财务表现 - 公司第四季度销售收入为5.22亿美元，同比增长1%[1] - 公司持续经营收益为1900万美元，每股摊薄收益为0.39美元[1] - 剔除无形资产摊销费用的经调整持续经营收益为6100万美元，每股摊薄收益为1.26美元[1] - 经调整EBITDA为1.24亿美元，同比增长68%[1] - 经调整EBITDA低于预期，主要受到HEC生产问题和中国涂料需求疲软的影响[1] - 公司预计2025财年销售额将在19亿至20.5亿美元之间，经调整EBITDA将在4.3亿至4.7亿美元之间[21] 业务调整 - 公司剥离了营养品业务[1] - 公司优化CMC、MC和营养品业务组合，导致销售额减少约2400万美元或5%[1] - 公司在第四季度回购了170万股股票[4] 非GAAP指标 - 公司使用非GAAP指标EBITDA、调整后EBITDA、EBITDA利润率和调整后EBITDA利润率来评估财务表现[28] - 公司将某些重大交易产生的财务影响定义为关键项目，并提供不包括这些项目影响的补充信息以增强投资者的比较能力[29] - 公司将某些与税务相关的重大交易定义为税务关键项目，并表示这些项目不能最准确反映公司的基础业务表现和趋势[30] - 公司使用自由现金流指标来更好地反映可用于债务和股权持有人以及其他投资机会的持续现金产生情况[32] - 公司使用经调整每股收益指标来排除关键项目和税务关键项目的影响[33][34] 2024财年第三季度和全年业绩 - 2024财年第三季度净利润为1.6亿美元，较上年同期亏损0.4亿美元有所改善[45] - 2024财年前三季度净利润为16.9亿美元，较上年同期17.8亿美元下降5.1%[45] - 2024财年第三季度营业活动产生的现金流为8000万美元，上年同期为1.3亿美元[45] - 2024财年前三季度营业活动产生的现金流为4.62亿美元，上年同期为2.94亿美元，增长57.1%[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别计提了1100万美元和1100万美元的资产减值损失[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别实现了2300万美元和7400万美元的受限投资收益[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别偿还了1.5亿美元和3.8亿美元的股票回购[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别支付了2000万美元和7800万美元的现金股利[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别产生了1200万美元和5100万美元的经营活动现金流出用于已终止经营业务[45] - 2024财年第三季度和前三季度分别产生了400万美元和2000万美元的经营活动现金流出用于已终止经营业务[45] - 公司第三季度调整后EBITDA为1.24亿美元，同比增长67.6%[46] - 生命科学业务调整后EBITDA为5600万美元，同比增长16.7%[46] - 个人护理业务调整后EBITDA为4700万美元，同比增长30.6%[46] - 专业添加剂业务调整后EBITDA为2900万美元，同比增长462.5%[46] - 中间体业务调整后EBITDA为1000万美元，同比增长233.3%[46] - 第三季度自由现金流为4300万美元，同比下降29.5%[49] - 全年自由现金流为3.25亿美元，同比增长162.1%[49] - 第三季度调整后EBITDA利润率为24.8%，同比提升7.1个百分点[49] - 全年调整后EBITDA利润率为19.2%，与上年持平[49] - 第三季度净利润为1600万美元，去年同期为净亏损400万美元[46] - 公司三个月和十二个月期间的持续经营收入分别为1900万美元和1.99亿美元[50] - 公司三个月和十二个月期间的关键项目税前成本分别为3300万美元和2.27亿美元[50] - 公司三个月和十二个月期间的关键项目税后成本分别为2600万美元和1.96亿美元[51] - 公司三个月和十二个月期间的税收相关关键项目分别为100万美元和-2.34亿美元[51] - 公司三个月和十二个月期间的调整后持续经营收入分别为4600万美元和1.61亿美元[51] - 公司2024财年第三季度和全年业绩总结，包括收入、利润、每股收益等关键财务数据[54] - 公司2024财年第三季度和全年关键项目的税前影响金额，包括资产减值、加速折旧、环境准备金调整等[54] - 公司2024财年第三季度和全年关键项目的税后影响金额，以及调整后的每股收益[54] - 公司2024财年第三季度和全年的税务相关关键项目，包括不确定税务头寸、估值准备金、重组和分离活动等[54] - 公司2024财年第三季度和全年的调整后每股收益(不含无形资产摊销费用)[54] - 公司2024财年第三季度和全年的调整后息税折旧摊销前利润(EBITDA)，以及相关调整项目[56] - 公司2024财年第三季度和全年的调整后EBITDA[56] - 公司2024财年第三季度和全年的折旧和摊销费用[56] - 公司2024财年第三季度和全年的所得税收益[56] - 公司2024财年第三季度和全年的净利息及其他收支[56]

文章核心观点 - 公司关键候选药物lisaftoclax三项临床研究的最新结果入选第66届美国血液学会（ASH）年会展示，体现其临床益处及公司创新和临床开发能力，公司期望分享数据并加速临床开发为患者提供更多治疗选择 [1][4] 公司介绍 - Ascentage Pharma是一家全球生物制药公司，2019年10月28日在港交所主板上市，股票代码6855.HK，致力于开发治疗恶性肿瘤的疗法 [24] - 公司建立了丰富的创新候选药物管线，在美、澳、欧、中开展超40项临床试验，含13项注册研究 [25] - 公司首款获批产品olverembatinib获中国多项审评认定并纳入医保，还获美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定等 [26] - 公司共获美国FDA 16项孤儿药认定和欧盟EMA 1项孤儿药认定，与多家药企和研究机构建立合作关系 [27] - 公司拥有经验丰富的团队及完整的生产和销售团队，目标是加强研发能力、加速临床开发以满足全球临床需求 [28] ASH年会信息 - 第66届ASH年会是国际血液学界盛会，将于2024年12月7 - 10日在美国圣地亚哥以线上线下结合形式举行 [3] - 2024年公司4种候选药物多项临床和临床前研究结果入选年会展示，含2个口头报告 [1] lisaftoclax介绍 - lisaftoclax是新型口服Bcl - 2抑制剂，对多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤有临床益处，是中国首个、全球第二个显示临床益处并进入关键注册研究的Bcl - 2抑制剂，正进行四项注册性III期研究 [2][4] lisaftoclax研究成果 口头报告：复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或免疫球蛋白轻链（AL）淀粉样变性患者研究 - 研究为多中心、开放标签I/II期研究，截至2024年5月29日，52名患者入组，包括42名R/R MM和10名AL淀粉样变性患者，患者中位年龄69.5岁，多数为男性且年龄≥65岁，中位既往治疗线数为3线 [7][8] - 疗效方面，A组31名可评估患者中，3人（9.7%）完全缓解，7人（22.6%）非常好的部分缓解，9人（29.0%）部分缓解，总缓解率61.3%；B组4名可评估患者中，2人（50%）完全缓解，2人（50%）达到或超过非常好的部分缓解；C组7名评估患者中，1人（14.3%）完全缓解，4人（57.1%）非常好的部分缓解，1人（14.3%）部分缓解，总缓解率85.7%，2名患者有心脏反应 [9] - 安全性方面，49名安全人群中，34人（69.4%）报告任何级别的治疗相关不良事件，11人出现≥3级治疗相关不良事件，3人出现严重治疗相关不良事件，B组1名患者出现剂量限制性毒性，药代动力学分析显示无药物相互作用 [10] 海报展示1：慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者研究 - 2020年3月20日至2024年6月27日，176名患者入组，87.5%为复发/难治性患者，中位年龄63岁，25.6%有del(17p)和/或TP53突变，70.6%免疫球蛋白重链可变区未突变 [14] - 疗效方面，lisaftoclax联合阿卡替尼治疗87名患者总缓解率96.6%，中位缓解持续时间和无进展生存期未达到，12和18个月无进展生存率分别为89%和86%；14名既往接受过维奈克拉治疗的复发/难治性CLL患者接受联合治疗，总缓解率85.7%，既往接受过维奈克拉但未接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者总缓解率100%，两者都接受过治疗的患者总缓解率66.7%，中位缓解持续时间和无进展生存期未达到，12和18个月无进展生存率分别为84%和73% [15] - 安全性方面，各队列治疗紧急不良事件发生率和严重程度相似，常见任何级别不良事件包括中性粒细胞减少、腹泻、贫血和血小板减少，≥3级治疗紧急不良事件主要为中性粒细胞减少和贫血，无因lisaftoclax治疗相关不良事件导致的停药，5名患者出现肿瘤溶解综合征且均快速缓解 [16] 海报展示2：骨髓增生异常综合征（MDS）患者研究 - 截至2024年7月1日，49名患者入组，8名复发/难治性MDS患者，41名初治MDS患者，中位年龄66岁，55.1%为男性，IPSS - R风险类别包括中危、高危和极高危 [19] - 疗效方面，复发/难治性MDS患者总缓解率75.0%，初治MDS患者总缓解率77.5%，完全缓解率25.0%；600mg lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗的23名初治MDS患者总缓解率73.9%，完全缓解率30.4%，按2023标准复合完全缓解率69.6%，中位至完全缓解时间2.84个月，中位无进展生存期和总生存率未达到 [20] - 安全性方面，所有患者均报告治疗紧急不良事件，93.8%为≥3级不良事件，35.4%为严重不良事件，常见≥3级非血液学不良事件包括肺炎和低钾血症，常见≥3级血液学不良事件包括白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血和发热性中性粒细胞减少，46.9%患者报告≥3级感染，22.4%患者因不良事件出现治疗周期延迟 [21]

文章核心观点 公司将在第66届美国血液学会年会上展示CAR T和TCR T细胞疗法管线的新数据，其创新的分散式细胞疗法制造平台有潜力改善患者治疗效果，相关疗法在血液癌症和实体瘤治疗方面展现出前景 [2][4] 公司动态 - 公司宣布将在2024年12月7 - 10日于美国圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会上展示CAR T和TCR T细胞疗法管线的新数据 [2] - 公司临床开发肿瘤学负责人表示致力于推进突破性创新，扩大细胞疗法对快速进展癌症患者的覆盖范围 [4] 疗法数据 GLPG5101 - 针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的CD19 CAR - T候选疗法，将在正在进行的1/2期ATALANTA - 1研究中展示45名患者的新安全性、有效性和更长随访数据（数据截止日期：2024年4月25日） [5] - 展示分散式制造平台的可行性，能在中位7天的静脉到静脉时间内提供新鲜的、干细胞样早期记忆细胞疗法，具有强大的体内扩增和持久的持久性 [5] GLPG5202 - 针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和Richter转化的CD19 CAR - T候选疗法，将在正在进行的1/2期EUPLAGIA - 1研究中展示15名患者的额外安全性、有效性和转化数据（截止日期：2024年2月21日），与之前披露的结果一致 [5] - 强调GLPG5201的分散式制造，以新鲜细胞形式在中位7天的静脉到静脉时间内交付，与起始材料相比，会增加干细胞样早期记忆表型，具有强大的体内扩增和持久的持久性 [5] uza - cel - 与Adaptimmune合作开发的针对头颈癌的MAGE - A4定向TCR T细胞疗法候选药物，海报展示将突出临床前概念验证数据，表明公司创新的分散式细胞疗法制造平台生产的uza - cel与现有制造程序相比，可能在临床上提高疗效和反应持久性 [5] 展示安排 口头报告 - “ATALANTA - 1: A Phase 1/2 Trial of GLPG5101...”将于2024年12月7日星期六10:00 PT进行，报告编号93 [6] 海报展示 - “EUPLAGIA - 1: A Phase 1/2 Trial of GLPG5201...”将于2024年12月8日星期日18:00 - 20:00 PT进行，展示编号3452 [7] - “Preclinical Proof of Concept for Decentralized Manufacturing of a MAGE - A4/CD8α–Expressing Autologous T - Cell Therapy for Solid Tumors”将于2024年12月7日星期六17:30 - 19:30 PT进行，展示编号2100 [8] 公司展示 - “Fresh, Fit, and Fast: Pioneering the Future of Cell Therapy through Decentralized Manufacturing”将于2024年12月7日星期六13:45 - 14:00 PT在3号上层会议室进行 [7] 制造平台 - 公司创新的分散式细胞疗法制造平台有潜力在中位7天的静脉到静脉时间内提供新鲜、合适的细胞，提高医生可见性并改善患者体验 [9] - 该平台由端到端的xCellit®工作流管理和监测软件系统、分散式、功能封闭的自动化细胞疗法制造平台（使用Lonza的Cocoon®）和专有的质量控制测试与放行策略组成 [9] 公司概况 - 公司是一家在欧洲和美国运营的生物技术公司，致力于通过科学和创新改变患者的治疗结果，专注于满足高度未满足的医疗需求 [10] - 公司在肿瘤学和免疫学领域拥有小分子和细胞疗法的深度管线，具备从实验室到患者的能力和财务实力，致力于挑战现状并为患者、员工和股东带来成果 [10]

文章核心观点 - 公司宣布在本年度美国血液学会(ASH)年会上将发表超过20篇关于epcoritamab的新临床数据,涵盖多种B细胞恶性肿瘤的各线治疗方案和亚群 [1][2][3] - 这些数据进一步证实了epcoritamab作为单药和联合用药治疗B细胞恶性肿瘤的潜力 [3] - 公司与AbbVie公司合作,致力于推进epcoritamab的全面临床开发计划,为患者提供更多治疗选择 [3] 根据相关目录分别进行总结 口头报告 - 3项口头报告将介绍epcoritamab用于初治弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、大B细胞淋巴瘤(LBCL)和复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)患者的数据 [2][4][5][6][7] - 1项口头报告将介绍epcoritamab单药治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的结果 [9] - 还将介绍EPCORE® NHL-1试验中epcoritamab用于复发/难治性DLBCL患者3年疗效和安全性数据 [2] 海报报告 - 共有10篇海报报告,涵盖epcoritamab在复发/难治性FL、LBCL和初治DLBCL等多个适应症的临床数据 [10] - 还有5篇电子海报报告,介绍epcoritamab在相关适应症的成本效果分析 [11] 其他 - 公司将于12月11日举办2024年研发更新和ASH数据回顾会议,介绍更多epcoritamab的临床进展 [4] - epcoritamab已在某些淋巴瘤适应症获得监管机构批准,正在多个血液恶性肿瘤适应症进行进一步开发 [12][14][15]

文章核心观点 - 华尔街分析师预测阿什兰即将发布的季度报告中，每股收益和营收同比有变化，且收益预期在过去30天有下调，同时给出部分关键指标预测及股价表现和评级 [1][2][6] 盈利预测 - 分析师预测公司季度每股收益为1.33美元，同比增长224.4% [1] - 过去30天该季度每股收益共识预期下调3.2% [2] 营收预测 - 预计营收为5.1874亿美元，同比增长0.1% [1] - “中间体营收”预计达3409万美元，同比变化-7.9% [5] - “特种添加剂营收”预计为1.3974亿美元，同比变化-3% [5] - “个人护理营收”预计达1.737亿美元，同比变化+19% [5] - “生命科学营收”预计达1.8252亿美元，同比变化-10.1% [6] 调整后息税折旧摊销前利润预测 - “中间体调整后息税折旧摊销前利润”预计达902万美元，去年同期为300万美元 [6] - “个人护理调整后息税折旧摊销前利润”预计达4815万美元，去年同期为3600万美元 [6] 股价表现与评级 - 过去一个月公司股价变化+1%，而Zacks标准普尔500综合指数变化-0.5% [6] - 公司Zacks评级为4（卖出），短期内预计表现逊于整体市场 [6]

文章核心观点 - 公司宣布其高度选择性CDK9抑制剂SLS009在复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2a期试验数据将在2024年ASH会议上展示，该试验结果显示SLS009有良好安全性和有效性，未来将聚焦其对AML - MRC患者的影响 [1][2] 试验结果 - 每周一次45mg（安全剂量）的SLS009中位总生存期（OS）为5.5个月，而标准治疗组小于2.5个月；每周一次60mg和每周两次30mg的中位OS未达到 [1] - 29名可评估患者中，16名（55%）骨髓（BM）原始细胞较基线减少≥50%（DL1：60%；DL2：33%；DL3：80%） [3] - 9名（31%）患者实现总体缓解（即CR + CRi + MLFS），其中5名（17%）达到CR/CRi，各剂量水平缓解率分别为DL1 10%、DL2 33%、DL3 50% [3] - 所有9名缓解者均有AML - 骨髓增生异常相关（AML - MR）情况（9/23的AMLMR患者有反应），15名有体细胞MR突变的患者中8名（53%）有反应 [3] - ASXL1突变患者中，5/9（56%）实现总体缓解；TP53突变患者中，2/9（22%）有反应，包括1名同时有TP53和ASXL1突变且在数据截止时仍有持续反应的患者 [3] - 数据截止时15名患者仍存活，试验中位OS未达到 [4] 海报展示详情 - 标题为“Phase 2a Study of SLS009, a Highly Selective CDK9 Inhibitor, In Combination with Azacitidine and Venetoclax for Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia After Prior Venetoclax Treatment” [3] - 会议日期和时间为2024年12月8日周日下午6:00 - 8:00 PST [3] - 会议标题为“Acute Myeloid Leukemias: Investigational Drug and Cellular Therapies: Poster II” [3] - 地点在圣地亚哥会议中心Halls G - H [3] - 主要作者为北卡罗来纳大学的Joshua F. Zeidner医学博士 [3] - 摘要编号为2877 [3] 公司介绍 - 公司是专注于开发多种癌症新型疗法的后期临床生物制药公司 [1][5] - 公司领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发的SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性降低、效力增加 [5]

文章核心观点 公司宣布IMPT - 314在大B细胞淋巴瘤1 - 2期研究的初步临床数据摘要将在2024年12月7 - 10日的第66届美国血液学会年会上展示 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段企业，推进针对实体瘤或血液系统恶性肿瘤患者的下一代CAR T细胞疗法管线 [1][3] - 公司产品候选药物采用新技术增强，旨在产生抗耗竭且具有持久干性的T细胞，以驱动持久肿瘤细胞毒性并实现持久临床反应 [3] - 公司总部位于加利福尼亚州南旧金山，在华盛顿州西雅图和博塞尔设有设施 [3] 产品信息 - IMPT - 314是针对侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者开发的双靶点CD19/CD20嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品 [1] - IMPT - 314已获美国食品药品监督管理局治疗复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤的快速通道指定 [2] 会议信息 - 摘要将由加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院医学系副教授、免疫效应细胞治疗项目医学主任Sarah M. Larson博士展示 [1] - 展示主题为“IMPT - 314（富集幼稚和中枢记忆T细胞的自体双特异性CD19/CD20嵌合抗原受体）治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的首次结果” [2] - 会议名称为“704. 细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性：海报III” [2] - 展示日期和时间为2024年12月9日周一6:00 PM - 8:00 PM [2] - 展示地点为圣地亚哥会议中心G - H厅 [2]

产品核心特点与设计 - CRG-023是一种靶向CD19、CD20、CD22的三特异性CAR T候选产品，旨在通过解决多个已知的复发原因，为更广泛的B细胞恶性肿瘤患者提供持久的治疗反应，有望成为同类最佳的CAR T细胞疗法[1][7] - 该产品是首创的三顺反子CAR T，能从单个载体表达三个独立的CAR，每个CAR具有不同的共刺激结构域，这是一项区别于市场上或在研其他CAR T疗法的重要工程成就[1][8] - 针对CD19和CD20的CAR采用了经过广泛抗体发现和筛选后选出的新型单链可变片段结合物，以优化CAR介导的活性；靶向CD22的CAR则使用了firicabtagene autoleucel中已有的人源化单链可变片段m971[2][8] - 产品设计特意将CD2共刺激结构域整合到CD20 CAR中，该设计基于CD58表达缺失与CD19 CAR T疗法反应不佳相关的观察，旨在限制功能性T细胞耗竭的发生并维持性能[2][8] 临床前数据亮点 - 数据显示，在重复的肿瘤细胞攻击下，CRG-023能维持持续的抗肿瘤活性且未出现功能性耗竭，同时相较于对照组能更好地保留T细胞记忆表型[1][3] - 在临床前小鼠模型中，即使肿瘤细胞仅表达三种抗原中的一种，CRG-023 CAR T细胞仍能维持持久的体外抗肿瘤活性，并实现持久的肿瘤清除[1][3] - 体内研究表明，CRG-023 CAR T细胞具有高度活性，能够以剂量反应方式清除表达三种靶抗原的Raji淋巴瘤肿瘤细胞，即使在最低测试剂量下亦有效[4] - 在模拟抗原丢失的模型中，CRG-023 T细胞能够持久清除肿瘤细胞，而单特异性CAR T细胞则不能，显示出其在解决抗原逃逸问题上的优势[4] 公司战略与研发进展 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为癌症患者开发下一代、具有潜在治愈性的细胞疗法，其项目、平台技术和生产策略旨在直接解决已获批细胞疗法的局限性[6] - 基于令人鼓舞的临床前数据，公司正在积极准备CRG-023的研究用新药申请，目前正在推进该项目[2][8] - 公司目前正在对firicabtagene autoleucel进行一项可能成为关键性研究的2期临床试验，该疗法是一种用于治疗对CD19 CAR T细胞疗法复发或难治的大B细胞淋巴瘤患者的自体CD22 CAR T候选产品[6] 学术交流与展示 - 关于CRG-023的首份摘要将以海报形式在2024年12月7日至10日于加州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会暨博览会上展示[1][5] - 海报展示的具体时间为2024年12月7日星期六下午5:30至7:30，地点在圣地亚哥会议中心G-H厅，展示标题为“CRG-023是一种新型三特异性CAR T候选产品，经工程化设计可预防抗原逃逸并维持针对B细胞恶性肿瘤的持久抗肿瘤功能”[5]

文章核心观点 - 库拉肿瘤公司宣布其KOMET - 007试验中ziftomenib的两项临床数据摘要被美国血液学会年会接受展示，数据显示ziftomenib有潜在最佳安全性和耐受性，有望改变高危急性髓系白血病患者的治疗标准 [1][3] 分组1：会议信息 - 两项摘要将在2024年12月7 - 10日于圣地亚哥举行的美国血液学会年会上展示 [1] - “Ziftomenib联合强化诱导（7 + 3）治疗新诊断NPM1 - m或KMT2A - r急性髓系白血病：KOMET - 007的1a期中期结果”于12月7日下午2:00 - 3:30进行口头报告，报告时间为2:45 [4] - “Ziftomenib联合维奈托克/阿扎胞苷治疗复发/难治性NPM1 - m或KMT2A - r急性髓系白血病：KOMET - 007的1a期中期结果”于12月8日下午6:00 - 8:00进行海报展示 [4] 分组2：试验介绍 - KOMET - 007是ziftomenib与护理标准联合治疗NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病患者的多中心1期试验 [2] - 展示的数据来自1a期剂量递增部分，该部分在新诊断高危患者中联合7 + 3治疗，在复发/难治性患者中联合维奈托克/阿扎胞苷治疗 [2] - KOMET - 007的1a期剂量递增部分的四个队列均已达到最高剂量，并进入600mg的1b期扩展研究 [2] 分组3：试验结果 - ziftomenib有潜在最佳安全性和耐受性，与护理标准联合有强大持久活性 [3] - 在复发/难治性急性髓系白血病中，ziftomenib联合维奈托克/阿扎胞苷耐受性良好，在复发/难治性患者中显示出令人鼓舞的活性 [3] - 截至6月21日数据截止，在一线急性髓系白血病人群中，ziftomenib安全性和耐受性良好，完全缓解率和微小残留病阴性率高 [3] - 在极具挑战性的7 + 3高危急性髓系白血病患者队列中，截至数据截止，100%（15/15）的NPM1 - m急性髓系白血病患者和84%（16/19）的KMT2A - r患者仍在接受研究 [3] 分组4：公司介绍 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物的前景 [1][5] - 公司管线包括靶向癌症信号通路的小分子候选药物 [5] - ziftomenib获复发/难治性NPM1 - m急性髓系白血病突破性疗法认定，公司已完成其2期注册导向试验的患者招募 [5] - 公司正在进行一系列临床试验，评估ziftomenib与当前护理标准联合治疗新诊断和复发/难治性NPM1 - m和KMT2A - r急性髓系白血病 [5] - 公司正在评估下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806的1期剂量递增试验 [5] - Tipifarnib正与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者的1/2期试验 [5]

核心观点 - Agios Pharmaceuticals将在2024年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其两款丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat和tebapivat的多个临床研究数据，涵盖地中海贫血、镰状细胞病和骨髓增生异常综合征等多种罕见血液疾病 [1][2] - 公司首席医疗官表示，这些数据增强了公司对改善红细胞健康产品管线的信心，并展示了研发努力带来的高质量科学和潜在新型解决方案 [2] - 公司将于2024年12月9日在ASH会议期间举办现场及网络直播的投资人活动，由公司领导层和医学专家参与 [1][10] 关键临床数据展示 - **Mitapivat在地中海贫血的研究**：将口头报告mitapivat用于输血依赖性α-或β-地中海贫血成年患者的3期ENERGIZE-T研究结果，该数据与先前在2024年EHA大会上公布的非输血依赖性患者3期ENERGIZE研究的阳性结果一起，支持mitapivat作为口服、疾病修饰疗法，适用于所有输血状态的地中海贫血患者的潜力 [2] - **Tebapivat在镰状细胞病的研究**：将海报展示tebapivat在镰状细胞病患者中的1期研究数据，评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学，为PK激活在该患者群体中的潜在有益效应提供进一步证据 [2] - **Tebapivat在骨髓增生异常综合征的研究**：将发表一项进行中的2b期试验更新，评估tebapivat用于因低危骨髓增生异常综合征导致贫血患者的疗效和安全性 [2] ASH年会展示详情 - Agios及其外部合作者将在ASH 2024上分享总计16项展示和出版物 [3] - 关键展示包括一项关于mitapivat在输血依赖性地中海贫血的3期ENERGIZE-T研究的口头报告（摘要号409，2024年12月8日）[3] - 其他相关展示包括PKM2在β-地中海贫血小鼠模型中的机制研究（摘要号410，口头报告）以及mitapivat在β-地中海贫血/Hb E病患者红细胞中减少溶血和活性氧的体外研究（摘要号2479，海报展示）[3] - 镰状细胞病领域将展示tebapivat的1期研究结果（摘要号2496，海报）以及mitapivat改善镰状细胞病患者红细胞变形能力和膜完整性的数据（摘要号2491，海报）[5][6] - 骨髓增生异常综合征领域将发表tebapivat的2b期研究设计（出版物）[7] 公司及产品背景 - PYRUKYND® (mitapivat) 是一款丙酮酸激酶激活剂，在美国获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血，在欧盟获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症 [11] - Agios是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法，其产品管线包括α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、儿科PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症等项目 [16]