Reducing inflammation helps create a regenerative environment in the Central Nervous SystemTORONTO and HAIFA, Israel, Dec. 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- NurExone Biologic Inc. (TSXV: NRX) (OTCQB: NRXBF) (FSE: J90) (“NurExone” or the “Company”) today announced new laboratory data demonstrating that its proprietary exosomes can significantly reduce inflammatory activity compared to untreated cells and cells treated with a commercially available exosome product. “Inflammation and regeneration are conflicting bi ...

文章核心观点 NurExone Biologic Inc 是一家专注于开发基于外泌体的中枢神经系统损伤再生疗法的临床前生物技术公司 公司宣布在其长期临床准备战略中取得重要进展 包括启动评估以色列生产合作伙伴以支持其先导候选药物ExoPTEN的小规模GMP生产 为未来首次人体使用计划做准备 同时 公司公布了新的科学数据 显示其外泌体相比市售外泌体具有显著更强的生物活性 验证了其平台技术的效力[1][2][5] 公司战略与运营进展 - 公司已开始评估潜在的以色列生产合作伙伴 以支持其先导候选药物ExoPTEN的小规模GMP生产 旨在为未来潜在的首次人体使用计划进行测试 该计划需待监管批准[1] - 此阶段被公司高管描述为“运营去风险化的重要战略下一阶段” 以色列将是小规模GMP生产和工艺验证的起点 之后生产将转移至美国进行扩大规模[3][4] - 公司强调 目前尚未启动同情使用或临床生产 所有此类活动都将取决于监管机构的沟通和批准[4] - 公司已聘请总部位于纽约的战略传播公司Russo Partners LLC进行为期最多两个月的初始咨询项目 固定费用为6,600美元 此聘用需经多伦多证券交易所创业板批准[8] 产品研发与科学数据 - 公司的先导产品ExoPTEN结合了高活性外泌体和靶向siRNA 正在开发用于治疗急性脊髓损伤和视神经损伤 但尚未确定哪个适应症将优先用于首次人体计划[2] - 近期分析测试显示 公司从人骨髓间充质干细胞生产的外泌体 其CD73相关生物活性显著高于市售的MSC外泌体对照 CD73是一种与细胞外信号传导和组织修复机制相关的表面酶[5] - 数据显示 公司两个生产批次的外泌体 其平均每个颗粒的腺苷一磷酸向腺苷的转化率明显高于对照组 差异具有统计学意义 表明公司的外泌体具有更强的与再生潜力相关的功能特性 即能发出更强的“愈合”或“抗炎”信号[6] - 这些发现验证了公司治疗性外泌体的效力 强化了其作为ExoPTEN递送载体的生物学原理 并证明了公司所获主细胞库的高质量 以及其专利3D剪切力生产技术的专有知识[7] 公司背景与市场 - NurExone Biologic Inc 是一家在多伦多证券交易所创业板 美国OTCQB和法兰克福上市的生物技术公司 专注于开发用于中枢神经系统损伤的再生外泌体疗法[11] - 其先导产品ExoPTEN已显示出强有力的临床前数据 支持其在治疗急性脊髓损伤和视神经损伤方面的临床潜力 这两个都是价值数十亿美元的市场[11][13] - 包括获得孤儿药认定在内的监管里程碑 为在美国和欧洲进行临床试验的路线图提供了便利[13] - 在商业上 公司预计将为对其他适应症的高质量外泌体和微创靶向递送系统感兴趣的公司提供解决方案 公司已在美国设立了子公司Exo-Top Inc 以锚定其北美活动和增长战略[13]

**关键要点总结** **一、 公司与产品** * 公司为Capricor Therapeutics (NasdaqCM: CAPR)[1] * 核心产品为deramiocel (CAP-1002) 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）引起的心肌病[1] * 产品由心脏球源细胞（CDCs）组成 是一种独特的基质细胞[3] * 临床给药方案为每年四次 每次1.5亿细胞[3] **二、 HOPE-3临床试验关键数据** * HOPE-3是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验 共入组106名患者 105名完成研究[4] * 达到主要疗效终点 即上肢功能表现测试2.0版（PUL 2.0） 具有统计学意义（p值0.03）[5] * PUL 2.0评分改善1.2分 被认为具有临床相关性[5] * 达到关键的次要终点 左心室射血分数（LVEF） 具有统计学意义（p值0.04）[6][7] * 40%的患者在心功能和骨骼肌功能上均有应答 超过70%的患者在骨骼肌或心脏功能上有至少一项改善[14] * 在仅包含队列B的分析中 观察到心脏瘢痕量显著减少[8] **三、 监管路径与商业化计划** * 公司将利用HOPE-3数据回应FDA在今年早些时候发出的完全回应函（CRL）[10] * 计划在2025日历年结束前提交CRL回复[10] * 预计PDUFA日期在2026年第三季度中期（约7月） 但公司将推动更快的审评时间[11][12] * 寻求完全批准而非加速批准[12] * 目标获得涵盖心肌病和骨骼肌肌病（特别是上肢功能）的广泛标签[14] **四、 市场机会与合作伙伴** * 美国DMD患者约15,000至20,000名[17] * 与日本新药（Nippon Shinyaku）在美国和日本达成合作 公司将获得8000万美元的批准里程碑付款[16] * 合作条款包含销售里程碑和30%-50%的分层特许权使用费[16] * 定价策略对标外显子跳跃疗法 预计将带来健康的收入模式[17] * 欧洲药品管理局（EMA）反馈 HOPE-3试验的队列B数据足以支持在欧洲获批[18] **五、 生产与财务状况** * 公司在圣地亚哥建有符合商业规模的新生产设施 已通过FDA的预许可检查[21] * 初始产能可满足约500名患者需求 扩建后可满足2,500名患者年度需求[21] * 公司第三季度末现金余额略低于1亿美元[31] * 预计来自合作伙伴的里程碑付款和优先审评券（PRV）销售将带来约2.25亿美元现金注入 提供2-3年的现金流[31] * 公司资产负债表无债务[31] **六、 未来管线拓展** * 计划在2026年上半年与FDA沟通 寻求将deramiocel扩展至贝氏肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的加速批准路径[27] * 探索将产品应用于其他具有类似心脏病理生理学特征（炎症和纤维化）的神经肌肉疾病[28][29] * 外泌体作为下一代技术平台 已解决大规模生产瓶颈[33][34] * 外泌体平台具有作为基因药物递送载体的潜力 优于脂质纳米颗粒（LNP）[34] * 与美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作的外泌体疫苗项目正在进行中[34] **七、 其他重要信息** * 公司股价在数据公布当日上涨约300%[1] * 产品被描述为DMD首个真正改变疾病进程的疗法[2] * 公司拥有经FDA批准的、针对抗纤维化和抗炎活性的效价测定方法[3]

公司技术优势 - NurExone的外泌体在神经修复、伤口修复、免疫调节和组织重建等关键治疗任务上表现优于行业标准[1] - 独立研究显示公司外泌体携带的伤口愈合信号分子是行业基准的两倍 在皮肤再生、伤口护理和骨科组织修复领域具有应用潜力[2] - 外泌体同时具备神经保护和抗炎双重功效 其携带的分子信号能为神经再生创造有利条件[2] 产品性能数据 - 神经修复潜力达到对照组的1.8倍 抗炎活性接近两倍 组织再生和伤口愈合信号均为两倍提升[4] - 采用专利3D生产工艺 可规模化生产高性能外泌体 确保批次间一致性 满足临床转化需求[2][3] 商业化布局 - 通过美国子公司ExoTOP建立北美业务 预计将产生多元收入流 为再生医学合作伙伴提供外泌体产品[2] - 核心产品ExoPTEN针对脊髓损伤和视神经损伤两大数十亿美元市场 已获孤儿药认定 正在推进欧美临床试验[8] 第三方验证 - 经ISO13485认证的TAmiRNA实验室证实 公司外泌体富含支持关键修复功能的microRNA 获得行业标准级数据支持[2][7] - 研究结果从第三方角度验证了公司平台技术在再生医学多领域的应用潜力[6] 行业定位 - 多效合一的高效能外泌体平台 兼具治疗性神经修复和美容抗衰老应用价值[4] - 为制药企业提供微创靶向给药系统解决方案 覆盖视神经功能恢复等新适应症[8]

核心观点 - 独立研究表明NurExone生产的exosomes在神经修复、伤口愈合、免疫调节和组织再生方面显著优于行业标准[1] - 公司exosomes携带的分子信号在神经保护和抗炎方面具有双重功效 特别适合神经系统修复[2] - 第三方实验室TAmiRNA的对比分析显示 公司exosomes在神经修复潜力(1.8倍)、抗炎活性(2倍)和组织再生信号(2倍)等关键指标上全面超越商业参照物[4] 技术优势 - 采用专利待决的3D生产工艺 可规模化生产高性能exosomes[2] - 专有主细胞库在严格受控环境下培养 确保每批次exosomes的高性能与可重复性[3] - exosomes携带的microRNA经生物信息学分析证实富含支持关键修复功能的成分[2] 商业应用 - 适用于皮肤年轻化、伤口护理和骨科组织修复等医美领域[2] - 子公司ExoTOP预计通过再生医学合作伙伴关系创造多元收入流[2] - 核心产品ExoPTEN已显示治疗急性脊髓损伤和视神经损伤的临床潜力 这两个市场价值均达数十亿美元[8] 公司背景 - 在TSXV、OTCQB和法兰克福交易所上市 专注于中枢神经系统损伤的exosome疗法开发[8] - 已获得孤儿药认定 为欧美临床试验铺平道路[8] - 通过美国子公司ExoTOP实施北美市场拓展战略[8] 第三方验证 - ISO13485认证实验室TAmiRNA的CE标记生物标志物检测套件提供行业领先的exosome分析[7] - 独立数据强化了公司技术在再生医学多领域应用的潜力[6]