核心观点 - Transgene与BioInvent将在2025年ESMO年会上联合展示BT-001在实体瘤I/IIa期研究的I期部分更新数据 [1] - BT-001是一种溶瘤病毒，通过Transgene的InvirIO®平台和BioInvent的n-CoDeR®/F.I.R.S.T™平台开发，编码抗CTLA-4抗体和GM-CSF细胞因子 [3] - 在I期研究中，BT-001单药或与默沙东的KEYTRUDA®（pembrolizumab）联用显示出良好耐受性，并在6名难治性患者中观察到2例临床反应（共评估13例患者） [3] 研究进展 - 研究标题为“BT-001（一种表达抗CTLA4单抗的溶瘤病毒）与pembrolizumab联用治疗晚期实体瘤的更新临床结果”，摘要编号2828，将于2025年10月13日在ESMO官网发布 [2] - 该I/IIa期多中心开放标签剂量递增研究（NCT04725331）评估BT-001单药及与KEYTRUDA®联用，I期部分最后一名患者于2024年8月入组 [4] 技术平台与合作 - Transgene的InvirIO®平台用于设计多功能溶瘤病毒，而BioInvent的F.I.R.S.T™平台专注于发现免疫调节抗体 [3][8] - BT-001是双方50/50合作开发的溶瘤病毒项目，通过改造病毒将“冷肿瘤”转化为“热肿瘤”，并诱导T细胞浸润和PD(L)-1表达 [3] - Transgene的myvac®平台结合AI技术开发个体化癌症疫苗，其管线还包括TG4001（HPV阳性癌症）、TG6050（溶瘤病毒）等 [6][7] 公司背景 - Transgene专注于病毒载体免疫疗法，临床阶段管线包括myvac®平台的首个个体化疫苗TG4050（头颈癌辅助治疗） [6] - BioInvent有5个候选药物处于6个I/II期临床项目中，覆盖血液瘤和实体瘤，其F.I.R.S.T™平台可同时筛选靶点和抗体 [8] - BioInvent通过合作授权和抗体生产实现收入，拥有完全整合的生产单元 [9]

文章核心观点 Evaxion公司将在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示其领先化合物EVX - 01的两年期2期临床试验疗效数据，该疫苗在治疗晚期黑色素瘤方面展现出良好前景[1] 公司信息 - Evaxion是一家临床阶段的TechBio公司，基于AI - Immunology™平台开发癌症、细菌和病毒感染的免疫疗法，有临床阶段的肿瘤学管线和临床前传染病管线[9] - 公司副总裁Mads Kronborg负责投资者关系与沟通，联系电话+45 53 54 82 96，邮箱mak@evaxion.ai [8] 产品信息 - EVX - 01是Evaxion的领先临床资产，是基于AI - Immunology™平台设计的个性化肽基癌症疫苗，用于多种晚期实体癌的一线治疗，可激发患者免疫系统对抗肿瘤[6] - 1/2a期临床试验中，与PD - 1抑制剂联用，12名转移性黑色素瘤患者中8人（67%）有客观临床反应，且疫苗诱导的T细胞在所有患者中被检测到，临床反应与AI预测有显著相关性[7] 临床试验信息 - 2期试验研究EVX - 01与MSD的抗PD - 1疗法KEYTRUDA®联用治疗晚期黑色素瘤，每个患者接受基于自身生物学定制的疫苗[4] - 2024年9月ESMO大会公布的一年期中期数据显示，总体缓解率69%，16名患者中15人肿瘤靶病灶减少，AI预测与免疫反应正相关（p = 0.00013）[2] 会议展示信息 - 展示详情：摘要标题为“EVX - 01，个性化癌症疫苗，在晚期黑色素瘤中诱导强效T细胞反应和持久疾病控制：2年随访”，摘要编号6308，展示编号1516MO，在小型口头会议“研究性免疫疗法”环节，地点为纽伦堡礼堂 - 5.2厅，时间为10月17日14:10 - 14:15 CEST，演讲者为Muhammad Adnan Khattak博士[5]

业绩总结 - PYX-201在6种固体肿瘤类型中观察到26%的客观反应率(ORR)，在主要适应症头颈鳞状细胞癌(HNSCC)中达到50%[6] - 在Phase 1研究中，80名患者在18个全球站点接受了PYX-201治疗，剂量范围为0.3至8 mg/kg[29] - PYX-201的临床有效率为50%，在3.6-5.4mg/kg剂量下的患者中观察到[91] 用户数据 - 在65名患者中，PYX-201的客观反应率（ORR）为26%[43] - 在3.6-5.4 mg/kg剂量组中，8名患者中有至少1名患者的反应被确认[45] - HNSCC患者的中位治疗线为4条，范围为2至6条[56] 新产品和新技术研发 - PYX-201的药物抗体比(DAR)为4，具有可预测和均匀的特性[22] - PYX-201的设计使其能够在肿瘤微环境中释放药物，增强抗肿瘤活性[18] - PYX-201的临床开发将继续探索预测生物标志物，以提高治疗效果[14] 市场扩张和并购 - HNSCC市场年均增长率(CAGR)为10.6%[59] - 当前HNSCC的标准治疗(SOC)在长期生存方面存在不足，5年生存率仅为40%[62] - PYX-201在HNSCC的初步数据预计将在2025年第一季度发布[74] 未来展望 - 预计2024年1月25日将启动与KEYTRUDA®的临床试验合作[19] - PYX-201的临床开发计划在2025年下半年至2026年上半年将产生3个催化剂[65] - 预计2026年将发布PYX-201与其他药物的联合治疗初步数据[74] 负面信息 - PYX-201的治疗相关不良事件（TRAE）发生率为86%，其中92%的患者在5.4 mg/kg剂量组出现了TRAE[39] - 3.6 mg/kg和5.4 mg/kg剂量组的1/2级TRAE发生率分别为73%和100%[40] - PYX-201的疲劳发生率为27%[40] 其他新策略和有价值的信息 - PYX-201的半衰期为3.6天，显示出与传统ADC相比更好的稳定性和较低的游离药物水平[24] - 在3.6-5.4 mg/kg剂量范围内，共有23名患者接受治疗，其中包括卵巢癌、NSCLC、HR+ BC、TNBC和肉瘤患者[69] - Q3 2024时公司现金为1.46亿美元，预计可支持到2026年下半年[87]

核心观点 - Kazia Therapeutics Limited 宣布其主导药物 paxalisib 在临床前研究中展现出对三阴性乳腺癌（TNBC）的治疗潜力，该研究发表在《Molecular Cancer Therapeutics》期刊上 [1] - Paxalisib 能够重塑肿瘤微环境并增强免疫反应，与免疫检查点抑制剂显示出显著的协同作用 [2] - 公司已启动 Phase 1b 临床试验，评估 paxalisib 与检查点抑制剂及化疗联合治疗晚期乳腺癌的效果 [5] 临床前研究 - 研究由 QIMR Berghofer 医学研究所的 Sudha Rao 教授主导，揭示了 paxalisib 通过抑制 PI3K/mTOR 通路重新编程肿瘤微环境并增强免疫反应的机制 [2] - Paxalisib 与 KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合在临床前模型中表现出协同抗肿瘤活性，导致肿瘤显著消退并延长生存期 [6] - 研究为 paxalisib 在免疫疗法联合方案中的进一步开发提供了科学依据 [2][6] 临床进展 - 公司已启动 Phase 1b 临床试验，首位患者已完成给药，标志着 paxalisib 在晚期乳腺癌治疗中的临床转化迈出关键一步 [5] - Paxalisib 此前已在胶质母细胞瘤（GBM）等脑癌中完成 Phase 2/3 研究，并正在脑转移、弥漫性中线胶质瘤等适应症中进行多项临床试验 [5] - 公司计划推进 paxalisib 在脑癌中的注册性研究，以争取标准批准 [5] 药物开发与监管进展 - Paxalisib 已获得 FDA 授予的多项孤儿药资格和快速通道资格，包括胶质母细胞瘤、脑转移瘤等适应症 [5] - 公司另一款药物 EVT801（VEGFR3 抑制剂）已完成 Phase I 研究，并在临床前数据中显示出与免疫疗法的协同作用 [5][7] - Kazia 专注于肿瘤药物开发，paxalisib 是其主导项目，目前已开展多项临床试验并取得积极进展 [5]

文章核心观点 - Immutep公司宣布EFTISARC - NEO II期试验达到主要终点，efti与放疗加KEYTRUDA®的新辅助治疗组合在可切除软组织肉瘤中显著提高肿瘤透明化/纤维化率，后续将在医学会议公布详细结果 [1][7] 试验结果 - EFTISARC - NEO II期试验中，新辅助治疗组合的肿瘤透明化/纤维化率显著超过预设中位数35%，历史放疗数据为15% [1] - 2024年11月初步分析显示，21例可切除STS患者的组合疗法肿瘤透明化/纤维化率中位数达50% [3] - 肿瘤透明化/纤维化与STS患者总生存期和无复发生存期改善相关 [2] 研究人员观点 - 化疗-free的efti组合远超试验主要终点目标，efti激活抗原呈递细胞引发免疫反应，转化肿瘤微环境，产生抗癌疗效 [3] 行业情况 - STS是罕见病，医疗需求未满足，预后差，2025年美国预计新增病例约13,520例，死亡约5,420例 [4] eftilagimod alfa药物信息 - efti是Immutep公司的可溶性LAG - 3蛋白和MHC II类激动剂，激活抗原呈递细胞，刺激先天和适应性免疫治疗癌症 [5] - efti正在评估用于多种实体瘤，安全性好，可与多种疗法联用，获FDA一线HNSCC和NSCLC快速通道认定 [6] 公司信息 - Immutep是晚期生物技术公司，开发癌症和自身免疫疾病免疫疗法，是LAG - 3疗法先驱，产品组合利用LAG - 3调节免疫反应 [7]

文章核心观点 Evaxion公司为其领先资产EVX - 01正在进行的2期试验开展为期一年的扩展试验，旨在探索其作为晚期黑色素瘤新疗法的潜力，评估单药治疗效果，且试验成本低，此前试验已取得令人信服的数据 [1][2][8] 试验进展 - 公司已对正在进行的2期试验中首位患者进行EVX - 01一年扩展试验的首次给药 [1] - 完成初始两年治疗后，扩展试验患者将总共接受两剂EVX - 01单药治疗 [3] - 试验按计划将于2025年下半年公布两年期数据 [8] 试验目的 - 进一步探索EVX - 01作为晚期黑色素瘤新疗法的潜力，尤其是长期临床和免疫益处 [2] - 评估EVX - 01单药治疗的益处，使其有可能成为晚期黑色素瘤的独立治疗方法 [4] 试验设计 - EVX - 01由公司AI - Immunology™平台设计，针对每位患者独特肿瘤特征和免疫特性定制，激发免疫系统对抗肿瘤 [6] - 2期试验研究EVX - 01与MSD的抗PD - 1疗法KEYTRUDA®联合用于晚期黑色素瘤患者，每位患者接受基于自身生物学定制的疫苗 [7] 试验数据 - 2024年9月欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的令人信服的一年期中期数据显示，总体缓解率为69%，16名患者中有15名肿瘤靶病灶缩小，AI - Immunology™平台预测与EVX - 01疫苗中单个新抗原诱导的免疫反应呈正相关（p = 0.00013） [8] - 2025年4月美国癌症研究协会（AACR）年会上公布，EVX - 01的疫苗靶点中有80%引发了靶向免疫反应 [9] EVX - 01介绍 - EVX - 01是基于肽的个性化癌症疫苗，用于多种晚期实体癌一线治疗，是公司领先临床资产 [10][11] - 在已完成的1/2a期临床试验中，12名转移性黑色素瘤患者中有8名（67%）有客观临床反应，包括2例完全缓解和6例部分缓解，且所有患者均检测到疫苗诱导的T细胞，临床反应与AI - Immunology™预测有显著相关性 [12] 公司介绍 - Evaxion是一家基于AI - Immunology™平台的科技生物公司，利用人工智能开发癌症、细菌和病毒感染的新型免疫疗法，拥有临床阶段肿瘤学管线和临床前传染病管线 [13]

文章核心观点 - 截至2025年5月6日，INSIGHT - 003试验中，eftilagimod alpha（efti）与抗PD - 1疗法KEYTRUDA及双联化疗联用，一线治疗晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌取得60.8%的缓解率和90.2%的疾病控制率，数据增强了公司对efti在TACTI - 004试验中为非小细胞肺癌患者带来新标准治疗的信心 [1][2] 试验情况 - INSIGHT - 003是由法兰克福临床癌症研究IKF和其他德国中心开展的研究，作为正在进行的I期INSIGHT试验的第三组，评估efti皮下注射与抗PD - 1疗法和化疗静脉注射的三联组合疗法在一线非小细胞肺癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效 [11] 患者情况 - INSIGHT - 003研究中约92%的可评估患者PD - L1 TPS <50%，其中49%的患者PD - L1肿瘤比例评分（TPS）为1 - 49%，43%的患者PD - L1 TPS <1% [3] 疗效数据 - 所有可评估患者数据显示，与非鳞状一线非小细胞肺癌抗PD - 1和双联化疗注册试验的历史对照相比，各PD - L1表达水平的总体缓解率（ORR）均显著提高，无论PD - L1表达如何（TPS 0 - 100%）缓解率为60.8%，高于历史对照的48.0% [4] - TPS <50%的患者（N = 47）中，含efti的三联组合疗法缓解率为59.6%，高于历史对照的40.8% [5] - 不同PD - L1表达水平下具体缓解率：TPS 0 - 100%（N = 51）ORR为60.8%，DCR为90.2%；TPS <1%（N = 22）ORR为54.5%，DCR为86.4%；TPS 1 - 49%（N = 25）ORR为64.0%，DCR为92.0%；TPS <50%（N = 47）ORR为59.6%，DCR为89.4%；TPS ≥50%（N = 4）ORR为75.0%，DCR为100% [6] - 高PD - L1表达（TPS >50%）患者中ORR为75.0%，高于历史对照的62.1%；低PD - L1表达（TPS 1 - 49%）患者中ORR为64.0%，高于历史对照的49.2%；PD - L1表达阴性（TPS <1%）患者中ORR为54.5%，高于历史对照的32.3% [8] 安全性 - 一线非小细胞肺癌三联组合疗法安全性良好，无新的安全信号 [9] 下一步计划 - 预计在2025年及以后的医学会议上公布该试验的更多数据更新 [10] 相关产品 - Efti是Immutep专有的可溶性LAG - 3蛋白和MHC II类激动剂，可刺激先天和适应性免疫治疗癌症，作为首创的抗原呈递细胞（APC）激活剂，能结合APC上的MHC II类分子，激活和增殖多种免疫细胞，还能上调关键生物分子表达以增强免疫系统抗癌能力 [12] - Efti正在评估用于多种实体瘤，包括非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌和转移性乳腺癌，其良好的安全性使其可与多种疗法联用，已获得美国FDA一线头颈部鳞状细胞癌和一线非小细胞肺癌的快速通道指定 [13] 公司介绍 - Immutep是一家晚期生物技术公司，开发用于癌症和自身免疫性疾病的新型免疫疗法，是淋巴细胞激活基因 - 3（LAG - 3）相关疗法的先驱，其多元化产品组合利用LAG - 3刺激或抑制免疫反应的能力，致力于为有需要的患者带来创新治疗方案并为股东创造最大价值 [14]

文章核心观点 - 临床阶段公司Pyxis Oncology公布2025年第一季度财务结果和业务进展，其核心产品micvotabart pelidotin（MICVO）临床前数据积极，有望为复发或转移性头颈鳞状细胞癌和其他晚期实体瘤患者带来有效疗法 [1][2] 分组1：公司概况 - Pyxis Oncology是一家临床阶段公司，专注攻克难治癌症，正在开发下一代ADC疗法，核心候选药物为micvotabart pelidotin（MICVO） [7] 分组2：财务情况 现金储备 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共1.069亿美元，预计现有资金足以支持运营至2026年下半年 [4][6] 收支情况 - 2025年第一季度研发费用为1700万美元，高于2024年同期的1300万美元，主要因micvotabart pelidotin临床试验、临床前和转化工作及药品生产费用增加 [10] - 2025年第一季度一般及行政费用为590万美元，低于2024年同期的820万美元，主要因股票薪酬成本、公司保险成本及法律、专业和咨询费用降低 [10] - 2025年第一季度净亏损2120万美元，合每股亏损0.35美元，2024年同期净亏损330万美元，合每股亏损0.06美元；排除非现金股票薪酬费用，2025年第一季度净亏损1750万美元，2024年同期净收入110万美元 [10] 资产负债 - 截至2025年3月31日，公司总资产1.35867亿美元，总负债3276.4万美元，股东权益1.03103亿美元 [15][16] 分组3：业务进展 临床前数据 - 公司在2025年美国癌症研究协会年会上展示MICVO临床前数据，其独特三管齐下作用机制可通过直接肿瘤杀伤、旁观者效应和免疫原性细胞死亡驱动抗肿瘤活性，单药及与抗PD - 1疗法联用均有潜在患者获益 [5] - MICVO在PDX模型的十种实体瘤适应症中显示广泛抗肿瘤活性，差异基因表达分析确定与抗肿瘤活性相关基因特征，某些蛋白酶上调可能促进MICVO活性，小鼠实验中MICVO类似物与抗PD - 1疗法联用抑制肿瘤生长并提高生存率 [5] 临床试验计划 - 公司预计2025年下半年公布正在进行的1期临床试验中MICVO用于接受过铂类和PD - 1抑制剂治疗的2L和3L R/M HNSCC患者单药扩展队列初步数据，2026年上半年公布接受过EGFRi和PD - 1抑制剂治疗的2L和3L R/M HNSCC患者初步数据 [1][5] - 公司预计2025年年中为micvotabart pelidotin与默克抗PD - 1疗法KEYTRUDA的1/2期联合研究选择剂量，并于2025年下半年公布试验初步数据 [5]

文章核心观点 Prelude Therapeutics公布2025年第一季度财务结果及临床开发管线和公司发展情况，其SMARCA2降解剂研发进展迅速，有望为侵袭性SMARCA4突变癌症患者带来新疗法，同时KAT6A降解剂和Precision ADCs项目也有积极进展，公司现金可支撑运营至2026年第二季度 [1][2] 临床项目更新及里程碑 PRT3789 - 用于治疗SMARCA4突变患者，该突变在约10%的非小细胞肺癌和5%的所有癌症中存在，患者临床预后差且对标准治疗反应不佳 [3] - 已完成单药剂量递增，选定500mg每周一次为推荐2期剂量，与多西他赛联合剂量递增完成，回填队列接近完成，预计2025年下半年公布更新数据 [4] - 正与默克合作开展与KEYTRUDA联合治疗SMARCA4突变癌症的2期临床试验 [5] - 2025年日本肿瘤学会年会上展示的1期中期数据显示其安全性良好，在NSCLC和上消化道癌症中均有响应 [6] PRT7732 - 是一种口服SMARCA2降解剂，与PRT3789化学组成不同 [7] - 2024年第四季度启动1期多剂量递增试验，目前正在招募第五剂量递增队列（60mg每日一次）患者，预计2025年下半年公布首次人体数据更新 [8] 高选择性KAT6A口服降解剂项目 - 公司正在开发一系列高选择性KAT6A口服降解剂，预计2025年第二季度推进优化先导化合物至候选提名，并于2026年提交IND申请 [9] - 公司认为选择性降解KAT6A可提高疗效、耐受性和与其他药物的联合应用潜力，并在2025年AACR年会上展示了临床前数据验证该假设 [10] 含SMARCA2/4双降解剂有效载荷的Precision ADCs - 公司正在开发强效SMARCA2/4双降解剂作为Precision ADCs的有效载荷，在多种癌症类型中抑制癌细胞生长并诱导细胞死亡 [11] - 2023年10月在36届EORTC - NCI - AACR研讨会上展示了Precision ADC平台的首个临床前数据，显示其在体内疗效和耐受性方面优于传统细胞毒性ADC [11] - 公司和合作伙伴AbCellera预计2025年提名该项目的首个开发候选药物 [11] 即将举行的投资者会议 公司将于2025年5月7日上午11点（美国东部时间）参加在纽约举行的Citizens 2025生命科学会议，首席执行官、总裁兼首席医疗官和首席科学官将参加炉边谈话，可在公司网站观看直播和回放 [12][13] 2025年第一季度财务结果 现金及等价物 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券为1.031亿美元，公司预计现有资金可支撑运营至2026年第二季度 [1] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用从上年同期的2740万美元增至2880万美元，主要因SMARCA2临床试验费用增加，其中非现金费用（包括员工股票期权）为230万美元，低于上年同期的300万美元 [15] 一般及行政费用 - 2025年第一季度一般及行政费用从上年同期的690万美元降至580万美元，主要因股价下跌导致近期授予的股票估值降低，非现金费用（包括员工股票期权）为160万美元，低于上年同期的250万美元 [16][17] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损为3210万美元，每股亏损0.42美元，与上年同期持平，其中非现金费用（包括员工股票期权）为380万美元，低于上年同期的550万美元 [18] 公司简介 Prelude Therapeutics是一家领先的精准肿瘤学公司，致力于为癌症患者开发满足未满足医疗需求的创新药物，其产品线包括SMARCA2和KAT6A降解剂等新型候选药物，并与合作伙伴开展Precision ADCs研究，目标是将精准医学惠及更多癌症患者 [19]

文章核心观点 - 公司公布癌症疫苗 EVX - 01 新数据，显示其能驱动有针对性且强大的免疫反应，有望成为多种实体肿瘤新的有效疗法 [1][3] 公司信息 - 公司是临床阶段的 TechBio 企业，基于 AI - Immunology™ 平台开发癌症、细菌和病毒感染的新型免疫疗法 [12] - 公司拥有临床阶段的肿瘤学个性化疫苗管线和临床前传染病管线 [12] 产品信息 - EVX - 01 是个性化肽基癌症疫苗，用于多种晚期实体癌一线治疗，是公司主要临床资产 [8] - 该疫苗由 AI - Immunology™ 平台设计，可针对患者独特肿瘤特征和免疫特性，激发免疫系统对抗肿瘤 [10] 临床试验情况 - 2 期试验将 EVX - 01 与默克的抗 PD - 1 疗法 KEYTRUDA® 联用，治疗晚期黑色素瘤患者，每位患者接受基于自身生物学定制的疫苗 [6] - 试验此前产生了强劲的一年期临床中期数据，预计 2025 年下半年公布两年期临床数据，且试验已延长至第三年 [5] 试验数据成果 - 正在进行的 2 期试验新免疫数据显示，80% 的 EVX - 01 疫苗靶点引发了肿瘤特异性免疫反应，高于此前在 ASCO 和 ESMO 会议上公布的 71% 和 79% [2][3] - 在临床试验中，EVX - 01 在晚期黑色素瘤患者中显示出 69% 和 67% 的总缓解率，且临床反应与 AI - Immunology™ 预测有显著相关性 [11] - 新发现表明 EVX - 01 能诱导强大且持久的免疫反应，加强免疫接种可进一步增强该反应 [9] AACR 会议展示信息 - 会议将展示 EVX - 01 新免疫数据，摘要标题为“接受个性化疫苗 EVX - 01 联合帕博利珠单抗治疗的晚期黑色素瘤患者的 T 细胞免疫原性和生物标志物分析” [2][7] - 展示时间为 2025 年 4 月 29 日上午 9 点至中午 12 点 CST/16 - 19 CET，地点在海报区 28 ，展示人是公司项目经理 Mads Lausen Nielsen 博士 [7] 联系方式 - 公司投资者关系与沟通副总裁 Mads Kronborg，联系电话 +45 53 54 82 96，邮箱 mak@evaxion.ai [12]