公司概况 - 公司是生物制药公司，专注开发和商业化罕见儿科及孤儿病疗法，推进CERC - 800等化合物管线[8] - 截至2019年12月31日，公司有18名全职员工，其中6人主要从事研发活动[116] - 公司无制造设施和人员，依靠合同制造组织生产药物候选物[71] 公司交易与融资 - 2020年2月3日完成与Aevi的合并，合并对价含约1560万美元股票、410万美元贷款豁免及最高650万美元或有价值权[11] - 2019年10月10日与Aytu达成资产购买协议，11月1日完成出售儿科产品组合及相关商业基础设施，获450万美元现金和980万股Aytu可转换优先股，确认800万美元收益[13] - 2020年第一季度完成向机构投资者的注册直接发行，出售1306282股普通股，净收益约500万美元[16] - 2019年第三季度向Armistice出售120万股普通股，净收益约370万美元[17] - 2019年第一季度完成普通股包销公开发行，出售1818182股，净收益约900万美元[18] - 公司计划继续探索非核心资产战略替代方案，追求股权融资以开发新药候选物[19] 化合物管线进展 - CERC - 800系列化合物获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，CERC - 801和CERC - 802获快速通道指定[8][25][26] - CERC - 802预计2020年上半年、CERC - 007预计2020年第四季度/2021年第一季度、CERC - 006预计2021年上半年、CERC - 002预计2020年下半年公布初始数据[23] - CERC - 301治疗帕金森病患者神经源性直立性低血压的1期研究中，20mg单剂量使站立收缩压较基线和安慰剂有临床意义改善，最大改善29.1mmHg[55] 疾病相关数据 - 多发性骨髓瘤在美国约占所有癌症的1% - 2%，年发病率约为每10万人中有4 - 5例，全球每年约有16万例病例和10.6万例死亡[31] - 淋巴畸形在普通人群中的患病率约为每4000例活产中有1例，美国约有3 - 6万先天性淋巴畸形患者，超80%先天性淋巴畸形患者的mTORC1/2通路可能有问题[37] 许可权与费用 - 公司为获得CERC - 007全球独家许可权，于2019年12月向阿斯利康支付了中个百万美元的现金和股权，达成特定里程碑最高可能需支付1.62亿美元，还需支付全球年度产品销售的低两位数分层特许权使用费[34] - 公司为获得CERC - 006全球开发和商业化许可权，于2019年7月向安斯泰来支付了50万美元的前期许可费，达成特定里程碑最高可能需支付550万美元，商业化后需支付全球年度净销售的个位数分层特许权使用费[39] - 若KHK选择CERC - 002的共同开发/商业化计划，公司需支付低个百万美元初始许可费，达成特定监管里程碑最高可能需支付1800万美元；若选择许可安排，公司需支付低个百万美元初始许可费，达成特定监管里程碑最高可能需支付2800万美元[45][49] 营销独占权 - 孤儿药指定有七年营销排他权、最高25%临床开发成本税收抵免和申请费豁免等好处[25] - CERC - 800化合物获FDA孤儿药资格认定，获批后美国市场有7年营销独占权；若获EMA孤儿药资格认定，获批后欧洲市场有10年营销独占权[29] - CERC - 007获批后美国市场至少有7年营销独占权，欧洲有10年，预计获得生物制品数据独占权后美国市场营销独占权可延长至12年[35] - CERC - 006获批后美国市场至少有7年营销独占权，欧洲有10年[40] - CERC - 002专利保护至2027年，获批后预计美国市场有12年营销独占权，欧洲有10年[50] 专利情况 - 公司拥有CERC - 301和COMT抑制剂化合物的全球独家制造、使用和销售权，CERC - 301专利组合有三个家族，美国专利到期日分别为2022年6月3日、2026年8月31日、2035年12月18日；COMT专利组合有两个家族，美国专利到期日均为2031年2月28日[58][63] 候选药物潜力 - CERC - 406是COMTi平台的临床前候选药物，对中枢神经系统COMT选择性更高，有治疗帕金森病潜力，且潜在外周副作用更低[59][60] 上市产品情况 - 公司目前有一款上市产品Millipred®，用于多种炎症性疾病，在通用泼尼松龙市场竞争，优势是提供最低强度产品且有双重掩味技术[74][75] 商业化策略 - 公司将为罕见病管线资产保留美国商业化权利，可能与合作伙伴达成共同推广协议，也会寻求美国以外的商业化机会[72] - 公司正在为神经学管线资产CERC - 301和CERC - 406寻求战略合作伙伴和合作机会[73] 合作协议 - 公司与费城儿童医院有许可协议和赞助研究协议，获得特定专利权利和生物样本及表型数据的使用许可[66] 开发优势与目标 - 公司积极开发未获FDA批准的新化学实体，获批后可获得五年市场和数据排他权[67] 竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术公司、学术和研究机构及政府机构的激烈竞争，竞争对手在多方面有优势[69][77][78] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司面临来自全球各大药企的竞争，对手资源更丰富[193] - 竞争对手可能更快获得产品营销批准、专利保护，开发出更优产品，还会在多方面与公司竞争[194] - 治疗儿科疾病市场竞争激烈，现有众多获批疗法，公司产品获批后需证明优势以克服价格竞争[196] 监管要求与流程 - 在美国获得FDA营销批准需多年时间和大量资金，要经过动物试验、人体三个阶段测试、CMC开发、NDA提交和审核等流程[83][85] - 新药研发和获批需大量时间、精力和资金，数据解读可能影响获批，获批后产品变更需进一步FDA审查[87] - FDA对获批药品有持续监管要求，包括记录保存、生产、报告等，不遵守可能被撤回批准[88] - 公司若违规营销药品，可能面临刑事和民事处罚，被排除在联邦医疗计划之外等[89] - 除FDA规定，生物制药行业还受其他州和联邦法律限制，违规将面临处罚[90][91][92] - FCPA禁止美国个人或企业向外国官员行贿，违规将面临刑事和民事罚款等处罚[100] - Hatch - Waxman法案规定专利排他性，ANDA或505(b)(2) NDA获批受已上市药品专利影响[101][102][103] - FDCA规定非专利排他性，新化学实体有五年数据排他期，特定申请有三年营销排他期[105][106] - 在美国，若NDA赞助商提交符合FDA要求的儿科数据，可获得6个月的营销保护期[107] - 孤儿药获批后，FDA一般7年内不会批准其他相同药物用于相同适应症的上市申请[110] - 在欧盟，新产品获批上市后有8年数据独占期和2年市场独占期，最长可延长至11年[115] 政策影响 - 产品商业成功取决于政府和第三方支付方的覆盖范围和报销水平，当前报销限制可能降低产品售价[94] - 2003年MMA法案影响处方药分销和定价，Part D计划可能降低公司产品销售净价，且影响非政府支付方[96][97] - 美国和部分外国司法管辖区考虑或已实施医疗改革，可能限制公司产品价格和报销金额[99] 公司面临风险 - 公司产品候选药物处于早期开发阶段，若无法完成临床前测试和临床开发或出现重大延误，业务可能受损[128] - 公司需要大量额外资金用于产品候选药物的持续开发和长期运营，资金可能无法按需求以有利条件获得[121][123] - 与Aevi的合并成功与否很大程度取决于能否实现预期效益，整合过程可能遇到困难并影响业务[124][125][126] - 产品候选药物需进行广泛临床试验以证明安全性和有效性，试验结果不确定，失败或延迟会影响产品开发和商业化[130][131][132] - 临床试验可能因多种事件导致延迟或无法完成，如与监管机构未达成协议、试验被暂停等[134][135] - 若无法及时完成临床开发，公司将产生额外成本，影响产品收入和相关款项获取[136] - 临床试验受试者招募困难或延迟会导致成本增加、产品开发和审批进程放缓、商业前景受损，甚至导致试验终止[138,140] - 受试者招募受多种因素影响，如受试者群体规模和性质、临床试验地点数量和位置等[138] - 公司可能无法及时或根本无法招募到完成临床试验所需的受试者，尤其是针对神经系统疾病和罕见病的试验[140,141] - 公司未来可能在美国境外开展临床试验，但FDA可能不接受这些试验的数据，这可能导致额外的试验和成本[143,144] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化潜在产品候选物，原因包括方法学失败、竞争、制造困难等[146] - 产品候选物可能无法获得FDA或其他监管机构的批准，原因包括对临床试验设计的分歧、未能证明安全性和有效性等[151] - 获得新药营销批准的过程漫长、耗时、成本高且不可预测，公司可能因缺乏资金支付申请费而延迟提交新药申请[150] - 公司打算为产品候选物寻求所有可用的监管排他期，但不能保证获得或维持这些排他期[153,154] - 产品候选物可能会产生不良副作用，导致临床试验暂停或终止、营销批准延迟或拒绝，以及潜在的产品责任索赔[157,158] - 如果产品候选物获得营销批准后出现不良副作用，可能会导致产品暂停销售、召回、监管机构撤回批准等负面后果[159] - 产品候选药物制造、配方、地点等变更可能增加成本、延误审批和销售，影响临床试验结果[161][162][163] - 即便完成临床试验，也无法预测获批时间和获批适应症范围，获批可能附带限制条件[164][165] - 若产品候选药物获罕见儿科疾病认定，获批时优先审评券计划可能失效或无法实现其价值[166][167] - 专注罕见孤儿病的产品销售可能无法覆盖开发成本，市场规模估计可能与实际不符[168][169] - 部分产品商业化后面临非处方竞争和消费者替代风险，影响运营结果[170][171][172] - 产品候选药物获批后仍面临持续监管义务和审查，违规可能受制裁[173][174][175] - 美国产品广告和促销受严格审查，违规推广非适应症用药可能面临诉讼和处罚，自2004年相关诉讼大幅增加，曾有高达30亿美元的和解罚款[177][178] - FDA政策变化和新法规可能阻碍产品获批和销售，无法适应或维持合规可能失去获批资格[179] - 未能获得州监管许可证将无法在该州销售产品，申请过程复杂、耗时且成本高[180][181] - 产品候选药物若被列为管制物质，将面临额外监管要求，可能延误上市并增加成本[182][183][184][185][186] - 公司在其他司法管辖区销售产品需获得单独营销批准并遵守监管要求，可能导致显著延迟、困难和成本，还可能影响产品引入[188] - 若产品获批商业化，公司与第三方合作营销将面临不同监管要求、知识产权保护、报销定价等风险[190] 市场认可与报销风险 - 即使产品获批，也可能无法获得医生、患者和医疗界的充分市场认可，影响商业成功[199] - 产品市场接受程度取决于疗效、安全性、便利性、成本效益等多个因素[200] - 若产品获批但未获足够认可，公司可能无法从该产品获得足够收入并实现盈利[201] - 公司产品商业化成功取决于第三方支付方的覆盖和报销情况，报销政策可能影响产品需求和价格[203] - 公司无法确定产品能否获得覆盖和报销，以及报销水平，若不足可能影响产品商业化[204]

资产交易与收入 - 公司于2019年10月10日与Aytu BioScience达成资产购买协议，11月1日完成交易，获1700万美元（450万美元现金和1250万美元Aytu优先股），Aytu承担约1500万美元对Deerfield的付款义务及超1100万美元其他负债[159] - 2019年第三季度，公司与Armistice达成证券购买协议，出售120万股普通股，每股3.132美元，净收益约370万美元[162] - 2019年8月8日，公司将CERC - 611相关权利转让给ES Therapeutics，获0.1万美元预付款，累计净销售额达7.5亿美元和13亿美元时，还将获750万美元和1250万美元里程碑付款[172] - 2019年8月，公司转让CERC - 611相关权益获初始收入10万美元；许可产品累计净销售额达7.5亿美元和13亿美元时，公司将分别获750万和1250万美元里程碑付款；2018年同期无此类收入[177] - 2019年8月公司转让CERC - 611相关权益获初始收入0.1百万美元，产品累计净销售额达7.5亿美元和13亿美元时，还将分别获750万美元和1250万美元里程碑付款[194] - 2019年第一季度公开发行1818182股普通股，净收益约900万美元；第三季度向Armistice私募120万股，净收益约370万美元；第四季度出售儿科产品组合及相关商业基础设施获1700万美元（450万美元现金和1250万美元Aytu优先股）[216] 产品管线进展 - 2019年7月，FDA授予CERC - 802快速通道指定；10月完成CERC - 802一期安全研究健康志愿者给药，预计2020年初获药代动力学数据[163][165] - 2019年7月，CERC - 301治疗帕金森病患者神经源性直立性低血压一期研究获积极结果，20mg剂量使收缩压最大改善29.1mmHg；10月启动CERC - 301治疗糖尿病相关直立性低血压一期概念验证试验[166][167] - 未来12 - 18个月，CERC - 801计划2019年底申请FDA会议、2021年提交新药申请；CERC - 802计划2021年提交新药申请；CERC - 803计划2020年提交研究性新药申请、2022年提交新药申请；CERC - 301计划2019年底启动额外适应症概念验证试验、2020年启动二期试验；CERC - 406计划2020年提交研究性新药申请[169] - 公司孤儿病管线由CERC - 801、CERC - 802和CERC - 803引领，均获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定；神经学管线由CERC - 301引领[158] 产品运营情况 - 公司有一款上市产品Millipred®，Aytu将管理其商业运营直至公司建立独立商业基础设施[158][160] 交易对财务影响预期 - 与Aytu交易后，公司预计后续净产品收入、产品销售成本、销售和营销费用、摊销费用和利息费用将显著降低[173] 财务数据关键指标变化（第三季度） - 2019年第三季度净产品收入为551.3万美元，2018年同期为407.5万美元；2019年第三季度许可及其他收入为10万美元，2018年同期无此项收入[175] - 2019年第三季度净产品收入较2018年同期增加140万美元，得益于产品组合优化和单位增长[176] - 2019年第三季度产品销售成本为140万美元，较2018年同期减少170万美元，因公司达成和解协议，不再确认与Lachlan协议相关的最低义务成本[178] - 2019年第三季度研发费用为174.3万美元，较2018年同期增加70万美元，主要因研发活动增加，但被130万美元的研发费用冲减部分抵消[179][180][181] - 2018年第三季度资产收购中，公司确认1870万美元在研研发费用；2019年同期无此类费用[182] - 2019年第三季度一般及行政费用为270万美元，较2018年同期增加80万美元，主要因法律等专业费用增加，部分被股票薪酬和薪资福利成本减少抵消[183] - 2019年第三季度销售和营销费用为263万美元，较2018年同期增加30万美元，因销售人员增加和股票期权授予增加[187] - 2019年第三季度摊销费用为103.7万美元，2018年同期为106.5万美元，与无形资产收购有关[188] - 2019年第三季度或有对价公允价值变动获收益20万美元，2018年同期为损失10万美元，与收购Avadel儿科产品有关[189] 财务数据关键指标变化（前三季度） - 2019年前三季度净产品收入为1537.4万美元，较2018年同期增加230万美元，得益于产品组合和销售团队扩张[192][193] - 2018年前三季度销售团队收入为0.3百万美元，2019年前三季度因PAI合同取消无此收入[196] - 2019年前三季度产品销售成本为3.2百万美元，2018年同期为5.4百万美元，2019年因和解协议净冲回1.6百万美元[197] - 2019年前三季度研发费用较2018年同期增加5.1百万美元，临床费用增加2.9百万美元，CMC费用增加2.4百万美元[199] - 2018年三季度资产收购中获18.7百万美元在研研发费用，2019年前三季度无此费用[203] - 2019年前三季度一般及行政费用较2018年同期减少0.1百万美元，法律等专业费用和股份支付费用减少，薪酬等成本和其他费用增加[204] - 2019年前三季度销售及营销费用较2018年同期增加2.8百万美元，薪酬等成本增加1.2百万美元，广告营销费用增加1.0百万美元[208] - 2019年前三季度无形资产摊销费用为3195千美元，2018年同期为3316千美元[209] - 2019年前三季度无形资产减值费用为1.4百万美元，因Flexichamber无形资产减值；2018年同期为1.9百万美元，因PAI销售和营销协议无形资产减值[210] - 2019年前三季度或有对价公允价值变动获收益1.0百万美元，2018年同期为损失0.4百万美元，2019年因和解协议减少或有对价[211] - 2019年前九个月净亏损1770万美元，经营活动产生负现金流1750万美元，截至9月30日累计亏损1.159亿美元，现金及现金等价物余额为530万美元[215] - 2019年前九个月所得税费用为34.8万美元，2018年同期为9.2万美元[213] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为1750万美元，2018年同期为120万美元[221] - 2019年前九个月投资活动净现金使用量为30万美元，2018年同期提供140万美元[221] - 2019年前九个月融资活动净现金提供量为1240万美元，2018年同期为420万美元[221] - 2019年前九个月认股权证负债和单位购买期权负债公允价值变动为7000美元，2018年同期为 - 2.2万美元[213] - 2019年前九个月其他（费用）收入净额为 - 2.4万美元，2018年同期为1.9万美元[213] - 2019年前九个月净利息费用为61.4万美元，2018年同期为57.8万美元[213] 资金支撑预期 - 公司预计现有现金及现金等价物和预期收入至少能支撑到2020年11月的运营费用、资本支出和其他非运营现金支出[219]

业绩总结 - Cerecor的FY19净销售指导为2000万至2200万美元[56] - 预计到2018年，Northera®的收入约为2.7亿美元[39] 用户数据 - CERC-301在约400名患者和健康志愿者中建立了安全性档案，所有测试剂量均安全且耐受良好[43] - CERC-301在帕金森病患者中，20mg剂量在1小时后使收缩压(SBP)较基线增加15.2 mm Hg，4小时后增加29.1 mm Hg[43] - CERC-301在6小时后相较于安慰剂，20mg剂量使SBP增加29.8 mm Hg，而坐位时仅增加7.6 mm Hg[44] 新产品和新技术研发 - Cerecor的管线包括三个505(b)(2)项目，具有加速NDA的路径[6] - CERC-301的专利已获批准至2035年，且在神经性直立性低血压的临床试验中取得积极结果[11] - CERC-801、CERC-802和CERC-803均为505(b)(2)资产，正在开发用于罕见代谢疾病[13] - CERC-802的目标NDA提交时间为2021年，已于2019年第四季度启动第一阶段临床试验[18] - CERC-803的IND申请计划在2020年上半年提交，目标NDA提交时间为2021年[18] - CERC-406为下一代中枢神经系统穿透型COMT抑制剂，旨在增强疗效并最小化一代疗法的毒性[47] - CERC-913在患者衍生和动物模型中显示出概念验证[33] - CERC-301的独特作用机制可能更广泛适用于其他低血压症状的患者群体[43] - CERC-406的COMT抑制作用通过测量DOPAC和HVA提供靶向参与的体内生物标志物[49] 市场扩张和并购 - Cerecor的产品组合专注于孤儿病和神经疾病，致力于改善患者生活[4] - Cerecor的管理团队拥有超过30年的行业经验，致力于推动研发和优化商业能力[10] 未来展望 - Cerecor的研发里程碑预计在未来12到18个月内产生多个价值生成的拐点[17] - CERC-913有潜力获得PRV资格[33]

产品收入与成本 - 公司产品收入净额在2019年第二季度为444.9万美元，同比下降0.3百万美元，主要由于产品组合不利和销售量的减少[165] - 公司产品销售成本在2019年第二季度为-0.1百万美元，同比下降1.5百万美元，主要由于Lachlan和解协议导致1.6百万美元的成本逆转[169] - 公司Flexichamber库存减记导致2019年第二季度产品销售成本增加0.2百万美元[170] - 产品销售成本减少50万美元，主要由于Lachlan和解协议导致的费用逆转[187] - 产品净收入增加89万美元，主要由于产品组合优化和销售团队扩展[185] 销售团队收入 - 公司销售团队收入在2019年第二季度为0美元，而2018年同期为7.4万美元，原因是PAI合同在2018年第二季度被取消[168] 研发进展与费用 - 公司CERC-301在2019年7月完成了治疗帕金森病患者的神经源性直立性低血压的1期研究，结果显示所有剂量均显示出临床意义的血压改善[157] - 公司CERC-802的IND申请在2019年7月被FDA接受，计划通过505(b)(2)途径加速开发和批准[158] - 公司CERC-801、CERC-802和CERC-803均获得FDA的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，CERC-801还获得快速通道认定[160] - 公司计划通过505(b)(2)途径加速CERC-801、CERC-802和CERC-803的开发和批准，并利用CDG FIRST试验的数据[160] - 研发费用增加260万美元，主要由于CERC-301临床研究活动增加以及CERC-801、CERC-802和CERC-803的研发活动[171] - 临床费用增加130万美元，主要由于nOH相关的CERC-301临床研究活动增加[171] - 化学、制造和控制（CMC）费用增加70万美元，主要由于支持临床开发的制造支出增加[171] - 研发费用在2019年上半年增加了440万美元，主要由于临床费用增加了260万美元，CMC费用增加了110万美元，以及薪资和相关成本增加了40万美元[190] 许可协议与里程碑 - 公司于2019年8月8日与ES Therapeutics签订了CERC-611的许可转让协议，获得0.1百万美元的预付款，并可能获得高达20百万美元的里程碑付款[164] 市场与股票表现 - 公司被纳入罗素3000指数，自2019年7月1日起生效，预计将增加公司股票的流动性和可见性[154] 费用与成本控制 - 一般和行政费用减少70万美元，主要由于法律、咨询和其他专业费用减少80万美元[175] - 销售和营销费用增加90万美元，主要由于销售和支持人员增加以及广告和营销费用增加40万美元[177] - 无形资产摊销费用减少15.4万美元，主要由于TRx和Avadel儿科产品的无形资产摊销[179] - 无形资产减值费用减少25.3万美元，主要由于Flexichamber无形资产减值[180] - 一般和行政费用在2019年上半年减少了90万美元，主要由于法律、咨询和其他专业费用减少了190万美元，部分被薪资和相关成本增加了100万美元所抵消[191] - 销售和营销费用在2019年上半年增加了250万美元，主要由于薪资和相关成本增加了100万美元，广告和营销费用增加了100万美元[194] - 无形资产摊销费用在2019年上半年为215.8万美元，与2018年同期的225万美元相比有所减少[195] - 无形资产减值费用在2019年上半年为144.9万美元，主要由于Flexichamber无形资产的减值[197] 财务表现与现金流 - 或有对价公允价值变动收益100万美元，主要由于Lachlan和解协议减少了或有对价[181] - 公司2019年上半年净亏损为1370万美元，经营活动产生的现金流为负980万美元，截至2019年6月30日，公司累计赤字为1.119亿美元，现金及现金等价物余额为940万美元[203] - 公司计划通过现有产品销售产生的现金流来抵消神经学和儿科罕见病项目的研发费用、业务发展费用、组织基础设施费用以及债务本金和利息支付[204][207] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，并计划通过产品销售现金流、股权或债务融资、合作、许可安排等方式满足资本需求[205] - 公司预计现有现金及现金等价物以及预期收入将足以支持其运营费用、资本支出需求和其他非运营现金支付，至少到2020年8月[206] - 公司从2018年7月至2020年10月每季度支付262,500美元给Deerfield，2021年1月需支付一笔1,525万美元的尾款[208] - 2019年上半年经营活动产生的净现金流出为983.9万美元，主要由1,370万美元的净亏损驱动，部分被220万美元的非现金折旧和摊销、140万美元的非现金无形资产减值、110万美元的非现金股票补偿费用以及630万美元的应计费用和其他负债减少所抵消[210] - 2018年上半年经营活动产生的净现金流出为61.4万美元，主要由990万美元的净亏损驱动，部分被90万美元的非现金股票补偿费用、230万美元的折旧和摊销、170万美元的无形资产减值以及240万美元的应计费用增加和160万美元的应付账款增加所抵消[211] - 2019年上半年投资活动产生的净现金流出为25.7万美元，较2018年同期的2.5932万美元增加了约20万美元，主要由于公司在2019年第一季度迁入新总部时购买了物业和设备[212][213] - 2019年上半年融资活动产生的净现金流入为891.4万美元，主要来自公司以每股5.50美元的价格公开发行1,818,182股普通股，净收益约为900万美元[214] - 2018年上半年融资活动产生的净现金流入为39.9万美元，主要来自期权和认股权证行使的收益[215] 公司治理与合规 - 公司没有表外安排，符合SEC规则和法规的定义[218] - 公司作为新兴成长公司，选择不利用JOBS法案提供的延长过渡期，将与非新兴成长公司一样按时采用新的或修订的会计准则[219]

股权发行情况 - 2019年第一季度公司完成普通股包销公开发行，发行1818182股，发行价每股5.5美元，总收益约1000万美元，净收益约900万美元[146] 净产品收入变化 - 2019年第一季度净产品收入为541.1万美元，2018年同期为426万美元，同比增加120万美元[148][149] 销售团队收入变化 - 2018年第一季度销售团队收入为22.3万美元，PAI合同于2018年第二季度取消，2019年第一季度无销售团队收入[148][150] 产品销售成本变化 - 2019年第一季度产品销售成本为190万美元，2018年同期为90万美元，同比增加100万美元[151] 研发费用变化 - 2019年第一季度研发费用为340.1万美元，2018年同期为165万美元，同比增加180万美元[152][154] 临床费用变化 - 2019年第一季度临床费用为159万美元，2018年同期为34.1万美元，同比增加120万美元[152][154] CMC费用变化 - 2019年第一季度CMC费用为43.5万美元，2018年同期为10.7万美元，同比增加30万美元[152][154] 工资、福利及相关成本变化 - 2019年第一季度工资、福利及相关成本为43.5万美元，2018年同期为24万美元，同比增加20万美元[152][154] 一般及行政费用变化 - 2019年第一季度一般及行政费用为271.7万美元，2018年同期为291.9万美元，同比减少20万美元[156] 高管团队变动 - 2019年4月公司宣布高管团队变动，Simon Pedder博士被任命为执行董事长，Patrick Crutcher晋升为首席战略官，Peter Greenleaf辞去首席执行官职务[142] 销售和营销费用变化 - 2019年第一季度销售和营销费用为310.9万美元，较2018年同期的152.4万美元增加160万美元[158][159] 无形资产摊销费用变化 - 2019年第一季度无形资产摊销费用为107.9万美元，2018年同期为101.7万美元[161] 或有对价公允价值变动损失变化 - 2019年第一季度或有对价公允价值变动损失为20万美元，2018年同期为30万美元[162] 其他费用净额变化 - 2019年第一季度其他费用净额为26.5万美元，较2018年同期的10.4万美元增加20万美元[163] 所得税费用情况 - 2019年第一季度所得税费用为20万美元[164] 公司盈亏及现金流情况 - 2019年第一季度公司净亏损750万美元，经营活动产生负现金流310万美元；截至3月31日，累计亏损1.057亿美元，现金及现金等价物余额为1610万美元；第一季度完成公开发行普通股，净收益约900万美元[165] 公司收购情况 - 2018年9月24日收购Ichorion Therapeutics，收购对价包括580万股公司普通股，另有最高1500万美元的开发里程碑付款[170] - 2017年11月公司收购TRx及其子公司Zylera，TRx前所有者持有超10%公司流通普通股[190] Deerfield债务义务情况 - 截至2019年3月31日，Deerfield债务义务为1540万美元，其中110万美元为流动负债；2018年7月至2020年10月每季度支付26.25万美元，2021年1月支付1525万美元[171] 公司现金流量变化 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为312.2万美元，投资活动为16.6万美元，融资活动提供881.7万美元，现金及现金等价物净增加553万美元；2018年同期经营活动为28万美元，投资活动为1.9万美元，融资活动为36.3万美元，净增加6.4万美元[173] 公司会计准则选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用JOBS法案提供的新会计准则实施过渡期[182] Zylera与Lachlan协议情况 - Zylera每年需从Lachlan最少购买20,000单位产品，价值约120万美元，2018年每单位支付58.84美元及3.66美元处理费，处理费年增长率10% [191] - Lachlan协议要求Zylera向Lachlan支付累计净销售里程碑付款和特许权使用费，年最低付款300万美元，直至出现“市场变化” [191] 市场变化仲裁情况 - 2016年12月10日Zylera告知Lachlan因Arbor Pharmaceuticals的Sklice®产品推出，市场发生变化 [192] - 2018年10月23日仲裁小组裁定截至听证日未发生市场变化 [192] - 2018年12月26日仲裁小组拒绝Summers Labs加速未来最低特许权使用费的请求，但裁定Shionogi需报销其合理成本和费用及利息 [192] - 2019年3月1日仲裁小组发布最终裁决，确定可报销成本和利息的最终金额 [192] 公司负债及应收款情况 - 截至2019年3月31日，公司确认870万美元最低义务负债 [193] - 截至2019年3月31日，公司记录520万美元赔偿应收款 [193] 产品销售成本中最低义务情况 - 2019年第一季度，扣除赔偿应收款后的最低义务60万美元计入产品销售成本 [193]

业绩总结 - Cerecor的儿科业务产生正现金流，显示出商业能力的提升[7] - 预计2018年Northera®（droxidopa）在美国的收入约为2.7亿美元[29] - 预计2019财年的净销售指导为2000万至2200万美元[48] 用户数据 - CERC-301在约400名患者和健康志愿者中建立了安全性档案[31] - CERC-611的开发旨在满足全球超过6500万癫痫患者的未满足需求，其中30%-40%的患者对现有治疗无反应[41] 新产品和新技术研发 - Cerecor的管线包括三个505(b)(2)项目，具有加速NDA的路径[5] - CERC-301在帕金森病患者中启动了I期研究，针对神经性直立性低血压（nOH）[30] - CERC-406作为下一代COMT抑制剂，旨在增强疗效并最小化与第一代疗法相关的毒性[35] - CERC-611是针对部分发作癫痫的AMPA受体拮抗剂，具有独特的作用机制，显示出在有效剂量下缺乏运动性损伤[40][41] - CERC-301的临床试验设计为双盲、随机、安慰剂对照，计划在20名患者中进行[33] - CERC-406的临床试验中，COMT抑制剂通过测量DOPAC和HVA提供靶向参与的体内生物标志物[37] 市场扩张和并购 - Cerecor专注于孤儿病、神经病和儿科疾病的创新疗法[6] - 公司致力于通过收购或许可商业准备或已上市资产来加速业务发展活动[50] 未来展望 - Cerecor的新管理团队拥有超过20年的行业经验，致力于推动研发和优化商业能力[10] - Cerecor的研发里程碑预计在未来12到18个月内产生多个价值生成的拐点[15] - CERC-406预计在2020年提交IND申请[16] - CERC-913针对DGUOK缺乏症，计划在2020年提交IND申请[16] - CERC-301、CERC-406和CERC-611均在推进管道中，显示出公司在神经学领域的潜力[50]

收购与交易 - 公司收购了Ichorion Therapeutics, Inc.，交易涉及约580万股普通股，并可能支付高达1500万美元的额外开发里程碑款项[11] - 公司收购了Avadel U.S. Holdings, Inc.的儿科产品，交易包括承担1500万美元的贷款和截至2026年2月的特许权使用费义务[12] 临床试验与研发进展 - 公司在2018年第三季度启动了CERC-301的I期临床试验，预计2019年上半年公布数据[13] - CERC-301已在超过350名患者和健康志愿者中显示出安全性和良好的耐受性，预计将进入nOH的二期疗效和剂量范围研究[28] - CERC-406是公司COMTi平台的首个临床前候选药物，显示出对中枢神经系统COMT的选择性，可能用于帕金森病的辅助治疗[31] - CERC-611是一种选择性TARP γ8依赖性AMPA受体拮抗剂，正在开发用于难治性部分性癫痫发作的辅助治疗[35] - CERC-800系列（CERC-801、CERC-802、CERC-803）是用于治疗CDG的基因靶向小分子底物替代疗法，已获得FDA的罕见儿科疾病和孤儿药认定[37][39] - CERC-913是一种用于治疗线粒体DNA耗竭综合征（MDS）的基因靶向小分子底物替代疗法，采用前药方法克服单酶缺陷[40] - 公司在2018年第四季度提交了CERC-801的研究性新药（IND）申请，并于2019年初获得FDA的“可以继续”信函[15] - 公司计划在2019年和2020年分别提交CERC-802和CERC-803的IND申请[16] 融资与股权 - 公司在2019年第一季度完成了181.8万股普通股的公开募股，每股价格为5.50美元，总收益约为1000万美元[17] - 公司在2018年第四季度通过Armistice行使认股权证获得了285.7万股B系列可转换优先股，净收益约为570万美元[18] - 公司在2018年第三季度与Armistice达成证券购买协议，出售100万股普通股，净收益约为390万美元[19] 财务与负债 - 公司截至2018年12月31日确认了780万美元的最低义务负债，并记录了490万美元的赔偿应收账款[23] 产品与商业化 - Poly-Vi-Flor和Tri-Vi-Flor是用于预防和治疗儿童维生素和氟化物缺乏的组合产品[41][42] - Millipred®是一种人工合成的皮质类固醇激素，用于治疗多种疾病，包括关节炎、免疫系统疾病和癌症[43] - Ulesfia® Lotion用于治疗6个月及以上患者的头虱感染，通过剥夺氧气杀死虱子[44] - Karbinal™ ER是一种抗组胺药，用于缓解过敏、花粉症和普通感冒的症状[45] - AcipHex® Sprinkle™是一种质子泵抑制剂，用于治疗胃酸反流和食管问题[46] - 公司通过42名区域经理的销售团队推广其商业化产品，并计划在2019年第一季度完成销售团队的扩展[59] - 公司计划保留神经学管线资产（CERC-301、CERC-406和CERC-611）在美国的商业化或共同商业化权利，并可能与其他合作伙伴签订共同开发和推广协议[61] - 公司计划保留儿科罕见孤儿病管线资产（CERC-800系列和CERC-913）在美国的商业化权利，并可能与其他合作伙伴签订共同推广协议[62] - 公司目前拥有两个产品组合，包括八个商业资产，未来三到五年的收入增长依赖于这些产品的成功商业化[126] - 公司计划通过授权或收购开发阶段化合物和商业化药品来增加未来收入，重点关注儿科领域[127] 监管与审批 - FDA授予CERC-801、CERC-802和CERC-803罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD），并可能获得优先审评券（PRV）[14] - 新药开发需经过三个阶段的人体测试：第一阶段评估安全性，第二阶段评估安全性和有效性并探索剂量范围，第三阶段在大型临床试验中评估特定剂量的安全性和有效性[88] - 新药申请（NDA）提交后，FDA在60天内进行初步审查，随后进行全面审查[89] - FDA可能在审查NDA后发出批准信或完整回复信，完整回复信通常包含需满足的特定条件以最终获得批准[90] - 新药开发和批准需要大量时间、精力和财务资源，FDA可能延迟或拒绝批准，或限制适应症使用[91] - 获批药物需遵守FDA的持续监管要求，包括记录保存、制造、定期报告、产品抽样和分销等[92] - FDA严格监管获批药物的标签、广告和推广，违规可能导致重大法律责任[93] - 公司需遵守联邦医疗保险和医疗补助反回扣法、虚假索赔法、外国腐败行为法等法律法规[95] - 美国FDA为新化学实体提供五年的数据独占期，期间不接受其他公司提交的仿制药申请[110] - 美国FDA为新临床研究提供三年的市场独占期，适用于新适应症、剂量、强度或剂型的改变[111] - 儿科独占期为现有监管独占期增加六个月，适用于提交儿科数据的NDA赞助商[112] - 孤儿药独占期为七年，适用于治疗罕见疾病的药物，且需证明临床优势[113] - 欧盟新药授权后享有八年数据独占期和两年市场独占期，总计十年[119] - 欧盟市场独占期可延长至十一年，前提是在前八年内获得新治疗适应症的授权[120] 竞争与市场 - 公司面临来自制药和生物技术公司、学术和研究机构以及政府机构的激烈竞争，特别是在神经学和儿科罕见孤儿病领域[63][64][69] - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司面临来自大型制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争，许多竞争对手拥有更丰富的财务、技术和人力资源[190] - 竞争对手可能更快获得产品营销批准或专利保护，可能开发出更有效、更便捷、更广泛使用且成本更低或安全性更好的药物[191] - 公司产品可能无法在医生、患者和第三方支付者中获得足够的市场接受度，这可能影响商业成功[195] - 公司产品的商业成功取决于政府当局和私人健康保险公司等第三方支付者的覆盖和充分报销[197] - 新批准的药物在获得覆盖和报销方面可能存在显著延迟，且覆盖范围可能比FDA或类似外国监管机构批准的用途更有限[198] - 不同国家的营销批准、定价、覆盖和报销法规差异很大，某些国家可能在初始批准后仍对处方药价格进行持续政府控制[199] - 公司可能因资源有限而错失更具商业潜力或成功可能性更大的产品候选或适应症[201] - 近期和未来的立法可能增加公司获得产品候选营销批准和商业化的难度和成本，并影响公司可能获得的价格[202] - 《患者保护与平价医疗法案》增加了制药行业的监管负担和运营成本，特别是对Medicare计划下的药品定价施加了压力[204] 风险与挑战 - 公司产品候选者处于早期开发阶段，未能成功完成临床前和临床开发可能导致业务受到重大损害[128] - 临床试验患者招募困难可能导致成本增加、产品开发延迟或试验终止[138] - 神经疾病治疗领域的临床试验患者招募竞争激烈，可能导致试验延迟或无法完成[139] - 罕见病或超罕见病治疗项目的患者招募可能因患者群体小而受限或延迟[141] - 孤儿药临床试验的完成时间可能比其他试验长，有时需要数年[142] - 公司未来可能在美国以外地区进行临床试验，但FDA可能不接受这些数据[143] - 公司可能无法成功识别、授权、收购、开发或商业化潜在产品候选者[145] - 公司可能无法成功开发和商业化临床前产品候选者[147] - FDA和类似外国监管机构的审批过程漫长、耗时、成本高且不可预测[149] - 产品候选者可能因副作用或其他特性导致审批延迟或拒绝[155] - 产品候选者制造或配方的变化可能导致额外成本或延迟[160] - 公司产品候选者需通过FDA等监管机构的审查和批准，可能面临审批延迟或拒绝的风险[163] - 罕见儿科疾病优先审评券计划可能在公司产品获批时不再有效，或无法实现其价值[164] - 罕见儿科疾病认定适用于美国患者少于20万人的严重或危及生命的疾病，主要影响18岁及以下人群[165] - 罕见孤儿疾病产品的销售可能无法覆盖开发成本，因患者群体较小且定价可能不被市场接受[166] - 公司产品可能面临非处方药和消费者替代品的竞争，影响其市场接受度和收入[168] - 即使产品获批，仍需遵守FDA的持续监管要求，可能面临标签限制、市场撤回或额外研究费用[170] - 公司产品可能被列为受控物质，需遵守DEA的额外监管要求，增加商业化难度和成本[181] - 国际市场的监管审批可能延迟或拒绝，限制公司产品的全球商业化机会[184] - 公司产品在国际市场可能面临不同的监管要求、知识产权保护不足等风险[187] - 公司面临国际运营中的多种风险，包括外汇波动、外国税收、劳动力不确定性等，这些可能对盈利能力产生重大不利影响[188] 知识产权与专利 - CERC-913的专利组合包括在美国、澳大利亚、加拿大、中国、欧洲、印度和日本的专利申请，最早将于2036年11月16日到期[55] - Flexichamber的专利组合包括已在美国、澳大利亚和日本授权的专利，以及在美国、澳大利亚、加拿大、中国、欧洲和印度的专利申请，美国专利将于2034年6月23日到期[56] 制造与生产 - 公司依赖合同制造组织（CMOs）生产其药物候选物，并遵守FDA的现行良好生产规范（GMP）法规[58] - 公司目前没有制造设施或人员，完全依赖合同制造组织（CMOs）进行药物候选物的生产[58] 国际扩展与市场策略 - 公司计划通过扩展销售团队或与第三方合作，将批准的药物候选物商业化到美国以外的市场[61][62] 员工与组织 - 公司截至2018年12月31日拥有64名全职员工，其中5名从事研发，47名从事商业化活动[121]