公司动态 - 东阳光药在第九届特发性肺纤维化峰会上首次公开披露抗纤维化创新药伊非尼酮(HEC585)的II期临床试验关键数据 [1] - 伊非尼酮是公司自主研发的国产首个进入III期临床的IPF原研新药 同时可拓展进行性纤维化性间质性肺疾病、乙肝肝纤维化、间质性肺炎等疾病适应症 [1] - 药物通过同时抑制TNF-α及TGF-β1释放并阻断TGF-β1-smad信号通路 形成广泛的抗纤维化网络治疗机制 [1] - 多靶点强效抑制与多通路网络调控的创新机制使伊非尼酮具有Best in Class潜力 已在美国完成I期临床试验并获得FDA孤儿药资格认定 [2] - II期临床采用多中心、随机、安慰剂双盲及阳性药物开放平行对照设计 270例受试者按2:2:2:1:2比例分组 实际入组224例 [2] - 疗效数据显示伊非尼酮200mg组较基线仅下降3.3mL 相比较安慰剂组改善超过80mL 延缓下降比例达96% 远优于吡非尼酮组的47% [2] - 安全性方面200mg组药物相关不良反应发生率与安慰剂及吡非尼酮组相近 皮肤及皮下组织类疾病发生率明显低于吡非尼酮组 [3] - 药物具有较长半衰期 可实现每日一次给药 服用次数少且剂量更低 提高患者长期服药依从性 [3] - 伊非尼酮是国内IPF治疗领域唯一与吡非尼酮完成初步头对头临床试验且疗效更优的创新药物 [6] 行业背景 - 特发性肺纤维化是一种病因不明的致命性罕见病 患者诊断后中位生存期仅2-3年 被称为"不是癌症的癌症" [4] - 2015-2022年中国IPF患病人数由21.7万人增长至26.4万人 复合年增长率2.8% 预计2025年将达到28.36万人 [4] - 全球IPF患病人数2015-2022年复合增长率为3.0% 预计2025年将达到180万人 [4] - 肺移植是终末期IPF患者唯一根治手段 但仅极少数患者能获益 [4] - 全球范围内仅获批吡非尼酮和尼达尼布两款药物 但疗效十分有限 [4] - IPF新药开发难度大 近年多款被寄予厚望的新药都以失败告终 包括Ziritaxestat和Pamrevlumab等 [4] - 全球范围内有10余款针对IPF适应症的在研药物处于临床试验阶段 靶点各异 仅3款进入或完成III期临床 [6] 竞争格局 - 全球进入或完成III期临床的IPF在研药物包括百时美施贵宝的BMS-986278、勃林格殷格翰的BI1015550以及东阳光药的伊非尼酮 [6] - 伊非尼酮是国内IPF治疗领域唯一与吡非尼酮完成头对头临床试验且疗效更优的创新药物 [6]

核心观点 - 报告提供了关于杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的75+公司和75+在研药物的全面洞察[2] - 重点关注新型治疗方法以改善DMD治疗现状[3] - 涵盖药物从临床前到临床各阶段的开发情况[8] 公司及药物开发 - **Santhera公司**：开发首创药物Vamorolone，通过修饰受体下游活性减少类固醇副作用，有望替代现有皮质类固醇疗法[4] - **Italfarmaco公司**：开发HDAC抑制剂Givinostat，针对DMD和BMD的致病机制，适用于全人群治疗[5] - **FibroGen公司**：开发抗CTGF抗体Pamrevlumab，已获孤儿药资格，针对DMD的II期临床试验进行中[6] - **Roche等公司**：处于III期临床阶段的领先企业[7] 药物开发阶段 - 晚期阶段(Phase III)产品包括Roche等公司的候选药物[7] - 中期阶段(Phase II)和早期阶段(Phase I)产品共75+种[8] - 涵盖临床前和发现阶段候选药物[8] 药物分类 - **给药途径**：包括口服、静脉注射、皮下注射等[10] - **分子类型**：涵盖小分子、细胞疗法、基因治疗等[10][14] - **产品类型**：分为单药、联合用药等[10] 行业动态 - 报告包含企业合作、并购、许可等开发活动详情[12] - 关键企业包括Sarepta Therapeutics、Wave Life Sciences、Edgewise Therapeutics等[15][18]