公司业务及项目进展 - 公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的精准基因药物平台[102] - 公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[103] - 公司正在开发用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的BEAM-101项目，通过基因编辑技术提高胎儿血红蛋白水平[107] - 公司计划在2024年公布BEAM-101临床试验的多个患者数据[108] - 公司正在研发用于治疗α-1抗胰蛋白缺乏症、糖原贮积病1a和乙型肝炎病毒感染的基因疾病的BEAM-302项目[113] - 公司计划在2024年初提交BEAM-302的监管申请，以授权在美国以外地区进行临床试验[115] - 公司正在开发用于治疗糖原贮积病1a的BEAM-301项目，旨在修复最常见的致病突变[116] - 公司计划在2024年上半年提交BEAM-301的IND申请，以授权在美国的部分地点进行初步临床试验[118] - BEAM-201是一种开发候选药物，由健康供体来源的T细胞组成，同时在TRAC、CD7、CD52和PDCD1上进行编辑，然后转导为编码抗CD7嵌合抗原受体（CAR）的潜在疗法[121] - 我们已经向FDA提交了BEAM-201的IND，用于治疗复发性、难治性T-ALL/T-LL，这是一种影响儿童和成人的严重疾病[121] - 我们计划为BEAM-201生成专注于T-ALL治疗的临床数据集，并寻求潜在合作伙伴[121] - 我们预计将于2024年底前公布BEAM-201临床试验第一组的数据[121] 合作与协议 - 我们已建立了位于北卡罗来纳州研究三角园的占地10万平方英尺的制造设施，旨在支持广泛范围的临床项目[126] - 我们与Pfizer签订了为期四年的研究合作协议，重点是罕见遗传疾病的体内基因编辑项目[129] - 我们与Apellis Pharmaceuticals签订了研究合作协议，专注于使用我们的基因编辑技术发现新的补体系统驱动疾病治疗方法[130] - 我们与Verve Therapeutics签订了合作和许可协议，授予Verve我们的编辑技术在心血管疾病治疗中的应用权[131] - 我们与Sana Biotechnology签订了选择和许可协议，授予Sana我们的CRISPR Cas12b技术在某些体外工程细胞疗法项目中的研发和商业化权[133] 财务状况 - 2023年第三季度实现了1.7193亿美元的许可和合作收入，较2022年同期增长1394万美元[158] - 2023年第三季度研发费用为1.0005亿美元，较2022年同期增长1476.3万美元，主要由外部研发费用、员工相关费用、设施和IT相关费用、股权补偿费用以及其他费用的增加驱动[159] - 2023年第三季度总体行政费用为2.541亿美元，较2022年同期增长3.595亿美元，主要由股权补偿费用和人员及设施相关费用的增加驱动[160] - 2023年9月，研发支出为2.973亿美元，较2022年同期增加了7205.1万美元[168] - 外部研发支出增加3800万美元，员工相关费用增加1700万美元，设施和IT相关费用增加1210万美元[169] - 研发支出预计未来12个月基本保持不变，主要用于临床阶段开发[171] - 总体行政费用增加840万美元，主要来自股权补偿和人员及设施相关成本[172] - 2023年前9个月，衍生负债公允价值变动为其他收入94万美元[173] - 非控股权益投资公允价值变动为其他费用1790万美元[174] - 2023年前9个月，指导技术和产品相关的待定对价负债公允价值变动为其他收入790万美元[175] - 利息和其他收入（费用）净额为2023年前9个月净收入3460万美元[176] - 2023年前9个月未记录所得税[177] - 2023年前9个月，现金、现金等价物和有市场流通证券为10亿美元，不包括与Lilly的交易款项[187] - 公司预计在未来12个月内，运营费用将保持基本不变，主要是由于组合优先级和战略重组，预计主要产品候选品的临床阶段开发的成本增加将被减少在我们的临床前研究和开发方面的支出所抵消[197] - 公司预计到2023年9月30日的现金、现金等价物和可市场化证券将足以资助我们当前和计划中的运营费用和资本支出，至少在发行附带的简明合并财务报表的日期起的未来12个月内[198] - 公司未来的资金需求将取决于许多因素，包括继续构建我们的基础编辑平台的成本，为我们可能开发的产品候选品获得许可的成本，以及我们可能开发的产品候选品的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进展、结果和成本[199]

生物技术平台及基因编辑项目 - 该公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的精准基因药物平台[96] - 该公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[97] - 该公司正在开发用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑项目BEAM-101[100] - 该公司计划通过三个阶段的发展策略来治疗血液学疾病[101] - 该公司正在研究直接纠正镰状细胞病突变的基因编辑方法BEAM-102[105] - 该公司正在优化直接纠正镰状细胞病突变的方法[106] - 该公司正在改进用于镰状细胞病患者的移植条件[107] - 该公司正在探索通过LNPs进行体内基因编辑的潜力[109] - 该公司启动了关于镰状细胞特征的自然史研究项目[110] - 该公司正在开发用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病的CAR-T细胞产品[113] 基因编辑项目进展及预期 - BEAM-301是一种针对GSDIa的肝靶向LNP配方，旨在修复最常见的致病突变R83C[118] - 预计R83C和Q347X这两个点突变在美国分别占据900和500名患者，约占美国GSDIa患者的59%[119] - BEAM-302是一种肝靶向LNP配方，旨在一次性治疗AATD的E342K点突变，该疾病可导致早发性肺气肿和肝病[121] - 预计美国约有6万人患有两个Z等位基因[121] - 我们计划在2024年第一季度提交BEAM-302的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[123] - 我们正在评估基因编辑技术以纠正ABCA4基因中导致Stargardt病的G1961E点突变[125] - 预计在美国约有5500人受到这种突变的影响[125] 资金筹集和财务状况 - 公司自成立以来主要通过销售可转换优先股、普通股发行收益和合作协议收入支持运营[145][146] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损达12亿美元[146] - 预计公司将继续面临重大支出和不断增加的运营亏损[146] - 公司未来将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金支持运营[147][148] - 公司截至2023年6月30日未从产品销售中产生任何收入，主要收入来自许可和合作协议[146][150] - 公司预计至少在未来12个月内能够资助当前和计划中的运营支出和资本支出[197] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素，包括继续构建基础编辑平台的成本，产品候选人的发现、临床前开发、实验室测试、制造和临床试验的范围、进展、结果和成本[198] - 公司预计在未来通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集现金需求，目前没有任何承诺的外部资金来源[201] - 公司可能需要通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，但可能会放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选人的有价值权利，或者可能不利于公司的许可条款[202]

公司愿景和发展方向 - 公司愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治愈[97] - 公司正在推进基因编辑技术在血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病领域的应用[98] - 公司正在优化直接矫正“Makassar”方法，以及改善患者移植前的条件[106] 临床试验和项目进展 - Hematology领域正在推进BEAM-101和ESCAPE项目，旨在治疗镰状细胞病和β地中海贫血[100] - 公司计划在2024年报告BEACON试验的多名患者数据[104] - 公司已获得FDA批准进行BEAM-201的IND，用于治疗复发/难治性T-ALL/T-LL[114] - 公司计划通过LNPs技术推进遗传性肝病项目，包括GSDIa、AATD和HBV感染[115] - BEAM-301是一种针对GSDIa的肝靶向LNP基因编辑试剂的配方[117] - 针对GSDIa患者，我们计划在2023年底或2024年初提交BEAM-301的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[119] - BEAM-302是一种肝靶向LNP基因编辑试剂的配方，旨在为AATD提供一次性治疗[120] - 我们计划在2024年初提交BEAM-302的监管申请，以授权启动该项目的临床试验[122] - 我们正在评估基因编辑技术以纠正导致Stargardt病的ABCA4基因中最常见的突变之一，即G1961E点突变[124] 合作与协议 - 我们与Pfizer签订了一项为期四年的研究合作协议，重点是针对肝脏、肌肉和中枢神经系统的罕见遗传疾病进行体内基因编辑项目[129] - 我们与Apellis Pharmaceuticals签订了一项研究合作协议，专注于利用我们的基因编辑技术发现新的对抗补体系统驱动疾病的治疗方法[130] - 我们与Verve Therapeutics签订了一项合作和许可协议，允许我们更充分地利用基因编辑技术治疗心血管疾病[131] 财务状况 - 公司2023年第一季度净亏损为9646万美元，较2022年同期的6921.4万美元增加了2724.6万美元[161] - 公司与Jefferies签订的销售协议中，公司通过ATM方式售出了2,908,009股普通股，总收益为3亿美元[172] - 公司与Jefferies修改销售协议，增加了5亿美元的总额，截至2023年3月31日，公司通过修改后的销售协议售出了6,340,059股普通股，总收益为4.181亿美元[173] - 公司与Apellis签订协议，于2021年7月收到5,000万美元的首付款[174] - 公司与Pfizer签订协议，于2022年1月收到3亿美元的首付款，截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[175] - 公司在2023年3月31日之前未商业化任何产品候选药物，预计未来需要筹集额外资金以支持研发、运营等方面的支出[177] - 公司2023年第一季度经营活动净现金流为负109,815千美元[178] - 公司2023年第一季度录得的非现金项目包括投资溢价摊销690万美元和衍生负债公允价值减少560万美元[179] - 公司2023年第一季度录得的非现金项目包括股权补偿费用2390万美元、非控股权益投资公允价值减少1280万美元等[180] - 公司2023年第一季度投资活动中，现金提供额为3150万美元，主要来自市场证券的到期[183] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[198] 风险管理 - 公司主要面临的市场风险是利率敏感性，由于投资主要是短期可市场交易证券，我们认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[199] - 公司目前不受外汇汇率变动的重大市场风险影响，但与位于美国以外的供应商签订合同可能会受到外汇汇率波动的影响[200]

公司业务及技术 - 公司是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准基因药物平台[787] - 公司拥有一套基因编辑和传递技术，并正在建立内部制造能力[787] - 公司相信他们的基因编辑技术将极大增加基因编辑在广泛治疗应用中的影响[789] - 公司正在建设一个10万平方英尺的制造设施，以支持广泛的临床项目[792] 财务表现 - 公司在2022年的财务报告中，从许可和合作协议中获得了6090万美元的收入[803] - 公司的研发支出主要包括与基因编辑技术相关的投资[805] - 公司预计研发支出将大幅增加，以推进计划中的临床发展[808] - 公司的一般和行政支出主要包括薪资和其他相关成本[809] - 公司预计一般和行政支出将在未来增加，以支持增加的研发活动[810] - 2022年度许可和合作收入为60920万美元，较2021年度的51844万美元增加9076万美元[815] - 2022年度研发支出为311594万美元，较2021年度的387087万美元减少75493万美元[816] - 2022年度员工相关费用增加4170万美元，设施和IT相关费用增加1730万美元[817] - 2022年度外部研发支出增加3360万美元，主要是由于外包服务的增加[817] - 2022年度股权补偿费用增加2540万美元[818] - 预计研发支出将继续增加，以推进BEAM-101和BEAM-201的临床试验[819] - 2022年度一般和行政费用为8780万美元，较2021年度的5722万美元增加3058万美元[820] - 2022年度衍生负债公允价值变动为2390万美元[821] - 2022年度非控股权益投资公允价值变动为2020万美元[822] - 2022年度待摊考虑负债公允价值变动为1890万美元[823] 资金情况及筹资计划 - 公司自2017年成立以来尚未通过产品销售产生任何收入，主要通过股权发行资助运营[834] - 公司截至2022年12月31日现金、现金等价物和可市场交易证券总额为11亿美元[843] - 公司预计未来将继续承担重大费用和运营亏损，以推进产品候选品的临床发展[835] - 公司通过股权发行筹集了数亿美元的资金，包括IPO、私募和ATM销售协议[836][838][839] - 公司与多家合作伙伴签署协议，获得数亿美元的前期付款，用于研发新治疗方案[840][841][842] - 公司在2022年度的经营活动中实现了净现金流入22.5万美元，主要来自与Pfizer协议相关的合作款项[845] - 公司预计现有资金足以支持至少2023年1月1日开始的12个月的运营支出和资本支出[857] - 公司的资金需求将随着研发项目的推进而增加，包括临床试验、研究项目、知识产权维护等方面[856] - 公司在2022年度的融资活动主要来自股权发行，净额约1.08亿美元，用于支持运营和资本支出[852] - 公司未来的资金需求将取决于多个因素，包括继续构建基础编辑平台的成本[858] - 公司预计将通过股权发行、债务融资、合作伙伴关系和许可安排等方式筹集现金需求[860] - 公司可能需要额外资金来满足运营需求和与运营计划相关的资本需求[859] - 公司可能需要通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，但可能需要放弃对技术、未来收入流、研究项目或产品候选者的有价值权利[861] 会计处理及风险 - 公司可能需要支付给Harvard和Broad Institute的成功支付额度高达每个90.0百万美元[863] - 公司可能需要支付给Guide的前股东和期权持有人高达1亿美元的技术里程碑支付和2.2亿美元的产品里程碑支付[865] - 公司可能需要支付一定的里程碑和成功费用、非版税转让收入费用、版税费用、许可维护费用和专利维护成本的报销费用[864] - 公司将资金需求通过股权发行、债务融资、合作伙伴关系和许可安排的组合来满足[860] - 公司将收入确认按照ASC 606的规定进行[869] - 公司在资产收购中不会确认商誉[882] - 公司在2022年12月31日将对Orbital的投资按权益法进行会计处理，并在2022年12月31日将该投资减记至零[886] - 公司可能需要向Guide的前股东和期权持有人根据实现某些产品和技术里程碑而支付里程碑款项，这些款项按照ASC 480进行会计处理，根据市场不可观察的某些产品和技术里程碑的实现和相关时间的概率模型估算公允价值[887] - 公司根据概率调整贴现现金流模型确定成功支付给Harvard和Broad Institute的金额，这些支付根据我们的首次公开募股后的普通股的每股公允市场价增加而计算[889] - 公司对股票期权和其他股权奖励进行公允价值估算，并在相应的服务期内确认股权补偿费用，大部分股权奖励受到基于服务的归属条件的约束[892] - 公司在2019年1月1日采纳了ASU No. 2016-02，即ASC 842，要求在资产负债表上确认使用权资产和相关的经营和融资租赁负债[896] - 公司暂未面临与外汇汇率变动相关的重大市场风险，但与位于美国以外的供应商签订合同，可能会受到外汇汇率波动

公司基因编辑技术 - 公司的基因编辑技术Base editing具有精准靶向、永久性编辑、无双链断裂等特点[5] - 基因编辑技术具有多种应用，包括激活、敲除、修正和修改蛋白质表达等[6] 产品管线和项目 - BEAM-101项目旨在治疗镰状细胞病，具有潜在的一次性、直接、非切割激活HbF的特点[11] - BEAM-101的预期产品特点包括编辑人类CD34+细胞，16周后在小鼠中移植，具有最高的HbF诱导潜力和最低的残留HbS水平[12] - BEAM-301项目旨在恢复受损的糖原代谢，可能改善GSD1a患者的生存率和症状[16] - BEAM-302项目被提名为潜在的一次性治疗AATD的候选药物，有望永久性修复E342K突变[18] - BEAM-302项目有望在一次治疗中同时解决AATD的肺部和肝脏病理问题[19] - BEAM-201是一种基因编辑的异基因细胞治疗候选药物，可治疗侵袭性CD7+白血病[20] - BTX-ALO-001项目通过多重编辑的BEAM-201可在侵袭性T细胞癌中进行评估，使用优化的淋巴清除方案[22] 市场扩张和并购 - Beam正在开发三个领域的药物，分别是血液学、免疫学-肿瘤学和遗传疾病[23] - Beam与其他公司签署的战略和创新交易有望释放基因编辑的价值，并扩大治疗影响[24] 公司团队和成功记录 - Beam团队在药物发现、开发和首创类药物批准方面有着显著的成功记录[25]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other juri ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other jurisdic ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other jurisdiction ...

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UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-39208 Beam Therapeutics Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 81-5238376 (State or other juri ...