AVITA Medical (NasdaqCM:RCEL) FY Conference September 08, 2025 04:05 PM ET Company ParticipantsJim Corbett - CEO & DirectorNoneOkay. Thank you, everybody, for joining us. This is Morgan Stanley's 23rd Global Healthcare Conference, and we're excited to bring interesting stories to you all. Before we get started today, there's going to be an important disclosure available on our research website. If you go to www.morganstanley.com/researchdisclosures, and if you have any questions, please reach out to a Morga ...

Bicara Therapeutics (NasdaqGM:BCAX) FY Conference September 08, 2025 04:05 PM ET Company ParticipantsClaire Mazumdar - CEO & DirectorConference Call ParticipantsNone - AnalystNoneOkay. Yeah.NoneHi. Good afternoon. Welcome to this session of the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm excited to welcome Bicara with Claire representing the team here. Let me just read a quick disclosure before we get started. For important disclosures, please see the Morgan Stanley Research Disclosure website at www.m ...

纪要涉及的行业或者公司 * 公司为生物技术公司NextCure 专注于开发肿瘤学领域的抗体药物偶联物(ADC) 其关键在研管线资产为B7H4 ADC (LNCB74) 和CDH6 ADC 均处于一期临床阶段[1] * 行业为生物制药行业 特别是专注于癌症治疗尤其是妇科肿瘤(如卵巢癌 子宫内膜癌)的抗体药物偶联物(ADC)领域[1][2] 核心观点和论据 **B7H4 ADC (LNCB74)项目** * 项目是与LigaChemBio以50/50比例共同开发的B7H4抗体药物偶联物 使用专有的连接子系统 目前处于一期临床剂量递增阶段[1] * 该ADC采用β-葡萄糖醛酸酶连接子 据称是唯一使用此连接子的B7H4 ADC 旨在通过B7H4表达谱更特异性地靶向肿瘤并避免脱靶毒性[4] * 公司采用经CLIA验证的免疫组化测试筛选B7H4高表达患者 以提高总体反应率[8] * 目前处于第四也是最高剂量组 未观察到剂量限制性毒性(DLT) 安全性良好 计划根据药代动力学数据锁定剂量 并主要在卵巢癌和子宫内膜癌患者中进行回填[10] * 预计在2026年上半年分享具体数据 目标反应率至少达到25% 并希望凭借安全性优势和正确的患者人群实现优于25%或30%的反应率[11][12][13] **CDH6 ADC项目与Simcere Zaiming合作** * CDH6 ADC是从中国公司Simcere Zaiming授权引进 使用拓扑异构酶抑制剂 payload与B7H4 ADC的微管蛋白抑制剂不同[2][14] * 合作条款包括支付1200万美元首付款 Simcere Zaiming供应美国一期临床所需药物并进行了200万美元的股权投资 公司获得除中国外的全球独家权利 双方共享和交换数据[17][18][19] * 公司还获得将其拓扑异构酶抑制剂技术用于另一个未披露靶点的独家权利[19] * 约45%至50%的卵巢癌患者同时表达B7H4和CDH6 为联合或序贯治疗提供了可能性[15][20] * 竞争对手Daiichi Sankyo的CDH6 ADC显示出46%的反应率 另一家公司Oncust显示出约36%的反应率 验证了该靶点[22] **竞争格局与差异化策略** * B7H4 ADC领域存在多个竞争者(如阿斯利康 辉瑞) 但各家的连接子系统和payload不同 导致不同的毒性特征和给药方案[5][6] * 公司的差异化优势在于其高亲和力抗体 良好的内化特性 独特的β-葡萄糖醛酸酶连接子系统以及使用微管蛋白抑制剂payload[7] * 长期目标是探索B7H4 ADC (微管蛋白payload)和CDH6 ADC (拓扑异构酶payload)的联合或序贯治疗 以克服肿瘤耐药性[15][16] * 正在进行临床前研究 在表达双靶点的卵巢癌小鼠模型中测试联合用药和序贯给药的方案[26] **开发策略与未来计划** * 开发策略聚焦于其熟悉的领域(ADC)和患者群体(妇科肿瘤) 利用已知的研究中心和研究者网络[14][15] * 除了卵巢癌和子宫内膜癌 CDH6也在肾癌和特定非小细胞肺癌(EGFR野生型)患者中表达 未来将探索这些适应症[24][25] * 公司拥有多个其他未披露的靶点 其中三到四个已被优先考虑 未来将与Simcere Zaiming密切合作推进其中一个[27] 其他重要内容 **关键催化剂与时间线** * 两个主要催化剂是两个一期临床概念验证数据读出 均预计在明年上半年进行[1][2][29] * 计划在本季度末开始在美国为CDH6 ADC招募患者[22] * 预计在年底前提供最新情况更新[11] **运营与财务** * 公司财务充裕 足以支持两个试验的进行[29] * Simcere Zaiming在中国平行进行患者给药 几乎使CDH6 ADC的入组率翻倍[17]

Strategy (NasdaqGS:MSTR) FY Conference September 08, 2025 04:00 PM ET Company ParticipantsMichael Saylor - Executive ChairmanConference Call ParticipantsMike Colonnese - MD & Senior Technology AnalystMike ColonneseWelcome back, everyone. Welcome back. I hope you are all ready for what I believe will be one of the best presentations at this year's conference. But I must admit, as a Bitcoiner and the covering analyst on strategy stock, I'm a bit biased. I'm Michael Aneze, managing director and crypto analyst ...

涉及的行业或公司 * 公司为Great-West Lifeco及其子公司 包括美国退休和财富管理业务Empower 加拿大业务Canada Life 欧洲业务(主要位于爱尔兰和英国) [1][4][49][54] * 行业涉及退休服务 财富管理 团体福利保险 年金和养老金风险转移 再保险 [4][49][54][58] 核心观点和论据 公司战略与财务目标 * 公司通过出售Putnam和寿险业务 彻底转型美国业务 现已成为美国第二大退休服务提供商 [4][5] * 在投资者日更新了财务目标 将盈利增长目标从8%提升至8%-10% 将ROE目标从16%-17%提升至19%以上 并重申45%-55%的股息支付率 [7] * 公司业务组合已发生根本性变化 约三分之二为资本轻型业务(退休 财富 团体福利) 预计中期内该比例将升至70%-75% 从而支撑更高的财务目标 [7][8] * 中期内公司将产生580%以上的资本(占盈利的百分比) [7] 美国Empower退休与财富业务 * Empower的核心战略基于三大支柱 拥有顶尖的自有技术平台以获取成本优势(整合后可削减30%-40%的成本基础) 开放架构(不依赖自有资管产品) 以及结合人力与数字的混合建议模式 [14][15][16] * 公司专注于有机增长 目标在未来五年大幅提高rollover捕获率 过去三到五年捕获率已提高30% 目标再提高30%至20% 但相比业内最佳的40%-50%仍有很大差距 [10][11][12] * 公司收入结构多元化 约50%为资产挂钩的费用收入 约25%-30%为交易型费用 其余为利差收入 [19][20] * 财富业务目前管理约$1000亿的非计划资产 今年净流入超$120亿 其EBITDA利润率与退休业务相似(约30%) 但长期有望更高 [22][23] * 为提升客户关系和rollover捕获率 公司正深入健康储蓄账户(HSA)业务 并可能拓展零售经纪和教育储蓄账户等产品 [24] * 竞争格局方面 公司与行业第一是仅有的两家在获取市场份额的公司 过去三到四年从其他提供商处获得了$1350亿的计划流入量 [26][27] * 存在价格竞争压力 但公司更多凭借服务和非价格因素胜出 并通过后台增强和投资来应对 [28][29] 并购(M&A)与资本管理 * 公司认为退休服务市场需要进一步整合 许多小型提供商因无法投资于技术平台而面临压力 公司准备进行机会性收购 但将保持严格的价格纪律 [30][31][33] * 公司财务实力雄厚 杠杆率从通常的30%降至27% 控股公司层面持有超$20亿现金 并有能力通过股票回购返还资本 [31][32] * 市场高度分散 第一大提供商约有3000万参与者 公司(第二大)约有2000万参与者 每年新增60-70万参与者 而下一级玩家规模在500-700万参与者 再之下是大量100-200万参与者的小公司 [38][39] * 对于财富业务 公司目前主要采取有机增长策略 专注于品牌建设(目前品牌认知度约50% 目标达到80%-90%) 产品扩展和客户体验提升 而非通过并购获取团队 [44][45][46][47] * 若有重大无机资本部署 更可能用于美国退休领域的进一步整合 而非财富领域 [48] 加拿大与欧洲业务 * 加拿大团体福利业务是市场领导者(排名第一) historically专注于中小市场(利润率较高) 现正进入更大规模市场 竞争理性 残疾保险利润率非常强劲 [49][50][51] * 对加拿大经济前景持乐观态度 预计政府的基础设施和军事开支将推动未来两三年经济增长 [52] * 欧洲业务以爱尔兰为核心 其在欧盟增长最快 并在多数非零售银行金融领域拥有约40%市场份额 UK业务则更具针对性 [54][55] * UK的批量年金(养老金风险转移)市场是一个机会 预计未来十年将有$1000亿至$1万亿的既定收益义务从企业资产负债表转移至私营部门 公司目前市占率仅个位数 目标适度增长 [57][58] * 由于UK监管规定(Solvency II)限制资产配置和离岸转移(最多20%) 该市场利润率相对较好 公司专注于5000万至2亿美元的中小规模交易 [59][60][61][62] 运营效率与科技投资 * 公司宣布投入$2.5亿至$3亿用于效率提升计划 大部分投资集中于加拿大 旨在实现技术平台现代化 迁移至云端 为AI应用做准备 [64][68] * 目标将效率比率从56%-57%降至50%以下 其中约75%的改善来自收入增长 25%来自效率举措 长期来看AI将是关键驱动因素 [69][70] * 美国和爱尔兰的技术平台已基本准备就绪(已上云) [68] 资本配置与ROE展望 * ROE目标提升至19%以上 反映了业务组合向资本轻型业务(占66%)的根本转变 这些业务的新增资本部署回报率很高 [73][74] * 长期看 美国财富业务规模有望与退休业务相当 且其ROE远高于19%的目标 [75] * 公司无意通过无机方式重新进入高资本需求的保险业务 仅将20%的盈利用于投资这些业务 凭借自然增长和业务组合变化应能实现19%以上的ROE目标 [76] 其他重要内容 * 公司客户留存率很高 计划留存率达90% 即使在整合大型交易(如Prudential, MassMutual, JPMorgan)时 收入/参与者留存率也高达80%以上 超出目标 [36][37] * 在UK养老金风险转移市场 公司的再保险部门也能受益于监管要求的再保险多元化规定 因其是少数AA评级提供商之一 [62] * 加拿大的品牌整合已完成 聚焦于顶级品牌Canada Life 以更好地利用其品牌影响力和规模 [66][67]

公司：Janus Henderson Group (JHG) 宏观环境与客户需求 * 客户高度关注地缘政治环境变化 需要帮助管理相关风险 并寻找真正的创新投资机会[5] * 新兴市场债务受到客户欢迎 尤其是中东地区的私人客户和公共客户[6] * 客户关注人口结构、生活方式变化和人工智能(AI)带来的机会 这与公司的主题投资策略高度契合[7] * 资本成本变化带来影响 客户关注其对对冲基金、多策略基金和平衡型基金的影响 平衡型基金因能提供固定收益回报和股票精选能力而具有吸引力[8] * 市场普遍预期利率已达峰值 公司团队预计2025年将有两次降息 利率环境将较当前水平下降[9] * 经济放缓背景下 客户寻求更高品质的投资 如公司旗下的AAA级CLO ETF（JAAA）和资产支持私募产品（如Victory Park Capital）[9][10] * 客户同时关注久期风险 从短期转向中期 公司提供了相应的ETF生态系统以满足需求（如JABS）[10] 与Guardian Life的合作 * 合作源于双方相似的文化（创新）和长期价值创造理念 并非依靠低价竞争[12] * 合作包含四个关键方面：1) 获得最初465亿美元的通用账户资产（IMA形式）预计整合后将带来高于公司平均水平的利润率 2) 4亿美元的种子资本合作 3) 接收并整合其团队（特别是公司信贷团队）以拓展其他保险公司的业务 4) 通过其旗下的Park Avenue Securities（近600亿美元AUM，2400名财务顾问）进行分销合作[13][14][15][17][18] * 合作旨在为Guardian Life的保单持有人获取更好回报 并作为范例吸引其他保险公司[20] 保险业务拓展 * 与Guardian的合作不具有排他性 公司正与全球大型保险公司进行前所未有的对话[19] * 目前约有十几项此类对话 但不确定是否能达成交易[19] * 公司目前全球保险业务资产管理规模（AUM）约1000亿美元 在全球排名第15或16位 因此受到市场关注[20] ETF业务发展 * 主动固定收益ETF取得成功 JAAA持续良好增长 即使在降息预期下因其高品质和 attractive 的利差而未出现资金流入放缓[21][25] * 除JAAA外 另外四只固定收益ETF（规模均超10亿美元）的增长速度快于JAAA同期水平[22] * JABS（近期推出）作为JAAA的补充（固定利率、稍长久期） 预计规模虽不及JAAA（220亿美元）但将具互补性[23] * 公司旨在建立一个固定收益ETF生态系统 让客户能根据其对利率、信用评级等的观点选择产品[24][26] * 公司是全球第二大主动固定收益ETF提供商 第八大主动ETF提供商[27] * 美国ETF需求轨迹：从注册投资顾问（RIA）开始 再到 wirehouses 和模型组合 最后机构投资者也加入[29][30] * 欧洲市场通过收购Tabula来拓展 Tabula是ETF专家 拥有强大的做市商关系和覆盖15个国家、10-12个交易所的分销能力 其需求更多来自机构客户再向中介渗透 欧洲市场ETF渗透率较低 但增长速度快于美国过往[31][32] * 股票主动ETF策略：避免简单克隆现有产品 而是将差异化的投资能力（如产生Alpha的能力）应用于ETF包装 例如JXX（投资转型企业）、JHAI（投资AI生态系统）、JMID/JSmall（量化基本面）以及欧洲和日本的最佳理念集中投资策略[34][35][36] 资金流表现与增长策略 * 美国中介（零售）业务连续八个季度实现资金净流入[38] * 美国业务改善基于四大要素：1) 更换并确保合适的人才（包括从强劲竞争对手处引入领导） 2) 提供正确的产品组合（包括共同基金、ETF和另类投资产品如Privacore） 3) 将激励补偿与增长而非停滞挂钩 4) 利用大量数据优化流程和决策[39][40][41] * 正将美国经验应用于美国以外市场 但面临数据可用性、补偿机制差异等挑战 欧洲大陆中介渠道持续改善 英国仍有困难 亚太和澳大利亚有所改善[41][42] * 公司整体处于转型发展的“第四或第五局”[42] * 主动股票策略出现转机迹象 因市场波动加剧 被动投资并非所有问题的答案 大型被动投资机构均将增长重点转向主动投资[45] * 资金流向转变通常从最成熟的投资者（主权财富基金、养老金）开始 再向下传导 上季度有15种策略各流入超1亿美元 其中4-5种是主动股票策略[46] * 公司在大小盘股、欧美及全球股票业务上表现优异 受益于客户寻求帮助和精选个股的需求[47] 另类投资业务 * Privacore定位为面向财富平台的最佳开放式架构另类投资分销平台 连接普通合伙人（GP）和财富平台[49] * 目前有97家GP在等待名单上 重点选择业绩优异者而非仅看经济性[51] * 分销网络正扩展至更多wirehouses和RIA 产品包括科技基金、私募股权、基础设施以及精选的私募信贷和私募股权构建模块[52] * 其他另类投资收购包括：新兴市场债务团队（公共固定收益，规模15-20亿美元）、Tabula（ETF）、National Bank of Kuwait spin-out（Janus Henderson Emerging Market Privates，中东私募信贷）以及Victory Park Capital（资产支持私募信贷）[54][56][57][59] * 收购逻辑是寻找能产生Alpha（而非仅是Beta）、未被过度开发且有差异化的领域 收购基于客户需求且经过大量工作去风险[55][60] * 对美国直接贷款业务持谨慎态度 因竞争激烈、偏向Beta收益 而更看好资产支持业务（类似15年前的直接贷款）[58][59] 区块链与代币化 * 公司是全球第二大代币化基金提供商[62] * 投资者兴趣主要来自链上金融机构 它们希望持有能产生收益的资产（如美国国债、JAAA）并保持在链上[62] * 也开始吸引链下机构的兴趣[63] * 将代币化视为一项实验 旨在学习并为未来可能改变行业基础设施的技术做准备 保持创新精神[63][64]

Eastern Bankshares (NasdaqGS:EBC) FY Conference September 08, 2025 03:30 PM ET Company ParticipantsDavid Rosato - CFO & TreasurerDenis Sheahan - CEO & DirectorJared Shaw - Managing DirectorJared ShawGreat. Thanks, everybody, for joining us for the last of the midcaps today. We are excited to have Eastern Bankshares, Inc. with us out of Boston. $30 billion in assets pro forma with the HarborOne transaction. Happy to have Denis Sheahan, CEO, and David Rosato, CFO. Thanks for joining us.Denis SheahanHappy to b ...

公司：Viking Therapeutics (VKTX) 核心观点与论据 * 公司专注于肥胖症治疗领域 拥有两款处于临床阶段的候选药物 包括皮下注射制剂VK2735和口服制剂VK2735 以及一个针对胰淀素（amylin）受体的早期项目[2][3][44] * 皮下注射制剂VK2735的两项III期临床试验（Vanquish 1和Vanquish 2）已于第二季度启动 目前入组进展顺利 Vanquish 1针对肥胖患者（BMI≥30 n=4500） Vanquish 2针对肥胖合并2型糖尿病患者（n=1100） 治疗周期为78周 最高剂量为17.5毫克/周[2][27] * 口服制剂VK2735的IIa期13周研究结果显示 最高剂量组（120毫克/日）体重减轻达12.2% 所有剂量组（30至120毫克/日）均显示出良好的剂量反应曲线 耐受性良好[2][5][8] * 一项探索性给药方案（先使用90毫克/日4周 后降至30毫克/日7周）显示出持续的体重减轻（13周时共减重9.2%） 而非平台期或反弹 这为后续维持治疗策略提供了重要依据[8][9][15] * 公司计划在年底前与FDA举行口服制剂的II期结束会议 以确定后续开发路径[2] * 一项重要的维持治疗研究将于本月末或10月启动 旨在评估患者从每周皮下注射过渡到每月皮下注射或每日/每周口服治疗的维持效果[3][4][18] * 公司认为提供多种给药方案（每周注射、每月注射、口服）的灵活性对于提高患者长期治疗的依从性至关重要 并能满足支付方对持久疗效的需求[41][42][43] * 针对胰淀素受体激动剂项目 公司计划在今年年底提交IND申请 并于2026年获得初步数据 其策略既包括作为单药用于BMI 30-34人群或无法耐受GLP-1的患者 也包括作为VK2735的联合疗法以进一步提升疗效[3][44][45] 其他重要内容 **财务状况与资金使用** * 公司第二季度末拥有超过8亿美元现金 上半年每季度现金消耗约为5000万美元[50] * 当前资金预计足以支撑完成皮下注射制剂的III期临床试验 并可能支撑口服制剂III期试验的很大一部分[50] **生产与供应链** * 公司与Corden Pharma签订了重大生产协议 以确保充足的供应并避免产品短缺[33] * 该协议覆盖了多种剂型的规模化生产：API年产能达数吨（可扩展） 自动注射器1亿支/年 西林瓶与注射器1亿套/年 片剂10亿片/年[34] * 此产能可支持皮下注射制剂实现两位数十亿美元（double-digit billions）的潜在销售额 口服制剂也能支持数十亿美元的销售额[36] * 公司正在积极寻求建立额外的供应链冗余（包括API和制剂）以降低风险[37][38] * 公司注意到肽API的生产成本在过去18个月中有下降趋势 规模化生产带来了工艺改进和效率提升 这对口服制剂（因其剂量较高）的利润率前景尤为有利[39][40] **其他研发管线** * NASH项目（VK2809）已获得积极的IIb期数据 但进入III期可能需要合作伙伴 除非FDA同意用FibroScan替代肝活检作为终点[47] * X-ALD项目（肾上腺脑白质营养不良）的Ib期研究显示生物标志物改善 此项目也更适合与专注于孤儿药的合作伙伴共同开发[48] **竞争与市场格局** * 公司承认肥胖领域竞争激烈 但认为其产品具有竞争力 并且目前其III期试验的患者入组未感受到明显的患者竞争压力[25][31] * 公司对独自商业化持开放态度 但更倾向于与大型合作伙伴合作以最大化产品价值[41] * 公司注意到中国生物科技公司在肥胖等领域创新活跃 但这并非新现象 历史上在FXR等领域也是如此[52] **监管与运营** * 公司与FDA的沟通未受到近期FDA人事变动传闻的影响 互动一如既往[54] * 公司目前对人工智能（AI）的应用有限 主要精力集中在执行注册临床试验上[53]

**公司概况与战略定位** 公司为BridgeBio Pharma (BBIO) 专注于孟德尔遗传疾病领域 致力于从单一获批产品向多资产、多阶段后期生物技术公司转型[4] 公司采用分散式研发架构 实现规模回报和单位时间/成本的生产力提升[5] 旗下包括BridgeBio Pharma、GondolaBio和BridgeBio Oncology Therapeutics三大实体 未来几年将迎来密集的II期和III期数据读出[5] **核心产品ATRUVI（acoramidis）商业化进展** - **临床数据优势**：在ATTR心肌病领域展现最佳临床数据 30个月心血管住院和死亡率相对风险降低42%[9] 住院率降低50%[9] 90%以上患者病情稳定（对比辉瑞61%）[9] ESC会议公布44%心血管死亡率风险降低（42个月随访）[9] 45%患者抗ProBNP指标改善[9] - **亚群体疗效**：在STAT-CIG变异群体中实现最高相对风险降低[10] 对近半数合并房颤的患者有最佳疗效估计值[10] 近期研究提示tafamidis因DDI问题控制不佳[10] - **商业化挑战**：美国市场份额目标从35%上调[11] 但销售团队规模最小 需提升声量对抗辉瑞等竞争对手的误导信息[11] 欧洲与拜耳合作快速推进 德国市场份额超40% 丹麦赢得全国招标[14] - **市场潜力**：美国确诊患者从5万增至25-30万[15] 行业协作推动患者早期识别和教育[16] **研发管线关键项目** **1 ACH1（ADH1）计划** - **机制与疗效**：针对钙敏感受体功能增益突变 负向变构调节剂 70%患者血清和尿钙正常化（对照组0%）[18] - **III期试验设计**：覆盖20+欧美中心和100种突变[19] 主要终点为与标准护理的正常化率差异[19] 若响应率超50%将显著改变治疗格局[19] - **市场准备**：美国患者约1万-1.2万[19] 已识别4000+患者[20] ICD-10编码推动新增1000患者识别[22] 慢性HP领域有潜力（80%尿钙正常化+口服给药+机制规避PTH骨问题）[23] - **上市预期**：首年集中于已识别患者 借鉴XLH最佳上市案例 提前部署医学事务和疾病意识活动[24] **2 LGMD2i计划** - **机制与差异化**：针对FKRP酶功能缺失 小分子提供底物增强糖基化[25] 基因疗法存在剂量和覆盖范围问题[25] - **II期数据**：纯合和复合杂合患者ADG复合物糖基化增加近100%[26] CK降低与肌肉损伤改善相关（Pearson相关性0.9）[26] 功能性终点改善但试验开放标签[26] - **III期设计**：嵌套试验设计 早期读出包括3个月糖基化、CK和功能性终点[27] 美国患者约3000人 欧洲4000人[28] 需求高于Exon 51 DMD[28] **3 Infigratinib（软骨发育不全）** - **机制优势**：抑制FGFR3源头 同时阻断JAK-STAT和MAPK通路（优于仅靶向MAPK的CMPs）[36] - **II期数据**：身高速度基线改善 比例改善具统计显著性[30] III期纳入年龄降至3岁[30] - **扩展潜力**：针对其他FGFR3/2驱动骨骼发育不良（如软骨发育低下）[31] 中国竞争对手存在激酶选择性差问题（抑制FLT4/VEGFR2等）[32] - **安全性**：II期无高磷血症 III期盲数据极少[37] **其他研发板块** - **BridgeBio Oncology Therapeutics**：G12C直接抑制剂（on/off）和PI3Kα breaker 明年公布数据[40] - **GondolaBio**：早期孟德尔疾病发现 EPP（红细胞原卟啉症）II期数据Q4读出[42] 目标实现快速PP9降低（数小时内）和更安全副作用谱[43] **资本效率与价值释放** ACH1项目从早期到III期读出成本低于2亿美元[38] 所有III期项目（含ATRUVI）总成本低于3亿美元[40] 通过分拆结构提升资本效率和投资透明度[40] **关键里程碑** - Q4 2025：ACH1 III期读出、LGMD2i III期读出、EPP II期读出[46] - Q1 2026：软骨发育不全III期读出[46] - 2026上半年：启动软骨发育低下和慢性HP的III期试验[46]

**Absci公司电话会议纪要关键要点** **公司及行业概述** * 公司为生成式AI药物设计公司 专注于利用AI平台解决困难靶点 如离子通道和GPCRs[4] * 行业面临来自中国生物技术公司的竞争压力 促使其专注于差异化创新和难以成药的靶点[6][7] * 公司拥有内部研发管线 并与Merck、AstraZeneca和Almirall等大型药企建立合作关系[4] **AI平台核心优势与差异化** * AI平台显著缩短药物发现时间 TL1A资产从项目启动到进入临床仅需约24个月 而传统方法需5.5年[9] * AI平台大幅降低研发成本 TL1A资产进入临床成本约1500万美元 传统方法成本高达3000万至5000万美元 甚至1亿美元[9] * 关键差异化在于"湿实验室循环" 能够生成蛋白质相互作用数据训练模型 并实现快速迭代 周期时间为六周[15][16] * 平台具备持续进化能力 模型能力呈非线性提升 过去12个月甚至6个月均有显著扩展[12] * 能够解决传统方法失败的难题 如设计针对表面暴露有限的离子通道和GPCRs的抗体[19][20] * 可工程化特定抗体特性 如pH依赖性结合 实现肿瘤微环境中的差异化结合[21] **研发管线进展与数据读出时间表** * ABS-101（TL1A资产）即将在几个月内公布Phase 1A健康志愿者中期数据 重点关注安全性、PK/PD和低ADA率[23] * 与第一代分子相比 ABS-101在效力、半衰期和ADA谱方面具有优势 可实现每两周一次给药[24] * ABS-201（针对雄激素性脱发的催乳素受体靶向药物）计划于今年底或明年初进入临床 明年下半年进行Phase 2疗效数据读出[5][31] * 在非人灵长类动物模型中 ABS-201显示出毛发再生和重新色素沉着的效果[29] * 通过AI工程化改造 ABS-201可实现超过90%的受体占用率 给药频率降至2-3次（原分子需24次） 半衰期延长至约每季度给药一次[33][34] * 早期项目ABS-301和ABS-501正进行体内功效研究 计划对外授权 不打算自行推进至临床[38] **市场机会与商业策略** * 雄激素性脱发市场机会巨大 预计规模约100亿美元（未计入色素恢复潜力） 且为现金支付市场[36] * 预计毛利率可超过90% 因患者需求为高效力、持久性且给药便利的产品[37] * 长期业务模式包括对外授权专利管线（验证分子至临床阶段后获取里程碑付款和特许权使用费）以及为大型药企优化分子的合作[40] * 例外是ABS-201 公司考虑自行推进至临床后期甚至提交BLA 因该适应症开发成本效益高且内部具备专业知识[41] **合作伙伴关系与资金状况** * 与Almirall的合作已扩展至第二个双特异性项目 基于第一个离子通道项目的成功[42] * 正在洽谈一项专注于肿瘤学的大型药企合作 预计今年达成 将带来前期付款并进一步延长现金流[45][54] * 合作伙伴关系带来非稀释性资本、数据生成（用于改进模型）和投资组合多元化[46][48] * 当前资金可支撑至2028年上半年 足以覆盖ABS-201的Phase 2数据读出和ABS-101的Phase 1B/2A及交易达成[54] * 预计的大型药企合作前期付款将进一步延长现金流[54] **竞争定位与战略调整** * 中国生物技术公司的竞争压力促使公司重新思考内部管线策略 更专注于难以成药的靶点以保持差异化和创新性[6][7] * 将更多容量分配给自建项目 专注于具有明显竞争优势的难以成药靶点领域[53]