核心观点 - 报告提供了关于杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的75+公司和75+在研药物的全面洞察[2] - 重点关注新型治疗方法以改善DMD治疗现状[3] - 涵盖药物从临床前到临床各阶段的开发情况[8] 公司及药物开发 - **Santhera公司**：开发首创药物Vamorolone，通过修饰受体下游活性减少类固醇副作用，有望替代现有皮质类固醇疗法[4] - **Italfarmaco公司**：开发HDAC抑制剂Givinostat，针对DMD和BMD的致病机制，适用于全人群治疗[5] - **FibroGen公司**：开发抗CTGF抗体Pamrevlumab，已获孤儿药资格，针对DMD的II期临床试验进行中[6] - **Roche等公司**：处于III期临床阶段的领先企业[7] 药物开发阶段 - 晚期阶段(Phase III)产品包括Roche等公司的候选药物[7] - 中期阶段(Phase II)和早期阶段(Phase I)产品共75+种[8] - 涵盖临床前和发现阶段候选药物[8] 药物分类 - **给药途径**：包括口服、静脉注射、皮下注射等[10] - **分子类型**：涵盖小分子、细胞疗法、基因治疗等[10][14] - **产品类型**：分为单药、联合用药等[10] 行业动态 - 报告包含企业合作、并购、许可等开发活动详情[12] - 关键企业包括Sarepta Therapeutics、Wave Life Sciences、Edgewise Therapeutics等[15][18]