文章核心观点 - CHMP建议欧盟批准Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于自体干细胞移植合格的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的诱导治疗，最终决定预计在未来几个月作出，若获批将为移植合格患者提供新的诱导治疗选择 [1][2] 分组1：CHMP推荐情况 - CHMP采纳积极意见，建议批准Sarclisa联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于自体干细胞移植合格的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的诱导治疗，最终决定预计未来几个月作出 [1] - 该积极意见基于GMMG - HD7研究第一部分结果，该研究结果曾在2024年美国血液学会年会及博览会上展示并发表于《临床肿瘤学杂志》 [2] 分组2：GMMG - HD7研究成果 - GMMG - HD7是首个在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中证明基于抗CD38诱导方案能产生深度快速反应的3期研究，诱导后更多患者获得微小残留病阴性益处，首次随机分组后有显著无进展生存期益处 [3] - 数据显示该方案在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中，诱导后和移植后微小残留病阴性率是所有以VRd为基础的CD38单克隆抗体中最高的，支持Sarclisa在一线治疗中的应用 [4] 分组3：Sarclisa获批情况 - Sarclisa目前在欧盟有三个适应症获批，用于复发和/或难治性多发性骨髓瘤以及不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤成人患者的不同治疗线 [5] - 若此次获批，将是其在欧盟的第四个适应症，全球第二个一线适应症 [8] 分组4：GMMG - HD7研究介绍 - GMMG - HD7是一项3期研究，评估Sarclisa联合VRd与VRd诱导治疗，移植后再随机分组接受Sarclisa加来那度胺或来那度胺维持治疗在移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者中的效果 [6] - 研究在德国67个地点招募了662名移植合格的新诊断多发性骨髓瘤患者，第一部分所有参与者随机接受三个42天周期的VRd，仅一组添加Sarclisa，第二部分移植后再随机分组接受维持治疗 [7] - 研究定义两个主要终点，第一部分为诱导治疗后移植前微小残留病阴性，第二部分为移植后第二次随机分组后的无进展生存期，后者结果预计稍后公布，第一部分关键次要终点为首次随机分组后的无进展生存期 [8][9] 分组5：Sarclisa全球获批情况 - Sarclisa在包括美国、欧盟、日本和中国在内的50多个国家获批，基于不同3期研究有多种联合治疗方案获批用于不同情况的多发性骨髓瘤患者 [10] 分组6：相关机构介绍 - GMMG是德国最大的专注于多发性骨髓瘤的研究组，过去20多年开展多项研究，目标是为骨髓瘤患者开发改进疗法，已将基于抗体的治疗方案纳入七个研究概念 [12] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，有创新产品线，股票在泛欧交易所和纳斯达克上市 [13]

Sanofi (NASDAQ:SNY) Goldman Sachs 46th Annual Global Healthcare Conference Call June 10, 2025 4:00 PM ET Company Participants Brian Foard - Executive VP & Head of Specialty Care Conference Call Participants James Patrick Quigley - Goldman Sachs Group, Inc., Research Division James Patrick Quigley Excellent. So welcome, everybody. I'm James Quigley from Goldman Sachs. I'm the European pharma analyst, and it's a pleasure to welcome you all to this session with Sanofi. We're joined today by the Head of Special ...

Kiniksa Pharmaceuticals International (KNSA) FY Conference June 10, 2025 08:00 AM ET Speaker0 Thank you. Good morning, everyone. I'm Paul Choi. I'm a biotech analyst here at Goldman Sachs. It's my pleasure to welcome Conixa for our session this morning on the day of the conference. I'm required to read off certain disclosures, which primarily relate to investment banking relationships that Goldman Sachs may have with firm, companies presenting here at the conference. These relationships include, investment ...

ASCO: new Sarclisa data support subcutaneous administration with on-body injector New data from two clinical studies demonstrated that Sarclisa administered subcutaneously via an investigational on-body injector shortened treatment time to minutes with similar efficacy and safety compared to intravenous infusionStudies used Enable Injections’ enFuse® on-body injector, an automated hands-free injectorData will form the basis of global regulatory submissions across all currently approved lines of treatment P ...

文章核心观点 - 两项临床研究新数据支持皮下注射Sarclisa的创新给药方式，其在维持疗效和安全性的同时可改善患者护理，数据将作为全球监管提交的依据 [1][7] 临床研究情况 IRAKLIA 3期研究 - 该研究为全球、随机、开放标签、关键3期非劣效性研究，比较皮下注射和静脉注射Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的效果 [5] - 数据截止至2024年11月6日，中位随访12个月，皮下注射组客观缓解率为71.1%，静脉注射组为70.5%，确立非劣效性 [8] - 皮下注射组和静脉注射组的非常好的部分缓解或更好的比率分别为46.4%和45.9% [6] - 皮下注射组稳态时给药前Sarclisa平均浓度为499（259）ug/mL，静脉注射组为341（169）ug/mL，确立非劣效性 [8] - 皮下注射组总体安全性与静脉注射组一致，但全身输注反应率显著降低，仅1.5%的患者出现，静脉注射组为25% [13] - 皮下注射组70%的患者对注射满意或非常满意，静脉注射组为53.4% [13] - 皮下注射组和静脉注射组12个月无进展生存率分别为66.1%和65.1% [13] IZALCO 2期研究 - 该研究为随机、顺序、开放标签的2期研究，评估皮下注射Sarclisa联合卡非佐米和地塞米松的疗效和安全性 [11] - 中位随访10.1个月，皮下注射组客观缓解率为79.7%，验证了预设疗效假设 [14] - 中位随访10个月，皮下注射组非常好的部分缓解或更好的比率为62.2%，完全缓解或更好的比率为21.6% [14] - 皮下注射组仅2.7%的患者出现2级或更低的输注反应事件，OBI给药无输注反应事件，约1%的注射与局部注射部位反应相关 [14] - 治疗后，74.5%的患者更喜欢OBI给药，17%更喜欢手动注射，8.5%无偏好 [14] 给药方式优势 - 皮下注射的OBI给药方式可缩短治疗时间，与静脉输注相比疗效和安全性相似，还能改善患者整体体验，提高便利性、灵活性和患者满意度 [1][2] - OBI给药方式可简化医护人员的给药过程，减轻护士身体负担，使其在注射时能自由活动 [2] 相关产品信息 研究使用设备 - 两项研究使用Enable Injections的enFuse免提OBI自动注射器，其使用30号隐藏可伸缩针头，有助于提高患者舒适度 [3] Sarclisa药物 - Sarclisa已在50多个国家获批用于多发性骨髓瘤的多个治疗线，包括与多种药物联合治疗不同阶段的患者 [20] 其他研究计划 - 赛诺菲还在一线治疗环境中评估皮下注射Sarclisa的OBI给药方式，相关研究结果将在欧洲血液学协会大会上展示 [15]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度Arclus净产品收入达1.378亿美元，同比增长75% [6][10] - 第一季度运营费用同比增长29%，主要因Arclus收入增长带来的商品销售成本、合作费用及销售、一般和行政费用增加 [16] - 2025年第一季度净利润为850万美元，而去年同期净亏损1770万美元 [17] - Arclus合作利润在第一季度同比大幅增长118%，达8760万美元 [18] - 第一季度末现金余额为2.683亿美元，该季度净现金流约2500万美元，公司预计当前运营计划全年保持正现金流 [18] - 2025年第一季度毛销比为10.7%，低于2024年全年的9.8%和2024年第一季度的13.5% [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - Arclus业务：第一季度新增约300名处方医生，自推出以来处方医生总数增至超3150名，较2024年同期增加超1150名；约820名重复处方医生，占新处方量约一半；患者初始治疗期从平均16个月增至17个月，总治疗期从约27个月增至约30个月；约15%患者处于首次复发阶段，85%患者有两次或更多次复发 [11][12][13][32] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过Arclus帮助更多患者，并推进临床产品组合开发，包括KPL - 387，目标是为有未满足需求的患者提供更多治疗选择 [20] - 商业和营销策略围绕让更多处方医生认识到复发性心包炎由白细胞介素 - 1α和β驱动，需针对性免疫调节治疗方法，以扩大Arclus处方范围 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年开局良好，有能力在全年延续强劲表现，Arclus商业基础坚实，未来有很大机会帮助更多复发性心包炎患者 [6][10] - 因第一季度表现出色，公司将Arclus 2025年净销售指引从5.6 - 5.8亿美元提高到5.9 - 6.05亿美元 [7][14] 其他重要信息 - Arclus目前由美国Regeneron制造，若关税扩展到药品，不会影响其供应；公司正将Arclus制造转移至韩国三星生物制剂，预计关税对成本和毛利率影响不大 [18][19] - 公司计划在2025年年中启动KPL - 387在复发性心包炎的2/3期临床试验，2期数据预计在2026年下半年公布 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 治疗时长增加的驱动因素及患者治疗体验反馈 - 驱动因素包括医疗专业人员对疾病多年度性质的认识增加，按疾病持续时间治疗；患者获得高比例的支付方批准，治疗效果好，愿意长期接受治疗；公司患者服务计划提供依从性和合规性支持 [25][26][28] 问题2: 首次复发患者处方占比是否变化及研发成本是否可作为新基线 - 约15%患者在首次复发时使用Arclus，该比例显示医生在利用药物标签的广度，且随着经验增加，药物更倾向于早期治疗 [32] - 2024年第四季度研发费用包含1900万美元相关费用，2025年第一季度包含250万美元制造费用，剔除这些因素后研发费用基本持平；未来研发费用受临床试验时间、制造和临床供应等因素影响 [34] 问题3: 增加处方医生基数的举措及数量变化预期，以及本季度毛销比情况 - 增加处方医生基数的举措包括销售团队在实地进行针对性教育，以及开展数字营销活动；公司认为市场仍有很大增长机会，但未给出未来增长指引 [39][40][41] - 2025年第一季度毛销比为10.7%，低于2024年同期，主要因大量医疗保险D部分患者从免费药品转为商业治疗，符合历史毛销比模式，公司未提供未来毛销比指引 [42][43] 问题4: 新增独特处方医生是否来自社区环境及是否是销售团队扩张的拉动 - 新增处方医生并非主要来自社区环境，公司专注于专科心脏病专家，不区分学术或普通心脏病诊所，通过研究患者旅程和流量，将资源投入到患者数量最多的地区 [48][49] 问题5: KPL - 387的试验是否类似Arclus关键试验及是否有转换组件 - 目前未公布KPL - 387试验的具体细节，公司已与监管机构就计划基本内容进行沟通，后续会有更多信息，可关注clinicaltrials.gov获取更新 [55] 问题6: 新增处方医生中有多少受医疗保险D部分患者增加驱动，以及该福利是否会持续 - 医疗保险D部分患者大多是历史患者从患者援助计划转为商业治疗，并非新增处方增长的主要原因；这部分患者转换是一次性情况，未来存在不确定性，如患者可能因未支付保费被取消资格或选择退出支付计划 [60][61]

Kiniksa Pharmaceuticals International (KNSA) Q1 2025 Earnings Call April 29, 2025 08:30 AM ET Company Participants Jonathan Kirshenbaum - Senior Manager of Investor RelationsSanj Patel - CEO & Chairman of BoardRoss Moat - Executive VP & Chief Commercial OfficerMark Ragosa - CFOEva Fortea-Verdejo - Vice President - BiotechnologyDavid Nierengarten - Managing Director - Equity ResearchJohn Paolini - Executive VP & Chief Medical Officer Conference Call Participants None - AnalystRoger Song - AnalystAnupam Rama ...

本文来自彭博终端，终端用户可运行NSN SSKJZDDWLU68 阅读原文。非终端用户可点击文末 "阅读原文" 预约演示。 全球市场版图日新月异，彭博行业研究（Bloomberg Intelligence）为您的企业战略助力。在 制药与生物技术领域，无论是全球行业资讯与热点，还是制药管线里程碑及催化剂事件、财务 预测…… BI涵盖广泛且深度的关键信息，旨在为您的决策提供可靠且具有竞争力的洞见支撑。 扫描二维码 立即订阅 彭博生物制药双周报 本期主题： 霍普金斯大学骨髓瘤专家：双抗药物有望取代CAR-T疗法 (彭博行业研究)——强生-传奇生物的Ca r v y k ti正越来越普遍地应用于早期治疗，但约翰·霍 普金斯大学的Sy e d Ab b a s Ali博士指出，他主要将该药物用于高风险患者，并表示双抗药物 最终可能会取代百时美施贵宝的Ab e cma。 他在美国血液学会(ASH)年会上对Ar c e ll x的 An it o - c e l印象深刻，并认为葛兰素史克的Bl e n r e p在控制眼毒性副作用方面还有很长的路要 走。 数据来源： IMMagine-1 和 Cartitude-1 试验数 ...