公司研究 - Allogene Therapeutics仍处于早期发展阶段 [1] - 作者对该公司持谨慎乐观态度 [1] 行业背景 - 作者拥有生物化学博士学位并长期从事临床试验和生物科技公司分析工作 [1] - 致力于向投资者普及生物科技企业的科学原理 [1]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、肿瘤治疗、自身免疫疾病治疗 [1] - 公司：Allogene Therapeutics（ALLO） [1] 纪要提到的核心观点和论据 316项目（anti CD 70 directed allogeneic CAR T） - **核心观点**：该项目在肾细胞癌患者治疗上有积极表现，后续将在ASCO公布更多数据，未来需探索合适的注册路径 [5][8][18] - **论据** - 一期研究探索了4000万 - 2亿细胞/剂量及不同淋巴细胞清除方案，选定8000万细胞和标准淋巴细胞清除方案用于一期b扩展队列 [6][7] - 去年11月SITC会议基于8名患者的初步数据显示，6名CD70表达达标的患者中，确认缓解率为33%，部分缓解患者缓解持续时间超4个月和6个月 [7][8] - 一期b队列预计约20名患者，数据截止时患者至少有3个月以上随访时间 [11] - 对于该项目的关键指标，期望三分之一患者有缓解，缓解持续6个月以上；鉴于患者未满足的医疗需求高，有单臂注册路径可选，也可进行随机对照研究 [12][18][19] Alpha 3试验 - **核心观点**：试验设计合理，虽因运营和患者入组问题导致时间推迟，但患者入组势头良好，未来将采取措施缩短首次随机化时间 [22][26][32] - **论据** - 试验为随机对照研究，比较单次输注SemiCell与标准观察治疗，针对高复发风险患者，以无事件生存期为主要终点 [22][23][24] - 首次里程碑事件（无效性中期分析和淋巴细胞清除方案确定）从2025年年中推迟到2月，原因是美国多数试验点人员配备延迟和患者入组流程时间长 [26][27][29] - 超250名患者已同意进行MRD检测，多数在近3 - 4个月同意，入组势头良好 [32] - 将提前沟通资源问题，增加美国试验点数量，并在加拿大及其他地区开设试验点 [34] Allo 329项目 - **核心观点**：该项目双靶点机制独特，有望治疗T细胞驱动的自身免疫疾病，即将开展剂量递增研究 [48][49][51] - **论据** - 项目靶向CD19和CD70，可解决自身免疫疾病的潜在缺陷，能针对T细胞驱动的自身免疫疾病，如1型糖尿病 [48][49] - 以狼疮、系统性硬化症和炎性肌病患者为研究对象，开展篮子研究，探索低淋巴细胞清除或无淋巴细胞清除方案 [50] - 预计很快启动试验，目标是在2月前获得概念验证数据 [51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 对于316项目，标准治疗在类似患者群体中的信息有限，CD70靶向细胞疗法是新的治疗方式，可为患者提供更多选择 [13][15][16] - Alpha 3试验的无效性分析和淋巴细胞清除方案决策预计在明年上半年进行，将随机治疗36名患者（每组12名），根据安全性和MRD转化率选择淋巴细胞清除方案 [35][36][37] - Alpha 3试验目标患者群体中，预计五分之一到四分之一的患者MRD呈阳性，全球市场机会约为每年50亿美元 [44][46]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Allogene Therapeutics宣布在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会前，在ASCO网站发布两篇摘要，将分别介绍ALLO - 316和cema - cel的研究情况 [1] 公司介绍 - Allogene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T）产品，目标是为更多患者提供随时可用、更可靠、更大规模的细胞疗法 [9] - 公司的研究性AlloCAR T肿瘤产品采用Cellectis技术，抗CD19产品基于Cellectis授予Servier的独家许可开发，Servier授予公司这些产品在美国、所有欧盟成员国和英国的独家权利 [11] 产品介绍 ALLO - 316 - ALLO - 316是针对CD70的研究性AlloCAR T产品，在肾细胞癌（RCC）中高表达，有望用于多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗 [7] - 正在进行的1期TRAVERSE试验旨在评估其在晚期或转移性透明细胞RCC患者中的安全性、耐受性和活性 [7] - 2023年3月获FDA快速通道指定（FTD），2024年10月获再生医学先进疗法（RMAT）指定，2024年4月获加州再生医学研究所（CIRM）资助 [7] Cemacabtagene Ansegedleucel（cema - cel） - cema - cel是用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的下一代抗CD19 AlloCAR T研究性产品 [6] - 2022年6月，在复发/难治性LBCL中获FDA的RMAT指定，2024年6月启动ALPHA3关键2期试验，公司在美国、欧盟和英国拥有其肿瘤学权利 [6] ASCO年会展示信息 ALLO - 316相关 - 口头报告将展示ALLO - 316在晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的1期TRAVERSE研究最新结果，将分享1b期扩展队列更新数据，患者接受环磷酰胺和氟达拉滨标准方案治疗后，单剂量注射8000万CAR T细胞 [2][4] - 报告人是The University of Texas MD Anderson Cancer Center的Samer A. Srour，会议时间为6月1日9:45AM - 12:45PM CT，报告时间为12:21 PM - 12:33 PM CT [4] ALPHA3试验相关 - 进展中的试验（TIP）海报将突出正在进行的关键2期ALPHA3试验的创新设计，评估cema - cel作为一线（1L）巩固策略治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的效果 [3] - 报告人是The University of Texas MD Anderson Cancer Center的Jason Westin，海报展示时间为6月1日9:00AM - 12:00PM CT [5] ALPHA3试验背景 - 美国、欧盟和英国每年预计有超6万例LBCL患者接受治疗，一线R - CHOP或其他化疗免疫疗法对大多数患者有效，但约30%初始有反应的患者会复发 [8] - 当前一线治疗后的标准治疗是“观察等待”，ALPHA3研究利用cema - cel作为一次性“现货型”治疗，有望成为所有符合条件的微小残留病（MRD）患者一线治疗的“第7周期”标准治疗 [8]

Allogene Therapeutics (ALLO) 近期表现 - 公司股票近期呈现明显下跌趋势 过去四周累计下跌31 9% [1] - 目前处于超卖区域 RSI指标为25 87 低于30的超卖阈值 [5] - 华尔街分析师普遍上调其盈利预测 共识EPS预估过去30天增长0 4% [7] 技术面分析 - 相对强弱指数(RSI)是判断超卖的关键指标 数值低于30视为超卖信号 [2] - RSI通过测量价格变动速度和幅度 帮助识别潜在反转点 [2][3] - 技术性超卖可能带来反弹机会 但RSI需结合其他工具使用 [4] 基本面支撑因素 - 卖方分析师集体上调本年度盈利预测 形成正向修正趋势 [7] - 公司当前获Zacks Rank 2评级 位列4000多只股票前20% [8] - 盈利预测上修通常预示短期股价上涨动能 [7][8] 潜在反转信号 - RSI超卖与基本面改善形成共振 显示供需平衡可能恢复 [5][7] - 非理性抛售压力释放后 股价或回归公允价值区间 [3][5] - 技术指标与基本面评级共同指向短期反弹可能性 [5][7][8]

财务表现 - 2025年第一季度每股亏损0.28美元 与市场预期一致 去年同期每股亏损0.38美元 [1] - 季度内无产品销售收入 去年同期合作收入为2万美元 [1] - 研发费用5020万美元 同比下降4% 行政费用1500万美元 同比下降13% [5] - 截至2025年3月31日 现金及等价物为3.355亿美元 较2024年底的3.731亿美元有所下降 [5] 股价表现 - 年初至今股价暴跌47% 同期行业指数下跌6% [2] 2025年财务指引 - 将全年运营费用预期从2.5亿美元下调至2.3亿美元 其中股权激励费用从5000万美元降至4500万美元 [6] - 现金消耗预期从1.7亿美元降至1.5亿美元 现金流可支撑运营至2027年下半年 比原预期延长一年 [7] 研发管线进展 - ALPHA3二期关键研究时间表推迟约两个季度 淋巴清除选择分析推迟至2026年上半年 [9] - 计划2025年中期启动自体CAR-T治疗自身免疫疾病的RESOLUTION一期篮子研究 首项数据公布时间调整为2026年上半年 [10] - 将在2025年ASCO年会公布ALL0-316治疗肾细胞癌的TRAVERSE一期研究更新数据 [11] 同业比较 - Adaptive Biotechnologies 2025年每股亏损预期从0.92美元收窄至0.87美元 年初至今股价上涨55% [13][14] - Agenus 2025年每股亏损预期从7.05美元改善至5.85美元 股价年内上涨23% [14][15] - Elevation Oncology 2025年每股亏损预期从0.82美元收窄至0.61美元 股价年内下跌38% [15][16]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.355亿美元 [30] - 2025年第一季度研发费用为5020万美元，其中包括500万美元的非现金股票薪酬费用 [30] - 2025年第一季度一般和行政费用为1500万美元，其中包括710万美元的非现金股票薪酬 [31] - 2025年第一季度净亏损为5970万美元，即每股0.28美元，其中包括1220万美元的非现金股票薪酬 [31] - 公司更新的2025年指引为预计现金消耗约1.5亿美元，预计2025年全年GAAP运营费用约为2.3亿美元，其中包括约4500万美元的非现金股票薪酬费用 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 ALPHA3试验 - 美国近50个激活站点对该试验的热情持续高涨，国际上也有增长趋势，目前已有超250名患者同意进行MRD筛查，近一半是在过去三个月同意的 [10][11] ALLO - 316试验 - 在TRABERSE试验中，该产品在预处理严重的晚期肾细胞癌患者中显示出疗效迹象，在去年11月SITC展示的数据中，6名肿瘤高表达CD70的重度预处理患者中，最佳总体缓解率为50%，确认缓解率为33% [12][26] ALLO - 329试验 - 将于2025年年中启动的RESOLUTION试验是一项针对多种风湿适应症的首创篮子研究，有望在2026年上半年获得概念验证数据 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司于2024年1月推出大胆的前瞻性战略，致力于突破边界，使CAR - T更易获取，以实现变革性成果 [7][15] - 公司将淋巴耗竭方案选择和无效性分析里程碑推迟至2026年上半年，以优先考虑精准度、洞察力和未来商业发布的坚实基础 [12] - 公司正在评估ALPHA3试验在淋巴耗竭选择和无效性分析时最有意义的数据分享内容 [12] - 公司完成了ALLO - 316的1b期扩展队列入组，正在积极评估未来战略选择，包括潜在的合作伙伴关系 [26] - 公司正在进行ALLO - 329的站点识别和激活工作，计划在2026年上半年分享数据 [69] - 公司认为CAR - T领域的竞争焦点已从自体与异体的争论转向CAR - T的广泛应用，公司凭借独特的异体CAR - T方法有望在市场中脱颖而出 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司所处的宏观经济环境充满挑战，因此保存现金跑道是首要任务，通过优化运营战略和成本调整，公司已将现金跑道延长至2027年下半年 [14][15] - 公司对FDA的使命、科学诚信和以患者为中心的进展充满信心，尽管FDA领导层变动引发了一些反应，但公司相信强大的科学和有意义的临床益处将继续发挥重要作用，公司的项目对需要更好选择的患者具有价值 [17][19] - 公司认为自身有责任引领、塑造和定义医学的未来，其三个临床试验阶段的项目正在取得进展，有望改变细胞治疗领域的格局 [19][28] 其他重要信息 - 公司在ALPHA3试验中遇到了站点人员短缺、患者教育等问题，但通过改进策略，已取得了实际成果 [11] - 公司的异体CAR - T产品具有生产效率高的优势，有足够的库存供应正在进行的试验 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何理解一线研究的入组进展，入组遇到的后勤问题及解决办法，以及入组时间是否基于多种假设 - 公司表示ALPHA3试验中，站点的实际入组和患者筛查存在滞后，主要是站点激活后三到四个月的人员配备和文书工作问题，目前已明确问题所在，入组情况正在改善，将相关里程碑推迟两个季度是为了应对这一延迟 [34][35][37] - 目前同意进行MRD筛查的250名患者并不意味着会进入研究，这只是漏斗的顶部，还需等待他们完成筛查且结果为阳性才能随机入组 [39] 问题2: ALPHA3试验在社区和学术站点的入组情况差异，以及到明年年底获得中期无事件生存期（EFS）读数的概率，新主任任命对ALPHA3试验的影响 - 公司认为社区和学术站点在启动时间和筛查活动上没有明显差异，一旦启动，都会积极筛查患者 [48] - 公司目前对2026年底的EFS读数保持沉默，将在2026年上半年分享淋巴耗竭和无效性分析数据时提供更多指导 [49] - 公司认为FDA重视基于证据的方法，ALPHA3试验使用MRD进行患者识别，临床终点是无事件生存期，与FDA的评估标准相符，因此对新领导下的试验设计没有担忧 [43][44][46] 问题3: ALPHA3试验的站点人员配备情况，从同意筛查到随机入组的转化率和平均时间 - 公司表示目前站点人员配备总体充足，新激活的站点正在解决相关问题，公司会提供支持以缩短时间 [53][54] - 公司将推迟提供转化率和时间的详细信息，同意进行MRD测试的时间在一线治疗的12 - 18周内，完成测试后还需2 - 4周进行随机化的后勤工作，这也是推迟淋巴耗竭选择时间的原因之一 [54][58][59] 问题4: 入组前36名患者的筛查延迟是否集中在社区站点，国际站点扩展对患者组合、试验效力和监管的影响 - 公司表示社区和学术站点在入组活动上没有明显差异，都很积极 [63][64] - 国际站点扩展不会增加患者异质性，因为R - CHOP是全球一线弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗的标准，公司尚未收到FDA关于国际扩展的反馈 [65] 问题5: 公司对ALLO - 329项目的合作态度 - 公司表示在当前市场环境下，保护现金跑道是关键，如果有合理的交易，公司愿意合作以降低自身在非核心治疗领域的风险，同时会考虑投资者的反馈，将概念验证数据分享时间推迟到2026年上半年 [68] 问题6: ALLO - 329首次数据读出时，足够做出淋巴耗竭方案选择的数据集大小，以及是否会遇到与ALPHA3试验类似的人员配备问题 - 公司表示会关注站点人员配备问题，尤其是在自身免疫疾病研究中，还需协调细胞治疗师和风湿病专家，试验是剂量递增并测试两种淋巴耗竭方案，将根据数据决定是否继续使用两种方案或选择其一 [74][75] 问题7: ALPHA3试验在美国和全球的站点总数预期，入组240名患者需要筛查的患者数量，患者从诊断到接受Semi Cell治疗的流程、同意时间和拒绝原因 - 公司表示北美地区目标是约50个站点，接近达成，加拿大的几个站点即将激活，全球扩展细节待确定 [79] - 公司预计约三分之一到四分之一的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者会复发，模型预测约五分之一的患者会MRD阳性，随着筛查患者增多，该数字会更准确 [80] - 公司表示研究人员会在患者首次接受R - CHOP治疗或间隔扫描时向患者介绍试验，提前沟通可提高患者同意率，避免患者认为PET扫描完全缓解就结束治疗 [81][82] 问题8: FDA领导层变动对自身免疫细胞治疗机会的影响 - 公司认为FDA是一个遵循指导文件进行临床数据和项目审查的机构，自身免疫疾病的临床终点是症状改善，而非生存，因此只要产品的安全性和有效性符合标准，推进CAR - T等产品进入自身免疫适应症不会有问题 [86][87] 问题9: 自身免疫数据集推迟到2026年上半年后，能提供的额外随访时间、希望展示的额外临床信息、是否会进行两种淋巴耗竭方案的数据对比，以及成功的标准 - 公司表示剂量递增研究需要时间入组患者，推迟数据分享将延长患者随访时间，会基于少量患者提供临床和生物标志物驱动的数据，将根据数据决定淋巴耗竭方案的选择 [90] 问题10: ALPHA3试验在国际站点是否会遇到类似的站点问题，ALLO - 329的RESOLUTION试验是否会激活国际站点 - 公司认为国际站点的情况可能会更好，因为公司已了解问题所在并能提前解决，且国际上淋巴瘤治疗通常由同一医生负责，减少了护理分叉问题 [94][95] - 公司目前专注于美国站点，鉴于竞争激烈，不排除考虑扩展到国际站点 [97] 问题11: 与其他试验相比，ALPHA3试验从同意筛查到随机入组的转化率情况，以及患者不转化的因素 - 公司表示当试验在合适的时间以合适的方式向患者介绍时，患者的接受度很高，大多数MRD阳性患者会同意进行主要研究的筛查，目前筛查失败的患者很少，试验仍处于早期阶段 [109][110] 问题12: 公司产品的冷冻细胞稳定性测试情况和细胞的大致冷冻保质期 - 公司表示细胞产品的冷冻稳定性通常较长，可达数年，会进行持续的稳定性测试，目前的库存稳定性测试策略足以覆盖所有计划的临床研究 [114][115]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.355亿美元 [29] - 2025年第一季度研发费用为5020万美元，其中包括500万美元的非现金股票薪酬费用 [29] - 2025年第一季度一般及行政费用为1500万美元，其中包括710万美元的非现金股票薪酬 [30] - 2025年第一季度净亏损为5970万美元，即每股0.28美元，其中包括1220万美元的非现金股票薪酬 [30] - 2025年更新后的指引为预计现金消耗约1.5亿美元，预计全年GAAP运营费用约为2.3亿美元，其中包括约4500万美元的非现金股票薪酬费用 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 ALPHA3试验 - 美国近50个激活站点对该试验热情高涨，已同意超250名患者进行MRD检测，近三个月同意检测的患者近一半 [9][20] - 计划将淋巴细胞清除方案选择和无效性分析里程碑推迟至2026年上半年 [10] ALLO - 316试验 - 在TRABERSE试验中，对预处理严重的晚期肾细胞癌患者显示出疗效迹象 [10] - 2024年11月SITC数据显示，在6名CD70高表达的预处理严重患者中，最佳总体缓解率为50%，确认缓解率为33% [24] ALLO - 329试验 - 2025年年中启动的RESOLUTION试验是同类首创的跨多种风湿病适应症的篮子研究，预计2026年上半年获得概念验证数据 [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年1月推出的战略旨在突破界限，通过ALPHA3、ALLO - 316和ALLO - 329三个项目，证明同种异体CAR - T不再是理论承诺，而是变革现实 [7][13][27] - 公司将扩大ALPHA3试验至国际，首个美国以外站点将在加拿大启动 [21] - 公司对ALL - 316完成1b期扩展队列入组，正积极评估战略选择，包括潜在合作 [24] - 行业正从自体与异体之争转向CAR - T更广泛应用的讨论 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司通过优化运营战略和成本调整，将现金跑道延长至2027年下半年，以应对市场逆风 [13] - 公司认为强大科学和差异化战略的公司能更好应对市场挑战，将继续保持资本纪律 [29] - 公司相信强大科学和有意义的临床益处将继续主导，对项目为患者带来价值有信心 [16] 其他重要信息 - 公司关注FDA领导层变化，认为应积极参与、教育和合作，相信治疗评估将基于科学、先例和患者需求 [14][16] - 公司对产品进行冷冻细胞稳定性测试，预计当前库存稳定性测试策略足以覆盖所有临床研究 [117][118] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ALPHA3一线研究的入组进展、运营交接问题及入组假设 - 回答：该试验站点人员不足导致从激活到开始筛选有3 - 4个月延迟，目前患者同意筛查情况符合初始假设，将时间线推迟约两个季度；250名是同意进行MRD检测的患者数量，需检测呈阳性才能随机分组，这是入组漏斗的顶部，目前站点活动正转化为入组 [35][36][38] 问题2：ALPHA3在社区和学术站点的差异及年底获得中期EFS读数的概率 - 回答：社区和学术站点在启动时间和筛查活动上无明显差异，都需较长时间上线，但上线后积极筛查患者；公司暂不对年底EFS读数提供更多信息，将在淋巴细胞清除选择时提供更多研究数据和指导 [46][47] 问题3：ALPHA3所有站点目前人员是否充足、同意到随机分组的转化率及时间 - 回答：总体上站点人员充足，目前各站点运行良好，公司正帮助新激活站点缩短准备时间；转化率和时间问题待有更多数据时再分享；患者在一线治疗12 - 18周内同意进行MRD检测，检测呈阳性后还需2 - 4周完成后勤工作以进行随机分组 [52][53][56] 问题4：招募前36名患者的筛查延迟是否集中在社区站点、国际站点扩张对患者组合和假设的影响及监管影响 - 回答：社区和学术站点在活动上无差异，都有积极表现；国际扩张不会增加患者异质性，R - CHOP是全球一线DLBCL治疗标准，会增加患者同质性；公司未提及FDA对此的反馈 [62][64][65] 问题5：INI战略是否考虑合作 - 回答：当前市场环境下，公司为保护现金跑道，愿意就自身非核心治疗领域的自身免疫项目进行合作；将概念验证数据时间从年底推迟到上半年，是为更谨慎并纳入临床更新 [68] 问题6：ALLO - 329初始读数所需数据集大小、是否会遇到与ALPHA3相同的人员问题 - 回答：试验是剂量递增并测试两种淋巴细胞清除方案，可治疗患者数量有限，因各剂量水平患者间有等待期；公司会关注站点人员问题，自身免疫疾病研究存在额外后勤挑战；试验将继续测试两种方案，根据数据决定是否继续或选择其一 [74][75] 问题7：ALPHA3试验在美国和全球的站点总数、筛选患者数量、患者诊断到用药的流程、同意时间及不同意的原因 - 回答：北美目标是约50个站点，接近达成，加拿大有少数站点即将启动，全球扩张细节待确定；预计筛选患者数量基于模型，约五分之一患者可能MRD阳性，将随筛查增加而完善该数据；患者在首次R - CHOP治疗或间隔扫描时被介绍入组，目前入组宣传有改进 [80][81][82] 问题8：FDA和Seaver领导层变化对自身免疫细胞疗法机会的影响 - 回答：FDA有指导文件和医学审查人员，自身免疫疾病临床终点是症状改善，非生存，只要安全性和有效性符合标准，推进CAR - T等产品无问题 [87][88] 问题9：ALLO - 329数据推迟到2026年上半年的额外随访时间、希望展示的临床信息、方案对比及成功标准 - 回答：数据推迟使患者随访时间相应延长，剂量递增试验需时间入组患者，公司将基于少数患者提供临床和生物标志物驱动数据 [91] 问题10：ALPHA3试验美国以外站点是否有类似挑战、ALLO - 329是否激活美国以外站点 - 回答：美国以外站点情况可能更好，公司更有经验且这些站点淋巴瘤治疗通常由同一医生负责，护理分叉情况较少；ALLO - 329近期专注美国站点，鉴于竞争激烈，不排除扩展到美国以外 [95][96][101] 问题11：公司对ALLO - 316的优先级 - 回答：公司需进行优先级排序，将在ASCO会议上口头报告ALLO - 316数据，之后提供更多指导 [103] 问题12：公司在自身免疫疾病中减少免疫抑制剂的方法及优势 - 回答：同种异体疗法ALLO - 329可在不中断患者标准护理情况下给药，与自体疗法相比，无需两次减少免疫抑制剂，这是关键差异化优势 [107][108] 问题13：ALPHA3同意到随机分组的转化率与其他试验的比较及患者不转化的因素 - 回答：试验入组情况良好，医生和患者接受度高，多数患者同意治疗，筛选测试较简单，患者筛选失败情况较少，目前试验尚早，后续将详细公布结果 [113][114] 问题14：产品的冷冻细胞稳定性测试及细胞冷冻保质期 - 回答：细胞产品冷冻稳定性较长，可达数年，公司会持续进行稳定性测试，预计当前库存稳定性测试策略足以覆盖所有临床研究 [117][118]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损5970万美元，截至2025年3月31日累计亏损19亿美元，现金及现金等价物和投资为3.355亿美元，预计资金可支持运营至2027年下半年[126] - 2025年第一季度与2024年同期相比，关联方合作收入减少2.2万美元，降幅100%[158] - 2025年第一季度与2024年同期相比，研发费用减少205.9万美元，降幅4%[158] - 2025年第一季度与2024年同期相比，一般及行政费用减少227.6万美元，降幅13%[158] - 2025年第一季度与2024年同期相比，净亏损减少526.7万美元，降幅8%[158] - 2025年和2024年3月31日止三个月研发费用分别为5020万美元和5230万美元，减少210万美元[160][161] - 2025年和2024年3月31日止三个月一般及行政费用分别为1500万美元和1730万美元，减少230万美元[162] - 2025年和2024年3月31日止三个月利息及其他收入净额分别为550万美元和540万美元，增加10万美元[163] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.355亿美元，可满足至少未来12个月运营资金需求[166] - 2025年3月31日止三个月，公司在ATM发行中出售股票获得净收益1000万美元[167] - 2025年和2024年3月31日止三个月，经营活动使用现金分别为5290万美元和5590万美元[168][169][171] - 2025年和2024年3月31日止三个月，投资活动提供现金分别为620万美元和2210万美元[168][172][173] - 2025年和2024年3月31日止三个月，融资活动提供现金分别为1400万美元和170万美元[168][174][175] 各条业务线表现 - 2024年6月启动ALPHA3试验，目前近50个试验点激活，超250名患者同意进行MRD筛查，预计2026年上半年进行无效性分析和淋巴细胞清除方案选择[112][113][114] - 截至2024年10月14日，39名患者参加ALL - 316的1期试验，26人确诊为CD70阳性RCC，1b期扩展队列已完成20名患者入组[119] - 2025年1月FDA批准ALL - 329的1期风湿病篮子研究IND申请，预计2025年年中启动试验，2026年上半年有概念验证数据，4月获三项快速通道指定[120] - 公司正在开发ALL - 647，ALPHA3试验A部分将评估其对淋巴细胞清除方案的贡献，预计2026年上半年选择最终方案[121] - 公司临床开发优先关注cema - cel、ALL - 316和ALL - 329，其他产品候选目前侧重于临床前研究[122] 管理层讨论和指引 - 公司认为应计研发支出、股份支付和租赁相关的假设和估计对合并财务报表影响最大[185] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年5月公司启动裁员，约28%的员工受影响，预计产生约330万美元基于现金的费用，大部分费用将在2025年第二季度产生[125] - 2024年5月与Servier修订协议，CD19许可地域扩展至欧盟和英国，有机会扩展至中国和日本，2025年2月与Foresight Diagnostics修订协议，扩大合作范围[123][124] - 2018年4月与Pfizer达成资产贡献协议，获得相关资产和承担相关负债[128] - 2019年3月与Cellectis签订新许可协议，获特定知识产权的独家全球许可[129] - 公司与Servier达成协议，非美国地区特许权使用费率为10%[132] - 公司与Notch相关协议中，若Notch对外授权释放的靶点，公司有权获得最高3000万美元的前期和/或里程碑付款，以及低个位数的净销售特许权使用费[133] - 公司与Overland相关协议中，特许权使用费率修改为JV地区净销售的固定中个位数，若公司在Allogene Overland的所有权低于7.5%，增加的里程碑付款每个产品最高可达1.15亿美元，净销售特许权使用费为中个位数到低两位数[138][139] - 公司对Antion进行200万美元的优先股投资，并获得购买额外300万美元优先股的认股权证[141] - 公司与Foresight Diagnostics合作，同意资助约3730万美元用于MRD检测开发成本等[143] - 截至2025年3月31日，公司收入仅来自与Overland Therapeutics的许可协议[144] - 截至2025年3月31日，公司3.355亿美元现金、现金等价物和投资受利率风险影响，利率10%的变化无重大影响；外币交易面临外汇风险，适用外汇汇率10%的变化无重大影响[189][190]

Allogene Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results and Business Update • Pivotal Phase 2 ALPHA3 Trial with Cemacabtagene Ansegedleucel (Cema-Cel) in First-Line (1L) Consolidation in Large B-Cell Lymphoma (LBCL) SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., May 13, 2025 – Allogene Therapeutics, Inc. (Nasdaq: ALLO), a clinical-stage biotechnology company pioneering the development of allogeneic CAR T (AlloCAR T™) products for cancer and autoimmune disease, today provided corporate updates and reported financia ...

文章核心观点 Allogene Therapeutics公司公布2025年第一季度财报及业务进展，公司围绕癌症和自身免疫疾病的AlloCAR T产品开展临床试验，虽面临挑战但取得一定进展，同时采取成本优化措施延长资金使用期 [1][2][12] 分组总结 公司概况 - Allogene Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发癌症和自身免疫疾病的AlloCAR T产品 [1][15] 项目进展 - **Cema - Cel（ALPHA3试验）** - 评估cema - cel作为LBCL一线巩固疗法的ALPHA3试验是公司临床策略基石，美国近50个试验点已启动，使用Foresight CLARITY识别高风险患者，约240名患者参与随机评估 [3] - 因行业因素，淋巴清除方案选择和无效性分析里程碑推迟至2026年上半年 [4] - 公司与试验点合作良好，超250名患者同意进行MRD筛查，近一半在近三个月同意，2025年第二季度将在加拿大启动试验点以拓展国际范围 [5][6] - **ALLO - 329（RESOLUTION试验）** - ALLO - 329是首款治疗自身免疫疾病的同种异体CD19/CD70双CAR T产品，利用CRISPR和Dagger技术，有望减少或消除淋巴清除需求 [8] - 风湿病学的1期RESOLUTION试验将于2025年年中开始，试验设计含两种淋巴清除方案，首次更新数据时间推迟至2026年上半年以纳入生物标志物和临床概念验证数据 [9] - **ALLO - 316（TRAVERSE试验）** - ALLO - 316是唯一在实体瘤中显示潜力的同种异体CAR T疗法，1b期队列已完成入组，公司将在2025年ASCO年会上展示更新数据 [10] 财务情况 - 2025年第一季度研发费用5020万美元，行政费用1500万美元，净亏损5970万美元，每股亏损0.28美元，截至3月31日现金、现金等价物和投资共3.355亿美元 [13] - 公司采取战略成本调整措施，优先推进ALPHA3和RESOLUTION试验，减少制造运营成本，将资金使用期延长至2027年下半年，预计2025年现金、现金等价物和投资减少约1.5亿美元，GAAP运营费用约2.3亿美元 [12] 会议安排 - 公司将于太平洋时间下午2点/东部时间下午5点举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务更新 [14] 产品授权 - 公司的研究性AlloCAR T肿瘤产品使用Cellectis技术，抗CD19肿瘤产品基于Cellectis授予Servier的独家许可开发，Servier授予公司在美国、欧盟成员国和英国的独家权利，抗CD70 AlloCAR T项目由公司从Cellectis独家授权，拥有全球开发和商业权利，ALLO - 329使用CRISPR基因编辑技术 [18]