文章核心观点 - 2024年第一季度Allogene Therapeutics每股亏损38美分，营收0.02百万美元，公司计划二次发行股票募资约1.1亿美元，更新了2024年指引，对管线进行调整并探索新领域，同时给出Zacks排名及部分医疗股推荐 [1][2][9] 财务情况 - 2024年第一季度每股亏损38美分，与Zacks一致预期相符，去年同期亏损69美分 [1] - 本季度营收0.02百万美元，未达Zacks一致预期的0.04百万美元，同比下降27% [1] - 研发费用5230万美元，较去年同期下降35%；一般及行政费用降至1730万美元，同比下降9% [2] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，2023年12月31日为4.487亿美元 [2] - 公司预计2024年运营费用约3亿美元（此前为2.8亿美元），现金消耗约2亿美元，较之前指引增加1000万美元 [4] 股票发行 - 公司计划向公众二次发行近3800万股普通股，发行价每股2.90美元，预计募资约1.1亿美元，预计5月16日完成发行 [2] - 5月13日盘后交易中公司股价上涨6%，年初至今股价下跌9.7%，行业下跌6.6% [3] 管线进展 - 1月公司宣布2024年及以后业务计划，对管线进行重大调整，将两项评估CAR - T细胞疗法候选药物cema - cel的关键中期研究ALPHA2和EXPAND降为次要优先级 [5] - 公司将专注于cema - cel作为一线治疗LBCL患者的开发，预计2024年年中启动II期ALPHA3研究，2026年有数据读出，2027年进行监管申报 [6] - 公司从Servier获得其CD19导向的同种异体细胞疗法产品在欧洲的开发和商业化肿瘤学权利，扩大的权利使公司数十亿美元的收入潜力增加超50% [6] - 本季度公司基于研究人员热情在I期ALPHA2研究中启动新队列，评估cema - cel用于慢性淋巴细胞白血病患者，计划2024年底报告初始数据，次年启动关键中期研究 [7] - 公司计划探索同种异体CAR - T细胞疗法在自身免疫性疾病中的潜力，明年将启动新候选药物ALLO - 329用于狼疮/系统性红斑狼疮适应症的早期研究 [8] Zacks排名及推荐 - Allogene目前Zacks排名为3（持有） [9] - ANI Pharmaceuticals、Ligand Pharmaceuticals和United Therapeutics目前Zacks排名为2（买入） [9] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals 2024年和2025年每股收益预估上调，年初至今股价上涨22.1%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为109.06% [9] - 过去60天，Ligand Pharmaceuticals 2024年和2025年每股收益预估上调，年初至今股价上涨17.7%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为56.02% [9][10] - 过去60天，United Therapeutics 2024年和2025年每股收益预估上调，年初至今股价上涨20.2%，过去四个季度盈利均超预期，四个季度平均盈利惊喜为12.41% [10]

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第一季度现金、现金等价物和投资总额为3.973亿美元,融资后现金余额将增加至约5亿美元,现金跑道延长至2026年下半年 [29] - 2024年第一季度研发费用为5,230万美元,其中包括380万美元的非现金股票激励费用;管理费用为1,730万美元,其中包括810万美元的非现金股票激励费用 [29] - 2024年第一季度净亏损为6,500万美元或每股0.38美元,包括1,190万美元的非现金股票激励费用 [29] - 2024年全年现金消耗预计约2亿美元,较之前指引增加1,000万美元,主要由于修订与Servier的里程碑付款时间影响,部分被CIRM 1,500万美元补助抵消 [30] - 2024年全年GAAP经营费用预计约3亿美元,其中包括约6,000万美元的非现金股票激励费用 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司将重点发展4个核心项目,包括cema-cel在大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的应用,ALLO-329在自身免疫疾病的应用,以及ALLO-316在实体瘤的应用 [12][15][16] - cema-cel在大B细胞淋巴瘤一线巩固治疗的ALPHA3试验预计2026年读数,有望在2027年提交BLA申请,这可能改变大B细胞淋巴瘤的标准治疗 [14] - cema-cel在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的应用也有潜力成为新的标准治疗 [14] - ALLO-329是公司自主研发的针对CD19和CD70的双靶点CAR-T细胞疗法,旨在通过单次输注重置免疫系统,计划于2025年一季度提交IND并在上半年开始临床试验 [15][44] - ALLO-316在晚期肾细胞癌的TRAVERSE试验进展良好,公司获得了加州再生医学研究所(CIRM)1,500万美元的资助 [16][45] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司从Servier获得了欧盟和英国的cema-cel权利,将市场机会从原来的约5亿美元增加到超过95亿美元 [13][25] - 公司还有权在未来获得日本和中国的cema-cel权利,进一步扩大市场机会 [26] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展4个核心项目,包括cema-cel、ALLO-329、ALLO-316等,以差异化和竞争力的产品来满足未满足的临床需求 [12][15][16] - cema-cel有望成为大B细胞淋巴瘤一线巩固治疗的标准,并在慢性淋巴细胞白血病中也有潜力成为新的标准治疗 [14] - ALLO-329旨在通过单次输注重置免疫系统,在自身免疫疾病领域具有差异化优势 [15] - ALLO-316在实体瘤领域展现出治疗潜力,获得CIRM的资助支持 [16] - 公司通过融资和扩大cema-cel权利范围,进一步巩固了其在同种异体CAR-T领域的领导地位 [17][23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司专注于推进4个核心项目,相信这些项目有望改变CAR-T治疗格局,造福患者 [18] - 公司获得了来自顶级机构投资者和基金的支持,表明他们对公司同种异体CAR-T战略的信心 [23] - 公司扩大了cema-cel的权利范围,大幅提升了市场机会,为未来的战略合作奠定基础 [24][26][27] - 公司有信心在2026年前完成ALPHA3试验的中期有效性分析和入组,为cema-cel在一线巩固治疗的潜力提供支持 [22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Michael Yee 提问** 对于ALPHA3试验的入组情况和时间表,公司有何信心?中期分析和最终主要疗效分析之间有何区别? [49][50][51] **Zachary Roberts 回答** 公司已经选定了近乎所有的临床试验中心,包括社区肿瘤中心。试验将随机入组约240名MRD阳性患者,一部分接受cema-cel巩固治疗,另一部分接受观察。中期分析时将评估不同淋巴清除方案的安全性和有效性,以确定最终使用的方案。[50][51] 问题2 **Tyler Van Buren 提问** MRD阳性患者是否意识到复发的风险?为什么他们会选择参与该试验? [53][54] **Zachary Roberts 回答** MRD的概念还没有进入患者的普遍意识,但对于研究者来说,这是一个很有潜力的生物标志物。对于MRD阳性的患者来说,接受cema-cel巩固治疗是一个很有吸引力的选择,因为目前没有批准的治疗方案可以用于这类患者。[54][55] 问题3 **Salveen Richter 提问** 对于cema-cel在慢性淋巴细胞白血病中的数据,公司期望看到什么样的结果?目前的临床bar如何? [57][58] **Zachary Roberts 回答** 对于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者来说,临床bar还是很低的。最近批准的自体CAR-T疗法在这一人群中的总反应率和完全缓解率分别为45%和20%,这已经是一个不错的基准。我们相信cema-cel作为一种现成的CAR-T疗法,几乎所有符合条件的患者都能够接受输注,这将是一个很大的优势。[58]

文章核心观点 - 介绍Allogene Therapeutics季度财报情况、股价表现及未来展望，提及同行业Precigen公司业绩预期 [1][2][3] Allogene Therapeutics财报情况 - 本季度每股亏损0.38美元，符合Zacks共识预期，去年同期每股亏损0.68美元，数据经非经常性项目调整 [1] - 上一季度预期每股亏损0.47美元，实际亏损0.43美元，带来8.51%的惊喜 [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [1] - 截至2024年3月季度营收0.02百万美元，未达Zacks共识预期47.62%，去年同期营收0.05百万美元，过去四个季度未超营收预期 [1] Allogene Therapeutics股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约14%，而标准普尔500指数上涨9.5% [2] Allogene Therapeutics未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论 [2] - 公司盈利前景可助投资者判断股票走向，实证研究显示近期股价走势与盈利预测修正趋势强相关 [3] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [4] - 下一季度共识每股收益预期为 - 0.38美元，营收0.04百万美元，本财年共识每股收益预期为 - 1.65美元，营收0.15百万美元 [4] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前34%，前50%行业表现优于后50%超两倍 [5] Precigen公司业绩预期 - 预计2024年3月季度财报每股亏损0.09美元，同比变化 + 10%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [5] - 预计营收1.54百万美元，较去年同期下降16.8% [6]

文章核心观点 Allogene Therapeutics宣布定价发售普通股，预计募资约1.1亿美元，由共同基金和大型机构投资者锚定，预计5月16日左右完成交易 [1] 分组1：发售信息 - 公司发售37,931,035股普通股，每股定价2.90美元，预计募资约1.1亿美元 [1] - 发售由共同基金和大型机构投资者锚定，参与者包括医疗专家、公司董事会成员和高管团队 [1] - 发售预计于2024年5月16日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] 分组2：发售管理与文件 - 高盛担任此次发售的唯一簿记管理人 [2] - 公司依据2024年3月14日提交并于4月25日生效的货架注册声明发售证券 [2] - 最终招股说明书补充文件和随附招股说明书将提交给美国证券交易委员会，可在其网站获取 [2] 分组3：公司介绍 - Allogene Therapeutics是临床阶段生物技术公司，总部位于南旧金山，专注开发癌症和自身免疫疾病的异基因CAR - T产品 [1][4] - 公司由细胞疗法经验丰富的管理团队领导，致力于开发“现货型”CAR - T细胞候选产品 [4]

核心项目研发 - 公司聚焦四个核心项目，包括cema - cel、ALLO - 316、ALLO - 329和ALLO - 647的研发[134] - 计划2024年年中启动cema - cel的ALPHA3 2期关键临床试验，预计2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请[135] - ALPHA2试验1b队列评估cema - cel用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，最多纳入40名患者，预计2024年底公布初始数据[136] - ALLO - 316的TRAVERSE 1期临床试验正在招募，计划2024年二季度更新算法，晚些时候更新更全面数据[137] - 计划2025年一季度提交ALLO - 329的研究性新药申请，预计2025年初启动1期试验，年底获得概念验证[138] 市场与收入机会 - 公司预计将CD19产品许可扩展到欧盟和英国后，市场机会从美国的超60亿美元增至美、欧、英的超95亿美元，cema - cel潜在未来收入机会增加超50%[140][141] - 截至2024年3月31日，公司收入仅来自与Allogene Overland Biopharm (PRC) Co., Limited的许可协议，未来收入可能来自产品销售等多种途径且会季度波动[159][160] 财务状况 - 2024年第一季度净亏损6500万美元，截至2024年3月31日累计亏损16亿美元，现金及现金等价物和投资为3.973亿美元，预计资金可支持运营至2026年[141] - 2024年第一季度研发费用为5225.9万美元，2023年同期为8023.8万美元，减少2797.9万美元，降幅35%[173] - 2024年第一季度一般及行政费用为1726.7万美元，2023年同期为1888.4万美元，减少161.7万美元，降幅9%[173] - 2024年第一季度总运营费用为6952.6万美元，2023年同期为9912.2万美元，减少2959.6万美元，降幅30%[173] - 2024年第一季度运营亏损为6950.4万美元，2023年同期为9909.2万美元，减少2958.8万美元，降幅30%[173] - 2024年第一季度利息及其他收入净额为543.3万美元，2023年同期为205.9万美元，增加337.4万美元，增幅164%[173] - 2024年第一季度其他费用为92.9万美元，2023年同期为293.5万美元，减少200.6万美元，降幅68%[173] - 2024年第一季度净亏损为6500万美元，2023年同期为9996.8万美元，减少3496.8万美元，降幅35%[173] - 2024年和2023年第一季度一般及行政费用分别为1730万美元和1890万美元，减少160万美元，主要因人事相关成本减少170万美元[177] - 2024年和2023年第一季度利息及其他收入净额分别为540万美元和210万美元，增加340万美元，源于现金、现金等价物和投资的收益率提高[178] - 2024年和2023年第一季度其他费用分别为90万美元和290万美元，减少200万美元，主要因权益法投资净亏损份额减少[179] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资共3.973亿美元，预计可满足至少未来12个月运营资金需求[180] - 2024年第一季度经营活动使用现金5590万美元，主要因净亏损6500万美元和净经营资产及负债减少440万美元，部分被1350万美元非现金费用抵消[183] - 2024年第一季度投资活动提供现金2210万美元，源于投资到期提供现金1.033亿美元，被购买投资使用现金8110万美元抵消[186] - 2024年第一季度融资活动提供现金170万美元，来自员工股票购买计划出售普通股所得90万美元和行使股票期权发行普通股所得80万美元[187] - 截至2024年3月31日，公司有不可撤销采购承诺90万美元[192] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资共3.973亿美元，利率变动10%不会对现金等价物和可供出售证券的公允价值产生重大影响[199] 合作与协议 - 2024年5月与Servier达成协议，解决纠纷，扩大授权区域，修改里程碑付款和特许权使用费条款[145][146][147][150] - 作为和解一部分，公司同意将2000万欧元存入托管账户用于潜在未来里程碑付款[148] - 美国净销售第一层前半段特许权使用费率提高个位数百分比，若Servier权利义务转让给公司，美国各层级特许权使用费率将降低10%，美国以外特许权使用费终止[150] - 公司与Notch的合作中，前期支付1000万美元，投资种子轮可转换优先股500万美元获25%股权，后续又投资A轮优先股1590万美元、普通股180万美元，交易后投票权持股比例为23%，2024年修订协议放弃部分CAR靶点独家权利[153] - 2020 - 2022年，公司分别与MD Anderson、Allogene Overland、Antion达成合作协议，2024年与Foresight Diagnostics达成战略合作协议[155][156][157][158] - 公司与MD Anderson的战略合作协议承诺最高出资1500万美元，已分别于2020年和2023年支付300万美元[193]

业务市场与收入潜力 - 公司获得CD19肿瘤项目在欧盟成员国和英国的开发及商业化权利，市场机会从美国的超60亿美元增至美、欧、英合计的超95亿美元，未来cema - cel收入潜力有望提升50%[1][3] 临床试验进展 - 关键2期ALPHA3试验预计2024年年中启动，将招募约240名患者，2026年进行疗效分析，2027年目标提交生物制品许可申请[5] - 1期ALPHA2试验CLL队列（n = 12）预计2024年底公布初始数据，2025年开展2期关键研究[6] - ALLO - 329计划2025年第一季度提交新药研究申请，预计2025年底有概念验证数据[1][7] - ALLO - 316获加州再生医学研究所1500万美元赠款，预计2024年底更新约20名CD70阳性肾细胞癌患者的1期数据[1][7][8] 2024年第一季度财务费用与亏损情况 - 2024年第一季度研发费用为5230万美元，包括380万美元非现金股票薪酬费用[9] - 2024年第一季度一般及行政费用为1730万美元，包括810万美元非现金股票薪酬费用[9] - 2024年第一季度净亏损6500万美元，每股亏损0.38美元，包括1190万美元非现金股票薪酬费用[9] 公司资金状况与运营支持 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，预计现金可支持运营至2026年，2024年预计减少约2亿美元[1][9] 2024年公认会计准则运营费用 - 2024年公认会计准则运营费用预计约3亿美元，包括约6000万美元非现金股票薪酬费用[10] 2024年第一季度与2023年同期财务数据对比 - 2024年第一季度研发费用为5225.9万美元，2023年同期为8023.8万美元[19] - 2024年第一季度一般及行政费用为1726.7万美元，2023年同期为1888.4万美元[19] - 2024年第一季度总运营费用为6952.6万美元，2023年同期为9912.2万美元[19] - 2024年第一季度运营亏损为6950.4万美元，2023年同期为9909.2万美元[19] - 2024年第一季度净利息及其他收入为543.3万美元，2023年同期为205.9万美元[19] - 2024年第一季度其他费用为92.9万美元，2023年同期为293.5万美元[19] - 2024年第一季度净其他收入（支出）为450.4万美元，2023年同期为支出87.6万美元[19] - 2024年第一季度净亏损为6500万美元，2023年同期为9996.8万美元[19] 截至2024年3月31日财务状况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和投资为3.97265亿美元，截至2023年12月31日为4.48697亿美元[20] - 截至2024年3月31日，总资产为5.8635亿美元，总负债为1.24983亿美元，股东权益为4.61367亿美元[20]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及多项业务进展，包括扩大CD19肿瘤项目权利、推进多个产品临床试验，有望改变CAR T治疗格局，为患者带来更多治疗选择 [2][3] 关键公司更新 - 公司从Servier获得CD19定向同种异体细胞疗法产品在所有欧盟成员国和英国的开发和商业化肿瘤权利，结合美国已有权利，潜在市场机会从超60亿美元增至超95亿美元，未来cema - cel数十亿美元营收潜力或增50%，且未来有望免费获得日本和中国开发及商业化权利 [4] 项目更新 Cema - Cel - 针对大B细胞淋巴瘤（LBCL）的关键2期ALPHA3一线巩固试验预计2024年年中启动，将在众多癌症治疗中心开展，利用新型MRD检测识别高复发风险患者，使用cema - cel进行一次性输注治疗，预计2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请（BLA） [5][6][7] - 慢性淋巴细胞白血病（CLL）1期试验中复发/难治（r/r）CLL队列正在招募患者，预计2024年底公布初始数据，2025年开展2期关键研究 [8] ALLO - 329 - 公司基于对CAR T研发的深入理解，设计用于自身免疫性疾病（AID）的下一代同种异体CAR T研究产品ALLO - 329，采用Dagger®技术，计划2025年第一季度提交研究性新药（IND）申请，2025年底获得概念验证数据 [9] ALLO - 316 - 2024年4月公司获加州再生医学研究所（CIRM）1500万美元赠款，支持ALLO - 316在肾细胞癌（RCC）的TRAVERSE试验，计划2024年第二季度公布1期试验潜在关键发现细节，2024年底更新约20名CD70阳性RCC患者的1期数据 [10] 2024年第一季度财务结果 - 研发费用为5230万美元，包括380万美元非现金股票薪酬费用；一般及行政费用为1730万美元，包括810万美元非现金股票薪酬费用 [10] - 净亏损6500万美元，每股亏损0.38美元，包括1190万美元非现金股票薪酬费用 [11] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，预计现金可支持运营至2026年，2024年现金、现金等价物和投资预计减少约2亿美元，GAAP运营费用预计约3亿美元，包括约6000万美元非现金股票薪酬费用 [11] 会议详情 - 公司将于太平洋时间下午2点/东部时间下午5点举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过链接注册提问，收听网络直播可在公司网站查看，直播结束后约30天可查看回放 [12] 产品相关信息 - Cemacabtagene ansegedleucel（cema - cel）是用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的下一代抗CD19 AlloCAR T™研究产品，2022年6月获美国食品药品监督管理局再生医学先进疗法（RMAT）指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [14] 产品授权信息 - 公司的研究性AlloCAR T™肿瘤产品使用Cellectis技术，Servier从Cellectis获独家许可后，授予公司在美国、所有欧盟成员国和英国的独家权利，公司从Cellectis独家许可抗CD70 AlloCAR T™项目并拥有全球开发和商业权利 [18] 财务数据 运营报表 |项目|2024年3个月（截至3月31日）|2023年3个月（截至3月31日）| | ---- | ---- | ---- | |合作收入 - 关联方|2.2万美元|3万美元| |研发费用|5225.9万美元|8023.8万美元| |一般及行政费用|1726.7万美元|1888.4万美元| |总运营费用|6952.6万美元|9912.2万美元| |运营亏损|6950.4万美元|9909.2万美元| [19][20] 其他收入（费用） |项目|2024年|2023年| | ---- | ---- | ---- | |利息及其他收入，净额|543.3万美元|205.9万美元| |其他费用|-92.9万美元|-293.5万美元| |其他收入（费用），净额|450.4万美元|-87.6万美元| |净亏损|6500万美元|9996.8万美元| |每股净亏损（基本和摊薄）|-0.38美元|-0.69美元| |计算每股净亏损所用加权平均股数（基本和摊薄）|169128362股|144563829股| [21] 资产负债表 |项目|2024年3月31日|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资|3.97265亿美元|4.48697亿美元| |总资产|5.8635亿美元|6.42837亿美元| |总负债|1.24983亿美元|1.30604亿美元| |股东权益总额|4.61367亿美元|5.12233亿美元| [22]

文章核心观点 Allogene Therapeutics公司将于2024年5月13日收盘后公布2024年第一季度财务结果并提供业务更新，随后进行直播音频网络广播和电话会议 [1] 会议安排 - 会议时间为2024年5月13日下午2点（太平洋时间）/下午5点（东部时间） [1] - 仅收听的网络广播将在公司网站www.allogene.com的投资者板块新闻和活动部分提供，重播将在网站上保留约30天 [2] - 若想在电话会议上提问，需通过链接注册，注册后将收到个人PIN码以接入会议 [3] 公司介绍 - Allogene Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于南旧金山，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [1][4] - 公司由在细胞疗法领域经验丰富的管理团队领导，正在开发一系列“现货型”CAR T细胞候选产品，目标是为更多患者更可靠、更大规模地按需提供现成的细胞疗法 [4] - 更多信息可访问公司网站www.allogene.com，也可在X（原Twitter）和LinkedIn上关注@AllogeneTx [4] 联系方式 - 公司媒体/投资者联系人是首席企业事务与品牌战略官Christine Cassiano，邮箱为Christine.Cassiano@allogene.com [6]

文章核心观点 - 加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）向Allogene Therapeutics公司提供1500万美元赠款，支持其在研产品ALLO - 316治疗晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的1期TRAVERSE试验，该试验已取得初步积极成果，有望为RCC患者带来新疗法 [1][3] 分组1：公司与产品介绍 - Allogene Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [6] - ALLO - 316是AlloCAR T™在研产品，靶向CD70，在肾细胞癌中高表达，有望用于多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗，1期TRAVERSE试验评估其在晚期或转移性透明细胞RCC患者中的安全性、耐受性和活性，2022年3月获美国FDA快速通道指定 [5] 分组2：行业背景 - CAR T疗法已改变血液系统恶性肿瘤治疗，但在实体瘤应用仍有很大机会；转移性RCC是全球最常见肾癌，现有疗法基于少数机制靶点，完全缓解率低，晚期肾癌患者五年生存率低于17%，亟需创新疗法 [2] 分组3：赠款相关情况 - CIRM向Allogene Therapeutics提供1500万美元赠款，支持ALLO - 316临床开发 [1] - 赠款将支持正在进行的1期TRAVERSE试验，包括完成试验1期部分、扩大临床站点以增加不同患者群体参与机会，以及支持转化和临床分析以确定推荐的2期治疗方案 [3] 分组4：试验进展与成果 - TRAVERSE试验初步数据显示，ALLO - 316有良好缓解率和早期抗肿瘤活性，且随着时间推移缓解加深；该产品展示了Dagger®技术的效力，能选择性消除CD70阳性、同种异体反应性宿主免疫细胞，延缓或防止患者免疫系统过早排斥AlloCAR T细胞，在临床前实验和临床试验患者中均显示出显著的扩增和持久性 [3] - 计划于2024年第二季度发表1期TRAVERSE试验初始阶段发现的潜在关键安全算法相关细节，2024年晚些时候对正在进行的试验进行更全面的数据更新 [4] 分组5：合作与授权 - Allogene的在研AlloCAR T™肿瘤产品使用了Cellectis的技术，抗CD70 AlloCAR T项目由Allogene从Cellectis独家授权获得，Allogene拥有该项目全球开发和商业权利 [10] 分组6：机构介绍 - CIRM由加利福尼亚州民众创建，旨在加速干细胞疗法应用于有未满足医疗需求的患者，拥有55亿美元资金和150多个活跃干细胞项目，是全球致力于推动细胞医学发展的最大机构之一 [8]

文章核心观点 - 投资未来技术是有利可图的策略，若能洞察趋势可获回报，但投资前沿领域风险大，不过也可能有显著上行空间 [1] 投资策略与案例 - 凯西·伍德及其公司ARK Invest因投资有望成为颠覆性创新领导者、推动者和受益者的公司而闻名 [1] - ARK创新ETF ARKK今年下跌近15%，主要因其持续看好特斯拉，而特斯拉股价近期受挫 [1] 基金介绍 - Direxion是获奖的ETF发行商，以创新的杠杆和反向单股票基金闻名，还提供Direxion Moonshot Innovators ETF MOON [2] - MOON基金追踪标准普尔Kensho Moonshots指数表现，费用比率为0.65%，目前管理资产2140万美元 [2] 基金持仓 - AVIDITY BIOSCIENCES INC RNA占基金7.31%，是专注于开发基于RNA疗法的生物技术公司 [3] - 4D MOLECULAR THERAPEUTICS IN FDMT占基金4.37%，是开发“基因药物”的临床阶段生物制药公司，有专有发现平台 [3] - COINBASE GLOBAL INC - CLASS A COIN占基金3.91%，是美国最受欢迎的加密货币交易所，也是凯西·伍德的青睐股和ARKK第二大持仓 [3] - ROBINHOOD MARKETS INC – A HOOD是因免佣金交易平台而闻名的科技公司 [3] - ALLOGENE THERAPEUTICS INC ALLO占基金3.38%，是开发抗癌疗法的临床阶段生物制药公司 [3]