融资活动概述 - X4制药公司完成承销公开发行，发行普通股52,844,000股，并全额行使承销商购买额外6,984,000股的选择权，每股公开发行价格为2.90美元 [1] - 同时向部分投资者发行预融资权证，可购买最多700,000股普通股，每份权证发行价格为2.899美元，行权价为每股0.001美元并可立即行权 [1] - 此次发行扣除承销折扣等费用前，总募集资金约为1.553亿美元 [1] - 发行完成后，公司总流通股数量为79,214,708股 [1] 承销商与法律文件 - 此次发行的联合账簿管理人为Leerink Partners、Stifel和Guggenheim Securities [2] - 发行所依据的货架注册声明已于2023年8月14日向美国证券交易委员会提交，并于2023年8月24日生效 [3] 公司业务背景 - X4制药是一家专注于改善罕见血液疾病患者生活的生物制药公司 [5] - 公司基于CXCR4专业知识和平台，已成功开发并商业化其口服CXCR4拮抗剂mavorixafor，该药物在美国以XOLREMDI®品牌名上市 [5] - 公司正在评估mavorixafor的其他适应症，并正在进行一项全球关键性3期临床试验（4WARD），针对特定慢性中性粒细胞减少症患者 [5]

融资活动详情 - X4 Pharmaceuticals完成承销公开发行，发行45,860,000股普通股，每股公开发行价格为2.90美元 [1] - 同时向部分投资者发行预融资权证，可购买最多700,000股普通股，每份权证价格为2.899美元，行权价为每股0.001美元，可立即行权 [1] - 在扣除承销折扣和佣金及其他发行费用前，此次发行预计为公司带来约1.35亿美元的总收益 [1] - 公司授予承销商一项30天期权，可额外购买最多6,984,000股普通股，价格扣除承销折扣和佣金 [1] - 此次发行预计于2025年10月27日完成，需满足惯例交割条件 [1] 资金用途 - 发行所得净收益计划与公司现有现金及现金等价物和运营现金流一起，用于资助mavorixafor在某些慢性中性粒细胞减少症中的关键3期临床试验 [2] - 资金亦将用于一般行政支出、资本支出、营运资金及其他一般公司用途 [2] 承销商与法律文件 - 此次发行的联合账簿管理人为Leerink Partners、Stifel和Guggenheim Securities [2] - 相关货架注册声明已于2023年8月14日向美国证券交易委员会提交，并于2023年8月24日生效 [3] 公司业务与产品管线 - X4 Pharmaceuticals是一家专注于改善罕见血液病患者生活的公司，致力于开发和商业化创新疗法 [5] - 公司核心产品mavorixafor是一种口服CXCR4拮抗剂，已在美国以XOLREMDI®为商品名上市其首个适应症 [5] - 公司正在进行一项名为4WARD的全球性、关键3期临床试验，评估mavorixafor在某些慢性中性粒细胞减少症患者中的应用 [5]

核心观点 - 口服每日一次Mavorixafor在6个月试验中观察到功能性中性粒细胞持续显著增加 [1] - 多数医生和慢性中性粒细胞减少症患者在联合治疗中选择显著减少G-CSF剂量 [1] - Mavorixafor是30多年来首个针对慢性中性粒细胞减少症的研究创新疗法，若获批将成为该疾病的首个口服治疗方案 [2] - 公司已完成Mavorixafor治疗特定原发性慢性中性粒细胞减少症(CN)的2期临床试验，结果将在欧洲血液学协会年会上展示 [1][3] 临床试验数据 - 2期研究纳入23名特发性、先天性或周期性慢性中性粒细胞减少症患者，进行为期6个月的开放标签试验 [3] - 研究评估Mavorixafor单药或与G-CSF联用的安全性及持续提升绝对中性粒细胞计数(ANC)的能力 [6] - 研究同时评估Mavorixafor治疗能否在维持临床目标ANC水平的同时减少G-CSF剂量 [6] - 1b期研究(n=25)评估单次口服Mavorixafor后的ANC反应幅度和耐受性 [7] - 2期部分(n=23)评估每日一次Mavorixafor联用或不联用G-CSF在6个月内的安全性和对中性粒细胞减少症的影响 [7] 3期临床试验进展 - 4WARD试验是全球关键性3期临床试验(NCT06056297)，计划纳入150名基线ANC<1000细胞/微升且有反复/严重感染史的患者 [8] - 试验为期52周，评估每日一次Mavorixafor(联用或不联用G-CSF)在先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症患者中的疗效和安全性 [8] - 主要终点基于两个结果指标：年化感染率和阳性ANC反应 [8] 产品机制 - Mavorixafor是一种口服CXCR4拮抗剂，通过下调CXCR4受体促使功能性中性粒细胞从骨髓动员至外周血 [5] - 慢性中性粒细胞减少症是罕见血液病，特征为循环中性粒细胞持续或间歇性减少，感染风险增加 [5] - 中性粒细胞通常通过CXCR4/CXCL12轴保留在骨髓中 [5] 公司背景 - X4 Pharmaceuticals专注于开发治疗免疫系统罕见疾病的创新疗法 [9] - 公司基于CXCR4和免疫系统生物学专业知识，已在美国推出首个适应症产品XOLREMDI®(Mavorixafor) [9] - 除慢性中性粒细胞减少症外，公司正在评估Mavorixafor的其他用途 [9]