临床数据发布 - Protagonist Therapeutics公司宣布其药物rusfertide治疗真性红细胞增多症的三期VERIFY研究临床数据将在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会上进行四次专题展示 [1] - 其中一场重要口头报告的展示者为Moffitt癌症中心的Andrew Kuykendall医生 报告编号81 主题为“Rusfertide或安慰剂联合当前标准疗法治疗真性红细胞增多症 随机对照三期VERIFY研究中至第52周的应答持久性和安全性结果” 该报告属于634号口头会议 [1] 研发进展 - 公司核心产品rusfertide在三期VERIFY研究中已获得至52周的疗效持久性和安全性数据 表明其临床开发进入后期关键阶段 [1] - 在权威血液学会议ASH上进行多次专题展示 凸显该临床研究项目在行业内的受关注程度和重要性 [1]

核心观点 - Galapagos公司将在2025年12月的美国血液学会年会上公布其CAR-T细胞疗法候选药物GLPG5101的二期临床新数据[1] - 数据显示GLPG5101在高风险复发/难治性套细胞淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中表现出高完全缓解率、持久应答以及低高级别毒性发生率[3][5] - 该疗法采用创新的分散式制造平台，中位静脉到静脉时间仅为7天，旨在实现更快速、可扩展且可及的细胞疗法[2][9] 临床数据展示详情 - 两项摘要将被展示：一项关于R/R MCL的口头报告和一项关于R/R DLBCL的壁报展示[2] - 口头报告编号662，定于2025年12月7日下午4:45 EST举行，展示ATALANTA-1研究中MCL队列的数据[4][5] - 壁报展示编号5940，定于2025年12月8日下午6:00 EST举行，展示ATALANTA-1研究中DLBCL队列的数据[6][7] - 公司还将于2025年12月6日下午1:30 EST举办一场公司展示会[8] GLPG5101疗效与安全性数据 - 在高风险R/R MCL患者中观察到高完全缓解率和微小残留病阴性率，且应答持久[5] - 在R/R DLBCL患者中观察到高完全缓解率和低退出率[5] - 在两个患者群体中均报告了低发生率的高级毒性[5] - 数据截止日期为2025年9月2日[5] 制造平台与技术特点 - GLPG5101是第二代靶向CD19/4-1BB的CAR-T产品候选物[8] - 采用分散式制造平台，中位静脉到静脉时间为7天，能快速交付新鲜的、富含早期记忆T细胞的CAR-T产品[5][9] - 该平台整合了xCellit工作流管理软件、Lonza的Cocoon自动化制造系统以及专有的质控测试策略[9] - 数据显示该疗法具有强大的体内扩增能力、持久的持久性，并支持门诊给药[5] ATALANTA-1研究设计 - ATALANTA-1是一项一期/二期研究，在八种高未满足需求的血液恶性肿瘤中评估GLPG5101[8] - 研究一期主要目标是评估安全性并确定二期推荐剂量，评估的剂量水平为50×10^6、110×10^6和250×10^6个CAR阳性活T细胞[8] - 研究二期主要目标是评估客观缓解率，次要目标包括完全缓解率、应答持续时间等[8] - 研究目前正在美国和欧洲招募患者，每位患者将被随访24个月[8]

公司研发进展 - 公司将于2025年12月6日至9日在美国奥兰多举行的2025年美国血液学会（ASH）年会上以海报形式公布其正在进行的BI-1206联合利妥昔单抗和Calquence®（acalabrutinib）治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）临床试验的安全性导入部分的新数据[1] - 截至2025年8月4日的摘要数据表明，该三联组合疗法安全且耐受性良好，并显示出令人鼓舞的疗效数据[1] 产品管线与临床试验 - 核心研发产品BI-1206是一种新型、首创的免疫调节抗体，用于癌症免疫治疗，目前正处于与现有标准疗法联合治疗非霍奇金淋巴瘤的临床评估阶段[1] - 临床试验旨在评估BI-1206与利妥昔单抗及acalabrutinib三联组合疗法的安全性和有效性[1]

药物研发进展 - CASI Pharmaceuticals公司正在开发CID-103，一种潜在同类最佳的临床阶段抗CD38单克隆抗体，用于治疗器官移植排斥和自身免疫性疾病患者[1] - CID-103针对免疫性血小板减少症的1期开放标签研究数据将在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会暨博览会上公布[1] 临床试验详情 - 即将公布的研究标题为：一项CID-103的剂量递增和安全性研究，随后是一项评估CID-103在成人持续性或慢性免疫性血小板减少症中疗效和耐受性的随机、开放标签、平行臂多剂量研究[1] - 研究阶段为1期剂量递增研究[1]

公司科研进展 - 公司研究首次证明δ阿片受体在肿瘤相关髓源性抑制细胞上表达，且抑制该受体可重编程MDSC诱导的免疫抑制机制，为克服癌症免疫疗法获得性耐药提供了新靶点[1] - 研究首次证明δ阿片受体在肿瘤相关巨噬细胞上表达，抑制该受体可调节其免疫抑制能力[1] - 公司与莫菲特癌症中心合作的研究证明，骨髓增生异常综合征患者的MDSCs上存在δ阿片受体，抑制该受体可恢复干细胞增殖[1] 公司战略与管线 - 公司认为δ阿片受体是克服癌症免疫疗法耐药的药物干预新靶点，计划利用该发现开发高效力、高选择性的DOR抑制剂[2] - 公司计划通过将DOR抑制剂与其VISTA抑制抗体连接，开发新型免疫调节抗体药物偶联物[2] - 公司主要先天免疫激动剂IFx-2.0旨在克服对检查点抑制剂的原发性耐药，已启动一项随机、安慰剂对照的III期注册试验，作为Keytruda的辅助疗法，用于晚期或转移性默克尔细胞癌的一线治疗[7] - 公司通过2025年6月30日与Kineta Inc合并获得了TBS-2025，该VISTA抑制单抗资产正在进入II期开发，用于mutNPM1 r/r AML[8] - 公司正利用其δ阿片受体技术开发首创的双特异性抗体药物偶联物和抗体肽偶联物，靶向髓源性抑制细胞，以抑制其对肿瘤微环境的免疫抑制效应[8] 行业会议展示 - 公司关于δ阿片受体在控制MDSCs免疫抑制能力中潜在作用的研究被接受在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会暨博览会上进行口头报告[1] - 口头报告标题为“δ阿片受体在髓源性抑制细胞上的表达代表了克服免疫检查点抑制剂耐药的新靶点”，将于2025年12月7日下午5:15至5:30进行[3] - 海报展示标题为“δ阿片受体：重编程肿瘤相关巨噬细胞免疫抑制表型以克服获得性耐药并增强癌症免疫疗法有效性的新靶点”，将于2025年12月6日下午5:30至7:30进行[4] - 莫菲特癌症中心将展示一张海报，概述表达DOR的MDSCs在骨髓增生异常综合征患者中的致病作用[4]

公司核心产品数据更新 - Agios Pharmaceuticals将在2025年12月6日至9日于美国佛罗里达州奥兰多市举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上，以口头和海报形式展示其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat的新数据[1] - 此次展示包括10项由Agios及其外部合作者主导的演示和出版物，涵盖mitapivat在地中海贫血、镰状细胞病和丙酮酸激酶缺乏症等罕见血液疾病中的临床及临床前数据[2][3] 地中海贫血领域研究进展 - 针对输血依赖性α-或β-地中海贫血成人患者的ENERGIZE-T 3期试验结果显示，在α-地中海贫血亚组分析中，mitapivat组有77.8%（9例中的7例）患者达到输血减少应答的主要终点，而安慰剂组为0%（3例中的0例）[5] - 在ENERGIZE-T试验双盲阶段实现输血独立的17名患者中，其最长无输血期的平均持续时间为30.5周，最长达84.3周[5] - 一项研究者主导的临床前研究口头报告显示，mitapivat在β-地中海贫血小鼠模型中能预防心肌病，其机制可能与激活心脏中PK酶的PKM2亚型有关[5] 丙酮酸激酶缺乏症领域研究进展 - ACTIVATE-Kids 3期试验针对1至<18岁非定期输血的丙酮酸激酶缺乏症儿童患者，试验达到主要终点，mitapivat组的血红蛋白应答率高于安慰剂组[5] - mitapivat组在血红蛋白浓度以及溶血标志物（间接胆红素和乳酸脱氢酶）较基线变化方面均显示出改善，安全性特征与既往在成人患者中观察到的一致[5] 患者社群与疾病认知研究 - 由Agios支持的两个顾问委员会（分别由患者、护理者、倡导者和医生组成）将展示研究成果，以增进对罕见血液疾病的科学理解[2][5] - 地中海贫血倡导顾问委员会的海报展示了一项全球患者调查，指出了关于地中海贫血的关键认知差距，包括对特定血红蛋白水平下并发症风险的认知以及非输血依赖患者定期监测的重要性[5] - 一项仅以出版物形式展示的研究评估了疲劳对地中海贫血、镰状细胞病和丙酮酸激酶缺乏症患者身体、心理和情感的影响，其中认知障碍被报告为最令人烦恼的疲劳表现[5]

核心临床数据 - 二期临床试验评估burixafor联合G-CSF和普萘洛尔在19名多发性骨髓瘤患者中显示出优秀安全性，所有选择进行移植的患者（18/19）均成功进入自体造血细胞移植阶段[3] - 联合疗法能够确保充分且高效地动员造血祖细胞，尤其值得注意的是大多数入组患者曾接受过与较低HPC动员相关的抗CD38单抗达雷妥尤单抗治疗[3] - burixafor与白细胞分离术同日给药为患者提供了便利，并可能减少时间毒性[3] 重要学术会议安排 - burixafor二期研究完整结果将在2025年12月6-9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会暨博览会上进行口头报告[1] - 具体报告时间为2025年12月8日下午5:45-6:00 EST，地点为Hyatt - Regency Ballroom R，报告人为克利夫兰诊所勒纳医学院医学副教授Jack Khouri博士[4] - 报告摘要编号为1050，属于“细胞收集与制造”专题会议，重点关注HSPC动员新方法[4] 药物作用机制与开发背景 - burixafor是一种高选择性小分子CXCR4拮抗剂，通过阻断CXCR4受体促使造血干细胞从骨髓动员至外周血，便于收集用于移植程序[2][5] - 该药物最初由GPCR Therapeutics公司开发，于2025年1月随公司收购并入Exicure产品管线[5] - 除多发性骨髓瘤外，burixafor还在探索用于镰状细胞病、需要自体移植的罕见疾病、细胞和基因治疗领域，并计划在AML中开展化疗增敏试验[5] 公司战略定位 - Exicure是一家临床阶段生物技术公司，专注于解决血液疾病领域的关键挑战[6] - 公司主要项目burixafor正在多发性骨髓瘤、镰状细胞病以及细胞和基因治疗支持方面进行评估，同时作为AML的潜在化疗增敏剂进行研究[6]

公司核心进展 - 公司宣布其下一代双靶点CD19/CD20 CAR-T细胞疗法产品rondecabtagene autoleucel（ronde-cel，LYL314）的1/2期临床试验新数据将在第67届美国血液学会（ASH）年会上展示[1] - 该产品旨在相较于已获批的CD19靶向CAR-T疗法提高完全缓解率并延长缓解持续时间[1] - 美国FDA已授予ronde-cel用于治疗三线或后线复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格[1] 临床试验与开发计划 - 公司正在为三线或后线LBCL患者进行名为PiNACLE的单臂注册试验的患者招募工作，并计划启动一项在二线治疗中比较ronde-cel与研究者选择的已获批CD19 CAR-T疗法的随机对照试验[2] - 截至2025年6月27日数据截止日，接受ronde-cel治疗的高危LBCL患者取得了高总体缓解率和完全缓解率，并显示出令人鼓舞的安全性特征[3] - 即将展示的新数据包括在二线及三线或后线治疗环境中接受治疗患者的安全性和有效性结果[3] 产品技术与机制优势 - ronde-cel采用富集CD62L阳性细胞的工艺进行生产，旨在产生更多具有增强干细胞样特征和抗肿瘤活性的初始和中央记忆CAR-T细胞[4] - 转化数据显示，与已公布的FDA批准LBCL CAR-T疗法数据相比，CD62L阳性细胞富集实现了更高的记忆表型表达和体内细胞扩增[4] - 该疗法是一种自体、双靶向CD19/CD20的CAR-T候选产品[3] 生产能力 - 公司的LyFE生产中心具备商业化启动能力，满负荷运转时可生产超过1,200剂CAR-T细胞[8]

财报电话会安排变更 - 亚什兰公司将其2025财年第四季度财报电话会的开始时间从美国东部时间上午9:00更改为上午10:00 [1] - 已注册的参会者无需重新注册 [1] 电话会参与及资料获取方式 - 电话会内容包括高管总结和详细评论，并同步在公司官网投资者关系栏目发布演示文稿 [2] - 通过电话接入需提前注册获取拨号详情，建议提前15分钟拨入以避免延迟 [2] - 电话会实况及资料可通过公司投资者关系网站获取，结束后存档版本将保留12个月 [3] 公司基本信息 - 亚什兰公司是一家全球性的添加剂和特种配料公司，注重环境、社会和治理（ESG） [4] - 公司服务于建筑涂料、建筑、能源、食品饮料、个人护理及制药等多个消费和工业市场 [4] - 公司在全球100多个国家拥有约2,960名员工 [4]

公司财务信息披露安排 - 公司计划于2025年11月4日东部时间下午5点左右发布2025财年第四季度财报 [1] - 针对证券分析师的网络直播将于2025年11月5日东部时间上午9点举行 内容包括高管总结和详细评论 [1] - 网络直播接入需通过注册链接获取拨号详情 建议提前十五分钟拨入以避免延迟 [2] 投资者关系材料获取 - 网络直播及相关材料可通过公司官网投资者关系栏目获取 网址为 http://investor.ashland.com [1][3] - 直播结束后 网络直播存档及配套材料将在公司官网保留12个月 [3] 公司业务概况 - 公司是一家全球性的添加剂和特种配料公司 积极关注环境、社会和治理（ESG） [4] - 业务服务于广泛的消费和工业市场 包括建筑涂料、建筑、能源、食品饮料、个人护理及制药 [4] - 公司拥有约2,960名员工 为超过100个国家的客户提供解决方案 [4] 管理层参与情况 - 网络直播的参与高管包括董事长兼首席执行官Guillermo Novo、高级副总裁兼首席财务官William Whitaker等 [7] - 投资者关系总监Sandy Klugman也将参与网络直播 [7]