临床试验与产品研发 - AXS-05在治疗难治性抑郁症(TRD)的3期临床试验中，250名参与者中，AXS-05组的MADRS总分在6周内平均下降13.7，而安慰剂组下降8.8，P值小于0.001[16] - AXS-05在6周时的MADRS总分变化为-17.2，Bupropion组为-12.1，P值为0.013[16] - AXS-05针对重度抑郁症(MDD)获得FDA突破性疗法认定，并已启动GEMINI 3期试验，目标人群为1730万美国患者[13] - AXS-05在阿尔茨海默病患者的激动症状中获得快速通道认证，相关试验正在进行中[21] - AXS-05在吸烟戒断的2期试验中，显示出比Bupropion组平均减少25%的吸烟量，P值为0.0016[26] - AXS-07（MoSEIC™ meloxicam/rizatriptan）为治疗偏头痛的创新疗法，正在进行临床试验[29] - AXS-12（Reboxetine）针对嗜睡症获得美国孤儿药认定，相关试验正在进行中[7] - AXS-12在缺乏下丘脑激素的小鼠模型中显示出显著的疗效（P<0.0001）[43] - AXS-07的MOMENTUM三期试验正在进行中，针对有不充分反应历史的患者[35] 市场需求与财务状况 - 63%和44%的重度抑郁症患者对初始治疗和第二线治疗反应不足，显示出市场需求[13] - 截至2019年9月30日，公司的现金为4360万美元[50] - 公司的债务面值为2000万美元[51] - 公司的普通股流通股数为3450万股[51] - 预计现金将支持运营需求至2021年第二季度[51] 产品特性与技术优势 - AXS-05的多重作用机制与多种神经递质相关，显示出其在CNS疾病治疗中的潜力[10] - AXS-07的MoSEIC™美洛昔康浓度在17分钟内达到治疗水平[34] - AXS-07的瑞扎曲坦在38分钟内达到最大浓度[34] - MoSEIC美洛昔康的终末半衰期为18.2小时[34] - AXS-05的专利保护期至2034-2036年，全球范围内拥有权利[6]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用在2019年第三季度为1580万美元，相比2018年同期的600万美元大幅增加，主要由于2019年启动并完成入组的临床试验，包括GEMINI、MOMENTUM和CONCERT试验，以及INTERCEPT试验和AXS-05、AXS-07的开放标签安全性研究 [17] - 一般及行政费用在2019年第三季度为310万美元，相比2018年同期的220万美元有所增加，主要由于股票补偿费用和人员成本的增加 [17] - 公司第三季度末现金余额为4360万美元，相比第二季度末的5380万美元有所减少 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - AXS-05正在进行两项三期抑郁症研究，GEMINI试验已完成患者入组，预计年底前公布顶线结果，STRIDE-1试验的患者筛选将在11月底结束，顶线结果预计在2020年第一季度公布 [12] - AXS-07用于急性偏头痛治疗的三期MOMENTUM试验已完成入组，预计年底前公布顶线结果，INTERCEPT试验预计在2020年第一季度公布顶线结果 [14][15] - AXS-12用于治疗发作性睡病的二期CONCERT试验已完成入组，预计年底前公布顶线结果 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发具有差异化机制的中枢神经系统药物，AXS-05有望成为首个口服NMDA受体拮抗剂，为抑郁症治疗提供新的机制 [58] - AXS-07在偏头痛治疗中具有双重作用机制，通过与rizatriptan的头对头比较试验，有望在疗效上优于现有标准治疗 [72][73] - 公司计划在2020年下半年提交AXS-05和AXS-07的新药申请（NDA） [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前的现金余额足以支持所有正在进行的临床试验，并能够维持运营至2021年第二季度 [18] - 管理层对GEMINI、MOMENTUM和CONCERT试验的顶线结果充满信心，预计将在年底前公布 [48] - 公司认为AXS-05和AXS-07的临床试验结果将为未来的商业化奠定坚实基础 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: GEMINI试验的患者样本和退出率是否符合预期 - 公司表示GEMINI试验的设计尽可能复制了ASCEND试验，患者样本特征与ASCEND试验相似，退出率也符合预期 [21][23] 问题: AXS-05在阿尔茨海默病躁动症试验中的潜在影响 - 公司指出，AXS-05使用的是非氘化右美沙芬，与氘化右美沙芬在药理学上存在差异，且试验设计不同，因此对AXS-05在阿尔茨海默病躁动症中的潜力保持信心 [25][26] 问题: GEMINI试验的患者入组质量和基线MADRS评分 - 公司强调在GEMINI试验中采取了多项措施确保患者质量，包括第三方确认诊断，基线MADRS评分与ASCEND试验相似 [30][31] 问题: AXS-07的MOMENTUM和INTERCEPT试验的区别 - MOMENTUM试验要求患者在偏头痛疼痛达到中度或重度时给药，而INTERCEPT试验要求患者在偏头痛早期症状出现时给药，以模拟真实世界的使用情况 [42][43] 问题: AXS-05的商业化准备 - 公司表示正在为AXS-05的潜在上市做准备，包括市场调研、患者类型分析和医生教育 [60] 问题: AXS-07在偏头痛治疗中的差异化优势 - AXS-07的MOMENTUM试验设计针对难治性患者，并与rizatriptan进行头对头比较，旨在展示其在疗效和持久性方面的优势 [72][73]

财务状况 - 公司现金及现金等价物从2018年底的13,968,742美元增加到2019年9月30日的43,641,861美元[10] - 公司总负债从2018年底的14,441,358美元增加到2019年9月30日的37,617,133美元[9] - 公司2019年第三季度净亏损为19,135,612美元，较2018年同期的8,281,974美元有所增加[13] - 公司2019年前九个月净亏损为43,538,202美元，较2018年同期的21,368,449美元大幅增加[13] - 公司2019年第三季度每股净亏损为0.56美元，较2018年同期的0.31美元有所增加[13] - 公司2019年前九个月每股净亏损为1.29美元，较2018年同期的0.83美元有所增加[13] - 公司截至2019年9月30日的累计亏损为1.511亿美元[22] - 公司在2019年前九个月的净亏损为4353.8万美元，相比2018年同期的2136.8万美元有所增加[17] - 公司截至2019年9月30日的现金余额为4364.2万美元，相比2018年同期的1522.1万美元大幅增加[17] - 公司现金及现金等价物截至2019年9月30日为4360万美元[31] - 公司2019年前九个月获得澳大利亚研发税收激励抵免13.9万美元，较2018年同期减少7.8万美元[147] - 截至2019年9月30日，公司现金余额为4360万美元，较2018年12月31日的1400万美元大幅增加[189] 研发费用 - 公司2019年第三季度研发费用为15,835,573美元，较2018年同期的6,040,780美元大幅增加[13] - 公司2019年前九个月研发费用为34,441,796美元，较2018年同期的16,343,823美元显著增加[13] - 公司研发费用主要包括临床前研究、临床试验、制造费用、员工薪资及福利等[39] - 公司2019年9月30日的研发应计费用为662.56万美元，较2018年12月31日的226.63万美元显著增加[56] - 公司2019年第三季度研发费用为1583.6万美元，同比增长980万美元，主要由于2019年启动的GEMINI、MOMENTUM、INTERCEPT和CONCERT试验以及AXS-05和AXS-07的开放标签安全性研究[137] - 公司2019年前九个月研发费用为3444.2万美元，同比增长1810万美元，主要由于GEMINI、MOMENTUM、INTERCEPT和CONCERT试验的准备工作及启动，以及AXS-05和AXS-07的开放标签安全性试验[144] 运营费用 - 公司2019年第三季度总运营费用为18,947,235美元，较2018年同期的8,243,459美元显著增加[13] - 公司2019年前九个月总运营费用为42,816,927美元，较2018年同期的23,396,262美元大幅增加[13] - 公司2019年第三季度总运营费用为1894.7万美元，同比增长1070.4万美元，主要由于研发费用增加[138] - 公司2019年前九个月总运营费用为4281.7万美元，同比增长1942.1万美元，主要由于研发费用增加[138] 融资与贷款 - 公司通过股票发行融资获得4445.5万美元，并通过贷款获得2000万美元[17] - 公司在2019年3月与硅谷银行和WestRiver签订了2400万美元的成长资本贷款协议，分为2000万美元的初始贷款和400万美元的可选贷款[58] - 2019年贷款的利率为7.50%或高于基准利率2%的较高者，贷款期限至2023年2月，初始利息支付期为12个月，可延长至18个月[59] - 2019年贷款的第一修正案将利息支付期延长至18个月，并可进一步延长至24个月，同时将Term B贷款的提取期限延长至2019年12月31日[61] - 2019年贷款的第一修正案将最终支付费用从6.0%增加至6.3%[63] - 公司在2016年11月与硅谷银行签订了2000万美元的原始贷款协议，分为1000万美元的初始贷款和1000万美元的可选贷款，但未达到提取条件[65] - 2016年原始贷款的利率为4.50%加上基准利率，最终支付费用为8.5%[66] - 公司在2018年11月对2016年原始贷款进行了修正，增加了400万美元的成长资本贷款，利率为基准利率加2.00%或7.25%的较高者[68] - 公司在2019年9月30日的三个月和九个月的利息支出分别为383,334美元和979,167美元，最终支付费用的摊销分别为120,322美元和316,246美元[70] - 公司在2019年9月30日的未偿还债务总额为20,000,000美元，未摊销债务折扣为509,231美元[71] - 公司在2019年3月与硅谷银行和WestRiver签订了70000股普通股的认股权证，行权价格为每股8.10美元[75] - 公司2019年7月发行的认股权证（July 2019 Warrants）可购买5,750股普通股，每股行权价格为25.71美元，有效期至2026年7月24日[76] - 2019年9月30日止三个月和九个月的债务折扣摊销分别为56,602美元和155,496美元，较2018年同期分别增长127%和87%[77] - 截至2019年9月30日，公司未偿还债务的本金支付计划为：2020年2,666,667美元，2021年和2022年各8,000,000美元，2023年1,333,333美元，总计20,000,000美元[78] - 公司在2016年11月与SVB签订了最高2000万美元的贷款协议，初始1000万美元已发放，但未能满足条件获取后续1000万美元的贷款[151] - 2019年3月，公司与SVB和WestRiver签订了2400万美元的贷款协议，初始2000万美元已发放，剩余400万美元的贷款需满足特定条件[158] - 2019年5月，公司与Leerink签订了5000万美元的销售协议，截至2019年9月30日，公司通过销售942285股普通股获得总收益约2010万美元，净收益约1950万美元[159] - 2019年7月，公司对2019年贷款协议进行了第一次修订，将仅付息期延长至18个月，并可进一步延长至24个月[160] - 公司在2018年11月修改了2016年原始贷款协议，增加了400万美元的增长资本贷款，用于与AXS-12相关的嗜睡症临床项目[177] - 2019年3月，公司与SVB和WestRiver签订了2019年贷款协议，初始金额为2000万美元，剩余400万美元可根据临床数据结果提取[178] - 2019年贷款的年利率为浮动利率，不低于7.5%或高于基准利率2%，初始有12个月的只付利息期，可延长至18个月[179] - 公司可以在贷款生效后一年内提前还款，但需支付未偿还本金3%的提前还款费用，第二年降至2%，第三年降至1%[180] - 2019年贷款相关的认股权证允许SVB和WestRiver以每股8.10美元的价格购买总计70,000股公司普通股，有效期至2026年3月4日[181] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型确定认股权证的公允价值为40万美元，并记录为额外实收资本，减少了债务的账面价值[182] - 2019年7月，公司修改了2019年贷款协议，将只付利息期延长至18个月，并可进一步延长至24个月[183] - 修改后的贷款协议将最终付款费用从6.0%增加到6.3%[184] 股票与认股权证 - 公司在2019年前九个月的股票补偿费用为330.1万美元，相比2018年同期的140.2万美元有所增加[17] - 公司2016年注册的1.5亿美元证券发行计划中，截至2019年9月30日仍有约5,740万美元可用于未来发行[82] - 2019年1月，公司通过2017年销售协议出售3,164,015股普通股，筹集约2,580万美元[84] - 2019年5月，公司与Leerink签订新的销售协议，计划通过该协议发行最多5,000万美元的普通股，截至2019年9月30日已筹集约2,010万美元[88] - 截至2019年9月30日，公司2015年激励计划中仍有3,668,590股可用于股票期权或股票奖励的发行[91] - 2019年9月30日止九个月，公司股票期权的加权平均行权价格为9.01美元，总内在价值为36,930,345美元[93] - 公司2017年注册直接发行的普通认股权证在2018年9月30日的公允价值为10.1万美元，2017年12月31日为268.3万美元[99] - 公司2017年注册直接发行的配售代理认股权证在2018年9月30日的公允价值为1000美元，2017年12月31日为10.8万美元[100] - 公司2019年1月通过市场销售获得约2580万美元的总收益，净收益约为2500万美元[118] - 公司2019年5月与Leerink签订销售协议，通过市场发行计划出售普通股，总金额达5000万美元，截至2019年9月30日，已出售942,285股，获得约2010万美元的毛收入，净收入约为1950万美元[124] - 2016年12月，公司向SEC提交了1.5亿美元的货架注册声明，用于发行普通股、优先股、权证、权利、债务证券和单位[152] - 2017年3月，公司通过公开发行4304813股普通股，每股价格为3.74美元，获得总收益约1610万美元，净收益约1480万美元[153] - 2017年10月，公司与Leerink签订了“市场销售”协议，最高可销售3000万美元的普通股，截至2018年12月31日，公司获得约420万美元的总收益，净收益约410万美元[154] - 2017年12月，公司完成了950万美元的注册直接发行，每股价格为5.325美元，获得净收益约880万美元[155] - 2018年9月，公司与某些机构投资者签订了购买协议，以每股3.00美元的价格出售2966667股普通股，获得总收益约890万美元，净收益约880万美元[157] 产品研发与临床试验 - 公司核心产品线包括AXS-05、AXS-07、AXS-09和AXS-12，专注于中枢神经系统疾病治疗[19] - 公司2019年3月获得FDA突破性疗法认定，用于AXS-05治疗重度抑郁症[120] - 公司2019年1月启动CONCERT研究，评估AXS-12在嗜睡症中的疗效和安全性[119] - 公司2019年3月启动MOMENTUM研究，评估AXS-07在急性偏头痛治疗中的疗效和安全性[119] - 公司2019年4月宣布AXS-05在戒烟试验中达到预设主要终点[121] - 公司2019年6月启动GEMINI研究，这是一项针对AXS-05治疗MDD的III期随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验[125] - 公司2019年10月完成GEMINI和CONCERT研究的患者招募，并启动INTERCEPT研究，这是一项评估AXS-07早期治疗偏头痛的III期随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验[126][127] 未来展望与风险 - 公司预计现有现金足以支持至少未来12个月的运营需求[24] - 公司预计未来将继续产生运营亏损，并依赖外部融资支持其产品开发和商业化[23] - 公司的主要现金来源是通过公开发行普通股获得的资金[23] - 公司预计当前可用现金将足以支持其运营至2021年第二季度[161] - 公司认为10%的利率上涨不会对其投资组合的市值或现金流产生重大影响[189] 会计与财务报告 - 公司预计2019年全年有效税率为0%，并未记录所得税收益[42] - 公司采用Black-Scholes模型估算股票期权的公允价值[45] - 公司基本和稀释每股净亏损在2019年和2018年9月30日的三个和九个月内没有差异[47] - 公司采用FASB批准的过渡方法应用新的租赁会计准则，自2019年1月1日起生效[48] - 公司评估其合同并得出结论，合同不包含租赁，因此新租赁准则的采用未影响其财务报表[48] - 公司正在评估新的公允价值计量披露框架的潜在影响[55]

业绩总结 - AXS-05在治疗耐药性抑郁症(TRD)的临床试验中，6周内MADRS总分平均下降13.7，显著优于对照组的8.8，P值小于0.001[17] - AXS-05在治疗主要抑郁障碍(MDD)的临床试验中，6周时MADRS总分下降17.2，Bupropion组为12.1，P值为0.013[17] - AXS-05在吸烟戒断的二期试验中，平均每日吸烟量减少25%，显著优于Bupropion组，P值为0.0016[27] 用户数据 - AXS-05获得FDA的突破性疗法认证，针对MDD的GEMINI三期试验已启动，目标人群为1730万美国患者[14] - AXS-12针对美国185,000名嗜睡症患者，正在进行二期临床试验[40] 新产品和新技术研发 - AXS-07（MoSEIC™ meloxicam/rizatriptan）为新型偏头痛治疗药物，正在开发中[30] - AXS-09（DM + S-BUP）针对中枢神经系统疾病的临床开发正在进行中[8] - AXS-12（Reboxetine）获得美国孤儿药认证，针对嗜睡症的临床试验正在进行中[8] - AXS-07的MoSEIC™美洛昔康浓度在17分钟内达到治疗水平[35] - AXS-07的瑞扎曲坦最大浓度在38分钟内达到[35] - MoSEIC美洛昔康的终末半衰期为18.2小时[35] - AXS-07的FDA特别方案评估（SPA）已获批准[38] - AXS-07的主要共同终点为用药后2小时的疼痛自由和最困扰症状的自由[38] - AXS-07预计将提供优于现有治疗的疗效，可能减少药物和医疗服务的使用[36] 财务状况 - 截至2019年6月30日，Axsome的现金为5380万美元[48] - Axsome的债务面值为2000万美元，流通普通股为3430万股[48] 市场扩张 - AXS-05在阿尔茨海默病患者中，约70%的患者表现出激动症状，且无已批准的药物可用，显示出高未满足的医疗需求[23] 负面信息 - 无明显负面信息提及

业绩总结 - AXS-05在治疗难治性抑郁症（TRD）和重度抑郁症（MDD）方面获得FDA突破性疗法认定[16] - AXS-05在ASCEND试验中显示出显著的快速抗抑郁效果，63%和44%的MDD患者对初始治疗和二线治疗反应不足[16] - AXS-05在TRD的6周期内，MADRS总分变化为-13.7，而Bupropion为-8.8，P值小于0.001[19] - AXS-05在吸烟戒断方面的二期试验结果显示，AXS-05相比Bupropion平均每日吸烟量减少25%（P=0.0016）[29] - AXS-05在阿尔茨海默病患者的激动症治疗中，约70%的AD患者表现出激动症状，且该药物的二期/三期试验正在进行中[25] - AXS-05的临床试验包括针对MDD的GEMINI三期试验，目标是17.3百万美国患者[16] - AXS-07（MoSEIC™ Meloxicam + Rizatriptan）用于急性偏头痛治疗，正在进行的三期临床试验中，涉及3700万名美国患者[33] - AXS-12（Reboxetine）针对美国185,000名嗜睡症患者，正在进行的二期临床试验中显示出积极效果[44] 用户数据 - AXS-05在吸烟戒断方面的研究显示，52.0%的患者在AXS-05组中实现超过50%的二氧化碳排放减少，而Bupropion组为30.4%[29] - AXS-05在阿尔茨海默病激动症的二期/三期试验中，初步分析显示继续进行AXS-05组，停止Bupropion组的入组[28] 新产品和新技术研发 - AXS-05的药物组合包括Dextromethorphan和Bupropion，具有多重作用机制[9] - AXS-07的MoSEIC meloxicam在17分钟内达到治疗浓度，rizatriptan在38分钟内达到最大浓度[39] - MoSEIC meloxicam的终末半衰期为18.2小时，预计将提供持续的疼痛缓解[39] - AXS-07的主要终点为用药后2小时内的疼痛自由和最困扰症状的自由[42] - AXS-12在缺乏神经肽的鼠模型中，剂量依赖性地减少了嗜睡发作的次数，P<0.0001[47] 未来展望 - AXS-05的专利保护期至2034-2036年，拥有全球权利[7] - Axsome拥有32项已授予的美国专利，涵盖MoSEIC™ Meloxicam，专利有效期至2034年[48] - AXS-07的FDA特别方案评估（SPA）已获批准，标志着其临床开发的关键里程碑[53] - AXS-05（DM + BUP）在重度抑郁症（MDD）领域获得FDA突破性疗法认定，显示出良好的临床前景[53] 财务状况 - 截至2019年6月30日，Axsome的现金为5380万美元，债务面值为2000万美元[52]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为53,753,137美元，较2018年12月31日的13,968,742美元增长285%[8] - 截至2019年6月30日，公司总负债为30,494,821美元，较2018年12月31日的14,441,358美元增长111%[8] - 2019年第二季度，公司研发费用为11,003,142美元，较2018年同期的5,550,532美元增长98%[12] - 2019年第二季度，公司净亏损为13,762,214美元，较2018年同期的8,280,916美元增长66%[12] - 2019年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为0.41美元，较2018年同期的0.32美元增长28%[12] - 截至2019年6月30日，公司普通股发行和流通股数为34,330,441股，较2018年12月31日的30,087,213股增长14%[10] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为131,952,897美元，较2018年12月31日的107,550,307美元增长23%[10] - 2019年第二季度，公司加权平均普通股流通股数（基本和摊薄）为33,801,749股，较2018年同期的25,791,177股增长31%[12] - 2019年第二季度，公司利息和债务折扣摊销费用为313,995美元，较2018年同期的292,323美元增长7%[12] - 2019年第二季度，公司权证负债公允价值变动为0美元，2018年同期为1,000美元[12] - 2019年上半年净亏损2440.259万美元，2018年同期为1308.6475万美元[16] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为1818.1万美元，2018年同期为1434.7719万美元[16] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1.1464万美元，2018年同期为2.4215万美元[16] - 2019年上半年融资活动提供的净现金为5797.6859万美元，2018年同期为70.2254万美元[16] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损1.32亿美元[21] - 截至2019年6月30日，现金及现金等价物余额为5380万美元[30] - 公司预计2019年全年有效税率为0%，2019年和2018年上半年均未记录所得税收益[41] - 截至2019年6月30日，应计费用和其他流动负债总计477.7958万美元，其中研发费用372.1918万美元，应计薪酬52.5019万美元，其他费用53.1021万美元；2018年12月31日总计384.3299万美元，其中研发费用226.6285万美元，应计薪酬105.1401万美元，其他费用52.5613万美元[55] - 2019年3 - 6月和6 - 6月公司利息费用分别为379,166美元和595,833美元，2018年同期分别为195,800美元和402,668美元；最终付款费摊销分别为126,259美元和195,924美元，2018年同期分别为70,177美元和146,763美元[71] - 截至2019年6月30日，总未偿债务为2000万美元，长期贷款应付额为17,424,721美元，流动部分为2,155,022美元；2018年12月31日总未偿债务为6,388,889美元，长期贷款应付额为3,619,420美元，流动部分为3,291,394美元[73] - 截至2019年6月30日，未偿债务计划本金还款2019年为0，2020年为6,111,110美元，2021年为6,666,667美元，2022年为6,666,667美元，2023年为555,556美元，总计2000万美元[77] - 2019年3 - 6月和6 - 6月基本和摊薄后每股净亏损分别为0.41美元和0.73美元，2018年同期分别为0.32美元和0.51美元[78] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月，授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股9.95美元和1.98美元；截至2019年6月30日，与非归属股票期权相关的未确认补偿成本为1010万美元，预计在3.2年内确认[93] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月，股票薪酬费用分配中，研发分别为264731美元、130065美元、366432美元、220862美元，一般及行政分别为623825美元、344594美元、1778434美元、788367美元[94] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月，公司基于绩效的奖励分别确认费用6377美元、19864美元、9144美元和收入271美元[95] - 2019年和2018年上半年净亏损分别为2440万美元和1310万美元，截至2019年6月30日累计亏损1.32亿美元[117] - 2019年3 - 6月公司总研发费用为11003142美元，上半年为18606223美元[132] - 2019年Q2研发费用为1100万美元，较2018年Q2的560万美元增加540万美元[138] - 2019年Q2一般及行政费用为240万美元，与2018年Q2持平[139] - 2019年上半年研发费用为1860万美元，较2018年上半年的1030万美元增加830万美元[143] - 2019年上半年一般及行政费用为530万美元，较2018年上半年的480万美元增加50万美元[144] - 2019年上半年债务折扣利息及摊销费用为50万美元，较2018年上半年的60万美元减少10万美元[145] - 2019年上半年经营活动使用现金1820万美元，较2018年上半年的1430万美元增加390万美元[160] - 2019年上半年融资活动提供的现金为5800万美元，包括通过与Leerink的销售协议出售普通股净收益4450万美元、2019年定期贷款收益2000万美元等，同时偿还2016年修订定期贷款720万美元[162] - 2018年上半年融资活动提供的现金为70万美元，包括通过与Leerink的销售协议出售普通股净收益240万美元，偿还与SVB定期贷款本金170万美元[163] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金分别为5380万美元和1400万美元[188] - 截至2019年6月30日，公司预付及其他流动资产为81.4913万美元，2018年12月31日为124.636万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司设备净值为4.0747万美元，2018年12月31日为5.1832万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司应付账款为613.712万美元，2018年12月31日为368.7245万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司应计费用及其他流动负债为477.7958万美元，2018年12月31日为384.3299万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司应付贷款流动部分为215.5022万美元，2018年12月31日为329.1394万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司应付贷款长期部分为1742.4721万美元，2018年12月31日为361.942万美元[8] - 截至2019年6月30日，公司股东权益为2428.2945万美元，2018年12月31日为93.7921万美元[10] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司核心CNS产品组合包括AXS - 05、AXS - 07、AXS - 09和AXS - 12四个候选产品[18] - 公司Axsome PPC业务部门拥有AXS - 02和AXS - 06等疼痛和初级保健资产[18] - 公司核心CNS产品组合包括AXS - 05、AXS - 07、AXS - 09和AXS - 12，正在进行多项临床试验；Axsome PPC业务单元有AXS - 02和AXS - 06等资产[105] - 2019年1月AXS - 05在ASCEND研究中达到预设主要终点，显著改善抑郁症状[118] - 2019年4月AXS - 05在戒烟2期试验中达到预设主要终点[122] - 2019年AXS - 06的1期试验显示，美洛昔康的中位Tmax比标准美洛昔康快9倍[113] - 2019年3 - 6月AXS - 05研发费用为4312909美元，上半年为7662053美元[132] - 2019年3 - 6月AXS - 07研发费用为5204570美元，上半年为7737188美元[132] 公司股票相关情况 - 公司普通股在纳斯达克全球市场上市，股票代码为“AXSM”[24] - 公司2016年货架注册声明允许发行最高1.5亿美元证券，截至文件提交日约5740万美元证券可用于未来发行[81] - 2018年10月1日，公司完成2018年定向增发，出售2966667股普通股，每股3美元，总收益约890万美元，净收益约880万美元[86] - 2019年5月，公司与Leerink签订销售协议，可出售最多5000万美元普通股，Leerink收取3%佣金；截至2019年6月30日的三个月，公司出售942285股，总收益约2010万美元，净收益约1950万美元[87] - 截至2019年6月30日，公司2015年综合激励补偿计划有3869646股可用于发行股票期权或基于股票的奖励[90] - 截至2019年6月30日的六个月，公司股票期权授予969925股，行使112539股，没收26131股；期末流通3113891股，加权平均行权价7.65美元，总内在价值56371207美元[92] - 截至2019年6月30日的六个月，认股权证发行58334份，行使24389份；期末流通156982份，加权平均行权价7.99美元[97] - 2018年截至6月30日的六个月，与2017年定向增发相关的认股权证负债公允价值变动为2674000美元[98] - 2019年1月公司通过出售3164015股获得约2580万美元毛收入，净收入约2500万美元[119] - 2019年3 - 6月公司通过出售942285股获得约2010万美元毛收入，净收入约1950万美元[125] - 2017年3月完成公开发行，出售4304813股普通股，获得毛收入约1610万美元，净收入约1480万美元[150] - 2017年10月至2019年1月通过“按市价”销售协议出售普通股，获得毛收入约3000万美元，其中2018年约420万美元，2019年1月约2580万美元[152] - 2019年5月与Leerink签订销售协议，可出售最高5000万美元普通股，截至6月30日的三个月获得毛收入约2010万美元，净收入约1950万美元[156] 公司贷款相关情况 - 2019年3月，公司与硅谷银行和WestRiver签订2400万美元的增长资本定期贷款协议，初始2000万美元已发放，剩余400万美元需满足里程碑事件方可提取，提款截止日期从2019年8月15日延至2019年12月31日[57] - 贷款年利率为7.5%和Prime Rate加2%中的较高者，贷款于2023年2月到期，初始有12个月只付利息期，提取第二笔贷款可延至18个月，最终付款费从6%增至6.3%[58][62] - 公司可提前偿还全部贷款，提前还款溢价在贷款生效一年内为未偿还本金的3%，一年后至两年内为2%，两年后为1%[59] - 2019年7月25日，公司对2019年定期贷款进行首次修订，只付利息期延至18个月，提取第二笔贷款可再延至24个月，提款截止日期延至2019年12月31日[60][61] - 修订后，利息只付期结束后，公司将连续30个月等额偿还本金（达到里程碑事件则减至24个月）并每月支付利息[62] - 提前偿还全部贷款，在首次修订生效日一周年前为还款金额的3%，一周年后至两周年内为2%，两周年后至到期日前为1%[64] - 2016年11月，公司与硅谷银行签订2000万美元定期贷款协议，初始1000万美元已发放，剩余1000万美元分两笔各500万美元需满足条件提取，因未达标后续额度过期[65] - 2016年原始定期贷款年利率为4.50%加优惠利率（不低于3.50%或《华尔街日报》优惠利率），本金1000万美元额外定期贷款额度到期，公司于2017年12月开始偿还本金，还款时需支付本金8.5%的最终付款

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金为5380万美元，较第一季度末的4260万美元有所增加，主要得益于5月通过ATM设施进行的约2000万美元的股权融资 [13] - 第二季度研发费用为1100万美元，高于趋势，主要由于AXS-07的MOMENTUM试验入组速度快于预期，以及三项新临床试验的启动成本 [13] - 预计后续季度研发费用将下降，因多项试验将在今年晚些时候结束 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - AXS-05在重度抑郁症（MDD）和阿尔茨海默病相关躁动症的治疗中取得进展，GEMINI试验已入组约30%，ADVANCE试验入组接近60% [7][8] - AXS-07用于急性偏头痛治疗的MOMENTUM试验已随机化超过70%的目标患者数，预计2019年下半年公布顶线结果 [9] - AXS-12用于治疗发作性睡病的CONCERT试验已入组约50%，预计2019年下半年公布顶线结果 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2020年提交两项新药申请（NDA），分别针对AXS-05和AXS-07 [11] - 公司在美国市场计划自行商业化产品，而在美国以外市场则计划通过合作伙伴进行商业化 [19] - AXS-05的快速起效和新型作用机制可能使其成为一线治疗选择，尤其是在治疗抵抗性抑郁症（TRD）患者中 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计未来几个月将非常活跃，多项试验的顶线数据将在2019年底前公布，这可能对公司产生变革性影响 [11] - 公司目前的现金状况足以支持所有已披露的临床试验，并预计资金将持续到2021年第四季度 [14] - 管理层对AXS-05在MDD和TRD中的潜力表示乐观，认为其新型作用机制可能满足当前未满足的临床需求 [36][37] 其他重要信息 - 公司启动了AXS-05和AXS-07的长期开放标签安全性扩展研究，以支持未来的NDA申请 [9][12] - AXS-07的MOMENTUM试验设计包括使用强效活性对照药物rizatriptan，以展示其潜在的差异化优势 [54][55] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于发作性睡病研究的预期和商业化策略 - AXS-12的CONCERT试验是首个随机双盲安慰剂对照交叉研究，主要评估其对发作性睡病关键症状（如猝倒和白天过度嗜睡）的效果 [17][18] - 公司计划在美国自行商业化产品，而在美国以外市场则通过合作伙伴进行 [19] 问题: STRIDE试验的扩展和安全性数据要求 - STRIDE试验的扩展旨在收集更多安全性数据，FDA要求NDA申请需包括300名患者接受6个月治疗和100名患者接受1年治疗的数据 [21][22] - GEMINI和STRIDE试验的统计效力设计基于已批准抗抑郁药的平均效应大小，效力为90% [24] 问题: AXS-05的标签和商业化策略 - AXS-05的标签将针对MDD，但如果STRIDE试验结果积极，TRD数据将包含在说明书中的临床试验部分 [33] - 公司认为AXS-05的快速起效和新型作用机制可能使其成为一线治疗选择，尤其是在TRD患者中 [40][41] 问题: AXS-07的MOMENTUM试验设计和潜在差异化优势 - MOMENTUM试验设计包括使用强效活性对照药物rizatriptan，以展示AXS-07在难治性偏头痛患者中的潜在差异化优势 [54][55] - AXS-07的双重作用机制和快速吸收特性可能提供更快的起效和更持久的疼痛缓解 [56]

财务数据和关键指标变化 - 公司截至2019年3月31日的现金余额为4260万美元，较2018年12月31日的1400万美元增加了2860万美元，主要得益于1月完成的股权融资和3月与FCB签订的新增长资本贷款 [19] - 2019年第一季度净亏损为1060万美元，每股亏损032美元，较2018年同期的480万美元净亏损和每股019美元亏损有所增加 [19] - 2019年第一季度运营费用为1040万美元，较2018年同期的720万美元增加了320万美元，主要由于MOMENTUM研究的启动和快速进展以及其他临床试验的持续推进 [20] - 研发费用为760万美元，较2018年同期的480万美元增加了280万美元，主要由于MOMENTUM研究的启动和AXS-07候选产品的制造成本 [20] - 一般和行政费用为280万美元，较2018年同期的240万美元增加了40万美元，主要由于法律费用和上市公司运营相关的外部费用增加 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - AXS-05在重度抑郁症（MDD）和戒烟治疗中的2期试验均显示出积极疗效，并获得FDA突破性疗法认定 [8] - AXS-05在MDD治疗中的ASCEND试验现被视为关键性试验，预计将在2019年下半年启动新的安慰剂对照3期试验 [10] - AXS-05在治疗抵抗性抑郁症（TRD）中的3期STRIDE-1试验预计将在2019年下半年公布顶线数据 [11] - AXS-07在偏头痛急性治疗中的3期MOMENTUM试验进展快于预期，预计将在2019年下半年公布顶线数据 [17] - AXS-12在发作性睡病中的2期CONCERT试验预计将在2019年第二季度公布顶线数据 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - AXS-05在MDD治疗中的关键性试验和安慰剂对照3期试验预计将加速NDA提交，目标在2020年 [11] - AXS-07在偏头痛急性治疗中的MOMENTUM试验招募了既往对急性偏头痛治疗反应不佳的患者，预计将在2019年下半年公布顶线数据 [17] - AXS-12在发作性睡病中的2期CONCERT试验预计将在2019年第二季度公布顶线数据 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在美国自行推出产品候选药物，同时考虑通过合作伙伴关系增加价值 [28] - 公司计划在2019年第二季度启动AXS-05在MDD中的安慰剂对照3期试验，并预计在2019年下半年公布顶线数据 [10] - 公司计划在2019年第二季度启动AXS-05的开放标签安全性扩展试验，以建立NDA提交所需的安全性数据库 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前现金状况足以支持运营需求至2021年第一季度，包括新的AXS-05 3期试验和开放标签安全性扩展试验 [21] - 公司对AXS-07在偏头痛急性治疗中的MOMENTUM试验进展感到鼓舞，预计将在2019年下半年公布顶线数据 [17] - 公司对AXS-05在MDD和TRD治疗中的进展感到满意，预计将在2019年下半年公布多项临床试验的顶线数据 [12] 其他重要信息 - 公司计划在2019年第二季度启动AXS-05在MDD中的安慰剂对照3期试验，并预计在2019年下半年公布顶线数据 [10] - 公司计划在2019年第二季度启动AXS-05的开放标签安全性扩展试验，以建立NDA提交所需的安全性数据库 [15] - 公司预计当前现金状况足以支持运营需求至2021年第一季度，包括新的AXS-05 3期试验和开放标签安全性扩展试验 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: ASCEND试验中使用的剂量策略 - ASCEND试验中使用的剂量为210毫克缓释安非他酮，该剂量在MDD治疗中属于批准范围内，且文献显示150毫克至200毫克及以上剂量在治疗抑郁症中均有效 [27] - 试验结果显示，安非他酮在6周后改善了127分，反映了预期的抗抑郁效果 [27] 问题: 商业化计划 - 公司计划在美国自行推出产品候选药物，同时考虑通过合作伙伴关系增加价值 [28] - 公司正在建立商业团队，以支持NDA提交和产品推出 [28] 问题: 现金消耗指导是否包括AXS-12的额外临床开发 - 现金消耗指导包括当前和计划的AXS-05试验，但不包括AXS-12的新研究 [31] - AXS-12的2期试验已包括在现金消耗指导中 [32] 问题: AXS-12的下一步开发计划 - 如果AXS-12的2期试验结果积极，公司计划启动3期试验 [34] 问题: 商业化努力和销售基础设施的建立 - 公司计划在精神病学和神经学领域建立销售团队，考虑到两个领域之间的重叠 [36] 问题: MOMENTUM试验中患者对既往治疗的反应 - MOMENTUM试验使用mTOQ-4问卷评估患者对既往急性治疗的反应，评分7分及以上的患者被视为反应不佳 [40] 问题: AXS-05的NDA提交准备 - 公司已完成部分桥接毒性研究，预计不会成为NDA提交的障碍 [43] - 制造过程已最终确定和优化，预计不会延迟NDA提交 [44] 问题: AXS-05在MDD和TRD中的机会 - MDD包括TRD，TRD是MDD中治疗难度更大的患者群体 [46] - 公司对AXS-05在TRD中的试验进展感到满意，认为这将有助于MDD的广泛适应症 [47] 问题: AXS-07的差异化特征 - AXS-07具有快速起效和独特的药代动力学特征，预计在难治性患者中显示出更强的疗效 [49] - MOMENTUM试验使用利扎曲普坦作为活性对照，预计将明确AXS-07的差异化特征 [51] 问题: AXS-07的长期安全性研究 - 公司预计需要进行6个月至1年的长期安全性研究 [53] 问题: AXS-05的3期试验设计 - 新的3期试验将采用安慰剂对照设计，预计将在2019年下半年公布顶线数据 [57] - 开放标签扩展试验将包括来自3期试验和STRIDE-1试验的患者，预计将建立12个月的安全性数据库 [58] 问题: 公司未来的融资计划 - 公司预计当前现金状况足以支持运营需求至2021年第一季度，不计划在关键试验结果公布前进行股权融资 [61] 问题: AXS-05的3期试验时间表 - 公司预计将在2019年下半年公布AXS-05的3期试验顶线数据，基于ASCEND试验的经验和STRIDE-1试验的进展 [64] - 新的3期试验将招募更广泛的抑郁症患者，预计将比TRD患者更快完成 [66]

财务状况 - 公司截至2019年3月31日的现金及现金等价物为42,624,487美元，较2018年12月31日的13,968,742美元大幅增加[9] - 公司2019年第一季度净亏损为10,640,376美元，较2018年同期的4,805,559美元有所扩大[12] - 公司2019年第一季度总资产为43,901,088美元，较2018年12月31日的15,379,279美元显著增加[9] - 公司2019年第一季度总负债为26,527,389美元，较2018年12月31日的14,441,358美元有所增加[8] - 公司2019年第一季度股东权益为17,373,699美元，较2018年12月31日的937,921美元大幅增加[10] - 公司2019年第一季度经营活动产生的现金流量净额为-9,499,210美元，较2018年同期的-6,680,439美元有所扩大[16] - 公司截至2019年3月31日的累计亏损为1.182亿美元[21] - 公司预计未来将继续产生运营亏损，且可能永远无法实现盈利[21] - 公司的主要现金来源是通过公开发行普通股获得的资金[22] - 公司现有的现金预计足以支持至少12个月的运营现金需求[23] - 截至2019年3月31日，公司的现金及现金等价物余额为4260万美元[30] - 公司的大部分现金存放在一家金融机构，且存款金额超过了联邦存款保险公司保险限额[32] - 公司在2019年3月31日的总资产为4390万美元，较2018年12月31日的1538万美元大幅增加[9] - 公司在2019年3月31日的股东权益为1737万美元，较2018年12月31日的93.8万美元显著增长[10] - 公司在2019年3月31日的累计亏损为1.18亿美元，较2018年12月31日的1.08亿美元有所增加[10] - 公司在2019年3月31日的总负债为2653万美元，较2018年12月31日的1444万美元增加[8] - 公司在2019年3月31日的流动负债为771万美元，较2018年12月31日的1082万美元有所减少[8] - 公司在2019年3月31日的长期贷款为1882万美元，较2018年12月31日的362万美元大幅增加[8] - 公司在2019年3月31日的预付和其他流动资产为113万美元，较2018年12月31日的125万美元有所减少[9] - 公司2019年第一季度净亏损为1064万美元，较2018年同期的480.6万美元有所增加[12] - 公司2019年第一季度现金及现金等价物余额为4262.4万美元，较2018年同期的2663.3万美元大幅增加[16] - 公司累计亏损达1.182亿美元，预计未来将继续亏损[21] - 公司主要现金来源为公开发行股票，尚未实现任何产品商业化[22] - 公司现有现金预计可支持至少12个月的运营需求[23] - 公司在2019年3月31日的现金余额为4260万美元，较2018年12月31日的1400万美元显著增加[156] 融资与贷款 - 公司2019年第一季度通过股票发行融资获得24,983,682美元，较2018年同期的139,920美元大幅增加[16] - 公司2019年第一季度通过长期贷款获得20,000,000美元[16] - 公司在2019年3月与硅谷银行和WestRiver Innovation Lending Fund VIII, L.P.签订了2400万美元的增长资本贷款协议，其中2000万美元在协议签署时已发放，剩余400万美元可根据公司选择在2019年8月15日前提取，前提是公司完成AXS-12治疗发作性睡病的II期临床试验并获得足够数据以提交III期试验方案[53] - 该贷款的年利率为7.50%或高于基准利率2%的较大值，贷款期限至2023年2月，前12个月为只付利息期，若提取第二笔贷款可延长至18个月[54] - 公司在2019年3月31日的总债务为2000万美元，其中长期债务为1881.8万美元，短期债务为53.6万美元[65] - 公司在2019年3月31日的未摊销债务折扣为66.4万美元，较2018年12月31日的9.9万美元大幅增加[65] - 公司于2016年12月1日提交了总额为1.5亿美元的证券注册声明，截至文件提交日期，仍有约7750万美元的证券可供未来发行[70] - 2017年3月，公司通过公开发行普通股筹集了约1610万美元的毛收入，净收入约为1480万美元[71] - 2019年1月，公司通过销售协议筹集了约2580万美元的毛收入，销售了3,164,015股普通股，完全耗尽了3000万美元的销售额度[73] - 2017年12月，公司通过注册直接发行筹集了约950万美元的毛收入，净收入约为880万美元，并发行了1,783,587个单位，每个单位包括一股普通股和一份认股权证[74] - 2018年9月，公司通过注册直接发行筹集了约890万美元的毛收入，净收入约为880万美元，销售了2,966,667股普通股[75] - 公司在2019年3月获得了2400万美元的增长资本贷款[106] - 公司在2019年1月通过市场销售获得了约2580万美元的总收益，净收益约为2500万美元[104] - 公司2019年第一季度融资活动现金流入为3815万美元，主要来自与Leerink的股票销售协议获得的2500万美元净收益和2019年贷款获得的2000万美元[136] - 公司2019年3月与SVB和WestRiver签订了2019年贷款协议，贷款总额为2400万美元，初始2000万美元已到位，剩余400万美元需在2019年8月15日前达到AXS-12的临床试验里程碑后方可提取[132] - 公司预计未来需要筹集大量额外资金以支持运营，可能通过债务融资、知识产权许可或发行股权或可转换证券等方式[138] - 2019年3月，公司与SVB和WestRiver签订了2019年定期贷款，初始金额为2000万美元，剩余400万美元可根据临床数据结果提取[149] - 2019年定期贷款的利率为浮动利率，最低为7.5%，或高于基准利率2%[150] 研发与临床试验 - 公司2019年第一季度研发费用为7,603,081美元，较2018年同期的4,752,511美元显著增加[12] - 公司专注于中枢神经系统（CNS）疾病治疗领域，拥有四个核心产品候选药物：AXS-05、AXS-07、AXS-09和AXS-12[18] - 公司在2019年3月31日的研发费用为301.2万美元，较2018年12月31日的226.6万美元增长了32.9%[52] - 公司在2019年3月31日的研发费用为760.3万美元，较2018年同期的475.2万美元有所增加[114] - 公司2019年第一季度研发费用为760万美元，同比增长280万美元，主要由于MOMENTUM研究、STRIDE-1、ADVANCE-1和戒烟研究的进展以及AXS-07候选产品的制造成本[121] - AXS-05在ASCEND研究中达到了预设的主要终点，显著改善了抑郁症症状[103] - AXS-05获得了FDA突破性疗法认定，用于治疗重度抑郁症（MDD）[106] - AXS-05在戒烟辅助的2期试验中达到了预设的主要终点[107] - AXS-05的加速开发和关键地位基于FDA突破性疗法会议的结果[107] - AXS-07在MOMENTUM研究中启动了3期临床试验，用于急性偏头痛治疗[105] - AXS-12在CONCERT研究中启动了2期临床试验，用于治疗嗜睡症[105] - 研发费用主要包括临床前研究、临床试验、制造成本、员工薪资和福利、股票补偿费用等[39] - 公司根据外部CRO和临床试验地点的成本估算，评估临床试验进展并调整费用[40] 股票与期权 - 公司在2019年3月31日的加权平均普通股为3305.2万股，较2018年同期的2550.1万股增长了29.6%[68] - 公司在2019年3月31日的股票期权为310万股，认股权证为18.1万股，总计328.2万股[69] - 截至2019年3月31日，公司有3,943,048股可用于股票期权或股票奖励的发行[78] - 2019年第一季度，公司授予了890,866份股票期权，加权平均行权价格为12.79美元[78] - 2019年第一季度，公司股票期权的总内在价值为2165.96万美元[78] - 2019年第一季度，公司股票期权相关的未确认补偿成本为990万美元，预计将在3.5年内确认[79] - 2019年第一季度，公司股票期权相关的补偿费用为125.63万美元，其中研发费用为10.17万美元，一般和行政费用为115.46万美元[80] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权的公允价值[45] 税务与会计 - 公司的有效税率为0%，原因是公司记录了全额估值准备[42] - 公司在2019年1月1日采用了新的租赁会计准则，但该准则未对财务报表产生重大影响[48] - 公司在2019年1月1日采用了FASB的会计准则改进，该改进未对财务报表产生重大影响[49] - 公司采用资产负债法核算所得税，递延税资产和负债根据未来税率变化进行调整[41] - 截至2019年3月31日，公司的实际税率为0%，与法定税率不同，原因是全额计提了估值准备[42] - 公司仅在不确定税务立场更有可能被支持时确认税务利益，截至2019年3月31日，公司认为不存在重大不确定税务立场[43] 运营费用 - 公司2019年第一季度总运营费用为1042.1万美元，同比增长45.5%[12] - 2019年第一季度一般及行政费用为280万美元，同比增长40万美元，主要由于法律费用、上市公司运营相关外部费用和人员成本增加[122] - 2019年第一季度利息和债务折扣摊销费用为20万美元，同比减少10万美元，主要由于新实施的现金扫账户带来的10万美元利息收入[123] - 公司2019年第一季度运营活动现金流出为950万美元，同比增加280万美元，主要由于多个候选产品的临床试验相关研发支出增加[134] 产品与市场 - 公司专注于开发中枢神经系统疾病的新型疗法，拥有四个核心产品候选药物[18] - 公司与Antecip Bioventures II LLC签订了独家许可协议，需支付1.5%至4.5%的净销售额特许权使用费，具体金额和时机尚不确定[141] 设备与折旧 - 设备主要包括计算机设备，按成本记录，并在三年内按直线法折旧[38] 债务与融资成本 - 债务发行成本被分类为长期融资的直接扣除项，并在债务协议期限内按实际利率法摊销[37]

财务数据和关键指标变化 - 2018年12月31日现金约1400万美元，包括近期完成的股权融资和新增长资本定期贷款所得款项；预计现金余额为5260万美元，而2017年12月31日为3400万美元 [19] - 2018年全年净亏损3100万美元，即每股亏损1.15美元，而2017年亏损2900万美元，即每股亏损1.27美元 [20] - 2018年运营费用增至3280万美元，较2017年的2710万美元增加570万美元；研发费用为2350万美元，比2017年的2000万美元增加350万美元；一般及行政费用为940万美元，较2017年的720万美元增加220万美元 [20] - 2018年利息支出为110万美元，较2017年的130万美元减少20万美元 [21] - 2018年10月通过注册直接发行获得890万美元总收益；2019年1月通过出售股份筹集2580万美元总收益；2019年3月获得2400万美元增长资本定期贷款，协议达成时获得2000万美元，剩余400万美元在AXS - 12的2期试验取得积极结果时可提取 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 AXS - 05 - 用于治疗难治性抑郁症、重度抑郁症、阿尔茨海默病激越和戒烟四个适应症，获FDA快速通道指定用于治疗难治性抑郁症和阿尔茨海默病激越 [13] - STRIDE - 1试验约95%的目标受试者已随机入组，预计2019年第二季度获得顶线数据 [13] - ASCEND研究中AXS - 05达到预设主要终点，与安非他酮相比，能快速、显著且统计学上显著降低抑郁症状，预计2019年第二季度与FDA会面讨论其用于更广泛重度抑郁症适应症的潜在监管途径 [14][15] - ADVANCE - 1试验超40%的目标受试者已随机入组，预计2020年上半年获得顶线数据 [15][16] - 戒烟治疗2期试验约95%的目标受试者已随机入组，预计2019年第二季度获得顶线数据 [16] AXS - 07 - 由MoSEIC美洛昔康和利扎曲普坦组成，用于急性偏头痛治疗，旨在提供快速、增强且持续的缓解效果，减少症状复发 [17] - 2019年2月与FDA就MOMENTUM研究的设计、终点和统计方法达成特别协议评估，研究本月开始招募，预计2020年第一季度获得数据 [17] AXS - 12 - 用于治疗发作性睡病，CONCERT研究刚刚开始，预计2019年第二季度获得顶线数据 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 致力于为中枢神经系统疾病患者开发新药，2018年取得显著进展，目前有三个差异化中枢神经系统产品候选药物在六个不同适应症中进行积极临床开发 [8] - 计划开发AXS - 05用于重度抑郁症适应症，2019年第二季度与FDA会面讨论潜在监管途径 [9] - 创建Axsome Pain and Primary Care业务部门，以提升非核心疼痛和初级保健资产的价值 [10] - 认为AXS - 07产品概况具有差异化，有望满足偏头痛治疗未满足的需求，目标是覆盖100%的偏头痛人群 [54][55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对2018年和2019年初取得的进展感到满意，若产品成功开发，有望为中枢神经系统疾病患者带来积极改变 [68] - 目前现金状况良好，有足够资金支持至少到2021年第四季度的预期运营现金需求，且超过所有正在进行的临床试验的数据公布时间 [22] 其他重要信息 - 公司在进行前瞻性陈述时存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，相关风险在向美国证券交易委员会提交的定期文件中有描述 [6] - AXS - 12获得FDA孤儿药指定用于治疗发作性睡病 [10] - 公司拥有超过20项已授权专利，涵盖奈立膦酸用于治疗复杂性区域疼痛综合征，且专利组合仍在增长 [61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: AXS - 12研究执行速度及设计 - 采用交叉设计，可让患者充分参与两次，且公司有罕见病研究招募经验，有助于快速招募；研究约20名发作性睡病患者，随机接受AXS - 12或安慰剂治疗3周，然后交叉，评估指标包括猝倒发作频率等 [26][27] 问题: AXS - 07与FDA的特别协议评估内容 - 是与FDA就研究整体设计的协议，包括纳入和排除标准、研究终点及统计分析；若研究成功，可作为注册试验 [29] 问题: AXS - 07能否基于单研究申请批准 - 特别协议评估中未明确包含，但根据与FDA沟通，认为可能只需一项3期试验即可提交新药申请 [31] 问题: 阿尔茨海默病激越研究的招募进展 - 约40%的目标受试者已入组，按计划2020年上半年可获得顶线数据 [33] 问题: Axsome PPC子公司的业务发展机会 - 包含三个产品候选药物，其中一个处于3期试验，涵盖疼痛和骨质疏松等大适应症，公司将其视为潜在的货币化来源，可支持研发管线并为股东创造回报 [35] 问题: 是否会并行开展两项3期试验 - 目前公司资金状况良好，但计划先完成正在进行的临床试验，后续是否有额外投资机会有待观察 [39] 问题: 若STRIDE - 1成功，难治性抑郁症后续计划 - 若需要另一项试验，会尝试复制STRIDE - 1中导致成功的元素；预计2019年第二季度与FDA会面，讨论更广泛重度抑郁症适应症的潜在监管途径 [41] 问题: AXS - 07试验中美洛昔康或利扎曲普坦组的统计处理 - MOMENTUM试验为四组试验，需显示AXS - 07与安慰剂的差异，同时要显示优于利扎曲普坦组和美洛昔康组 [43] 问题: STRIDE - 1研究提高成功概率的关键设计元素 - 仔细分类真正的难治性抑郁症患者，先让患者用安非他酮治疗6周，未响应者再随机分组；使用平均总分作为主要结果指标；选择有经验的临床站点；实施质量控制措施 [48][49] 问题: 如何定义阿尔茨海默病患者 - 通过认知评估，临床医生判定患者有可能患有阿尔茨海默病，因绝对确诊需尸检 [52] 问题: AXS - 07目标产品概况满足的未满足需求及适合原因 - 产品概况差异化在于疗效，结合MoSEIC技术快速递送美洛昔康，加上利扎曲普坦，预期起效快、疗效优越且持续，能减少症状复发；目标覆盖100%的偏头痛人群 [54][55] 问题: 因心血管风险对曲坦类药物有禁忌的偏头痛患者比例及快速起效对这部分患者的影响 - 认为偏头痛快速起效总是有益；参考调查显示约10% - 20%的患者有禁忌，绝大多数患者适合AXS - 07 [57] 问题: AXS - 12在发作性睡病中的预期疗效概况及与现有获批药物的比较 - AXS - 12有望解决发作性睡病的两个关键症状，即猝倒和白天过度嗜睡；目前只有五种获批产品治疗发作性睡病症状，其中只有一种治疗猝倒，且有局限性 [60] 问题: 奈立膦酸的知识产权组合及货币化机会 - 公司拥有超过20项涵盖奈立膦酸用于治疗复杂性区域疼痛综合征的已授权专利，且专利组合在增长；鉴于强大的专利地位和产品潜力，认为是可货币化的资产 [61] 问题: 现有现金资源涵盖的试验项目 - 目前宣布的所有研究，包括STRIDE - 1、戒烟研究、AXS - 07偏头痛研究、发作性睡病研究和ADVANCE - 1试验，都由现有现金资源全额资助 [62] 问题: 右美托咪定在激越治疗中的定位与公司相关努力的关系 - 欢迎其他公司开发治疗中枢神经系统疾病的产品，尤其是阿尔茨海默病激越；公司对自身方法感到兴奋，认为有强有力的概念验证，且正在进行高质量试验 [64][65]