公司破产重组情况 - 公司于2020年3月20日申请第11章破产保护，2020年11月16日重组计划生效[163][164] - 2020年3月20日公司向美国纽约东区破产法院提交第11章破产保护申请[220] - 申请破产保护后公司产生重组相关成本，按规定在运营表中记为重组项目[221] - 可能受第11章破产案影响的申请前无担保和有担保债务，在资产负债表中分类为待和解负债[222] 公司业务项目计划 - 公司预计2021年第三季度在获得必要资金后启动BRTX - 100的2期临床试验[165] - 公司预计开展并完成Disc/Spine项目的2期临床试验至少需要1.2亿美元，使用BRTX - 100完成临床试验还需约4.5亿美元[213] 特许权使用费收入情况 - 2020年和2019年第二季度末三个月的特许权使用费收入分别为1.9万美元和3.1万美元[170] 第二季度末三个月费用变化 - 2020年第二季度末三个月营销和推广费用从10.8849万美元降至6123美元，降幅94%[171] - 2020年第二季度末三个月咨询费用从53.3873万美元降至3.3589万美元，降幅94%[173] - 2020年第二季度末三个月研发费用从44.1723万美元降至26.1553万美元，降幅41%[175] - 2020年第二季度末三个月一般及行政费用从107.5359万美元降至17.9323万美元，降幅83%[177] - 2020年第二季度末三个月利息费用较2019年同期减少30.3799万美元，降幅93%[179] - 2020年第二季度末三个月债务折扣摊销较2019年同期减少99.1261万美元，降幅100%[180] - 2020年第二季度末三个月重组项目净额较2019年同期增加336.1416万美元，增幅100%[184] 上半年收入情况 - 2020年上半年收入45,000美元，2019年上半年为60,000美元[185][186] 上半年费用变化 - 2020年上半年营销和推广费用从124,686美元降至28,131美元，减少96,555美元，降幅77%[187] - 2020年上半年咨询费用从1,133,607美元降至67,601美元，减少1,066,006美元，降幅94%[189] - 2020年上半年研发费用从896,729美元降至447,881美元，减少448,848美元，降幅50%[191] - 2020年上半年一般及行政费用从2,362,118美元降至781,964美元，减少1,580,154美元，降幅67%[193] 现金及营运资金情况 - 2020年6月30日现金为298,097美元，2019年12月31日为1,664美元；2020年6月30日营运资金缺口为15,237,364美元，2019年12月31日为13,651,716美元[201] 债务情况 - 截至2020年6月30日，未偿还债务713,575美元，日利率8%，到期日为2023年11月16日[202] 经营活动净现金使用量情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为869,084美元，2019年上半年为3,397,117美元[208][209] 通胀影响情况 - 公司认为通胀在报告期内对业务、收入和经营成果无重大影响[214] 无形资产情况 - 无形资产包括商标和许可证，原估计使用寿命分别为10年和17.7年[223] 行业环境影响及应对措施 - 2019年行业环境不佳影响公司运营和现金流，公司采取减少资本支出和运营费用等措施[220] 财务报表编制原则 - 公司按美国公认会计原则编制未经审计的合并财务报表，需管理层进行估计和假设[217] 公允价值计量情况 - 公司采用公允价值计量，建立了公允价值层次，优先考虑活跃市场中相同资产或负债的未调整报价[216] 长期资产减值审查情况 - 公司对长期资产进行减值审查，目前未发现减值损失[224] 递延所得税确认情况 - 公司确认递延所得税资产和负债，采用ASC Topic 740 - 10规定的确认门槛和计量程序[225][227] 表外安排情况 - 公司无对股东有重大影响的表外安排[229]

营收数据变化 - 2020年3月31日止三个月公司营收26,000美元，2019年同期为29,000美元[160][161] 费用数据变化 - 2020年3月31日止三个月营销和推广费用较2019年同期增加6,171美元，增幅39%，从15,837美元增至22,008美元[162] - 2020年3月31日止三个月咨询费用较2019年同期减少565,722美元，降幅94%，从599,734美元降至34,012美元[164] - 2020年3月31日止三个月研发费用较2019年同期减少268,678美元，降幅59%，从455,006美元降至186,328美元[166] - 2020年3月31日止三个月一般及行政费用较2019年同期减少684,118美元，降幅53%，从1,286,759美元降至602,641美元[168] - 2020年3月31日止三个月利息费用较2019年同期增加2,549,092美元，增幅804%[170] - 2020年3月31日止三个月债务折扣摊销较2019年同期增加323,384美元，增幅44%[171] 现金及营运资金情况 - 2020年3月31日现金为4,780美元，2019年12月31日为1,664美元[175] - 2020年3月31日营运资金缺口为18,363,075美元，2019年12月31日为13,651,716美元[175] 债务情况 - 截至2020年3月31日，公司未偿还债务为8,021,695美元，年利率在12%至15%之间，将于2020年12月18日前到期[176] - 公司在第11章重组中约1470万美元未偿债务和其他负债被置换为普通股、新可转换票据或新可转换票据及认股权证[180][185] 融资情况 - 公司在第11章重组中获得118.9413万美元DIP融资和384.8548万美元债务融资以维持运营[180] - 根据重组计划，奥克图斯需按需向公司贷款，额外金额为350万美元减去其DIP融资（含应计利息122.6901万美元）及DIP成本[180][185] - 2020年第一季度融资活动净现金提供量为45.1762万美元，2019年同期为235.8918万美元[182][184] - 2020年第一季度债务融资净收益44.1762万美元，股权融资净收益1万美元；2019年同期债务融资净收益307.3918万美元，股权融资净收益60万美元，应付票据付款131.5万美元[184] 经营活动现金使用量变化 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为44.8646万美元，2019年同期为198.0162万美元[182][183] 项目资金需求 - 公司预计Disc/Spine项目2期临床试验成本至少1200万美元，使用BRTX - 100完成临床试验还需约4500万美元额外资金[180][185] 无形资产情况 - 无形资产包括商标和许可证，原估计使用寿命分别为10年和17.7年[191] 净亏损情况 - 2020年第一季度净亏损755.0772万美元，2019年同期净亏损388.3172万美元[183] 通胀影响情况 - 公司认为通胀在报告期内未对业务、收入或经营成果产生重大影响[186]

融资情况 - 2019年公司获得股权和债务融资分别为165.85万美元和1088.8339万美元[21] - 2020年1月1日至3月19日，公司获得股权和债务融资分别为1万美元和44.1762万美元[25] - 第11章重组程序中，公司获得债务人持有资产融资118.9413万美元，重组计划生效日获得债务融资384.8548万美元[26] - 公司开展BRTX - 100治疗慢性下腰痛的2期临床试验预计需融资约1200万美元，完成此类临床试验还需约4500万美元[43] - 重组计划规定，Auctus Fund将按需提供最高350万美元贷款，扣除之前提供的DIP贷款及相关成本，重组生效日Auctus等提供债务融资本金总计384.8548万美元[209] - 公司预计开展并完成椎间盘/脊柱项目的2期临床试验需融资约1200万美元，完成此类临床试验还需额外约4500万美元资金[208] 慢性下腰痛市场情况 - 美国约25000万成年人中，近2500万患有慢性下腰痛，约1200万被诊断并治疗椎间盘退变，约560万因椎间盘突出或损伤致痛[46] - 每年约50万至100万例侵入性手术用于缓解下腰痛，费用约400亿美元[46] - 脊柱融合手术费用约11万美元，椎间盘切除术约2万至5万美元，椎间盘置换手术约8万至15万美元[46] - 保守治疗中，口服药物每年费用1000至2000美元，注射治疗约8000美元，物理治疗约2万美元[46] - 目前手术治疗成功率低，二次手术发生率为10%至20%[46] - 美国每年因疼痛相关的医疗保健和生产力损失成本估计达6000亿美元[74] 专利情况 - 公司在ThermoStem项目研究方面获得4项美国专利和7项外国专利[41] - 公司椎间盘/脊柱项目有两项专利申请，其中一项已获专利，另一项仍在审理中[103] - 公司热干细胞项目有三项美国专利申请待审，拥有四个美国专利，分属三个专利家族[104] - 公司热干细胞项目第一个专利家族在五个外国司法管辖区提交申请，四个已获外国专利，一个已失效[104] - 公司热干细胞项目第二个专利家族在四个外国司法管辖区提交申请，三个已获外国专利[104] - 公司热干细胞项目第三个专利家族提交了美国申请和PCT申请[104] - 2012年6月公司与犹他大学研究基金会签订转让协议，获得两项与人类棕色脂肪细胞系相关的临时专利申请权[83] - 公司拥有BRTX商标的美国专利商标局公开申请，蜻蜓标志在美国版权局注册[108] BRTX - 100项目进展 - 公司计划于2021年第三季度（假设获得必要资金）开展BRTX - 100治疗慢性下腰痛的2期临床试验[49][64] - BRTX - 100经低氧培养后细胞数量约达4000万，具有增强的活力和治疗潜力[53] - 动物研究使用80只兔子，在第120天BRTX - 100组椎间盘高度和组织学表现显著优于对照组[59][63] - 2期临床试验将招募99名患者，按2:1随机分配至BRTX - 100组和对照组，剂量为4000万细胞/剂[65] - 2期临床试验主要疗效终点要求患者功能至少提高30%、疼痛至少降低30%[65] - 公司需在2022年2月前完成2期临床试验以维持Regenerative License Agreement的独家许可性质[58] - 公司于2018年3月聘请Defined Health对BRTX - 100进行独立审查，关键意见领袖对其前景乐观[69][71] - BRTX - 100生产过程中细胞培养和产品配制约需3周，质量控制测试需2周[55] 公司研究合作与发表情况 - 公司自2011年6月起开展ThermoStem项目的临床前研究，利用棕色脂肪干细胞治疗代谢疾病[75] - 2014年2月公司关于棕色脂肪干细胞群体鉴定的研究在《干细胞》杂志发表[84] - 2020年3月公司与宾夕法尼亚大学的合作成果在《细胞报告》杂志发表[93] - 公司与辉瑞的研究协议获初始付款25万美元，协议期内额外获最多52.5万美元付款且已全部收到[85] - 公司与日本乐敦制药签订干细胞研发服务协议，与辉瑞签订研究协议[108] 公司竞争与市场情况 - 公司将与众多制药、生物技术和医疗设备公司以及干细胞公司竞争，对手资源更丰富[114][117] - 若公司产品按生物制品获批，有12年排他期，但存在被规避风险[119] - 公司认为BRTX - 100相比Mesoblast产品有使用自体细胞、低免疫风险等竞争优势[122] - 公司细胞产品获批后将面向医生、医院、药企等销售，脊柱注射医生可能是主要使用者[123] FDA监管相关情况 - 公司认为部分成人自体干细胞可能按HCT/P法规受FDA监管，但FDA可能有不同结论[129] - 若仅按HCT/P法规监管，美国实验室运营需满足注册、捐赠者资格确定等要求[130] - 不符合FDA监管要求，公司可能面临警告信、罚款等执法行动[134] - 临床研究分四个阶段，FDA通常要求两个充分且控制良好的3期临床试验来证明研究药物或生物制品的有效性[140][141][142][144] - 计划提交含新活性成分等药物上市申请的公司，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[146] - FDA可通过多种方式加快新药申请和生物制品许可申请的审查，优先审查旨在6个月内完成，标准审查为10个月[153][155] - 医疗器械分三类，1类监管最少，3类监管最严，510(k)上市前clearance通常需3 - 12个月，PMA批准可能需1 - 4年或更久[160][162][163] - 若产品受FDA药品、生物制品或设备法规监管，公司需遵守适用的现行药品生产质量管理规范和质量法规[165] - 公司可能在国外建立成人干细胞治疗设施，相关医疗旅游广告受美国联邦贸易委员会监管[167][168] - 若公司未遵守FDA适用法规要求，FDA可采取多种执法行动，可能对公司产生重大不利影响[151][164][166] - 产品获批后，FDA可能要求进行4期临床试验，结果可确认产品有效性并提供重要安全信息[144] - 产品获批后可能有使用限制，后续发现问题可能导致产品受限甚至退市[150] - 产品申请变更需提交新的新药申请或生物制品许可申请或其补充文件，并获得FDA批准[147] 公司基本情况 - 公司目前有6名全职员工[182] - 公司主要行政办公室和实验室位于纽约梅尔维尔，租赁6800平方英尺的场地，租赁期至2024年12月，年租金在153,748美元至173,060美元之间[185] - 截至2021年3月17日，公司普通股有370名登记持有人[191] - 公司普通股在OTC市场以“BRTX”为代码交易[190] 公司证券发行与交易情况 - 2019年10 - 12月，公司发行多笔证券，如10月9日发行320,472股普通股，对价37,175美元；10月16日发行3,333,333股，对价500,000美元等[196] - 2019年第四季度，公司及关联方未购买普通股[197] 公司破产重组情况 - 2020年3月公司自愿申请美国破产法第11章重组，相关重组计划于2020年11月16日生效[186] - 2020年3月20日，公司申请破产重组；10月30日，破产法院批准重组计划；11月16日，计划生效，1479.6万美元未偿还债务和负债被置换[206] 财务数据关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损7857.0146万美元，股东赤字1277.6146万美元，营运资金缺口1365.1716万美元[204] - 截至2019年12月31日，公司未偿还债务为839.3327万美元，年利率在12%至15%之间，将于2020年12月18日前到期[205] - 2019年和2018年公司分别实现特许权使用费收入13万美元和11.1万美元[211][212] - 2019年和2018年公司营销和推广费用分别为32.128万美元和35.2204万美元[211] - 2019年和2018年公司咨询费用分别为191.2683万美元和187.0829万美元[211] - 2019年和2018年公司研发费用分别为172.2338万美元和151.315万美元[211] - 2019年和2018年公司净亏损分别为1464.789万美元和1251.7803万美元[211] - 2019年和2018年研发费用分别为1722338美元和1513150美元[111]

公司整体财务状况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损7701.9591万美元，股东权益赤字1242.8533万美元，营运资金赤字1351.4377万美元[150] - 截至2019年9月30日，公司未偿还债务为849.6076万美元，年利率在8%至15%之间，将于2020年9月前到期[151] - 2019年9月30日后，公司获得股权融资50万美元，债务融资136.3625万美元，25.0571万美元债务（含应计利息）转换为普通股，141.2202万美元债务（含应计利息）已偿还，9.1539万美元债务还款日期延至2020年7月[151] - 公司预计开展并完成椎间盘/脊柱项目的2期临床试验需约2000万美元融资，使用BRTX - 100完成临床试验（假设无收入）需约4500万美元额外资金[151] - 截至2019年9月30日，公司现金为9.8113万美元，营运资金缺口为1351.4377万美元，应付票据（毛额）为849.6076万美元[187] 第三季度财务数据关键指标变化 - 2019年第三季度与2018年同期相比，公司收入从2.6万美元增至3.8万美元[155] - 2019年第三季度营销和推广费用较2018年同期增加1018美元，增幅1%，从15.5161万美元增至15.6179万美元[157] - 2019年第三季度咨询费用较2018年同期减少4.3626万美元，降幅10%，从41.7601万美元降至37.3975万美元[159] - 2019年第三季度研发费用较2018年同期增加5.2379万美元，增幅15%，从35.7436万美元增至40.9815万美元[161] - 2019年第三季度一般及行政费用较2018年同期增加63.2555万美元，增幅222%，从28.4472万美元增至91.7027万美元[163] - 2019年第三季度净亏损为505.6973万美元，2018年同期为292.5261万美元[155] 前三季度财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年前三季度公司特许权使用费收入分别为9.8万美元和8.2万美元[172][173] - 2019年前三季度营销和推广费用从21.3715万美元增至28.0865万美元，增长6.715万美元，增幅31%[172][174] - 2019年前三季度咨询费用从126.8485万美元增至150.7582万美元，增长23.9097万美元，增幅19%[172][176] - 2019年前三季度研发费用从113.7381万美元增至130.6544万美元，增长16.9163万美元，增幅15%[172][178] - 2019年前三季度一般及行政费用从293.2162万美元增至327.9145万美元，增长34.6983万美元，增幅12%[172][180] - 2019年前三季度利息费用较2018年同期增加39.0787万美元，增幅60%[172][182] - 2019年前三季度债务折价摊销较2018年同期增加133.7788万美元，增幅71%[172][183] - 2019年前三季度衍生负债公允价值变动净损失较2018年同期减少28.8924万美元，降幅52%[172][185] - 2019年和2018年前三季度，公司经营活动净现金使用量分别为510.7743万美元和355.1542万美元[195] 财务相关声明与披露 - 有关近期发布的会计声明描述见本10 - Q季度报告第1部分第1项的附注3[201] - 公司没有对投资者而言重大的表外安排会对财务状况等产生当前或未来影响[202] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[203]

公司整体财务状况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损7196.2618万美元，股东权益赤字894.2471万美元，营运资金赤字978.6144万美元[130] - 截至2019年6月30日，公司未偿还债务775.9967万美元，年利率在8%至15%之间，到期日至2020年6月[131] - 2019年6月30日后，公司收到债务融资97.15万美元，25.9209万美元债务（含应计利息）转换为普通股，偿还98.097万美元债务，105.3102万美元债务还款日期延至2019年7月至2020年7月[131] - 截至2019年6月30日，公司现金为1,283,666美元，营运资金缺口为9,786,144美元，应付票据（总额）为7,759,967美元[166] 公司项目融资需求 - 公司预计开展并完成椎间盘/脊柱项目的2期临床试验需约2000万美元融资，使用BRTX - 100完成临床试验需约4500万美元额外资金[131] 公司营收情况 - 2019年第二季度与2018年同期相比，公司营收从3.7万美元降至3.1万美元[136][137] - 2019年和2018年上半年特许权使用费收入分别为60,000美元和56,000美元[151][152] 公司第二季度费用及亏损情况 - 2019年第二季度营销和推广费用较2018年同期增加9.1318万美元，增幅521%，达10.8849万美元[136][138] - 2019年第二季度咨询费用较2018年同期增加11.5919万美元，增幅28%，达53.3873万美元[136][140] - 2019年第二季度研发费用较2018年同期增加6.8908万美元，增幅18%，达44.1723万美元[136][142] - 2019年第二季度一般及行政费用较2018年同期减少20.3676万美元，降幅16%，至107.5359万美元[136][144] - 2019年第二季度净亏损415.719万美元，2018年同期为351.4423万美元[136] 公司上半年费用情况 - 2019年上半年营销和推广费用从58,554美元增至124,686美元，增长66,132美元，增幅113%[153] - 2019年上半年咨询费用从850,884美元增至1,133,607美元，增长282,723美元，增幅33%[155] - 2019年上半年研发费用从779,945美元增至896,729美元，增长116,784美元，增幅15%[157] - 2019年上半年一般及行政费用从2,647,690美元降至2,362,118美元，减少285,572美元，降幅11%[159] - 2019年上半年利息费用较2018年同期增加253,269美元，增幅65%[161] - 2019年上半年债务折价摊销较2018年同期增加390,775美元，增幅29%[162] 公司上半年现金流量情况 - 2019年和2018年上半年经营活动净现金使用量分别为3,397,117美元和2,198,577美元[174] - 2019年和2018年上半年融资活动提供的净现金分别为4,592,631美元和1,763,295美元[176]

公司整体财务状况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损6780.5428万美元，股东权益赤字765.2744万美元，营运资金赤字808.1062万美元[118] 公司债务情况 - 截至2019年3月31日，公司未偿还债务为645.828万美元，年利率在6%至15%之间，将于2020年3月前到期[119] - 2019年3月31日后，公司分别获得股权融资55.6万美元和债务融资72.828万美元，52.8028万美元债务（含应计利息）已转换为普通股，57.34万美元债务（含应计利息和提前还款溢价）已偿还，目前逾期应付票据本金总额为19.0028万美元[119] - 截至2019年3月31日，公司未偿还债务为645.828万美元，年利率在6%至15%之间，到期日至2020年3月[139] - 2019年3月31日后，公司分别获得股权融资55.6万美元和债务融资72.828万美元，52.8028万美元债务（含应计利息）已转换为普通股，57.34万美元债务（含应计利息和提前还款溢价）已偿还[139] - 截至文件提交日，公司逾期应付票据本金总额为19.0028万美元，未偿还债务总额为621.215万美元[139] 公司项目融资需求 - 公司预计开展并完成椎间盘/脊柱项目的2期临床试验需要约2000万美元融资，完成使用BRTX - 100的临床试验还需约4500万美元额外资金[119] 公司特许权使用费收入情况 - 2019年和2018年第一季度，公司特许权使用费收入分别为2.9万美元和1.9万美元[122][123] 公司费用变化情况 - 2019年第一季度，营销和推广费用从4.1023万美元降至1.5837万美元，减少2.5186万美元[122][124] - 2019年第一季度，咨询费用从43.293万美元增至59.9734万美元，增加16.6804万美元，增幅39%[122][126] - 2019年第一季度，研发费用从40.713万美元增至45.5006万美元，增加4.7876万美元，增幅12%[122][128] - 2019年第一季度，一般及行政费用从136.8655万美元降至128.6759万美元，减少8.1896万美元，降幅6%[122][130] - 2019年第一季度，利息费用较2018年同期增加15.5685万美元，增幅97%[122][132] 公司经营活动净现金使用情况 - 2019年和2018年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为198.0162万美元和115.8201万美元[143] - 2019年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损388.3172万美元，调整非现金费用199.0036万美元，以及经营资产和负债变动使用现金8.7026万美元[143] - 2018年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损250.766万美元，调整非现金费用112.6621万美元，以及经营资产和负债变动产生现金22.2838万美元[143] 公司融资活动净现金情况 - 2019年和2018年第一季度，公司融资活动提供的净现金分别为235.8918万美元和71.5085万美元[144] - 2019年第一季度，债务融资净收益为175.8918万美元，股权融资收益为60万美元[144] - 2018年第一季度，债务融资净收益为30.0917万美元，股权融资收益为41.4168万美元[144] 公司收入确认准则变更 - 自2019年1月1日起，公司采用ASC 606准则，对截至2019年3月31日的季度收入确认内部控制进行了更改[145]

财务数据关键指标变化 - 公司开展2期临床试验并完成需约2000万美元融资，使用BRTX - 100完成临床试验、偿还债务和支持运营还需约4500万美元[35] - 截至2018年12月31日，公司未偿债务为516.1916万美元[35] - 2018年和2017年研发费用分别为151.315万美元和215.2433万美元[95] - 2014年3月与辉瑞签订研究协议，获初始付款25万美元，协议期内最多再获52.5万美元，款项均已收到[73] 业务市场规模 - 美国约有2500万人患有慢性下背痛，其中约500万人疼痛由椎间盘突出或损伤引起，50 - 100万人会接受侵入性手术[37] 产品研发数据 - BRTX - 100在低氧条件下培养约三周，细胞数量约达4000万[45] - 动物研究中，80只兔子接受手术，术后四周分别注射对照剂、生物材料载体或BRTX - 100，并在第56天和120天进行评估[52] 2期临床试验相关 - 2期临床试验将招募72名患者，按2:1随机分配至BRTX - 100组和对照组，设10 - 20个试验点[58] - 2期临床试验主要疗效终点为12个月，患者安全和疗效随访至24个月[58] - 2期临床试验应答者终点要求患者功能至少提高30%（基于Oswestry问卷），疼痛至少降低30%（基于视觉模拟量表）[58] 公司研究历程 - 公司自2011年6月开展利用棕色脂肪干细胞的临床前研究[64] - 2018年3月，公司聘请Defined Health对BRTX - 100进行独立审查[61] 专利相关 - 椎间盘/脊柱项目有3项专利申请，其中1项已获专利，另外2项待审；热干细胞项目有2个专利家族共3项美国专利申请待审，两个家族各有1项美国专利已获批，第一个家族在5个外国司法管辖区提交申请，2项获批，1项失效，第二个家族在4个外国司法管辖区提交申请[88] - 2012年6月与犹他大学研究基金会签订转让协议，获得两项与人类棕色脂肪细胞系相关的临时专利申请权，尚未支付特许权使用费，申请已在美国和多个外国司法管辖区转为实用申请；同年与犹他大学签订研究协议，大学提供相关研究服务，发明等成果归公司所有[71] - 公司已在美国专利商标局注册THERMOSTEM、STEM PEARLS和STEM THE TIDES OF TIME商标，拥有BRTX商标已公布申请和BRTX - 100商标已获准申请，还有BioRestorative Therapies等未注册商标的联邦普通法权利[93] 产品开发与应用 - 公司开发基于细胞的产品候选物治疗肥胖和代谢紊乱，已分离、扩增并分化人类多能干细胞为功能性棕色脂肪细胞，计划使用同种异体细胞[68] - 公司将分化细胞接种到3D生物支架上，移植到饮食诱导肥胖的临床前动物模型中，与注射盐水的对照组相比，体重和血糖水平显著降低[69] - 公司正在开发下一代棕色脂肪组织，预计纯度更高、功能性棕色脂肪细胞比例更大，还在探索封装技术用于治疗递送[69] - 2019年2月与犹他大学签订服务协议，将启动临床前模型研究第二代封装棕色脂肪组织构建体的疗效[71] 市场竞争 - 公司将与众多制药、生物技术和医疗设备公司以及干细胞公司竞争，许多竞争对手资源比公司更丰富[98] 产品监管法规（生物仿制药与排他期） - 生物仿制药申请需在参照产品获批4年后提交，FDA批准需在原品牌产品获批12年后[101] - 若公司产品按生物制品获批，有12年排他期，但FDA可能允许生物仿制药申请人引用其他获批生物制品，规避排他期[102] 目标市场 - 公司细胞产品获批后，目标市场包括医生、医疗机构、药企和军方，擅长脊柱注射的医生可能使用BRTX - 100治疗椎间盘[104] 产品监管法规（分类与要求） - 公司认为部分成人自体干细胞可能按HCT/P监管，但FDA可能有不同结论，第三方诉讼增加产品按药品或生物制品监管的可能性[110] - 若仅按HCT/P监管，美国实验室运营后需满足注册、捐赠者资格认定等多项要求[111] - 非生殖性HCT/P和非外周血干细胞/祖细胞进口美国，需提前通知FDA并提供信息，等待准入决定[113] - 药品或生物制品在美国上市前需完成非临床测试、提交IND、进行人体临床试验、提交NDA或BLA等流程，FDA批准后才可销售[117][119] - 人体临床试验分三个阶段，多数情况下FDA要求两项充分且良好控制的3期临床试验证明药物或生物制品的有效性[121][122][123] - 产品获批后，FDA可能要求进行4期临床试验，获批申请条件变更需提交新NDA或BLA或补充申请[126][127] - 若产品不按HCT/P监管，按药品或生物制品监管，公司需投入大量资源确保合规，且无法保证产品获批时间[129] 监管风险 - 未获产品监管批准或获批但使用受限会损害公司业务，且无法预测未来政府不利法规[131] - 若FDA认定公司未遵守监管要求，可采取多种执法行动，会对公司产生重大不利影响[132] - 若FDA认定公司产品为医疗器械且未遵守监管要求，可采取多种执法行动，会对公司产生重大不利影响[145] - 若FDA认定公司未遵守适用监管要求，可采取多种执法行动，会对公司产生重大不利影响[148] 审评时间 - 优先审评产品，FDA目标是在6个月内完成审评，而标准审评需10个月[136] - 医疗器械510(k)上市前clearance一般需3 - 12个月，PMA批准可能需1 - 4年或更久[144] 其他业务监管 - 公司医疗旅游业务广告受FTC监管，需遵守相关规定[150] - 若公司业务需CLIA认证，未遵守CLIA标准可能导致证书被暂停、撤销或限制，还可能面临罚款或刑事处罚[152] - 公司可能受HIPAA等数据隐私和安全法规监管，违规可能面临民事或刑事处罚[154] - 违反美国各类法律法规可能导致处罚，确保业务合规对品牌处方药制造商成本高昂[159] 公司基本信息 - 公司目前有9名员工，其中8名为全职员工[164] - 公司主要行政办公室位于纽约梅尔维尔马库斯大道40号，电话为(631) 760 - 8100，网站为www.biorestorative.com[163] 海外业务相关 - 公司需遵守各治疗中心所在国及产品分销销售国的政府法规，这些法规复杂且严格程度不一，新法规应用和实施缺乏先例，法规变化可能增加监管负担，公司未充分探索海外适用法规，可能无法拓展海外业务[160] - 公司暂无在任何国家建立干细胞治疗诊所的明确计划，将视机会探索相关可能[162] 财务报告要求 - 作为较小报告公司，无需提供补充财务信息[407]