United Therapeutics (UTHR) Q2 2025 Earnings Call July 30, 2025 09:00 AM ET Speaker0Good morning, and welcome to the United Therapeutics Corporation Second Quarter twenty twenty five Corporate Update. My name is Steve, and I'll be your conference operator today. All participants on the call portion of the webcast will be in a listen only mode until the question and answer portion of this earnings call. Please note this call is being recorded. I would now like to turn the webcast over to Dhiv Steedman, Head o ...

合作与财务状况 - Gossamer与Chiesi的合作将为PAH（肺动脉高压）和PH-ILD（与间质性肺病相关的肺动脉高压）提供50/50的利润分成，预计可获得高达1.46亿美元的监管里程碑付款[13] - Gossamer的预计现金流为3.96亿美元，其中包括截至2024年3月31日的2.44亿美元现金、现金等价物和可市场化证券，以及来自Chiesi的1.6亿美元开发补偿费用[19] 患者数据与生存率 - 在美国，PAH患者约为3万至5万名，PH-ILD患者约为6万至10万名[22][29] - PAH的5年生存率为57%，而PH-ILD的5年生存率仅为23%[35] 临床试验与研发进展 - Seralutinib在进行的PROSERA III期临床试验中，预计将在2025年第四季度公布顶线结果[24] - Seralutinib在II期TORREY研究中显示出显著降低肺血管阻力（PVR）和NT-proBNP生物标志物的效果[24] - Gossamer与Chiesi的合作将加速Seralutinib进入PH-ILD的III期研究，预计将缩短开发时间[20] 市场机会与商业化 - Gossamer在PAH和PH-ILD的全球开发中保留控制权，确保其在美国的商业化[20] - 目前美国仅有Tyvaso被批准用于PH-ILD，且在欧盟和日本没有批准的治疗方案[30] - Gossamer与Chiesi的合作为PAH的商业启动提供了充足的资本和全球商业伙伴[18] 未来展望与会议安排 - Gossamer在2024年ATS国际会议上将展示Seralutinib在肺动脉高压（PAH）中的临床试验中期结果[39] - 会议时间定于2024年5月19日上午9:15至11:15（太平洋时间）[39] - 会议地点为加利福尼亚州圣地亚哥会议中心29A-D房间[39] - 演讲者为Olivier Sitbon博士[39]

核心观点 - Keytruda是默克公司最大的收入驱动力，占其制药销售额的50%左右，是推动公司收入增长的关键因素[1] - 默克公司高度依赖Keytruda的增长，但该药物将在2028年失去专利独占权[2] - 默克正在开发Keytruda的皮下制剂以延长其专利寿命，该制剂正在美国接受审查，FDA决定预计在9月做出[3] - 默克希望通过新推出的肺动脉高压(PAH)药物Winrevair来弥补Keytruda专利到期后的收入缺口[4] Keytruda相关策略 - 默克正在通过创新的免疫肿瘤组合来推动Keytruda的长期增长，包括与LAG3和CTLA-4抑制剂的联合使用[2] - 公司正在开发Keytruda的皮下制剂，该制剂目前正在美国接受审查，FDA决定预计在2024年9月做出[3] - 尽管Keytruda将在2028年失去专利独占权，但其销售额预计在此之前仍将保持强劲[9] Winrevair发展情况 - Winrevair于2024年3月获得FDA批准用于治疗PAH WHO Group 1，并于2024年8月在欧盟获得类似用途的批准[4] - 默克在两项晚期研究中评估Winrevair用于治疗更严重的PAH形式：ZENITH研究和HYPERION研究[5] - ZENITH研究结果显示Winrevair显著降低了发病或死亡事件的风险，这是首个因疗效显著而被独立数据监测委员会提前停止的PAH III期研究[6] - FDA已接受并授予默克关于更新Winrevair标签的补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查，决定预计在2025年10月25日做出[7] - HYPERION研究基于ZENITH研究的显著疗效和Winrevair临床项目的数据审查，已于2025年1月提前停止并进入最终分析阶段[8] - Winrevair在2025年第一季度创造了2.8亿美元的销售额[11] 市场竞争情况 - Winrevair在PAH市场面临激烈竞争，主要竞争对手包括United Therapeutics(UTHR)和强生(JNJ)[11] - United Therapeutics在美国销售四种治疗PAH的药物：Remodulin、Orenitram、Tyvaso和Adcirca，2025年第一季度销售额分别为1.382亿美元、1.207亿美元和4.663亿美元[12] - 强生的主要PAH药物包括Opsumit和Uptravi，2025年第一季度其PAH业务收入为10.2亿美元[12] 财务表现与估值 - 今年以来，默克股价下跌17.1%，而行业整体下跌0.6%[15] - 从估值角度看，默克相对于行业具有吸引力，其股票目前以8.84倍的远期市盈率交易，低于行业的15.05倍和其5年平均水平的12.84倍[16] - 过去60天内，2025年每股收益的Zacks共识预期从8.94美元降至8.91美元，2026年预期从9.76美元降至9.73美元[17] - 默克目前的Zacks排名为第3(持有)[18]

核心观点 - 默克公司(MRK)宣布其肺动脉高压(PAH)药物Winrevair(sotatercept)在HYPERION III期研究中达到主要终点，显著降低新诊断中高风险PAH患者的临床恶化风险 [2][3][4] - Winrevair在2025年第一季度销售额达2.8亿美元，环比增长40%，美国市场处方量持续增长 [9][12] - 公司寄希望于Winrevair以抵消2028年Keytruda专利到期带来的收入压力 [13] HYPERION研究结果 - 研究针对新诊断WHO Group 1功能分级II/III的中高风险PAH患者，主要终点为临床恶化时间(TTCW)，包含全因死亡、非计划住院等复合指标 [3] - Winrevair联合背景疗法使临床恶化风险显著降低，研究因ZENITH III期研究的突出疗效而提前终止 [4][5] - 这是Winrevair第三个显示显著疗效的III期研究，前两个分别为STELLAR和ZENITH研究 [5] Winrevair市场表现与机制 - 2024年3月获FDA批准治疗PAH(基于STELLAR研究)，8月获欧盟批准 [10] - 通过靶向血管过度增殖相关细胞信号通路，抑制肺血管壁增厚 [11] - 美国市场表现符合预期，海外市场正推进上市和医保覆盖 [12] PAH市场竞争格局 - 联合治疗(UTHR)拥有Remodulin(1.382亿美元)、Orenitram(1.207亿美元)、Tyvaso(4.663亿美元)等PAH药物 [15] - 强生(JNJ)PAH产品线(含Opsumit和Uptravi)2025年Q1收入达10.2亿美元 [15] 公司财务与行业对比 - 默克股价年内下跌19.4%，跑输行业2.6%的跌幅 [6] - 生物科技板块中Exelixis(EXEL)表现突出，2025年EPS预期从2.31美元上调至2.61美元，股价年内上涨30.2% [17]

股价表现 - United Therapeutics股价在最近交易日上涨3.5%至286.14美元 成交量显著高于正常水平 [1] - 过去四周该股累计下跌7.7% 此次上涨可能源于股价在连续下跌后的修复 [1][2] 产品研发动态 - Insmed进行的肺动脉高压(PAH)研究取得积极结果 该研究评估了公司Treprostinil(明星产品Tyvaso活性成分)的前药制剂 [2] - Insmed的制剂可实现每日一次给药 而Tyvaso需要每日多次给药 [2] 财务预期 - 公司预计季度每股收益6.87美元 同比增长17.4% 预期营收7.9642亿美元 同比增长11.4% [3] - 过去30天共识EPS预期上调0.7% 盈利预期修正趋势与股价走势存在强相关性 [4] 行业比较 - 同属医疗-制药行业的BioCryst Pharmaceuticals股价下跌2%至10.40美元 过去一个月涨幅7.7% [4] - BioCryst预期EPS为0.02美元 同比增幅133.3% 当前Zacks评级为买入(2级) [5]

公司表现与股价反应 - Insmed股价昨日飙升29% 因公司报告其TPIP药物在肺动脉高压(PAH)患者中的IIb期研究取得积极顶线数据 [1] - 今年以来 Insmed股价累计上涨32% 而行业整体下跌1% [6] TPIP药物临床数据 - TPIP达到主要终点 治疗组患者肺血管阻力(PVR)较安慰剂组显著降低35% [2] - 所有次要疗效终点均达标 包括6分钟步行距离(6MWD)改善35.5米 NT-proBNP浓度降低60% [3] - 在PAH和PH-ILD研究中 多数患者经5周治疗后达到640微克最大剂量 该剂量含有的活性成分比现有市场产品多60% [12] 研发进展与监管计划 - 公司计划立即与FDA讨论PAH适应症的后期研究设计 目标2026年初启动试验 [4] - 针对PH-ILD适应症 计划2025年下半年启动后期研究 [10] - 详细研究结果将在未来医学会议上公布 [4] 疾病背景与市场潜力 - PAH是罕见进展性疾病 导致肺部血管狭窄 估计美欧日三地共有9万确诊患者 [5] - TPIP采用前药设计 可实现每日单次给药 相比竞品Tyvaso需每日多次给药更具便利性优势 [11][12] 行业竞争影响 - United Therapeutics(UTHR)股价昨日下跌14% 因TPIP可能威胁其Tyvaso产品线 [13] - Liquidia(LQDA)股价下跌17% 其新获批的Yutrepia同样面临TPIP带来的长期竞争压力 [13] - Yutrepia是首个吸入式竞品 此前因专利诉讼延迟上市 上月才获FDA批准 [14]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Liquidia Therapeutics - 行业：生物制药行业，专注于肺动脉高压（PAH）和肺纤维化相关肺动脉高压（PHILD）治疗药物领域 核心观点和论据 产品优势 - **Eutropia**：5月23日获PAH和PHILD双适应症批准，可同时开展两个适应症的推广 [4] - **技术优势**：基于PRINT平台技术，能制造1 - 10微米均匀大小、形状和组成的干燥颗粒，使产品在疗效、安全性和便利性上有明显差异化 [4] - **安全性**：药物处于可吸入范围低端，优先到达下呼吸道，避免上呼吸道沉积，减少咳嗽和喉咙刺激，可提高至现有治疗剂量标准的3 - 4倍 [5] - **便利性**：采用低阻力装置，药物为单分散制剂，无需装置能量解聚产品 [5] - **L606**：下一代脂质体配方悬浮液项目，通过下一代雾化器使用，有望实现一天两次给药，改善患者治疗体验 [46] 市场竞争 - **销售团队**：约60人的销售团队，加上医疗事务等辅助支持，能覆盖约6500名关键处方医生，份额声音与竞争对手相当甚至更好 [21][22] - **医生反馈**：在ATS会议上展示的数据获医生积极反馈，ASCENT研究中20例患者数据显示产品耐受性好，咳嗽轻微，剂量增加时咳嗽无变化 [24][25] - **市场机会**：PAH和PHILD市场潜力大，口服市场年收入达20亿美元，Tyvaso和Tyvaso DPI年收入共20亿美元，PHILD市场仅被少量渗透 [32] 商业策略 - **定价策略**：与Tyvaso DPI平价定价，有四个规格产品，计划推出组合胶囊新NDC，提高患者负担能力 [45] - **患者支持服务**：提供包括28天优惠券计划在内的一系列患者支持服务，帮助患者快速开始治疗并持续治疗 [13][14] - **报销策略**：约50%患者通过Part D报销，无产品覆盖，公司准备渗透；商业保险方面，与支付方建立良好关系，有信心在未来几个月实现广泛覆盖 [40][41][42] 财务预期 - 有信心在产品推出后3 - 4个季度实现盈利，Q1末有1.7亿美元现金，首次商业销售后可获得5000万美元额外资金 [37][38] 其他重要内容 - **临床试验**：ASCENT研究将继续推进，展示更多数据；针对PHILD患者的过渡研究即将开始，样本量约30例 [24][30][31] - **L606研究计划**：计划年底开始L606的III期注册研究，全球招募约350名患者，预计4 - 5年完成 [54][55] - **法律诉讼**：United Therapeutics对公司提起多项诉讼，公司在已有的诉讼中均获胜，目前有两项诉讼未决，公司有信心应对 [59][60]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Liquidia Corp（LQDA） - 行业：制药行业，专注于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PHILD）的药物研发与销售 核心观点和论据 产品获批意义重大 - 核心观点：FDA批准Utopia用于治疗PAH和PHILD，是公司的里程碑，为患者带来新治疗选择 [6] - 论据：这一批准历经多年坚持、信念和创新，开启治疗新纪元，患者和医生在吸入曲前列尼尔的给药方式上有了选择 Utopia独特优势显著 - 核心观点：Utopia在药物递送、可用性和治疗潜力方面具有优势 [10] - 论据：采用专有的PRINT技术，可精确设计药物颗粒，优先靶向远端气道；使用低阻力干粉吸入器，患者操作轻松，设备便携；剂量范围大，可安全滴定至更高水平 临床数据支持产品优势 - 核心观点：Utopia的临床数据为其在治疗中的应用提供有力支持 [14] - 论据：INSPIRE研究显示，可从最低剂量开始治疗，剂量滴定范围广；ASCENT试验表明，PHILD患者能耐受治疗，且咳嗽无明显增加 商业策略全面且可行 - 核心观点：公司商业团队准备充分，有信心推动产品成功上市 [19] - 论据：销售团队今日开始推广，预计产品14天内进入渠道；目标是覆盖新诊断患者和未满足需求的现有患者；建立患者获取计划和服务体系，确保患者可及性 财务状况良好，有望实现盈利 - 核心观点：公司资金充足，预计产品上市后3 - 4个季度实现盈利 [22] - 论据：3月现金储备近1.7亿美元；对市场策略和运营准备有信心 其他重要内容 - 产品定价：28天WACC供应定价为24,362美元，相当于每年约31.7万美元，与Tyvaso DPI价格持平 [35] - 法律情况：在7月专利案中，等待法官对临时限制令动议的决定，可能同时对初步禁令作出裁决 [34] - 后续研究计划：L606将在今年晚些时候开展3期注册研究，公司将利用现有基础设施和专业知识推进该项目 [76] - 患者转换策略：计划开展研究，将PHILD患者从Tyvaso或Tyvaso DPI转换为Utopia，以验证产品优势 [81]

文章核心观点 FDA批准Liquidia公司的YUTREPIA用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD），公司将筹备商业发布，不过面临专利侵权诉讼[1][2][4] 药品获批信息 - FDA批准YUTREPIA（曲前列尼尔）吸入粉用于改善PAH和PH - ILD成人患者运动能力，是首个采用公司专有的PRINT™技术的前列环素干粉制剂 [1] - 获批基于3期INSPIRE试验，显示无论患者既往是否接触过曲前列尼尔，YUTREPIA都安全且耐受性良好 [2] 各方观点 - 公司首席执行官称患者和医生将获得一款具有出色便携性、耐受性、可滴定性和耐用性的曲前列尼尔干粉制剂，商业团队准备推出该产品 [2] - 3期INSPIRE研究首席研究员表示对YUTREPIA的安全性、耐受性和给药有信心，低用力吸入装置便于患者开始和维持治疗 [2] - 肺动脉高压协会总裁指出PAH和PH - ILD在美国影响超10.5万患者，需要能改善生活质量的疗法 [2] 诉讼情况 - United Therapeutics Corporation指控Liquidia侵犯美国专利No. 11,357,782，寻求禁止其商业化YUTREPIA治疗PAH和PH - ILD，相关动议待法院裁决 [2] 产品信息 - YUTREPIA采用方便、低用力、手掌大小的装置给药，通过PRINT技术使药物颗粒大小、形状和成分精确均匀，便于肺部沉积 [7] - 适用于PAH（WHO 1组）和PH - ILD（WHO 3组）以改善运动能力，研究涉及特定症状和病因的患者群体 [9] - 常见不良反应（≥10%）有咳嗽、头痛、喉咙刺激和头晕，还存在低血压、出血、药物相互作用、支气管痉挛等风险 [9] 公司信息 - Liquidia是一家为罕见心肺疾病患者开发创新疗法的生物制药公司，专注于肺动脉高压产品的开发和商业化以及PRINT技术应用 [10] - 除YUTREPIA外，还在开发L606，销售曲前列尼尔注射剂仿制药 [10] 行业信息 - PAH是一种罕见、慢性、进行性疾病，美国约4.5万患者接受诊断和治疗，目前无法治愈，现有治疗目标是缓解症状等 [5] - PH - ILD包括多达200种不同肺部疾病，美国患者估计超6万，患者3年生存率低 [6] 其他信息 - 公司将于2025年5月27日上午8:30进行网络直播，介绍YUTREPIA商业发布准备情况 [3] - YUTREPIA的处方信息和使用说明可在YUTREPIA.com获取 [10]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度末，公司现金及现金等价物和有价证券为2.579亿美元，预计财务资源能为公司提供足够资金至2027年上半年 [23] - 2025年第一季度，公司确认收入990万美元，其中与Chiesi合作的成本报销为660万美元 [23] - 2025年第一季度研发费用为3800万美元，高于2024年同期的3240万美元；一般及行政费用为870万美元，低于2024年同期的960万美元 [24] - 2025年第一季度净亏损为3660万美元，合每股亏损0.16美元，低于2024年同期的4190万美元和每股亏损0.19美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 肺动脉高压（PAH）业务 - PROCERRA研究已完成新患者筛查，预计6月中旬完成全部患者入组，第四季度结束盲法部分研究，2026年2月公布顶线结果 [6][8][9] - 截至2025年5月12日，已入组的324名患者平均6分钟步行距离约为376米，低于Tori研究的408米；平均NT - proBNP为96 ng/L，高于Tori研究的628 ng/L；74%的患者基线时为功能分级3级，高于Tori研究和STELLAR研究 [11][12][13] 肺动脉高压合并间质性肺病（PHILD）业务 - SERANATA研究计划为全球、双盲、安慰剂对照的注册性3期试验，预计招募约480名患者，随机分为90毫克、120毫克的塞鲁替尼组和安慰剂组 [19] - 主要终点是24周时与安慰剂相比6分钟步行距离的变化，关键次要终点包括临床恶化时间和用力肺活量的变化 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国PAH患者约5万人，sotatercept目前有5200名患者开始用药，市场潜力大；全球PHILD患者约40万人，Tyvaso的PHILD业务运行率约为20亿美元 [141][142] - 日本是全球第二大PAH市场，有多个临床站点参与PROCERRA研究，公司认为若结果积极，有望支持在日本提交新药申请并获批 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进塞鲁替尼在PAH和PHILD领域的研究，希望为患者提供新的治疗选择，成为该领域的骨干疗法和数十亿美元的业务板块 [25][26] - 公司与Chiesi集团合作开展研究，共同承担成本，预计随着研究推进，成本分摊将对财务产生重要影响 [81] - 与sotatercept相比，塞鲁替尼具有持续改善患者症状、安全性好等优势，公司预计上市后能占据70% - 80%的市场份额，且有潜力与sotatercept联合使用 [115][116][117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - PAH和PHILD是进展性疾病，死亡率高，现有疗法有限，患者和医生期待新的治疗方法，塞鲁替尼有望满足这一需求 [25] - PROCERRA研究的患者基线特征符合预期，公司对取得积极结果充满信心，有望为患者带来显著的治疗效果 [7] - SERANATA研究有潜力填补PHILD治疗的空白，为患者提供变革性的治疗选择 [19] 其他重要信息 - 公司在PROCERRA研究中严格筛选患者，共筛选约750名患者，体现了对入组标准的严格把控和该研究的高需求 [46] - 公司在SERANATA研究中纳入120毫克的剂量，是基于临床前数据，认为可能对改善肺部功能有更大作用 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：PROCERRA研究已入组343名患者，为何不停止入组以今年公布数据，而要继续入组并将数据公布时间推迟到2026年？ - 回答：研究需求旺盛，公司希望履行对患者和医生的承诺，完成筛选漏斗中符合条件的患者入组；公司首要关注研究质量，确保纳入合适的患者，数据处理和分析需要时间，因此预计2026年2月公布结果 [31][33][34] 问题2：PROCERRA研究的全球入组情况与Tory研究不同，这会如何影响结果？ - 回答：PROCERRA研究的全球范围更广，来自拉丁美洲、南美、东欧和亚太地区的患者病情较轻、合并症少，历史试验显示这些地区患者的6分钟步行距离改善更明显；此外，Tory研究受新冠疫情影响，美国以外的站点较少 [36][37][39] 问题3：PROCERRA研究的基线特征是否影响研究效力假设？入组时间较长是否因入组标准严格？塞鲁替尼如何解决TKI类药物脱靶效应的担忧？ - 回答：基线特征不影响研究效力，研究设计时已考虑样本量和预期治疗效果，有超过90%的效力；入组时间长是因为入组标准严格，筛选约750名患者体现了高需求和医生对塞鲁替尼的信心；塞鲁替尼的安全性良好，分子设计、给药途径和靶向性使其具有优势，结合疗效有望成为早期治疗的骨干疗法 [46][49][51] 问题4：PROCERRA研究是否查看了基线肺血管阻力（PVR）？研究完全入组后是否会再次公布基线数据？能否从PROCERRA研究推断SERANATA研究的结果？ - 回答：研究有PVR入组标准（400或更高），但未将其作为终点；已公布的基线数据预计不会有重大变化，预计6月中旬完成入组；若PROCERRA研究结果积极，对SERANATA研究有积极预示，且塞鲁替尼对PHILD患者的潜在抗纤维化作用可能带来额外益处 [60][61][62] 问题5：PROCERRA研究中使用背景sotatercept的患者情况如何？6分钟步行距离的临床意义有何变化？公司现金跑道的关键里程碑有哪些？ - 回答：目前仅入组3 - 4名使用背景sotatercept的患者，说明sotatercept的实际效果不如预期；塞鲁替尼与其他PAH治疗药物不同，患者在开放标签扩展阶段持续改善，20米以上的6分钟步行距离改善具有临床意义；公司现金跑道未考虑Chiesi的重大监管里程碑，与Chiesi的成本分摊预计将随研究推进而增加 [73][74][81] 问题6：塞鲁替尼的治疗效果目标和监管批准的6分钟步行距离改善阈值是多少？数据公布时间是否受安全观察期或协议变更影响？ - 回答：初始效力假设基于6分钟步行距离30米的治疗效果，标准差为70，效力超过90%；数据公布时间包含安全随访期，未发生变化；FDA和EMA在设计协议时同意了效力假设和距离目标 [87][90] 问题7：PROCERRA研究中停用sotatercept的患者数量是多少？开放标签扩展数据对PROCERRA研究和商业有何影响？SERANATA研究剂量选择的依据是什么？若证明塞鲁替尼对间质性肺病有益，对产品概况、可治疗患者群体和商业有何影响？ - 回答：停用sotatercept的患者为个位数；开放标签扩展数据显示塞鲁替尼持续改善患者症状，增加了PROCERRA研究的入组人数，若结果在PROCERRA研究中得到验证，将有助于药物在市场上的定位，满足医生早期使用疾病修饰疗法的需求；选择90毫克和120毫克剂量是为了确保药物在肺部的充分暴露，用力肺活量作为次要终点若有积极结果，将是产品的差异化特征，在商业上具有重要意义，也是进入欧盟市场的重要壁垒 [96][99][105] 问题8：与sotatercept相比，塞鲁替尼适合哪些患者？SERANATA研究的效力假设和治疗效果目标是如何得出的？ - 回答：假设PROCERRA研究结果积极，塞鲁替尼预计在sotatercept上市约三年后推出，届时市场将重置，塞鲁替尼有望占据70% - 80%的市场份额，且有潜力与sotatercept联合使用；SERANATA研究的效力假设基于INCREASE试验的数据外推，假设安慰剂组患者病情恶化，活性组与安慰剂组的6分钟步行距离差异至少为30米，标准差约为70，效力超过94% - 95% [115][116][121] 问题9：PROCERRA研究是否允许sotatercept患者加入？联合治疗对商业机会有何影响？SERANATA研究的目标患者群体是哪些？是否预计在更严重的患者中观察到更大的治疗效果？ - 回答：允许sotatercept患者加入，但需满足稳定用药6个月、PVR大于400等条件，预计入组人数较少；联合治疗有潜力，临床前数据显示两种药物可能具有协同作用；SERANATA研究的目标患者群体可参考INCREASE试验，但公司的血流动力学标准更严格，目标是特发性间质性肺炎、IPF等患者，不允许合并肺纤维化或肺气肿、结节病患者入组，预计在更严重的患者中观察到更大的治疗效果 [127][128][131] 问题10：塞鲁替尼在PAH和PHILD市场的商业机会如何比较？SERANATA研究的预计地理分布与PROCERRA研究是否相似？ - 回答：PAH市场有一定规模，sotatercept已显示出潜力；PHILD市场更大，全球约40万患者，目前仅一种药物获批，未满足的医疗需求更大，商业机会更显著；SERANATA研究的地理分布预计与PROCERRA研究相似，欧盟的贡献可能更大，因为该地区对PHILD治疗的需求更迫切 [141][142][144]