Atara Biotherapeutics, Inc. 与 Pierre Fabre Laboratories 合作 - ALLETE研究结果显示，22名EBV+ PTLD患者中有51.2%的患者对tab-cel有积极反应，且对应的生存率较高[2] - Pierre Fabre Laboratories在2023年12月宣布与Atara扩大全球合作伙伴关系，覆盖了美国和其他全球市场[5] tab-cel的关键第三期ALLETE研究数据 - Atara Biotherapeutics, Inc.与Pierre Fabre Laboratories宣布了tab-cel的关键第三期ALLETE研究数据的在线发表[1]

公司融资 - Atara Biotherapeutics, Inc.宣布与现有机构投资者关联实体达成协议，发行并出售预先融资认股权证，预计募集资金为1500万美元[1] - 该公司计划将募集的净收益用于营运资金和一般企业用途[1] 公司业务 - Atara Biotherapeutics, Inc.正在利用免疫系统的自然力量开发难治性癌症和自身免疫疾病的现货细胞疗法，其先进的EBV T细胞平台形成了一系列针对EBV和下一代AlloCAR-T的研究疗法[3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2023年第三季度的现金余额约为1.02亿美元 [18] - 公司预计通过与Pierre Fabre的扩大合作以及战略重组,将现金支出从2023年水平减少约40%或1亿美元,从而将现金运营延长至2025年第三季度 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进潜在的最佳-in-class同种异体CAR-T资产的临床开发,包括ATA3219和ATA3431 [24][25][26] - 公司正在考虑将ATA3219同种异体CAR-T同时用于淋巴瘤和自身免疫疾病的临床开发 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为tab-cel在美国的潜在峰值销售额可超过5亿美元,主要来自于二线EBV+ PTLD适应症以及多队列研究的其他适应症 [15] - 公司在欧洲已成功推出tab-cel(商品名Ebvallo),并希望通过与Pierre Fabre的扩大合作将其推广至全球其他市场 [12] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在转型为专注于开发创新同种异体细胞疗法的敏捷型公司,并将资源集中于ATA188、ATA3219等最有潜力的项目 [10][24] - 公司认为同种异体CAR-T疗法在自身免疫疾病领域具有巨大潜力,正在积极考虑相关开发计划 [27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对tab-cel在美国的商业前景充满信心,认为其具有显著的定价潜力 [15] - 公司对ATA188在进行性多发性硬化症非活动型亚型中的潜力感到兴奋,认为其有望成为一种潜在的变革性疗法 [22][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salim Syed 提问** 询问公司选择Pierre Fabre作为合作伙伴的原因,以及tab-cel在美国的首个适应症的销售预测 [32][33][41][42] **Pascal Touchon 回答** 公司在选择合作伙伴时综合考虑了财务因素、合作伙伴的承诺度以及单一合作伙伴的管理便利性等因素 [34][35] 公司预计tab-cel在美国的首个适应症EBV+ PTLD将贡献大部分5亿美元的峰值销售预测 [37][38][42] 问题2 **John Newman 提问** 询问tab-cel的监管进展情况,包括新的临床数据 [46][47][48][49][50] **Pascal Touchon 回答** 公司已经与FDA达成关于可比性的共识,将在2024年第二季度提交BLA申请,并将包括最新的ALLELE研究数据 [47][48][49][50] 问题3 **Phil Nadeau 提问** 询问公司从Pierre Fabre获得的royalty水平,以及ATA188进入III期试验的决策标准 [58][59][62][63][64] **Pascal Touchon 回答** 公司无法披露具体的royalty水平,但表示为"显著的双位数分级royalty" [60] 公司将根据EMBOLD研究的统计学意义和临床意义结果来决定是否直接进入III期试验 [62][63][64]

T细胞免疫疗法Tab-cel项目 - Atara Biotherapeutics是一家领先的T细胞免疫疗法公司，其主要项目Tab-cel已在欧盟和英国获得商业销售授权[53] - Tab-cel是针对EBV相关疾病的T细胞免疫疗法，目前在美国进行第三阶段临床试验[53] - 公司与Pierre Fabre签订了商业化协议，将在全球范围内扩大Tab-cel的商业化范围[55] - Pierre Fabre将支付额外的2000万美元现金作为扩大独家许可的费用，并将支付高达6.4亿美元的里程碑款项[56] - 公司计划在2024年第二季度提交Tab-cel的BLA，以整合最新的关键数据[59] - 公司与Pierre Fabre达成协议，将在BLA转让时转移制造、临床和监管活动给Pierre Fabre[60] - 公司继续在其他患者群体中开展Tab-cel的开发，主要关注免疫缺陷相关淋巴增生性疾病[61] - 公司计划在2023年12月公布来自多队列研究的初步数据，探索潜在的标签扩展机会[62] ATA188和ATA3219项目 - ATA188已获得FDA的快速通道认定，用于治疗初级进行性多发性硬化症和继发性进行性多发性硬化症[63] - 公司计划在2023年11月初公布ATA188在PPMS和SPMS患者中的疗效和安全性研究结果[64] - ATA3219是一种潜在的最佳类别的CD19 CAR T免疫疗法，目前已获得FDA的安全通过信函[67] 财务状况 - 公司在2023年9月30日的累计亏损为19亿美元[78] - 2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和短期投资总额为1.024亿美元[78] - 2023年9月30日，商业化收入为2020万美元，较之前期间有显著增长[89] - 商业化收入主要来自Ebvallo在欧盟的市场授权转让给Pierre Fabre[89] - 许可和合作收入在2023年9月30日的三个月和九个月分别为118万美元和624万美元[89] - 商业化收入成本在2023年9月30日的三个月和九个月分别为261.5万美元和572.6万美元[90] - 商业化收入成本主要涉及调整以反映存货的净现实价值和许可销售相关的里程碑费用[90] - 所有商业化收入至今均与零成本存货相关[91] - COVID-19大流行对商业化收入成本的影响不显著[91] - 2023年第三季度研发支出为5,688.8万美元，较去年同期减少了13,269万美元[93] - 2023年第三季度总行政支出为1,224.7万美元，较去年同期减少了6,677万美元[94] - 2023年第三季度利息收入为1,218万美元，较去年同期增加了245万美元[96] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为6,479.1万美元，较去年同期减少了26,151万美元[98] - 2023年前九个月，经营活动产生的净现金流为负142,571万美元，较去年同期减少了71,979万美元[99] - 2023年前九个月，投资活动产生的净现金流为正113,922万美元，较去年同期减少了37,816万美元[101] - 2023年前九个月，融资活动产生的净现金流为正498万美元，较去年同期减少了20,296万美元[102] - 公司预计现有资金将支持计划的运营至2025年第三季度[103] - 公司需要筹集大量额外资金来支持长期计划[104] - 公司将继续寻求通过公开或私人股权发行或债务融资等方式获取额外资金[104] - 公司的未来资金需求将取决于多个因素，包括临床和临床前研究的时间、成本和结果等[105]

公司项目及合作 - Atara Biotherapeutics是一家领先的T细胞免疫疗法公司，其主要项目Tab-cel已在美国进行第3期临床开发，欧盟已批准其在欧洲市场销售[52] - Tab-cel已获得欧盟和英国的商业销售授权，用于治疗EBV驱动的疾病，目前正在美国进行第3期开发[55] - ATA188已获得FDA的快速通道认定，用于治疗初发性和继发性进行性多发性硬化症，目前正在进行第2期研究[62] - ATA3219是一种潜在的最佳类别的CAR T免疫疗法，目前已获得FDA的安全通过信函，计划在未来几个月开始在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中进行第1期研究[66] - 公司与多家领先的学术机构合作，包括Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK)、Queensland Institute of Medical Research (QIMR Berghofer)和H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute (Moffitt)，以获取新颖和专有技术和项目[54] - 公司已与FUJIFILM Diosynth Biotechnologies California, Inc. (FDB)签订资产购买协议，出售了位于加利福尼亚千橡市的Atara T-Cell Operations and Manufacturing facility (ATOM Facility)的相关资产[54] - 公司与Charles River Laboratories (CRL)签订了商业制造服务协议，为公司的产品和某些产品候选人提供制造服务[54] 未来计划和展望 - 公司计划在2023年第四季度公布ATA188的初步数据，该数据将包括对于已完成12个月主要终点的患者的长期结果[63] - 公司计划在2023年8月的国际神经免疫学学会(ISNI)大会上展示ATA188正在进行的第1期试验的新生物标志分析[64] - 公司计划在2023年11月初公布ATA188在PPMS和SPMS患者中的疗效和安全性的研究结果[63] - 公司计划继续投资于产品候选的研发活动，包括进行临床研究和IND支持研究[82] - 公司将继续寻求通过公开或私人股权发行或债务融资等方式获得额外资金[100] 财务状况 - 公司在2023年6月30日的现金、现金等价物和短期投资总额为153.6百万美元，用于资助公司的运营[78] - 公司在2023年6月30日的累计亏损为18亿美元，主要是由于研发项目和运营支出导致的[77] - 2023年6月30日，公司的净亏损为1.459亿美元，较2022年同期的6960万美元有所增加[77] - 公司的总收入在2023年6月30日的三个月和六个月内分别为957千美元和2,183千美元，较2022年同期分别下降了50,622千美元和56,710千美元[89] - 公司的商业化收入成本在2023年6月30日的三个月和六个月内分别为2,895千美元和3,111千美元，主要涉及调整以反映净实现价值的当前期间在制品库存和许可销售相关里程碑费用[90] - 利息收入在2023年6月30日的三个月和六个月分别为169.5万美元和349.7万美元，较2022年同期分别增长了991万美元和256.5万美元[93] - 利息支出在2023年6月30日的三个月和六个月分别为137.8万美元和271.4万美元，较2022年同期分别增长了1249万美元和2581万美元[93] - 现金、现金等价物和短期投资在2023年6月30日为153642万美元，较2022年12月31日的242819万美元下降了47.04%[96]

公司产品及研发进展 - Atara Biotherapeutics 是一家领先的T细胞免疫疗法公司，其主要项目 Tab-cel 已在欧盟获得商业销售授权[49] - Tab-cel 目前在美国进行第三阶段临床试验，用于治疗 EBV+ PTLD 患者[52] - Ebvallo 在欧盟获得了治疗复发性或难治性 EBV+ PTLD 的市场授权[53] - ATA188 已获得 FDA 的快速通道设计，用于治疗初发性和继发性多发性硬化症[60] - ATA3219 是一种潜在的最佳类别的 CD19 CAR T 免疫疗法，目前正在进行规模化生产工艺的优化[64] - 公司还在开发 ATA2271 和 ATA3271，分别针对表达 mesothelin 的实体瘤进行 CAR T 免疫疗法的研究[66] - ATA3431 是一种多靶向的 CAR T 免疫疗法，针对 B 细胞恶性肿瘤[71] 财务状况 - 2023年3月31日，公司在手现金、现金等价物和短期投资总额为2.054亿美元[75] - 2023年3月31日，公司累计亏损达18亿美元[74] - 2023年3月31日，公司商业化收入为1,226,000美元，较2022年同期减少6,088,000美元[85] - 2023年3月31日，商业化收入成本为216,000美元，较2022年同期增加216,000美元[86] - 2023年3月31日，研发费用为62,156,000美元，较2022年同期减少12,807,000美元[88] - 2023年3月31日，总体行政费用为13,872,000美元，较2022年同期减少6,699,000美元[89] - 2023年第一季度，利息收入为180.2万美元，较2022年同期的22.8万美元增长了1574%[90] - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总额为205,407千美元[92] - 2023年第一季度，经营活动中的净现金流为-3,842.9万美元，较2022年同期的-8,452.9万美元减少了46.1万美元[92] - 2023年第一季度，投资活动中的净现金流为-6,790万美元，主要用于购买可供出售证券，部分偿还了6230万美元[93] - 2023年第一季度，融资活动中的净现金流主要来自ATM设施，净额为60万美元[94] 资金需求和筹资计划 - 截至2023年3月31日，公司预计现有的现金和投资将足以支持计划的运营至2024年第二季度，但不足以支持未来12个月的计划运营[95] - 公司预计需要筹集大量额外资金来支持计划的运营，这增加了公司作为持续经营实体的疑虑[95] - 公司将继续寻求通过公开或私人股权发行或债务融资等方式获得额外资金来支持发展工作和运营[96] 合同义务 - 公司的合同义务主要包括非取消的经营和融资租赁义务，以及与临床研究组织、CMO和其他供应商签订的合同[97]

业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.428亿美元[16] - 2022年第四季度运营费用为7580万美元，现金使用量为5690万美元[16] - 公司预计在2024年第二季度之前有足够的现金资源支持运营[16] 用户数据 - 在接受tab-cel治疗的43名患者中，客观反应率（ORR）为51%，完全反应（CR）率为28%[21] - ATA188的临床数据表明，24名患者中有20名在残疾进展上实现稳定或改善，显示出显著的治疗潜力[25] - ATA188在进行的Phase 1和OLE数据中，24名患者中有20名（83.3%）显示EDSS改善或稳定[31] - 长期EDSS稳定的中位持续时间为41.2个月，最长可达48.5个月[31] - 长期EDSS改善的平均持续时间为27.5个月，最长可达46.5个月[31] 新产品和新技术研发 - Ebvallo（tab-cel）于2022年12月获得欧洲药品管理局的批准，成为首个获得监管批准的异体T细胞免疫疗法[6][12] - ATA188的二期EMBOLD研究预计在2023年10月公布主要终点数据，针对进行性多发性硬化症[6][24] - ATA3219的IND申请预计在2023年第二季度提交，针对B细胞恶性肿瘤的异体CAR T项目[14] - ATA3219是针对B细胞恶性肿瘤的下一代即用型全基因组CAR T项目，预计在2023年第二季度提交IND申请[47] - ATA3219的临床前数据表明，具有长期体内扩展和高效靶向CD19表达肿瘤细胞的能力[49] 市场扩张和并购 - Ebvallo的商业化活动将由公司在欧盟的合作伙伴Pierre Fabre主导[13][22] - 公司已治疗超过500名患者，成为目前治疗患者最多的全基因组T细胞公司[55] - 公司在2022年12月获得Tab-cel®（EbvalloTM）的欧盟批准，预计在2023年第二季度更新BLA路径[56] 负面信息 - EBV感染被科学界认定为多发性硬化症的触发因素，感染后风险增加32倍[28] 其他新策略和有价值的信息 - MTR数据显示，12个月内未增强T2病灶的nMTR显著增加（p=0.02）[31] - MRI数据显示，经过42个月的纵向分析，确认有功能改善的患者脑体积变化显著较少（p=0.037）[31] - ATA188的Phase 2 EMBOLD研究结果预计在2023年10月公布[32]

业绩总结 - Atara是第一家获得欧洲药品管理局批准的异基因T细胞免疫疗法公司[5] - EbvalloTM已获得欧洲批准用于治疗EBV+ PTLD，这是一项具有突破性意义的成就[7] - ATA188针对进行性多发性硬化症（MS）的研究显示，24名患者中有20名出现了稳定或改善的情况[15] - EBV是引发多发性硬化症（MS）的触发因素，感染后风险增加32倍[16] - ATA188精准靶向EBV作为MS的根本原因，鼓舞人心的初步数据显示在进行性MS中有改善[16] - ATA188在第1阶段数据中显示在患者报告的结果上有潜在的转变性潜力，长期维持EDSS稳定性和改善[17] - ATA188和ATA3219的潜在价值创造了多种可能的临床发展结果，可能改变MS护理[18] - ATA3219经过优化设计，具有记忆T细胞、强大扩张和强大的抗肿瘤功效[26] - ATA3271是针对固体肿瘤的离体、异基因介导的间皮素CAR T项目[27] - Atara有一个大胆的愿景，要超越细胞治疗目前的限制，提供不同的特征和潜在的好处[28] - 2022年12月，公司的Tab-cel®（EbvalloTM）获得了欧洲历史性的EC批准[29] - 预计2023年第二季度将在肿瘤领域推出首个独特的肿瘤学项目[29] - ATA188获得了快速通道设计ations，2023年10月将公布主要终点数据，有潜力解锁数十亿美元的机会[29]

公司财务状况 - 公司自成立以来一直出现巨额亏损，2022年报告显示净亏损为2.283亿美元[83] - 公司尚未实现任何商业产品销售收入，未来盈利前景存在不确定性[83] - 公司的运营历史有限，难以评估业务成功与未来生存能力[84] - 公司未来资本需求巨大，可能需要额外融资以支持产品开发和制造[89] - 公司目前的现金储备和短期投资足以支持计划到2024年第二季度的运营[92] - 公司可能通过股权或债务融资筹集额外资金，但可能导致现有股东权益被稀释[93] - 公司宣布的裁员计划可能无法带来预期的节省，可能导致总成本和费用超出预期[95] 产品开发与商业化 - 公司发展的产品候选者仍处于早期阶段，如果无法成功开发、制造和商业化产品，业务可能受到重大损害[97] - 公司产品和候选产品的成功取决于多个因素，包括完成具有积极结果的临床前和临床研究，获得监管机构的批准，保护知识产权，建立或与第三方制造商和商业合作伙伴成功安排[98] - 公司的T细胞免疫疗法产品和产品候选者以及下一代CAR T项目代表了可能导致加强监管审查、临床开发延迟或无法获得产品候选者监管批准、商业化或支付者覆盖的新治疗方法[107] 临床研究风险 - 临床研究可能因多种原因而延迟、暂停或过早终止，如：由于COVID-19大流行或其他流行病或大流行病相关的旅行、居家隔离或隔离政策等因素导致的招募延迟[113] - 公司在2018年增加了临床研究的额外临床试验点，并在此期间增加了HLA覆盖率[117] - 公司在2019年5月宣布，tab-cel用于治疗EBV+ PTLD的第3期研究的招募进展比预期慢[117] - 由于COVID-19大流行的影响，公司在某些临床试验中遇到了暂时的延迟[117] - 公司依赖CROs、其他供应商和临床研究点来确保临床研究的正确和及时进行[117] 法律与监管风险 - FDA的突破性疗法和EMA的PRIME指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程[126] - 获得突破性疗法或PRIME指定的产品候选人可能不会比在非加速FDA或EMA审查程序下考虑批准的药物更快地开发过程、审查或批准[129] - FDA可能会掽回快速通道认定，导致产品开发和审批过程延迟[130] - 在国际市场获得监管或支付者批准可能会受阻，影响产品在海外市场的推广[131] - FDA和其他监管机构可能会对产品的制造过程进行定期检查，不合规可能导致产品召回或生产中断[132] 市场与竞争风险 - 竞争激烈，可能导致其他公司在我们之前或比我们更成功地发现、开发或商业化产品[176] - 我们的竞争对手可能在市场上拥有更大的存在、财务资源和研发专业知识，可能具有竞争优势[177] 公司治理与股权结构 - 公司的主要股东拥有公司的大部分股票，并将能够对股东批准事项施加重大控制[189] - 未来对公司普通股的销售和发行可能导致股东持股比例进一步稀释，并可能导致股价下跌[193] - 公司的章程文件和特拉华州法律中的一些条款可能会产生反收购效应，阻止他人收购公司，即使这种收购对股东有利[195]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度末公司现金约为2.65亿美元，公司认为这笔现金加上来自Pierre Fabre的潜在现金流入以及预计未来运营现金消耗的减少，足以支持公司计划运营至2024年第一季度 [20] - 根据与Pierre Fabre更新的top cell商业化协议，Atara将在获得欧盟委员会批准并随后向Pierre Fabre提交MAA转让后额外获得3000万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 在复发/难治性EBV阳性PTLD的3期ALLELE研究中，43名患者样本的总体缓解率为51.2%，造血干细胞移植（HCT）后的缓解率为50%，实体器官移植（SOT）后的缓解率为51.7%，中位缓解时间为1个月，缓解持续时间为23个月，中位总生存期为18.4个月 [13] - 在接受过至少一种治疗的EBV阳性平滑肌肉瘤患者中，tab - cel的临床获益率为77.8%，客观缓解率为22.2%，估计中位总生存期为77.4个月 [14] ATA188业务 - 在ECTRIMS 2022会议上展示的1期研究新MRI生物标志物成像数据显示，实现确认残疾改善（CDI）的患者随着时间推移脑萎缩明显减少，非增强相连病变的NMTR增加；正在进行的开放标签扩展研究中，随访长达46个月的实现CDI患者显示出改善的持久性，病情稳定的患者可保持长达四年的稳定 [9] - 评估AT188与安慰剂对比用于非活动性PMS患者的2期EMBOLD研究，预计纳入约90名患者进行12个月时通过EDSS确认残疾改善的主要终点数据读出，预计2023年10月公布最终数据 [10] ATA2271业务 - 由合作伙伴纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的1期剂量递增临床研究在今年早些时候因一名患者出现致命严重事件自愿暂停后已恢复入组，预计今年12月在ESMO IO会议上提供ATA2271的1期数据更新 [16][17] ATA3219业务 - 公司正在推进针对表达CD19的B细胞恶性肿瘤的潜在同类最佳异体CAR - T疗法ATA3219，预计在完成战略制造合作伙伴富士胶片迪奥斯ynth生物技术公司GMP制造套件的工艺优化和制造运行后，于明年第二季度提交IND申请 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - tab - cel方面，公司商业合作伙伴Pierre Fabre正积极筹备2023年第一季度在欧洲推出Ebvallo；公司已开始在美国寻找商业合作伙伴，tab - cel在美国多个适应症的年峰值销售额有望超过5亿美元 [6][8] - ATA188方面，公司期待2023年10月达到EMBOLD研究主要终点读出，并将继续寻找与生物制药公司的潜在合作机会，以实现ATA188的价值最大化 [10][11] - 公司专注于ATA3219产品候选药物的记忆T细胞表型，以使其与现有产品区分开来，满足高度未满足的医疗需求 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对tab - cel（商品名Ebvallo）在欧洲获得CHMP积极意见并有望在年底前获得欧盟委员会批准感到非常兴奋，认为这将是同种异体现货T细胞疗法的首次批准，且该疗法能为患者、支付方和欧洲医疗系统带来显著价值 [5] - 公司对ATA188作为多发性硬化症的独特变革性疗法的潜力感到兴奋，新的ECTRIMS数据、今年发表在《科学》和《自然》杂志上的两项里程碑式研究以及FDA的两项快速通道指定，进一步支持了公司对ATA188为进行性MS患者带来变革性临床改善的信心 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是否计划提供2023年tab - cel在欧盟的收入指导，以及作为欧洲首个同种异体T细胞产品可能面临的物流障碍，美国商业化潜在合作的关键因素是什么？ - 公司现阶段不计划提供欧洲收入指导，产品推出时会提供更多定价细节；公司认为物流方面没有太多障碍，此前已多次测试相关物流能力并将经验传授给了Pierre Fabre；在美国寻找合作伙伴不仅要找到合适的伙伴并协商好价值分配和财务条款，还要明确BLA提交和产品批准的时间以准备推出 [24][25][26] 问题2: 目前用tab - cel商业配方治疗的患者数量、随访时间，以及商业产品与临床研究材料的患者分布情况如何？ - 公司目前不会评论治疗患者数量和随访时间，但与FDA就无需新临床试验进行BLA提交的可能途径进行了建设性对话，FDA支持不进行新临床试验，公司正在继续治疗使用商业产品的患者 [31][32] 问题3: 是否考虑利用多队列研究中的患者使用商业产品来满足FDA要求并扩大标签？ - 从安全数据库角度，商业产品在各种适应症和环境中的使用对安全评估有用且必要；从疗效角度，FDA更关注未来潜在BLA申请的特定适应症，公司需聚焦该特定适应症的疗效数据 [35] 问题4: ATA2271在ESMO会议上展示的数据规模和范围，是否会提供今年早些时候报告的致命严重不良事件的更多细节，以及MSK研究恢复的因素是什么？ - 预计在ESMO IO会议上展示的数据将包括安全数据、一定程度的药代动力学数据，可能还会有关于该患者的信息；FDA同意恢复入组的因素包括对该患者的详细检查、调查人员提出的协议修正案，FDA接受了相关数据和修正案 [40][41] 问题5: 协议修正案的具体细节是什么？ - 研究将从第二队列剂量恢复治疗，即每公斤3个CAR T细胞；对入选标准进行了一些修改，要求在患者接受CAR - T治疗前有更长的检查点抑制剂治疗洗脱期 [43] 问题6: 与FDA的下一次会议是否为B类会议，仅为预BLA会议做准备，预BLA会议将在B类会议之后举行吗？2024年第一季度的更新是在B类会议之后，而不是预BLA会议之后吗？ - 下一次会议是B类会议，用于讨论和确定临床数据包中所需的患者数量和随访时间，以推进到预BLA会议；2024年第一季度的更新是基于正在安排的B类会议 [46][48] 问题7: 根据与FDA商定的要求，完成CMC模块三需要多长时间，是否取决于B类会议确定的临床数据患者数量？ - 完成CMC模块三的时间与临床会议无关，公司对所需信息有清晰了解，认为时间框架合理，目前主要待明确的是临床部分 [50] 问题8: 临床部分是否会成为最终的关键因素？ - 在与FDA进行会议之前，公司无法评论临床部分是否会成为关键因素，因为这是与FDA讨论的关键内容 [52] 问题9: 在开发现阶段签署美国合作伙伴的战略理由是什么？ - 公司认为tab - cel在美国有明确的商业案例，虽然产品推出的前期准备工作已完成，但实施推出仍需投资建立商业和医疗团队，依靠已有商业结构的合作伙伴可以避免进一步的商业化投资，获得现金流入，延长现金跑道，并继续为异体CAR - T项目创造价值 [54][56][57] 问题10: ASH会议上更新的3期ALLELE研究有多少患者，其中有多少新患者是FDA尚未接触过的？ - 此次更新基于上周发布的摘要，3期ALLELE研究将展示43名可评估患者的数据，这些数据是获得欧洲CHMP积极意见的重要依据 [60][61] 问题11: 关于tab - cel与FDA讨论临床数据的新会议计划，临床数据包要求的可能性范围是什么，潜在美国商业化合作伙伴能延长多少现金跑道，ATA188在大型制药公司合作意向方面有何更新？ - 与FDA的沟通表明，若使用商业版tab - cel，有可能无需新临床试验即可进行BLA提交，公司将利用使用商业产品治疗的患者以及其他临床经验来准备临床数据包；公司不会评论现金延长情况，但希望在美国复制欧洲的成功合作模式；关于ATA188合作，公司正在与多家公司讨论，若在EMBOLD研究结果公布前考虑合作，需有显著的价值认可和未来价值分配，以确保股东从潜在价值拐点中受益 [66][67][72] 问题12: 有什么理由让公司相信ATA188的2期研究一年的数据就足够了？ - 信心来自1期数据，在通过EDSS确认残疾改善的患者中，几乎所有患者的改善都发生在第一个12个月内，虽然研究为期两年，但公司有信心12个月的数据将是EMBOLD研究读出的良好终点 [74]