核心事件 - 公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（商品名利生妥® 研发代码APG-2575）联合阿扎胞苷一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合症的全球注册III期临床研究GLORA-4获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [1] - 该研究为利生妥®在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究 编号NCT06641414 采用多国家多中心同步入组策略 [1] 临床进展 - 截至公告日期 利生妥®是国际上唯一正推进中高危骨髓增生异常综合症注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [1] - GLORA-4研究有望打破中高危骨髓增生异常综合症领域长期存在的临床空白 [1] 市场反应 - 截至发稿时 亚盛医药-B(06855.HK)股价上涨9.18% 报94港元 [1] 战略意义 - 该临床研究是利生妥®全球临床开发的又一重要里程碑 [1] - 多中心同步入组策略将加速新药上市进程 [1]

公司股价表现 - 亚盛医药-B(06855)高开逾4% 截至发稿涨4 53%报90港元创历史新高 成交额1689 3万港元 [1] 产品研发进展 - 公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉(商品名利生妥 研发代码APG-2575)联合阿扎胞苷(AZA)一线治疗新诊断的中高危骨髓增生异常综合症(HR-MDS)患者的全球注册III期临床研究(GLORA-4)获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [1] - 利生妥是国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [2] - 该产品已在中国获批上市 用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者 [2] - 利生妥为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂 [2] 临床试验规划 - GLORA-4作为利生妥在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究 将在多国家多中心同步入组 [1] - 多中心同步入组策略将加速新药上市进程 [1] 产品作用机制 - 利生妥通过选择性抑制Bcl-2蛋白恢复癌细胞的正常凋亡过程达到治疗肿瘤目的 [2]

核心观点 - 公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利生妥联合阿扎胞苷一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合症的全球注册III期临床研究GLORA-4获美国FDA和欧洲EMA同意开展 该研究为利生妥在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究 有望打破中高危MDS领域临床空白并加速新药上市进程 [1] 临床研究进展 - GLORA-4研究为国际多中心随机双盲III期临床试验 旨在评估利生妥联合AZA对比安慰剂联合AZA在新诊断成人HR-MDS患者中的疗效及安全性 [2] - 研究已于2024年获中国国家药监局临床试验许可 目前正在全球同步推进患者入组 并已完成中国及欧洲地区首例患者入组 [2] - 全球主要研究者为美国MD安德森癌症中心白血病科主任Garcia Manero教授和中国工程院院士黄晓军教授 [2] 疾病背景与未满足需求 - 骨髓增生异常综合症具有显著年龄相关性特征 全球流行病学研究显示65岁以上人群年发病率达22/10万 中位诊断年龄70岁 超过75%患者伴有至少两种合并症 [2] - 中高危组患者5年内急性髓系白血病转化率高达40-60% 转化后中位生存期不足6个月 [2] - 现有标准治疗方案去甲基化药物总缓解率仅30-40% 完全缓解率仅10-17% 中位缓解持续时间仅9-12个月 [3] - 异基因造血干细胞移植虽可提供治愈可能 但受限于患者中位年龄和复杂病情 移植相关死亡率达25-35% 仅5-10%适宜患者可接受移植 [3] - IPSS-R高危患者5年生存率停滞于16-24% 亟待突破性疗法改写治疗范式 [3] 产品特性与现有地位 - 利生妥为公司自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂 通过选择性抑制Bcl-2蛋白恢复癌细胞正常凋亡过程 [3] - 该产品已在中国获批上市 用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者 为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂 [3] - 截止公告日期 利生妥是国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [1] 临床数据表现 - 在2024年美国血液学年会和2025年美国临床肿瘤学会年会上 利生妥联合AZA治疗初治MDS的数据显示总缓解率达75% 远高于去甲基化药物 [4] - 联合治疗方案安全性良好 严重血液学毒性以及粒细胞减少相关感染发生率低 需要剂量调整的患者比例低 未报告60天内治疗相关死亡 [4]

核心观点 - 公司自主研发的Bcl-2抑制剂利生妥联合阿扎胞苷一线治疗中高危骨髓增生异常综合症的全球注册III期临床研究获FDA和EMA同意开展 该研究为国际多中心同步推进的注册III期临床 有望打破中高危MDS领域临床空白并加速新药上市进程 [1] 临床研究进展 - GLORA-4研究为随机双盲III期临床试验 旨在评估利生妥联合AZA对比安慰剂联合AZA在成人HR-MDS患者中的疗效及安全性 [2] - 研究已于2024年获中国国家药监局临床试验许可 目前正在全球同步推进患者入组 并已完成中国及欧洲地区首例患者入组 [2] - 全球主要研究者包括美国MD安德森癌症中心白血病科主任Garcia Manero教授和中国工程院院士黄晓军教授 [2] 疾病背景与未满足需求 - 骨髓增生异常综合症具有显著年龄相关性特征 65岁以上人群年发病率达22/10万 中位诊断年龄达70岁 超过75%患者伴有至少两种合并症 [2] - 中高危组患者5年内急性髓系白血病转化率高达40-60% 转化后中位生存期不足6个月 [2] - 现有标准方案去甲基化药物总缓解率仅30-40% 完全缓解率仅10-17% 中位缓解持续时间仅9-12个月 [3] - 异基因造血干细胞移植受限于患者年龄和病情复杂性 移植相关死亡率达25-35% 仅5-10%适宜患者可接受移植 [3] - IPSS-R高危患者5年生存率停滞于16-24% 亟待突破性疗法改写治疗范式 [3] 产品特性与临床数据 - 利生妥为公司自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂 通过抑制Bcl-2蛋白恢复癌细胞正常凋亡过程 [3] - 该产品已在中国获批上市 用于既往经过至少包含BTK抑制剂治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者 为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂 [3] - 临床数据显示利生妥联合AZA治疗初治MDS患者总缓解率达75% 远高于现有去甲基化药物 [4] - 联合治疗方案安全性良好 严重血液学毒性和粒细胞减少相关感染发生率低 需要剂量调整的患者比例低 未报告60天内治疗相关死亡 [4] 市场地位与竞争优势 - 利生妥为国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [1] - 此为利生妥在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究 [1]

产品疗效 - 利生妥®联合AZA治疗初治MDS总缓解率达75%，远高于HMAs[6] - 利生妥®联合AZA治疗初治MDS安全性良好，未报告60天内治疗相关死亡[6] 疾病数据 - 中高危MDS患者5年内AML转化率达40 - 60%，转化后中位生存期不足6个月[4] - MDS患者65岁以上人群年发病率达22/10万，中位诊断年龄达70岁[4] - MDS患者>75%病情复杂常伴有至少两种合并症[4] 其他方案数据 - 去甲基化药物总缓解率仅30 - 40%，完全缓解率仅10 - 17%[5] - 去甲基化药物中位缓解持续时间仅9 - 12个月[5] - allo - HSCT移植相关死亡率达25 - 35%，仅5 - 10%适宜患者可接受移植[5] - IPSS - R高危患者5年生存率停滞于16 - 24%[5] 研发进展 - GLORA - 4研究已在2024年获CDE临床试验许可[4]

股价表现与财务数据 - 8月14日开盘上涨3.16%至42.45美元/股 成交额1.51万美元 总市值39.46亿美元 [1] - 2024年收入总额9.81亿人民币 同比增长341.77% [1] - 归母净利润-4.05亿人民币 亏损同比收窄56.2% [1] 公司业务与研发管线 - 专注肿瘤、乙肝及衰老相关疾病领域的创新药物开发 [2] - 拥有蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台 处于细胞凋亡通路新药研发全球前沿 [2] - 建立9个进入临床阶段的1类小分子新药管线 覆盖Bcl-2/IAP/MDM2-p53等靶点 [2] - 在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验 [2] 核心产品与资质认证 - 奥雷巴替尼（耐立克）为治疗慢性髓细胞白血病的核心品种 系公司首个上市产品 [2] - 耐立克获中国CDE优先审评与突破性治疗品种认定 并纳入2022年国家医保目录 [2] - 获得美国FDA快速通道资格、孤儿药资格及欧盟孤儿药资格认定 [2] - 累计获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定 2项FDA快速通道资格及2项儿童罕见病认证 [2] 研发合作与知识产权 - 承担5项国家"重大新药创制"专项及1项"重大传染病防治"专项 [2] - 与默沙东、阿斯利康、辉瑞等医药巨头及MD Anderson、梅奥医学中心等机构达成全球合作 [2] - 在全球范围内进行知识产权布局 建立国际化研发与临床开发团队 [2]

股价表现与财务数据 - 8月13日盘中上涨3.23%至41.5美元/股，成交1.96万美元，总市值38.58亿美元 [1] - 2024年收入总额9.81亿人民币，同比增长341.77% [1] - 归母净利润-4.05亿人民币，同比增长56.2% [1] 公司概况与研发实力 - 立足中国面向全球的生物医药企业，专注肿瘤、乙肝及衰老相关疾病领域 [2] - 拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发全球前沿 [2] - 建立9个进入临床阶段的1类小分子新药产品管线，覆盖Bcl-2、IAP、MDM2-p53等靶点 [2] - 全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司 [2] - 在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验 [2] 核心产品与资质认证 - 奥雷巴替尼(耐立克)为治疗慢性髓细胞白血病的核心品种，已在中国获批上市 [2] - 耐立克获中国CDE优先审评和突破性治疗品种认定，并纳入国家医保目录 [2] - 耐立克获得美国FDA快速通道资格、孤儿药资格及欧盟孤儿药资格认定 [2] - 公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定 [2] - 获得2项FDA快速通道资格及2项FDA儿童罕见病资格认证 [2] 研发合作与团队建设 - 承担5项国家"重大新药创制"专项和1项"重大传染病防治"专项 [2] - 与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心等全球顶尖机构建立合作关系 [2] - 与默沙东、阿斯利康、辉瑞等跨国药企达成合作 [2] - 建立国际化研发与临床开发团队，正在打造商业化生产及营销团队 [2]

恒生港股通创新药精选指数表现 - 截至2025年8月12日09:35，恒生港股通创新药精选指数(HSSCPB)上涨0.02% [3] - 成分股晶泰控股(02228)上涨7.38%，复星医药(02196)上涨6.00%，联邦制药(03933)上涨2.08%，亚盛医药-B(06855)上涨1.90%，诺诚健华(09969)上涨1.76% [3] - 港股创新药精选ETF(520690)上涨0.52%，最新价报0.97元 [3] 港股创新药精选ETF流动性及规模 - 港股创新药精选ETF盘中换手0.62%，成交240.45万元 [3] - 近1年日均成交6886.83万元 [3] - 最新规模达3.85亿元，创成立以来新高 [4] - 最新份额达3.99亿份，创成立以来新高 [4] - 近3天获得连续资金净流入，合计4228.08万元，日均净流入1409.36万元 [4] 晶泰控股业绩预告 - 预计2025年中期综合收益不少于5亿元，较2024年同期的1.03亿元增加至少387% [3] - 预计实现由2024年中期亏损净额12.38亿元转为2025年中期纯利不少于5000万元，首次实现半年盈利 [3] 脑机接口产业政策 - 7部门联合发布《关于推动脑机接口产业创新发展的实施意见》，提出到2027年关键技术取得突破，到2030年形成安全可靠的产业体系，培育2至3家全球影响力领军企业 [4] - 国家医保局已设立侵入式脑机接口置入费、取出费等价格项目 [4] - 北京、上海等地发布行动方案，针对脑机接口领域监管政策 [4] 港股创新药精选ETF产品特性 - 成立以来最大回撤4.87%，相对基准回撤0.11% [5] - 管理费率0.50%，托管费率0.10%，为可比基金中最低 [5] - 今年以来跟踪误差0.139%，在可比基金中跟踪精度最高 [5] - 紧密跟踪恒生港股通创新药精选指数，前十大权重股合计占比78.05% [5]

业绩相关 - 公司将于2025年8月20日举行董事会会议，考虑及批准截至2025年6月30日止六个月未经审核中期业绩及发布[3] 人员相关 - 公告日期董事会成员包括主席兼执行董事杨大俊博士等[3]

股价表现与市场比较 - 亚盛医药股价年内累计上涨约83% [1] - 恒生医疗保健指数同期累计上涨约78% [1] 目标价与评级调整 - 摩根大通将公司目标价从52港元大幅上调79%至93港元 [1] - 维持增持评级 [1] 核心产品管线进展 - 关键资产olverembatinib和lisaftoclax预计推动今年强劲销售 [1] - lisaftoclax海外潜力提升 因venetoclax在骨髓增生异常综合症未证明总体存活益处 [1] - lisaftoclax在中国获得的市场批准范围超预期 [1] 研究模型更新依据 - 基于中美生物技术论坛与管理层讨论更新模型 [1] - 纳入对产品更乐观的销售预估 [1]