WALTHAM, Mass., July 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ardelyx, Inc. (NASDAQ:ARDX), a biopharmaceutical company founded with a mission to discover, develop and commercialize innovative, first-in-class medicines that meet significant unmet medical needs, today announced the publication of plain language summaries of results from two clinical trials on XPHOZAH® (tenapanor), NORMALIZE and OPTIMIZE, in Current Medical Research and Opinion. The plain language summaries were developed by the authors to help adult pati ...

行业情况 - 生物技术行业股票波动大且有高收益潜力，成功依赖医学进步，药物相关担忧会严重影响股价 [1] - 预计2023 - 2033年全球生物技术市场将从1.38万亿美元增长至约4.25万亿美元，增长由生物制药、生物工业、生物服务和生物信息学等领域的进步推动 [1] 行业风险 - 部分生物技术股票表现疲软，面临监管障碍和财务不稳定等风险，可能削弱投资者信心 [2] 公司情况 Moderna（MRNA） - 新冠疫情后股票遇波动，因不可持续的收入增长和竞争压力，mRNA平台独特性降低，面临激烈竞争 [3] - 财务表现从疫情高峰逆转，2022年营收达192.6亿美元，2023年降至68.4亿美元，降幅近64%，2024年第一季度营收降至1.67亿美元，同比下降91% [4] Cassava（SAVA） - 围绕阿尔茨海默病治疗候选药物Simufilam存在重大争议和猜测，面临临床数据完整性指控和数据操纵指控，影响研究结果可信度和FDA审批及投资者信心 [6] - 公司估值依赖Simufilam成功，但阿尔茨海默病药物开发失败率近99%，且药物管线缺乏多元化，试验负面结果可能重创股价 [6][7] Ardelyx（ARDX） - 公司前景依赖关键产品Xphozah，虽Q1 2024销售额达1500万美元，但面临新兴GLP - 1减肥药物市场威胁 [8] - 2024年第一季度营收4602万美元，同比增长两倍，但自成立以来有运营亏损历史，现金储备2.02亿美元，财务状况不稳定 [8] - 年初以来公司高管持续出售股票，可能表明对公司未来前景缺乏信心 [9]

文章核心观点 - 预计Ardelyx公司在2024年6月季度报告中将同比下降收益,但收入将同比增长149.6% [1][2][4] - 分析师近期对Ardelyx公司的盈利预期有所上调,这导致了Earnings ESP为正值,预示着公司有可能超出共识预期 [5][12] - 过去四个季度,Ardelyx公司已经连续三次超出了共识EPS预期 [14] 根据相关目录分别进行总结 盈利预期 - 预计Ardelyx公司将在2024年第二季度报告中录得每股亏损0.10美元,同比下降25% [4] - 分析师近期对Ardelyx公司的盈利预期有所上调,Earnings ESP为正值,预示着公司有可能超出共识预期 [5][12] - 过去四个季度,Ardelyx公司已经连续三次超出了共识EPS预期 [14] 收入预期 - 预计Ardelyx公司2024年第二季度收入将达到55.73百万美元,同比增长149.6% [4] 行业比较 - 同行业公司Sage Therapeutics预计2024年第二季度每股亏损1.66美元,同比下降38.1%,收入同比增长243.3% [18] - Sage Therapeutics的Earnings ESP为负值,加上Zacks评级为4星,预示其很难超出共识预期 [19][20]

WALTHAM, Mass., July 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ardelyx, Inc. (NASDAQ:ARDX), a biopharmaceutical company founded with a mission to discover, develop and commercialize innovative, first-in-class medicines that meet significant unmet medical needs, today announced it will hold a conference call on Thursday, August 1, 2024, at 4:30 p.m. Eastern Time to discuss financial results and provide a business update from the second quarter of 2024. To participate in the conference call, please dial (844) 481-2838 (do ...

文章核心观点 - 阿德利克斯公司联合美国肾脏患者协会和国家少数族裔质量论坛起诉美国卫生与公众服务部和医疗保险与医疗补助服务中心（CMS），认为CMS将XPHOZAH等口服降磷疗法纳入终末期肾病前瞻性支付系统（ESRD PPS）的计划会严重负面影响患者对重要药物的选择和及时获取，且违反相关法规 [1][2] 诉讼相关 - 诉讼称CMS将XPHOZAH等口服降磷疗法纳入ESRD PPS的计划违反《患者和提供者医疗保险改进法案》（MIPPA）规定，与CMS自身规定相矛盾，原告寻求依据《行政程序法》禁止CMS推进该计划并消除自2025年1月1日起取消医保D部分覆盖的情况 [2] XPHOZAH药物信息 - XPHOZAH由阿德利克斯公司研发，是一流的磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制肠道中的钠氢交换体3（NHE3）减少磷酸盐吸收，每日服用两次，常见副作用为腹泻 [3][4] - 2023年10月获美国食品药品监督管理局批准，用于降低慢性肾病透析成人患者的血清磷水平，适用于对磷酸盐结合剂反应不足或不耐受的患者 [3][10] 高磷血症情况 - 高磷血症是血液中磷酸盐水平升高的严重病症，影响美国约55万接受维持性透析的慢性肾病患者中的绝大多数，国际公认的KDIGO治疗指南建议将升高的磷酸盐水平降至正常范围（2.5 - 4.5mg/dL） [5][6] 相关组织信息 - 阿德利克斯公司致力于发现、开发和商业化满足重大未满足医疗需求的创新一流药物，在美国有两款获批商业产品，在海外有相关开发和商业化协议 [11] - 美国肾脏患者协会自1969年以来一直是患者主导的组织，推动肾脏患者护理选择和医疗创新的政策讨论，在多项肾脏相关政策推进中发挥重要作用 [12] - 国家少数族裔质量论坛是位于华盛顿特区的非营利研究和宣传组织，使命是通过确保所有人获得最佳护理来降低患者风险 [13]

文章核心观点 - 公司决定不为Xphozah申请TDAPA，导致其2025年医保覆盖存疑，未来高度不确定，公司寄希望于立法努力；Ibsrela成为更可靠增长驱动力，公司财务状况良好，有望实现现金流盈亏平衡 [2][3][8] 产品情况 Xphozah - 2023年10月第三次尝试后获批用于治疗慢性肾病成人高磷血症，标签限制使用人群 [3] - 2023年最后两个月净销售额250万美元，2024年第一季度达1520万美元，分析师预计今年净销售额9000 - 1亿美元 [4] - 公司决定不为其申请2025年TDAPA，因医保覆盖限制多，纳入捆绑支付无足够经济效益且难盈利，若现状持续销售或大幅下降，因2024年第一季度55 - 60%销售额来自医保 [3] - 公司依靠立法努力扩大其医保覆盖，《肾脏患者法案》若通过可使医保覆盖延至2027年，另一版本法案可延至2033年 [3] Ibsrela - 获批用于治疗便秘型肠易激综合征，2024年净销售额指引为1.4 - 1.5亿美元 [5] - 2024年第一季度销售额2840万美元，与上一季度持平，受季节性因素和净价影响，预计第二季度环比回升，下半年势头良好 [5] - 公司扩大销售覆盖区域，预计超出净销售额指引上限，有望在专利到期前实现年峰值销售额超10亿美元，达到10%市场份额 [6] 估值与潜力 - 仅基于Ibsrela，公司当前估值具吸引力，预计2028年净销售额6 - 7亿美元时，每股估值8.5 - 11美元 [7] - Xphozah长期贡献估值难估，若有长期医保覆盖，价值和峰值销售潜力有望接近Ibsrela；若无可靠长期覆盖，难以给予完整估值 [7] 财务状况 - 第一季度末公司现金及等价物2.026亿美元，包括与SLR Capital的定期贷款协议所得，欠款总额1亿美元，还有5000万美元贷款额度可提取 [8] - 随着收入快速增长，预计Ibsrela将使公司在2025年下半年实现现金流盈亏平衡，若Xphozah有可观收入，时间会更早 [8] 风险与结论 风险 - Ibsrela可能因患者获取渠道变化、竞争加剧等因素未达销售预期 [9] - Xphozah负面消息可能再次对公司股价施压 [9] 结论 - Xphozah缺乏长期医保覆盖对公司长期上行潜力是重大挫折，但立法努力或带来转机 [10] - 仅靠Ibsrela公司股票就能为股东创造价值，若Xphozah有长期医保覆盖，价值将更大 [10] - 近期关注Ibsrela和Xphozah商业表现，2024年后期关注Xphozah立法进展 [10]

文章核心观点 - 律所Wohl & Fruchter LLP调查Ardelyx公司是否违反联邦证券法，因其宣布不申请将XPHOZAH纳入CMS的TDAPA，消息传出后公司股价当日下跌近30% [1][2] 调查原因 - 2024年5月2日第一季度财报电话会议上，Ardelyx首席执行官表示打算进入TDAPA流程 [2] - 2024年7月2日，Ardelyx发布新闻稿宣布决定不申请将XPHOZAH纳入TDAPA [2] - 此意外消息传出后，Ardelyx股价在7月2日交易中下跌近30% [1][2] 律所信息 - Wohl & Fruchter LLP在纽约市和蒙西设有办事处，十多年来一直代表投资者参与因欺诈和其他公司不当行为引发的诉讼，为投资者追回数亿美元损失 [2] 股东联系方式 - Ardelyx股东若遭受损失，可通过链接https://wohlfruchter.com/cases/ardelyx/免费讨论法律权利和选择 [1] - 也可致电866 - 833 - 6245或发邮件至alerts@wohlfruchter.com联系律所 [1][3]

文章核心观点 - 为保留患者对XPHOZAH的用药途径，公司决定不申请将其纳入CMS终末期肾病（ESRD）前瞻性支付系统（PPS）过渡性药品附加支付调整（TDAPA），认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择 [1][3] 公司决策 - 公司决定不申请将XPHOZAH纳入CMS ESRD PPS的TDAPA，以保留患者对该药物的用药途径 [1] - 公司分析认为CMS将口服药物纳入PPS的政策及实施方式，可能会严重限制所有患者使用XPHOZAH，干扰医护人员和患者之间必要且适当的共同决策 [2] - 公司认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择，呼吁国会通过该法案 [3] 产品信息 XPHOZAH - XPHOZAH是公司研发的一流磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制肠道中的钠氢交换体3（NHE3），减少磷酸盐通过细胞旁途径的吸收，每日服用两次 [5] - 2023年10月获美国食品药品监督管理局批准，用于降低慢性肾病（CKD）透析成人患者的血清磷水平，适用于对磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受的患者 [3][11] - 临床试验中，腹泻是服用XPHOZAH患者最常见的副作用，43 - 53%的患者出现腹泻，多数为轻至中度，可随时间或减少剂量而缓解，5%的患者出现严重腹泻 [5][10] - XPHOZAH禁用于6岁以下儿科患者和已知或疑似机械性胃肠道梗阻患者 [8] 其他产品 - 公司在美国有两款获批的商业产品，IBSRELA®（tenapanor）和XPHOZAH®（tenapanor） [12] - 公司与多家公司达成tenapanor在海外的开发和商业化协议，如Kyowa Kirin在日本商业化PHOZEVEL®（tenapanor）治疗高磷血症，复星医药在中国提交了tenapanor治疗高磷血症的新药申请，Knight Therapeutics在加拿大商业化IBSRELA [12] 行业背景 - 高磷血症是一种严重疾病，表现为血液中磷酸盐水平升高，影响美国约55万接受维持性透析的CKD患者中的绝大多数 [6] - 肾脏负责排出多余的磷酸盐，随着肾功能下降，磷酸盐无法充分排出体外，因此高磷血症在接受维持性透析的CKD患者中几乎普遍存在，国际公认的KDIGO治疗指南建议将升高的磷酸盐水平降至正常范围（2.5 - 4.5mg/dL） [6][7] - 80%的CKD透析患者需要处方治疗来降低血清磷水平，大多数患者仅使用磷酸盐结合剂不足以将磷水平维持在目标范围内 [3] 会议安排 - 公司将于2024年7月2日上午8点（美国东部时间）召开电话会议，讨论此次公告，国内拨打(844) 481 - 2838，国际拨打(412) 317 - 1858，也可通过公司网站投资者页面观看网络直播，直播将在会议结束后30天内可查看 [4]

文章核心观点 - 为保留患者对XPHOZAH的用药途径，公司决定不申请将其纳入CMS终末期肾病（ESRD）前瞻性支付系统（PPS）过渡性药品附加支付调整（TDAPA），认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择 [1][3] 公司决策 - 公司决定不申请将XPHOZAH纳入CMS终末期肾病（ESRD）前瞻性支付系统（PPS）过渡性药品附加支付调整（TDAPA） [1] - 公司认为CMS将口服药物纳入PPS的政策及实施方式可能会对所有患者使用XPHOZAH造成重大限制，干扰医护人员和患者之间必要且适当的共同决策 [2] - 公司认为两党立法延长口服药物排除在医保ESRD PPS之外是确保患者持续用药的最佳选择，呼吁国会通过该法案 [3] 产品信息 XPHOZAH - XPHOZAH是由Ardelyx发现和开发的一流磷酸盐吸收抑制剂，通过抑制肠道中的钠氢交换体3（NHE3），减少磷酸盐通过细胞旁途径的吸收，每日服用两次 [5] - XPHOZAH于2023年10月获美国食品药品监督管理局批准，用于降低慢性肾病（CKD）透析成人患者的血清磷水平，适用于对磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受任何剂量磷酸盐结合剂治疗的患者 [3][11] - 腹泻是服用XPHOZAH患者最常见的副作用，在临床试验中，43 - 53%的患者出现腹泻，多数腹泻事件为轻度至中度，严重腹泻发生率为5% [5][10] - XPHOZAH禁用于6岁以下儿科患者和已知或疑似机械性胃肠道梗阻患者 [8] 其他产品 - 公司在美国有两款获批的商业产品，IBSRELA®（tenapanor）和XPHOZAH®（tenapanor） [12] - 公司与多家公司达成了tenapanor在海外的开发和商业化协议，如Kyowa Kirin在日本商业化PHOZEVEL®（tenapanor）治疗高磷血症，复星医药在中国提交了tenapanor治疗高磷血症的新药申请，Knight Therapeutics在加拿大商业化IBSRELA [12] 行业背景 - 高磷血症是一种严重疾病，表现为血液中磷酸盐水平升高，影响美国约55万接受维持性透析的慢性肾病（CKD）患者中的绝大多数 [6] - 肾脏负责排出多余的磷酸盐，随着肾功能下降，磷酸盐无法充分排出体外，因此高磷血症在接受维持性透析的CKD患者中几乎普遍存在，国际公认的KDIGO治疗指南建议将升高的磷酸盐水平降至正常范围（2.5 - 4.5mg/dL） [7] - 80%的CKD透析患者需要处方治疗来降低血清磷水平，大多数患者仅使用磷酸盐结合剂不足以将磷水平维持在目标范围内 [3] 会议安排 - 公司将于2024年7月2日上午8点（美国东部时间）召开电话会议讨论此次公告，可通过拨打（844）481 - 2838（美国国内）或（412）317 - 1858（国际）参加，也可通过公司网站投资者页面观看网络直播，直播将在会议结束后30天内可在网站查看 [4]

文章核心观点 公司宣布关于便秘型肠易激综合征（IBS - C）跨医疗学科教育需求的数据在会议上以海报形式展示，揭示不同医疗人员在IBS - C诊断和管理上的差异，凸显定制教育举措的重要性 [1][2] 行业相关 IBS - C情况 - IBS - C是一种以腹痛和排便改变为特征的胃肠疾病，美国约1200万人受影响，会显著降低生活质量、减少生产力并带来巨大经济负担 [3] 不同医疗人员差异 - 一项涉及410名跨学科医疗专业人员的基于案例的调查显示，执业护士（NPs）/医师助理（PAs）和医生在IBS - C诊断标准、测试方法、转诊倾向和疼痛评估方法上存在显著差异 [2] - 胃肠病学医疗人员更可能为因不适回避社交活动的IBS - C患者开利那洛肽、普卡那肽或替那帕诺，而初级保健医生更可能开神经调节剂 [2] 公司相关 公司业务 - 公司致力于发现、开发和商业化满足重大未满足医疗需求的创新一流药物 [1][9] 产品情况 - 公司有两款在美国获批的商业产品IBSRELA®（替那帕诺）和XPHOZAH®（替那帕诺） [9] - IBSRELA（替那帕诺）用于治疗成人便秘型肠易激综合征（IBS - C） [8] 合作情况 - 公司有替那帕诺在美国以外的开发和商业化协议，如协和麒麟在日本商业化用于高磷血症的PHOZEVEL®（替那帕诺），复星医药在中国提交了替那帕诺用于高磷血症的新药申请，奈特治疗公司在加拿大商业化IBSRELA [9] 不良反应 - 在两项IBS - C随机双盲安慰剂对照试验中，腹泻是最常见不良反应，2.5%接受IBSRELA治疗的患者报告有严重腹泻 [6] - IBSRELA治疗患者中最常见不良反应（发生率≥2%且高于安慰剂）为腹泻（16% vs 4%安慰剂）、腹胀（3% vs <1%）、肠胃胀气（3% vs 1%）和头晕（2% vs <1%） [8]