业绩总结 - 截至2020年9月30日，Atara Biotherapeutics的现金、现金等价物和短期投资为3.272亿美元[24] - 截至2020年9月30日，Atara Biotherapeutics的流通股数为7720万股[24] - 2020年第三季度的运营费用为7470万美元[24] - 2020年第三季度的净现金使用为5300万美元[24] 用户数据 - Tab-cel®在EBV+ PTLD患者的Phase 2研究中，2年生存率为83%[32] - Tab-cel®在Phase 3研究中，客观反应率（ORR）达到50%[35] - ATA188在进行的Phase 1a研究中，显示出50%的持续残疾改善率[55] - 目前全球约有230万名多发性硬化症患者，其中约100万名为进行性形式[51] - EBV+ PTLD患者中，HCT和SOT的EBV感染率分别为100%和60%[41] 未来展望 - Tab-cel®的滚动BLA提交预计在2020年底前完成[20] - 预计2023年将获得Tab-cel®的第二阶段研究数据[21] - 预计在2025年美国渐进性多发性硬化症市场收入机会约为35亿美元[73] - 每增加10%的市场份额，预计可带来7.5亿至10亿美元的收入[73] - 预计在ATA188项目中增加投资，以支持临床数据的积极结果[117] 新产品和新技术研发 - ATA188在进行随机对照试验中，显示出在多发性硬化症患者中具有转变潜力，预计在未来两年内获得安慰剂对照数据[10] - Atara的下一代CAR T产品组合在临床数据支持下，旨在解决当前自体和异体CAR T的局限性[10] - Atara的EBV T细胞平台被设计为针对EBV驱动疾病的根本原因，具有良好的安全性和强大的制造过程[18] - ATA2271在临床试验中显示出较少的细胞疲劳和增强的体内疗效[78] - ATA3219的临床前数据表明其在CD19表达肿瘤细胞中的有效靶向能力[82] 市场扩张和并购 - Atara与拜耳达成战略合作，涉及ATA3271和ATA2271的CAR T细胞疗法，拜耳将负责提交IND及后续临床开发和商业化[25] - Atara将在签署协议时获得6000万美元现金，并有机会获得高达6.1亿美元的开发、监管和商业里程碑付款[25] - Atara的制造能力已接近商业规模，能够在全球范围内满足数千名患者的需求[22] - Atara预计在产品上市时能够满足95%以上患者的库存需求[40] 负面信息 - 目前的治疗方法虽然可以延缓进展，但并未根本改变多发性硬化症的病程[114] - 在EDSS评分中，A组在24个月时的评分为5.0，较基线下降了0.5[63] - H组在6个月时的9HPT评分提高了14%，但在12个月时下降了16%[63] - D组在12个月时的T25FW评分下降了41%[63] - G组在15个月时的T25FW评分提高了15%[63]

业绩总结 - 截至2020年9月30日，Atara Biotherapeutics的流通股数为7720万股[24] - 第三季度净现金使用为5300万美元[24] 用户数据 - Tab-cel®在Phase 2研究中，EBV+ PTLD患者的客观反应率（ORR）达到50%[31] - 在Phase 2和EAP研究中，2年内应答者的生存率超过80%[38] - Phase 3研究的中期分析显示，HCT和SOT患者的ORR为50%[33] - Tab-cel®在Phase 2和EAP研究中，2年内所有患者的生存率分别为83%和79%[30] - 2019年美国EBV+ PTLD患者的估计发病率为几百例，且目前无批准的治疗方案[39] - 目前全球约有230万名多发性硬化症（MS）患者，其中约100万名为进行性形式[52] 新产品和新技术研发 - Tab-cel®的生物制剂许可申请（BLA）预计将在2020年底前启动，针对EBV+ PTLD患者[20] - ATA188在随机对照试验中显示出对进行性多发性硬化症（MS）患者的转变潜力，预计将在2021年第一季度进行RCT入组和监管更新[20] - Atara的下一代CAR T项目正在开发中，旨在解决当前自体和异体CAR T的局限性[10] - Atara的EBV T细胞平台具有最小HLA匹配需求，旨在针对EBV驱动疾病的根本原因[18] - ATA2271在与第一代mesothelin CAR T疗法相比时，表现出更少的细胞疲劳和更好的体内疗效[76] - ATA3219是下一代的即用型、全基因组CD19-1XX CAR+ EBV T细胞产品，包含改良的CD3ζ信号域[79] - ATA188的安全性在所研究的剂量中得到了成功验证，并显示出临床信号以支持进入第二阶段随机对照试验[119] 市场扩张和并购 - 预计在2023年将发布Tab-cel®的第二阶段研究数据，进一步验证其在EBV+癌症中的疗效[21] - 预计Tab-cel®在上市时能够满足95%以上患者的需求[38] - 2021年第三季度预计完成生物制品许可申请（BLA）提交[34] - 在2025年，渐进性多发性硬化症（PMS）市场预计将达到35亿美元以上的年收入机会[71] - PMS整体市场规模预计在50亿至70亿美元之间[71] - 每增加10%的市场份额，预计将带来7.5亿至10亿美元的收入[71] 负面信息 - Tab-cel®的安全性良好，173名患者中仅有12例可能相关的严重不良事件（SAEs）[30] - 目前的治疗方法虽然可以延缓病情进展，但并未根本改变其发展过程[111] 其他新策略和有价值的信息 - Atara的制造能力接近商业规模，能够在全球范围内满足监管标准，支持数千名患者的供应[22] - 目前，Atara正在进行多项临床试验，包括针对EBV相关的超罕见疾病的T细胞免疫疗法[25] - 在一项针对复发/难治性B细胞恶性肿瘤的研究中，83%的患者（5/6）实现了持久的完全缓解，随访中位数为26.9个月[79] - 计划在至少64名患者中进行双盲安慰剂对照研究，主要终点为12个月的SDI[123] - 预计将进行额外的生物标志物研究，以支持ATA188的机制研究[123]

财务数据和关键指标变化 - 公司2020年第三季度末现金、现金等价物和短期投资为3.272亿美元，公司认为这些资金足以支持运营至2022年第二季度 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - tab - cel在ALLELE研究的中期分析中，经独立肿瘤和放射学审查，客观缓解率达50%，安全性与此前数据一致，无新安全信号 [8][15] - 在2020年欧洲肿瘤内科学会虚拟大会上，tab - cel在EBV阳性获得性和原发性免疫缺陷淋巴增殖性疾病患者中耐受性良好，AID - LPD组客观缓解率为33.3%，PID - LPD组为37.5%，还有患者出现完全缓解 [19] ATA188业务 - 2020年9月联合会议上公布的ATA188的12个月1a期数据显示，该药物在四个剂量组中耐受性良好，无剂量限制性毒性和致命不良事件，多个剂量组有患者实现持续残疾改善（SDI），高剂量组比例更高，如第3和第4剂量组有42%的患者出现SDI，且患者一旦实现SDI会在后续时间点维持 [21] - 开放标签扩展（OLE）部分研究中，12个月时有SDI的3名患者在15个月时维持SDI，1名患者在15个月和18个月时均维持SDI，另1名患者在24个月时实现SDI [22] CAR T业务 - 纪念斯隆凯特琳癌症中心已向FDA提交下一代间皮素靶向自体CAR T免疫疗法ATA2271的IND申请，临床研究已启动，预计未来几个月招募首位1期研究患者 [25] - 同种异体间皮素CAR T项目ATA3271的IND启用研究取得进展，新临床前数据显示其在体外和体内均有强大抗肿瘤活性、持久性和显著生存获益，且无同种异体毒性，相关数据将在11月会议上展示 [26][27] - ATA3219在10月与FDA的IND前会议取得成功，IND启用研究进展顺利，预计2021年提交申请，其临床前数据摘要已被接受在12月会议上展示，数据显示其在体外和体内对表达CD19的肿瘤细胞有持久性、多功能表型和有效靶向作用，且无体内同种异体毒性 [27][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - tab - cel方面，计划在2020年底启动针对EBV阳性PTLD的滚动生物制品许可申请（BLA），预计2021年第三季度完成提交，还计划在2021年下半年提交欧盟上市授权申请；启动了tab - cel 2期多队列研究，以扩大其在PTLD及相关EBV驱动癌症的潜在适应症 [9][11][18] - ATA188方面，增加投资支持国际研究、制造工艺改进和临床开发，扩大随机对照试验（RCT）规模至至少64名患者，将研究主要终点改为残疾改善，已向FDA提交相关材料，期待年底获得反馈 [12][24][25] - CAR T方面，继续推进各项目进展，探索其在更广泛肿瘤类型中的应用 [25] 行业竞争 - 公司认为其同种异体EBV T细胞平台能够提供具有潜在变革性疗效和安全性的现成疗法，并能大规模生产以满足大量患者需求，这使其与同行形成差异化 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受COVID - 19疫情影响，公司仍在战略重点方面取得出色进展，有望强势结束2020年，实现既定外部里程碑，致力于为重症患者带来变革性T细胞免疫疗法 [7] - 公司对tab - cel、ATA188和CAR T项目的进展感到兴奋，认为这些项目具有巨大潜力，有望为患者和医疗系统带来价值 [7][12][13] 其他重要信息 - 公司接近完成13个制造批次，以支持扩大规模工艺的商业验证，并投资建立产品上市所需的商业库存 [10] - 公司能够在三天内将tab - cel交付给美国临床试验患者，且对患者和治疗中心的管理负担相对较低 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 接受干细胞移植后和接受实体器官移植后使用tab - cel的患者情况，以及治疗后复发情况 - 公司在ALLELE研究中招募了HCT和SOT患者，未披露具体人数，但已与FDA分享相关数据，认为之前研究中反应率差异更多与患者个体有关，而非疾病本身；历史数据显示tab - cel治疗反应率为50% - 80%，患者两年生存率超80%，远高于接受先前治疗的患者的2 - 3个月生存期，公司会继续跟踪患者情况 [32][33][35] 问题2: tab - cel反应持续时间的6个月随访要求情况，ATA188改变主要终点是否与FDA协商，以及即将在Charcot会议上公布的数据情况 - 6个月反应持续时间随访要求并非新要求，公司之前已与FDA讨论过，且已将其纳入统计分析计划；ATA188改变主要终点已提交给FDA，预计今年获得反馈；Charcot会议将公布开放标签扩展部分所有患者的更新数据以及新入组患者的数据 [38][39][41] 问题3: tab - cel多队列研究不同队列的时间安排和报告计划，是否可能与FDA讨论基于现有数据集的EBV相关癌症基因疗法适应症，以及PTLD标签中是否区分HCT和SOT患者 - 已开放AID - LPD、PID - LPD和EBV阳性平滑肌肉瘤队列，PTLD队列将在302研究完成后开放，预计最早2023年从AID和PID队列获得数据；多队列研究每个队列都有监管申报机会，随着数据积累，有望获得肿瘤无关适应症，公司会与FDA分享数据并探讨申报可能性；HCT和SOT患者将一起进行BLA申报，FDA已同意，公司会继续与FDA讨论患者群体在潜在标签中的处理方式 [46][47][48] 问题4: tab - cel作为部分HLA匹配产品的安全性，是否有移植物抗宿主病、CRS或神经毒性，以及早期3期研究中tab - cel的制造和供应情况 - tab - cel安全性良好，未出现CRS、神经毒性和治疗相关死亡，公司有大量临床经验和安全数据；交付响应时间在疫情前后保持一致，国内三天内可交付，未出现发货失误，且近期表现更好，公司能为所有匹配患者提供产品，商业阶段库存重建计划将覆盖超95%患者群体 [54][55][59] 问题5: 完成BLA提交的时间限制因素，以及与FDA关于CMC问题的讨论情况 - 完成BLA提交的时间受6个月随访数据和独立评估步骤影响，公司计划12月启动BLA，后续进行数据分析和模块整合；与FDA在CMC模块讨论取得进展，公司正在测试商业批次，已明确FDA要求，将继续讨论，模块三的工艺性能鉴定活动已完成，正在完成最终报告 [64][65][70] 问题6: 中期分析纳入的患者数量，是否考虑将增量患者纳入BLA的ORR分析，ATA2271的1期试验细节，以及其在其他表达间皮素肿瘤中的应用可能性 - 目前不公布中期分析患者数量；会继续招募患者，虽不需要更多患者完成BLA临床模块，但额外患者数据有助于后续与支付方讨论和满足EAP需求；ATA2271是晚期间皮瘤试验，使用纪念斯隆凯特琳癌症中心的病理实验室测试确定间皮素表达纳入标准；ATA2271和ATA3271有望在其他表达间皮素的实体肿瘤中发挥作用，公司计划在更广泛人群中探索 [73][75][81] 问题7: 10 - Q文件中关于上市后要求的新增内容是否基于FDA或EMA反馈，以及新型1XX CAR的静脉注射数据情况 - 新增内容并非基于与FDA或EMA的具体讨论，只是提交基于中期数据的申请时可能会有额外承诺；第一代1XX CAR是学术项目，由MSK开展，数据成熟时可能会公布；Atara的2271和3271项目计划在晚期间皮瘤试验后研究静脉注射给药 [84][85][87] 问题8: ATA188与监管机构讨论的监管场景范围 - 公司等待FDA对ATA188改变终点和时间点的反馈，同时正在讨论多种加速审批途径，如快速通道、突破性疗法和ARM at，预计会收到关于这些途径的具体反馈 [89][90] 问题9: OLE项目目前开放的站点数量和计划新增站点数量，PTLD研究中3期与2期和EAP研究的反应时间，以及是否有切换治疗方案的情况，ATA188是否参考15个月数据确定随机对照研究最终剂量 - OLE项目目前有40多个站点开放，后续主要在欧洲增加站点，但不需要大幅增加；历史数据显示PTLD患者治疗反应在数周内出现，但未披露ALLELE研究相关情况；目前不具体讨论切换治疗方案；建议等待一周后的Sachs报告 [92][95][99] 问题10: tab - cel数据变异性原因，以及其在EBV阳性患者中的商业机会预测是否改变 - 数据一致性良好，安全性和反应特征与历史数据相似，ALLELE研究因严格筛选标准可能导致反应率与历史数据有差异，但50%的中期反应率很稳健；公司认为tab - cel商业评估符合预期，美国有数百名患者将受益，其价值体现在反应率、生存数据、便利性、安全性和高患者覆盖率等方面 [103][104][107] 问题11: 如何看待ESMO会议上公布的33% - 37%反应率，ATA188开放标签扩展是否继续招募患者 - PID - LPD和AID - LPD患者有巨大未满足医疗需求，缺乏获批疗法，tab - cel作为无化疗方案能达到33% - 37.5%的反应率有临床意义；ATA188开放标签扩展仅招募之前四个队列的患者，最多24人，除个别情况外，其他患者已表示有兴趣进入该阶段，新患者建议进入随机对照试验 [112][113][115] 问题12: 为何未公布ATA188队列4患者15个月数据，以及与FDA关于加速批准可能性的讨论情况，若队列4患者未出现持续残疾改善对加速批准途径的影响 - 未公布数据是因为要遵守数据保密规定，下周将公布；公司已与FDA就加速审批途径进行沟通并提交详细协议和问题，预计年底获得反馈并在明年初公布；目前无法预测队列4患者情况对加速批准途径的影响 [120][121]

产品研发进展 - tab-cel®在EBV+ PTLD的3期研究中期分析显示客观缓解率为50%[79] - tab-cel®在AID-LPD和PID-LPD患者中的客观缓解率分别为33.3%和37.5%[81] - tab-cel®在持续性EBV病毒血症导致危及生命并发症患者中的客观缓解率为50%-80%[81] - ATA188在第3和4剂量组（高剂量）的持续残疾改善比例为42%，第1和2剂量组（低剂量）为17%[84] - 公司计划将ATA188的随机对照试验扩大至至少64名患者[86] - tab-cel®预计2020年底启动生物制品许可申请提交，2021年第三季度完成[79] - tab-cel®预计2021年下半年提交欧盟上市许可申请[79] - ATA188的1b期随机双盲安慰剂对照试验于2020年6月开始招募患者[86] - ATA2271的IND申请于2020年8月获FDA批准，预计2021年有安全和疗效数据[88] - 公司预计2022年提交ATA3271的研究性新药（IND）申请，2021年提交ATA3219的IND申请[90][93] 财务数据关键指标变化 - 2020年9个月内，公司净亏损2.253亿美元，2019年同期为2.125亿美元，截至2020年9月30日，累计亏损10.433亿美元[106] - 公司自成立以来从未产生收入，预计在产品获得监管批准并商业化或与第三方达成合作协议之前不会获得收入[108] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为5987.7万美元和1.79096亿美元，较2019年同期分别增加633.9万美元和2463.9万美元[118] - 2020年第三季度和前九个月管理费用分别降至1482.9万美元和4825.9万美元，较2019年同期分别减少418.9万美元和1326.6万美元[122] - 2020年第二季度，公司完成公开发行，获净收益约1.893亿美元[124] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为3.27185亿美元，较2019年12月31日的2.59109亿美元有所增加[131] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1.76639亿美元，与2019年的1.76936亿美元基本持平[132] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为8383.6万美元，而2019年为提供5933.2万美元[132] - 2020年前九个月融资活动净现金提供量为2.48778亿美元，高于2019年的1.51337亿美元[132] 新冠疫情对业务影响 - 2020年4月，因新冠疫情公司暂停ATA188随机对照试验（RCT）患者筛选和入组，6月恢复并纳入首例患者，tab - cel®的3期临床试验未受疫情不利影响[102] 战略合作 - 2018年8月，公司与莫菲特癌症中心达成战略合作，开发多靶点嵌合抗原受体T细胞（CAR - T）免疫疗法，治疗急性髓系白血病（AML）和B细胞恶性肿瘤等癌症[94] 生产制造情况 - 公司位于加州千橡市的制造工厂已完成支持临床制造所需的调试和鉴定活动，正进行tab - cel®商业生产鉴定活动并建立库存[96] - 公司继续扩大EBV T细胞制造平台规模，已证实使用搅拌罐灌注生物反应器可提高产量和细胞生长生产力[97] 研发费用构成 - 公司研发费用主要包括员工薪酬福利、与合同研究组织和研究站点的协议费用、临床研究材料采购和制造成本等[109] 患者护理措施 - 公司临床研究和运营团队采取远程访视、远程医疗等措施确保患者护理连续性和数据完整性[101] 资金需求与筹集 - 公司预计现有资金可支持运营至2022年，但获批和商业化产品需大量额外资金[137] - 公司可能通过股权发行、债务融资等多种方式筹集资金，但可能面临困难和股权稀释问题[129] - 公司无法准确估计运营资本需求，未来资金需求受多项因素影响[138] - 公司长期资本需求很大程度依赖公开和私募股权及债务资本市场[140] - 公司不确定能否在需要时获得额外资本，若无法筹集将影响产品研发活动[141] 办公租赁情况 - 公司在加州南旧金山租赁约13,670平方英尺办公空间，租约2022年5月到期[142] - 公司2017年2月在加州千橡市租赁约90,580平方英尺办公、实验室和细胞治疗制造空间，初始15年租期内合同义务总计1640万美元[143] - 公司2018年11月在加州千橡市租赁约51,160平方英尺办公空间，初始租期内合同义务总计850万美元[144] - 公司2019年5月在科罗拉多州奥罗拉租赁约8,800平方英尺办公和实验室空间，租期内合同义务总计110万美元[145] 其他重要内容 - 公司在报告期内没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[146] - 截至2020年9月30日的九个月内，公司利率风险、市场风险和外汇汇率风险披露无重大变化[147] - 2019年美国有数百名EBV+ PTLD患者使用利妥昔单抗或利妥昔单抗加化疗治疗失败[78]

Atara Biotherapeutics, Inc. (NASDAQ:ATRA) Q2 2020 Earnings Conference Call August 5, 2020 4:30 PM ET Company Participants Eric Hyllengren - Investor Relations Pascal Touchon - President and Chief Executive Officer Utpal Koppikar - Chief Financial Officer Joe Newell - Chief Operations Officer A.J. Joshi - Chief Medical Officer Jakob Dupont - EVP and Global Head of Research and Development Kristin Yarema - Chief Commercial Officer Conference Call Participants Salim Syed - Mizuho Securities Benjamin Burnett - ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to | --- | --- | |-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------|-------------------------------- ...

业绩总结 - 公司已治疗超过300名患者，验证了其临床平台的有效性[9] - 在EBV+ PTLD患者中，Tab-cel®的总体反应率（ORR）为82%[38] - 在接受治疗的患者中，2年生存率为86%，而所有患者的生存率为81%[40] - Tab-cel®在EBV+ PTLD患者中的客观反应率（ORR）为50%-82%，在反应者中2年生存率超过80%[48] - 在头颈部EBV相关肿瘤的标准治疗中，5-11个月的中位生存期与Tab-cel®的84% 2年生存率形成对比[56] 用户数据 - 在EBV+ PTLD患者中，接受rituximab治疗后的预期生存期为16至56天[34] - 在173名患者中，报告了12例可能与治疗相关的严重不良事件（SAEs），未观察到输注相关毒性和细胞因子释放综合症（CRS）[40] 新产品和新技术研发 - ATA188是一种针对EBV的全基因组T细胞免疫疗法，正在进行针对进行性多发性硬化症（MS）的1期临床试验[62] - ATA188的初步研究结果显示，患者在临床评估中有显著改善的可能性[78] - 公司计划在EBV+癌症患者中开展多队列的2期研究，以扩大Tab-cel®的适应症[59] - EBV CD19 CAR T细胞治疗在接受部分HLA匹配的EBV CD19 CAR T细胞的复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中，83%（5/6）患者在中位随访26.9个月后实现持久完全缓解[100] 市场扩张和并购 - 公司计划在2020年下半年启动针对EBV阳性PTLD患者的生物制品许可申请（BLA）提交[116] - 公司预计在2020年下半年开始针对其他EBV阳性癌症的二期多队列研究的患者招募[116] - 公司在加州千橡市拥有专用的、可扩展的T细胞制造设施，能够支持临床开发和商业制造[110] 负面信息 - 在接受多次EBV CD19 CAR T细胞输注的患者中，未观察到剂量限制性毒性，且无确认的移植物抗宿主病[100] 其他新策略和有价值的信息 - 公司能够在约3天内从库存中向患者交付产品，具备强大的可扩展制造能力[9] - 公司已获得FDA突破性疗法认定和EMA PRIME资格，用于EBV+ PTLD的治疗[29] - 公司通过战略合作与学术界领导者合作，应用下一代技术推进自体CAR T的概念验证[107] - 公司计划在2020年2月进行关于“现成的”全异体EBV CD19 CAR T临床概念验证的学术演示[116]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为2.146亿美元，较上一季度减少4450万美元，反映出经营活动使用现金6700万美元，通过市价发行融资2310万美元 [21] - 公司认为截至2020年3月31日的现金、现金等价物和短期投资足以支持计划运营至2021年第二季度 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 tab - cel业务 - 公司仍有望在2020年下半年提交tab - cel的生物制品许可申请（BLA），第三季度完成适当随访后将进行中期分析 [8][10] - 正在推进tab - cel的II期多队列研究，预计2020年下半年开始招募多达6个额外的超罕见EBV +患者群体 [13] ATA188业务 - 预计在2020年第二季度以适当形式公布ATA188剂量递增队列1 - 4的6个月结果以及队列1 - 3的12个月结果，下半年公布队列4的12个月数据 [14] - 暂时暂停了ATA188 Ib期随机安慰剂对照研究的筛选和招募工作，预计在2020年第二或第三季度重新开始招募 [15] CAR T业务 - 预计合作伙伴纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）将在2020年第二或第三季度向FDA提交下一代间皮素靶向自体CAR T免疫疗法ATA2271的研究性新药申请（IND） [16] - 已启动现货型同种异体间皮素靶向CAR T（ATA3271）以及CD19靶向CAR T（ATA3219）的临床前IND启用研究 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国和澳大利亚的40个活跃临床站点大多可进行tab - cel III期研究的患者招募，公司还在准备在美国、加拿大和欧洲开设更多站点 [11] - 除英国、奥地利和西班牙外，法国的临床试验申请（CTA）也已获批，公司已在西班牙启用首个欧洲站点 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是同种异体T细胞免疫疗法的先驱，致力于为有高度未满足医疗需求的患者提供现货型治疗方案 [10] - 利用EBV T细胞的独特生物学特性，开发能够治疗多种EBV相关疾病、实体瘤和血液癌症的平台 [10] - 计划在EMA批准小儿调查计划（PIP）后，于2021年提交tab - cel针对EBV + PTLD患者的欧盟上市授权申请 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球疫情对公司业务有影响，但公司团队专注使命，实施行业领先实践确保安全，同时减轻疫情对业务的影响 [8] - 公司对EBV T细胞平台和技术有信心，认为其能为患者带来临床益处，为股东创造价值 [17] - 尽管处于特殊时期，公司仍致力于使命，相信未来几个月能继续推进项目 [21] 其他重要信息 - 疫情爆发前，公司已制造tab - cel、ATA188等项目的大量库存，包括工艺中间体和起始材料，可继续为患者提供产品 [8] - 公司团队与临床站点密切合作，确保工作人员和患者安全，维护数据完整性和患者治疗机会 [9] - 公司制造能力接近商业就绪，今年将完成商业验证，能在三天或更短时间内向美国、欧洲和澳大利亚的患者提供产品 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：Q3生成的数据何时公布 - 公司将在预BLA会议上与FDA讨论中期分析等整体数据，之后会在合适的会议上公布数据，具体时间取决于预BLA会议的时间 [25] 问题：欧洲站点的招募预期和计划开设的额外站点数量 - 目前重点是美国和澳大利亚的40个站点，欧洲站点的开设是为完成研究招募，未具体谈论站点数量 [28] 问题：ATA188在EAN展示数据的方式、增加患者数量的原因以及提前提交申请所需的数据量 - 会提供更详细的数据，包括残疾评估的综合和个体量表数据；增加患者数量是为使研究设计更灵活，根据不同数据调整以获得更有意义的统计结果；若能证明有疗效信号，后续研究证实后可能与FDA探讨加速审批途径 [33][34] 问题：tab - cel中期分析成功的标准、额外患者数据的用途、BLA提交是否有条件以及EBV假设在MS中的情况 - 对于超罕见疾病，整体数据更重要，不具体谈论中期分析的具体数字；额外患者数据会提供给监管机构，但不一定是推进BLA提交的先决条件；不一定事先认定BLA提交有条件；EBV假设在复发缓解型和进展型MS中无明显差异，公司因进展型MS未满足的医疗需求大而开展相关研究 [42][46][51] 问题：tab - cel II期多队列研究涉及的患者群体疾病严重程度和规模，以及ATA2271的IND申请限制和拓展到其他实体瘤的计划 - 研究旨在扩大tab - cel标签，涉及的每个队列代表超罕见疾病，但总体可治疗的EBV +患者群体比二线EBV + PTLD大几倍；ATA2271 IND申请所需数据将在5月15日公布摘要，首个研究针对晚期间皮瘤，后续计划拓展到卵巢癌和胰腺癌等表达间皮素高的实体瘤 [55][56][58] 问题：ATA188 Ia研究开放标签部分的再治疗数据是否会在EAN展示、Ib研究是否增加站点以及CAR项目的IND申请时间 - Ia研究开放标签部分的再治疗数据未准备好在EAN展示；Ib研究暂停期间，因已进行预筛选活动，有患者等待招募，预计在符合条件的站点尽快恢复招募，不计划增加站点；未公布CAR项目IND申请的时间 [63][65][67] 问题：ATA2271的IND启用研究是否包括非人类灵长类动物数据 - IND启用研究主要是体外和体内研究以及CMC包，相关数据将很快公布，暂不提供更多细节 [75] 问题：ATA188的重新给药计划和进展 - 重新给药计划是在12 - 24个月的窗口内进行，为1周期治疗，目标是从初始研究进入开始，对患者进行为期五年的年度治疗 [81] 问题：tab - cel欧洲临床站点增加对潜在市场规模的影响 - 与欧洲专家交流发现，当地有医疗需求，患者渴望获得tab - cel治疗，公司计划在欧洲开展同情用药项目，满足无法参加研究的患者需求 [84][85]