sNDA submission expected in early Q1 2026 for expanded usage of IGALMI® in home setting based on positive data from the SERENITY At-Home trialNEW HAVEN, Conn., Nov. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioXcel Therapeutics, Inc. (Nasdaq: BTAI), a biopharmaceutical company utilizing artificial intelligence to develop transformative medicines in neuroscience, today reported financial results for the third quarter of 2025 and provided an update on its late-stage agitation clinical development programs. As part of this ...

Company to host conference call and webcast today, November 12, at 8:30 am EST/2:30 pm CET IMA402 and IMA401 TCR Bispecifics showed favorable tolerability at RP2D as well as deep and durable responses in heavily pre-treated, last-line patients with a range of solid tumors IMA402 PRAME Bispecific at RP2D range resulted in a 30% cORR (6/20) across all indications, including 29% (4/14) in melanoma and 2/3 confirmed responses in ovarian carcinoma IMA401 MAGEA4/8 Bispecific at ≥1 mg resulted in a 25% cORR (2/8) ...

Presented initial data from Phase 1b study suggesting GT-02287 has a disease-slowing effect consistent with the preclinical models in vivo and the proposed mechanism of action Completed enrollment of 21 participants in Phase 1b study evaluating GT-02287 in Parkinson’s Disease with or without GBA1 mutations during 3Q 2025 Received approval from the Australian health authorities to extend the duration of the Phase 1b study, allowing participants to continue treatment with GT-02287 for a total of 12 months; w ...

Accessibility StatementSkip Navigation Preclinical data support CRAC channel inhibitor, CM5480, as a potential first-in-class, differentiated therapy for pulmonary arterial hypertension (PAH), both as monotherapy and in combination with existing treatments Cardiac benefit supports the mechanistic rationale for CRAC channel inhibition in acute kidney injury (AKI), being evaluated in the Phase 2 KOURAGE trial with data expected in 1H 2026 LA JOLLA, Calif., Nov. 12, 2025/PRNewswire/ -- CalciMedica Inc. ("Calci ...

核心观点 - SYFOVRE®（pegcetacoplan注射剂）在GALE长期扩展研究中经过五年连续治疗的数据显示，该药物能显著延缓非中心凹地理萎缩（GA）患者的病变增长，延迟时间约1.5年[1][2] - 早期和持续使用SYFOVRE治疗可改变GA疾病的自然进程，该疾病会导致不可逆的视力丧失并严重影响患者日常生活[3] - SYFOVRE通过五年治疗展现出持久且变革性的疗效，其安全性特征与既往报告数据一致[3] 药物疗效数据 - 与假手术/预估假手术组相比，无论是每两个月一次还是每月一次给药的SYFOVRE，均能延迟GA病变增长约1.5年[2] - 在为期24个月的OAKS和DERBY III期研究中，SYFOVRE显示出随时间推移疗效增强的趋势，且安全性特征得到充分证实[9] - GALE研究中超过80%完成OAKS和DERBY研究的参与者入组[5] 研究设计 - GALE是一项III期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在GA患者中的长期疗效和安全性，共纳入792名患者[5] - 研究主要目标是评估长期眼部及全身治疗 emergent 不良事件的发生率和严重程度，以及通过眼底自发荧光测量的GA病变总面积变化[5] - 5年病变增长分析基于OAKS和DERBY研究中至第24个月接受SYFOVRE治疗并在GALE中保持相同方案的患者，使用预估假手术组来估算未治疗情况下第24至60个月的GA病变增长[6] - OAKS（n=637）和DERBY（n=621）是III期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，在广泛的GA患者群体中评估SYFOVRE与假注射的疗效和安全性[7][8] 药物与疾病背景 - SYFOVRE是首个获批用于地理萎缩（GA）的疗法，通过靶向C3提供对补体级联的全面控制[10] - GA是年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期形式，是全球范围内导致失明的主要原因之一，影响超过100万美国人和全球500万人[11] - GA是一种进行性且不可逆的疾病，由病变增长破坏负责视力的视网膜细胞引起，GA病变平均仅需2.5年即可开始影响负责中心视力的中心凹[11]

AtaiBeckley solidifies position as a global leader in transformative mental health therapies with a short psychedelic durationBPL-003 (mebufotenin benzoate nasal spray) granted Breakthrough Therapy designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for treatment-resistant depression (TRD) Reported positive topline data from the Phase 2b open-label extension (OLE) study of BPL-003 showing the potential added and sustained antidepressant effects following a second dose in patients with TRD Reported po ...

Meg Alexander appointed Chief Executive Officer effective January 1, 2026; Dr. Jeremy M. Levin to transition to Executive Chair of the Board of DirectorsNext-generation GABA-aminotransferase (GABA-AT) inhibitor, OV329, demonstrated strong inhibitory activity and a potential best-in-category safety profile in a Phase 1 study, supporting advancement into planned Phase 2 patient studiesOV329 Phase 1 results selected for late-breaking poster presentation at the 2025 American Epilepsy Society (AES) annual meetin ...

核心观点 - 公司是一家早期商业化阶段的生物制药公司，专注于开发、制造和交付下一代程序化T细胞疗法 [1] - 尽管第三季度销售额因CMS报销政策变更出现预期性暂时滞后，但公司在新增患者启动方面执行良好，并预计全年销售额表现强劲 [2] - 公司进入obe-cel的下一个增长阶段，重点聚焦于三个关键目标：提高成人ALL适应人群的市场份额、在儿科ALL和严重狼疮性肾炎中开展潜在的关键性研究以扩大obe-cel的效用和商业机会、持续创新制造技术 [2] 产品与管线更新 - 2025年第三季度AUCATZYL净产品收入为2110万美元，递延收入为760万美元 [4][5] - 截至2025年11月12日，公司已在美国提前实现60个授权治疗中心的目标 [4][5] - AUCATZYL的患者可及性持续增加，已覆盖超过90%的美国总医疗生命 [5] - 针对儿科r/r B-ALL的CATULUS研究数据显示，总体缓解率高达95%，近90%的应答者在数据截止时持续缓解 [5] - 2025年10月，FDA授予obe-cel用于治疗儿科r/r B-ALL患者再生医学先进疗法资格 [5][6] - 针对严重难治性系统性红斑狼疮的CARLYSLE临床试验数据显示，83%的患者达到SLE缓解定义，50%的患者达到完全肾脏缓解，未出现ICANS或高级别CRS [4][9] - 公司已与FDA就狼疮性肾炎的二期试验设计和潜在注册批准路径达成一致，预计在2025年底前为二期LUMINA试验的首位患者给药 [9] - 在进展型多发性硬化症中，BOBCAT试验的首位患者已于2025年10月完成给药 [9] - 与Moderna的合作方面，首例患者已在一项针对复发或难治性多发性骨髓瘤的mRNA-2808一期/二期研究中完成给药，该疗法使用了公司授权的专有结合剂 [9] - AL淀粉样变性的AUTO8 ALARIC研究预计在2025年底前完成首位患者给药 [7] 运营更新 - 公司宣布领导团队变动以支持下一阶段的商业增长、利润改善和市场扩张 [8] - Cintia Piccina被任命为美国首席商务官兼区域总经理，负责领导AUCATZYL在美国的上市推广并推动未来增长 [8][10] - Miranda Neville被任命为首席技术官，以推动制造优化 [16] - Patrick McIlvenny被任命为高级副总裁、财务兼首席会计官 [16] 财务业绩 - 截至2025年9月30日的三个月，产品净收入为2110万美元，递延收入余额为760万美元 [12] - 同期销售成本为2860万美元 [13] - 研发费用从2024年同期的4030万美元降至2790万美元，主要由于商业制造相关的员工和基础设施成本转移至销售成本和库存 [14] - 销售、一般和行政费用从2024年同期的2730万美元增至3630万美元，主要由于支持商业化活动的人员增加导致的薪资及其他雇佣相关成本上升 [15] - 2025年第三季度运营亏损为7160万美元，2024年同期为6790万美元 [17] - 2025年第三季度净亏损为7910万美元，2024年同期为8210万美元 [17] - 2025年第三季度普通股每股基本和稀释净亏损为0.30美元，2024年同期为0.31美元 [17] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和有价证券总额为3.674亿美元，较2023年12月31日的5.88亿美元有所减少，主要由于经营活动所用净现金以及约2010万美元的英国HMRC研发税收抵免现金收款延迟影响 [18] - 公司估计现有资金足以推动obe-cel在r/r B-ALL的上市和商业化，并在LN、pALL潜在关键试验和MS一期试验中生成数据 [19] 预期新闻流 - 儿科ALL的CATULUS试验初步临床数据将于2025年12月7日公布 [11] - CARLYSLE试验的长期随访数据将于2025年12月8日公布 [11] - 狼疮性肾炎二期LUMINA试验首位患者给药预计在2025年底前完成 [11] - AL淀粉样变性一期ALARIC试验首位患者给药预计在2025年底前完成 [11]

文章核心观点 - 公司公布2025年第三季度财务业绩并提供业务更新，其针对LCA5的基因疗法OPGx-LCA5在1/2期临床试验中取得积极的3个月儿科和18个月成人数据，显示出恢复视锥细胞介导视力的潜力 [1] - 公司成功完成与美国FDA的RMAT会议，为OPGx-LCA5获得加速监管审批路径创造了潜在可能 [1] - 公司通过股权融资增强了资本实力，现有现金资源预计可支持运营至2027年下半年，为推进关键临床项目提供资金保障 [10] 管线项目更新 - **OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)**：1/2期临床试验数据显示，3名儿科参与者在治疗3个月后视锥细胞介导的视力获得大幅改善，3名成人参与者的治疗反应已观察到18个月，表明潜在持久性 [6] - **OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)**：计划将正在进行的试验推进至3期部分，预计采用适应性设计，仅需招募8名参与者进行为期12个月的单臂研究 [6] - **OPGx-LCA5 (LCA5基因疗法)**：首名参与者已入组3期研究的导入期，预计在2026年下半年使用商业化工艺生产的药物进行给药，顶线临床数据预计约一年后获得 [6] - **OPGx-BEST1 (BEST1基因疗法)**：FDA已接受其IND申请，目前正在名为BIRD1的适应性、开放标签、剂量探索1/2期试验中招募参与者，初始数据预计在2026年第一季度获得 [6][7] - **OPGx-RDH12 和 OPGx-MERTK**：分别获得来自Global RDH12 Alliance高达160万美元和来自Retinal Degeneration Fund高达200万美元的非稀释性资金支持，用于加速开发 [13] - **酚妥拉明眼用溶液0.75%**：基于VEGA-3三期试验的积极数据，计划在2025年底前向FDA提交sNDA，用于治疗老花眼 [5][13] 财务业绩 - **现金状况**：截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为3080万美元，本季度后通过股权融资筹集约2300万美元总收益，现有现金资源超过5000万美元，预计可支持运营至2027年下半年 [10] - **收入**：2025年第三季度许可与合作收入为310万美元，较2024年同期的390万美元有所下降，主要原因是酚妥拉明眼用溶液的研发服务收入减少 [11] - **研发费用**：2025年第三季度研发费用为640万美元，低于2024年同期的900万美元，主要归因于APX 3330和酚妥拉明眼用溶液的临床研究、生产和毒理学成本降低 [13] - **净亏损**：2025年第三季度净亏损为1750万美元，基本和稀释后每股亏损为0.25美元，而2024年同期净亏损为750万美元，基本和稀释后每股亏损为0.29美元，亏损增加主要与权证及其他衍生负债的公允价值变动有关 [15] 医学出版物与展示 - LCA5的1/2期试验数据在《Molecular Therapy》上发表，并在美国眼科学会年会、细胞与基因Mesa会议和美国验光学会年会等多个行业会议上进行了展示 [13]

Topline data for RAPIDe-3, a pivotal Phase 3 study of deucrictibant immediate-release capsule for the on-demand treatment of HAE attacks, expected in 4Q2025Enrollment in CHAPTER-3, a pivotal Phase 3 study of deucrictibant extended-release tablet for prophylaxis of HAE attacks, is progressing as planned; topline data anticipated in 2H2026Initiated CREAATE, a pivotal Phase 3 study of deucrictibant for the prophylactic and on-demand treatment of AAE-C1INH attacksData presented at recent medical congresses, inc ...