文章核心观点 - 今日市场（TMP）采访敏锐制药（Acumen Pharmaceuticals）首席执行官和克里顿大学护理学院院长，探讨阿尔茨海默病，敏锐制药专注开发针对性疗法 [1][3] 阿尔茨海默病现状 - 美国超600万人、全球约5500万人被诊断患有活跃性阿尔茨海默病 [2] - 该疾病治疗和长期护理成本约3600亿美元，还未考虑护理人员时间投入和生产力损失 [2] 敏锐制药情况 - 专注开发阿尔茨海默病疗法，推进药物sabirnetug，该药物是靶向淀粉样β寡聚体（AβOs）的单克隆抗体 [3] - 药物在一期研究有积极结果，显示出良好安全性和对AβOs靶点预期药理作用 [3] - 正推进约540名患者参与的二期研究，预计今年上半年完成入组 [4] 各方观点 - 敏锐制药首席执行官称公司正研究潜在下一代治疗方法，以满足该疾病大量未满足需求 [5] - 克里顿大学护理学院院长表示了解新兴药物对患者护理和未来医疗服务很重要 [5] 相关机构信息 - 敏锐制药是临床阶段生物制药公司，总部在马萨诸塞州牛顿，官网acumenpharm.com [6] - 克里顿大学是位于内布拉斯加州奥马哈的耶稣会天主教大学，官网www.creighton.edu [7] - 今日市场是在纽约证券交易所和纳斯达克市场工作室拍摄的高管访谈系列，官网todaysmarketplace.tv [8][9]

文章核心观点 - 公司宣布即将在国际会议上进行科学展示，展示内容支持sabirnetug综合开发计划，该药物是潜在下一代早期症状性阿尔茨海默病抗体疗法 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）治疗阿尔茨海默病（AD）的新型疗法，总部位于马萨诸塞州牛顿市 [1][8] - 公司科学创始人开创了AβOs研究，目前专注推进在研产品sabirnetug（ACU193）在早期症状性AD患者中的2期临床试验 [8] 产品信息 - sabirnetug（ACU193）是基于对可溶性AβOs选择性发现和开发的人源化单克隆抗体，旨在解决可溶性AβOs是AD神经退行性过程早期和持续根本原因的假设，已获美国FDA快速通道指定，正进行2期研究 [6] 试验信息 - ALTITUDE - AD是2024年启动的2期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，评估sabirnetug（ACU193）每四周输注一次在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性，预计招募约540名早期AD患者，全球多个研究点正在进行 [7] 展示信息 国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病会议（AD/PD） - 口头报告聚焦在临床试验参与者筛选过程中实施经过验证的血浆pTau217检测，报告题目为“ALTITUDE - AD：血浆pTau217筛查在sabirnetug早期症状性阿尔茨海默病正在进行的2期研究中的应用” [2][3] - 海报展示聚焦制备稳定单体淀粉样蛋白β的方案、人诱导多能干细胞衍生神经元模型评估淀粉样蛋白β寡聚体突触结合的实用性等内容 [3] 美国神经病学学会（AAN）年会 - 口头报告聚焦使用血浆pTau217检测筛选sabirnetug早期AD正在进行的随机、双盲、安慰剂对照2期研究的潜在参与者 [3] - 海报展示聚焦sabirnetug治疗对AD突触生物标志物的早期影响，展示时间为2025年4月7日下午2:24 PT，地点在圣地亚哥会议中心25C，展示作者为Todd Feaster [4][5] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun，邮箱abraun@acumenpharm.com [10] - 媒体联系Jon Yu，邮箱AcumenPR@icrhealthcare.com [11]

文章核心观点 Acumen Pharmaceuticals公司宣布即将在国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病会议和美国神经病学学会年会上进行科学报告 展示sabirnetug综合开发项目进展 该药物是公司针对早期症状性阿尔茨海默病推进的潜在下一代抗体疗法 [1][2] 会议信息 会议名称及时间地点 - 国际阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病会议于2025年4月1 - 5日在奥地利维也纳举行 [1] - 美国神经病学学会年会于2025年4月5 - 9日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行 [1] 报告内容 - 口头报告聚焦在临床试验参与者筛选过程中实施经过验证的血浆pTau217检测法 [2] - 海报报告聚焦AβOs与人类神经元模型结合方法 更准确评估非临床检测和sabirnetug的AβO选择性方法 以及sabirnetug对阿尔茨海默病突触生物标志物的早期影响 [2] 具体报告详情 AD/PD会议 - 口头报告 “ALTITUDE - AD：血浆pTau217筛查在sabirnetug治疗早期症状性阿尔茨海默病正在进行的2期研究中的应用” [3] - 海报报告 “稳定单体淀粉样蛋白β的制备方案” “人诱导多能干细胞衍生神经元模型用于评估淀粉样蛋白β寡聚体突触结合的实用性” [3] AAN会议 - 口头报告 “ALTITUDE - AD：血浆pTau217检测法在sabirnetug治疗早期阿尔茨海默病正在进行的随机、双盲、安慰剂对照2期研究中筛选潜在参与者的应用” [3] - 海报报告 “INTERCEPT - AD生物标志物结果：sabirnetug治疗对阿尔茨海默病突触生物标志物的早期影响” [4] 报告时间、地点及作者 AD/PD会议 - 口头报告于2025年4月1日下午2:30 - 2:45 CEST在奥地利维也纳奥地利中心A厅进行 作者为Eric Siemers [5] - 海报报告于2025年4月2 - 3日在奥地利维也纳奥地利中心展览厅进行 作者分别为Erika Cline和Elizabeth Johnson [5] AAN会议 - 口头报告于2025年4月7日下午2:24 PT在美国圣地亚哥会议中心25C进行 作者为Todd Feaster [6] - 海报报告于2025年4月9日上午11:45 - 下午12:45 PT在美国圣地亚哥会议中心海报厅进行 作者为Elizabeth Johnson [6] 药物信息 sabirnetug (ACU193) - 是一种人源化单克隆抗体 基于对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的选择性而研发 AβOs是一种高毒性和致病性的Aβ形式 可结合神经元、抑制突触功能并诱导神经退行性变 [7] - 旨在解决可溶性AβOs是阿尔茨海默病神经退行性过程早期和持续根本原因的假设 [7] - 已获得美国食品药品监督管理局治疗早期阿尔茨海默病的快速通道指定 目前正在早期阿尔茨海默病患者中进行2期研究 [7] ALTITUDE - AD (2期) - 于2024年启动 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验 旨在评估每四周输注一次sabirnetug（ACU193）与安慰剂相比在减缓早期阿尔茨海默病参与者认知和功能衰退方面的疗效和安全性 [8] - 预计招募约540名早期阿尔茨海默病患者（由AD引起的轻度认知障碍或轻度痴呆） [8] - 全球研究正在美国、加拿大、英国和欧盟的多个研究地点进行 更多信息可在www.clinicaltrials.gov查询 NCT标识符为NCT06335173 [8] 公司信息 - Acumen Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发针对有毒可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）治疗阿尔茨海默病的新型疗法 [9] - 公司科学创始人开创了AβOs研究 越来越多证据表明AβOs是阿尔茨海默病病理的早期和持续触发因素 [9] - 目前专注于在早期症状性阿尔茨海默病患者正在进行的2期临床试验ALTITUDE - AD（NCT06335173）中推进其研究性产品候选药物sabirnetug（ACU193） 此前1期试验INTERCEPT - AD取得积极结果 [9] - 公司总部位于马萨诸塞州牛顿市 更多信息可访问www.acumenpharm.com [9]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Acumen Pharmaceuticals宣布管理层将参加两场即将举行的投资者会议的网络直播炉边谈话 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对有毒可溶性淀粉样β寡聚体的新型疗法治疗阿尔茨海默病 [1][2] - 公司科学创始人开创了对有毒可溶性淀粉样β寡聚体的研究，越来越多证据表明其是阿尔茨海默病病理的早期且持续触发因素 [2] - 公司目前专注于推进研究性产品候选药物sabirnetug（ACU193）在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD，此前1期试验INTERCEPT - AD取得积极结果 [2] - 公司总部位于马萨诸塞州牛顿市，网址为www.acumenpharm.com [1][2] 会议信息 - 公司管理层将参加两场投资者会议的网络直播炉边谈话，直播可在www.acumenpharm.com的投资者板块访问并存档90天 [1] - 两场会议分别是2025年3月17日下午12:30的UBS虚拟中枢神经系统日和2025年3月18日下午3:30的Stifel虚拟中枢神经系统日 [3] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun，邮箱abraun@acumenpharm.com [3] - 媒体联系邮箱AcumenPR@westwicke.com [3]

文章核心观点 - 公司宣布《阿尔茨海默病预防杂志》发表1期INTERCEPT - AD临床试验结果，显示sabirnetug耐受性良好，有剂量和暴露依赖性靶点结合及淀粉样斑块减少效果，为2期ALTITUDE - AD临床试验奠定基础 [1] 药物相关 - sabirnetug是针对可溶性淀粉样β寡聚体（AβOs）开发的人源化单克隆抗体，是首个在早期症状性AD患者中临床证明对AβOs有选择性靶点结合的药物，旨在解决可溶性AβOs是AD神经退行性病变早期和持续根本原因的假设 [2][7][8] - 该药获美国食品药品监督管理局治疗早期AD的快速通道认定，正进行2期研究 [8] 1期INTERCEPT - AD试验 - 2023年完成，是基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验，旨在评估sabirnetug在早期AD患者中的安全性、耐受性并确立临床作用机制 [9] - 65名早期症状性AD患者参与，研究包括单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）队列，评估静脉注射sabirnetug的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和靶点结合情况 [9] - 结果显示sabirnetug对AβOs有剂量和暴露依赖性的选择性靶点结合，高剂量多次递增剂量队列中淀粉样斑块减少有统计学意义，淀粉样相关影像学异常（ARIA）伴水肿/积液（ARIA - E）或出血/含铁血黄素沉积（ARIA - H）总体水平低，1名参与者出现轻度症状性ARIA - E四周内缓解，6名载脂蛋白E Ɛ4纯合子接受sabirnetug治疗者未发生ARIA - E或ARIA - H [1][3] 2期ALTITUDE - AD试验 - 2024年启动，是多中心、随机、双盲、安慰剂对照2期临床试验，旨在评估每四周输注一次sabirnetug在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性 [10] - 预计招募约540名早期AD患者，目前在美国、加拿大、英国和欧盟的多个研究点进行，2024年5月首名患者给药，公司预计2025年上半年完成招募 [6][10] 公司相关 - Acumen是临床阶段生物制药公司，专注开发针对毒性可溶性AβOs治疗AD的新型疗法，科学创始人开创了AβOs研究 [11] - 公司正推进在1期试验INTERCEPT - AD取得积极结果的候选药物sabirnetug在早期症状性AD患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD [11]

文章核心观点 - 《阿尔茨海默病预防杂志》发表的1期INTERCEPT - AD数据支持sabirnetug（ACU193）继续用于早期阿尔茨海默病治疗开发 ，2期ALTITUDE - AD临床试验正在进行，预计2025年上半年完成入组 [1] 药物相关 - sabirnetug是针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）开发的人源化单克隆抗体，是首个在早期症状性AD患者中临床证明能选择性靶向AβOs的药物，被美国FDA授予治疗早期AD的快速通道资格，目前正在进行2期研究 [2][7] - AβOs是一种高毒性的Aβ形式，在症状性AD临床诊断前开始积累，是突触功能障碍和神经退行性变的早期且持续触发因素 [2] 1期临床试验（INTERCEPT - AD） - 该试验于2023年完成，是一项基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估sabirnetug在早期AD患者中的安全性、耐受性并建立临床作用机制证据，共有65名早期症状性AD患者入组 [8] - 结果显示sabirnetug总体耐受性良好，呈剂量和暴露依赖性地靶向AβOs，在较高剂量组中淀粉样斑块减少有统计学意义，淀粉样相关影像学异常（ARIA）总体水平较低，一名参与者出现轻度症状性ARIA - E，四周内缓解，6名载脂蛋白E ε4纯合子参与者接受sabirnetug治疗后未发生ARIA - E或ARIA - H [1][3] 2期临床试验（ALTITUDE - AD） - 该试验于2024年启动，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估每四周输注一次sabirnetug在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性，预计招募约540名患者 [9] - 目前该研究在美国、加拿大、英国和欧盟的75个地点进行入组，首位患者于2024年5月给药，公司预计2025年上半年完成入组 [6] 公司相关 - Acumen是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对毒性可溶性AβOs的新型疗法治疗AD，其科学创始人开创了AβOs研究，公司目前正推进sabirnetug在早期症状性AD患者中的2期临床试验 [10]

亏损情况 - 2024年前三季度净亏损6520万美元2023年同期为3590万美元其中约5920万美元（91%）的净亏损源于研发支出[102] - 2024年9月30日公司累计赤字2.88亿美元营运资金1.877亿美元[102] - 2024年第三季度运营亏损3226.5万美元2023年同期为1603.9万美元[112] - 2024年第三季度净亏损2976.5万美元2023年同期为1295.7万美元[112] - 2024年前三季度净亏损为6517.5万美元较2023年的3587.4万美元增加亏损2930.1万美元[117] - 2024年前三季度经营活动现金净流出5900万美元较2023年的3475万美元增加2425万美元[130] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用2724.7万美元较2023年同期的1117.9万美元增长144%[112] - 2024年第三季度行政费用501.8万美元较2023年同期的486万美元增长3%[112] - 2024年前三季度研发费用为5922.9万美元较2023年的2902.5万美元增长104%主要因ALTITUDE - AD临床试验成本增加等[117][118] - 2024年前三季度一般管理费用为1519.1万美元较2023年的1362.7万美元增长11%主要因人员成本增加[117][119] 临床试验进展 - 2024年5月二期临床试验ALTITUDE - AD开始给药预计2025年上半年完成招募[96] - 2023年11月与Halozyme达成合作开发皮下制剂2024年7月已进行一期临床试验预计2025年第一季度出结果[99] 资金借贷与融资 - 2023年11月与K2 HealthVentures LLC达成贷款协议已借3000万美元还有2000万美元可按需借贷[100] - 2024年1月通过ATM发售2068246股普通股净收益790万美元（每股3.84美元）[101] - 2024年前三季度投资活动现金流入1836.4万美元2023年同期为流出12286.4万美元[130] - 2024年前三季度融资活动现金流入693.7万美元较2023年的12261.9万美元减少11568.2万美元[130] - 截至2024年9月30日公司拥有现金及现金等价物和有价证券共2.589亿美元[127] - 基于当前运营计划现有资金可支撑运营费用和资本支出至2027年上半年但存在不确定性[127][135] - 公司未来开支将增加可能需要大量额外资金如无法筹集资金可能影响研发和商业化进程[134][135] - 若无法及时筹集足够额外资本将被迫削减计划运营和业务战略追求影响普通股价值[138] 财务报表相关 - 编制财务报表需管理层进行估计和假设实际结果可能与估计不同[139] - 重大会计政策无重大变更[141] 公司资格相关 - 作为新兴成长公司可利用特定减少披露等要求直至不再符合资格[143] - 不再符合新兴成长公司资格的最早日期有四种情况[144] - 公司也是较小报告公司可能继续依赖某些豁免[145] - 市场风险的定量和定性披露不适用于较小报告公司[146]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日公司拥有约2.59亿美元现金和有价证券[18] - 2024年第三季度研发费用为2720万美元较上一年有所增加主要是由于支持ALTITUDE - AD试验的支出增加[18] - 2024年第三季度一般及行政费用为500万美元与上一年同期大致持平[18] - 2024年第三季度运营亏损为3230万美元净亏损为2980万美元[19] - 2024年第三季度净现金消耗约为2300万美元其中包括250万美元净利息收入240万美元非现金股票补偿费用以及费用应计的影响[19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未提及 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于以勤奋和高效的方式推进sabirnetug的临床开发[17] - 公司在马德里的CTAD会议上展示了血浆磷酸化tau 217测定的数据用于筛选正在进行的II期ALTITUDE - AD临床试验的潜在参与者[11] - 公司认为抗A - beta治疗的采用将继续增长并最终成为可预见未来AD治疗的基石[13] - 公司于10月举办了虚拟研发日深入探讨了sabirnetug作用机制的科学原理积极的I期临床结果以及II期临床计划[14] - 公司上周宣布任命Dr. Amy Schacterle为首席监管官兼质量主管[15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - ALTITUDE - AD的入组速度比预期快现在预计在2025年上半年完成入组这得益于sabirnetug的作用机制特点以及I期数据带来的站点调查人员的热情并且团队与三个地区的顶级试验站点建立了有效的合作[8] - 皮下注射sabirnetug的I期研究预计将在2025年第一季度获得主要结果之后将能够制定下一步开发计划[9] - 公司认为在阿尔茨海默病领域处于有利地位能够利用该领域在临床和研究方面的发展势头[10] - 公司有资源支持II期研究并推进sabirnetug的皮下制剂开发[19] 其他重要信息 - 公司在CTAD会议上报告了pTau 217富集筛选方法与I期INTERCEPT - AD试验相比符合淀粉样蛋白PET或CSF纳入标准的患者比例更高并且减少了不必要的淀粉样蛋白PET扫描[11][12] - 公司介绍了来自美国和日本研究人员关于Leqembi的实际使用情况报告强调了不同地区和人群中的采用协议和治疗可行性[13] - 公司感谢即将退休的Dr. Janice Hitchcock在建立监管基础设施监督监管策略和推动sabirnetug进入临床方面发挥的重要作用[16] 问答环节所有的提问和回答 问题: 皮下研究能期待什么样的数据以及下一步计划如何将其纳入未来研究 - 回答: 该I期研究是在健康志愿者中进行的主要是评估皮下注射sabirnetug与静脉注射的药代动力学和生物利用度在看到数据之前确定下一步计划还为时过早[21] 问题: 对于ALTITUDE - AD是否考虑在6个月时进行中期查看是否会发布盲态ARIA数据 - 回答: 公司没有在研究过程中查看中期结果的预期将报告盲态ARIA数据由于与监管机构的互动为了保持研究的注册资格已放弃使用中期结果的想法[23] - 补充回答: 重要的是保持研究的统计效力和完整性考虑到入组速度和监管问题继续研究直至完成并读出最终数据是最有效和重要的[24] - 补充回答: 在试验结束揭盲之前不能披露任何关于ARIA的结果[25] 问题: 如果皮下注射成为必要是否有足够数据进行关键研究或者是否需要进行皮下注射的II期研究 - 回答: 在看到I期数据之前无法预测皮下注射的下一步计划预计未来静脉注射和皮下注射两种剂型都会可用公司致力于探索sabirnetug的皮下版本但现在预测如何进行还为时过早[27] 问题: 在ALTITUDE - AD入组过程中哪些因素能给公司和投资者信心 - 回答: ALTITUDE - AD的入组速度比预期快得多预计2025年上半年完成入组这归因于sabirnetug的特性I期结果以及参与者和调查人员对其安全性的认可[30][31] 问题: 在ALTITUDE - AD中招募早期AD患者时如何考虑患者群体是否会针对某些基线特征以提高疗效信号的可能性 - 回答: 公司针对的患者群体是有轻度认知障碍或轻度痴呆且有阿尔茨海默病病理的患者没有针对tau病理的特定要求根据I期数据预计会看到基于SUVR的淀粉样蛋白斑块负荷相对较低的患者[35][36][38] 问题: 为什么到目前为止sabirnetug的ARIA负担较低ARIA负担如何影响临床研究入组医生如何看待ARIA - 回答: 公司一直认为由于sabirnetug对寡聚体更具特异性且与斑块结合较少所以在I期研究之前就预期ARIA发生率较低但I期研究规模较小需要在II期研究中进行验证[41] - 补充回答: 临床医生对使用已批准的疾病修饰单克隆抗体的态度存在争议由于sabirnetug的ARIA发生率较低这本身是一件好事但如何处理ARIA是一个不断发展的问题[42]

现金及资金相关 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计2.589亿美元预计支持当前临床和运营活动至2027年上半年[8] - 2024年现金及现金等价物和受限现金减少3369.9万美元[25] - 2024年末现金及现金等价物和受限现金为3342万美元2023年末为9510.6万美元[25] - 2024年投资活动现金净流入为1836.4万美元2023年同期现金净流出为12286.4万美元[25] - 2024年融资活动现金净流入为693.7万美元2023年同期为12261.9万美元[25] - 2024年前九个月经营活动现金净流出为5900万美元2023年同期为3475万美元[25] 研发相关 - 2024年第三季度研发费用为2720万美元较2023年同期的1120万美元增加主要由于ALTITUDE - AD临床试验成本和许可费用增加[9] - 2024年前九个月研发费用为5922.9万美元2023年同期为2902.5万美元[24] - 预计2025年上半年完成ALTITUDE - AD（2期研究）的招募[1][6] - 预计2025年第一季度公布支持sabirnetug皮下给药的1期研究的主要结果[1][7] - 2024年9月公司宣布延长与Lonza的合作以支持sabirnetug潜在的未来商业推出[3] - 2024年10月公司举办虚拟投资者活动深入探讨sabirnetug的科学原理、1期临床结果和2期临床计划[4] 管理费用相关 - 2024年第三季度一般和行政费用为500万美元较2023年同期的490万美元增加主要由于人员成本增加[10] - 2024年前九个月管理费用为1519.1万美元2023年同期为1362.7万美元[24] 亏损相关 - 2024年第三季度运营亏损为3230万美元较2023年同期的1600万美元增加[11] - 2024年第三季度净亏损为2980万美元较2023年同期的1300万美元增加[11] - 2024年前九个月净亏损为6517.5万美元2023年同期为3587.4万美元[24] 人事任命相关 - 2024年11月公司任命Amy Schacterle博士为首席监管官兼质量主管[6]

文章核心观点 Acumen Pharmaceuticals公司管理层将参加Stifel医疗保健会议的炉边谈话，会议网络直播可在公司官网查看并将存档90天，公司专注开发治疗阿尔茨海默病的新型疗法 [1][2] 公司参会信息 - 公司管理层将于2024年11月18日美国东部时间上午11:30参加Stifel医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 会议的网络直播可在www.acumenpharm.com的投资者板块访问并将存档90天 [2] 公司业务情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发针对有毒可溶性淀粉样β寡聚体的新型疗法治疗阿尔茨海默病 [1][3] - 公司科学创始人开创了对有毒可溶性淀粉样β寡聚体的研究，该物质是阿尔茨海默病病理的早期持续触发因素 [3] - 公司目前专注推进研究性产品候选药物sabirnetug（ACU193）在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD，此前1期试验INTERCEPT - AD结果积极 [3] 联系方式 - 投资者联系邮箱为abraun@acumenpharm.com [4] - 媒体联系邮箱为AcumenPR@westwicke.com [4]