行业投资评级 - 强大于市，维持 [2] 核心观点 - AI在制药行业的作用在于增效和创新，其本质是提升临床前研发的降本增效，而非颠覆基于实验科学的药物研发逻辑 [4][5][13] - 全球AI赋能药物研发费用市场规模预计将从2023年的119亿美元增长至2032年的746亿美元，年复合增长率达22.6% [5][71][73] - 从长远商业化看，AI+CRO和AI+Biotech是企业造血盈利的主要趋势，利于快速创收并完成算法模型迭代 [5] - 算法与数据深度绑定，大规模高质量数据的生产能力是行业长期的核心竞争壁垒 [5][6][80] AI在制药中的作用：增效和创新 - AI最成熟的落地应用在于提升临床前研发效率，虚拟筛选可极大降低真实试验所需化合物数量，从而缩短周期、减少成本 [5][18] - 在药物发现环节，AI能将从靶点到苗头化合物、先导化合物、临床前候选药物的研发费用分别从9400万、1.66亿、4.14亿美元缩减至20万、40万、200万美元，节省比例均超90% [22] - 同时，AI能将上述三个阶段的研发周期从1年、1.5年、2年分别缩短至2个月、4个月、11个月，分别节省83%、78%和54%的时间 [22] - AI的创新价值体现在分子生成，可摆脱认知偏见，产生新分子结构，目前进展最快的AI设计分子（如英矽智能的TNIK抑制剂）已进入临床2期 [5][30][32] - AI的创新路径主要包括靶点创新、分子结构创新和药物重定向 [30] 市场规模与商业模式 - 自2015年以来，全球AI+新药研发累计投融资达246亿美元，2024年全球融资总额为58亿美元，融资笔数128起 [48] - 2024年，美国AI制药融资事件占全球64起，中国占37起，中国AI制药初创公司融资额约占全球的8% [48] - 行业主要商业模式分为SaaS、AI+CRO和AI+Biotech三种，后两者是主流 [58][63][70] - SaaS模式市场规模有限，头部公司如薛定谔2024年软件收入为1.804亿美元，大客户留存率达95%，但增长呈下滑趋势，预示行业规模天花板 [64][66][67] - AI+CRO和AI+Biotech模式均回归研发本质，依赖分子实体商业化创收，并通过合作获取多维数据以优化算法，形成正向循环 [70] 核心竞争力：高质量数据的生产能力 - 算法与数据是行业核心技术迭代升级的关键生产要素，算法突破依赖研发人才团队，而数据竞争在于高质量数据的生产能力 [6][79] - 高质量数据需满足结构良好、完全注释、可重现和具有鲁棒性等特征，且需要多维度、多体系、兼顾成功与失败的训练集 [80] - 由于实验数据涉及核心利益，“数据孤岛”现象长期存在，因此自身具备高质量数据生产能力的公司将构筑长期壁垒 [6][80] - 高质量数据生产能力体现在具备成规模的实验平台、AIDD/CADD计算积累以及能实现“数据积累-算法迭代”闭环的团队 [79][82][84] - 行业容易形成马太效应，技术能够规模化扩展，数据越多迭代越完善，从而获得更多合作机会，利好早期领跑者 [6][85][88] 相关标的 - 报告建议关注领先布局者：英矽智能、晶泰控股、泓博医药、成都先导 [6][91] - 英矽智能采用Pharma.AI平台与自动化实验室结合的多支柱商业模式，其进展最快的候选药物Rentosertib（靶向TNIK）已完成特发性肺纤维化的2a期临床 [92][96][97] - 晶泰控股是一家基于量子物理、人工智能与机器人驱动的平台型科技公司，其技术平台在药物发现中展现高效率，例如在28天内预测出GPX4活性位点的关键药效团 [102][107]

行业投资评级 - 强大于市，维持 [2] 报告核心观点 - AI在制药行业的作用在于增效和创新，其本质是提升而非颠覆基于实验科学的药物研发流程 [4][5] - AI最成熟的落地应用在于临床前研发阶段的降本增效，特别是虚拟筛选，同时AI分子生成具备“Think out of box”的创新价值 [5][18][30] - 从长远商业化看，AI+CRO和AI+Biotech是企业造血盈利的主要趋势，有利于快速创收并迭代自身算法模型 [5] - 算法与数据深度绑定，大规模高质量数据的生产能力是构建长期核心竞争力的关键 [5][6][80] 一、AI在制药中的作用：增效和创新 - AI制药指将NLP、深度神经网络、生成模型等AI技术与传统制药环节结合，以提升新药研发效率和拓展创新空间 [9] - AI技术不会颠覆药物研发基于实验科学的本质，因为AI计算的“虚拟”数据无法替代临床“真实”数据，且临床试验是药物安全性证明的不可替代环节 [12][13][16] - AI发挥降本增效作用的重心在临床前研发阶段，虚拟筛选是重要应用，可快速从上百万化合物中筛选出少量潜在活性化合物，大幅减少真实试验投入 [18] - AI赋能下，药物发现各环节研发费用节约达90%以上，周期大幅缩短：从靶点到苗头化合物阶段，费用从9400万美元降至20万美元，周期从1年缩至2个月；从苗头化合物到先导化合物，费用从1.66亿美元降至40万美元，周期从1.5年缩至4个月；从先导化合物优化到临床前候选药物，费用从4.14亿美元降至200万美元，周期从2年缩至11个月 [22] - AI的创新价值体现在分子生成，能突破传统规则限制，主要落地路径包括靶点创新、分子结构创新和药物重定向 [30] 二、市场规模超百亿美金，分子实体是商业化重点 - 全球AI赋能药物研发费用市场规模从2023年的119亿美元有望增长至2032年的746亿美元，年复合增长率达22.6% [5][71][73] - 自2015年以来，全球AI+新药研发累计投融资达246亿美元，国内融资在2021年达99.6亿元，2024年全球融资总额为58亿美元，其中美国占主导，中国占比约10% [48] - 行业尚未形成统一技术范式，企业参与的环节和算法各不相同，化合物筛选和先导化合物设计是多数企业聚焦的环节 [52][55] - 目前商业模式以AI+CRO和AI+Biotech为主，两者均回归依赖分子实体商业化创收的本质，而SaaS模式因市场容量有限、头部公司或触达天花板，并非好的新入局模式 [58][63][64][67][70] - 测算显示，AI+制药的国内潜在市场价值有望在2028年达380亿元，2033年超1770亿元 [75][77] 三、高质量数据的生产能力是核心竞争力 - 算法（模型）和数据是行业核心技术迭代升级的关键生产要素，其壁垒在于研发人才和成熟的实验平台 [6][79] - 算力并非关键竞争要素，其对整体研发周期影响可忽略，且上游互联网和硬件巨头可提供支持 [80] - 算法的突破需要兼备AI/CADD算法开发能力和药物开发经验的研发人才团队 [80] - 高质量数据的标准是大规模且满足结构良好、完全注释、可重现、鲁棒性等特征，并需多维度、多体系、兼顾成功与失败的训练集 [80] - 大规模高质量数据是行业稀缺资源，因数据要求苛刻且存在“数据孤岛”，实验数据涉及核心利益不共享，因此高质量数据生产能力是长期核心竞争力 [6][80] - 具备高质量数据生产能力的公司需拥有成规模的实验平台、AIDD/CADD计算积累以及能设计针对性实验方案的团队，即试验平台+AI团队+药物研发团队三要素 [82][84] 四、行业格局与相关标的 - 行业容易形成马太效应，技术能够规模化迭代，数据越多算法越完善，从而带来更多合作机会，利好领跑者 [6][85][88] - 报告建议关注领先布局者：英矽智能、晶泰控股、泓博医药、成都先导 [6][91] - 英矽智能采用生成式AI驱动的Pharma.AI平台结合自动化实验室，其进展最快的AI设计分子Rentosertib（靶点TNIK，适应症特发性肺纤维化）已完成2a期临床 [92][96][99] - 晶泰控股是基于量子物理、AI与机器人驱动的平台型科技公司，其平台在药物发现中展现高效率，例如在28天内预测GPX4活性位点药效团并筛选出活性分子 [102][107]

文章核心观点 - AI在制药行业的核心价值在于提升研发效率与促进创新 而非颠覆药物研发的实验科学本质 行业投资应关注AI的作用地位 商业模式 成长空间及关键竞争要素 [1] AI在制药中的作用与定位 - AI在制药端最成熟的落地应用是提升临床前研发的降本增效 AI虚拟筛选能大幅减少所需测试化合物数量 从而有效缩短研发周期并减少成本 [2] - AI分子生成具有摆脱认知偏见的创新价值 目前已有AI分子（如TNIK）进入临床2期阶段 其创新价值有望逐步兑现 [2] 市场规模与商业模式趋势 - 全球AI赋能药物研发市场规模预计将从2023年的119亿美元增长至2032年的746亿美元 期间年复合增长率达22.6% [3] - 从长远商业化看 AI+CRO与AI+Biotech仍是企业实现造血盈利的主流趋势 该模式既利于快速创收 也能通过合作项目完成自身算法模型的迭代升级 构筑长期竞争力 [3] - 行业投融资热度整体高昂 但国内有所收缩 [3] 行业核心竞争力与关键要素 - 算法与数据的深度绑定是行业核心技术迭代的关键生产要素 算法突破依赖研发人才团队 而数据竞争的核心在于高质量数据的生产能力 [4] - 大规模高质量数据是行业稀缺资源 源于对训练集数据的苛刻要求以及“数据孤岛”（数据不共享）的行业特征 由于实验数据涉及核心利益 “数据孤岛”现象长期不会改变 [4] - 高质量数据生产能力是构筑长期核心竞争力的关键 而非传统试验数据的简单堆积 需实现数据积累与算法迭代之间的闭环和正向循环 [4] 行业格局与相关公司 - 行业容易形成马太效应 建议关注领先布局者：英矽智能 晶泰控股 泓博医药 成都先导 [4]