First regulatory approval for PYRUKYND in thalassemia, evaluated under SFDA’s Breakthrough Medicines Program Agios partnered with NewBridge Pharmaceuticals, a regional specialty company focused on the Middle East and North Africa, in 2024 to manage PYRUKYND commercialization in the Gulf Region CAMBRIDGE, Mass., Aug. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on delivering innovative medicines for patients with rare diseases, ...

文章核心观点 Agios制药公司公布2025年第二季度财务业绩和业务进展，在商业表现、研发等方面取得进展，有望为罕见病患者带来创新药物并为股东创造长期价值 [1][2] 第二季度及近期公司亮点 商业表现 - PYRUKYND（mitapivat） - 2025年第二季度PYRUKYND净收入1250万美元，高于2024年同期的860万美元 [6][11] - 248名独特患者完成处方登记表格，较2025年第一季度增长6% [6] - 142名患者接受PYRUKYND治疗，较2025年第一季度增长4% [6] - 与Avanzanite Bioscience B.V.达成分销协议，将在欧洲经济区、英国和瑞士分销和商业化PYRUKYND [6] 研发亮点 - PYRUKYND治疗地中海贫血的sNDA正在接受FDA审查，PDUFA目标日期为2025年9月7日 [5][6] - mitapivat治疗镰状细胞病的RISE UP 3期试验有望在年底前公布 topline 结果，2026年有望在美国商业推出 [5][6] - tebapivat治疗镰状细胞病的2期试验已给药第一名患者，试验正在三个剂量组（2.5mg、5mg、7.5mg）和安慰剂组招募，主要终点是测量血红蛋白反应 [6] - 继续推进tebapivat治疗低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS）的2b期试验患者招募，目标是在2025年底完成招募 [11] - 获得AG - 236的IND批准，AG - 236是一种针对TMPRSS6的siRNA，用于治疗真性红细胞增多症（PV） [5][11] - 在第30届欧洲血液学协会大会上展示了mitapivat和tebapivat的新数据，共14篇报告和出版物 [11] 2025年第二季度财务结果 - 2025年第二季度净亏损1.12亿美元，2024年同期净亏损9610万美元 [7] - 2025年第二季度产品销售成本170万美元 [11] - 2025年第二季度研发费用9190万美元，高于2024年同期的7740万美元，主要是因为与Alnylam的AG - 236开发和商业化协议中的1000万美元监管里程碑付款 [11] - 2025年第二季度销售、一般和行政费用4590万美元，高于2024年同期的3550万美元，主要是由于公司为PYRUKYND在地中海贫血的潜在批准做准备，商业相关活动增加 [11] - 截至2025年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为13亿美元，2024年12月31日为15亿美元，公司预计现有资金加上预期产品收入和利息收入将为潜在的PYRUKYND推出和研发提供资金支持 [11] 合并资产负债表数据（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年6月30日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|1,339,404|1,532,031| |应收账款净额|4,986|4,109| |存货|30,848|27,616| |总资产|1,471,237|1,663,199| |股东权益|1,369,555|1,540,956| [14] 合并运营报表数据（未经审计，单位：千美元，每股数据除外） |项目|2025年第二季度|2024年第二季度|2025年前六个月|2024年前六个月| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |产品净收入|12,455|8,615|21,181|16,804| |总收入|12,455|8,615|21,181|16,804| |运营费用：| | | | | |销售成本|1,702|1,495|2,787|2,122| |研发费用|91,940|77,401|164,683|146,021| |销售、一般和行政费用|45,869|35,536|87,396|66,550| |总运营费用|139,511|114,432|254,866|214,693| |运营亏损|(127,056)|(105,817)|(233,685)|(197,889)| |净利息收入|14,513|8,120|30,600|17,009| |其他净收入|523|1,579|1,776|3,213| |净亏损|(112,020)|(96,118)|(201,309)|(177,667)| |基本和摊薄每股净亏损|(1.93)|(1.69)|(3.49)|(3.14)| |计算每股净亏损使用的加权平均普通股股数 - 基本和摊薄|57,932,576|56,802,546|57,697,193|56,593,011| [16][17]

公司动态 - Agios Pharmaceuticals宣布任命Jay Backstrom博士为公司董事会成员 立即生效 Backstrom博士在罕见病等领域拥有丰富的临床项目推进和监管审批经验 [1] - Backstrom博士曾担任Scholar Rock总裁兼首席执行官 主导该公司脊髓性肌萎缩症项目的3期开发及欧美监管申报 并在Celgene公司担任首席医疗官期间推动β地中海贫血和骨髓增生异常综合征项目的获批 [2] - Backstrom博士将加入Agios科学和技术委员会 公司CEO认为其科学洞察力与监管专长将助力PYRUKYND（mitapivat）商业化及罕见病管线发展 [2][3] 公司战略与管线 - Agios专注于丙酮酸激酶（PK）激活领域 在美国市场推出首个针对PK缺乏症成人患者的疾病修饰疗法PYRUKYND [4] - 公司临床管线覆盖α/β地中海贫血 镰状细胞病 儿科PK缺乏症 MDS相关贫血及苯丙酮尿症等罕见病领域 同时推进TMPRSS6 siRNA治疗真性红细胞增多症的临床前研究 [4] - 公司基于细胞代谢和罕见血液疾病的科学专长 致力于通过创新疗法重新定义罕见病治疗未来 [3][4] 管理层观点 - Backstrom博士表示加入董事会后将助力公司商业化增长阶段 并称赞Agios在罕见病治疗领域的创新管线布局 [3] - CEO Brian Goff强调Backstrom的加入正值公司关键时期 将最大化PYRUKYND潜力并推进罕见病药物管线 [2]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务亮点和财务业绩，在药物研发和审批方面取得进展，虽有净亏损但财务状况良好，未来有多个关键里程碑待实现 [1][2] 第一季度业务亮点 PYRUKYND收入 - 2025年第一季度净收入870万美元，高于2024年同期的820万美元 [3][5] - 234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 136名患者接受治疗，高于2024年第四季度末的130人 [3] 地中海贫血症 - 美国FDA接受公司用于治疗成人地中海贫血症的补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日，目前无咨询委员会会议计划，审查正在进行 [3] 镰状细胞病 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究按预期进展，2024年10月完成全球200多名患者的入组 [3] - 2025年年中启动tebapivat治疗镰状细胞病的2期临床试验的最终准备工作已完成 [3] 小儿丙酮酸激酶（PK）缺乏症 - ACTIVATE - Kids 3期研究报告积极顶线结果，安全性与成人患者一致，是首个证明口服疗法对非定期输血儿童有效的研究 [3] 低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS） - tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组取得进展 [3] 公司人事 - Krishnan Viswanadhan加入公司担任首席企业发展和战略官 [4] 关键即将到来的里程碑和优先事项 地中海贫血症 - 2025年9月7日获得FDA对PYRUKYND治疗成人地中海贫血症的监管决定，继续与欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋卫生当局推进监管申请审查 [11] 镰状细胞病 - 2025年底公布mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究顶线结果，2026年可能在美国商业推出 [11] - 2025年年中开始tebapivat治疗镰状细胞病的2期研究患者入组 [11] LR - MDS - 2025年底完成tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组 [11] 早期管线 - 2025年年中提交AG - 236治疗真性红细胞增多症的研究性新药申请 [11] 第一季度财务结果 收入 - 2025年第一季度PYRUKYND产品净收入872.6万美元，高于2024年同期的818.9万美元 [5][18] 销售成本 - 2025年第一季度为110万美元，高于2024年同期的62.7万美元 [5][18] 研发费用 - 2025年第一季度为7270万美元，高于2024年同期的6860万美元，主要因劳动力相关费用和tebapivat临床试验成本增加 [6][18] 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度为4150万美元，高于2024年同期的3100万美元，主要因商业相关活动增加 [7][18] 净亏损 - 2025年第一季度为8930万美元，高于2024年同期的8150万美元 [7][18] 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，低于2024年12月31日的15亿美元 [8][15] 资产负债表数据（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|1,424,628|1,532,031| |应收账款净额|3,344|4,109| |存货|29,605|27,616| |总资产|1,555,518|1,663,199| |股东权益|1,466,528|1,540,956| [15][16] 运营报表数据（未经审计，单位：千美元，股份和每股数据除外） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |产品净收入|8,726|8,189| |总收入|8,726|8,189| |销售成本|1,085|627| |研发费用|72,743|68,620| |销售、一般和行政费用|41,527|31,014| |总运营费用|115,355|100,261| |运营亏损|(106,629)|(92,072)| |净利息收入|16,087|8,889| |其他净收入|1,253|1,634| |净亏损|(89,289)|(81,549)| |基本和摊薄后每股净亏损|(1.55)|(1.45)| |计算每股净亏损所用普通股加权平均股数|57,459,195|56,383,475| [18]