公司及行业 * 公司为Adverum Biotechnologies (ADVM) 一家专注于开发治疗衰弱性眼病的一次性基因疗法的生物技术公司[1][5] * 行业为眼科基因治疗领域 特别是湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD)的治疗[3][6][9] 核心产品与研发进展 * 核心产品为Ixavec (Ixevec) 一种玻璃体内给药的基因疗法 用于治疗wet AMD 通过递送aflibercept转基因 使视网膜能持续自行生成aflibercept[3][6][8] * Ixavec的组成包括公司专有的7M8衣壳 该衣壳经过工程化改造可穿透内界膜并转导眼后段 以及aflibercept转基因[8] * 该疗法正处于第三阶段临床试验 ARTEMIS试验入组速度快于预期[7][26] * 公司预计在2025年下半年启动第二个三期试验Aquarius 并在第四季度公布LUNA试验的额外两年长期随访数据[29] 临床数据与疗效 * 在OPTIC(一期)和LUNA(二期)试验中 Ixavec实现了50%的注射免除率和80%的治疗负担减轻 在难以治疗的患者中效果显著[7] * 四年长期扩展数据显示 近一半患者保持注射免除 且注射免除患者的比例在每年的随访中保持一致甚至有所改善 表明其具有疾病修饰效应[14] * 在LUNA试验中 超过一半的患者实现注射免除 且之前治疗负担较低(每年仅6次注射)的患者注射免除率高达75%[19][20] * 患者视力(最佳矫正视力 BCVA)得以维持 中央子域厚度(CST)显著降低并得以维持 表明其具有优异的视觉和解剖学反应[13][20] * 超过90%的患者调查显示 患者 overwhelmingly 偏好Ixavec而非先前的治疗 93%的患者表示更喜欢Ixavec 95%表示如果双眼患wet AMD会选择它[25] 安全性与耐受性 * Ixavec在2E11剂量下安全性良好 四年内普遍耐受良好 未观察到血管炎 视网膜炎 脉络膜炎 血管闭塞或眼压过低[15] * 发生的炎症反应是剂量依赖性的 不影响视力 对局部皮质类固醇有反应 并且所有炎症在一年内消退[15] * 在LUNA试验中 无Ixavec相关的严重不良事件(SAEs) 延长局部预防方案能有效最小化两个剂量的炎症反应[23] * 采用6E10剂量及增强预防方案后 需要预防性使用之外类固醇的患者减少 类固醇总使用量减少 炎症总体发生率大大降低[24] 市场机会与竞争格局 * Wet AMD是一个巨大的市场 美国有超过150万患者 全球超过2000万患者 美国每年约有25万新确诊患者 约一半最终会发展为双侧疾病[9] * 尽管已有20年抗VEGF治疗历史 但仍存在显著未满足的需求 在现实世界中 约40%的患者在两年内停止抗VEGF治疗 超过一半在五年内停止[10] * 延长治疗持久性是该领域领先的未满足需求 基因疗法因其有潜力实现变革性治疗并使患者免于注射 被视网膜专家认为是最令人兴奋的新兴治疗方式[12] * Ixavec显示出同类最佳的疗效 其注射免除率高于任何其他 ocular 基因疗法(无论是视网膜下还是玻璃体内给药) 相对于最接近的竞争对手有超过45%的显著差异[28] * Wet AMD有潜力成为基因疗法的第一个大众市场适应症 因其高患病率和大的年度新发患者群体 可实现较低的货物成本和大规模市场定价(数万美元/患者)[28] * Aflibercept本身是一个重磅抗VEGF药物 已被视网膜专家用于超过7000万只眼 这有望使Ixavec无缝整合到视网膜诊疗实践中并具有广泛采用的潜力[28] 其他重要信息 * 公司认为患者有潜力终生维持这些持续的aflibercept水平[22] * 在非人灵长类动物中 眼后段的aflibercept水平完全比眼前段测量值高七倍[22] * 三期ARTEMIS试验将评估广泛的wet AMD患者群体 包括初治患者和经治患者 以证明Ixavec适用于广泛人群[27] * 试验的主要终点是52至56周时BCVA的非劣效性[27]

财务数据关键指标变化：收入和融资 - 2025年私募融资总收益为1000万美元[83] - 2024年私募融资总收益为1.278亿美元[84] - 公司于2025年8月进行私募融资，预计获得1000万美元总收益[102] - 2024年同期通过私募发行普通股和预融资认股权证筹资1.194亿美元[118] 财务数据关键指标变化：亏损和累计赤字 - 公司累计赤字达12亿美元[80] - 公司2025年第二季度净亏损4919.1万美元，同比增长61.3%[94] - 公司截至2025年6月30日累计亏损12亿美元[101][105] - 2025年上半年净亏损9620万美元，研发活动持续进行[113] 财务数据关键指标变化：现金流 - 现金及短期投资从2024年底的1.257亿美元降至2025年6月30日的4440万美元[101] - 2025年上半年经营活动净现金流出8153.8万美元，同比增加89.2%[112][113] - 2025年上半年投资活动净现金流入6318.4万美元，主要因有价证券到期[112][115] - 2025年上半年筹资活动净现金流入仅12万美元，全部来自员工购股计划[112][117] - 非现金支出包括520万美元股权补偿费用和120万美元折旧摊销费用[113] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用在2025年第二季度增至3712.5万美元，同比增长117.1%[94][95] - 研发费用在2025年上半年增至6587.2万美元，同比增长102.6%[94][96] - Ixo-vec项目在2025年第二季度支出2261.7万美元，同比增长283.7%[95] - 行政费用在2025年第二季度降至1273.0万美元，同比下降19.5%[94][98] - 行政费用在2025年上半年增至3220.4万美元，同比增长8.8%[94][99] 业务线表现：临床试验结果 - OPTIC试验显示年度抗VEGF注射减少86%[75] - OPTIC试验中近50%患者四年无需注射[75] - LUNA试验6E10剂量组年度注射减少88%[76] - LUNA试验2E11剂量组年度注射减少92%[76] - LUNA试验6E10剂量组54%患者无需注射[76] 市场与疾病背景 - 湿性AMD全球患者约2000万人[73] - 2040年AMD预计影响全球2.88亿人[73] 管理层讨论和指引 - 公司现有资金预计只能维持运营至2025年第四季度[105] - 公司存在持续经营重大疑虑，管理层计划未能消除对持续经营能力的实质性怀疑[108] 其他重要内容：租赁和义务 - 截至2025年6月30日总租赁支付义务为1.623亿美元，其中1470万美元需在12个月内支付[110] - 北卡罗来纳州房产未来租金总义务为1.183亿美元[110] - 公司为解除第三方承包商留置权向法院全额存入480万美元[110]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 净亏损为4920万美元，基本和稀释每股亏损2.34美元，较2024年同期的3050万美元增长61%[15][21] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用为3710万美元，较2024年同期的1710万美元增长117%[11][21] 财务数据关键指标变化：现金和资产 - 现金及现金等价物和短期投资为4440万美元，较2024年12月31日的1.257亿美元减少[11][19] - 总资产从2024年12月31日的1.798亿美元减少至9618万美元[19] - 预计现金可支撑运营至2025年第四季度[11] 业务线表现：临床试验进展 - ARTEMIS 3期试验预计2026年第一季度完成入组，2027年上半年公布顶线数据[7][8][11] - 计划在2025年第四季度公布LUNA 2期研究的两年长期随访数据[7][11] 业务线表现：市场专家观点 - 近1000名视网膜专家调查显示近50%认为基因疗法是湿性AMD领域最令人兴奋的进展[4][11] - 另一项针对40名顶尖专家的调查显示超过50%认为基因疗法能带来最大患者获益，仅约18%选择TKIs[11] 管理层讨论和指引：融资活动 - 宣布与Frazier Life Sciences达成1000万美元的私募配售[7][11]

临床试验进展 - ARTEMIS III期试验入组进度超预期 受视网膜专家和患者对潜在"一次性"湿性AMD疗法的热情推动[1][2][5] - ARTEMIS试验预计2026年第一季度完成入组 2027年上半年公布顶线数据[1][5] - LUNA II期两年长期随访数据计划于2025年第四季度公布[1][5] - AQUARIUS III期试验预计2025年第四季度启动 取决于资金可用性[5] 专家调研与行业认可 - 近1000名视网膜专家调查显示 近50%认为基因疗法是湿性AMD领域最令人兴奋的进展 远超TKI类药物[3][5] - 在Clinical Trials at the Summit 2025会议上 40位世界领先视网膜专家中超过半数认为基因疗法有望为眼科带来最大患者获益[5] - 美国视网膜专家学会将基因疗法评为湿性AMD管线中最令人期待的治疗方法[5] - 专家认为长效疗法仍是湿性AMD领域最大未满足需求[5] 产品优势与监管进展 - Ixo-vec采用AAV.7m8载体 通过玻璃体注射方式递送aflibercept编码序列 可实现单次给药[8][9] - 与需要视网膜下注射的基因疗法不同 Ixo-vec可在医生办公室完成注射[8] - 获得FDA快速通道和再生医学先进疗法(RMAT)认定 EMA PRIME资格及英国创新护照认定[8] 财务与融资情况 - 宣布与Frazier Life Sciences达成1000万美元私募配售 发行价每股2.24美元[10] - 截至2025年6月30日 现金及短期投资为4440万美元 较2024年底的1.257亿美元减少[10][14] - 预计现金可支撑运营至2025年第四季度[10] - 2025年第二季度研发费用3710万美元 同比增长117% 主要因ARTEMIS III期试验支出增加[10][16] - 2025年第二季度净亏损4920万美元 每股亏损2.34美元[10][16] 公司战略与前景 - 公司致力于建立基因疗法作为高流行性眼病的新标准治疗[9] - 正在进行的合作伙伴讨论获得Ixo-vec作为最佳疗法的认可支持[2] - 基因疗法作为唯一可能解决湿性AMD长效治疗未满足需求的方式 具有广泛采用和重大价值拐点的独特潜力[3]

公司活动 - 公司管理层将于2025年8月13日美东时间上午9点参加H C Wainwright第五届眼科虚拟会议的炉边谈话活动 [1] - 活动将通过公司官网投资者栏目进行网络直播 并提供至少30天的存档回放 [2] 公司业务与战略 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发治疗高流行性眼科疾病的基因疗法 [3] - 核心研发方向为通过单次给药基因疗法替代当前需要频繁眼内注射的治疗方案 [3] - 主要候选药物ixoberogene soroparvovec（Ixo-vec）正在开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性 [3] - 技术平台基于专有玻璃体内注射（IVT）平台 旨在实现医生办公室即可完成治疗 [3] 发展愿景 - 公司致力于开发功能性治愈方法 以恢复视力和预防失明 [3] - 战略目标包括改变眼科疾病治疗标准 创造全球性社会影响 [3]

纪要涉及的公司 Adverum Biotechnologies（股票代码ADVM），是一家临床阶段的公司，致力于开发用于常见眼部疾病的基因疗法，以保留视力、恢复视力和预防失明 [1]。 纪要提到的核心观点和论据 1. **市场前景** - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）是一个庞大且不断增长的市场，全球约有2000万患者，预计到2035年市场规模将达135亿美元。美国每年新增诊断超过20万例，高达42%的患者会在两到三年内发展为双侧疾病 [4][5]。 - 与全身性基因疗法相比，眼部基因疗法所需剂量低一千倍以上，成本和定价结构不同，有望以不同的成本和价格治疗大量患者 [6]。 2. **现有治疗方案的挑战** - 目前湿性AMD的治疗主要是抗VEGF注射，患者需每月或每两月到医院注射，这给患者带来很大负担，导致大量患者错过注射，进而导致视力下降 [10][12]。 - 抗VEGF治疗存在液体振荡问题，会导致视网膜瘢痕、纤维化和视力丧失 [18][20]。 3. **Ixabec基因疗法的优势** - **解决未满足的需求**：Ixabec旨在通过使眼睛成为生物工厂，持续表达aflibercept，解决患者频繁注射的问题，满足患者对更持久治疗的需求 [14]。 - **潜在的疾病修饰作用**：临床数据显示，Ixabec有望实现近50%的患者终身无需注射，且注射免用率逐年上升，具有潜在的疾病修饰作用 [34][35]。 - **维持解剖和视觉终点**：通过四年的研究，证明Ixabec能维持最佳矫正视力（BCVA）和中央亚区厚度（CST），并显著降低治疗负担 [36]。 - **良好的安全性**：在研究中，患者对Ixabec耐受性良好，炎症发生率低 [36][38]。 - **患者偏好**：患者对Ixabec的偏好度极高，超过90%的患者表示愿意选择Ixabec，100%的患者支持其双侧使用并推荐给朋友和家人 [39][40]。 4. **产品设计和给药方式** - **产品设计**：Ixabec由优化的aflibercept编码序列和经过改造的腺病毒载体AAV 7m8组成，能有效穿透视网膜屏障，使细胞成为生物工厂，持续产生aflibercept [23][24]。 - **给药方式**：采用玻璃体内注射，与现有抗VEGF治疗的给药方式相同，可无缝融入现有临床实践，降低手术风险和并发症，具有可扩展性和患者友好性 [25][26]。 5. **经济优势** - **对医疗服务提供者**：Ixabec可整合到视网膜实践的“购买 - 账单”经济模式中，有望增加和加速收入及盈利能力，同时捕获原本可能流失的患者 [30][31]。 - **对支付方**：通过减少患者的注射次数和相关间接成本，对医疗系统具有成本效益，并为支付方提供更可预测的长期费用和患者结果管理 [32][33]。 6. **临床研究计划** - **Phase three研究**：公司已将五年的临床经验应用于Phase three计划，包括美国的ARTEMIS研究和计划于今年下半年启动的全球AQUARIUS研究，旨在最大化临床、监管和商业成功的概率 [41][42]。 - **患者群体**：ARTEMIS研究将招募初治和经治患者，以反映真实世界患者的需求 [43]。 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **后续里程碑**：LUNA phase two研究将在今年第四季度公布两年的长期数据，预计今年下半年启动确认性关键Phase three研究Aquarius [51]。 2. **资金情况**：公司现金可维持到今年下半年，对为Artemis和Aquarius研究融资充满信心，目前Phase three项目的招募情况超出内部预期，公司将通过多种途径融资，包括BD、股权和基于特许权使用费的融资 [53][54][55]。

市场增长驱动因素 - 全球湿性年龄相关性黄斑变性市场呈现强劲增长 主要受人口老龄化、疾病认知度提升和治疗方案进步推动[2] - 全球80岁以上人口数量将从2019年1.43亿增至2050年4.26亿 形成更大患者群体[6] - 光学相干断层扫描和眼底照相技术显著提升早期检测能力 推动市场增长[7] 治疗技术发展 - 抗VEGF疗法占据最大市场份额 因其在阻止或延缓疾病进展方面具有经证实疗效[5] - 基因治疗和干细胞治疗等新兴疗法正成为潜在未来解决方案[5] - 长效疗法、人工智能早期检测和个性化医疗等新兴趋势将塑造市场未来轨迹[3] 市场竞争格局 - 行业主要参与者包括Regeneron Pharmaceuticals、Kubota Pharmaceutical Holdings和Adverum Biotechnologies等公司[9] - 企业正大力投入研发 推出技术先进的解决方案以满足市场增长需求[9] - 竞争格局呈现多元化特征 各地区众多参与者提供广泛产品范围[10][11] 区域市场分析 - 市场分析覆盖北美、欧洲和亚太三大区域 包含美国、德国、英国、法国、意大利、西班牙和日本等主要国家[13][15] - 各地区市场动态、规模测算和预测数据涵盖2023-2035年期间[13] - 治疗类型细分市场以百万美元为单位进行量化分析[13] 行业发展挑战 - 高治疗成本、副作用问题及护理可及性限制构成市场发展的重要制约因素[8] - 提供治愈性治疗方案仍存在持续挑战[8] - 企业需重点降低治疗成本、改善患者依从性并推进长期治愈疗法研发[8] 企业战略动向 - 行业企业通过融资活动、并购交易和监管审批等方式推进战略发展[15] - 建立合作伙伴关系、开展业务协作和扩张成为重要发展路径[15] - 公司概况分析涵盖产品组合、目标客户/终端用户和关键人员等维度[15][16]

现金流与财务状况 - 截至2024年6月，公司的现金、现金等价物和短期投资约为1.74亿美元，预计可支持运营至2025年末[8] Ixo-vec临床研究成果 - Ixo-vec在LUNA试验中显示出最佳的临床活性，76%的患者在26周内保持无注射状态[10] - 88%的患者在预先指定的调查中更喜欢Ixo-vec而非之前的注射治疗[10] - Ixo-vec在OPTIC研究中显示出4.5年以上的稳定aflibercept表达，且在难治患者中表现出强大的耐受性[13] - 在OPTIC研究中，93%的患者在一年内无炎症，第二年达到100%[10] - Ixo-vec的临床效益在3年后仍然显著，且具有良好的长期安全性[10] - Ixo-vec在湿性AMD治疗中总体耐受性良好[62] - 参与者在Ixo-vec治疗后3年内BCVA平均变化为+5字母，CST平均变化为-403 μm[56] 市场机会与未来展望 - 全球湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）市场机会约有150万患者在美国，全球患者约2000万，每年新增病例约20万[14] - 预计到2025年，全球销售额将从2015年的60亿美元增长至约90亿美元[17] - 假设基因治疗的3-5年效益，1%的市场份额可带来约2.6亿至4.4亿美元的收入[18] - 预计2025年计划启动的III期试验将进一步验证Ixo-vec的疗效和安全性[12] - 预计2024年下半年将继续进行监管互动[124] - 2024年第四季度将发布LUNA 52周数据，包括所有可用的安全性数据[124] - 2025年上半年计划启动Phase 3试验[124] 治疗效果与患者反馈 - Ixo-vec在3年内将年化抗VEGF注射率减少了84%[62] - 53%的参与者在3年后实现了无注射状态[62] - 2E11 vg/eye组的平均BCVA变化为+6.4字母（90% CI: -6.4, 1.6）[36] - 2E11 vg/eye组的平均CST变化为-89.7 μm（90% CI: -164.0, -15.5）[36] - 58%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少58%[40] - 81%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少81%[40] - LUNA 6E10组的平均年化注射次数为10.2，LUNA 2E11组为9.9，OPTIC 2E11组为1.4[74] - 在接受≤6次注射的患者中，90%的患者在Ixo-vec治疗后无注射[78] - 91%的参与者在研究期间的任何访问中无或轻微炎症（0或微量/0.5+ AC细胞）[105] - 100%的LUNA 6E10 + Difluprednate组参与者更倾向于选择Ixo-vec而非标准抗VEGF治疗[110] - Ixo-vec治疗在6个月至3年内实现了显著的注射负担减少，LUNA (2E11)组的年化注射负担减少率为76%[112] 其他新策略与研发进展 - RGX-314 SCS在AAVIATE研究中，56名受试者中有21名在1E12剂量下于第4周接受了加强注射[116] - 4D-150 PRISM Phase 2a研究截至2024年2月3日的数据表明，注射无需求的患者比例在不同时间点有所变化[116] - 数据截止日期为2024年2月14日，显示Ixo-vec在视觉和解剖端点上在26周内保持稳定[125]

市场情况 - 全球约2000万人患有湿性AMD，预计到2040年，AMD将影响2.88亿人，其中湿性AMD约占10%[69] 临床试验进展 - OPTIC试验中，2E11剂量的患者四年内抗VEGF注射年化率降低86%，近50%的患者四年内无需注射[71] - LUNA 2期试验中，6E10和2E11剂量的患者抗VEGF注射年化率分别降低88%和92%，无注射率分别为54%和69%[72] - 2024年11月，公司公布LUNA 2期临床试验52周的顶线结果[67] - 2025年2月，公司启动Ixo - vec治疗湿性AMD的ARTEMIS 3期临床试验[67][73] - 公司计划在2025年下半年启动Ixo - vec治疗湿性AMD的AQUARIUS 3期试验[67][73] 药物资格情况 - 2018年9月，FDA授予Ixo - vec快速通道资格[74] - 2022年6月，EMA授予Ixo - vec优先药物资格[74] 财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用从2024年同期的1540万美元增至2870万美元，增长1330万美元，主要因Ixo - vec项目支出增加1060万美元[90] - 2025年第一季度一般及行政费用从2024年同期的1380万美元增至1950万美元，增长570万美元，主要因设施费用增加480万美元[92] - 2025年第一季度其他收入净额从2024年同期的210万美元降至120万美元，减少90万美元，主要因平均投资余额降低[93] - 2025年第一季度经营活动使用现金4280万美元，主要因研发活动导致净亏损4700万美元，部分被400万美元非现金费用抵消[106] - 2025年第一季度投资活动提供现金3128万美元，2024年同期使用现金2202.7万美元；融资活动2025年第一季度无现金流入，2024年同期为1.1988亿美元[105] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2320万美元，净亏损2710万美元[107] - 2024年第一季度非现金费用为640万美元，其中股份支付费用420万美元[107] - 2024年第一季度非现金租赁费用为50万美元，非现金转租损失为100万美元[107] - 2024年第一季度折旧和摊销费用为100万美元，经营资产和负债变化为250万美元[107] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为3150万美元，主要来自有价证券到期[108] - 2025年第一季度购置物业和设备支出为20万美元[108] - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为2200万美元，包括有价证券净购买2190万美元[108] - 2024年第一季度购置物业和设备支出为10万美元[108] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为1.198亿美元，主要来自私募发行普通股和预融资认股权证[109] - 2024年第一季度行使股票期权所得款项为10万美元[109] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损11亿美元[76] - 2024年2月7日，公司完成私募配售，总收益1.278亿美元[79] - 2024年2月7日，公司完成私募配售，发行1060万股普通股及可购买7.5万股普通股的预融资认股权证，总收益1.278亿美元[95] - 公司与TD Securities有销售协议，可通过“按市价”发售方式出售最高1亿美元的普通股，目前尚未出售[96] - 截至2025年3月31日，公司固定租赁付款义务为1.659亿美元，其中1460万美元需在12个月内支付[102] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来研发费用将增加，因专注推进Ixo - vec治疗湿性AMD[91]

财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为2410万美元，2023年同期为1530万美元；一般及行政费用为1850万美元，2023年同期为1170万美元；净亏损为4090万美元，合每股基本和摊薄亏损1.96美元，2023年同期净亏损为2450万美元，合每股基本和摊薄亏损2.42美元[8] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.257亿美元，2024年9月30日为1.532亿美元，2023年12月31日为9650万美元，公司预计这些资金可支持运营至2025年下半年[4] - 2024年12月31日现金及现金等价物和有价证券为12569.1万美元，2023年为9652.6万美元；总资产为17984.1万美元，2023年为15576.8万美元；总流动负债为2289.8万美元，2023年为1998.1万美元；股东权益总额为7071.4万美元，2023年为6722.2万美元[12] - 2024年全年许可收入为100万美元，2023年为360万美元；全年研发费用为7704.1万美元，2023年为7748.6万美元；全年一般及行政费用为6311.8万美元，2023年为5505.6万美元[14] - 2024年全年总运营费用为14015.9万美元，运营亏损为13915.9万美元；2023年总运营费用为13254.2万美元，运营亏损为12894.2万美元[14] - 2024年全年净亏损为13092.7万美元，合每股基本和摊薄亏损6.62美元；2023年净亏损为12211.6万美元，合每股基本和摊薄亏损12.11美元[14] 业务线试验相关信息 - ARTEMIS试验评估约284名湿性AMD患者单剂Ixo - vec（6E10 vg/眼）与每8周一次2mg阿柏西普的对比，主要终点是一年时最佳矫正视力较基线的平均变化，非劣效性边界为 - 4.5个字母[3] - 2025年下半年将启动全球AQUARIUS 3期试验，2025年第四季度将公布2期LUNA试验两年长期随访数据[5] - LUNA试验数据支持为关键项目选择6E10剂量联合局部眼药水，显示出潜在的同类最佳疗效和良好的长期安全性[5] - OPTIC 4年试验结果显示，患者至少4年随访中持续从Ixo - vec治疗中获益，包括维持视力、解剖学改善的持久性和持续减少抗VEGF治疗负担[5]