ANI Pharmaceuticals (ANIP) Update / Briefing July 23, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good day, everyone, and welcome to today's Anti Pharmaceuticals New Day Study Results Call. Please note this call is being recorded. After the speakers' opening remarks, there will be a question and answer session. It is now my pleasure to turn the conference over to Ms. Lisa Wilson.Ms. Wilson, please go ahead, ma'am.Speaker1Thank you, operator. Welcome to ANI Pharmaceuticals call today for the results from the New Day clinical t ...

Exhibit 99.1 FOR IMMEDIATE RELEASE ANI Pharmaceuticals Announces Results from NEW DAY Clinical Trial of ILUVIEN® for Use in Patients with Diabetic Macular Edema (DME) Trial evaluated number of supplemental injections needed for the treatment of DME for patients on ILUVIEN versus the aflibercept arm Study Enrolled Treatment-Naïve, or Almost Naïve, Patients with DME The primary endpoint of the trial was the mean total number of supplemental aflibercept injections needed for the treatment of DME in the ILUVIEN ...

文章核心观点 公司公布ILUVIEN用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的NEW DAY临床试验结果，虽主要终点未达成，但在减少治疗负担等方面展现潜力，ILUVIEN是治疗DME的既定选择之一 [1][2][4] 试验基本信息 - 试验名称为NEW DAY，是前瞻性、多中心、盲法、随机、活性对照试验 [8] - 在美国约42个地点招募306只治疗初治或几乎初治的DME患者眼睛 [8] - 患者需满足年龄≥18岁、确诊1型或2型糖尿病、中心累及DME等条件，部分情况患者会被排除 [8] - 患者随机分为ILUVIEN组和阿柏西普组，ILUVIEN组接受ILUVIEN玻璃体内植入物，阿柏西普组在诱导期前16周每4周接受5次抗VEGF疗法注射 [8] - 16周诱导期后，两组在13个月维持期每4周评估一次，按需接受补充阿柏西普注射 [8] 试验结果 主要终点 - 试验主要终点是意向治疗（ITT）人群中，18个月研究期内ILUVIEN组与阿柏西普组治疗DME所需补充阿柏西普注射的平均总数，ILUVIEN组（n = 154）补充注射平均数较阿柏西普组（n = 152）有数值上减少（2.4 vs. 2.5），但未达统计学显著阈值（p = 0.756），主要终点未达成 [2] 次要终点 - 从最后一次治疗注射到首次补充阿柏西普注射的平均时间，ILUVIEN组（n = 154）为185.4天，阿柏西普组（n = 152）为132.8天（p<0.001），该次要终点达成 [2] - ILUVIEN组33%患者在研究期间无需补充注射，阿柏西普组为30%（p = 0.678） [2] - 评估ITT人群视力和解剖变化的次要终点显示，ILUVIEN组和阿柏西普组非劣效，18个月时未达预设非劣效边界4个ETDRS字母的患者中，ILUVIEN组最佳矫正视力（BCVA）评分较基线平均变化为1.8，阿柏西普组为5.5（p = 0.080） [5] - 18个月时ILUVIEN组中央亚区厚度（CST）较基线平均变化为 -118.8，阿柏西普组为 -113.6（p = 0.709），其他次要终点待进一步评估 [5][6] 事后分析 - 对无重大方案偏差的随机患者子集进行事后分析，ILUVIEN组（n = 128）与阿柏西普组（n = 134）补充阿柏西普注射平均数有统计学显著差异，分别为1.8次和2.5次（p = 0.029） [3] - ILUVIEN组患者接受1次ILUVIEN注射和平均1.8次补充注射，共2.8次；阿柏西普组患者接受5次初始阿柏西普注射和平均2.5次补充注射，共7.5次 [3] 药物相关信息 适应症 - ILUVIEN适用于曾接受过皮质类固醇治疗且眼内压无临床显著升高的DME患者 [4][10] 禁忌症 - 有活动性或疑似眼部或眼周感染（包括大多数角膜和结膜病毒疾病等）、青光眼杯盘比>0.8、已知对产品任何成分过敏的患者禁用 [4][14] 不良反应 - 眼部不良反应包括白内障（82%）、飞蚊症（21%）等，非眼部不良反应包括贫血（11%）、头痛（9%）等 [13] - ILUVIEN组34%患者眼压升高≥10 mmHg，20%患者眼压升高≥30 mmHg，38%患者接受降眼压药物治疗，5%患者需手术干预；假手术组相应比例分别为10%、4%、14%、1% [13] - 有晶状体研究眼的患者中，ILUVIEN组白内障发生率（82%）高于假手术组（50%），约80%的ILUVIEN受试者和27%的假手术对照受试者接受白内障手术 [13][15] 公司及其他信息 - 公司是多元化生物制药公司，致力于开发、制造和商业化创新优质疗法，业务包括罕见病、仿制药和品牌药 [19] - 公司管理层将举办电话会议讨论NEW DAY临床试验，会议时间为2025年7月23日上午8:30 ET，可通过免费电话或公司网站收听网络直播，直播回放约在会议结束一小时后可在同一网站获取 [16][17] - 新闻稿包含前瞻性陈述，实际结果可能因多种因素与陈述有重大差异 [20][21][22]

公司动态 - 公司总裁兼首席执行官Nikhil Lalwani将于2025年7月8日在马萨诸塞州波士顿举行的Leerink Partners治疗论坛：I&I和代谢会议上主持一对一会议 [1] 公司介绍 - 公司是一家多元化生物制药公司 致力于通过开发、制造和商业化创新优质疗法实现“服务患者 改善生活”的使命 [2] - 公司专注于通过罕见病业务、仿制药业务和品牌业务实现可持续增长 罕见病业务在眼科、风湿病学、肾病学、神经学和肺病学领域销售新产品 仿制药业务利用研发专业知识、卓越运营和美国本土制造 [2] 投资者关系 - 投资者关系联系人为In - Site Communications公司的Lisa M. Wilson 电话212 - 452 - 2793 邮箱lwilson@insitecony.com [3]

业绩总结 - 2025年公司净收入预计在7.68亿至7.93亿美元之间，同比增长25%至29%[10] - 2025年调整后的非GAAP EBITDA预计在1.95亿至2.05亿美元之间，同比增长25%至31%[26] - 2025年调整后的非GAAP稀释每股收益预计在6.27至6.62美元之间，同比增长21%至27%[26] - 2025年第一季度总收入为1.97亿美元，同比增长43%[21] - 2025年第一季度调整后的非GAAP EBITDA为5100万美元，同比增长35%[21] - 2025年第一季度净收入为15,681千美元，较2024年同期的亏损18,522千美元有所改善[81] - 调整后的非GAAP净收入为34,144千美元，稀释后的每股收益为1.70美元[82] 用户数据 - 2025年Cortrophin Gel的净收入预计在2.65亿至2.74亿美元之间，同比增长34%至38%[26] - 2025年ILUVIEN和YUTIQ的净收入预计在9700万至1.03亿美元之间，较2024年大幅增长[26] - 2025年第一季度Cortrophin Gel的收入为5300万美元，同比增长43%[21] - 2025年第一季度Rare Disease和品牌收入为9410万美元，同比增长50%[21] - 急性痛风性关节炎适应症的使用已增长至Cortrophin Gel使用的约18%[47] - DME患者中，未得到良好治疗的患者超过5万人，ILUVIEN在该领域有显著增长空间[53] - NIU-PS的总诊断人群约为206,000人，预计ILUVIEN在该适应症的年患者启动数不足5,000人[54] 市场展望 - 预计Rare Disease业务将继续作为公司增长的主要驱动力[28] - Cortrophin Gel在2022年推出时，ACTH市场估计为6亿美元，预计在2024年增长至约6.84亿美元，并在2025年达到约7.92亿美元[36] - 2024年ACTH市场销售同比增长27%，预计2025年将超过16%[40] - 预计2025年罕见疾病业务将占公司收入的一半，推动未来增长[77] 新产品与技术研发 - ANI获得FDA批准将NIU-PS适应症添加至ILUVIEN，并计划在2025年下半年将ILUVIEN和YUTIQ的商业化工作整合为一个品牌[34] - 2024年，ANI在仿制药领域推出了17种新产品，第一季度的仿制药收入同比增长41%[70] - 预计2025年仿制药业务将实现中双位数增长[68] 其他策略与信息 - 公司现金及现金等价物为150百万美元，净杠杆率为2.4倍[74] - 年度生产能力：固体剂型约25亿剂，液体剂型约2300万剂[76] - 公司在美国的制造能力可靠，年填充剂量超过18亿剂[77] - 2024年ANI在眼科的销售团队扩大至46名专员，以推动Cortrophin Gel、ILUVIEN和YUTIQ的使用[56]

文章核心观点 - 公司宣布关于Purified Cortrophin Gel在小鼠胶原诱导性炎症性关节炎模型中的新临床前数据，展示了其在减轻关节肿胀和炎症反应方面的效果，体现公司对产品科研和临床研究的投入 [1][2][4] 研究信息 - 研究在小鼠胶原诱导性关节炎（CIA）模型中评估长效促肾上腺皮质激素注射剂（RCI，等同于Cortrophin Gel）单药治疗的效果，RCI治疗对减轻CIA诱导的关节肿胀和临床评分有显著剂量依赖性影响，400 U/kg剂量效果最佳，还可减少炎症细胞因子反应，且不破坏免疫球蛋白G形成和造成额外骨丢失 [2] - 研究由加州大学圣地亚哥分校的Maripat Corr医学博士和加州大学萨克拉门托分校的Nancy Lane医学博士领导 [3] 数据展示 - 数据于2025年6月11 - 14日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲风湿病协会联盟（EULAR）2025年大会的海报展示环节呈现，展示标题为“长效促肾上腺皮质激素注射剂（RCI）在临床前小鼠胶原诱导性关节炎模型中减轻炎症反应” [5][6] 产品信息 - Cortrophin Gel是皮下或肌肉注射的处方药，用于类风湿关节炎（包括青少年类风湿关节炎）急性发作或病情加重时的短期辅助治疗 [7] 公司信息 - 公司是多元化生物制药公司，致力于通过开发、制造和商业化创新优质疗法“服务患者，改善生活”，业务包括罕见病、仿制药和品牌药 [12] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，可能受多种因素影响导致实际结果与预期有重大差异，如产品商业化、收购投资、现金流、生产、监管、供应链、竞争、知识产权、法律诉讼等方面的风险 [14][15]

纪要涉及的行业或者公司 - 行业：制药行业 - 公司：ANI Pharmaceuticals (ANIP) 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 核心观点：ANI Pharmaceuticals有三个业务单元，2025年有望持续增长，财务状况良好 [2][3][4] - 论据：2025年营收指引为7.68 - 7.93亿美元，调整后非GAAP EBITDA为1.95 - 2.05亿美元，营收增长25% - 29%，资产负债表上有1.5亿美元现金，净杠杆率为2.7倍；95%的营收来自美国销售的产品，超90%产品的成品剂量在美国制造，对中国API的直接依赖低于5% [4][5][9] 各业务单元情况 - **罕见病业务单元** - 核心观点：是公司增长的主要驱动力，旗下资产具有增长和持久的特点 [3][11] - 论据：有三个商业资产Cortrophin Gel、Iluvien和YUTIQ；2025年罕见病业务营收指引为3.62 - 3.77亿美元，近四年复合年增长率近106% [10][11] - **仿制药业务单元** - 核心观点：实现高个位数到低两位数增长，具有强大的研发能力和运营优势 [3][32] - 论据：2024年推出17种新产品，2025年第一季度仿制药营收达9870万美元，同比增长41%，环比增长26%；拥有美国本土制造基地，2024年为患者提供超18亿剂治疗药物 [32] - **品牌业务单元** - 核心观点：利润率高，能产生强劲现金流，与仿制药业务为罕见病业务提供资金支持 [3] - 论据：无具体数据支撑，但强调了其在业务循环中的作用 主要产品情况 - **Cortrophin Gel** - 核心观点：具有强劲的多年增长潜力 [13][15] - 论据：获批22种适应症，聚焦6种；2022 - 2024年ACTH市场从6亿美元增长到6.84亿美元，2025年预计增长到7.92亿美元；2025年第一季度有创纪录的新病例启动和新患者开始使用；40%的处方医生此前未使用过ACTH；急性痛风性关节炎发作占其使用量的约18%，眼科用量季度环比增长50%；公司持续投资加强该产品线，如开展痛风临床试验、推出预填充注射器等 [14][15][17][18][19] - **ILUVIEN和YUTIQ** - 核心观点：有较大增长空间，合并后将带来供应链安全和简化处方等好处 [21][22][23] - 论据：ILUVIEN用于治疗糖尿病性黄斑水肿和慢性非感染性葡萄膜炎，YUTIQ用于慢性NIUPS；DME有90万患者，约7.5万患者对多种抗VEGF治疗反应不佳，是ANI的潜在市场，目前ILUVIEN每年使用患者不足5000人；NIUPS约有10万患者，每年治疗患者不足5000人；从本月中旬开始将两者合并为ILUVIEN进行商业化销售 [22][24][25][26][27] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在2025年多次上调业绩指引，主要基于罕见病业务（尤其是Cortrophin Gel）、品牌业务和仿制药业务的强劲表现 [36][37][38] - 公司为Cortrophin Gel增加了约20名销售代表，主要针对风湿科、肾病科和神经科，销售团队规模从约40人增加到约60人，且在第一季度基本完成扩充 [40][41][43] - 公司在ILUVIEN和YUTIQ方面，解决了销售团队人员流动问题，目前仅剩一个空缺职位，并针对医保共付支持问题调整了商业策略，第二季度需求加速 [50][51][52]

整体财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度净收入达1.971亿美元，同比增长43.4%，有机增长31.7%[4][13] - 第一季度调整后非GAAP EBITDA达5070万美元，同比增长34.9%[4][19] - GAAP摊薄每股收益0.69美元，调整后非GAAP摊薄每股收益创纪录达1.70美元[4][18] - 上调2025年业绩指引，预计净收入7.68 - 7.93亿美元，调整后非GAAP EBITDA 1.95 - 2.05亿美元，调整后非GAAP摊薄每股收益6.27 - 6.62美元[4][21] - 公司预计2025年调整后非GAAP毛利率在63% - 64%，调整后非GAAP摊薄每股收益计算的税率为26%，预计美国GAAP有效税率约为25%[22][23] - 2025年第一季度GAAP基础上，销售、一般和行政费用增长59.4%至7650万美元；非GAAP基础上，增长56.5%至6370万美元[17] - 2025年第一季度净收入为1.5681亿美元，2024年同期为1.8207亿美元[47] - 2025年第一季度净收入可供普通股股东分配为1.5275亿美元，2024年同期为1.7801亿美元[47] - 2025年第一季度基本每股收益为0.70美元，2024年同期为0.84美元[47] - 2025年第一季度摊薄每股收益为0.69美元，2024年同期为0.82美元[47] - 2025年第一季度净收入为1.97122亿美元，2024年同期为1.3743亿美元[47] - 2025年第一季度总运营费用为1.70928亿美元，2024年同期为1.17118亿美元[47] - 2025年第一季度运营收入为2619.4万美元，2024年同期为2031.2万美元[47] - 2025年第一季度所得税费用为430.6万美元，2024年同期为712.8万美元[47] - 2025年第一季度基本加权平均流通股为1960.7万股，2024年同期为1909.9万股[47] - 2025年第一季度摊薄加权平均流通股为2004.6万股，2024年同期为1942.2万股[47] - 截至2025年3月31日，公司总资产为12.92428亿美元，较2024年12月31日的12.83697亿美元增长0.68%[49] - 2025年第一季度净收入为1568.1万美元，低于2024年同期的1820.7万美元[51] - 2025年第一季度调整后非GAAP EBITDA为5074.9万美元，高于2024年同期的3763.3万美元[51] - 2025年第一季度调整后非GAAP净收入为3414.4万美元，高于2024年同期的2346.6万美元[54] - 2025年第一季度调整后非GAAP摊薄每股收益为1.70美元，高于2024年同期的1.21美元[54] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.49802亿美元，高于2024年12月31日的1.44861亿美元[49] - 截至2025年3月31日，公司流动负债为2.01815亿美元，高于2024年12月31日的1.9368亿美元[49] - 2025年第一季度净收入为1.97122亿美元，高于2024年同期的1.3743亿美元[51] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为7652.8万美元，高于2024年同期的4802.1万美元[51] - 2025年第一季度研发费用为1056.4万美元，略高于2024年同期的1051.1万美元[51] 各条业务线数据关键指标变化 - 罕见病业务季度净收入6900万美元，其中Cortrophin Gel净收入5290万美元，同比增长43.1%；ILUVIEN和YUTIQ净收入1610万美元[4][14] - 仿制药业务净收入9870万美元，同比增长40.5%[4][11] - 2025年罕见病净收入预计占公司总收入的47% - 48%，其中Cortrophin Gel净收入2.65 - 2.74亿美元，同比增长33.8% - 38.3%；ILUVIEN和YUTIQ净收入9700 - 1.03亿美元[4] 公司资金状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.498亿美元无限制现金及现金等价物，2.203亿美元应收账款净额，6.372亿美元未偿债务本金[20]

文章核心观点 公司宣布首席执行官将在2025年杰富瑞全球医疗保健会议上进行展示，并提供了会议时间、网络直播等相关信息 [1] 会议信息 - 首席执行官Nikhil Lalwani将于2025年6月4日下午2:35在纽约市举行的2025杰富瑞全球医疗保健会议上展示 [1] - 可点击链接观看网络直播，若要与公司安排一对一会议，可联系healthcareconference@jefferies.com [1] - 直播和存档网络直播可在公司网站www.anipharmaceuticals.com的投资者板块“活动与展示”中访问，重播可访问60天 [2] 公司介绍 - 公司是一家多元化生物制药公司，致力于通过开发、制造和商业化创新优质疗法来“服务患者，改善生活” [3] - 公司专注于通过罕见病业务、仿制药业务和品牌业务实现可持续增长 [3] 投资者关系 - 投资者关系联系人是Lisa M. Wilson，电话212 - 452 - 2793，邮箱lwilson@insitecony.com [4]

文章核心观点 - 公司宣布启动一项4期临床试验，比较两种剂量的Purified Cortrophin Gel治疗急性痛风发作的安全性和有效性，旨在为医生提供更多临床数据 [1][3] 试验背景 - 痛风是影响数百万患者的慢性病，急性发作会导致剧痛和暂时残疾，部分患者常规抗炎治疗效果不佳 [2] - 公司自2023年10月推出1毫升小瓶Cortrophin Gel后，其作为痛风发作辅助疗法的使用量稳步增长 [3] 研究人员 - 研究负责人Hyon Choi医生专注于痛风和其他炎性关节炎疾病，发表超150篇痛风相关同行评审论文，其研究成果被众多文章和指南引用 [2] 试验详情 - 4期试验为随机、单中心、双盲、单次给药研究，评估两种剂量（40 USP单位/0.5 mL和80 USP单位/mL）Cortrophin Gel单次注射治疗急性痛风发作的疗效和安全性，将随机分配最多160名患者，目标是每组招募70名可评估患者进行主要终点评估 [4] - 单次给药后有7天随访期，在给药后第1、2、3和7天进行患者报告评估 [5] - 主要终点是给药后第3天目标关节痛风疼痛强度较基线的变化，次要终点包括第1、2和7天疼痛强度变化等，探索性终点包括评估对炎症生物标志物等的影响 [5] 产品信息 - Cortrophin Gel是皮下或肌肉注射的处方药，用于急性痛风性关节炎急性发作或加重时的短期辅助治疗 [7] - 不良反应包括液体或钠潴留、肌肉无力等 [9] 公司概况 - 公司是多元化生物制药公司，致力于开发、制造和商业化创新优质疗法，业务包括罕见病、仿制药和品牌药 [11] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，实际结果可能因多种因素与声明有重大差异，如产品商业化能力、收购投资情况、生产供应问题、监管审批等 [12][13]