PHILADELPHIA, June 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (“Cabaletta” or the “Company”) (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, announced today the pricing of an underwritten public offering consisting of (i) 39,200,000 shares of its common stock and accompanying warrants to purchase an aggregate of 39,200,000 shares of common stock (or pre-fun ...

Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA ) is a company I've covered with tentative optimism, given their signals of efficacy for an approach that the medical community is gaining increasing experience with. Today, I want to take another lookI have my PhD in biochemistry and have worked for years analyzing clinical trials and biotech companies. It is my passion to educate everyone possible on the science behind the businesses that we invest in, and it's my mission to help you do your due diligence and not get burned by ...

PHILADELPHIA, June 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (“Cabaletta” or the “Company”) (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, announced that it has commenced an underwritten public offering of shares of its common stock and accompanying warrants to purchase shares of its common stock (or pre-funded warrants in lieu thereof) and, in lieu of co ...

– 7 of 8 myositis patients achieved clinically meaningful TIS responses after discontinuation of all immunomodulators, while off or actively tapering steroids; responses were sustained throughout the follow-up period in all responding patients – – All SLE patients without nephropathy achieved definition of remission in SLE (DORIS) as of the latest follow-up, and all 7 SLE and LN patients experienced SLEDAI-2K reductions, while off all immunomodulators and steroids – – Both scleroderma patients demonstrated ...

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、医疗健康、细胞治疗行业 [1] - 公司：Caballetta Bio 纪要提到的核心观点和论据 临床研究设计与进展 - **Reza cel治疗肌炎注册试验设计**：与FDA就Reza cel治疗肌炎的注册试验设计达成一致，采用TIS评分作为主要终点并组成复合终点，该终点在自然状态或现有疗法中几乎不出现，从而确定统计设计。注册试验将在现有肌炎项目中增加一个最多15名患者的开放标签队列，纳入对其他疗法难治且仍有疾病发作的患者，随访少于26周，使用相同剂量，不开展新的3期试验 [3][4][5] - **注册试验队列分组**：提出两个队列用于注册项目，一个队列包含ACEs和皮肌炎亚型的肌炎患者，约占所有肌炎患者的85%，病理生理学和对Reza cel的反应相似；另一个队列是坏死性形式的IMNM亚型患者，约占15%，在TIS量表上反应轻微，但该队列招募速度快，两个队列在TIS量表上有不同的复合终点 [6][7][8] - **其他自身免疫疾病试验设计可能性**：在SLE狼疮等其他自身免疫疾病注册研究中，试验设计需有安全数据库支持，FDA希望与有功能性治愈疗法的公司合作，以真实临床数据高效开发和交付疗法 [10][11] 疗效差异原因 - **数据变异性因素**：CAR T细胞疗法在不同自身免疫适应症中的疗效存在差异，原因包括疾病异质性、不同患者基线、CAR T效率和转导效率等，但公司不担心，因为有同质患者队列，能明确不同患者类型和亚型的疗效和安全性，且不同自身免疫疾病需有各自适应症数据，支付方才会买单 [14][15] - **公司差异化优势**：使用完全人源化的结合物复制了教授的研究，采用4 - 1BB共刺激域，是行业内唯一使用体重调整剂量的公司，认为这是Reza cel安全有效的原因之一 [16][18] 治疗目标与商业可行性 - **治疗目标**：患者希望停止所有药物、消除症状，实现DORS缓解；医生希望保护器官，实现完全肾脏反应。公司认为临床试验设计应考虑患者、医生和支付方的需求 [22][23][24] - **商业可行性**：在狼疮治疗中，目前标准治疗下DORS缓解率约为15%，若CAR T产品能使85% - 100%的患者在停药情况下实现缓解，则具有商业价值 [23] 数据展示与预期 - **EULAR会议数据**：EULAR会议将展示18名至少用药一个月的患者数据，最长随访时间超过一年，最短超过四周。建议评估药物按适应症的安全性，观察患者是否停药、无症状或病情稳定，还将展示硬皮病疾病消退的有趣数据以及肌炎与FDA达成一致的数据 [31][32][33] - **安全性案例分析**：详细讨论了一名狼疮肾炎患者出现4级ICANS的单一案例，认为这是由隐匿未被识别的感染引发T细胞克隆扩增导致，而非药物本身问题，且FDA认可该评估，允许公司使用100名患者的安全数据申请肌炎的生物制品许可申请（BLA） [34][35][36] 市场竞争与优势 - **市场竞争情况**：CD19靶向领域竞争激烈，有35种细胞疗法获得治疗狼疮的研究性新药（IND）许可，但每个自身免疫疾病都需有各自适应症数据，支付方才会支付费用 [15] - **公司优势**：Reza cel专为自身免疫人群设计和开发，采用体重调整剂量等策略确保安全性，通过为每个适应症提交单独的IND，虽前期临床数据披露较晚，但现在能加速在各适应症组合中的领先地位，有望成为所有这些适应症的首选CD19 CAR T产品 [40][41][43] 未来催化剂与里程碑 - **临床与监管里程碑**：下半年EULAR会议后，第三季度与FDA就狼疮和狼疮肾炎达成监管一致，第四季度就硬皮病达成监管一致。预计下半年获得数据，明年年初可能展示完整肌炎患者队列数据，若数据满足终点可提前提交BLA申请，同样情况可能在其他适应症中出现 [45][46][47] - **合作与其他进展**：与Solaris合作，有望将商品成本减半并扩大十倍生产规模；今年晚些时候将展示无预处理队列中使用ResiCel治疗天疱疮患者的信息，可能带来变革 [47][48] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **硬皮病招募情况**：硬皮病招募速度加快，5月9日称每周招募1名或更多患者，随着数据反馈给治疗和招募医生，招募有显著加速，未满足需求大，数据令人印象深刻，可能有类似规模和快速的获批路径 [28][29] - **CAR T治疗目标**：去年ACR会议上，医生提出评估CAR T治疗狼疮成功的三个支柱，即保护肾功能、降低SLEDAI评分实现DORI缓解、减少或消除免疫抑制剂使用，这与公司试验经验相符 [21][22]

PHILADELPHIA, May 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cabaletta Bio, Inc. (Nasdaq: CABA), a clinical-stage biotechnology company focused on developing and launching the first curative targeted cell therapies designed specifically for patients with autoimmune diseases, today announced that the Company will participate in a fireside chat at the Jefferies Global Healthcare Conference on Wednesday, June 4, 2025, at 11:05 a.m. ET in New York, NY. A live webcast of the presentation will be available on the News and Even ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR Registrant's telephone number, including area code: (267) 759-3100 Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | | Trading | | | --- | --- | --- | | Title of each class | Symbol(s) | Name of each exchange on which registered | | Common Stock, par value $0.00001 per ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 or 15(d) of the Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (Date of earliest event reported): May 15, 2025 CABALETTA BIO, INC. (Exact name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Jurisdiction of Incorporation) Delaware 001-39103 82-1685768 (Commission File Number) (IRS Employer 2929 Arch Street Suite 600 Philadelphia, Pennsylvania 19104 (Address of Principal Executive ...

– SLE and LN registrational discussions with FDA anticipated in 3Q25; systemic sclerosis registrational discussions with FDA anticipated in 4Q25 – – New clinical data on rese-cel in myositis, SLE / LN and systemic sclerosis to be presented in three oral sessions at the EULAR 2025 Congress in June – – Two subtype specific cohorts with ~15 patients each added to the ongoing RESET-Myositis™ trial – As of March 31, 2025, the Company had cash and cash equivalents of $131.8 million, per our Form 10-Q being filed ...

核心产品治疗疾病范围 - 公司核心产品rese - cel可治疗多种自身免疫疾病，包括SLE、IIM、SSc、gMG等[15][16][17][18][20] 各疾病患者数量及特征 - SLE在美国影响多达32万患者，在欧洲影响15万患者，约40%的SLE患者有LN症状[16] - 肌炎在美国影响约7万患者，在欧洲影响约8.5万患者[17] - SSc在美国影响约9万患者，在欧洲影响约6万患者[18] - gMG在美国影响约5.5万患者，在欧洲影响约10万患者[20] - PV在美国影响约1.5万患者，在欧洲影响约2万患者[21] - MS在美国影响约75万患者，在欧洲影响约55万患者[25] - 美国约32万、欧洲约15万患者受SLE影响，约40%的SLE患者有狼疮性肾炎，10年内终末期肾病风险约17%，死亡风险约12%[54] - 美国约7万、欧洲约8.5万患者受肌炎特定亚型影响[56] - 美国约9万、欧洲约6万患者受SSc影响，平均确诊后存活约12年[57] - 美国约5.5万、欧洲约10万患者受gMG影响[58] - 美国约1.5万、欧洲约2万患者受PV影响，美国患者中约25%为mPV，75%为mcPV，PV患者死亡风险比普通人群高2 - 3倍[59][63] - 美国约75万、欧洲约55万患者受MS影响，85 - 90%为复发型，10 - 15%为进展型[60] 临床试验相关情况 - RESET - SLE™试验设计为治疗6名有LN的SLE患者和6名无肾脏受累的SLE患者，剂量为1.0 x 10⁶细胞/千克[16] - 截至2025年3月14日，美国和欧洲56个临床站点积极招募，RESET™临床试验项目共招募33名患者[28] - 首批10名患者中90%未出现CRS或仅出现1级CRS，90%未出现ICANS[26] - 公司四个RESET™ 1/2期临床试验（RESET - SLE、RESET - Myositis、RESET - SSc和RESET - MG）由独立队列组成，每个队列有6名患者，可并行招募和给药，细胞剂量为1.0 x 10⁶细胞/千克[39] - 公司正在推进rese - cel在SLE、肌炎、硬皮病、gMG、PV和MS的六个RESET™ 1/2期临床试验[48] - 公司推进RESET TM Phase 1/2临床试验，涉及SLE、肌炎、SSc、gMG、PV和MS，每个队列预计6名患者，剂量为1.0 x 10 6细胞/千克[61] 公司发展历程及项目情况 - 公司于2017年由Aimee Payne、Michael Milone和Steven Nichtberger创立[32] - 公司遗留的CAART平台产生了两个临床阶段的细胞治疗项目，分别用于治疗大疱性类天疱疮（mPV）和重症肌无力（MuSK MG）[35] - 2021年8月和2022年9月发表的研究显示，含4 - 1BB的CD19 - CAR T细胞疗法治疗5例系统性红斑狼疮（SLE）患者，治疗后三个月内均产生深度持久临床反应，治疗后五个月内健康B细胞重新增殖，随访2.5年反应仍持久[35] - 2022年10月公司宣布开发用于治疗严重自身免疫性疾病的研究性疗法rese - cel [36] - 自2022年10月宣布rese - cel以来，公司有五个新药研究申请（IND）在常规30天内获批，用于SLE、肌炎、硬皮病、全身性重症肌无力（gMG）和多发性硬化症（MS）的RESET™ 1/2期临床试验，以及评估无预处理rese - cel的RESET - PV™试验[37] - MuSK - CAART用于MuSK - Ab阳性MG，目前正在进行1期试验[45] 产品获批相关情况 - 公司有七个自身免疫细胞疗法的IND在常规30天内获批，获得六个快速通道指定（FTD）[39] - rese - cel获得了皮肌炎、SLE、狼疮性肾炎、系统性硬化症和多发性硬化症的FDA快速通道指定[47] - 公司的rese - cel在SLE、狼疮性肾炎、皮肌炎、系统性硬化症和多发性硬化症获得FDA快速通道指定[61] 公司合作协议情况 - 公司与WuXi达成协议，为MusCAARTes TM试验和rese - cel全球临床开发提供支持[69][70] - 公司扩大与Lonza的CDMO协议，2025年下半年起按现行良好生产规范供应rese - cel临床产品[70] - 公司与龙沙扩大CDMO协议，预计2025年下半年开始按现行良好生产规范供应rese - cel临床产品[71] - 若公司终止与药明康德的rese - cel和MuSK - CAART工作订单，终止费用最高为108万美元，原终止费用为150万美元[91][92] - 公司与药明康德约定的专用套件初始期限为18个月，可选择两次18个月的延期，公司已通知将初始期限延长至2026年8月[91] - 公司与IASO的独家许可协议中，IASO获得250万美元的预付款，根据特定里程碑可获得最高达1.62亿美元的付款，以及未来净销售额的中个位数分层特许权使用费；2024年第一季度向IASO支付了150万美元的里程碑付款[89] - 2023年5月，公司以50万美元的前期费用将与牛津生物医学的许可协议扩展至rese - cel项目；2023年8月，与牛津生物医学签订的载体供应协议总成本最高约500万美元[90] - 2018年8月公司与宾夕法尼亚大学（Penn）签订许可协议，2019年7月修订并纳入费城儿童医院（CHOP），2020年5月和2021年10月再次修订[93] - 许可协议有效期至公司所获宾夕法尼亚大学知识产权的最后有效权利主张到期、放弃或其他终止情况，公司可提前60天书面通知终止协议，宾夕法尼亚大学在发生未纠正重大违约时也可提前60天书面通知终止协议[94] - 2018年10月公司与宾夕法尼亚大学签订主转化研究服务协议，协议有效期至2021年10月19日或服务完成，双方可提前一定天数书面通知终止协议[95] - 2023年2月公司与宾夕法尼亚大学签订第二份主转化研究服务协议（CARTA服务协议），协议有效期至2026年2月9日或服务完成，双方可提前一定天数书面通知终止协议[96] 公司专利情况 - 截至2025年3月1日，公司获许可专利资产包括7项已授予的美国专利、7项已授予的外国专利、7项待决的美国专利申请和50项待决的外国专利申请；自有专利资产包括3项美国临时专利申请和2项待决的国际专利申请[83] - 公司rese - cel产品候选相关的一项专利家族中的专利申请若获批，预计2040年到期；公司拥有的相关国际专利申请若获批，预计2044年到期；相关美国临时专利申请若获批，预计2045年到期[84] - 公司MuSK - CAAR T细胞产品候选相关的一项专利家族中的美国专利和日本专利预计2039年到期，其他待决专利申请若获批也预计2039年到期[85] 公司目标与竞争情况 - 公司目标是成为专注于改善自身免疫性疾病患者生活的完全整合的细胞治疗公司，开发和商业化工作将先聚焦美国，再扩展至欧盟和亚太地区[72][74] - 公司在生物技术和制药行业面临来自多方的竞争，许多竞争对手在研发、制造等方面拥有更丰富的资源和专业知识[75][78] 公司监管相关情况 - 公司作为美国生物制药公司，其细胞产品将作为生物制品受监管，产品被视为经过较大程度处理，需进行临床试验并提交生物制品许可申请（BLA）以获得营销授权[97] - 公司药物产品候选物需通过BLA流程获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准才能在美国合法销售，IND申请提交后30天内若FDA无异议则自动生效，否则需解决问题后才能开展临床试验[101] - 临床开发阶段分为三个连续阶段（1期、2期和3期），可能会有重叠，FDA通常要求两个充分且受控的3期临床试验来批准BLA，某些情况下可能要求进行4期临床试验[107] - 临床试验进展报告至少每年提交给FDA一次，严重和意外疑似不良事件等需提交书面IND安全报告[108] - 试验完成后，将分析数据评估安全性和有效性，结果连同产品标签、制造工艺等信息作为BLA提交给FDA，获得批准后才能在美国销售生物制品[110] - 某些涉及重组或合成核酸分子的人体临床试验需接受机构生物安全委员会（IBC）监督，遵循美国国立卫生研究院（NIH）指南[104] - 新药申请获批后，标准审评需10个月，优先审评需6个月[112] - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者的药物[117] - 获孤儿药资格的产品获批后，FDA7年内不批准其他相同药物或生物制品的相同适应症申请[119] - 申请快速通道资格，FDA需在60天内决定是否授予[121] - 优先审评指完整生物制品许可申请被受理后6个月内完成审评[122] - 申请突破性疗法认定，FDA需在60天内决定是否授予[124] - 申请再生医学先进疗法认定，FDA有60个日历日来确定药物是否符合标准[125] - 提交含新活性成分等的药品或生物制品上市申请，需在2期结束会议后60天内提交初始儿科研究计划[126] - 美国药品生产受FDA全面持续监管，制造商需维持cGMP合规，否则可能面临执法行动[129] - FDA可能要求获批产品进行上市后测试、风险评估和监测，不达标会有负面后果[130] - 产品获批后的制造、销售等活动还受众多监管机构监管，包括CMS、HHS等[131] - 美国部分专利可根据Hatch - Waxman修正案申请最长5年的专利期限延长，但剩余期限总计不超产品获批日起14年[135] - 生物类似药和可互换生物制品有简化审批途径，参考生物制品获12年排他期，FDA在首次许可4年后才接受相关申请[136][138] - 儿科排他性若获批，会在现有排他期基础上增加6个月[139] 公司市场及政策影响情况 - 产品销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，支付方报销减少，且决策无统一政策[140][141] - 为获产品覆盖和报销，公司可能需进行昂贵的药物经济学研究，且不一定能获批足够报销率[141] - 美国和其他国家实施成本控制计划，包括价格控制和报销限制，可能影响公司净收入[141][143] - 公司业务可能受美国联邦和州欺诈与滥用及其他医疗保健法律法规约束，如反回扣法、虚假索赔法和HIPAA [145] - ACA提高多数品牌处方药最低基本Medicaid回扣，要求品牌药制造商提供70%销售点折扣，扩展Medicaid回扣责任范围等[159] - 2025年起，IRA将Medicare Part D受益人自付费用上限从7050美元降至2000美元，消除保险缺口[161] - 2011年《预算控制法》及后续立法规定，2031年前，国会每年削减2%的Medicare医疗服务提供商付款[163] - 2024年1月1日起，《2021年美国救援计划法案》取消单一来源和创新多来源药物法定Medicaid药品回扣上限（原设定为药品平均制造商价格的100%）[163] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步削减Medicare对部分医疗服务提供商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[163] - 违反联邦《虚假索赔法》，需支付政府实际损失的3倍赔偿，每项虚假索赔还需承担强制性民事罚款[147] - HIPAA及其修正案HITECH规定，违反数据隐私和安全法规会面临民事和刑事处罚，HITECH还提高了处罚力度[149][150] - 《阳光法案》要求特定药品制造商每年向CMS报告向医生等支付或转移价值的信息[151] - 公司可能需遵守联邦政府价格报告法，准确及时计算和报告复杂定价指标[152] - 公司商业分销产品需遵守各州药品制造商和批发商注册、产品溯源、营销合规等法律[154] - 违反GDPR或UK GDPR及相关国家数据保护法，罚款最高可达2000万欧元（英国为1750万英镑）或上一财年全球年营业额的4%，以较高者为准[175] 公司人员及结构情况 - 截至2024年12月31日，公司有164名员工，其中161名全职，3名兼职，135人从事研发活动[177] - 公司于2017年4月在特拉华州注册成立，名为Tycho Therapeutics, Inc.，2018年8月更名为Cabaletta Bio, Inc. [179] - 公司有两个子公司，分别在瑞士和德国注册[179] - 公司将业务视为一个可报告分部，所有有形资产均在美国[180] 公司业务风险情况 - 公司早期开发工作未完成任何临床试验，产品收入可能多年无法实现[186] - 产品候选药物成功需满足完成临床前研究、提交并接受IND或CTA申请等多项因素[189] - 细胞疗法治疗自身免疫疾病是新方法，公司产品候选药物可能面临负面看法和监管审查[190] - 美国和欧盟尚无获批用于治疗自身免疫疾病或同种免疫反应的细胞免疫疗法[190] - 2023年11月FDA宣布调查BCMA或CD19导向的自体CAR - T细胞免疫疗法治疗后T细胞恶性肿瘤报告[190] - 公司开发CAR T和CAAR T候选产品面临制造、供应、T细胞质量、副作用教育等多方面挑战[191] - 临床前模型可能不足，现有制造工艺可能需改进，切换载体需额外开发和测试，会延迟产品开发[192] - 不确定关键试验和商业使用的剂量，合适剂量的寻找可能延迟临床开发，制造可扩展性和成本预期可能有差异[193] - 候选产品可能在临床试验中表现不佳或出现不良事件，影响未来产品开发[194] - 新型候选产品的监管审批流程不明确、复杂、风险高、成本高且耗时长[195] - 监管机构的新法规或要求可能延迟或阻止候选产品商业化，增加开发成本[196] - 候选产品可能有严重不良事件，如ICANS和CRS，影响临床开发、审批和商业潜力[197] - 候选产品可能因意外蛋白相互作用产生严重后果，检测到意外靶向会影响临床试验和审批[200] - 研究结果可能显示高严重度和高发生率的副作用，监管机构可能中断、延迟或停止临床试验[201] - 预处理方案可能增加不良事件风险，影响评估候选产品疗效，还可能影响生物活性信号和临床开发[203] - 除RESET - PV™试验外，RESET™试验受试者在rese - cel输注前将接受含氟达拉滨和环磷酰胺的标准预处理方案[207] - 临床患者可能因预处理方案出现严重过敏、呼吸困难等不良反应，或导致临床试验延迟、设计变更等[208] - 公司业务高度依赖针对B细胞相关自身免疫疾病的初始候选产品的成功，获批和商业化存在不确定性[209] - 初始临床结果可能无法预测后续队列或未来临床试验结果，首批候选产品试验可能有设计、招募等方面的问题[210] - DSG3 - CAART、MuSK - CAART或rese - cel RESET™试验失败可能影响医生和监管机构对CABA®平台的看法[