现金状况 - AC Immune的现金储备为CHF 104.8百万，外加来自Takeda的1亿美元预付款[7] - 2024年年度现金消耗指导为CHF 65百万至75百万，预计有3年的现金使用期限[17] 管道与项目进展 - AC Immune的管道中有16个项目，包括1个处于第3阶段和5个处于第2阶段的项目[4] - 预计2024年将有多个临床数据发布，包括ACI-24.060的初步6个月和12个月的阿尔茨海默病（AD）数据[21] - ACI-35.030在2025年预计将收到第二笔CHF 25百万的里程碑付款[19] 合作与市场潜力 - 与Takeda的交易中，AC Immune获得了1亿美元的预付款，潜在支付总额可达约21亿美元，包括开发和销售里程碑[29] - 全球阿尔茨海默病的患病率为315百万，潜在的疾病预防市场超过3亿人[10] - 公司在神经退行性疾病领域的多项全球合作伙伴关系，潜在里程碑总额超过CHF 43亿[4] 技术与研发成果 - ACI-24.060在非人类灵长类动物中对Abeta寡聚体和焦谷氨酸Abeta产生了可持续的、可增强的IgG反应[35] - ACI-24诱导的抗体对Abeta寡聚体的识别强度超过对单体的识别强度超过1000倍[38] - ACI-24治疗在APPxPS1模型中显著减少了Abeta斑块负担，斑块数量减少54%[40] - ACI-35.030在第一针注射后100%的患者中诱导了抗ePHF抗体反应[46] - ACI-35.030在与JACI-35.054的对比中显示出对病理性Tau的优越特异性[45] - ACI-7104.056在帕金森病患者中显示出50%病理性α-突触核蛋白的减少[54] - ACI-7104.056在26周时显示出强而可增强的抗体反应[54] 财务价值 - ACI-24.060的总价值超过21亿美元，其中包括100万美元的预付款[83] - ACI-35.030的总价值为5亿瑞士法郎，其中包括2600万瑞士法郎的预付款[83] - 未来潜在的里程碑付款超过43亿瑞士法郎[84]

财务表现 - 公司季度每股亏损0.21美元 优于Zacks共识预期的0.22美元亏损 调整后数据同比持平 [1] - 本季度盈利意外率达4.55% 上一季度实际亏损0.18美元/股 较预期0.21美元亏损实现14.29%正意外 [1] - 过去四个季度中 公司三次超过共识EPS预期 [2] - 季度营收110万美元 低于共识预期3.42% 去年同期营收为零 [2] 股价与市场表现 - 年初至今股价下跌37% 同期标普500指数跌幅5.5% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计近期表现与市场同步 [6] 未来展望 - 下季度共识EPS预期为-0.20美元 营收预期307万美元 本财年预期-0.86美元/股 营收预期3652万美元 [7] - 行业排名显示 医疗生物遗传行业当前处于Zacks 250多个行业的前32% 前50%行业表现优于后50%超2倍 [8] 同业比较 - 同业公司ADC Therapeutics预计季度亏损0.38美元/股 同比改善32.1% 过去30天EPS预期上调2.5% [9] - 该公司营收预期1815万美元 同比微增0.5% [9]

Exhibit 99.1 Condensed Consolidated Balance Sheets (Unaudited) (In CHF thousands) | | | As of | | | --- | --- | --- | --- | | | | March 31, | December 31, | | | Note | 2025 | 2024 | | Assets | | | | | Non-current assets Property, plant and equipment | 5 | 2,761 | 2,651 | | Right-of-use assets | 6 | 5,186 | 5,437 | | Intangible asset | 8 | 50,416 | 50,416 | | Long-term financial assets | 6 | 585 | 415 | | Total non-current assets | | 58,948 | 58,919 | | Current assets | | | | | Prepaid expenses | 9 | 3,607 | ...

文章核心观点 AC Immune公布2025年第一季度财务结果及公司进展，其神经退行性疾病精准预防主动免疫疗法组合临床开发持续推进，资金充足至2027年第一季度，2025年将迎来多个价值转折点 [1][3]。 公司概况 - 临床阶段生物制药公司，是神经退行性疾病精准预防全球领导者，有两个临床验证技术平台，管线丰富，与全球药企合作获大量非稀释资金和潜在里程碑付款及特许权使用费 [9]。 业务进展 临床项目进展 - 自有抗α - 突触核蛋白主动免疫疗法ACI - 7104.056在帕金森病2期试验中期结果显示免疫原性积极、安全性良好，预计2025年第二季度公布更多中期结果 [5][6]。 - 两个合作主动免疫疗法项目ACI - 24.060和ACI - 35.030在各自进行的2期试验中进展良好 [3]。 - 2025年第一季度完成专有morADC平台体内概念验证研究 [6]。 会议展示情况 - 在国际阿尔茨海默病和帕金森病会议上展示成果，凸显主动免疫疗法领先地位和早期资产有前景数据，还举办行业研讨会 [5][6]。 2025年预期里程碑 | 项目 | 里程碑 | 预期时间 | | --- | --- | --- | | ACI - 24.060抗Aβ主动免疫疗法 | ABATE 2期试验AD3队列达到12个月治疗时间点（随后不久公布中期结果） | 2025年下半年 | | ACI - 7104.056抗α - 突触核蛋白主动免疫疗法 | 帕金森病2期VacSYn试验第1部分更多中期结果（包括药效学和生物标志物） | 2025年第二季度 | | | 启动VacSYn试验第2部分 | 2025年下半年 | | ACI - 19764小分子NLRP3抑制剂 | 确定先导化合物并启动IND支持性研究 | 2025年第二季度 | | | IND/CTA申报 | 2025年下半年 | | TDP - 43单克隆抗体 | 验证用于临床读数的药效学测定法 | 2025年下半年 | | Morphomer - Tau聚集抑制剂 | 确定先导化合物并启动IND支持性研究 | 2025年下半年 | | Morphomer α - 突触核蛋白聚集抑制剂 | 确定先导化合物 | 2025年下半年 | | TDP - 43 - PET示踪剂 | 遗传性额颞叶痴呆1期初步结果 | 2025年下半年 | | ACI - 15916α - 突触核蛋白 - PET示踪剂 | 帕金森病1期结果 | 2025年下半年 | [7] 财务情况 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金资源共1.457亿瑞士法郎（2024年12月31日为1.655亿瑞士法郎），包括2000万瑞士法郎现金及现金等价物和1.257亿瑞士法郎短期金融资产，资金可支撑至2027年第一季度 [5][10]。 收支情况 - 研发支出：2025年第一季度为1590万瑞士法郎，2024年同期为1520万瑞士法郎，主要包括临床试验成本、人员成本等 [10]。 - 管理支出：2025年第一季度为440万瑞士法郎，2024年同期为500万瑞士法郎 [10]。 - 净亏损：2025年第一季度税后净亏损1900万瑞士法郎，2024年同期为1790万瑞士法郎 [10]。 资产负债表（未经审计，单位：千瑞士法郎） | 项目 | 2025年3月31日 | 2024年12月31日 | | --- | --- | --- | | 非流动资产 | 58,948 | 58,919 | | 流动资产 | 152,134 | 171,994 | | 总资产 | 211,082 | 230,913 | | 股东权益 | 94,798 | 112,270 | | 非流动负债 | 17,038 | 17,805 | | 流动负债 | 99,246 | 100,838 | | 总负债 | 116,284 | 118,643 | | 股东权益和负债总计 | 211,082 | 230,913 | [14][15] 损益表（未经审计，单位：千瑞士法郎，每股数据除外） | 项目 | 2025年第一季度 | 2024年第一季度 | | --- | --- | --- | | 收入 | 990 | — | | 运营费用 | (20,360) | (20,068) | | 运营亏损 | (19,370) | (20,068) | | 财务收入 | 687 | 629 | | 财务费用 | (54) | (36) | | 汇兑差异 | (292) | 1,613 | | 财务净结果 | 341 | 2,206 | | 税前亏损 | (19,029) | (17,862) | | 所得税费用 | — | — | | 本季度亏损 | (19,029) | (17,862) | | 每股亏损 | (0.19) | (0.18) | [17][18] 综合损益表（未经审计，单位：千瑞士法郎） | 项目 | 2025年第一季度 | 2024年第一季度 | | --- | --- | --- | | 本季度亏损 | (19,029) | (17,862) | | 后续期间将重分类至损益的项目（税后） | | | | 货币换算差异 | 4 | 16 | | 后续期间不会重分类至损益的项目（税后） | | | | 设定受益计划重计量收益（税后） | — | — | | 税后综合亏损总计 | (19,025) | (17,846) | [19]

文章核心观点 AC Immune公布ACI - 7104.056活性免疫疗法治疗早期帕金森病2期试验的额外中期安全性和免疫原性积极数据 ，显示该疗法安全性良好且免疫原性积极 ，公司有望在2025年晚些时候分享更多更新并决定是否启动试验第2部分 [1][2] 试验情况 - VacSYn是针对早期帕金森病患者的自适应、安慰剂对照、基于生物标志物的2期研究 ，分两部分无缝过渡 [2] - 第1部分对超30名患者随机分组 ，按3:1比例接受ACI - 7104.056或安慰剂治疗 ，目前盲态下合并的活性和安慰剂组未报告与研究药物相关的严重不良事件 ，最常见不良事件为轻度短暂的注射部位反应和头痛 [2] - 中期结果显示 ，2次免疫接种后第6周可有效诱导针对目标抗原的阳性抗体反应 ，每次额外免疫接种都会进一步增强反应 ，4次免疫接种后 ，ACI - 7104.056治疗使抗α - 突触核蛋白抗体平均比安慰剂背景水平高超20倍 [3] - 基于2025年晚些时候将报告的进一步中期结果 ，公司可能决定启动第2部分 ，纳入最多150名患者 ，第2部分患者的进一步探索性终点包括评估疾病运动和非运动症状进展以及数字、影像和液体生物标志物 ，旨在建立早期概念验证并识别疾病特异性生物标志物以快速进入关键研究 [4] 产品介绍 - ACI - 7104.056是其临床验证的抗α - 突触核蛋白前身活性免疫疗法的优化配方 ，可产生针对病理性寡聚α - 突触核蛋白的靶特异性抗体反应 ，抑制早期帕金森病的传播和下游神经退行性变 ，其前身候选药物在先前临床研究中产生了强烈且可增强的抗体反应 ，有靶标结合证据和临床疗效信号 [5] 公司介绍 - AC Immune是临床阶段生物制药公司 ，是神经退行性疾病精准预防全球领导者 ，拥有两个临床验证的技术平台SupraAntigen®和Morphomer® ，推动广泛多元化的一流资产管线 ，目前有一系列治疗和诊断项目 ，包括处于2期和3期开发的候选药物 ，公司与全球领先制药公司建立战略伙伴关系 ，获得大量非稀释性资金推进自有项目 ，潜在里程碑付款加特许权使用费超45亿美元 [6] 产品优势 - ACI - 7104.056活性免疫疗法经4次免疫接种后诱导的抗α - 突触核蛋白抗体水平平均比安慰剂高超20倍 [7] - 重复免疫接种可增强抗α - 突触核蛋白抗体反应 ，支持可增强性和进一步提高抗体滴度的潜力 [7] - ACI - 7104.056耐受性良好 ，目前未报告安全问题 [7]

文章核心观点 - 公司将在2025年阿尔茨海默病和帕金森病国际会议上展示精准医学产品线，并举办行业研讨会突出主动免疫疗法临床进展 [1][4] 公司信息 - 临床阶段生物制药公司，是神经退行性疾病精准预防全球领导者，有两个临床验证技术平台，产品线丰富，与全球领先制药公司有战略合作，获超45亿美元潜在里程碑付款及特许权使用费 [6] - SupraAntigen®在AU、EU、CH、GB、JP、RU、SG和USA注册，Morphomer®在CN、CH、GB、JP、KR、NO和RU注册 [7] 行业研讨会 - 时间为2025年4月2日8:40 - 10:40 am CET，地点在A厅，AC Immune首席执行官致开幕和闭幕词 [2] - 演讲内容包括帕金森病疾病修饰观点、早期帕金森病靶向α - 突触核蛋白、阿尔茨海默病精准预防、AD预防首个主动免疫疗法、早期AD和DSAD抗Aβ主动免疫疗法等 [2] - 演讲后有问答环节，活动结束后可在公司网站活动页面观看回放 [2] 口头报告 - 关于靶向Tau的Morphomer®小分子治疗阿尔茨海默病，时间为2025年4月5日16:40 - 16:55 pm CET，地点在C厅 [3] - 关于Morphomer - 抗体药物偶联物开发、靶向α - 突触核蛋白聚集治疗性小分子发现与优化的虚拟按需口头报告 [3] 海报展示 - 关于确定帕金森病临床试验事件时间终点最佳阈值的海报 [3] - 合作方相关海报，如JNJ - 64042056产生抗体可阻断神经元中Tau播种、JNJ - 64042056免疫在非人类灵长类动物中产生抑制Tau聚集抗体等 [5]

文章核心观点 - 过去一个月AC Immune股价下跌18.3%，表现逊于行业、板块和标普500指数，虽四季度业绩超预期但股价仍下滑，公司有创新管线和合作优势，但目标市场复杂获批有挑战，建议潜在投资者观望，持股者继续持有 [1][16][17] 公司表现 - 过去一个月AC Immune股价下跌18.3%，行业下跌1.3%，公司表现逊于行业、板块和标普500指数 [1] 创新管线 - 公司利用SupraAntigen和Morphomer双技术平台开发药物，推进针对五种与神经退行性疾病相关的错误折叠病理蛋白的治疗和诊断项目 [5] - ACI - 24.060是抗Abeta主动免疫疗法，正在三项不同递增剂量的Ib/II期ABATE研究中测试，已获美国AD治疗快速通道资格 [6] - ACI - 7104.056是针对病理性α - syn的主动免疫疗法，正在欧盟和英国进行II期研究 [7] - ACI - 35.030/JNJ - 2056正在IIb期ReTain研究中评估用于临床前AD患者 [7] - 管线还包括与Life Molecular Imaging合作发现的Tau - PET成像剂P2620、用于PD的ACI - 15196等 [8] 战略合作 - 2024年公司与武田达成独家选择权和许可协议，获得1亿美元预付款，潜在付款总额可达约21亿美元 [9][10] - 公司与强生旗下杨森制药就ACI - 35.030/JNJ - 2056合作，2024年9月获里程碑付款，JNJ - 2056于2024年7月获FDA AD治疗快速通道资格 [11] 现金状况 - 截至2024年12月31日公司拥有1.655亿瑞士法郎现金资源，管理层预计若无其他里程碑事件，现金可支撑到2027年第一季度 [12] 估值与预期 - 按市销率计算公司股票目前溢价交易，远期市销率为6.15倍，高于均值5.30倍和行业的1.70倍 [13] - 过去30天2025年每股亏损预期增至49美分 [14] 投资建议 - 公司关键候选药物管线进展可观，潜在积极数据或提振投资者情绪，但目标市场复杂获批有挑战，潜在投资者应观望，持股者可继续持有，公司目前Zacks排名为3（持有） [16][17]

公司财务与资源情况 - 公司2024年现金资源为1.655亿瑞士法郎，研发支出为6260万瑞士法郎，全球员工172人，现金可维持至2027年第一季度，获授权专利超480项[11] - 2024年合作活动带来1亿美元（武田）和2500万瑞士法郎（强生）收入，年末现金资源达1.655亿瑞士法郎[25] - 公司约有170名员工，2016年9月上市，流通股1.004亿股，现金资源1.655亿瑞士法郎[31] - 公司与多家药企达成合作协议，总价值约47.5亿瑞士法郎，已收到1.72亿瑞士法郎，前期付款2.5521亿瑞士法郎[71] - 未支付的潜在里程碑付款超过约43亿瑞士法郎[72] 公司合作与业务进展 - 2024年公司与武田达成独家选择权和许可协议，JNJ - 2056获FDA快速通道指定并收到强生第二笔里程碑付款[13] - 2024年9月公司因JNJ - 2056的ReTain 2b期试验超预期获2500万瑞士法郎里程碑付款[15] - 2024年公司与武田达成阿尔茨海默病ACI24.060开发的里程碑式合作[132] - 公司与武田制药达成独家选择权和许可协议，获1亿美元（9230万瑞士法郎）预付款，最高可获约21亿美元（19亿瑞士法郎）付款，商业化后将获全球净销售额中至高十几%的分层特许权使用费[65] - 公司与武田制药达成独家选择权和许可协议，获1亿美元（9230万瑞士法郎）预付款，最高可获约21亿美元（19亿瑞士法郎）付款，商业化后将获全球净销售额中至高十几%的分层特许权使用费 [67] 公司项目研发与试验结果 - 公司预计2025年底分享ACI24.060的ABATE试验多队列12个月中期结果[16] - 2024年11月公司公布ACI7104.056的2期VacSYn试验初步中期结果，预计2025年上半年报告更多结果并于同年启动150名患者的2期试验[17] - ACI - 24.060在AD和唐氏综合征患者中总体安全且耐受性良好，未报告脑MRI出现ARIA - E病例[65] - 2023年6月，FDA授予ACI - 24.060治疗AD的快速通道指定[65] - ACI - 7104.056正在欧盟和英国进行2期研究，评估其对早期PD中α - 突触核蛋白和病理性α - 突触核蛋白物种的安全性和免疫原性[65] - ACI24.060在ABATE 1b/2期试验中以3种递增剂量进行测试，公司于2023年6月获FDA快速通道指定，用于治疗AD [67] - VacSYn试验于2023年7月启动，已随机分配超30名患者，首次中期分析显示ACI7104.056可诱导高抗α-突触核蛋白抗体水平，预计2025年上半年报告进一步中期结果 [67] - ACI - 35.030在1b/2a期临床研究中显示良好安全性和耐受性，现正ReTain 2b期研究中评估，将随机分配约500名参与者，2024年7月获FDA快速通道指定 [68] - PI - 2620在52名参与者的研究中展示差异化特征，已进入AD后期临床开发，2024年8月合作伙伴LMI获美国FDA快速通道指定 [68] - ACI - 12589临床前和临床数据于2023年10月发表，下一代候选药物ACI - 15916显示更高靶标占有率，2025年第一季度将启动1期试验 [68] - ACI - 19626的CTA启用研究于2024年7月完成，2025年1月启动1期试验，预计12月进行中期结果解读 [68] - 公司于2025年2月重新获得semorinemab全球权利，Lauriet研究中ADAS - Cog11有积极显著效果，多个关键生物标志物有统计学显著效果 [68] - 公司于2025年2月重新获得crenezumab全球权利，3期研究中ARIA - E病例少于1%，哥伦比亚AD预防试验显示其安全且有积极趋势 [69] - 公司正在研发小分子Tau聚集抑制剂，已确定具有优异脑暴露和选择性的新候选药物 [68] - 公司两个针对Tau的项目获得快速通道资格，新型α - syn和TDP - 43 - PET示踪剂进入人体临床试验[135] - 公司报告抗α - syn主动免疫疗法ACI7104.056在早期帕金森病VacSYn 2期试验中的积极中期安全性和免疫原性结果[137] 公司业务战略与愿景 - 公司战略愿景是利用专有发现平台将神经退行性疾病治疗模式转向精准医学和疾病预防，执行三支柱业务战略[54] - 公司开发的疗法旨在干预和预防神经退行性疾病进展的关键病理步骤，依托SupraAntigen和Morphomer两个技术平台[53] - 公司建立了诊断和治疗相结合的策略，以实现神经退行性疾病患者的精准医学[62] - 公司推进针对神经退行性疾病标志性蛋白的主动免疫疗法，包括ACI - 24.060、ACI - 35.030和ACI - 7104.056[63] - 早期检测神经退行性疾病对提高对症和疾病修饰疗法的有效性至关重要[59] - 公司有强大的治疗候选药物管线，涵盖帕金森病、神经炎症、ALS等多种适应症[66] 公司项目价值与收益 - ACI - 24.060项目总价值超21亿美元，前期付款1亿美元，特许权使用费为中高个位数到十几[71] - ACI - 35.030项目总价值5亿瑞士法郎，前期付款2600万瑞士法郎，已收到4500万瑞士法郎，特许权使用费为低两位数到中个位数[71] - Tau Morphomer®药物项目总价值18.6亿瑞士法郎加5.05亿美元，前期付款8000万瑞士法郎，已收到4000万瑞士法郎，特许权使用费为低两位数到中个位数[71] - PI - 2620项目总价值1.6亿欧元，前期付款50万欧元，已收到700万欧元，特许权使用费为中个位数到低个位数[71] 行业数据与市场情况 - 推迟阿尔茨海默病发病5年，可使患者增长减少近50%[105] - 按当前轨迹，2020 - 2050年美国65岁及以上阿尔茨海默病患者数量将从580万增至1350万；若进行疾病干预，2020 - 2050年患者数量将从580万增至780万[106] - 推迟阿尔茨海默病发病5年，2025 - 2050年可节省自付费用870亿美元、医保费用1410亿美元，总计3570亿美元[107] - 全球有超3亿人处于临床前阿尔茨海默病患病风险中，超4亿人可从主动免疫疗法中受益[115,119,120] - 全球痴呆症年治疗成本超1万亿美元，患者超9000万[117,118] - 2050年中低收入国家将承担65%的痴呆症负担，2019年为18%[125] 公司员工情况 - 公司拥有超170名员工，其中女性占59%，27个不同国籍，员工平均在职5年[140,141,150] 公司环保情况 - 2024年公司电力消耗较2023年进一步降低2%[153,155] - 公司为公共交通提供30%补贴，71%的员工实现可持续通勤，拼车节省12吨二氧化碳当量[156] - 2024年公司研发实验室危险废物产量较2023年减少10%[158] 公司董事会情况 - 公司董事会由七名成员组成，任期一年可续签，现任成员于2024年6月20日任命，将任职至2025年6月[185] - 董事会成员中独立董事占比86%，女性占比43%，平均任期5年，平均年龄62岁[188] - 公司董事会设立审计与财务委员会、薪酬提名与公司治理委员会两个常设委员会[186][198] 公司风险管理与质量保障 - 公司SVP信息系统和人工智能至少每年向董事会报告一次网络安全风险、威胁及趋势[181] - 公司每季度通过跨职能会议与高级领导层监测QMS绩效和质量目标合规情况[171] - 公司每月向CEO报告质量绩效[171] - 公司定期开展数据保护培训和季度数据保护治理委员会会议[177] - 公司实施质量管理体系（QMS）确保产品开发和生命周期的质量标准[175] - 公司承诺保护利益相关者隐私，政策和程序确保个人数据处理合规[176] 公司技术平台情况 - 公司目前有四个诊断项目在研，利用专有技术平台针对Tau、asyn和TDP43[40] - 公司利用Morphomer平台开发针对asyn和TDP43蛋白错误折叠疾病的PET成像诊断产品[41] - Morphomer平台的化合物库约有17200种化合物[86] 公司合作潜在价值 - 公司管线资产与全球领先制药公司的多个合作进一步验证，有望通过精准医疗和疾病预防变革神经退行性疾病治疗模式[33] - 公司与领先制药公司建立的多个转型合作潜在价值高达33亿瑞士法郎，还有额外特许权使用费[191][199]

公司业务现状与前景 - 公司是临床阶段生物制药公司，目前无获批产品销售，预计未来几年仍会亏损[55] - 公司自2003年运营，尚未成功商业化生物或制药产品，影响对未来前景评估[111] - 公司自2003年以来虽有合作收入，但仍有重大运营亏损[215] - 公司作为临床阶段生物制药公司，预计未来仍会有重大运营亏损[215][216] - 公司尚未有产品获批商业化，从未有产品销售收入[217][218] - 公司未来盈利存在不确定性，可能无法实现盈利，即使实现盈利也可能无法持续或增加[221] 产品候选情况 - 公司临床产品候选包括ACI - 35.030、ACI - 24.060等免疫疗法和PI - 2620等诊断产品，均处于临床开发阶段[57] - 公司产品候选产生收入至少要等数年，依赖临床开发成功、获批及商业化[58] - 公司的ACI - 24.060、ACI - 35.030和PI - 2620已获得FDA快速通道指定，未来产品候选药物也可能申请[78] - 产品候选药物的市场接受度取决于临床医生和患者的认知、上市时间、竞争产品数量等多种因素[83] - 公司产品候选药物的潜在市场机会难以精确估计，若假设不准确，实际市场可能小于预期[83] - 公司目前通过与合作伙伴合作（ACI 24.060、ACI - 35.030和PI - 2620）或独立（ACI - 7104.056和ACI - 12589）推进临床产品候选药物的临床开发[222] - 公司预计研发费用将随着正在进行的活动继续增加，特别是对ACI - 35.030、ACI - 24.060等产品候选药物的研究[222] 临床研究风险 - 早期临床研究结果不能预测未来结果，产品在后期临床研究可能无法显示足够安全性或有效性[60] - 临床研究可能需额外测试，若结果不利或有安全问题，产品获批可能延迟、不获批或获批受限[63][65] - 临床研究延迟会增加产品开发成本，缩短独家商业化时间或让竞争对手先推出产品[64] 重大企业交易 - 公司可能进行重大企业交易，如2021年收购Affiris AG的项目组合[68] - 重大企业交易存在风险，可能无法实现预期收益，对业务、财务状况和经营成果产生不利影响[69] 股票与纳税情况 - 公司普通股自由流通股有限，可能对流动性和市场价格产生负面影响[55] - 公司在之前某些纳税年度可能是被动外国投资公司，2024年可能不是，但无法确定2025年及以后情况[56] 竞争情况 - 生物制药和制药行业竞争激烈，公司面临来自各类企业和研究机构的竞争[93] - 竞争对手若开发出更优产品、更快获批、建立更好的知识产权等，公司商业机会可能减少或消除[95] - 公司主要竞争对手产品候选包括针对ACI - 35.030的AADvac1等多种产品[96] - 公司的活性免疫疗法和诊断产品获批后，竞争对手可能提交仿制药申请或505(b)(2)新药申请[71] - 若橙皮书中有公司产品的专利，仿制药或505(b)(2)申请者需对每个列出的专利进行认证[73] 法规政策影响 - 2022年《降低通胀法案》激励与美国政府重新协商某些药品价格，并对价格涨幅超过通胀率的医保药品处以罚款[75] - 2022年《食品药品综合改革法案》要求赞助商为每个3期临床试验或其他关键研究制定并提交多样性行动计划[85] - 2025年2月1日美国签署行政命令，2月4日起部分进口产品或征关税，最终实施和规模不确定[102] - 2024年3月6日SEC敲定上市公司气候相关披露新规，实施待定[107] - 欧盟《人工智能法案》于2024年8月1日生效，24个月后全面实施[213] 外部环境风险 - 公司业务受国际运营风险影响，如经济、政治、监管等因素[98] - 俄乌和巴以冲突或影响公司供应链、临床试验和产品商业化[100] - 全球经济不利，如利率上升和高通胀，或增加公司经营成本[101] - 公共卫生危机如新冠疫情，或影响公司业务、临床试验和监管审批[103] 人才与责任风险 - 公司未来发展依赖关键人员，人才竞争激烈且瑞士法规或限制人才吸引[112][113] - 公司面临临床试验和产品销售的潜在责任索赔，保险可能不足以覆盖损失[114][116] 罕见病药物相关 - 美国罕见病患者群体定义为少于20万人，或大于20万人但开发药物成本无法从美国销售中收回[118] - 欧盟罕见病药物指定标准为影响人数不超过万分之五，或无激励措施时销售无法覆盖研发投资[118] - 美国获罕见病药物指定可享资金资助、税收优惠和费用减免，首个获批产品有7年市场独占期[119] - 欧盟获罕见病药物指定可享费用减免，获批后有10年市场独占期，若第5年末不满足标准可减至6年[119] 合规与运营风险 - GDPR对违规行为授权罚款最高可达全球年收入的4%或2000万欧元，以较高者为准[131] - 公司运营面临合规和运营要求成本增加、数据隐私安全保护不当等风险，可能导致声誉受损和法律诉讼[133] - 业务中断可能严重损害公司未来收入和财务状况，增加成本，如自然灾害、俄乌和巴以冲突等[134] - 公司大部分运营位于瑞士，设施受损或中断可能导致产品开发停止或延迟，保险可能无法覆盖全部损失[135] - 公司从未商业化过产品，缺乏销售、营销和分销能力，可能无法实现盈利[136] - 政府机构资金不足或运营中断可能影响公司业务，如FDA审查和批准新产品的能力[139] 战略合作伙伴关系 - 公司与Eli Lilly、Janssen等战略合作伙伴的关系对业务至关重要，合作协议终止或关系恶化可能产生不利影响[141] - 2018年12月与Lilly签署许可协议，2019年Q1开始合作；2024年5月与Takeda达成全球期权和许可协议；2024年4月与Genentech合作协议终止，2025年2月公司重新获得相关产品全球权利[142] - 与战略合作伙伴的合作安排可能使公司成为潜在收购目标，如礼来、强生、武田等可能选择收购公司而非支付里程碑付款或特许权使用费[158] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行非临床和临床研究，若第三方未履行职责，可能无法获得监管批准或商业化产品[149] - 公司依赖第三方供应商生产产品，供应商设施需获监管机构批准，依赖第三方存在风险[152] - 更换或增加临床CRO会增加成本、耗费管理时间，可能导致临床开发时间表延迟[151] - 合同制造商可能因生产良率、质量控制、人员短缺等问题，或自身财务困难、业务优先级改变，终止或拒绝续签协议，影响公司临床研究和商业活动[155] - 公司依赖第三方进行产品候选物的制造、存储和分销，产品可能存在制造缺陷，导致召回或监管执法行动，影响业务、财务状况和经营成果[156] - 组件或原材料成本因通胀上涨，供应源可能中断，且无法确定能否在合理时间和成本内恢复供应，影响未来利润率和产品商业化能力[157] 知识产权风险 - 公司或其许可或合作方可能面临知识产权相关诉讼或程序，费用高昂、耗时且可能失败，导致失去知识产权所有权[162] - 第三方引发的干扰、衍生或其他程序可能需确定发明优先权，不利结果可能使公司停止使用相关技术或需从胜诉方获得许可[163,165] - 公司依靠专利、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，若相关许可未授予或终止，合作方可能停止产品候选物的开发和商业化[169] - 公司申请专利的过程昂贵、耗时且复杂，可能无法及时、低成本地在所有司法管辖区提交和审查必要或理想的专利申请[170] - 公司可能面临对专利发明权的索赔，若辩护失败，可能失去宝贵的知识产权权利，即使成功也会产生大量成本并分散管理层和员工注意力[176] - 美国2013年3月15日后实行先申请制，《莱希 - 史密斯美国发明法案》增加专利申请和维护成本及不确定性[177] - 欧洲统一专利法院2023年6月生效，过渡期7年，增加专利维护成本和不确定性[180] - 美国最高法院裁决缩小专利保护范围，削弱专利所有者权利，增加专利有效性和可执行性的不确定性[181] - 公司依赖保密协议保护商业秘密，但协议可能被违反，商业秘密可能被泄露[182] - 公司需向政府专利机构支付专利维护费等，不遵守规定可能导致专利失效[187] - 部分产品候选专利的申请和维护依赖第三方，第三方失误可能使公司失去知识产权[188] - 公司若不遵守知识产权协议义务，可能失去重要知识产权，影响业务[191] - 知识产权许可协议可能存在争议，争议解决结果可能对公司业务产生不利影响[192] - 公司或其关联方可能无法从第三方获得产品候选所需的知识产权，影响业务发展[194] - 与学术机构合作时，公司可能无法在规定时间内以可接受的条款获得技术许可[195] - 第三方知识产权侵权索赔可能使公司承担重大责任，阻碍产品开发和商业化[197][198][199] - 公司可能面临员工不当使用第三方机密信息或商业秘密的索赔[202] - 公司可能无法在全球保护其知识产权，在外国执法可能成本高且效果不佳[204][206][207] - 公司商标和商号可能无法得到充分保护，影响品牌建设和业务[208] 财务数据关键指标 - 公司在2024年12月31日结束的年度净亏损为5090万瑞士法郎，截至该日累计亏损为3.682亿瑞士法郎[215] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为3630万瑞士法郎，短期金融资产为1.292亿瑞士法郎，总流动性头寸为1.655亿瑞士法郎，现有资金预计可满足运营需求至2027年第一季度[223] - 公司在2020年9月设立“随行就市发行”（ATM）计划，可通过杰富瑞出售总计达8000万美元（7300万瑞士法郎）的普通股，2024年第三季度更新该计划[225] - 截至2024年12月31日，公司报告2018 - 2024财年瑞士企业所得税的累计税务亏损结转额为3.436亿瑞士法郎，若未使用，这些税务亏损将在产生年度的7年后过期[229] - 公司合并资产负债表包含一项金额为5040万瑞士法郎的重大在研研发（IPR&D）资产，该资产可能会减值或被注销[231] - 汇率波动可能对公司的经营业绩和财务状况产生重大不利影响，公司大量收支以瑞士法郎、美元和欧元结算[230] 资金与产品获批不确定性 - 公司主要通过公开发行、股票发行、合同收入和赠款来满足流动性需求[217] - 若无法获得额外资金，公司可能会延迟、减少或取消产品开发计划或商业化努力[222] - 公司产品候选药物获得监管批准存在不确定性，可能因多种原因无法获批，相关立法和监管举措可能对业务产生重大不利影响[232][233][235]

文章核心观点 2025年3月13日AC Immune SA公布2024年全年财务业绩和公司最新进展 公司在神经退行性疾病精准预防领域取得领先地位 多个项目取得积极成果 与武田达成里程碑式合作 资金可支持到2027年第一季度 并预计2025年多个项目将有重要进展[2][3] 各部分总结 2024年及后续亮点 - **主动免疫疗法项目** - **ACI - 24.060抗Aβ主动免疫疗法**：与武田达成独家选择权和许可协议 获1亿美元预付款 潜在付款最高约21亿美元 商业化后有销售提成 ABATE 1b/2期试验在唐氏综合征队列显示出良好安全性和耐受性 预计2025年有阿尔茨海默病和唐氏综合征的进一步中期结果[5][6] - **ACI - 35.030（JNJ - 2056）抗磷酸化tau主动免疫疗法**：ReTain 2b期试验预筛选速度触发与杨森的2460万瑞士法郎里程碑付款 获美国FDA快速通道指定 英国MHRA授予创新药物指定[11] - **ACI - 7104.056抗α - 突触核蛋白主动免疫疗法**：VacSYn 2期试验在帕金森病患者中显示出积极的中期安全性和免疫原性 预计2025年上半年有进一步中期结果[5][11] - **小分子项目**：ACI - 19764小分子NLRP3抑制剂正在进行体内概念验证 预计2025年有结果以支持新药研究申请 Morphomer Tau和Morphomer α - syn小分子聚集抑制剂稳步进展 预计2025年选定先导候选药物[11] - **诊断项目**：合作伙伴Life Molecular Imaging的Tau正电子发射断层扫描诊断剂PI - 2620获FDA快速通道指定 TDP - 43 - PET示踪剂ACI - 19626在遗传性额颞叶痴呆的1期临床试验正在进行 预计2025年有初步临床数据 α - syn - PET示踪剂ACI - 15916完成用于帕金森病诊断的新药研究申请启用研究[11] - **思想与创新领导力**：公司治疗和诊断项目在国际会议上多次展示 首席执行官领导行业研讨会 推出新型治疗性抗体药物偶联技术morADC[11][12] 2025年预期里程碑 | 项目 | 里程碑 | 预计时间 | | --- | --- | --- | | ACI - 24.060抗Aβ主动免疫疗法 | ABATE 2期试验在阿尔茨海默病和唐氏综合征的中期结果 | 2025年下半年 | | ACI - 7104.056抗α - syn主动免疫疗法 | VacSYn试验第1部分进一步中期结果 包括药效学和生物标志物 | 2025年上半年 | | | VacSYn试验第2部分启动 | 2025年下半年 | | TDP - 43单克隆抗体 | 临床药效学分析验证 | 2025年下半年 | | ACI - 19764小分子NLRP3抑制剂 | 先导声明和新药研究申请启用研究启动 | 2025年上半年 | | | 新药研究申请/临床试验申请提交 | 2025年下半年 | | Morphomer - Tau聚集抑制剂 | 先导声明和新药研究申请启用研究启动 | 2025年下半年 | | Morphomer α - syn聚集抑制剂 | 先导声明 | 2025年下半年 | | morADC | 专有脑递送平台体内概念验证研究 | 2025年上半年 | | TDP - 43 - PET示踪剂 | 遗传性额颞叶痴呆1期初步结果 | 2025年下半年 | | ACI - 15916 α - syn - PET示踪剂 | 1期结果 | 2025年下半年 |[13] 2024年财务报表分析 - **现金状况**：截至2024年12月31日 公司现金资源为1.655亿瑞士法郎 高于2023年的1.031亿瑞士法郎 假设无其他里程碑 资金可支持到2027年第一季度[5][14] - **合同收入**：2024年合同收入为2730万瑞士法郎 高于上一年的1480万瑞士法郎 主要来自与杨森的里程碑付款和与武田的合作[14] - **研发支出**：2024年研发费用增至6260万瑞士法郎 主要因临床活动增加 部分被发现和临床前费用减少抵消[14][15] - **一般及行政支出**：2024年一般及行政费用增至1730万瑞士法郎 主要因业务发展和许可活动的法律费用及股权奖励费用增加[19] - **期间国际财务报告准则亏损**：2024年税后净亏损为5090万瑞士法郎 低于上一年的5420万瑞士法郎[19] 2025年财务指引 公司预计2025年全年现金支出在7500 - 8500万瑞士法郎之间[16] 公司概况 AC Immune SA是临床阶段生物制药公司 是神经退行性疾病精准预防全球领导者 拥有两个临床验证技术平台 有16个治疗和诊断项目 与全球领先药企有合作 潜在里程碑付款超45亿美元加提成[17] 合并资产负债表 | 项目 | 2024年12月31日 | 2023年12月31日 | | --- | --- | --- | | 非流动资产 | 5891.9万瑞士法郎 | 5766.1万瑞士法郎 | | 流动资产 | 1.71994亿瑞士法郎 | 1.25153亿瑞士法郎 | | 总资产 | 2.30913亿瑞士法郎 | 1.82814亿瑞士法郎 | | 股东权益 | 1.1227亿瑞士法郎 | 1.60643亿瑞士法郎 | | 非流动负债 | 1780.5万瑞士法郎 | 859.5万瑞士法郎 | | 流动负债 | 1.00838亿瑞士法郎 | 1357.6万瑞士法郎 | | 总负债 | 1.18643亿瑞士法郎 | 2217.1万瑞士法郎 |[22][23][24] 合并损益表 | 项目 | 2024年 | 2023年 | 2022年 | | --- | --- | --- | --- | | 收入 | 2730.9万瑞士法郎 | 1480.1万瑞士法郎 | 393.5万瑞士法郎 | | 运营费用 | - 7968.7万瑞士法郎 | - 6842.5万瑞士法郎 | - 7478.2万瑞士法郎 | | 运营亏损 | - 5237.8万瑞士法郎 | - 5362.4万瑞士法郎 | - 7084.7万瑞士法郎 | | 财务收入 | 319.6万瑞士法郎 | 104.4万瑞士法郎 | 6.9万瑞士法郎 | | 财务费用 | - 13.3万瑞士法郎 | - 17.6万瑞士法郎 | - 35.5万瑞士法郎 | | 汇兑差异 | - 159.8万瑞士法郎 | - 146.7万瑞士法郎 | 39.3万瑞士法郎 | | 财务结果净额 | 146.5万瑞士法郎 | - 59.9万瑞士法郎 | 10.7万瑞士法郎 | | 税前亏损 | - 5091.3万瑞士法郎 | - 5422.3万瑞士法郎 | - 7074万瑞士法郎 | | 所得税费用 | - 3万瑞士法郎 | - 10万瑞士法郎 | - 13万瑞士法郎 | | 期间亏损 | - 5091.6万瑞士法郎 | - 5423.3万瑞士法郎 | - 7075.3万瑞士法郎 | | 每股亏损 | - 0.51瑞士法郎 | - 0.64瑞士法郎 | - 0.85瑞士法郎 |[26] 合并综合收益/亏损表 | 项目 | 2024年 | 2023年 | 2022年 | | --- | --- | --- | --- | | 期间亏损 | - 5091.6万瑞士法郎 | - 5423.3万瑞士法郎 | - 7075.3万瑞士法郎 | | 后续期间可能重分类至损益的项目（税后） | 46万瑞士法郎 | - 61万瑞士法郎 | 10万瑞士法郎 | | 后续期间不会重分类至损益的项目（税后） | - 3084万瑞士法郎 | - 1669万瑞士法郎 | 4426万瑞士法郎 | | 其他综合收益/亏损 | - 3038万瑞士法郎 | - 1730万瑞士法郎 | 4436万瑞士法郎 | | 综合亏损总额（税后） | - 5395.4万瑞士法郎 | - 5596.3万瑞士法郎 | - 6631.7万瑞士法郎 |[28]