Legend Biotech CORPORATE PRESENTATION JULY 2025 The safety and efficacy of the agents and/or uses under investigation discussed in this presentation have not been established, except to the extent specifically provided by marketing authorizations previously received from relevant health authorities. Further, for investigational agents and/or uses, the Company cannot guarantee health authority approval or that such agents and/or uses will become commercially available in any country. Certain information cont ...

核心观点 - CARVYKTI®在CARTITUDE-1研究中显示33%的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者实现5年或更长的无进展生存期(PFS) [1] - CARTITUDE-4研究显示CARVYKTI®在标准和高风险亚组中均表现出显著的总体生存(OS)和PFS获益 [1] - 12例患者亚组分析显示所有患者在5年随访期间均保持微小残留病灶(MRD)阴性和影像学阴性 [2] CARTITUDE-1研究数据 - 中位随访61.3个月时，中位OS为60.7个月(95% CI 41.9, NE) [3] - 5年PFS患者(n=32)既往接受过中位6线治疗，包括高风险细胞遗传学(23.3%)、髓外病变(12.5%)、三线难治(90.6%)和五药难治(46.9%)亚组 [3] - 安全性特征与已知CARVYKTI®安全性一致，未观察到新的安全信号 [4] CARTITUDE-4研究数据 - 首个随机III期研究，比较CARVYKTI®与标准治疗方案(PVd或DPd)在1-3线治疗后的RRMM患者中的疗效 [9] - 主要终点为PFS，次要终点包括OS、MRD阴性率和总体缓解率 [9] - 在标准风险疾病患者中，PFS曲线显示生存率稳定 [5] CARVYKTI®产品信息 - 2022年2月获FDA批准用于四线及以上治疗的RRMM患者 [10] - 2024年4月获FDA和EMA批准用于至少接受过一线治疗的RRMM患者 [10] - BCMA导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法，通过CAR技术靶向消除BCMA表达细胞 [11] 多发性骨髓瘤市场背景 - 多发性骨髓瘤是第三大常见血液癌症，目前仍无法治愈 [13] - 2024年美国预计新增35,000例病例，死亡12,000例 [13] - 患者5年生存率为59.8% [13] 公司战略 - 从"治疗进展"转向"治疗治愈"的战略转变 [6] - 专注于延长患者生存期并开发具有治愈潜力的治疗方案 [6] - 与Legend Biotech合作开发并商业化CARVYKTI® [12]