公司收购动态 - 晶泰控股完成对英国LCC科技公司的收购 进一步强化集团在"AI+机器人"智能自主实验平台的技术实力 [1] - 收购将提升公司在新药研发、新材料发现及高价值化学品领域的服务能力 [1] - LCC科技公司开发的PACE技术平台结合AI与自动化技术 能在上亿个分子的手性化学库中进行虚拟筛选 [1] - PACE平台用户包括美国、欧洲及亚洲地区的跨国药企和专业生物技术公司 [1] 技术协同效应 - LCC科技公司的手性化学分子实体库和数据库在分子质量和多样性方面全球领先 [2] - LCC的高通量、微量分子建库技术与集团的大规模分子建库技术形成优势互补 [2] - 收购将增强公司在化学空间探索领域的技术实力 [2] - 收购将提升公司服务本地及国际客户的能力 [2] 行业发展前景 - 手性化学技术与AI、机器人技术的结合将加速制药企业研发进程 [2] - 技术整合将更好地服务国内外新药研发领域客户 [1]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Fulcrum Therapeutics Inc（FULC）是一家生物技术公司，利用小分子技术调节罕见病的基因表达，专注于非恶性血液学领域 [4] - 行业：生物技术行业，特别是针对罕见病的基因治疗领域，重点关注镰状细胞病和其他良性血液疾病的治疗 [4] 核心观点和论据 公司核心业务和资产 - 公司利用小分子技术调节罕见病基因表达，专注非恶性血液学，有针对镰状细胞病的Ib期资产和其他早期资产，用于治疗钻石黑带贫血、施瓦赫曼钻石综合征等良性血液疾病 [4][5] - 公司的主要资产pasire dirham（Poseidia）是镰状细胞病的胎儿血红蛋白诱导剂，通过抑制PRC2复合物增加胎儿血红蛋白的表达，有遗传学和药理学证据表明胎儿血红蛋白可减轻镰状细胞病的严重程度 [6] 胎儿血红蛋白在镰状细胞病中的作用 - 增加胎儿血红蛋白可降低镰状细胞病的严重程度和死亡率，任何增加对患者都有益，当胎儿血红蛋白占总血红蛋白的约25%时，对患者有显著的改变作用 [7][9] - 临床前和临床研究均显示，随着Poseridir浓度的增加，胎儿血红蛋白呈剂量或暴露相关增加，在健康志愿者和镰状细胞病患者中都观察到了剂量反应 [11][12] 临床研究情况 - 临床研究曾因FDA担心PRC2抑制机制的风险而被暂停，后通过将研究对象限制为受镰状细胞病影响最严重且治疗选择有限的患者而解除暂停 [13][15] - 目前正在进行的PIONEER试验是一项Ib期开放标签研究，有四个剂量递增的队列，12毫克队列已完成入组，预计第三季度公布结果，20毫克队列正在筛选和入组患者，预计年底公布结果 [19][20] 患者入选标准 - 疾病严重程度方面，患者需在过去12个月内经历至少4次血管阻塞性危机（VOC）或过去6个月内经历2次，急性胸部危机算2次VOC；或有慢性溶血性贫血的终末器官疾病表现，如肾功能不全、右侧心脏病、肺动脉高压等 [22][24] - 治疗相关标准方面，患者需曾尝试过羟基脲（HU）且失败，研究期间不能同时使用HU，这是由于FDA担心HU的致癌风险和PRC2机制的潜在风险 [25][27] 研究预期和后续计划 - 公司对20毫克队列年底的结果有信心，预计胎儿血红蛋白会随剂量增加而增加，每增加1%的胎儿血红蛋白，VOC可能减少4% - 8%，若能将基线胎儿血红蛋白水平提高一倍，可能使VOC减少约50% [31][33][34] - 研究结束后，将与FDA讨论能否放宽入选标准以扩大患者群体、增加研究持续时间并可能进行关键研究，胎儿血红蛋白有可能作为替代终点用于加速批准 [47][48] 市场情况 - 美国约有10万镰状细胞病患者，全球估计有400 - 800万患者，市场未满足需求高，近期有产品退出市场，细胞和基因疗法的接受度不如预期 [62][64] - 市场对胎儿血红蛋白诱导机制有很大兴趣，未来几年可能会有更多投资，公司的产品可能与其他HBF诱导剂竞争或联合使用 [65][70][71] 公司财务状况 - 截至第一季度末，公司现金余额为2.26亿美元，预计今年现金消耗在5500 - 6500万美元之间，现金跑道至少到2027年，假设公司整个管道项目取得成功 [77][78] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司计划在年底提交针对钻石黑扇贫血的化合物的研究性新药申请（IND），该机制可能适用于其他遗传性再生障碍性贫血 [73][74] - 公司有强大的发现工作，继续专注于寻找其他胎儿血红蛋白诱导剂 [74]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司核心产品Fisera（Fiservis Alpha）是一种EGFR TGF - beta陷阱，用于靶向肿瘤并重塑肿瘤微环境，增强免疫细胞对肿瘤的渗透 [3] - 在HPV阴性头颈部复发和转移性癌症的一线治疗中，与pembro联合使用，50%的患者反应持续时间（DOR）超过21个月，整体生存期（OS）达到21个月；80%的反应者肿瘤缩小超过80%，完全缓解率为21% [4][5] - 在CPS0复发和转移环境中，占一线市场约15%，pembro单药治疗无反应，化疗反应率低，公司产品在该环境中显示出非常强的反应、持久性和整体生存数据 [11] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司基于Ib期令人兴奋的数据，于2月启动FORTIFY AGENO - one研究，这是一项无缝的III期研究，比较Fisera加pembro与pembro加安慰剂，旨在进行加速批准的中期分析，最终确认终点为整体生存 [9][10] - 除关键研究外，公司还关注HPV阳性吸烟者和CPS0复发和转移等头颈部其他亚组，已看到一些早期积极活动迹象 [10] - 公司选择HPV阴性患者作为主要目标人群，是为了针对未满足医疗需求最高的患者群体，提高关键研究的成功概率，尽管在HPV阳性患者中也有一定活性，但HPV阴性患者EGFR和TGF - beta水平更高 [24][25] - 与其他EGFR抑制剂（如西妥昔单抗）和正在开发的药物（如pitocentamab）相比，公司产品在HPV阴性疾病的整体生存方面表现最佳，尤其在反应深度和持久性上有显著优势 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为TGF - beta在头颈部和结直肠癌中有明确的生物学作用，是比LGR5更好的靶点，且适用于更多肿瘤类型 [30][31] - 公司产品不仅在整体生存方面有望成为最佳，还能为患者提供症状缓解和肿瘤完全消退的机会，提高患者生活质量 [34] - 短期里程碑分析存在许多混淆变量，受基线特征和后续治疗影响大，长期持久性数据和整体生存对关键研究结果的预测更重要 [49][50] 其他重要信息 - 意向性治疗（ITT）人群中，ECOG 0状态患者占比45%，研究中显示为37%，表明患者病情更严重，但公司产品仍显示出疗效 [35] - 约一半患者有超过5厘米的大肿瘤，但在不同CPS状态和大肿瘤患者中，公司产品仍有高反应率、强反应持续时间和整体生存数据 [40][41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Fisera的整体开发情况及FORTIFY AGENO - one研究进展 - 基于Ib期数据，公司有信心在头颈部一线治疗获得加速批准，于2月启动FORTIFY AGENO - one研究，这是一项双盲安慰剂对照研究，旨在进行加速批准的中期分析，最终确认终点为整体生存 [9][10] 问题: Fisera的开发背景、原理及最初预期应用 - Fisera旨在针对EGFR和TGF - beta过表达的实体肿瘤，尤其是具有免疫抑制性肿瘤微环境的鳞状细胞癌，如头颈部、结直肠癌、肛管鳞状细胞癌、皮肤鳞状细胞癌和胰腺癌等 [13][14] - 以往TGF - beta抑制剂缺乏肿瘤靶向性，Fisera利用EGFR臂将TGF - beta抑制作用导向肿瘤，实现肿瘤微环境重塑，增强免疫细胞对肿瘤的渗透 [15] 问题: EGFR、TGF - beta和ADCC功能对疗效的贡献 - 公司假设EGFR臂的ADCC功能驱动反应，TGF - beta臂延长反应持久性，从而延长整体生存，与其他EGFR抑制剂相比，公司产品在反应深度和持久性上有明显优势 [18] 问题: 对TGF - beta作用的理解是否改变 - 公司对TGF - beta的理解与以往一致，即通过与PD - 1抑制剂结合重塑肿瘤微环境，其关键区别在于Fisera具有肿瘤靶向性，在剂量递增和扩展研究中证明了对phospho SMAD2的高抑制作用 [20][21] 问题: Fisera为何不增加对HPV阳性患者的疗效 - 公司在HPV阳性患者中也观察到较高疗效，但聚焦于HPV阴性患者是为了针对未满足医疗需求最高的群体，提高关键研究的成功概率，且HPV阴性患者EGFR和TGF - beta水平更高 [24][25] 问题: 与LGR5相比，TGF - beta作为靶点的优势 - 在头颈部，TGF - beta在HPV阴性疾病中过表达，与免疫治疗无反应的表型相关；在结直肠癌中，TGF - beta是EGFR靶向治疗耐药的主要驱动因素，而LGR5在干细胞外的作用尚不明确，且TGF - beta适用于更多肿瘤类型 [30][31] 问题: Fisera与标准治疗（SOCs）及其他开发资产的比较 - 在HPV阴性疾病的整体生存方面，Fisera表现最佳，尤其在反应持久性上超过西妥昔单抗和pitocentamab等，还能为患者提供症状缓解和肿瘤完全消退的机会 [32][34] 问题: 研究中ITT人群的ECOG状态及疗效情况 - ITT人群中ECOG 0状态患者占比45%，研究中为37%，表明患者病情更严重，但公司产品仍显示出疗效，且应综合考虑基线特征，如CPS评分、转移情况和肿瘤负荷等 [35][36] 问题: 若研究中加入pembro，其表现如何 - 根据KEYNOTE - 48和真实世界数据集，在具有相似基线特征的HPV阴性患者中，pembro单药治疗的中位整体生存期接近9个月 [42] 问题: Fisera与cetuximab加pembro研究结果的比较 - 与cetuximab加pembro研究相比，Fisera加pembro在反应深度和持久性上约为其两倍，这是关键区别，也为整体生存终点降低了风险 [47][48] 问题: 与竞争对手一年里程碑OS结果的比较及意义 - 短期里程碑分析不稳定，受基线特征和后续治疗影响大，长期持久性数据和整体生存对关键研究结果的预测更重要，公司成熟数据集显示出长期持久性 [49][50] 问题: 基于28例患者的Ib期结果可靠性及向II/III期转化情况 - 应结合ASCO公布的整体数据来看，患者反应的持久性和深度是整体生存的最终预测指标，多数患者因Fisera治疗仍存活，未来6 - 9个月将公布60例HPV阴性复发和转移性患者数据，增强结果的可靠性 [53][54] 问题: Phase II/III研究的设计、加速批准路径及要求 - 研究设计为无缝III期，剂量优化部分（II期）为加速批准的中期分析做贡献，加速批准需考虑反应率、6个月随访的持久性数据和整体生存的描述性分析，最终III期确认终点为整体生存 [57][58] 问题: Phase II/III研究中患者群体的选择和控制 - 公司Ib期研究的患者群体与KEYNOTE - 48相似，甚至病情更严重，由于没有LEAP - ten的排除标准，预计患者基线特征更接近HPV阴性KEYNOTE - 48 [60]

财务数据和关键指标变化 - 公司为Breonvi设定全年指导收入为5.6亿美元，主要由新患者启动数量和已用药患者的持续用药情况驱动 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 Breonvi业务 - 市场份额：新患者增长非直线，总体呈持续增长态势并不断抢占市场份额 [20] - 患者构成：患者群体分为真正的初治患者、从其他治疗方案转换至CD20治疗的患者、CD20类内转换患者，中间群体最大但整体分布相对均衡 [44][50][54] - 成本占比：CD20疗法的成本占比从上市时略低于50%增长至目前的50 - 55%，且预计会继续上升 [56] - 处方情况：曾有超1000名处方医生、超500个中心和约5000份处方，目前处方量和临床医生数量均大幅增长，几乎每个目标中心都有处方 [66][67][68] 皮下注射产品业务 - 市场份额：皮下注射在家治疗市场占比从约30 - 35%增长至35 - 40%，且预计会继续增长 [129] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 皮下注射在家治疗市场份额持续增长，主要因保险公司不愿承担大医院的输液费用，促使临床医生让患者使用自动注射器在家治疗 [128][129][130] 欧洲市场 - 公司将欧洲业务授权给Nurex Farm，预计该市场会像美国一样持续增长，CD20疗法有很大增长空间 [131] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 商业方面：持续投入营销和改进项目，扩大销售团队，拓展营销渠道，如开展线上营销、推出电视广告 [31][37][38] - 产品研发方面：推进Breonvi的剂量优化策略，包括30分钟输液、皮下注射产品和剂量合并方案；投资CAR - T项目；探索新的产品机会，考虑将Breonvi拓展到MG等领域 [95][135][136] 行业竞争 - Breonvi在医保覆盖方面与竞争对手基本实现平价，部分计划更倾向于Breonvi或竞争对手OCREVUS [21][23][25] - 皮下注射在家治疗市场目前主要由Kesimpta占据，公司目标是推出类似产品参与竞争 [117][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Breonvi的市场表现良好，新患者增长和患者持续用药情况符合或略好于预期，未来将继续增长 [18][20] - 皮下注射在家治疗市场呈增长趋势，公司有望在该市场获得份额 [128][130] - 欧洲市场CD20疗法有增长空间，公司授权合作有望受益 [131] 其他重要信息 - 公司在制定Breonvi收入指导时，会综合考虑多个变量，重点关注新患者启动和患者持续用药情况，力求准确指导 [8][9][10] - 公司在营销和销售团队建设上采取逐步扩张策略，增加人员后相关地区业务变化率上升 [29][31][32] - 公司通过展示产品数据和优势，促使医生了解和使用Breonvi，将试用者转化为长期使用者需要时间和持续提醒 [82][91][93] 问答环节所有提问和回答 问题: 如何看待Breonvi的收入指导及数据信心来源 - 公司团队会综合考虑六个变量制定指导，主要由新患者启动和患者持续用药情况驱动，力求准确指导避免误导，给出的指导数据是团队最有信心的数字 [8][10][14] 问题: 关于Breonvi患者持续用药情况 - 公司在建模时参考了罗氏基因泰克关于OCREVUS的持续用药曲线，目前实际情况符合或略好于预期 [16][18] 问题: 新患者增长轨迹 - 新患者增长非直线，受季节影响，总体呈持续增长态势 [20] 问题: Breonvi在医保覆盖和定位上与其他CD28疗法的比较 - 公司团队在医保覆盖方面取得出色成果，基本实现与竞争对手平价，部分计划更倾向于Breonvi或OCREVUS [21][23][25] 问题: 是否有进一步的医保报销和准入工作 - 公司对目前情况满意，希望维持现有成果 [26] 问题: 营销和商业化基础设施是否有变化 - 公司最初配备小销售团队聚焦大客户，随后团队规模翻倍，同时拓展营销渠道，目前无重大变化计划 [29][31][41] 问题: Breonvi患者群体中初治患者和转换患者的比例 - 患者群体分为三类，中间群体最大但整体分布相对均衡 [44][50][54] 问题: CD20疗法的当前成本占比及中期演变 - 成本占比从上市时略低于50%增长至目前的50 - 55%，预计会继续上升 [56] 问题: 初治患者群体是否随时间变化 - 三类患者群体的分布情况一直较为稳定 [58][59] 问题: 药物转换的年度机会 - 每年约有8万名患者寻求新治疗方案，其中约2万为初治患者，6万为转换患者，约每五年有1/5的治疗患者寻求转换 [60] 问题: 处方医生和中心的数量及广度深度情况 - 曾有超1000名处方医生、超500个中心和约5000份处方，目前处方量和临床医生数量大幅增长，广度和深度仍有提升空间 [66][67][68] 问题: 如何促进医生了解和试用Breonvi - 通过展示产品数据和优势，部分医生会随着时间和了解程度改变态度，如曾不看好的医生现在将其列为首选 [82] 问题: 将试用者转化为长期使用者的时间和推动因素 - 转化主要是习惯问题，需要时间和持续提醒，公司在这方面取得了良好进展 [91][93][94] 问题: 剂量优化策略的开发时间表 - 剂量合并方案预计本月底前完成患者入组，约6 - 9个月入组期，2027年年中可能更新标签；30分钟输液方案还在与监管机构讨论；皮下注射产品相关生物等效性数据可能在今年晚些时候或明年公布 [98][102][122] 问题: 30分钟输液和剂量合并方案哪个更能吸引患者 - 两者效果相当，分别对不同群体有吸引力，比例约为50:50 [109][110][111] 问题: 采用新剂量方案时的耐受性权衡 - 公司在实际应用中使用泰诺后，输液相关反应大幅减少，最终会根据临床医生和患者的偏好决定 [112][113] 问题: 皮下注射产品的目标产品概况 - 目标产品类似Kesimpta，为自动注射器，给药时间短、耐受性好，可能考虑每两个月或每三个月给药一次 [119][121] 问题: 皮下注射产品的生物等效性数据和临床结果公布时间及关注点 - 数据可能在今年晚些时候或明年公布，关注生物利用度信息，目标是在AUC方面达到非劣效 [122][123] 问题: 皮下注射市场是否会因新选项而稳定或增长 - 皮下注射在家治疗市场一直在增长，预计这一趋势会持续 [128][129][130] 问题: 欧洲市场的现状和预期 - 公司将欧洲业务授权给Nurex Farm，预计该市场会像美国一样持续增长，CD20疗法有很大增长空间 [131] 问题: 欧洲授权协议是否包括皮下注射产品及使用差异 - 合作方有权获得皮下注射产品授权，欧洲在皮下注射和静脉注射的选择上因医生收益不同而有所偏好 [132][133] 问题: 公司盈利后的资金使用方向 - 资金主要用于营销、产品改进项目、潜在的产品拓展、CAR - T项目、股票回购以及寻找新的产品机会 [134][135][136] 问题: 公司寻找新产品机会时的核心竞争力考量 - 公司在MS领域的临床和商业方面较强，可能会向NMO、MG、CIDP等神经学相关领域拓展 [137][138][140] 问题: 新产品机会的开发阶段优先级 - 公司更关注管线建设，因Breonvi仍有很大发展空间，除非有容易整合的商业或后期阶段项目 [141][142]

Medicovestor是一家美国生物技术公司，致力于开发新一代化疗免疫ADC，用于治疗癌症和自身免疫性 疾病。公司拥有两大专有技术平台，能以更低剂量实现更高疗效，并支持联合疗法。其主导项目已进入 IND-enabling阶段，其中针对胰腺癌的疗法已提交FDA Orphan Drug Designation申请。公司目前持有11 项授权专利和3项待批专利，在ADC领域具有独特优势。 Medicovestor创始人Seah Lim博士深耕生物医药领域25年，是全球顶尖的转化医学科学家。在学术界， Seah博士曾担任英国和美国多所大学(包括布朗大学和匹兹堡大学医学院等)的全职教授，并多次担任领 导职务(科主任等)；在工业界，Seah博士曾担任Bausch Health、Genzyme和Burroughs Wellcome&Company等公司的产品研发顾问，并曾任赛诺菲(Sanofi)公司全球项目的儿科负责人以及独立 董事和Genie Therapeutics,Inc.的商业与科学顾问。Seah博士不仅具备深厚的科学和行业背景，还拥有丰 富的临床实践经验。 ▲ Medicovestor CEO Seah Lim博 ...

对冲基金策略逆转 - 对冲基金从大规模抛售转向恐慌式买入模式 过去一周连续第五周净买入美股 多头购买规模以约3比1的比例超过空头 [1] - 美国基本面多空策略基金总杠杆率虽下降2.5%至210.6% 但仍处于三年期97百分位的极高位置 [1] - 多空净杠杆率连续第4周上升0.9%至51.2% 多空比率从两个月前的近纪录低点反弹1.5%至1.642 [1] 资金流向与板块配置 - 宏观产品（指数和ETF合计）占总净买入量的23% 主要由空头回补和多头买入推动 美国上市ETF空头头寸本周增加0.2% 月环比仍下降15.7% [2] - 个股净买入连续第5周占据主导地位 为总净买入量的77% 多头买盘以2.2比1的比例超越空头抛售 [2] - 美国11个板块中有8个被净买入 信息技术、医疗保健、工业和能源领域领涨 通信服务、材料和公用事业遭净抛售 [2] 工业与医疗保健板块表现 - 对冲基金对美国工业板块的净买入创下7个多月新高 多头买盘以3.7比1的比例超过空头 名义多头买入量达近四年最高水平 [3] - 地面运输、航空航天与国防、贸易公司与分销商以及专业服务成为最受青睐的细分领域 [3] - 对冲基金连续第六周净买入美国医疗保健股 生物技术、制药和医疗服务提供商最受追捧 美国生物技术股多空比例达3.83 相比2025年初的2.90大幅提升 [3] 市场情绪与技术信号 - VIX恐慌指数本周首次收于17以下 创2月以来新低 周环比下跌1.7% [4] - 机构在VIX指数期货中的持仓连续五周下降 累计减少1430万美元波动率敞口 主要由新增空头头寸推动 [5] 资金分歧与交易动态 - 纯多头策略基金净卖出30亿美元 对冲基金基本持平 显示比机构纯多头策略更强的看涨热情 [6] - 高盛对冲基金VIP篮子相对于最空头篮子表现落后8% 最大卖出偏差出现在工业和非必需消费品板块 买入偏差集中在大盘生物技术股、通信服务和超大盘科技股 [6] - 纳斯达克连续两周实现2%以上涨幅 指数较低点上涨约30%并接近历史高点 但上周表现最佳的是"最空头"篮子和TMT 12个月落后股（周涨7%） [6]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Avidity Biosciences - **行业**：生物医药行业，专注于FSHD（面肩肱型肌营养不良症）治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 公司进展与战略 - **核心观点**：Avidity Biosciences的DELRAX项目在FSHD治疗上取得重大进展，有望通过加速审批途径获批，计划在12个月内提交三次生物制品许可申请（BLA） [5][6][68] - **论据**： - 获得FDA关于FSHD加速审批途径开放的书面确认，FORTITUDE生物标志物研究的主要终点为CDAS（循环生物标志物） [5][6] - FORTITUDE研究的一年顶线数据显示DELRAX治疗在多个方面有显著效果，包括改善肌肉功能、流动性、力量和患者报告的疾病影响等 [7][8][38] - 启动全球确证性III期研究FORWARD，设计合理且已开始招募患者 [8][61] FORTITUDE研究数据 - **核心观点**：DELRAX治疗在FORTITUDE研究中展现出积极效果，能改善患者的肌肉功能、流动性、力量和生活质量 [7][8][38] - **论据**： - **安全性**：39名患者参与剂量递增队列研究，所有患者耐受性良好，无严重或严重不良事件与研究药物相关，仅两名参与者有非严重不良事件 [13] - **临床终点**：DELRAX治疗组在10米步行跑、定时起立行走、定量肌电图强度测试和可触及工作空间面积等方面均优于安慰剂组，且两个剂量组（2mg/kg和4mg/kg）效果相似 [26][28][30][31][32][34] - **患者报告结果**：治疗组在身体功能、疲劳、上肢功能和睡眠障碍等方面有显著改善，反映出生活质量的提高 [36] 生物标志物CDUX - **核心观点**：CDUX是FSHD领域的突破性生物标志物，有望作为加速审批的主要终点 [42][54] - **论据**： - CDUX在FSHD患者中显著升高，与疾病恶化和肌肉功能丧失直接相关，DELRAX治疗可快速且显著降低CDUX水平，同时降低肌酸激酶（CK）水平 [43] - 安慰剂患者转为DELRAX治疗后，CK水平迅速下降，证明DELRAX的一致性和可重复性 [44] - CDUX与DUX4有明确的机制联系，且与临床活动相关，满足作为潜在替代生物标志物终点的两个关键标准 [54][55] 临床试验设计 - **核心观点**：FORTITUDE生物标志物队列和FORWARD全球确证性III期研究设计合理，有望验证DELRAX的疗效 [57][61] - **论据**： - **FORTITUDE生物标志物队列**：双盲、随机、安慰剂对照，剂量为2mg/kg每六周一次，已完全招募51名患者，预计明年第二季度获得顶线数据，随后提交BLA [57][58][59] - **FORWARD研究**：双盲、随机、安慰剂对照，剂量为2mg/kg每六周一次，为期18个月，目标招募约200名患者，在北美、欧洲和日本进行 [61][62][63] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **患者视角**：患者访谈显示DELRAX治疗对患者生活产生积极影响，如一名年轻女性能够参加朋友的婚礼，一名患者能够和孩子一起在公园活动 [71][39] - **商业准备**：公司正在积极建立商业组织，包括供应链、患者服务、现场护理和医学科学联络（MSL）团队，为三次连续产品发布做准备 [85] - **剂量选择**：选择2mg/kg每六周一次的剂量是因为该剂量能有效抑制DUX4表达，且与4mg/kg剂量效果相似，同时避免了更高剂量可能带来的不必要风险 [34][99] - **FDA要求**：加速审批需要证明生物标志物合理可能预测临床益处，公司已在多个方面取得进展，如证明CDUX与疾病的相关性和与疾病进展的关联 [100]

2005年，丹麦外交部、工商界共同建立丹中商业协会，以加强两国企业界的交流与理解，促进丹麦和中 国的商贸合作。20年来，丹中商业协会持续组织高层商务互访和商业研讨活动，为两国商界提供政策简 报和市场分析。"我们为两国企业搭建可信赖的交流平台，就如何以最佳方式进入对方市场并确保相关 法规和条例得到遵守交换意见和经验。"蓬托皮丹介绍。 谈到中国不断扩大高水平对外开放，蓬托皮丹认为丹麦企业将从中受益："丹中两国都主张加强全球贸 易，丹麦对贸易的依赖程度很高。高水平对外开放的中国为我们带来更多发展机遇。" 20世纪80年代末，蓬托皮丹第一次前往北京。从1989年2月到1993年底，蓬托皮丹负责一家丹麦商业银 行在中国的业务，见证了中国经济的快速发展。"特别是在过去20年里，丹麦和中国之间的贸易量激 增。两国在这一时期的贸易量，占自1950年两国建交以来贸易总额的95%。仅从2020年到2024年，丹麦 在中国的净投资总额接近130亿丹麦克朗（约合143亿元人民币）。"蓬托皮丹说。 红色陶瓦斜屋顶、白色外墙、阁楼上精致的老虎窗，这栋典型的斯堪的纳维亚风格建筑，是丹麦中国商 业协会（以下简称"丹中商业协会"）在哥本哈根的 ...

中国国新战略性新兴产业投资 - 截至4月末公司累计投资战略性新兴产业资金规模超3460亿元 [1] - 重点布局领域包括半导体、存储芯片、新能源电池、生物技术等 [1] - 投资对象为各细分领域龙头企业 [1]

股票解除限售情况 - 本次解除限售股票数量为38,758股，占公司总股本0.01%，可交易时间为2025年6月10日 [1] - 解除限售原因包括董事、监事、高级管理人员每年解除限售、离职解除限售、自愿限售解除限售、限制性股票解除限售等 [2] - 解除限售后无限售条件股份为187,938,680股，占比66.90%，有限售条件股份为93,001,320股，占比33.10% [2] 股本结构 - 公司总股本为280,940,000股，其中有限售条件股份中其他法人持股83,469,320股，占比29.71%，限制性股票为0股 [2] 其他相关情况 - 申请解除限售的股东不存在尚未履约的承诺、非经营性资金占用情形及违规担保等损害公司利益的行为 [2] - 本次解除限售的股票中不存在公司或股东约定、承诺的限售股份 [3]