文章核心观点 - 2025年第一季度Agios Pharmaceuticals亏损收窄但营收未达预期，股价年初至今下跌，公司在产品营收、研发投入、管线进展等方面有不同表现，同时给出了公司的Zacks排名及推荐的其他生物科技股 [1][2] 第一季度财报情况 - 2025年第一季度每股亏损1.55美元，小于Zacks普遍预期的1.80美元，上年同期每股亏损1.45美元 [1] - 第一季度营收870万美元，未达Zacks普遍预期的1000万美元，较上年同期的820万美元增长6.1% [1] - 年初至今，公司股价下跌5.8%，行业下跌1.7% [2] 第一季度财报详情 - 第一季度营收全部来自唯一上市药物Pyrukynd，该药物在美国和欧盟获批用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，其营收环比下降19%，2024年第四季度因年终库存和收入储备调整营收增加，第一季度无此情况 [3] - 接受Pyrukynd治疗的患者总数达136人，较2024年第四季度增长4.6% [4] - 研发费用同比增长约6%至7270万美元，主要因人力相关费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长33.9%至4150万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在获批和上市做商业准备 [4] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计14亿美元，2024年12月31日为15亿美元 [5] 近期管线开发活动 - 公司领先的PK激活剂Pyrukynd是首个获批治疗PK缺乏症成人患者的疾病修正疗法，还在多项标签扩展研究中开发用于其他溶血性贫血，包括镰状细胞病（SCD）和 thalassemia [8] - 2025年1月FDA接受了公司为Pyrukynd治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β - thalassemia 成人患者的补充新药申请，预计9月7日做出最终决定，若获批将成为首个用于所有 thalassemia 亚型的口服疗法 [9] - 2024年10月公司完成了mitapivat治疗SCD的III期RISE UP研究的患者招募，预计2025年底公布顶线数据，2026年在美国进行监管申报和可能获批 [10] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的PK缺乏症儿科患者 [10] - 2月公司公布了评估Pyrukynd用于1至18岁非定期输血PK缺乏症儿童患者的III期ACTIVATE - Kids研究的顶线数据，该研究达到了血红蛋白反应的主要终点，是首个证明口服疗法对非定期输血PK缺乏症儿童有效的研究 [11] - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat用于治疗骨髓增生异常综合征，已启动tebapivat治疗低风险骨髓增生异常综合征的IIb期研究患者招募，预计2025年底完成，还计划2025年年中启动评估tebapivat治疗SCD的II期研究 [12] Zacks排名及相关股票 - Agios目前Zacks排名为3（持有） [13] - 生物科技板块中排名较好的股票有ADMA Biologics Inc.、Beam Therapeutics Inc.和Immunocore Holdings PLC，目前Zacks排名均为2（买入） [13] - 过去60天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从69美分增至71美分，2026年从87美分增至93美分，年初至今股价上涨35.7%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为32.80% [14] - 过去60天，Beam Therapeutics 2025年每股亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元，2026年从4.94美元收窄至4.80美元，年初至今股价下跌20.1%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为3.92% [15] - 过去60天，Immunocore 2025年每股亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元，2026年从1.83美元收窄至1.68美元，年初至今股价上涨2.3%，过去四个季度中两次盈利超预期，平均惊喜率为31.91% [16][17]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度业务亮点和财务业绩，在药物研发和审批方面取得进展，虽有净亏损但财务状况良好，未来有多个关键里程碑待实现 [1][2] 第一季度业务亮点 PYRUKYND收入 - 2025年第一季度净收入870万美元，高于2024年同期的820万美元 [3][5] - 234名独特患者完成处方登记表，较2024年第四季度增加5% [3] - 136名患者接受治疗，高于2024年第四季度末的130人 [3] 地中海贫血症 - 美国FDA接受公司用于治疗成人地中海贫血症的补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日，目前无咨询委员会会议计划，审查正在进行 [3] 镰状细胞病 - 评估mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究按预期进展，2024年10月完成全球200多名患者的入组 [3] - 2025年年中启动tebapivat治疗镰状细胞病的2期临床试验的最终准备工作已完成 [3] 小儿丙酮酸激酶（PK）缺乏症 - ACTIVATE - Kids 3期研究报告积极顶线结果，安全性与成人患者一致，是首个证明口服疗法对非定期输血儿童有效的研究 [3] 低风险骨髓增生异常综合征（LR - MDS） - tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组取得进展 [3] 公司人事 - Krishnan Viswanadhan加入公司担任首席企业发展和战略官 [4] 关键即将到来的里程碑和优先事项 地中海贫血症 - 2025年9月7日获得FDA对PYRUKYND治疗成人地中海贫血症的监管决定，继续与欧盟、沙特阿拉伯和阿联酋卫生当局推进监管申请审查 [11] 镰状细胞病 - 2025年底公布mitapivat治疗镰状细胞病的3期RISE UP研究顶线结果，2026年可能在美国商业推出 [11] - 2025年年中开始tebapivat治疗镰状细胞病的2期研究患者入组 [11] LR - MDS - 2025年底完成tebapivat治疗LR - MDS的2b期研究患者入组 [11] 早期管线 - 2025年年中提交AG - 236治疗真性红细胞增多症的研究性新药申请 [11] 第一季度财务结果 收入 - 2025年第一季度PYRUKYND产品净收入872.6万美元，高于2024年同期的818.9万美元 [5][18] 销售成本 - 2025年第一季度为110万美元，高于2024年同期的62.7万美元 [5][18] 研发费用 - 2025年第一季度为7270万美元，高于2024年同期的6860万美元，主要因劳动力相关费用和tebapivat临床试验成本增加 [6][18] 销售、一般和行政费用 - 2025年第一季度为4150万美元，高于2024年同期的3100万美元，主要因商业相关活动增加 [7][18] 净亏损 - 2025年第一季度为8930万美元，高于2024年同期的8150万美元 [7][18] 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为14亿美元，低于2024年12月31日的15亿美元 [8][15] 资产负债表数据（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|1,424,628|1,532,031| |应收账款净额|3,344|4,109| |存货|29,605|27,616| |总资产|1,555,518|1,663,199| |股东权益|1,466,528|1,540,956| [15][16] 运营报表数据（未经审计，单位：千美元，股份和每股数据除外） |项目|2025年第一季度|2024年第一季度| | ---- | ---- | ---- | |产品净收入|8,726|8,189| |总收入|8,726|8,189| |销售成本|1,085|627| |研发费用|72,743|68,620| |销售、一般和行政费用|41,527|31,014| |总运营费用|115,355|100,261| |运营亏损|(106,629)|(92,072)| |净利息收入|16,087|8,889| |其他净收入|1,253|1,634| |净亏损|(89,289)|(81,549)| |基本和摊薄后每股净亏损|(1.55)|(1.45)| |计算每股净亏损所用普通股加权平均股数|57,459,195|56,383,475| [18]