文章核心观点 - 公司BEAM-302治疗AATD的新药申请获FDA批准开展临床研究，此前已公布积极初始数据，公司还有后续研究计划；同时介绍了公司Zacks排名及部分更好排名的生物技术股情况 [1][4][9] BEAM-302临床进展 - FDA批准BEAM-302在美国开展治疗AATD的临床研究，其为肝脏靶向碱基编辑试剂脂质纳米粒制剂，用于纠正致病PiZ突变 [1] - 2024年6月公司在英国对BEAM-302治疗AATD开展I/II期研究并给药首位患者，该候选药还获新西兰、澳大利亚、荷兰和爱尔兰临床试验授权 [2] - 本月初公司公布BEAM-302治疗AATD的I/II期研究积极初始安全性和有效性数据，治疗耐受性良好，能持久且剂量依赖性地纠正致病突变 [4] - 研究数据显示单剂量BEAM-302使总α-1抗胰蛋白酶和功能性α-1抗胰蛋白酶持久且剂量依赖性增加，前三剂量观察到循环中校正蛋白新产生和毒性突变蛋白减少 [5] - I/II期研究分两部分，A部分针对有肺部疾病的AATD患者，B部分针对有轻至中度肝病伴或不伴肺部疾病的AATD患者，公司计划2025年下半年在B部分给药首位患者 [6] - 公司预计在进行中的I/II期研究第四剂量组招募更多患者，预计2025年下半年公布相关数据 [8] 公司股价表现 - 年初至今，公司股价下跌10.6%，而行业上涨3.3% [3] 公司Zacks排名及相关生物技术股情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [9] - 生物技术领域部分排名更好的股票有Jazz Pharmaceuticals、Dynavax Technologies和Krystal Biotech，目前Zacks排名均为2（买入） [9] - 过去60天，Jazz Pharmaceuticals 2025年每股收益预期从22.06美元增至23.33美元，2026年从23.13美元增至23.35美元，年初至今股价上涨2.6%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为3.20% [10] - 过去60天，Dynavax 2025年每股收益预期从32美分增至33美分，2026年从49美分增至57美分，年初至今股价上涨7.4%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为9.58% [11] - 过去60天，Krystal Biotech 2025年每股收益预期从5.50美元增至7.06美元，2026年从9.15美元增至11美元，年初至今股价上涨16.7%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜为3.29% [12]

文章核心观点 - 美国FDA批准了Beam Therapeutics公司BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新药研究申请，公司计划推进试验并报告更多数据 [2][3][4] 公司进展 - 美国FDA批准BEAM - 302治疗AATD的新药研究申请，此前已获英国、新西兰、澳大利亚、荷兰和爱尔兰的临床试验授权 [2][3] - 本月初公司分享BEAM - 302全球1/2期研究的初始安全性和有效性数据，证明其作为AATD潜在一次性治疗方法的概念 [3] - 公司计划继续A部分的剂量递增部分，包括招募和给药第四剂量组，并预计在2025年下半年的医学会议上报告更多数据 [4] - 公司计划在2025年下半年对B部分的首位患者给药，该部分将纳入患有轻度至中度肝病的AATD患者 [4] BEAM - 302介绍 - BEAM - 302是一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）制剂，旨在将突变的PiZ转化为校正的PiM异构体 [5] - 一次性A - G校正PiZ突变有潜力同时减少导致肝脏毒性的突变、错误折叠的AAT蛋白聚集，产生治疗水平的校正蛋白，增加循环中总AAT和功能性AAT，解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学问题 [5] AATD疾病介绍 - AATD是一种遗传性疾病，可导致早发性肺气肿和肝病，最严重形式源于SERPINA1基因两个拷贝的点突变（PiZ突变） [6] - PiZ突变导致AAT错误折叠，循环中AAT水平极低（10% - 15%），且酶活性低于野生型AAT蛋白，可导致肺部和肝脏疾病 [6] - 美国约10万个体有PiZZ基因型，但仅约10%患者被诊断，目前无获批的治愈性疗法，唯一获批的静脉AAT蛋白替代疗法不能防止患者肺功能持续下降和破坏 [7] 公司概况 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先、完全集成的精准基因药物平台的生物技术公司，拥有集成的基因编辑、递送和内部制造能力 [8] - 公司的基因编辑技术以碱基编辑为核心，可实现精确、可预测和高效的单碱基变化，用于推进多样化的碱基编辑项目组合 [8]

文章核心观点 - Beam Therapeutics公布BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的I/II期研究初始积极安全和疗效数据 ，但消息公布后股价下跌 [1][4] BEAM - 302研究数据 - 单剂量BEAM - 302治疗显示总α - 1抗胰蛋白酶（AAT）和功能性AAT持久、剂量依赖性增加 ，前三剂量循环中观察到校正蛋白（M - AAT）新产生和有毒突变体Z - AAT减少 [2] - 接受60mg BEAM - 302治疗的三名患者在第28天平均总AAT达到12.4µM ，超过11µM保护治疗阈值 ，且该剂量治疗使突变体Z - AAT降低达78% [3] - 初始安全结果表明BEAM - 302在所有剂量水平均耐受性良好 ，可持久剂量依赖性校正致病突变 [3] BEAM - 302研究情况 - 开放标签、剂量扩展的I/II期研究评估BEAM - 302治疗AATD的安全性、耐受性、药效学、药代动力学和疗效 ，AATD是可导致肺气肿和肝病早发的遗传性疾病 [5] - I/II期研究分两部分 ，A部分研究BEAM - 302用于有肺部疾病的AATD患者 ，B部分研究用于有轻度至中度肝病伴或不伴肺部疾病的AATD患者 [7] - I/II期研究A部分9名患者接受单递增固定剂量BEAM - 302（15mg、30mg和60mg）治疗 ，公布的初始安全和疗效数据截至2025年2月26日 [6] - 公司计划2025年下半年对I/II期研究B部分的首位患者给药 ，并在进行中的I/II期研究第四剂量组招募更多患者 ，预计2025年下半年获得相关数据 [9] - BEAM - 302是旨在校正致病PiZ突变的碱基编辑试剂肝靶向脂质纳米颗粒（LNP）制剂 [9] 股价表现 - 消息公布后 ，3月10日Beam Therapeutics股价下跌9.8% ，过去一年股价暴跌28.2% ，而行业下跌8.1% [4] 公司评级及相关股票 - Beam Therapeutics目前Zacks排名为3（持有） [10] - 药物/生物技术领域一些排名更好的股票有Xencor、Anixa Biosciences和BioMarin Pharmaceutical ，目前Zacks排名均为2（买入） [10] 相关股票情况 - 过去60天 ，Xencor 2025年每股亏损预估从3.64美元收窄至2.87美元 ，过去一年股价下跌40.2% ，过去四个季度中两次盈利超预期 ，两次未达预期 ，平均负惊喜为4.77% [11] - 过去60天 ，Anixa Biosciences 2025年每股亏损预估从46美分收窄至41美分 ，过去一年股价下跌14.6% ，过去四个季度中三次盈利超预期 ，一次未达预期 ，平均惊喜为6.31% [11][12] - 过去60天 ，BioMarin 2025年每股收益预估从4.01美元增至4.25美元 ，过去一年股价下跌15.4% ，过去四个季度盈利均超预期 ，平均惊喜为32.36% [12]

文章核心观点 Beam Therapeutics宣布普通股和预融资认股权证的承销发行定价，预计募资约5亿美元，将用于平台技术推进、项目研发等，介绍了承销商及招股书相关信息 [1][2][3][4] 分组1：发行情况 - 公司宣布承销发行16,151,686股普通股，发行价每股28.48美元；向特定投资者发行预融资认股权证以购买1,404,988股普通股，每份预融资认股权证发行价28.47美元，行使价每股0.01美元，可立即行使直至全部行使完毕 [1] - 此次发行预计总收益约5亿美元，所有证券由公司出售，预计2025年3月11日左右完成，需满足惯例成交条件 [1] 分组2：资金用途 - 公司打算将发行所得净收益用于推进平台技术、开展当前碱基编辑项目的研发和商业化前活动、潜在项目（包括BEAM - 101的生物制品许可申请提交和商业化前活动）、临床试验（如BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的潜在关键试验和ESCAPE调理平台在镰状细胞病患者中的潜在1/2期临床试验）以及一般公司用途 [2] 分组3：承销商信息 - J.P. Morgan、Jefferies、Cantor、Citigroup和Wells Fargo Securities担任此次发行的联席账簿管理人 [3] 分组4：招股书信息 - 2024年2月28日已向美国证券交易委员会（SEC）提交与此次发行证券相关的自动生效上架注册声明，发行仅通过招股书补充文件和随附招股书进行 [4] - 已向SEC提交初步招股书，可在www.sec.gov获取；最终招股书补充文件将提交SEC，可联系相关承销商获取副本 [4] 分组5：公司介绍 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先、完全集成的精准基因药物平台的生物技术公司，拥有集成的基因编辑、递送和内部制造能力 [6] - 公司的基因编辑技术以碱基编辑为核心，可实现精准、可预测和高效的单碱基变化，有望推动多样化的碱基编辑项目组合 [6]

文章核心观点 - Beam Therapeutics公司公布BEAM - 302的1/2期试验初始安全和疗效数据，证明其作为α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）潜在疗法及体内碱基编辑的临床概念验证，有望成为变革性疗法 [1] 分组1：AATD疾病介绍 - AATD是遗传性基因疾病，会导致早发性肺气肿和肝病，美国约10万人有PiZZ基因型，仅约10%患者被诊断，目前无获批治愈疗法，唯一获批的静脉注射AAT蛋白替代疗法无法阻止患者肺功能下降和损伤 [2][9][10] - AATD最严重形式源于SERPINA1基因两个拷贝的第342位氨基酸点突变，导致AAT错误折叠，循环AAT水平低且酶活性差，引发肺部和肝脏疾病 [9] 分组2：BEAM - 302药物介绍 - BEAM - 302是肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）制剂，可纠正PiZ突变，有望一次性治疗同时减少循环中Z - AAT、产生治疗水平的M - AAT、提高循环中总AAT和功能性AAT水平，解决肺和肝病的潜在病理生理问题 [2][8] - 纠正PiZ突变预计是持久的，且AAT水平会随炎症或感染生理增加，这是目前获批蛋白替代疗法不具备的 [8] 分组3：试验情况 - BEAM - 302正在进行1/2期开放标签剂量探索和扩展临床试验，A部分评估有肺部疾病的AATD患者，B部分评估有轻度至中度肝病（伴或不伴肺部疾病）的AATD患者，剂量扩展部分将确定最佳剂量 [3] - 截至2025年2月26日数据截止日期，已对A部分患者静脉输注15mg、30mg和60mg的BEAM - 302单升固定剂量 [3] 分组4：试验结果 - 治疗耐受性良好，安全状况可接受，所有不良事件为轻度至中度，无严重不良事件和剂量限制性毒性，部分患者出现1级无症状丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）升高及短暂1级输液相关反应，无需治疗 [4] - 单次输注BEAM - 302后，循环中总AAT快速、持久且剂量依赖性增加，新产生校正的M - AAT，突变的Z - AAT减少，总AAT变化最早在第7天观察到，约第21天达到平稳并维持至随访结束 [5] - 第28天，15mg、30mg和60mg剂量组的平均总AAT分别为7.0µM、10.1µM和12.4µM，较基线分别增加1.6倍、1.9倍和2.8倍，循环中突变Z - AAT较基线分别减少11%、38%和78% [6] 分组5：公司计划 - 公司计划继续进行正在进行的1/2期试验A部分的剂量递增部分，包括招募和给药第四剂量组，并预计在2025年下半年的医学会议上报告更多数据 [6] - 公司计划在2025年下半年对B部分的首位患者给药，该部分将纳入有轻度至中度肝病的AATD患者 [6] 分组6：会议信息 - 公司将于2025年3月10日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播讨论更新情况，直播可在公司网站投资者板块“活动”中观看，重播将存档60天 [7] 分组7：公司介绍 - Beam Therapeutics是致力于建立领先、全面集成的精准基因药物平台的生物技术公司，拥有集成的基因编辑、递送和内部制造能力，以碱基编辑技术为核心推进多元化碱基编辑项目组合 [11]

文章核心观点 - 文章介绍了Beam Therapeutics 2024年第四季度和全年财报情况、股价表现、研发费用及现金储备，还提及公司在研产品进展，最后给出公司Zacks排名并推荐其他生物科技股 [1][2][10] 第四季度财报情况 - 每股亏损1.09美元，小于Zacks普遍预期的1.10美元，去年同期每股收益1.73美元 [1] - 总营收3010万美元，高于Zacks普遍预期的2100万美元，去年同期为3.162亿美元 [2] - 研发费用1.014亿美元，较去年同期下降近27.6% [3] - 一般及行政费用2870万美元，同比下降约33.7% [3] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券价值8.507亿美元，低于9月30日的9.258亿美元，现有现金余额可能支持运营费用至2027年 [3] 全年财报情况 - 2024年营收6350万美元，去年同期为3.777亿美元 [4] - 调整后每股亏损4.58美元，去年同期每股亏损1.72美元 [4] 股价表现 - 过去一年，公司股价暴跌33.8%，行业下跌9.7% [2] 在研产品进展 - 领先的体外基因组编辑候选药物BEAM - 101正在BEACON Ⅰ/Ⅱ期研究中用于治疗成人镰状细胞病，2024年12月公布新的安全性和有效性数据，显示该药物可增加胎儿血红蛋白、减少镰状血红蛋白，还能促进中性粒细胞和血小板快速植入，使溶血指标正常化或改善，公司计划2025年年中公布BEACON研究的更新数据 [7][8] - 公司正在开发BEAM - 301和BEAM - 302分别用于治疗糖原贮积病1a型和α - 1抗胰蛋白酶缺乏症，评估BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型的Ⅰ/Ⅱ期研究预计很快开始患者给药，BEAM - 302正在进行Ⅰ/Ⅱ期剂量递增研究，预计2025年上半年公布多个队列的初步数据 [8][9] Zacks排名及其他推荐股票 - Beam Therapeutics目前Zacks排名为2（买入） [10] - 生物科技领域其他排名靠前的股票有argenx SE和Pacira BioSciences，目前Zacks排名均为1（强力买入） [10] - 过去60天，argenx 2025年每股收益预期从9.07美元提高到10.85美元，过去一年股价上涨52%，过去四个季度中两次盈利超预期，两次未达预期，平均惊喜率为339.37% [10][11] - 过去60天，Pacira BioSciences 2025年每股收益预期从2.79美元提高到3.59美元，过去一年股价下跌15.8%，过去四个季度中两次盈利超预期，一次符合预期，一次未达预期，平均惊喜率为7.13% [10][11]

文章核心观点 - 文章分析了Beam Therapeutics公司季度财报情况，包括盈利和营收表现，指出股价走势与盈利预期相关，当前Zacks Rank显示股票有望近期跑赢市场，还提及行业排名及同行业ADC Therapeutics公司预期情况 [1][3][6] 公司业绩表现 - Beam Therapeutics本季度每股亏损1.09美元，优于Zacks共识预期的每股亏损1.10美元，去年同期每股盈利1.73美元，本季度盈利惊喜为0.91% [1] - 上一季度公司预期每股亏损1.13美元，实际每股亏损1.17美元，盈利惊喜为 -3.54% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度，公司营收3007万美元，超出Zacks共识预期44.12%，去年同期营收3.1619亿美元，过去四个季度仅一次超出共识营收预期 [2] 公司股价表现 - 自年初以来，Beam Therapeutics股价上涨约24.2%，而标准普尔500指数涨幅为1.7% [3] 公司未来展望 - 公司股价短期走势取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 投资者可通过公司盈利前景判断股票走向，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关，可通过Zacks Rank工具跟踪 [5] - 财报发布前，Beam Therapeutics盈利预测修正趋势有利，当前Zacks Rank为2（买入），股票有望近期跑赢市场 [6] - 下一季度共识每股收益预期为 -1.11美元，营收1875万美元，本财年共识每股收益预期为 -4.27美元，营收7375万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业前27%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] 同行业公司情况 - 同行业ADC Therapeutics公司尚未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.39美元，同比变化 +62.1%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - ADC Therapeutics公司本季度营收预计为1952万美元，较去年同期增长16.3% [9]

临床项目计划 - 公司计划在BEACON试验中到2025年年中给药30名患者，并于2025年年中公布试验更新数据，该试验初始纳入最多45名18至35岁严重镰状细胞病患者[623] - 公司预计在2025年底前启动BEAM - 103的1期健康志愿者临床试验[625] - 公司预计在2025年上半年报告BEAM - 302多个队列的初始临床数据[628] - 公司预计在2025年初开始BEAM - 301的给药[631] 公司设施建设 - 公司在北卡罗来纳州建立了10万平方英尺的制造工厂，支持临床项目及潜在商业供应[632] 财务亏损情况 - 公司2024年、2023年和2022年净亏损分别为3.767亿美元、1.325亿美元和2.891亿美元[634] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损16亿美元[634] 疾病相关情况 - AATD患者循环AAT水平低至10% - 15%，美国约10万人有两个Z等位基因拷贝[627] - GSD1a患者若不持续服用玉米淀粉，1至3小时内可能进入低血糖休克[630] 公司融资方式 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股、普通股发行收益及合作许可协议收入来融资[633] 许可和合作协议收入变化 - 2024、2023和2022年公司许可和合作协议收入分别为6350万美元、3.777亿美元和6090万美元[638] - 2024年和2023年许可和合作收入分别约为6350万美元和3.777亿美元，减少3.142亿美元[644][645] 各项费用变化 - 2024年和2023年研发费用分别为3.676亿美元和4.374亿美元，减少6980万美元[644][646] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为1.115亿美元和1.168亿美元，减少530万美元[644][648] 公允价值变动情况 - 2024年和2023年衍生负债公允价值变动分别为230万美元和750万美元，减少520万美元[644][650] - 2024年和2023年非控股股权投资公允价值变动分别为亏损1410万美元和1860万美元，减少450万美元[644][651] - 2024年和2023年或有对价负债公允价值变动分别为160万美元和970万美元，减少810万美元[644][652] 利息及其他收入（支出）净额变化 - 2024年和2023年利息及其他收入（支出）净额分别为4910万美元和4670万美元，增加240万美元[644][653] 普通股销售情况 - 截至2024年12月31日，公司已通过销售协议出售1376.9001万股普通股，总收益8.64亿美元，平均每股62.75美元[657] 现金及等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.507亿美元，可能需向哈佛和博德研究所分别支付最高9000万美元的成功付款[658] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8.507亿美元，包括现金、货币市场基金、商业票据、公司票据和公司股权证券[697] 各活动现金流量情况 - 2024年经营活动净现金使用量为3.472亿美元，2023年为1.492亿美元[660][661][663] - 2024年投资活动提供现金1.85亿美元，2023年为7180万美元[660][665][666] - 2024年融资活动提供净现金770万美元，2023年为2.764亿美元[660][667][668] - 2024年现金、现金等价物和受限现金净减少1.54503亿美元，2023年净增加1.99093亿美元[660] 现金满足运营需求情况 - 截至2024年12月31日，公司预计其现金、现金等价物和有价证券至少能满足未来12个月的运营和资本支出需求[669] 非可撤销经营租赁承诺 - 截至2024年12月31日，非可撤销经营租赁的未来最低承诺总额为2.277亿美元[675] 潜在付款情况 - 2021年公司向哈佛和博德研究所分别支付1500万美元成功付款，截至2024年12月31日，可能还需分别支付最高9000万美元[676] - 公司可能需向Guide前股东和期权持有人支付最高1亿美元技术里程碑付款和2.2亿美元产品里程碑付款[678] 收入确认准则 - 公司根据ASC 606准则确认收入，需经过识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[682] 交易价格和独立售价判断 - 确定交易价格和独立售价需要重大判断，且需在每个报告期评估估计是否有变化[684][685] 知识产权许可收入确认 - 若知识产权许可与其他履约义务可区分，公司在许可转移给客户且客户可使用受益时确认收入[688] 里程碑收入确认 - 包含开发或监管里程碑付款的安排，公司评估达到里程碑的可能性并估计交易价格，目前未确认任何里程碑收入[689] 特许权使用费收入确认 - 包含基于销售的特许权使用费的安排，若许可为主导项目，公司在相关销售发生或履约义务部分或全部履行时确认收入，目前未确认任何特许权使用费收入[690] 公司市场风险 - 公司主要市场风险为利率敏感性，因投资组合期限短、风险低，预计利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[697] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动市场风险，但与美国以外供应商合作可能增加外汇风险[698] 通胀影响 - 通胀增加公司劳动力、研发和制造成本，但目前未对财务报表产生重大影响，未来运营可能受通胀不利影响[699] 成功付款核算 - 公司需向哈佛和博德研究所支付基于普通股每股公允市值增加的成功付款，按衍生品核算，初始按公允价值记录并计入研发费用[693] 费用估计情况 - 公司需估计应计费用和预付研发成本，多数服务提供商按月或达到合同里程碑后开票[694] - 公司根据与多个供应商的合同估计临床前研究费用，协议财务条款需协商，付款可能不均衡[696]

财务与资本资源 - 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物及有价证券约为8.507亿美元[6] - 公司预计其资本资源足以支持运营费用和资本支出需求，并预计这些资源将在一定时期内可用[12] 企业活动与投资者关系 - 公司更新了企业演示文稿，计划用于2025年1月13日举行的第43届J.P.摩根医疗健康会议上的投资者演示[9] - 公司发布了新闻稿，宣布其基础编辑组合的进展，并概述了关键预期里程碑[11] 产品开发与临床试验 - 公司正在推进其产品候选项目，包括BEAM-101、BEAM-103、BEAM-301和BEAM-302的临床试验设计和预期[12] - 公司预计其产品候选项目可能面临制造或供应中断或失败的风险[12] - 公司预计其产品候选项目可能引发严重不良事件[12] - 公司预计其产品候选项目的临床试验启动和入组可能比预期时间更长[12] - 公司预计其产品候选项目的临床前测试和初步数据可能无法预测后续临床试验的结果或成功[12] - 公司预计其产品候选项目可能需要更长的时间或更高的成本来开发、获得监管批准并商业化[12]

文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩，重申血液学和遗传疾病业务预期里程碑，在相关项目取得进展且财务状况良好，有望继续推进为重症患者提供终身治愈疗法的使命 [1][2] 第四季度和近期进展 - 公司完成BEAM - 101治疗镰状细胞病（SCD）的BEACON 1/2期临床试验成人入组目标，多名青少年患者已通过筛查并入组 [5] - 12月公司在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布BEACON试验初步结果，显示BEAM - 101治疗可使胎儿血红蛋白显著持久增加、镰状血红蛋白减少等，该报告获“Best of ASH”殊荣，并在2025年ASTCT和CIBMTR联合会议上再次展示 [5] - ASH会议上公司还展示了其Engineered Stem Cell Antibody Evasion（ESCAPE）平台在非人类灵长类动物中的概念验证数据，12月启动ESCAPE的1期临床前毒理学研究 [5] - 公司继续推进BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的全球监管和试验点启动工作，目前英国、新西兰、澳大利亚和荷兰的试验点已开放 [5] - 1月公司启动BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型（GSD1a）的1/2期临床试验首个试验点 [5] - 12月公司任命Sravan Emany为首席财务官，默克公司人类健康首席营销官Chirfi Guindo被任命为董事会成员 [5] 2025年预期关键里程碑 血液学业务 - 预计2025年年中在BEAM - 101治疗严重SCD的BEACON 1/2期临床试验中公布更新数据 [5] - 预计2025年年中在BEACON试验中对30名患者给药 [1] - 预计2025年底启动BEAM - 103（ESCAPE单克隆抗体）的1期健康志愿者临床试验 [6] 肝脏靶向遗传疾病业务 - 预计2025年上半年公布BEAM - 302治疗AATD的1/2期研究多个队列的初始数据 [11] - 预计2025年初开始BEAM - 301治疗GSD1a的1/2期临床试验患者给药 [11] 2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.507亿美元，2023年12月31日为12亿美元 [11] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1.014亿美元，全年为3.676亿美元；2023年第四季度为1.401亿美元，全年为4.374亿美元 [11] 一般及行政费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为2870万美元，全年为1.115亿美元；2023年第四季度为4330万美元，全年为1.168亿美元 [11] 净收入（亏损） - 2024年第四季度归属于普通股股东的净亏损为9040万美元，即每股1.09美元；全年为3.767亿美元，即每股4.58美元；2023年第四季度归属于普通股股东的净收入为1.428亿美元，即每股基本收益1.77美元和摊薄收益1.73美元，全年净亏损为1.325亿美元，即每股1.72美元 [11] 现金储备 公司预计截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券能支持公司运营费用和资本支出至2027年，包括实现BEAM - 101、ESCAPE、BEAM - 301和BEAM - 302关键预期里程碑所需资金 [8] 公司简介 公司是一家致力于建立领先、全面集成的精准基因药物平台的生物技术公司，其基因编辑技术以碱基编辑为核心，有望推动多样化的碱基编辑项目组合，为重症患者提供终身治愈疗法 [9]