SOUTH SAN FRANCISCO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Genentech, a member of the Roche Group (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), presents new data for Ocrevus® (ocrelizumab) and the investigational Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitor fenebrutinib at the 41st Congress of the European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) in Barcelona, Spain (September 24-26). New data show that treatment with Ocrevus provides significant benefit in preventing disability progression across d. ...

核心观点 - 罗氏在ECTRIMS 2025大会上公布了OCREVUS和fenebrutinib的新数据，显示OCREVUS在延缓多发性硬化症患者残疾进展方面具有显著益处，覆盖儿童、孕妇、哺乳期女性和晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者 [1][2] - 研究性药物fenebrutinib的二期数据显示，在96周时疾病活动得到近乎完全抑制，三期临床试验正在进行中 [2][14] OCREVUS临床数据 - OCREVUS皮下注射剂型的三期OCARINA II研究最终数据显示，其两年内的获益风险特征与静脉输注剂型一致，持续近乎完全抑制复发、脑部病变活动和残疾进展 [4] - 三期b ORATORIO-HAND研究的新数据显示，在治疗中位时间2.75年后，与安慰剂相比，OCREVUS使晚期原发性进展型多发性硬化症成人患者12周复合确认残疾进展风险降低30% (p=0.0007) [6] - 在基线时有MRI病变活动的患者中，观察到12周复合确认残疾进展风险降低55% (p<0.0001) [6] - 在包括更晚期疾病患者的大型原发性进展型多发性硬化症人群中，OCREVUS在延缓总体残疾进展和上肢功能恶化方面优于安慰剂 [7] - OCREVUS是首个也是唯一一个获批用于治疗原发性进展型多发性硬化症的疗法，数据显示其益处可延伸至更晚期疾病患者 [9] OCREVUS在特殊人群中的数据 - 针对超过5000例妊娠的奥瑞珠单抗妊娠登记分析显示，子宫内暴露于OCREVUS不会增加不良妊娠或婴儿结局风险 [10] - 四期MINORE和SOPRANINO研究的一年数据显示，大多数在母亲孕期或哺乳期可能暴露于OCREVUS的婴儿对儿童疫苗表现出有意义的抗体反应 [11] - 在MINORE研究中，86%-100%的婴儿对一岁内接种的八种常见疫苗产生保护性抗体反应；在SOPRANINO研究中，这一比例为78%-100% [11] - 在MINORE研究中，95% (20/21) 的婴儿在13个月后B细胞水平保持在正常范围内；在SOPRANINO研究中，这一比例为100% (11/11) [12] - 针对10-17岁儿童复发缓解型多发性硬化症患者的三期OPERETTA 2研究数据将于9月26日公布 [13] Fenebrutinib临床数据 - 二期FENopta开放标签扩展研究两年数据显示，接受fenebrutinib治疗的复发型多发性硬化症患者在96周时维持了近乎完全的疾病活动抑制 [14] - 开放标签扩展研究中的患者年化复发率低至0.06，在此期间没有出现残疾进展，两年时MRI扫描检测到零个新的T1钆增强病变 [14] - 神经丝轻链水平在fenebrutinib治疗第一年降至健康供体范围，并在第二年得以维持 [15] - fenebrutinib的三期临床试验正在进行中，包括针对复发型多发性硬化症的FENhance I和II研究，以及针对原发性进展型多发性硬化症的FENtrepid研究，FENtrepid研究的初步数据预计在今年年底公布 [15] 产品背景信息 - OCREVUS是一种人源化单克隆抗体，靶向CD20阳性B细胞，是唯一获批用于复发型多发性硬化症和原发性进展型多发性硬化症的疗法 [17] - fenebrutinib是一种研究性口服、中枢神经系统渗透性、可逆且非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，对布鲁顿酪氨酸激酶的选择性比其他激酶高130倍 [18][19] - 多发性硬化症是一种慢性疾病，全球影响超过290万人，大约85%的患者患有复发型多发性硬化症，大约15%的患者被诊断为原发性进展型多发性硬化症 [20][21]

文章核心观点 - 罗氏公布芬布替尼96周新数据，显示复发性多发性硬化症患者两年内无残疾进展且疾病活动水平低，三项三期临床试验数据预计年底公布 [1][5] 芬布替尼96周数据情况 - 99名患者进入开放标签扩展（OLE）研究，93名在96周后仍留在研究中，接受芬布替尼治疗的患者年化复发率低至0.06，两年内无残疾进展 [2] - MRI扫描显示，96周时未检测到新的T1钆增强（T1 - Gd +）病变，从安慰剂转为芬布替尼治疗组的新的或扩大的T2病变年化率从12周双盲期末的6.72降至96周的0.34 [3] - 芬布替尼在OLE研究中的安全性与之前报告的数据一致，96周未发现新的安全问题，常见不良事件包括COVID - 19（10%）、尿路感染（10%）等，两名患者出现严重不良事件（2%） [4] 芬布替尼介绍 - 是一种研究性口服、可逆、非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，对BTK的选择性比其他激酶高130倍，是目前唯一处于多发性硬化症三期试验的可逆BTK抑制剂 [6] - 是B细胞和小胶质细胞激活的双重抑制剂，可能减少多发性硬化症疾病活动和残疾进展，超过2700名患者和健康志愿者已在一、二、三期临床试验中接受治疗 [7] FENopta研究情况 - 是一项全球二期、随机、双盲、安慰剂对照的12周研究，旨在研究芬布替尼对109名18 - 55岁复发性多发性硬化症患者的疗效、安全性和药代动力学 [9] - 数据显示芬布替尼可穿透中枢神经系统，能显著减少新的T1 - Gd +病变和新的/扩大的T2病变，安全性与之前和正在进行的临床试验一致，无新安全问题 [10] - 完成该研究的患者可选择参加OLE研究，所有患者最多接受192周的芬布替尼治疗 [11] 多发性硬化症情况 - 是一种慢性疾病，全球超290万人受影响，免疫系统异常攻击中枢神经系统神经细胞周围的髓鞘，导致炎症和损伤，最终可能导致残疾 [12] - 约85%患者为复发性形式（RMS），15%为原发性进行性形式（PPMS），治疗目标是尽早减缓、阻止并理想情况下预防疾病进展 [13][14] 罗氏在神经科学领域情况 - 神经科学是罗氏研发的主要重点，正在研究十多种用于神经系统疾病的药物，包括多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等 [15][16] 罗氏公司情况 - 1896年成立于瑞士巴塞尔，是全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者，致力于通过科学卓越性发现和开发药物及诊断方法 [17] - 可持续发展是公司业务的重要组成部分，承诺到2045年实现净零排放，旗下包括美国的基因泰克和日本中外制药 [18]