核心观点 - Aptose Biosciences报告了2025年第二季度财务业绩并提供了公司更新 重点是其临床阶段精准肿瘤学药物tuspetinib(TUS)在急性髓系白血病(AML)前线三联疗法中的进展 TUS在TUSCANY试验中表现出优异的安全性和完全缓解率 剂量从120mg升级到160mg 同时公司与Hanmi制药签订了850万美元的贷款协议以支持TUS的持续临床开发[1][4][5] 临床进展 - TUS在TUSCANY试验中40mg剂量组实现4例患者中3例完全缓解(CR)且微小残留病(MRD)阴性 80mg剂量组3例患者全部实现CR/CRi 120mg剂量组未观察到剂量限制性毒性(DLT) 所有患者仍在接受治疗[5] - TUS表现出不受FLT3、TP53、NPM1或骨髓增生异常相关突变状态影响的活性 在双等位基因TP53突变和复杂核型患者中也实现了MRD阴性反应[5] - 安全委员会(CSRC)在审查120mg剂量数据后 批准将剂量升级至160mg 该剂量组现已开放入组[5] - TUS药代动力学特性未受VEN、AZA、抗真菌药物或食物的显著影响 第1周期未发现 prolonged myelosuppression 10例入组患者中9例仍在接受治疗 无治疗相关死亡[5] 学术交流与合作伙伴 - Aptose的TUSCANY研究安全性和有效性数据被接受在2025年10月16-18日于葡萄牙Estoril举行的欧洲血液学学校(ESH)第7届国际会议上进行海报展示[5] - 公司与Hanmi制药签订了最高850万美元的贷款协议 用于TUS的持续临床开发 目前已收到560万美元[5][6] - 公司计划在2025年下半年向美国血液学会(ASH)报告 evolving data from 120 mg TUS+VEN+AZA triplet 以及 response rate and durability of TUS+VEN+AZA triplet[7][10] 财务表现 - 2025年第二季度净亏损704万美元 较2024年同期的725万美元减少21万美元 2025年上半年净亏损1259万美元 较2024年同期的1689万美元减少430万美元[11] - 研发费用从2024年第二季度的441万美元降至2025年同期的330万美元 减少111万美元 主要因tuspetinib项目成本减少 luxeptinib活动减少以及人员相关费用降低[16][18] - 截至2025年6月30日 现金及现金等价物为130万美元 营运资本为-573万美元 总资产559万美元 长期负债1096万美元 累计亏损55355万美元 股东赤字1437万美元[13][15] - 公司承认现有现金不足支持运营 依赖Hanmi的预付款 正在积极部署融资和成本削减措施以延长现金跑道[15] 公司治理与交易 - 公司于2025年7月1日升级至OTCQB市场交易 代码为APTOF 同时在多伦多证券交易所保持上市 代码为APS[9] - 公司董事会一致批准选择安永(EY)作为新的独立审计师 并将于2025年8月22日重新召开股东会议投票任命EY[9] - 截至2025年8月8日 公司已发行普通股2552429股 另有38211股可通过行使股票期权发行 1267585股可通过行使认股权证发行[15]

核心观点 - Aptose Biosciences在2025年第一季度财务报告中宣布其TUSCANY临床试验取得积极进展 使用tuspetinib联合venetoclax和azacitidine的三联疗法治疗新诊断急性髓系白血病患者显示出良好的安全性和有效性 特别是在40mg和80mg剂量组中均观察到完全缓解病例 包括携带高危TP53突变的患者[1][2][3] 临床试验进展 - TUSCANY 1/2期试验前两个队列数据显示 在40mg剂量组中 3名患者达到完全缓解(CR)且微小残留病灶阴性(MRD-) 包括携带双等位基因TP53突变、复杂核型、IDH2突变及FLT3-ITD突变的患者 无剂量限制性毒性(DLT)报告[3] - 80mg剂量组中3名患者全部实现完全缓解 包括携带TP53突变、DDX41突变及FLT3-ITD突变的患者 目前均继续接受治疗且未出现安全性问题[4] - 公司计划在2025年欧洲血液学协会(EHA)和美国血液学会(ASH)会议上公布更成熟的三联疗法数据[5][6][11] 财务表现 - 2025年第一季度净亏损550万美元 较2024年同期的960万美元减少410万美元[8] - 研发费用降至236万美元 较2024年同期的645万美元减少409万美元 主要因tuspetinib项目成本从392万美元降至148万美元以及人员相关费用减少[12][15] - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物为470万美元 预计可维持运营至2025年5月底[14] 公司运营动态 - 普通股于2025年4月2日从纳斯达克退市 现于OTC市场交易(代码APTOF) 同时在多伦多证券交易所保持上市(代码APS)[4] - 截至2025年5月1日 流通普通股255万股 另有38,736股期权和126万股权证可行使[14] - 已终止APTO-253项目的开发 当期相关项目成本为零[15]