Acumen Pharmaceuticals(ABOS)

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Acumen Pharmaceuticals Presents Innovative Trial Screening Advancements Utilizing pTau217 Assay in Phase 2 Study of Sabirnetug for Early Alzheimer's Disease at the 17th Annual Clinical Trials on Alzheimer's Disease Conference
GlobeNewswire News Room· 2024-10-31 20:05
文章核心观点 - 公司在会议上公布pTau217检测用于筛选ALTITUDE - AD临床试验参与者的数据,该方法能提高符合标准参与者比例、减少不必要检查,且试验进展顺利 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司,专注开发针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体(AβOs)治疗阿尔茨海默病(AD)的新型疗法,总部位于马萨诸塞州牛顿市 [1][9] - 公司科学创始人开创了AβOs研究,目前专注推进在研产品sabirnetug(ACU193)在ALTITUDE - AD 2期临床试验 [9] 产品信息 - sabirnetug(ACU193)是一种人源化单克隆抗体,选择性靶向可溶性AβOs,旨在解决其是AD神经退行性过程潜在原因的假设,已获美国FDA快速通道指定,正进行2期研究 [6][7] 试验信息 - ALTITUDE - AD是2期多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,2024年启动,旨在评估sabirnetug每四周输注一次在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性,预计招募约540人,目前在美国、加拿大、英国和欧盟多个研究点进行,预计2025年上半年完成招募 [2][8] 检测方法信息 - pTau217检测作为ALTITUDE - AD试验的富集筛选方法,能提高符合淀粉样蛋白PET或脑脊液纳入标准参与者比例,减少不符合条件者不必要的淀粉样蛋白PET扫描或腰椎穿刺程序 [1][2] - 研究设定pTau217阈值为≥0.15 pg/mL用于富集目的,非诊断切点,超半数潜在参与者因血浆p - tau217检测结果<0.15 pg/mL被排除,p - tau217 ≥0.15 pg/mL的参与者中74%符合淀粉样蛋白负荷资格要求,而1期INTERCEPT - AD试验中该比例为40% [4]
Acumen Pharmaceuticals to Deliver Late-Breaking Presentation at 17th Annual Clinical Trials on Alzheimer's Disease (CTAD) Conference
GlobeNewswire News Room· 2024-10-23 20:00
文章核心观点 Acumen Pharmaceuticals将在会议上介绍正在进行的2期ALTITUDE - AD临床试验中参与者筛选方法的见解,展示使用pTau217检测进行筛选的情况 [1] 会议信息 - 会议名称为第17届阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议 [1] - 会议时间为2024年10月29日至11月1日 [1] - 会议地点在西班牙马德里及线上 [1] - 公司的迟发性报告时间为2024年10月31日上午9:30 CET [1][3] - 报告地点在马德里万豪礼堂酒店及会议中心礼堂 [3] - 报告人是Acumen Pharmaceuticals的高级临床研究科学家Todd Feaster, Psy.D. [3] - 报告主题为“ALTITUDE - AD:在针对早期阿尔茨海默病参与者的sabirnetug正在进行的随机、双盲、安慰剂对照2期研究中使用经过验证的p - tau217检测筛选潜在参与者” [3] 公司信息 - Acumen Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司,总部位于马萨诸塞州牛顿市 [5] - 公司致力于开发针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体(AβOs)的新型疗法治疗阿尔茨海默病(AD) [1][5] - 公司科学创始人开创了AβOs研究,越来越多证据表明AβOs是阿尔茨海默病病理的早期和持续触发因素 [5] 药物信息 - sabirnetug(ACU193)是一种人源化单克隆抗体,基于对可溶性AβOs的选择性被发现和开发 [3] - 可溶性AβOs是一种高毒性和致病性的Aβ形式,会结合神经元、抑制突触功能并诱导神经退行性变 [3] - sabirnetug旨在解决可溶性AβOs是阿尔茨海默病神经退行性过程早期和持续根本原因的假设 [3] - 该药物已获美国食品药品监督管理局治疗早期AD的快速通道指定,目前正在早期AD患者中进行2期研究 [3] 试验信息 - ALTITUDE - AD是2024年启动的2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验 [4] - 试验目的是评估每四周输注一次sabirnetug(ACU193)在减缓早期阿尔茨海默病参与者认知和功能衰退方面相对于安慰剂的疗效和安全性 [4] - 试验将招募约540名早期阿尔茨海默病患者(因AD导致的轻度认知障碍或轻度痴呆) [4] - 全球试验正在美国、加拿大、英国和欧盟的多个研究点进行,NCT标识符为NCT06335173 [4][5] - 公司将提供关于如何使用经过验证的血浆pTau217检测筛选ALTITUDE - AD潜在参与者的更新数据 [2] - 血浆pTau217检测作为初始筛选工具,用于识别有资格进行额外淀粉样蛋白检测以确定是否符合ALTITUDE - AD试验条件的人 [2] 联系方式 - 投资者联系Alex Braun,邮箱abraun@acumenpharm.com [6] - 媒体联系Jon Yu,邮箱AcumenPR@westwicke.com [6]
Acumen Pharmaceuticals to Host Virtual R&D Day on Oct. 2, 2024
GlobeNewswire News Room· 2024-09-26 04:00
文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Acumen Pharmaceuticals宣布将于10月2日上午10点举办虚拟研发日活动,网络直播将聚焦sabirnetug治疗早期阿尔茨海默病的进一步开发 [1] 活动信息 - 活动时间为10月2日上午10点(美国东部时间) [1] - 活动形式为虚拟研发日网络直播 [1] - 参与直播需提前至少一天注册,注册后将收到拨入号码和PIN [3] - 网络直播链接可通过指定链接获取,直播存档将在公司网站投资者板块保留至少一年 [3] 演讲嘉宾 - 公司管理层、科学领导层将与外部关键意见领袖共同参与,讨论早期阿尔茨海默病治疗现状、未满足需求以及sabirnetug的治疗潜力 [2] - 演讲嘉宾包括Butler医院记忆与衰老项目创始主任Dr. Stephen Salloway、波士顿记忆中心创始人兼临床主任Dr. Paul Solomon [2] 公司介绍 - Acumen Pharmaceuticals是临床阶段生物制药公司,致力于开发针对毒性可溶性淀粉样β寡聚体(AβOs)的新型疗法治疗阿尔茨海默病 [1][4] - 公司科学创始人开创了AβOs研究,越来越多证据表明AβOs是阿尔茨海默病病理的早期持续触发因素 [4] - 公司目前专注于推进在研产品sabirnetug(ACU193)在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验ALTITUDE - AD,此前1期试验INTERCEPT - AD已取得积极结果 [4] 联系方式 - 投资者联系邮箱为abraun@acumenpharm.com [5] - 媒体联系邮箱为AcumenPR@westwicke.com [5]
Acumen Pharmaceuticals Inc(ABOS.US)Thoughts post 2Q24 & a thesis revisit: cutting PT to $6 on lowered sabirnetug estimates amid class setbacks, remains Buy
UBS· 2024-08-15 11:50
报告行业投资评级 - 报告维持Acumen Pharmaceuticals Inc的买入评级,但将目标价从14美元下调至6美元 [4] 报告的核心观点 - 公司的主要管线sabirnetug在2028年有望获批上市,但由于同类竞品在欧洲市场的监管和商业化进展不及预期,公司将sabirnetug的峰值销售预测从68亿美元下调至24亿美元 [2][14] - 公司目前现金储备充足,可以支持到2027年上半年sabirnetug二期临床试验结果出炉 [11] - 公司二期临床试验enrollment进度超预期,有望提前获得结果 [11] - 整个阿尔茨海默病领域的投资者和学术界普遍情绪低迷,但公司sabirnetug的临床数据持续验证其疗效和安全性,是公司的核心投资价值 [3][14] 报告分析内容 行业整体情况 - 阿尔茨海默病市场整体规模仍然可观,但商业化基础设施建设进度远超预期,如Leqembi在获批后第四季度仅实现40百万美元的全球终端销售 [3] - 行业内大型制药公司退出和新进入的情况并存,整体投资者和学术界情绪普遍低迷 [3] - 但同时也有利好因素,如除amyloid类以外的其他疗法临床失败,有利于减少竞争压力 [3] 公司情况 - 公司目前现金储备2.81亿美元,可支持到2027年上半年二期临床试验结果出炉 [11] - 公司二期临床试验enrollment进度超预期,管理层对试验设计和结果表示乐观 [11] - 公司将一期皮下给药试验推迟至2025年一季度完成,后续计划待结果出炉后确定 [11] 估值分析 - 公司目标价从14美元下调至6美元,主要由于将sabirnetug的峰值销售预测从68亿美元下调至24亿美元 [13][14][15] - 下调主要原因是同类竞品在欧洲市场的监管和商业化进展不及预期,公司将欧洲市场的峰值渗透率从7%下调至2% [14] - 但公司临床数据持续验证,PoS从15%上调至20% [14]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2024 Q2 - Quarterly Report
2024-08-14 04:42
临床试验进展 - 公司正在开发一种针对阿尔茨海默病关键潜在病因的创新疾病修饰性疗法[109] - 公司在2023年7月宣布了INTERCEPT-AD临床试验的顶线结果,显示其主要和次要目标均已达成[110] - 公司在2024年5月开始给ALTITUDE-AD临床试验的首位受试者给药,这是一项随机、双盲、安慰剂对照的三臂研究[111] 合作与融资 - 公司在2023年11月与Halozyme公司达成全球合作和许可协议,开发sabirnetug的皮下给药剂型[114] - 公司在2023年11月与K2 HealthVentures签订了最高5000万美元的贷款协议,首期借款3000万美元[115] - 公司在2024年1月通过ATM发行了206.8万股普通股,筹集了790万美元[116] - 公司于2024年1月通过ATM融资7.9百万美元[141] - 公司于2024年3月27日提交了2024年注册声明,可发行总额不超过2亿美元的证券[140] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2.814亿美元的现金及现金等价物和可供出售证券[119] - 公司预计现有现金及现金等价物和可供出售证券可支持运营至2027年上半年[119] - 公司的研发支出在2024年第二季度同比增加114%,达1.95亿美元[128] - 公司在2024年第二季度录得2054万美元的净亏损,同比增加77%[129] - 研发费用同比增加1040万美元,主要由于ALTITUDE-AD临床试验相关的CRO成本增加590万美元[135] - 一般及行政费用同比增加50万美元,主要由于人员费用增加70万美元[136] - 其他收益同比增加304万美元,主要由于利息收入增加410万美元和嵌入式衍生工具公允价值变动收益105万美元[137] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物和可供出售的有价证券合计为2.814亿美元[142] - 公司预计现有现金及现金等价物和可供出售的有价证券可为运营提供资金支持至2027年上半年[142] - 公司经营活动产生的现金流出同比增加1260万美元,主要由于净亏损增加1249万美元[145] - 投资活动产生的现金流入同比增加5940万美元,主要由于可供出售证券到期收回增加6440万美元[147] - 筹资活动产生的现金流入同比增加710万美元,主要由于ATM发行股票净收入790万美元[148] 资金筹措风险 - 公司可能无法以可接受的条款获得额外资金,或根本无法获得[153] - 任何此类资金筹措可能会导致股东权益被稀释、债务契约和偿还义务或其他限制影响公司业务[153] - 公司可能被要求通过与合作伙伴的安排筹集资金,这可能要求公司放弃部分技术或产品候选人,或接受不利条款[153] - 公司筹集的资金可能不足以继续实施长期业务战略[153] - 全球经济环境恶化和美国及全球信贷和金融市场的最近中断和波动可能会对公司筹集额外资本的能力产生不利影响[153] - 利率上升和银行倒闭可能导致金融机构更加谨慎部署资本和收紧贷款[153] - 如果公司无法及时筹集足够的额外资本,可能被迫缩减计划的业务运营和业务战略的追求,这将对普通股价值产生重大不利影响[153]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2024 Q2 - Earnings Call Transcript
2024-08-13 23:17
财务数据和关键指标变化 - 公司截至2024年6月30日的现金及可流动证券约为2.81亿美元,预计可维持至2027年上半年 [25] - 第二季度研发费用为1,950万美元,较上年同期有所增加,主要是由于支持ALTITUDE-AD试验的支出增加 [26] - 第二季度一般及行政费用为480万美元,较上年同期有所增加,主要是由于员工人数增加 [26] - 第二季度经营亏损为2,440万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - ALTITUDE-AD试验目前在北美、英国和欧盟等地区已有超过50个活跃试验点,首例受试者于2024年5月给药 [11][12] - 试验入组速度超出原计划,这得益于sabirnetug的独特机制和良好的1期试验数据,以及公司与优质试验点建立的良好合作关系 [12][13][30][32][34] - 预计试验将在北美和欧洲地区招募患者,具体比例尚未确定 [30][31][34] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于高效、审慎地推进sabirnetug的临床开发,并对阿尔茨海默病领域的新发展持乐观态度 [22] - 公司认为sabirnetug的机制与作用靶点与现有获批抗体药物存在差异,有望提供更好的疗效和安全性 [39][40][41][42] - 公司计划于10月2日举办虚拟R&D日,深入介绍sabirnetug的科学依据、1期临床结果及2期临床计划 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ALTITUDE-AD试验的入组速度超预期感到鼓舞,认为这反映了早期阿尔茨海默病患者的未满足需求,以及sabirnetug1期数据的差异化优势 [30][32][34] - 公司认为,随着新一代抗体药物的发展,以及生物标志物检测技术的进步,将有助于推动阿尔茨海默病治疗领域的发展 [19][20] 其他重要信息 - 公司在AAIC会议上展示了有关sabirnetug的进一步数据分析,包括患者访谈、生物标志物数据及CSF检测方法等 [16][17][18] - 公司与Halozyme合作开发皮下给药剂型,目前正在进行1期生物利用度研究,预计2025年第一季度有结果 [14][15][46][47][48][49][63][64][65][67] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tom Shrader 提问** ALTITUDE-AD试验在美国的入组情况如何,考虑到已有两款获批产品,是否存在挑战?欧洲患者是否更积极参与?公司是否会限制美国患者比例? [29] **Dan O'Connell 和 Matt Zuga 回答** - 入组速度超出预期,反映了早期阿尔茨海默病患者的未满足需求,以及sabirnetug1期数据的优势 [30][32][34] - 目前大部分患者来自美国,未来将在加拿大、英国和欧洲增加试验点 [34] 问题2 **Cameron Bozdog 提问** 抗amyloid-beta药物商业化过程中的主要挑战是什么?如教育医生、患者参与,还是基础设施、支付准入和报销等问题?sabirnetug有何差异化机会? [38] **Dan O'Connell 回答** - 商业化过程中面临多方面挑战,包括医生教育、患者参与、基础设施建设、支付准入和报销等 [39][40][41] - sabirnetug的机制与现有药物不同,有望在疗效和安全性方面提供差异化 [42] 问题3 **Trung Huynh 提问** 关于皮下给药剂型,具体给药方式如何?给药量如何?1期试验结果会有哪些内容? [61][62] **Matt Zuga 和 Dan O'Connell 回答** - 1期试验将评估皮下给药的生物利用度,并评估安全性,如注射部位反应等 [63][64][65] - 具体给药方式和给药量尚未披露,公司正与Halozyme合作开发皮下给药剂型 [63][64][65][67] - 1期试验结果预计2025年第一季度公布,包括安全性数据和生物利用度 [62][63]
Acumen Pharmaceuticals(ABOS) - 2024 Q2 - Quarterly Results
2024-08-13 19:48
临床试验进展 - 公司正在积极招募参与者进行ALTITUDE-AD第2期临床试验,研究sabirnetug(ACU193)治疗早期阿尔茨海默病[2] - 公司于2024年7月给首位受试者给予sabirnetug皮下给药的第1期临床试验,预计2025年第一季度公布结果[3] - 公司于2024年5月启动ALTITUDE-AD第2期临床试验,目前已在美国、加拿大、英国和欧盟激活超过50个试验点[7] - 公司于2024年7月在AAIC年会上发表了INTERCEPT-AD第1期临床试验的生物标志物和靶点参与分析,以及患者体验的相关洞察[9] - 公司计划于2024年10月2日举办虚拟R&D日,深入介绍sabirnetug的科学依据、第1期临床结果和第2期临床计划[10] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有2.814亿美元的现金、现金等价物和可流通证券,预计可支持目前的临床和运营活动持续到2027年上半年[11] - 公司在2024年上半年的研发费用为31,982,000美元,较2023年上半年的17,846,000美元增加了79.1%[31] - 公司在2024年上半年的总运营费用为42,155,000美元,较2023年上半年的26,613,000美元增加了58.4%[31] - 公司在2024年上半年的利息收入为7,821,000美元,较2023年上半年的3,716,000美元增加了110.4%[31] - 公司在2024年上半年的嵌入式衍生工具公允价值变动收益为1,050,000美元[31] - 公司在2024年上半年的净亏损为35,410,000美元,较2023年上半年的22,917,000美元增加了54.4%[31] - 公司在2024年第二季度的研发费用为19,533,000美元,较2023年同期的9,133,000美元增加了114.0%[29] - 公司在2024年第二季度的总运营费用为24,381,000美元,较2023年同期的13,478,000美元增加了80.8%[29] - 公司在2024年第二季度的利息收入为3,816,000美元,较2023年同期的1,884,000美元增加了102.5%[29] - 公司在2024年第二季度的净亏损为20,537,000美元,较2023年同期的11,610,000美元增加了77.0%[29] - 公司在2024年上半年的现金及现金等价物和受限现金余额为68,190,000美元,较2023年同期的77,248,000美元减少了11.7%[31]
Acumen Pharmaceuticals: Healthy Cash Runway And Market Potential In Alzheimer's
Seeking Alpha· 2024-07-30 08:38
公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司,1996 年成立,2021 年 7 月 1 日上市,总部位于弗吉尼亚州夏洛茨维尔 [2][3] - 公司专注开发阿尔茨海默病创新疗法,目标是有毒可溶性淀粉样蛋白 -β 寡聚体(AβOs) [2][3] 药物作用机制 - AβOs 会导致突触恶化、tau 蛋白过度磷酸化和炎症,引发神经元死亡和认知功能障碍 [2][3] - 公司主要候选药物 Sabirnetug 是单克隆抗体,可中和 AβOs,防止其与树突棘结合,保护神经元功能 [2][5] 临床试验情况 - Sabirnetug 静脉注射剂型处于 2 期试验,皮下注射剂型处于 1 期试验,获 FDA 快速通道指定 [5] - 1 期试验 INTERCEPT - AD 有 62 名早期 AD 患者参与,数据证实 Sabirnetug 能快速直接与 AβOs 结合,减少脑淀粉样斑块负荷 [9] - 目前公司正在为 ALTITUDE - AD 2 期研究招募参与者,该试验将评估每四周给药一次的 Sabirnetug 与安慰剂相比的认知和功能恶化情况 [11] 市场机会 - 美国早期 AD 市场机会大,公司策略聚焦 MCI 和轻度痴呆阶段的早期 AD,Sabirnetug 目标约 700 万美国患者 [12] 财务与估值 - 公司市值 2.091 亿美元,为微型股生物科技公司,资产负债表有 4690 万美元现金及等价物和 2.056 亿美元短期有价证券,总短期流动性 2.525 亿美元 [14] - 公司总负债 3890 万美元,账面价值约 2.62 亿美元,市净率 0.8,行业中位数为 2.5,相对被低估 [14] - 估计公司最新季度现金消耗为 1790 万美元,年现金消耗率 7160 万美元,现金储备可维持约 3.5 年 [14] 结论 - 公司是有前景的生物科技公司,Sabirnetug 早期临床试验显示能解决 AD 早期已知指标,若成功可开拓巨大市场 [20] - 公司相对同行被低估,有足够现金进行 Sabirnetug 2 期试验,适合理解其高度投机性质的投资者买入 [20]
Acumen Pharmaceuticals Announces First Subject Dosed in Phase 1 Study of Subcutaneous Sabirnetug (ACU193) for Early Alzheimer's Disease
Newsfilter· 2024-07-29 19:00
文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Acumen宣布在1期药代动力学比较研究中首位受试者已接受皮下注射剂型sabirnetug给药 ,公司致力于推进阿尔茨海默病治疗的科学创新 ,sabirnetug有潜力改善患者生活 [1][2] 分组1:公司动态 - Acumen宣布首位受试者在1期药代动力学比较研究中接受皮下注射剂型sabirnetug给药 ,该研究计划比较健康志愿者皮下和静脉注射sabirnetug的药代动力学 [1] - Acumen皮下剂型sabirnetug与Halozyme的ENHANZE®药物递送技术共同配制 ,该技术已在8种获批疗法中得到商业验证 [1] - Acumen首席执行官表示皮下剂型sabirnetug旨在为阿尔茨海默病患者提供更便捷选择 ,有望提高治疗依从性 ,公司致力于推进阿尔茨海默病治疗的科学创新 [2] - Acumen正在招募患者参加ALTITUDE - AD 2期临床试验 ,以评估静脉注射sabirnetug在早期阿尔茨海默病患者中的临床疗效和安全性 [2] 分组2:药物信息 - sabirnetug是首个在临床中证明能选择性靶向阿尔茨海默病患者中可溶性淀粉样蛋白β寡聚体(AβOs)的人源化单克隆抗体 ,公司正将其开发为早期阿尔茨海默病的潜在下一代抗体疗法 [2] - sabirnetug基于对可溶性AβOs的选择性被发现和开发 ,旨在解决可溶性AβOs是阿尔茨海默病神经退行性过程早期和持续根本原因的假设 ,已获美国FDA快速通道指定 ,正在早期阿尔茨海默病患者中进行2期研究 [4] 分组3:临床试验 - INTERCEPT - AD 1期临床试验的主要结果表明静脉注射sabirnetug耐受性良好 ,总体安全性良好 ,包括低ARIA - E发生率 ,试验显示下游生化生物标志物有显著改善 ,有靶点结合证据支持作用机制证明 ,且淀粉样斑块减少与同期获批的抗淀粉样蛋白疗法相当 [3] - INTERCEPT - AD于2023年完成 ,是一项基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照1期临床试验 ,65名早期症状性阿尔茨海默病患者参与 ,旨在评估sabirnetug的安全性、耐受性和建立临床作用机制证明 [5] 分组4:技术介绍 - Halozyme的ENHANZE®药物递送技术基于其专利重组人透明质酸酶(rHuPH20) ,可消除皮下注射生物制剂在体积和递送速率上的传统限制 [6] - 使用rHuPH20可使一些原本静脉注射的生物制剂在几分钟内快速皮下注射 ,还可减少皮下生物制剂多次注射的需求 [7] 分组5:公司概况 - Acumen是临床阶段生物制药公司 ,专注开发靶向有毒可溶性AβOs的新型疗法治疗阿尔茨海默病 ,科学创始人开创了AβOs研究 ,公司目前专注推进sabirnetug在早期症状性阿尔茨海默病患者中的2期临床试验 [8]
Acumen Pharmaceuticals Presents Patient Experience and Biomarker Data from Phase 1 INTERCEPT-AD Study at the Alzheimer's Association International Conference (AAIC®) 2024
Newsfilter· 2024-07-28 19:30
文章核心观点 - 公司公布sabirnetug(ACU193)1期INTERCEPT - AD研究新发现,有望成为早发性症状性阿尔茨海默病的一流治疗药物,相关海报将在2024年阿尔茨海默病协会国际会议上展示 [1][3] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司,专注开发针对有毒可溶性淀粉样β寡聚体(AβOs)治疗阿尔茨海默病的新型疗法,总部位于马萨诸塞州牛顿市 [1][9] 药物信息 - sabirnetug是首个在早发性症状性AD患者中证明对AβOs有选择性靶点结合的人源化单克隆抗体,公司正将其开发为早发性症状性AD的潜在一流抗体疗法 [2] - sabirnetug旨在解决可溶性AβOs是阿尔茨海默病神经退行性过程早期和持续根本原因的假设,已获美国食品药品监督管理局治疗早期AD的快速通道指定,目前正在进行2期研究 [6] 研究信息 INTERCEPT - AD(1期) - 2023年完成,是一项基于美国的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,评估sabirnetug在早期AD患者中的安全性、耐受性并确立临床机制证明,65名早发性症状性AD患者参与 [7] ALTITUDE - AD(2期) - 2024年启动,是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,旨在评估每四周静脉输注一次sabirnetug在减缓早期AD患者认知和功能衰退方面的疗效和安全性,预计招募约540名患者,目前正在美国和加拿大的多个研究点招募,计划在欧洲和英国增设研究点 [8] 新发现要点 了解患者体验 - 公司将患者声音纳入药物开发,对INTERCEPT - AD试验部分患者进行退出访谈,了解他们对MCI和轻度AD的体验及治疗期望,按参与者性别分析结果以指导未来临床试验规划,患者报告了与AD一致的广泛症状,最常见的是记忆或认知功能困难,几乎所有参与者都希望治疗能阻止疾病恶化或减缓进展,还希望新治疗能帮助他们保持识别亲人的能力以及维持或改善沟通能力 [3] 降低脑脊液中突触生物标志物水平 - 研究显示三次给药sabirnetug显著降低了脑脊液中突触前和突触后蛋白水平,与抑制AβOs突触结合的作用机制一致,VAMP2作为与突触损伤相关的生物标志物,在所有多次递增剂量队列中均显著降低,似乎是本研究中对sabirnetug最敏感的生物标志物,公司计划在正在进行的18个月2期临床试验ALTITUDE - AD中评估生物标志物的长期变化及其与临床结果的关系,以进一步支持sabirnetug的作用机制 [4] 开发高灵敏度检测方法 - 公司开发了一种超灵敏检测方法,用于检测脑脊液中结合和未结合的sabirnetug总水平,该方法具有灵敏度、准确性和精密度、选择性、特异性、稀释线性和稳定性,有助于在临床试验中准确量化sabirnetug的总药物暴露量 [4]