核心观点 - 罗氏在ECTRIMS 2025大会上公布了OCREVUS和fenebrutinib的新数据，显示OCREVUS在延缓多发性硬化症患者残疾进展方面具有显著益处，覆盖儿童、孕妇、哺乳期女性和晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者 [1][2] - 研究性药物fenebrutinib的二期数据显示，在96周时疾病活动得到近乎完全抑制，三期临床试验正在进行中 [2][14] OCREVUS临床数据 - OCREVUS皮下注射剂型的三期OCARINA II研究最终数据显示，其两年内的获益风险特征与静脉输注剂型一致，持续近乎完全抑制复发、脑部病变活动和残疾进展 [4] - 三期b ORATORIO-HAND研究的新数据显示，在治疗中位时间2.75年后，与安慰剂相比，OCREVUS使晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者12周复合确认残疾进展风险降低30% (p=0.0007) [6] - 在基线时有MRI病变活动的患者中，观察到12周复合确认残疾进展风险降低55% (p<0.0001) [6] - 在包括更晚期疾病患者的大型原发性进展型多发性硬化症人群中，OCREVUS在延缓总体残疾进展和上肢功能恶化方面优于安慰剂 [7] - OCREVUS是首个也是唯一一个获批用于治疗原发性进展型多发性硬化症的疗法，数据显示其益处可延伸至更晚期疾病患者 [9] OCREVUS在特殊人群中的数据 - 针对超过5000例妊娠的奥瑞珠单抗妊娠登记分析显示，子宫内暴露于OCREVUS不会增加不良妊娠或婴儿结局风险 [10] - 四期MINORE和SOPRANINO研究的一年数据显示，大多数在母亲孕期或哺乳期可能暴露于OCREVUS的婴儿对儿童疫苗表现出有意义的抗体反应 [11] - 在MINORE研究中，86%-100%的婴儿对一岁内接种的八种常见疫苗产生保护性抗体反应；在SOPRANINO研究中，这一比例为78%-100% [11] - 在MINORE研究中，95% (20/21) 的婴儿在13个月后B细胞水平保持在正常范围内；在SOPRANINO研究中，这一比例为100% (11/11) [12] - 针对10-17岁儿童复发缓解型多发性硬化症患者的三期OPERETTA 2研究数据将于9月26日公布 [13] Fenebrutinib临床数据 - 二期FENopta开放标签扩展研究两年数据显示，接受fenebrutinib治疗的复发型多发性硬化症患者在96周时维持了近乎完全的疾病活动抑制 [14] - 开放标签扩展研究中的患者年化复发率低至0.06，在此期间没有出现残疾进展，两年时MRI扫描检测到零个新的T1钆增强病变 [14] - 神经丝轻链水平在fenebrutinib治疗第一年降至健康供体范围，并在第二年得以维持 [15] - fenebrutinib的三期临床试验正在进行中，包括针对复发型多发性硬化症的FENhance I和II研究，以及针对原发性进展型多发性硬化症的FENtrepid研究，FENtrepid研究的初步数据预计在今年年底公布 [15] 产品背景信息 - OCREVUS是一种人源化单克隆抗体，靶向CD20阳性B细胞，是唯一获批用于复发型多发性硬化症和原发性进展型多发性硬化症的疗法 [17] - fenebrutinib是一种研究性口服、中枢神经系统渗透性、可逆且非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，对布鲁顿酪氨酸激酶的选择性比其他激酶高130倍 [18][19] - 多发性硬化症是一种慢性疾病，全球影响超过290万人，大约85%的患者患有复发型多发性硬化症，大约15%的患者被诊断为原发性进展型多发性硬化症 [20][21]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：制药行业 - 公司：安进公司（Amgen） 核心观点和论据 公司整体表现与展望 - **财务与业务势头强劲**：2025年开局良好，第一季度营收同比增长9%，由14%的销量增长驱动，多个产品在关键治疗领域实现两位数增长[4]。 - **多领域产品有潜力**：在多个治疗领域有进展，如心血管领域的opaciran、肥胖领域的Meritide、罕见病领域的Euplisna、炎症领域的Hespyr、肿瘤领域的Bi平台产品等，且生物仿制药组合第一季度创收7.35亿美元，同比增长35%[4][5][6][7][8][9]。 - **研发投入增加**：预计全年非GAAP研发支出同比增长20%，反映对后期项目的更多投资，如Meritide和Opasiran [10]。 - **应对政策环境**：在制定2025年指引时已考虑当前关税情况，持续关注政策变化，通过扩大美国本土设施建设等方式增强业务灵活性和韧性，不猜测政策走向，专注为患者提供药物[13][14][15][16]。 各治疗领域进展 - **普通医学**：Repatha和Evenity第一季度销售额超10亿美元，同比增长28%，心血管候选药物opaciran已完成患者招募并持续推进[4][5]。 - **肥胖领域**：Meritide有两项慢性体重管理的3期研究正在快速招募患者，将在6月美国糖尿病协会会议上分享2期研究52周的详细数据和1期PK研究数据，其GIP拮抗机制基于人类遗传学实验，在2期临床研究中显示出约20%的显著减重效果且无减重平台期，预计在3期研究中耐受性良好[5][6][40][41][42][46]。 - **罕见病领域**：近期推出Euplisna作为IgG4相关疾病的唯一获批疗法，患者和医生反馈积极，该药物在重症肌无力方面有PDUFA日期（12月14日），公司在开发针对CD19阳性B细胞的创新疗法方面保持领先[6]。 - **炎症领域**：Hespyr在严重不受控哮喘治疗中持续发挥作用，慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉有PDUFA日期（10月19日），正在进行慢性阻塞性肺疾病的两项3期研究和嗜酸性食管炎的3期研究[7]。 - **肿瘤领域**：Bi平台表现出色，BLINCYTO扩大到早期治疗阶段，INVELTRA第一季度销售额超8000万美元，Delphi 304 3期试验取得积极结果，将在6月ASCO会议上公布，首款STEAP1 CD3双特异性T细胞衔接子zaluritamab正在进行3期临床开发，同时探索联合疗法和早期前列腺癌治疗[8]。 生物仿制药业务 - **近期表现良好**：第一季度生物仿制药组合创收7.35亿美元，同比增长35%，得益于Pavblue、Wevlana和Bekemvy在美国的推出[9]。 - **未来有潜力**：正在推进针对OPDIVO、Keytruda和OCREVUS等创新药的生物仿制药候选产品的3期开发，且PABLO作为唯一对抗EYLEA的产品，市场表现良好，公司认为生物仿制药业务的组合效应使其整体业务健康发展[9][10][62][63]。 研发投入与运营利润率 - **研发投入增加**：2025年研发支出同比增长20%，部分用于肥胖领域试验和应对研发中的通胀压力，公司认为这是为了推进后期管线项目，确保试验完成并为患者提供药物[10][28][31]。 - **运营利润率灵活调整**：公司通常追求约50%的运营利润率，但去年降至约47%，今年指引为约46%，公司认为在必要时可灵活调整运营利润率目标，以确保为股东创造税后现金流并满足研发需求[30][31]。 其他重要但可能被忽略的内容 - **公司文化与效率**：公司具有注重生产力和效率的文化，曾将运营利润率从30%多提升至超50%，通过全球采购团队、技术和人工智能等手段应对通胀压力，确保股东资金得到有效利用[34][36][37]。 - **肥胖药物市场需求**：目前每周注射疗法在年底只有30% - 40%的患者继续使用，公司认为有必要开发第二代肥胖或体重管理药物，以满足更多患者需求，公司在肥胖领域有内部创新，并对外部创新持开放态度，但对项目有严格筛选标准[54]。 - **心血管药物风险评估**：对于心血管药物olicasiran，从科学和医学角度，基于人类遗传学证据，开发者对其机制有很高信心，但在后期药物开发中需考虑技术和监管成功的概率，该药物后期临床研究有60%的技术监管成功概率，且人类遗传学证据可能使其概率提高[58][59][61]。