Acumen Pharmaceuticals(ABOS)

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Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q2 - Quarterly Report
2025-08-13 05:05
Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q ___________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from_________to_________ Commission File Number: 001-40551 ___________________________ Acumen Pharmaceuticals, Inc. (Exa ...
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-08-12 21:00
财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日,公司现金及有价证券余额为1.662亿美元,预计可支持运营至2027年初 [19] - 第二季度研发费用为3710万美元,同比增长主要由于ALPITUDE AD临床试验材料成本增加及入组完成后的临床费用上升 [19] - 第二季度管理费用为460万美元,与去年同期持平 [19] - 运营亏损4170万美元,净亏损4100万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - ALPITUDE AD二期研究入组快速完成,预计2026年底公布关键疗效和安全性数据 [7] - sivernotug单抗在AAIC会议上展示的数据显示其对Aβ寡聚体的选择性高于lecanumab和aducanumab [8] - 与JCR制药合作开发的EBD项目预计2026年初基于临床前数据决定是否推进至多两个候选产品 [12][18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于Aβ寡聚体选择性抗体技术,认为其较淀粉样斑块靶向抗体可能具有更好的疗效和安全性 [8][16] - 与JCR合作开发血脑屏障穿透技术,旨在增强治疗性抗体在中枢神经系统的递送效率 [11][15] - 行业层面观察到阿尔茨海默病诊断基础设施改善及血液生物标志物技术进展,可能推动抗淀粉样蛋白治疗需求增长 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对sivernotug的差异化潜力表示乐观,认为其可能提供更优的获益-风险平衡 [11] - 血液生物标志物(如p-tau217)的临床应用有望提高诊断效率并扩大治疗人群 [33][56] - 行业反馈显示现有抗淀粉样蛋白抗体在真实世界中的安全性与临床试验一致,但疗效仍有提升空间 [13] 其他重要信息 - JCR合作协议条款包括:若行使候选产品开发选择权需支付925万美元,后续开发和销售里程碑付款最高达5.55亿美元,以及个位数销售分成 [20] - EBD项目探索单链抗体和VHH结构等前沿技术,非人灵长类研究数据预计2026年初出炉 [17][70] 问答环节所有提问和回答 问题: 与罗氏脑穿梭技术的比较及安全性差异 - 技术差异在于JCR的转铁蛋白受体靶向技术可能减少贫血风险,且寡聚体靶向特性或进一步降低ARIA发生率 [39][43] - 临床开发路径可能借鉴sivernotug的经验,结合流体和影像生物标志物 [46] 问题: p-tau217血液检测的临床应用前景 - 在ALPITUDE研究中采用该检测使淀粉样蛋白PET阴性率从60%降至17%,降低40%筛查成本 [32][33] - 支付方已开始报销该检测,未来在无症状人群中的应用需更多临床验证 [56] 问题: 临床前阿尔茨海默病研究的看法 - 寡聚体靶向治疗在疾病早期阶段的科学依据充分,未来可能通过二期生物标志物研究优化三期试验设计 [49][51] 问题: EBD项目候选分子设计细节 - 正在评估不同抗体构建(如sivernotug与其他寡聚体选择性抗体)与JCR载体的组合,重点关注PK特性和脑渗透率 [68][69] 问题: ALPITUDE研究的认知评估频率 - 主要认知评估每3个月进行一次,主要终点为IGRIS量表,次要终点包括MMSE和CERAD [75]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q2 - Quarterly Results
2025-08-12 20:42
Exhibit 99.1 Acumen Pharmaceuticals Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Business Highlights NEWTON, Mass., August 12, 2025 – Acumen Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ABOS) ("Acumen" or the "Company"), a clinical-stage biopharmaceutical company developing novel therapeutics that target toxic soluble amyloid beta oligomers (AβOs) for the treatment of Alzheimer's disease (AD), today reported financial results for the second quarter of 2025 and provided a business update. "Our momentum in the second ...
Acumen Pharmaceuticals to Present Studies on Cost Savings Associated with Use of pTau217 Screening Assay in Phase 2 ALTITUDE-AD Study and Sabirnetug Oligomer-Selectivity at the Alzheimer’s Association International Conference (AAIC®) 2025
Globenewswire· 2025-07-10 20:00
文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Acumen Pharmaceuticals将在2025年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上展示新发现,包括pTau217作为筛查工具的成本节约分析和sabirnetug对AβOs相对选择性的非临床研究,体现sabirnetug独特选择性及以患者为中心的高效临床试验方法 [1][2] 公司信息 - Acumen Pharmaceuticals是临床阶段生物制药公司,致力于开发针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体(AβOs)治疗阿尔茨海默病(AD)的新型疗法,总部位于马萨诸塞州牛顿 [1][5][7] - 公司科学创始人开创了AβOs研究,目前专注推进在研产品sabirnetug(ACU193)在早期症状性AD患者的2期临床试验ALTITUDE - AD [5][7] 产品信息 - sabirnetug(ACU193)是一种人源化单克隆抗体,基于对可溶性AβOs的选择性开发,旨在解决可溶性AβOs是AD神经退行性过程潜在原因的假设,已获美国FDA治疗早期AD的快速通道认定,正进行2期研究 [3] 临床试验信息 - ALTITUDE - AD于2024年启动,是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,旨在评估每四周一次输注sabirnetug(ACU193)在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性,已招募542名患者 [4] 会议展示信息 - 会议将于2025年7月27 - 31日以线上线下结合形式举行,公司将展示两项内容,包括pTau217在sabirnetug2期ALTITUDE - AD试验中的成本节约分析以及sabirnetug对AβOs与Aβ单体的相对选择性非临床研究 [1][2] - 7月28日上午7:30 - 下午4:15 EDT,以海报形式展示,主题为“ALTITUDE - AD:在早期阿尔茨海默病sabirnetug正在进行的2期研究中使用pTau217筛查测定的成本节约”,展示作者为Todd Feaster [6] - 7月29日上午7:30 - 下午4:15 EDT,以海报形式展示,主题为“与重组lecanemab和aducanumab相比,sabirnetug对Aβ寡聚体而非单体的选择性”,展示作者为Erika N. Cline [6] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun,邮箱abraun@acumenpharm.com [9] - 媒体联系Jon Yu,邮箱AcumenPR@icrhealthcare.com [9]
Acumen Pharmaceuticals (ABOS) Earnings Call Presentation
2025-06-27 19:15
业绩总结 - Sabirnetug(ACU193)在2023年下半年完成了积极的第一阶段临床试验结果[4] - 预计到2027年初,Acumen的现金资源将足以支持其临床开发计划[2] - 截至2025年3月31日,Acumen的现金、现金等价物和可交易证券约为1.98亿美元[99] 用户数据与市场需求 - 美国早期阿尔茨海默病患者约有500万例,市场需求显著且不断增长[7] - Sabirnetug在早期阿尔茨海默病患者中显示出显著的生物标志物改善[64] 新产品与技术研发 - Sabirnetug获得FDA快速通道认证,旨在治疗早期阿尔茨海默病[19] - Sabirnetug对Aβ寡聚体的选择性高于其他抗体,如Aducanumab和Lecanemab,选择性比率分别为8750倍和222倍[25] - Sabirnetug的靶向参与与剂量呈正比,显示出良好的剂量反应关系[43] - Sabirnetug的EC50为136 ng/mL,最大靶向参与为22.71 AU/mL[47] 临床试验结果 - 第二阶段试验的入组在2025年3月完成,共540名患者参与[19] - 在高剂量MAD组中,接受Sabirnetug治疗的患者在63或70天后,淀粉样斑块负荷均显示出减少[49] - 25 mg/kg Q2W MAD组的淀粉样斑块平均减少值为13.7 centiloids,减少百分比为20.6%[50] - 60 mg/kg Q4W MAD组的淀粉样斑块平均减少值为18.1 centiloids,减少百分比为25.6%[50] - Sabirnetug在10 mg/kg Q4W和60 mg/kg Q4W组的血浆GFAP、pTau181和pTau217水平低于安慰剂组[71] - 在10 mg/kg Q4W和60 mg/kg Q4W组中,血浆生物标志物趋向于正常化[68] - Sabirnetug的安全性表现良好,ARIA-E的发生率低,10 mg/kg Q4W组仅有1例无症状病例[72] - Sabirnetug在ApoE4同型合子中未观察到ARIA-E[72] 未来展望 - 预计2026年晚些时候将公布第二阶段(IV)顶线结果[5] - 预计2026年晚些时候将公布ALTITUDE-AD II期研究的顶线结果[101] 其他新策略与有价值的信息 - ACU3B3治疗前在J20 Tg模型中,淀粉样沉积显著减少,且在5-7个月时效果明显[123] - 在老年动物(16-23个月)中,治疗效果不如年轻动物(5-7个月)明显[123] - ACU3B3治疗后,观察到突触密度增加,表明神经可塑性恢复[121]
Acumen Pharmaceuticals (ABOS) 2025 Conference Transcript
2025-05-15 00:15
纪要涉及的公司和行业 - 公司:Acumen Pharmaceuticals(ABOS)、Hackman Pharmaceuticals、AcyBiogen [1][2][6] - 行业:阿尔茨海默病治疗行业 [2] 纪要提到的核心观点和论据 公司核心产品及作用机制 - 核心观点:Acumen致力于为阿尔茨海默病患者开发新疗法,主要项目sabrutinib是高度选择性针对毒性最强的淀粉样蛋白β寡聚体的单克隆抗体 [2] - 论据:有大量数据表明可溶性聚集体是阿尔茨海默病病理中的主要病原体,它们易与神经元结合并导致有害影响,sabrutinib旨在中和寡聚体毒性的后果 [2] INTERCEPT AD研究结果 - 核心观点:研究结果全面成功,为sabrutinib的安全性、药代动力学、靶点结合和耐受性提供重要信息 [4] - 论据: - 建立了与靶向Eβ诱饵机制一致的安全概况,ARIA发生率低于斑块导向抗体 [5] - 实现了强大的靶点结合,首次在I期研究中证明了天然寡聚体结合 [5] - 在高剂量水平下,PET扫描中淀粉样蛋白信号降低约20% - 25%,与Leukembi相当 [6] - 脑脊液和血浆中的生物标志物有明显信号,表明产品能作用于靶点并产生下游效应 [7][8] ARIA发生率低的原因 - 核心观点:sabrutinib的ARIA发生率低,具有更好的安全性 [13] - 论据:sabrutinib作用于可扩散的可溶性聚集体,而斑块导向抗体易与血管结合的淀粉样斑块结合并引发炎症反应,导致ARIA观察结果 [13] ALPITUDE AD研究 - 核心观点:该研究有望取得成功,sabrutinib在早期AD人群中具有优势 [11][14] - 论据: - 基于生物标志物的影响和为期18个月的长期研究,有主要终点 [11] - 阿尔茨海默病发展是一个长期过程,早期干预可能带来更好的长期结果,且有更可靠的工具评估疾病病理 [14] - 研究已完成542名患者的招募,表明市场对阿尔茨海默病治疗的认识和积极性 [18][19] 竞争格局及联合治疗可能性 - 核心观点:该领域有发展空间,可通过多种方式改进治疗 [23][24] - 论据: - 已有获批药物存在局限性,美国有700万与阿尔茨海默病相关的痴呆患者 [23] - 可通过脑穿梭器等方式改善药物向大脑的递送,将ABD型载体与sabranatog结合可能提升安全性和有效性 [24][25] - 联合治疗策略值得探索,如与canoparib、ERTau、炎症相关机制或整合素结合 [28] 其他重要但是可能被忽略的内容 - INTERCEPT AD研究未观察到明显的认知益处,因研究未针对临床效果进行设计且剂量有限 [10] - ALPITUDE AD研究选择IGRAs作为主要评估指标,同时有CDR Sum of Boxes等次要指标,并会关注成像和流体生物标志物 [17] - 公司对皮下注射剂型的sabertadag感兴趣,有多种后续研究选择,尚未确定具体步骤 [26][27] - 公司不打算进行中期数据查看,以维护ALKS 3 AD研究的完整性 [20][21]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q1 - Quarterly Report
2025-05-14 04:36
临床试验进展 - 公司在2025年3月完成了sabirnetug的2期ALTITUDE - AD临床试验的入组,预计2026年末公布顶线结果,该试验最多有540名参与者[110] - 2025年3月公布的sabirnetug皮下给药选项的1期临床试验,16名受试者接受每周4次皮下注射1200mg剂量,12名受试者接受单次静脉注射2800mg剂量,最常见不良事件为注射部位反应,发生率62.5%[111] 融资情况 - 2023年11月公司与K2HV签订贷款协议,获得最高5000万美元的定期贷款安排,已借入首笔3000万美元[113][114] - 2024年1月公司通过ATM发行2068246股普通股,净收益790万美元,每股3.84美元[115] - 公司于2024年3月27日提交S - 3表格的暂搁注册声明,可发售最高2亿美元的证券[132] - 公司与销售代理签订销售协议,可通过ATM发售最高5000万美元的普通股,销售代理佣金率最高为总收益的3%[133] - 2024年1月,公司通过ATM发行2068246股普通股,净收益790万美元,每股3.84美元[134] 财务数据关键指标变化 - 2025年和2024年第一季度公司净亏损分别为2880万美元和1490万美元,2025年第一季度约2530万美元(88%)的净亏损归因于研发支出[116] - 截至2025年3月31日,公司现金、现金等价物和有价证券为1.979亿美元,预计现有资金可支持运营至2027年初[118] - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为2530万美元和1240万美元,增长103%,增加1290万美元[126][127] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为510万美元和530万美元,下降4%,减少20万美元[126][128] - 2025年和2024年第一季度其他收入分别为160万美元和290万美元,下降46%,减少130万美元[126][129] - 公司自成立以来一直亏损,尚未实现产品销售收入,预计未来几年也难以实现[116][130] - 截至2025年3月31日,公司现金及现金等价物和有价证券总计1.979亿美元,预计现有资金可支持运营至2027年初[135] - 2025年第一季度,经营活动净现金使用量从2024年同期的1790万美元增至3410万美元,增加1620万美元[137][138] - 2025年第一季度,投资活动提供的现金从2024年同期使用的920万美元增至2870万美元,增加3790万美元[137][139] - 2025年第一季度,融资活动提供的现金从2024年同期的710万美元降至几乎为零,减少710万美元[137][141] 公司特殊身份及优惠 - 公司作为新兴成长公司,可享受特定的会计标准采用延期和减少披露等优惠,至2026年12月31日等最早发生的日期止[149][151] - 公司作为较小报告公司,非关联方持有的股份市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元,可选择仅在年报中提供最近两个财年的审计财务报表等[152] 资金需求与影响 - 公司预计未来需要大量额外资金,若无法及时筹集,可能会影响研发和商业化计划[142]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q1 - Earnings Call Presentation
2025-05-14 00:14
业绩总结 - 财产与意外险(P&C)保费生产增长70%,达到约3.18亿美元[5] - 总收入增长27%,达到约6300万美元[5] - Beat Capital贡献超过2000万美元的收入,增长约40%[5] - 总收入同比增长129%,达到4100万美元[9] - 1Q2025的净亏损为200万美元,亏损率为4%[9] - 调整后的EBITDA为1200万美元,EBITDA利润率为29%[9] - 1Q2025的总保费收入为8690万美元,较2024年同期下降10%[12] - 1Q2025的损失率为66.9%,较2024年同期的75.7%有所改善[12] - 1Q2025的综合比率为102.1%,较2024年同期的98.4%有所上升[12] - 2025年第一季度净收入(持续运营)为1.4百万美元,而2024年同期为1.7百万美元,显示出持续的亏损趋势[26] - 调整后的净收入(损失)在2025年第一季度为1.5百万美元,2024年同期为1.8百万美元,下降幅度为16.7%[26] - 2025年第一季度的EBITDA为1.5百万美元,较2024年同期的1.8百万美元下降了16.7%[29] - 2025年第一季度的净收入(损失)利润率为6.7%,而2024年同期为5.8%[29] - 调整后的EBITDA利润率在2025年第一季度为7.5%,2024年同期为6.3%[29] - 2025年第一季度的调整后净收入(损失)利润率为7.1%,而2024年同期为6.0%[26] - 2025年第一季度的非控股权益净收入(损失)为4.5百万美元,2024年同期为0.9百万美元[26] 成本与费用 - 2025年第一季度的收购和整合相关费用为0.7百万美元,2024年同期为0.6百万美元[29] - 2025年第一季度的股权基础补偿费用为1.6百万美元,2024年同期为2.1百万美元[29] - 2025年第一季度的折旧和无形资产摊销费用分别为0.1百万美元和8.8百万美元[27]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-13 21:02
财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日,公司资产负债表上有1.979亿美元现金和有价证券,预计可支持当前临床和运营活动至2027年初 [12] - 2025年第一季度研发费用为2530万美元,较上年增加,主要因支持ALTITUDE AD试验的支出增加 [12] - 2025年第一季度总务和行政费用为510万美元,与上年同期基本持平 [13] - 2025年第一季度运营亏损3040万美元,净亏损2880万美元 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度完成了542名参与者的ALTITUDE AD二期研究的入组工作,比预期快约10个月完成 [6] - INTERCEPT一期研究中,仅40%参与筛选的个体在淀粉样蛋白PET检测中呈阳性;而在ALTITUDE研究中,通过在PET扫描前筛选特定阈值的pTau217,81%达到或超过该阈值的个体在淀粉样蛋白PET检测中呈阳性 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将Sabranitug确立为早期阿尔茨海默病的下一代治疗选择,持续执行以确立其治疗潜力 [6][11] - 公司在阿尔茨海默病药物开发中持续采用创新方法,如在ALTITUDE AD中使用血浆磷酸化tau217筛查程序,以及在一期研究中探索皮下给药 [8][10] - 阿尔茨海默病领域对流体生物标志物的关注迅速增长,公司认为Aβ寡聚体是阿尔茨海默病大脑中最具毒性的淀粉样蛋白形式,相关检测和工具的进步有助于了解选择性药物的寡聚体偏好 [8][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Sabranitug作为阿尔茨海默病创新和差异化潜在治疗方法充满信心,预计2026年底分享二期研究的顶线结果 [11] - 公司认为血浆生物标志物将不断发展,可能会出现一系列用于了解患者病情进展和评估认知功能的标志物 [39] 其他重要信息 - 公司在4月的两个主要阿尔茨海默病医学会议上展示了研究成果,强调了ALTITUDE AD中血浆磷酸化tau217筛查程序的创新应用 [8] - 公司完成了一项一期研究,比较了Sabranitug皮下和静脉给药在健康志愿者中的情况,结果显示皮下给药耐受性良好,支持该给药途径的持续开发 [10] 问答环节所有提问和回答 问题: 完成Sabranitug皮下给药的配方和药物递送评估后,如何将其纳入未来开发计划? - 主要有两个途径,一是将皮下给药组纳入基于ALTITUDE AD静脉研究结果计划的正在进行的三期静脉给药研究中;二是进行一项独立研究,观察皮下给药的效果,以便与现有项目进行比较,目前团队仍在评估最有效的前进路径 [18][19] 问题: 请提醒ALTITUDE研究的样本量假设,以及研究中是否有中期和无效性评估? - 研究没有中期分析,最初有过相关讨论,但最终决定不进行。样本量为542人,对于二期研究来说规模相当大,样本量假设适合二期研究 [21][22] 问题: 阿尔茨海默病领域的进展如何影响公司对疾病和临床研究的方法和假设?预计顶线结果会显示什么? - 公司在一期研究中就纳入了多种生物标志物,即使在多剂量队列中仅给药三次,也观察到了生物标志物的变化,如Aβ42/40比值正常化、不同p - tau物种减少、胶质纤维酸性蛋白(GFAP)有方向性变化等。目前没有广泛接受的阿尔茨海默病替代生物标志物,仍需临床结果才能获批,ALTITUDE研究的主要结果是认知终点指标IDRIS,但生物标志物能为药物的中枢药理学提供良好指示 [24][26][27] 问题: 市场上的商业抗体药物是否对公司的试验构成风险?试验的退出率是否符合预期? - 目前市场上的两种FDA批准药物尚未对公司的研究构成风险,这两种药物的推出相对缓慢,部分原因是基础设施不完善。ALTITUDE研究的入组率远高于预期,目前退出率看起来不错。研究设计中的开放标签扩展阶段使研究对参与者具有吸引力,目前研究进展顺利 [35][36][37] 问题: pTau217是否是有用的治疗生物标志物?目前认为最有可能的治疗生物标志物是什么?新型突触标志物是否更有机会? - 血浆生物标志物将不断发展,pTau217在未来发展中至关重要,但不太可能仅靠单一标志物来明确指示认知活动,可能会有一系列标志物用于了解患者病情进展和评估认知功能,目前还需等待更多研究结果 [38][39][40] 问题: 如何看待罗氏关于trontinemab降低突触生物标志物神经颗粒素的研究数据?Sabranitug与trontinemab相比,竞争地位如何? - INTERCEPT研究虽持续时间短,但在影响Aβ、tau和突触标志物方面有意义,VAP - 2(一种突触前标志物)在较高剂量组中达到显著水平。公司对ALTITUDE研究的结果充满期待,认为其可能会有更有影响力和更广泛的结果 [46]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-13 21:00
财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日,公司资产负债表上有1.979亿美元现金和有价证券,预计可支持当前临床和运营活动至2027年初 [10] - 第一季度研发费用为2530万美元,较上年增加,主要因支持2025年3月完成入组的ALTITUDE AD试验增加了支出 [10] - 第一季度总务和行政费用为510万美元,与上年同期基本持平,导致本季度运营亏损3040万美元,净亏损2880万美元 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第一季度完成了542名参与者的ALTITUDE AD二期研究入组,比预期快得多,预计2026年末得出该研究的顶线结果 [5] - 第一季度完成了一项研究皮下注射Subrinitug的一期研究,结果显示该药物耐受性良好,支持继续开发该给药途径 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续努力将Suburbanitug确立为早期阿尔茨海默病患者的下一代治疗选择 [5] - 公司认为Aβ寡聚体是阿尔茨海默病大脑中最具毒性的淀粉样蛋白形式,相关检测方法和工具的进步有助于了解选择性药物对寡聚体的偏好 [8] - 行业在血液血浆生物标志物方面取得了很大进展,但目前还没有被广泛接受的阿尔茨海默病替代生物标志物,仍需要临床结果才能获批 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Suburbanitug作为阿尔茨海默病的创新和差异化潜在治疗方法充满信心,团队期待明年晚些时候分享二期结果 [9] - 目前已获批的两款药物对公司ALTITUDE研究没有造成风险,该研究入组率高于预期,到目前为止停药率良好,研究进展顺利 [31][32] 其他重要信息 - 公司在ALTITUDE AD研究中使用血浆磷酸化tau217(pTau217)筛查程序,提高了入组效率,减少了患者负担和筛查成本 [6][7] - 公司在ADPD和AAN会议上展示了海报,详细介绍了团队在深化Suburbanitug治疗潜力方面的其他创新 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 皮下注射制剂和药物递送评估完成后,如何以及何时将其纳入未来发展计划? - 有两个主要选择,一是将皮下注射给药组纳入基于ALTITUDE AD静脉注射研究结果计划的正在进行的三期研究中,二是进行一项独立研究,比较皮下注射Suburbanitug的效果,目前团队仍在评估最有效的前进路径 [15][16] 问题: 请提醒ALTITUDE研究的样本量假设,以及研究中是否有中期和无效性分析? - 研究没有中期分析,样本量对于二期研究来说非常合适,是一项规模相当大的二期研究,但具体样本量数字未披露 [18][19] 问题: 阿尔茨海默病领域的进展如何影响公司对疾病和临床研究的方法和假设,预计顶线结果会显示什么? - 领域在血液血浆生物标志物方面取得了很大进展,公司在一期研究中就观察到药物对多种生物标志物的影响,虽然一期研究中并非所有结果都具有统计学意义,但方向上非常一致。目前没有被广泛接受的阿尔茨海默病替代生物标志物,仍需要临床结果才能获批,公司二期研究的主要结果是临床指标IDRIS,但生物标志物能很好地指示中枢药理学 [21][23] 问题: 市场上的商业抗体是否对公司试验构成风险,考虑到有安慰剂组,退出率是否符合预期? - 到目前为止,市场上已获批的两款药物对公司ALTITUDE研究没有造成风险,该研究入组率高于预期,停药率看起来相当不错,研究进展顺利。研究设计方面,有开放标签扩展阶段,这使得研究对参与者很有吸引力 [31][32] 问题: pTau217是否是有用的治疗生物标志物,目前认为最有可能的治疗生物标志物是什么,公司的突触标志物是否更有机会? - 血浆生物标志物将继续发展,pTau217在未来的发展中肯定至关重要,可能会有一系列标志物用于了解患者在阿尔茨海默病进程中的位置,并评估持续的认知情况,不太可能有单一标志物能清晰显示认知活动的进展,需要等待更多研究结果 [34][35] 问题: 如何看待罗氏关于trontinemab的数据,以及Suburbanitug与trontinemab相比的竞争地位? - INTERCEPT研究虽然持续时间短,但对一些Aβ、tau和突触标志物有显著影响,公司对ALTITUDE AD研究的结果有期待,认为其可能会有更有影响力和更广泛的结果 [41]