公司基本信息 - 公司普通股每股面值为0.00001美元，股票代码为CABA，在纳斯达克全球精选市场上市[5] 财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.318亿美元，2024年12月31日为1.64亿美元[6] 管理层讨论和指引 - 公司预计2025年3月31日的现金状况将使其能够为运营计划提供资金至2026年上半年[6] - 2025年5月15日，公司发布新闻稿，宣布预计2027年在肌炎领域提交Rese - cel生物制品许可申请[9] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年5月15日，公司在其网站“投资者与媒体”板块发布了更新的公司介绍[8]

临床试验进展 - 公司在RESET-Myositis™试验中新增两个亚型特异性队列，每个队列约15名患者 [1] - 计划在2025年第三季度与FDA进行SLE和LN注册讨论，第四季度进行系统性硬化症注册讨论 [1] - 预计2027年提交rese-cel的BLA申请 [1] - 44名患者已入组RESET临床开发项目，23名患者已接受给药 [3] - 两个注册队列将分别评估约15名DM/ASyS患者和15名IMNM患者 [4] 产品特性与市场潜力 - rese-cel获得FDA授予的RMAT认定，享有快速通道和突破性疗法认定的所有优势 [6] - 美国约有80,000名肌炎患者，欧洲约85,000名，其中20%-25%可能适合rese-cel治疗 [9] - rese-cel是一种4-1BB全人源CD19-CAR T细胞疗法，旨在通过一次性输注深度清除CD19阳性细胞 [10] - 该疗法有潜力重置免疫系统，实现深度临床反应而无需长期治疗 [10] 临床数据与会议 - 肌炎、SLE/LN和系统性硬化症的新临床数据将在2025年6月EULAR大会上通过三个口头报告展示 [1][6] - 支持FDA讨论的临床数据将包括验证性临床改善评分，该评分曾用于IVIg在皮肌炎患者中的获批 [2] 制造与供应链 - 公司正在推进牛津生物医学的慢病毒载体工艺BLA准备工作 [7] - 计划在Lonza实施的商业化药品工艺预计2025年第三季度初上线以支持注册入组 [7] - 制造策略旨在降低销售成本、扩大规模并缩短静脉到静脉时间 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.318亿美元现金及等价物，较2024年12月31日的1.64亿美元有所下降 [8] - 现有资金预计可支持运营至2026年上半年 [8]

核心产品治疗疾病范围 - 公司核心产品rese - cel可治疗多种自身免疫疾病，包括SLE、IIM、SSc、gMG等[15][16][17][18][20] 各疾病患者数量及特征 - SLE在美国影响多达32万患者，在欧洲影响15万患者，约40%的SLE患者有LN症状[16] - 肌炎在美国影响约7万患者，在欧洲影响约8.5万患者[17] - SSc在美国影响约9万患者，在欧洲影响约6万患者[18] - gMG在美国影响约5.5万患者，在欧洲影响约10万患者[20] - PV在美国影响约1.5万患者，在欧洲影响约2万患者[21] - MS在美国影响约75万患者，在欧洲影响约55万患者[25] - 美国约32万、欧洲约15万患者受SLE影响，约40%的SLE患者有狼疮性肾炎，10年内终末期肾病风险约17%，死亡风险约12%[54] - 美国约7万、欧洲约8.5万患者受肌炎特定亚型影响[56] - 美国约9万、欧洲约6万患者受SSc影响，平均确诊后存活约12年[57] - 美国约5.5万、欧洲约10万患者受gMG影响[58] - 美国约1.5万、欧洲约2万患者受PV影响，美国患者中约25%为mPV，75%为mcPV，PV患者死亡风险比普通人群高2 - 3倍[59][63] - 美国约75万、欧洲约55万患者受MS影响，85 - 90%为复发型，10 - 15%为进展型[60] 临床试验相关情况 - RESET - SLE™试验设计为治疗6名有LN的SLE患者和6名无肾脏受累的SLE患者，剂量为1.0 x 10⁶细胞/千克[16] - 截至2025年3月14日，美国和欧洲56个临床站点积极招募，RESET™临床试验项目共招募33名患者[28] - 首批10名患者中90%未出现CRS或仅出现1级CRS，90%未出现ICANS[26] - 公司四个RESET™ 1/2期临床试验（RESET - SLE、RESET - Myositis、RESET - SSc和RESET - MG）由独立队列组成，每个队列有6名患者，可并行招募和给药，细胞剂量为1.0 x 10⁶细胞/千克[39] - 公司正在推进rese - cel在SLE、肌炎、硬皮病、gMG、PV和MS的六个RESET™ 1/2期临床试验[48] - 公司推进RESET TM Phase 1/2临床试验，涉及SLE、肌炎、SSc、gMG、PV和MS，每个队列预计6名患者，剂量为1.0 x 10 6细胞/千克[61] 公司发展历程及项目情况 - 公司于2017年由Aimee Payne、Michael Milone和Steven Nichtberger创立[32] - 公司遗留的CAART平台产生了两个临床阶段的细胞治疗项目，分别用于治疗大疱性类天疱疮（mPV）和重症肌无力（MuSK MG）[35] - 2021年8月和2022年9月发表的研究显示，含4 - 1BB的CD19 - CAR T细胞疗法治疗5例系统性红斑狼疮（SLE）患者，治疗后三个月内均产生深度持久临床反应，治疗后五个月内健康B细胞重新增殖，随访2.5年反应仍持久[35] - 2022年10月公司宣布开发用于治疗严重自身免疫性疾病的研究性疗法rese - cel [36] - 自2022年10月宣布rese - cel以来，公司有五个新药研究申请（IND）在常规30天内获批，用于SLE、肌炎、硬皮病、全身性重症肌无力（gMG）和多发性硬化症（MS）的RESET™ 1/2期临床试验，以及评估无预处理rese - cel的RESET - PV™试验[37] - MuSK - CAART用于MuSK - Ab阳性MG，目前正在进行1期试验[45] 产品获批相关情况 - 公司有七个自身免疫细胞疗法的IND在常规30天内获批，获得六个快速通道指定（FTD）[39] - rese - cel获得了皮肌炎、SLE、狼疮性肾炎、系统性硬化症和多发性硬化症的FDA快速通道指定[47] - 公司的rese - cel在SLE、狼疮性肾炎、皮肌炎、系统性硬化症和多发性硬化症获得FDA快速通道指定[61] 公司合作协议情况 - 公司与WuXi达成协议，为MusCAARTes TM试验和rese - cel全球临床开发提供支持[69][70] - 公司扩大与Lonza的CDMO协议，2025年下半年起按现行良好生产规范供应rese - cel临床产品[70] - 公司与龙沙扩大CDMO协议，预计2025年下半年开始按现行良好生产规范供应rese - cel临床产品[71] - 若公司终止与药明康德的rese - cel和MuSK - CAART工作订单，终止费用最高为108万美元，原终止费用为150万美元[91][92] - 公司与药明康德约定的专用套件初始期限为18个月，可选择两次18个月的延期，公司已通知将初始期限延长至2026年8月[91] - 公司与IASO的独家许可协议中，IASO获得250万美元的预付款，根据特定里程碑可获得最高达1.62亿美元的付款，以及未来净销售额的中个位数分层特许权使用费；2024年第一季度向IASO支付了150万美元的里程碑付款[89] - 2023年5月，公司以50万美元的前期费用将与牛津生物医学的许可协议扩展至rese - cel项目；2023年8月，与牛津生物医学签订的载体供应协议总成本最高约500万美元[90] - 2018年8月公司与宾夕法尼亚大学（Penn）签订许可协议，2019年7月修订并纳入费城儿童医院（CHOP），2020年5月和2021年10月再次修订[93] - 许可协议有效期至公司所获宾夕法尼亚大学知识产权的最后有效权利主张到期、放弃或其他终止情况，公司可提前60天书面通知终止协议，宾夕法尼亚大学在发生未纠正重大违约时也可提前60天书面通知终止协议[94] - 2018年10月公司与宾夕法尼亚大学签订主转化研究服务协议，协议有效期至2021年10月19日或服务完成，双方可提前一定天数书面通知终止协议[95] - 2023年2月公司与宾夕法尼亚大学签订第二份主转化研究服务协议（CARTA服务协议），协议有效期至2026年2月9日或服务完成，双方可提前一定天数书面通知终止协议[96] 公司专利情况 - 截至2025年3月1日，公司获许可专利资产包括7项已授予的美国专利、7项已授予的外国专利、7项待决的美国专利申请和50项待决的外国专利申请；自有专利资产包括3项美国临时专利申请和2项待决的国际专利申请[83] - 公司rese - cel产品候选相关的一项专利家族中的专利申请若获批，预计2040年到期；公司拥有的相关国际专利申请若获批，预计2044年到期；相关美国临时专利申请若获批，预计2045年到期[84] - 公司MuSK - CAAR T细胞产品候选相关的一项专利家族中的美国专利和日本专利预计2039年到期，其他待决专利申请若获批也预计2039年到期[85] 公司目标与竞争情况 - 公司目标是成为专注于改善自身免疫性疾病患者生活的完全整合的细胞治疗公司，开发和商业化工作将先聚焦美国，再扩展至欧盟和亚太地区[72][74] - 公司在生物技术和制药行业面临来自多方的竞争，许多竞争对手在研发、制造等方面拥有更丰富的资源和专业知识[75][78] 公司监管相关情况 - 公司作为美国生物制药公司，其细胞产品将作为生物制品受监管，产品被视为经过较大程度处理，需进行临床试验并提交生物制品许可申请（BLA）以获得营销授权[97] - 公司药物产品候选物需通过BLA流程获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准才能在美国合法销售，IND申请提交后30天内若FDA无异议则自动生效，否则需解决问题后才能开展临床试验[101] - 临床开发阶段分为三个连续阶段（1期、2期和3期），可能会有重叠，FDA通常要求两个充分且受控的3期临床试验来批准BLA，某些情况下可能要求进行4期临床试验[107] - 临床试验进展报告至少每年提交给FDA一次，严重和意外疑似不良事件等需提交书面IND安全报告[108] - 试验完成后，将分析数据评估安全性和有效性，结果连同产品标签、制造工艺等信息作为BLA提交给FDA，获得批准后才能在美国销售生物制品[110] - 某些涉及重组或合成核酸分子的人体临床试验需接受机构生物安全委员会（IBC）监督，遵循美国国立卫生研究院（NIH）指南[104] - 新药申请获批后，标准审评需10个月，优先审评需6个月[112] - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物[117] - 获孤儿药资格的产品获批后，FDA7年内不批准其他相同药物或生物制品的相同适应症申请[119] - 申请快速通道资格，FDA需在60天内决定是否授予[121] - 优先审评指完整生物制品许可申请被受理后6个月内完成审评[122] - 申请突破性疗法认定，FDA需在60天内决定是否授予[124] - 申请再生医学先进疗法认定，FDA有60个日历日来确定药物是否符合标准[125] - 提交含新活性成分等的药品或生物制品上市申请，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[126] - 美国药品生产受FDA全面持续监管，制造商需维持cGMP合规，否则可能面临执法行动[129] - FDA可能要求获批产品进行上市后测试、风险评估和监测，不达标会有负面后果[130] - 产品获批后的制造、销售等活动还受众多监管机构监管，包括CMS、HHS等[131] - 美国部分专利可根据Hatch - Waxman修正案申请最长5年的专利期限延长，但剩余期限总计不超产品获批日起14年[135] - 生物类似药和可互换生物制品有简化审批途径，参考生物制品获12年排他期，FDA在首次许可4年后才接受相关申请[136][138] - 儿科排他性若获批，会在现有排他期基础上增加6个月[139] 公司市场及政策影响情况 - 产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，支付方报销减少，且决策无统一政策[140][141] - 为获产品覆盖和报销，公司可能需进行昂贵的药物经济学研究，且不一定能获批足够报销率[141] - 美国和其他国家实施成本控制计划，包括价格控制和报销限制，可能影响公司净收入[141][143] - 公司业务可能受美国联邦和州欺诈与滥用及其他医疗保健法律法规约束，如反回扣法、虚假索赔法和HIPAA [145] - ACA提高多数品牌处方药最低基本Medicaid回扣，要求品牌药制造商提供70%销售点折扣，扩展Medicaid回扣责任范围等[159] - 2025年起，IRA将Medicare Part D受益人自付费用上限从7050美元降至2000美元，消除保险缺口[161] - 2011年《预算控制法》及后续立法规定，2031年前，国会每年削减2%的Medicare医疗服务提供商付款[163] - 2024年1月1日起，《2021年美国救援计划法案》取消单一来源和创新多来源药物法定Medicaid药品回扣上限（原设定为药品平均制造商价格的100%）[163] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减Medicare对部分医疗服务提供商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[163] - 违反联邦《虚假索赔法》，需支付政府实际损失的3倍赔偿，每项虚假索赔还需承担强制性民事罚款[147] - HIPAA及其修正案HITECH规定，违反数据隐私和安全法规会面临民事和刑事处罚，HITECH还提高了处罚力度[149][150] - 《阳光法案》要求特定药品制造商每年向CMS报告向医生等支付或转移价值的信息[151] - 公司可能需遵守联邦政府价格报告法，准确及时计算和报告复杂定价指标[152] - 公司商业分销产品需遵守各州药品制造商和批发商注册、产品溯源、营销合规等法律[154] - 违反GDPR或UK GDPR及相关国家数据保护法，罚款最高可达2000万欧元（英国为1750万英镑）或上一财年全球年营业额的4%，以较高者为准[175] 公司人员及结构情况 - 截至2024年12月31日，公司有164名员工，其中161名全职，3名兼职，135人从事研发活动[177] - 公司于2017年4月在特拉华州注册成立，名为Tycho Therapeutics, Inc.，2018年8月更名为Cabaletta Bio, Inc. [179] - 公司有两个子公司，分别在瑞士和德国注册[179] - 公司将业务视为一个可报告分部，所有有形资产均在美国[180] 公司业务风险情况 - 公司早期开发工作未完成任何临床试验，产品收入可能多年无法实现[186] - 产品候选药物成功需满足完成临床前研究、提交并接受IND或CTA申请等多项因素[189] - 细胞疗法治疗自身免疫疾病是新方法，公司产品候选药物可能面临负面看法和监管审查[190] - 美国和欧盟尚无获批用于治疗自身免疫疾病或同种免疫反应的细胞免疫疗法[190] - 2023年11月FDA宣布调查BCMA或CD19导向的自体CAR - T细胞免疫疗法治疗后T细胞恶性肿瘤报告[190] - 公司开发CAR T和CAAR T候选产品面临制造、供应、T细胞质量、副作用教育等多方面挑战[191] - 临床前模型可能不足，现有制造工艺可能需改进，切换载体需额外开发和测试，会延迟产品开发[192] - 不确定关键试验和商业使用的剂量，合适剂量的寻找可能延迟临床开发，制造可扩展性和成本预期可能有差异[193] - 候选产品可能在临床试验中表现不佳或出现不良事件，影响未来产品开发[194] - 新型候选产品的监管审批流程不明确、复杂、风险高、成本高且耗时长[195] - 监管机构的新法规或要求可能延迟或阻止候选产品商业化，增加开发成本[196] - 候选产品可能有严重不良事件，如ICANS和CRS，影响临床开发、审批和商业潜力[197] - 候选产品可能因意外蛋白相互作用产生严重后果，检测到意外靶向会影响临床试验和审批[200] - 研究结果可能显示高严重度和高发生率的副作用，监管机构可能中断、延迟或停止临床试验[201] - 预处理方案可能增加不良事件风险，影响评估候选产品疗效，还可能影响生物活性信号和临床开发[203] - 除RESET - PV™试验外，RESET™试验受试者在rese - cel输注前将接受含氟达拉滨和环磷酰胺的标准预处理方案[207] - 临床患者可能因预处理方案出现严重过敏、呼吸困难等不良反应，或导致临床试验延迟、设计变更等[208] - 公司业务高度依赖针对B细胞相关自身免疫疾病的初始候选产品的成功，获批和商业化存在不确定性[209] - 初始临床结果可能无法预测后续队列或未来临床试验结果，首批候选产品试验可能有设计、招募等方面的问题[210] - DSG3 - CAART、MuSK - CAART或rese - cel RESET™试验失败可能影响医生和监管机构对CABA®平台的看法[

文章核心观点 Cabaletta Bio公布2024年第四季度和全年财务结果及业务进展，其核心产品rese - cel在多个自身免疫性疾病临床试验中取得进展，公司计划与FDA就注册试验设计进行沟通，预计现有资金可支持运营至2026年上半年 [1][15] 各部分总结 近期运营亮点及预期里程碑 - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，用于B细胞参与发病的自身免疫性疾病，以单次基于体重的剂量输注 [3][16] 风湿病学组合 - 肌炎方面，2025年2月首例成人皮肌炎患者输注后三个月主要总改善评分提高，停用免疫抑制剂并减少类固醇用量；首例青少年肌炎临床试验点开放招募；前两名免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续改善 [5][7] - 系统性硬化症方面，2025年3月RESET - SSc试验出现协议偏差，患者输注后出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征，经治疗迅速缓解；2025年2月首例严重皮肤队列患者输注后三个月皮肤和肺功能改善 [6] - 系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎方面，2025年2月RESET - SLE试验SLE队列4名患者中3名达到缓解标准，狼疮性肾炎队列首例患者达到完全肾脏反应，所有6名患者均有临床反应 [8] 神经病学组合 - 2025年1月RESET - MG试验首例重症肌无力患者入组；RESET - MS试验IND申请获FDA批准，rese - cel获快速通道指定；RESET - PV试验首例寻常型天疱疮患者入组 [13] 皮肤病学组合 - 2025年6月公司计划在EULAR 2025大会上进行三次口头报告，展示rese - cel临床和转化数据 [10] 公司更新 - 2025年3月公司与Cellares完成技术采用计划，利于Cell Shuttle集成到制造策略；2025年1月与Lonza扩大CDMO协议，预计2025年下半年供应临床产品 [14] 2024年第四季度和全年财务结果 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为2550万美元和9720万美元，高于2023年同期的1740万美元和5540万美元；一般及行政费用分别为830万美元和2790万美元，高于2023年同期的570万美元和1920万美元 [19] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.64亿美元，低于2023年同期的2.412亿美元 [19]

文章核心观点 Cabaletta Bio公司将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议的炉边谈话，会议将进行网络直播和回放 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议的炉边谈话，时间为2025年3月3日上午11:50（美国东部时间），地点在马萨诸塞州波士顿 [1] - 演讲将在公司网站www.cabalettabio.com的新闻和活动板块进行网络直播，回放将在网站上保留30天 [2] 公司概况 - Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，专注为自身免疫性疾病患者开发和推出首个治愈性靶向细胞疗法 [1][3] - CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化T细胞疗法的发现和开发，有望成为多种自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法 [3] - 领先的CARTA策略优先开发rese - cel，这是一种含4 - 1BB的全人源CD19 - CAR T细胞研究性疗法，目前正在RESET™临床开发计划中进行评估，涵盖多个治疗领域 [3] - 公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城，更多信息可访问网站www.cabalettabio.com并在领英上联系 [3] 公司联系方式 - 首席财务官Anup Marda，邮箱investors@cabalettabio.com [4]

文章核心观点 - Cabaletta Bio公布rese - cel在RESET临床开发项目中前10名患者的新临床数据，显示其在多种自身免疫性疾病治疗中有潜力，公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计 [1][2] 公司介绍 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注开发针对自身免疫疾病的治愈性靶向细胞疗法，CABA平台有两种策略，优先开发rese - cel [7] - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，旨在重置免疫系统，公司在RESET项目中评估其在多种自身免疫疾病中的效果 [6][7] 临床数据 RESET - Myositis试验 - 首例成人皮肌炎患者输注3个月后TIS显著改善，停用免疫抑制剂并减少类固醇使用，有望实现无药缓解 [3] - 前2例免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续改善，提示不同肌炎亚型反应动力学可能不同 [3] RESET - SLE试验 - 非肾性系统性红斑狼疮队列4例患者中3例达到DORIS缓解，狼疮性肾炎队列首例患者实现完全肾脏反应 [9] - 6例SLE和LN患者均在停用免疫抑制剂和类固醇后有临床反应 [9] RESET - SSc试验 - 严重皮肤队列首例患者输注3个月后皮肤和肺功能改善，停用所有疾病特异性疗法 [9] 安全性和B细胞情况 - 前10名患者中90%无CRS或仅有1级CRS（发热），90%无ICANS [4][9] - 所有患者输注后B细胞深度耗竭，约2个月后B细胞重新出现且呈过渡性幼稚表型，硬皮病患者淋巴结活检证实组织驻留B细胞消除 [4][9] 项目进展 - 截至2025年2月13日，美国和欧洲50个临床点积极招募，RESET项目共招募26名患者，自11月起平均每周招募1名患者 [2][4] - 公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计，预计今年产生足够数据明确rese - cel在多种适应症中的特性 [2]

文章核心观点 - Cabaletta Bio公布rese - cel在RESET临床开发项目中前10名患者的新临床数据，显示其在多种自身免疫性疾病治疗中有潜力，公司计划2025年上半年与FDA讨论注册试验设计 [1][2] 公司介绍 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注为自身免疫性疾病患者开发和推出靶向细胞疗法，CABA平台有两种策略，优先开发rese - cel [7] - rese - cel是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，旨在重置免疫系统，公司在RESET临床开发项目中评估其在多种自身免疫性疾病中的应用 [6][7] 临床数据 RESET - Myositis试验 - 首例成人皮肌炎患者输注后3个月主要总改善评分持续改善，停用所有免疫抑制剂和类固醇，显示难治性肌炎患者有望实现无药缓解 [3] - 前2例免疫介导坏死性肌病患者初始临床反应持续逐步改善，提示肌炎亚型反应动力学可能不同 [3] RESET - SLE试验 - 非肾性系统性红斑狼疮队列4例患者中3例达到DORIS缓解，狼疮性肾炎队列首例患者实现完全肾脏反应 [9] - 6例SLE和LN患者均在停用免疫抑制剂和类固醇后有临床反应 [9] RESET - SSc试验 - 严重皮肤队列首例患者输注后3个月多个身体部位皮肤有临床意义改善，肺功能也有改善，且停用所有特定疾病疗法 [9] 安全性和B细胞情况 - 前10名患者安全性良好，90%患者无细胞因子释放综合征或仅有1级发热，90%患者无免疫效应细胞相关神经毒性综合征 [4][9] - 所有患者输注后外周B细胞深度耗竭，硬皮病患者淋巴结活检证实组织驻留B细胞消除，B细胞通常在输注约2个月后开始重新填充，呈过渡性幼稚表型 [4][9] 项目进展 - 截至2025年2月13日，美国和欧洲50个临床站点积极招募，RESET临床开发项目已招募26名患者，自11月以来平均每周招募1名患者，预计今年产生足够数据明确rese - cel在多种适应症中的特性 [4] - 公司计划2025年上半年与FDA会面确定注册试验设计 [2]

文章核心观点 - 卡巴莱塔生物公司宣布将在两场科学会议上展示resecabtagene autoleucel（rese - cel）的更新临床数据，涵盖多个正在进行的临床试验中首批10名接受该药治疗患者的安全性、转化数据和临床结果 [1] 会议信息 - 2025美国科学促进会年会将于2月13 - 15日在波士顿海恩斯会议中心举行，会议“科学突破”环节中名为“释放免疫细胞对抗自身免疫性疾病”的报告将于2月15日上午10:00 - 11:00 ET进行，报告人是哥伦比亚大学皮肤科教授Aimee Payne [1][2] - 第五届淋巴细胞工程国际会议将于2月20 - 22日在德国慕尼黑市中心假日酒店举行，会议“第9场：靶向非恶性疾病”环节中名为“rese - cel（一种抗CD19 CAR T疗法）在肌炎、系统性红斑狼疮和系统性硬化症中的临床和转化研究：RESET I/II期试验”的报告将于2月22日上午10:15 - 10:30 CET进行，报告人是卡巴莱塔生物公司首席科学官Samik Basu [1][2] - 可在各科学会议网站获取更多信息，活动结束后公司网站的“海报与出版物”部分将提供报告材料 [2] rese - cel药物信息 - rese - cel是一种含4 - 1BB的全人源CD19 - CAR T细胞研究性疗法，用于B细胞参与疾病起始和/或维持的自身免疫性疾病患者，一次性输注基于体重的剂量后，它旨在暂时完全清除所有CD19阳性细胞，有望重置免疫系统并使患者在无需长期治疗的情况下产生显著临床反应 [3] - 公司正在RESET™临床开发计划中评估rese - cel，该计划包括多个针对特定疾病、由公司赞助的临床试验，涉及风湿病学、神经学和皮肤病学等广泛治疗领域的自身免疫性疾病组合 [3][4] 公司信息 - 卡巴莱塔生物是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出专门为自身免疫性疾病患者设计的首批治愈性靶向细胞疗法 [1][4] - CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化T细胞疗法的发现和开发，有望成为广泛自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法，领先的CARTA策略正优先开发rese - cel [4] - 公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城，更多信息可访问公司网站www.cabalettabio.com并在领英上联系 [4] 联系方式 - 首席财务官Anup Marda，邮箱investors@cabalettabio.com [5]

文章核心观点 Cabaletta Bio公司将参加古根海姆中小型股生物技术会议的炉边谈话，届时将进行网络直播且回放可在官网查看30天 [1][2] 公司动态 - 公司将于2025年2月5日上午10:30（美国东部时间）在纽约参加古根海姆中小型股生物技术会议的炉边谈话 [1] - 会议演示将在公司官网新闻与活动板块进行直播，回放将在官网保留30天 [2] 公司介绍 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注为自身免疫性疾病患者开发和推出首个治愈性靶向细胞疗法 [1][3] - CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化T细胞疗法的发现和开发，有望成为多种自身免疫性疾病的深度持久甚至治愈性疗法 [3] - 领先的CARTA策略优先开发rese - cel，这是一种含4 - 1BB的全人源CD19 - CAR T细胞研究性疗法，目前正在RESET™临床开发计划中进行评估，涵盖多个治疗领域 [3] - 公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城 [3] 联系方式 - 首席财务官Anup Marda，邮箱investors@cabalettabio.com [4] - Precision AQ的William Gramig，邮箱william.gramig@precisionaq.com [4]

财务状况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为1.64亿美元，预计可支持运营至2026年上半年[4] 临床开发进展 - 截至2024年12月31日，RESET临床开发项目已在美国和欧洲的44个临床站点招募了21名患者[11] - 在首批接受rese-cel治疗的10名患者中，90%未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅出现1级CRS，90%未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）[11] - 公司计划在2025年上半年与FDA会面，讨论rese-cel的注册试验设计[12] - 公司计划在2025年展示rese-cel的新临床和转化数据[13] - 公司预计rese-cel有望在2025年实现无药物预处理的临床和转化数据[17] - 公司计划在2025年完成多个疾病特异性队列的患者招募和给药[13] 制造与供应 - 公司已与Lonza扩大CDMO协议，预计2025年下半年开始供应rese-cel临床产品[16] - 公司正在推进全血制造计划，以替代单采术，并寻求与FDA达成一致[17] - 公司预计rese-cel的临床供应将满足注册试验需求，并扩大制造选项[16]