财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物和可交易证券总额约为1.228亿美元 [23] - 2025年第二季度收入为零，而2024年同期约为400万美元 [23] - 2025年研发费用(不含股权激励)约为2010万美元，较2024年同期的1170万美元增长明显 [25] - 2025年第二季度净亏损约为2590万美元，2024年同期净亏损为1100万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品daramycin针对DMD心肌病的BLA申请收到FDA的完全回复函(CRL)，指出当前申请形式未达到有效性证据的法定要求 [6] - HOPE三期试验已完成入组，共104名患者，采用双盲安慰剂对照设计，统计功效超过90% [9] - 公司已提交协议修正案，将左心室射血分数(LVEF)设为主要疗效终点 [10] - 外泌体平台技术Stealth X疫苗的IND申请已获批准，一期临床试验由NIAID主导进行 [18] 公司战略和发展方向 - 公司坚持推进daramycin在DMD心肌病适应症的审批，已提交全面简报文件，提出多条潜在审批路径 [12] - 外泌体平台被视为多功能治疗引擎，公司计划通过战略合作将其扩展到疫苗以外的领域 [21] - 公司保持商业化准备，包括医生教育、患者服务、市场准入规划和报销等工作 [16] 管理层评论 - 管理层对FDA的CRL表示失望，认为提交材料符合监管要求，并将继续与FDA合作寻找最有效的审批路径 [7] - 强调DMD心肌病是导致患者死亡的主要原因，daramycin已显示出稳定心脏功能下降的潜力 [14] - 公司现金状况良好，预计可支持运营至2026年底，若获批还可获得8000万美元的里程碑付款 [28] 问答环节 关于HOPE三期试验 - 公司计划在获得FDA明确要求后提交统计分析计划，再进行揭盲 [33] - 预计将在8月与FDA举行Type A会议，之后会向市场提供更新 [35] 关于审批路径 - 公司考虑补充开放标签扩展(OLE)数据，但具体方案将取决于FDA的反馈 [41] - 正在评估多种数据提交方案，包括重新提交当前BLA或补充HOPE三期数据 [50] 关于财务 - 研发费用增加主要来自HOPE三期试验和CMC准备工作 [105] - 若获得批准，公司将有资金用于CMC扩展和商业化准备 [113] 关于外泌体平台 - Stealth X疫苗符合Kennedy部长倡导的标准，不含佐剂和mRNA [52] - 疫苗项目被视为潜在业务发展机会，但非公司核心重点 [53]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第二季度总收入为850万美元 同比下降18% 其中核心收入820万美元 同比增长8% [28] - 核心业务中仪器收入210万美元 同比增长22% 许可收入260万美元 同比持平 处理组件(PA)收入310万美元 同比增长5% [28][12] - 毛利率为82% 同比下降4个百分点 非GAAP调整后毛利率为83% 同比上升1个百分点 [30] - 营业费用2120万美元 同比基本持平 但吸收了SecurDx的成本结构 [31] - 期末现金及等价物为1.652亿美元 无债务 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 仪器安装基数截至6月30日增至814台 [12] - SPL项目相关收入30万美元 全部来自KASJEVY商业特许权使用费 无里程碑收入 [12][13] - SecurDx业务收入约30万美元 全年预期维持200万美元 [29][33] - 临床项目支持数量保持18个 其中5个将在6-18个月内进入关键研究阶段 [17][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 亚太地区增长显著 成为仪器销售的重要驱动力 [52] - 42%核心收入来自SPL客户 同比下降9个百分点 [30] - Vertex全球激活75个授权治疗中心(ATC) 115名患者完成细胞采集 29名完成治疗 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 聚焦细胞与基因治疗领域 通过SPL模式(已签约31家)构建多元化收入来源 [15][16] - 整合SecurDx基因编辑风险评估服务 覆盖全周期开发需求 销售管道同比增长超一倍 [21][23] - 开发新型平台技术 支持异体细胞治疗趋势(如CRISPR CTX-100等5个关键项目) [19][57] - 监管环境改善 FDA将细胞与基因疗法列为优先事项 推动审批加速 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 短期面临三大挑战：大客户库存调整(影响150万美元PA收入)、临床项目终止(影响200万美元许可收入)、资本支出犹豫(影响150万美元仪器收入) [7][9][10] - 下调2025年核心收入指引至2950-3250万美元(原3500-3700万美元) 主要因客户运营重组 [8] - 预计2026年恢复增长 驱动因素包括亚太扩张、新平台推出及临床项目进展 [11] - 强调资本效率 现有资金可支撑至盈利 无需额外融资 [26][32] 其他重要信息 - 从AIM市场退市 仅保留纳斯达克上市地位 [26] - 新增投资者资料披露SPL组合详情 包括5个即将进入关键研究的项目 [16][19] 问答环节所有的提问和回答 问题: 大客户制造业务重组的影响 - 确认是短期调整 不影响长期平台合作 未来采购时间取决于客户制造网络优化 [36][37] - 直接影响为仪器需求减少及PA订单延迟 [41] 问题: 运营效率优化空间 - 已通过整合SecurDx实现费用同比下降 将继续平衡增长投入与盈利目标 [43][44] 问题: 季度收入分布预期 - 下半年收入略倾向第四季度 但波动性可能集中在Q4 [47] 问题: 仪器销售趋势 - 低价系统推动增长 资本支出环境逐步改善 亚太地区表现强劲 [50][52] 问题: SPL项目治疗领域分布 - 重点转向异体疗法(如CAR-T7等) 平台支持大规模生产优势 [57][59] 问题: PA收入关税影响因素 - 单一分销商订单提前 但对全年指引无实质影响 [63] 问题: SPL管线抗风险能力 - 年内新增3家SPL 临床项目动态平衡(4终止/4新增) 业务模型具备韧性 [65][68]

Cellectis (CLLS) Q2 2025 Earnings Call August 05, 2025 08:00 AM ET Speaker0Good morning and welcome everyone to Cellectis' second quarter twenty twenty five business update and financial results conference call. Joining me on the call today are Doctor. Andre Schulikat, our Chief Executive Officer and Doctor. Adrian Kilcoyne, our Chief Medical Officer. Yesterday evening, Cellectis issued a six ks and press release reporting our financial statements for the six month period ended 06/30/2025, and a business up ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为8450万美元，而2024年12月31日为9810万美元 [19] - 2025年第一季度研发费用为990万美元，2024年同期为720万美元，主要因扩大制造产能和临床前开发工作增加人员所致 [20] - 2025年第一季度一般和行政活动支出为980万美元，2024年同期为710万美元，主要因计划推出ZivaSkin增加人员所致 [20] - 2025年第一季度净亏损为1200万美元，合每股普通股亏损0.24美元，2024年第一季度净亏损为3160万美元，合每股普通股亏损1.16美元 [21] - 出售优先审评券（PRV）所得款项交易完成后，将为公司运营提供超两年资金，预计到2026年初ZivaSkin实现盈利，届时无需额外融资 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司首款产品ZivaSkin获美国FDA批准，已启动商业推广，首季度有望治疗10 - 14名患者 [16] - 公司目前每月可支持约4名患者治疗，随着更多合格治疗中心（QTC）加入，预计到2026年初每月可支持8 - 10名患者治疗 [61] 各个市场数据和关键指标变化 - 暂无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为商业阶段细胞和基因治疗公司，首款产品ZivaSkin获批上市，正积极推进商业推广 [5] - 公司计划出售优先审评券（PRV），所得款项将加强资产负债表，为运营提供资金，推动近期盈利和未来增长 [11] - 公司计划在2026年下半年将眼科管线至少一项资产推进临床试验，其他临床前项目将紧随其后 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现2025年治疗10 - 14名患者的目标充满信心，并期待2026年有强劲开端 [16] - 公司认为ZivaSkin具有良好的效益风险比，有望满足RDEB患者未被满足的医疗需求 [10] - 公司预计随着QTC对治疗流程和患者旅程的熟悉，ZivaSkin的使用率将逐步提高 [16] 其他重要信息 - 公司在SID会议上展示的两项科学摘要获积极反馈，进一步证明ZivaSkin的疗效和安全性 [10] - 公司已与两家支付方签约组织达成基于结果的协议，正与其他商业支付方和所有州医疗补助计划积极沟通，以扩大ZivaSkin的可及性 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 激活的合格治疗中心（QTC）是否意味着员工和外科医生已接受培训，以及各治疗中心有多少符合条件的RDEB患者？ - 激活的QTC员工已接受培训，具备识别患者和安排制造计划的能力 [27] - 目前无法确定各治疗中心符合条件的患者数量，但Lurie Children's Hospital至少有几十名潜在患者，且随着时间推移患者数量可能增加 [28] 问题2: Lurie Children's Center选择患者是否有特定因素，以及来电患者的伤口特征如何？ - 选择患者会考虑保险类型，商业保险患者可能更快获得治疗，同时会根据患者偏好和治疗时间安排制造计划 [31] - 难以具体说明来电患者的伤口特征，但患者通常有大面积伤口，且涵盖各年龄段和不同地区 [34] 问题3: 预期合格治疗中心（QTC）的患者吞吐量如何，以及PRV出售后早期管线的优先级是否改变？ - 初期每个QTC每月治疗2名患者是可行的，部分中心希望达到每月4名患者的治疗量，预计2026年患者数量将增加 [41] - 公司眼科管线RX1项目计划于2026年下半年进入临床试验，目前进展顺利，其他临床前项目将紧随其后 [45] 问题4: 如何扩大商业供应以满足需求，以及PRV出售的净收益和第二季度末预计现金情况？ - 目前公司每月可支持约4名患者治疗，随着更多QTC加入，预计到2026年初每月可支持8 - 10名患者治疗，现有设施可满足该需求 [61] - PRV出售净收益约为1.52亿美元，公司无相关负债 [58] 问题5: 10名患者/月的运行率是否可由现有设施满足，以及是否有计划扩大设施规模？ - 现有设施可满足10名患者/月的需求，无需扩大设施规模 [64] - 公司正在设计额外的GMP空间，预计2027年下半年投入使用，可增加约相同数量的治疗插槽 [65] 问题6: 考虑使用PZ细胞治疗的RDEB患者的既往治疗史如何，以及与其他获批RDEB产品的治疗情况？ - 大多数患者曾接受过其他治疗，包括VYZUVEC和PRUZUVEC，随着时间推移，预计更多患者将寻求多种治疗选择 [68] 问题7: PRV出售给了谁，2026年盈利是指EPS盈利还是现金盈利，以及收购资金增加是否会增加潜在收购的来电？ - PRV买家未披露，预计2026年实现正EPS [72] - 目前讨论收购资金增加是否会增加潜在收购来电为时尚早，公司有更新会及时公布 [73] 问题8: 计费和报销如何进行，以及从患者活检或治疗到公司获得付款的时间框架和各治疗中心是否一致？ - 患者治疗后确认收入，付款时间取决于与QTC的讨论，但预计与其他细胞和基因治疗类似，且治疗前医院会与保险公司协商，确保报销的确定性 [78] 问题9: 约30名来电患者是否都希望前往芝加哥儿童医院，以及他们的意向是什么？ - 目前患者主要是排队等待，公司宣布Lurie Children's为QTC后，将通知患者加入ADUNA ESS计划或直接联系医院 [84]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司资产负债表上的现金、现金等价物、短期投资和受限现金为8450万美元，而2024年12月31日为9810万美元 [17] - 2025年第一季度研发费用为990万美元，2024年同期为720万美元，增长主要因扩大制造产能和临床前开发工作增加了人员 [18] - 2025年第一季度一般和行政活动支出为980万美元，2024年同期为710万美元，增长主要因计划推出ZivaSkin增加了人员 [18] - 2025年第一季度净亏损为1200万美元，合每股普通股亏损0.24美元，2024年第一季度净亏损为3160万美元，合每股普通股亏损1.16美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 细胞和基因治疗业务方面，首款产品ZivaSkin获美国FDA批准，已启动商业发布，首周患者中心Aegina Assist收到约30名患者和家属的电话和电子邮件咨询 [4][10] - 公司预计2025年治疗10 - 14名患者，首名患者预计2025年7月活检、8月接受治疗 [12][13] - 制造产能方面，目前每月约能支持4名患者，随着更多合格治疗中心加入，今年将提升至每月6名患者，预计明年初达到每月8 - 10名患者 [57] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为商业阶段的细胞和基因治疗公司，重点推进ZivaSkin商业发布，与患者、医生、支付方和治疗中心合作，扩大产品可及性 [4] - 计划在2025年底前激活更多地理分布的合格治疗中心，确保产品覆盖更多患者 [12] - 积极与支付方达成基于结果的协议，已与两家支付方签约，还将与其他商业支付方和所有州医疗补助计划合作 [16][17] - 推进眼科管线项目，RX1计划2026年下半年进入人体研究，其他临床前项目将跟进 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为ZivaSkin获批后开局良好，患者、护理人员和医生社区反应积极，显示出产品的高未满足需求 [4][10] - 出售优先审评券所得将加强资产负债表，为运营提供资金，支持公司近期盈利和未来增长 [9] - 对实现2025年治疗目标和2026年业务强劲开局持乐观态度 [13] 其他重要信息 - 公司将参加6月初的Jefferies全球医疗保健会议 [19] - 公司在皮肤病研究学会年会上展示两份摘要，进一步证明ZivaSkin的疗效和安全性 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 合格治疗中心激活的具体含义，以及劳瑞儿童医院有多少符合条件的患者，其他治疗中心情况如何 - 激活意味着中心人员已培训，流程就绪，可识别患者并申请支付方授权，授权后可安排患者制造计划 [25] - 劳瑞儿童医院具体符合条件患者数量未知，但至少有几十名，且当地医生会转诊更多患者 [26][27] 问题2: 劳瑞儿童医院选择患者是否有特定因素，患者伤口特征如何 - 选择患者会考虑保险类型，商业保险患者可能更快获得治疗，同时会根据患者偏好和治疗时间安排制造计划 [29] - 难以具体说明患者伤口特征，来电患者身体大面积受伤，涵盖各年龄段和地区，伤口负担程度不同 [31][32] 问题3: 潜在合格治疗中心的患者 throughput 情况，以及早期管线优先级是否改变 - 启动时各中心每月治疗2名患者可行，部分中心表示有能力达到每月4名患者，预计2026年增加治疗量 [37][39][40] - 眼科管线RX1按计划2026年下半年进入人体研究，其他临床前项目将跟进，目前无法加速，符合公司商业发展节奏 [43][44][45] 问题4: 如何扩大商业供应，PRV 销售净收益和第二季度末预计现金情况 - 目前每月支持4名患者，今年将提升至6名，明年初达8 - 10名，现有设施可支持每月10名患者需求，超过该数量的GMP空间设计接近完成，预计2027年下半年投入使用 [57][59][60] - PRV 销售净收益约1.52亿美元，第二季度末现金情况难以预测 [54] 问题5: 考虑使用 PZ 细胞的患者既往治疗史，以及与其他获批 RDEB 产品治疗情况 - 多数患者曾接受过VYZUVEC和PRUZUVEC治疗，少数患者未接受过先前治疗，预计未来患者会尝试多种治疗 [63][64] 问题6: PRV 出售对象，2026年盈利是 EPS 盈利还是现金盈利 - PRV 买家未披露，预计2026年实现正 EPS [67] 问题7: 公司账面资金增加是否会增加潜在收购来电 - 目前回答该问题尚早，有更新会公布 [68] 问题8: 计费和报销流程，以及30名来电患者意向 - 患者治疗后确认收入，支付和现金到账时间取决于与合格治疗中心讨论，但预计确定性高，治疗前医院会与保险公司协商 [73][74][75] - 30名来电患者主要是排队，后续公司会通知他们，患者可加入ADUNA ESS计划获取信息，或直接联系劳瑞儿童医院 [79][80]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收850万美元，2024年同期为760万美元，同比增长11% [7] - 2025年第一季度毛利润率为60%，2024年第一季度为59%，同比增长1% [10] - 2025年第一季度研发成本340万美元，2024年同期为260万美元，同比增长29% [10] - 2025年第一季度销售和营销费用380万美元，2024年同期为330万美元，同比增长17% [11] - 2025年第一季度一般及行政费用410万美元，2024年同期为280万美元，同比增长44% [11] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物共计1240万美元，2024年12月31日为2010万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 生物制品和药物递送业务2025年第一季度营收470万美元，2024年同期为430万美元，同比增长9% [8] - 神经外科导航业务2025年第一季度营收330万美元，2024年同期为190万美元，同比增长70% [9] - 资本设备和软件业务2025年第一季度营收50万美元，2024年同期为140万美元，同比下降63% [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司单用途耗材业务在2025年第一季度增长104% [14] - 公司在激光消融市场取得份额增长，尽管目前仅适用于3.0特斯拉扫描仪，占当前可用市场的约一半 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司进入第三阶段“快速前进”，包括扩展细胞和基因治疗领先地位、优化产品组合、扩大全球装机基础 [4][5] - 公司与Overland Capital合作获得债务和股权融资，为战略执行提供资金支持 [6] - 公司实施Pathfinder订阅计划，平滑资本收入 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为未来两年内更多细胞和基因治疗平台有获批潜力，公司已与多个合作伙伴建立供应协议 [17] - 公司预计全年费用增长低于收入增长，实现运营杠杆 [12] - 公司认为新的债务融资可帮助实现现金盈亏平衡，新药物上市后有望产生现金流 [31] 其他重要信息 - 公司提交SmartFlow套管用于REGENXBIO基因疗法RGX - 121项目的申请，PDUFA日期定于今年11月 [16] - 公司3.0导航软件自FDA批准后的三个月内，已治疗超35名患者，11位神经外科医生表示未来会再次订购使用 [18] - 公司已提交数据申请Prism激光治疗系统与1.5特斯拉扫描仪兼容，预计今年下半年获批 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 获得增量资本后有哪些可推进的增长举措，以及资本对实现持续盈亏平衡的影响 - 公司可加快招聘临床前团队和现场支持人员，以应对新治疗产品商业化需求，但暂不提高业绩指引，因临床前产能扩张时间不确定 [29][30] - 新债务融资可帮助公司实现现金盈亏平衡，新药物上市后有望产生现金流偿还债务 [31] 问题2: 神经业务第一季度表现及后续增长预期 - 公司神经业务第一季度表现符合预期，预计全年该业务增长超20%，且存在上行潜力，如激光获1.5特斯拉早期批准或3.0导航软件持续快速采用 [34] 问题3: 未来MRI和OR手术的比例趋势 - 药物治疗初期，MRI手术比例仍会较高，随着药物上市，OR手术中DBS手术可能增长更快，但两三年后MRI手术比例可能再次上升，公司将同时提供两种能力 [40][41] 问题4: GLP认证剩余工作及客户需求 - 主要剩余工作是标准操作程序、协议、独立研究主任和人力资源结构等，公司计划先扩大现有产能，再叠加GLP程序，预计今年年底达到GLP认证 [42][43] - 至少五家制药合作伙伴表示公司GLP认证后希望将部分研究转向公司，预计下半年生物制品和药物递送服务增长率将显著提高 [46][47] 问题5: 第一季度新激活站点的销售模式 - 第一季度两个新激活站点为资本销售，多个Prism激光系统属于Pathfinder协议，未来Pathfinder协议占比可能达50%，将平滑资本收入 [51][52][54] 问题6: 运营费用增长及研发趋势 - 运营费用增长是因为提前投资，如扩大临床前服务和GLP能力、为3.0软件需求招聘人员、为制药合作伙伴定制给药途径等，公司预计全年收入增长将超过费用增长 [55][56][57]