公司核心产品MTS-004临床进展与特点 - 候选药物MTS-004已顺利达到III期临床研究主要终点，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药[1] - MTS-004是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内该治疗领域尚无获批药物的空白[1] - MTS-004采用自研口腔崩解片剂型设计，无需用水即可在口腔中迅速溶解，针对PBA患者常见吞咽困难问题，改善了服药体验和治疗依从性[1] AI技术平台与研发效率 - AiTEM平台以自研AI纳米递送平台NanoForge为技术引擎，通过量子化学和分子动力学模拟预测药物与辅料相互作用，生成纳米级剂型优化方案[2] - 平台将MTS-004项目的临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成[2] - MTS-004从立项至完成III期临床试验仅耗时38个月，大幅提升了药物研发效率[2] III期临床试验设计与结果 - 临床试验采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，入组历时9.5个月，共计入组264例受试者[2] - 研究由北京大学第三医院樊东升教授牵头，涵盖宣武医院、天坛医院等48个临床中心共同参与[2] - 经过12周治疗，MTS-004显著减少PBA的平均发作次数，自第2周起即观察到疗效，治疗持续期间无发作日显著增加[3] - 药物在CNS-LS评分、CGI-C和PGI-C评估以及SF-36心理健康指数上均显著优于安慰剂，并显著改善CNS-BFS总分及吞咽、流涎症状[3] 未来计划与行业影响 - 公司计划于2026年向国家药品监督管理局提交用于PBA适应症的新药上市申请，并在获批后评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症[3] - MTS-004是公司首次完成从研发到临床验证的完整闭环，其积累的经验将加速后续各条管线的推进[4] - 人工智能对新药研发的影响正在产生革命性变化，该药物重要的价值是可以改善病人的生活质量，减少并发症，对患者生存有积极影响[4]

公司核心产品MTS-004临床进展与市场定位 - 剂泰科技自研人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM的候选药物MTS-004已顺利达到III期临床研究主要终点，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药[1] - MTS-004是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白[1] - MTS-004是一款新型PBA口服治疗候选药物，采用自研口腔崩解片（ODT）剂型设计，无需用水即可在口腔中迅速溶解，旨在解决PBA患者常见吞咽困难问题，改善服药体验和治疗依从性[1] AiTEM平台技术与研发效率 - AiTEM以剂泰科技自研AI纳米递送平台NanoForge提供技术引擎，通过量子化学和分子动力学模拟预测药物与辅料相互作用，生成纳米级剂型优化方案以提高药物溶解度和生物利用度[2] - 在MTS-004项目中，AiTEM将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成，使该药物从立项至完成III期临床试验仅耗时38个月，大幅提升了药物研发效率[2] - MTS-004的III期临床试验采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，由北京大学第三医院神经内科主任樊东升作为主要研究者，入组历时9.5个月，共计入组264例受试者，涉及48个临床中心[2] MTS-004的临床疗效与未来计划 - 研究结果显示MTS-004整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的PBA方面展现出明确疗效与良好耐受性，经过12周治疗显著减少PBA的平均发作次数，差异具有统计学意义[3] - 自第2周起即观察到疗效，治疗持续期间无发作日显著增加，除主要终点外在CNS-LS评分、CGI-C和PGI-C评估以及SF-36心理健康指数上均显著优于安慰剂，可改善患者情绪控制和生活质量[3] - MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局提交用于PBA适应症的新药上市申请，并在获批后启动临床研究评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症[3]

平台发布与核心技术 - 公司于9月16日在中关村（大兴）细胞基因治疗产业园发布全球首个AI纳米递送平台NanoForge [1] - NanoForge是业内首个人工智能驱动的纳米递送平台，集成自研专利高通量湿实验及筛选平台、全新合成脂质语言模型及生成算法、纳米材料筛选研究人工智能体和目前全球最大规模的千万级LNP脂质库 [1] - 平台基于量子化学与分子动力学模拟，实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代到脂质处方设计与优化的闭环流程 [1] 平台解决方案与数据资产 - 基于NanoForge平台打造三大解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台） [1] - 公司拥有超过1000万种以上的脂质结构，10万个可做模型训练的数据点 [2] - 公司获得授权和已备案专利申请共计超过100项 [2] 研发进展与管线成果 - 公司突破性实现在人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道8个器官或组织已识别的LNP靶向递送 [2] - 公司已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，并行推进4个临床项目，最快的管线已到达pre-NDA阶段 [2] 公司战略与融资情况 - 公司定位为人工智能驱动纳米材料创新的生物科技公司，专注于利用靶向药物递送和发现技术 [2] - 公司于近期完成D轮融资，募资总额为4亿元，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 [2] - 融资资金将用于加速平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进 [2]