公司基本信息 - [公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于B细胞介导的自身免疫性疾病的T细胞疗法，主要运营始于2018年4月与宾夕法尼亚大学达成的赞助研究协议][24][25] - [公司成立于2017年，运营历史有限，尚未启动任何产品候选药物的临床试验，依赖宾大的服务和技术，构建自身能力可能面临风险][171] 财务状况 - [截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为7.1041亿美元，较2018年12月31日的3.3017亿美元增长115.16%][13] - [截至2019年9月30日，现金等价物（货币市场基金）公允价值为71,041美元；2018年12月31日为33,017美元][44] - [截至2019年9月30日，应计和其他流动负债为1,910美元；2018年12月31日为340美元][45] - [截至2019年9月30日，可转换优先股A、A - 1、A - 2和B系列授权股数为2076.2168万股，发行和流通股数为1935.6835万股，清算优先权总计9.4475亿美元][13] - [截至2019年9月30日，普通股授权股数为2900万股，发行和流通股数为384.832万股][13] - [2019年9月30日止九个月，公司发行可转换优先股情况：A系列3146551股（12575美元），A - 1系列7372719股（24994美元），A - 2系列468445股（1588美元），B系列8369120股（58797美元），总计19356835股（97954美元）][69] - [2019年10月，部分可转换优先股持有人选择转换为6409519股无投票权普通股][71] - [2018年股票期权和授予计划，预留2580453股用于未来股权奖励，截至2019年9月30日，638042股可供授予][72] - [2019年9月30日止九个月，授予股票期权988058股，加权平均行使价格7.11美元，加权平均授予日公允价值4.77美元，已归属期权总授予日公允价值276美元][73] - [截至2019年9月30日，未确认的与未归属期权奖励相关的补偿成本为5650美元，与未归属股票奖励相关的为1088美元，预计分别在2.8年和1.6年内确认][77] - [计算摊薄后每股净亏损时，2019年排除了22919018股潜在摊薄股份，因其具有反摊薄效应][79] - [截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为7100万美元，预计当前资金能支撑运营费用和资本支出至2022年第一季度][86][88] - [截至2019年9月30日，公司累计亏损2760万美元，主要现金用途为支付运营费用，包括研发和一般及行政支出][124] - [截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司持有的现金及现金等价物分别为7100万美元和3300万美元，利率变动100个基点对其公允价值无重大影响][156] - [截至2019年9月30日，公司拥有约7100万美元现金及现金等价物，10月29日完成首次公开募股，发行7275501股普通股，每股11美元，总收益8000万美元，净收益7100万美元][183] 费用与收益 - [2019年前三季度，公司研发费用为8645万美元，较2018年同期的3228万美元增长167.79%；管理费用为4178万美元，较2018年同期的900万美元增长364.22%][16] - [2019年前三季度，公司净亏损为1.154亿美元，较2018年同期的1.0297亿美元增长12.07%；归属于普通股股东的净亏损为1.6866亿美元，较2018年同期的1.0297亿美元增长63.79%][16] - [2019年前三季度，公司经营活动使用的净现金为8162万美元，较2018年同期的2753万美元增长196.48%；投资活动使用的净现金为420万美元；融资活动提供的净现金为4.6606亿美元][22] - [2019年10月16日，公司进行了1比1.5的普通股反向拆分][26] - [2019年10月29日，公司完成首次公开募股，发行680万股普通股，发行价为每股11美元，扣除承销折扣、佣金和估计发行费用后，公司获得净收益6.6164亿美元。IPO后，公司共有2355.2854万股普通股流通在外][27] - [2019年11月，承销商部分行使期权，额外购买47.5501万股普通股，公司获得净收益约4864万美元][27] - [2019年第三季度进行了912美元的重分类，增加了额外实收资本和累计亏损，但对运营报表无影响][37] - [2019年和2018年第三季度，与前高管控制公司的专业服务安排费用分别为180美元和30美元；前九个月分别为445美元和41美元；截至2019年9月30日欠款47美元][38] - [2018年第三季度和前九个月，与现任CEO和总裁前期服务安排费用分别为103美元和168美元][39] - [2018年前九个月，可转换票据公允价值从年初无到5月发行时的12,535美元，9月30日变为18,779美元][44] - [2018年5月发行可转换票据，初始收盘收益12,535美元，年利率7.5%，另有基于里程碑的收盘收益12,567美元][47] - [2018年10月完成合格融资，发行3,146,551股A系列可转换优先股，收益12,744美元；基于里程碑发行A - 1系列优先股收益12,567美元，可转换票据及利息转换为A - 1和A - 2系列优先股][48] - [发行可转换票据时，53美元债务发行成本作为一般和行政费用列支][49] - [2018年9月30日止九个月，公司在可转换票据公允价值调整方面确认其他费用6244美元][50] - [2019年2月，公司签订费城新办公场地经营租赁协议，初始年租金261美元，每年递增2%，2019年9月30日止三个月和九个月租金费用分别为67美元和110美元][51] - [截至2019年9月30日，经营租赁未来最低付款额：2019年10月1日至12月31日为65美元，2020年为263美元，2021年为268美元，2022年为158美元，总计754美元][52] - [与费城儿童医院研究服务协议，2019年和2018年9月30日止三个月研发费用分别为0美元和162美元，九个月分别为201美元和162美元][54] - [与宾夕法尼亚大学许可协议，公司自2018年8月起三年每年支付2000美元，首产品商业销售前每年支付10美元许可维护费，成功开发多款产品里程碑付款可达20000美元][57] - [与宾夕法尼亚大学两位教员研究协议，2019年和2018年9月30日止三个月研发费用均为710美元，九个月分别为2131美元和1247美元，2019年9月30日预付款为174美元][59] - [公司自成立以来运营亏损显著，2019年和2018年第三季度净亏损分别为470万美元和930万美元，前九个月净亏损分别为1150万美元和1030万美元，截至2019年9月30日累计亏损2760万美元][87] - [2019年10月公司董事会批准2019年股票期权和激励计划，初始预留2342288股，每年1月1日增加前一年12月31日流通股的4%][81] - [2019年10月公司董事会批准2019年员工股票购买计划，初始预留234229股，每年1月1日增加前一年12月31日流通股的1%][82] - [2019年10月公司完成IPO，为董事和高级管理人员购买责任保险，年保费2300美元][80] - [2019年第三季度研发费用为322万美元，较2018年同期的258.9万美元增加63.1万美元，主要因人员成本、开发服务费用增加等[110][112]] - [2019年第三季度一般及行政费用为181.1万美元，较2018年同期的49.1万美元增加132万美元，主要因人员成本、服务费用增加等[110][113]] - [2019年第三季度利息收入为38.1万美元，较2018年同期的4.8万美元增加33.3万美元，因现金及现金等价物余额增加[110][114]] - [2019年前九个月研发费用为864.5万美元，较2018年同期的322.8万美元增加541.7万美元，主要因赞助研究活动、制造供应、人员成本等增加[116][117][118]] - [2019年前九个月一般及行政费用为417.8万美元，较2018年同期的90万美元增加327.8万美元，主要因人员成本、服务费用增加等[116][121]] - [2019年前九个月利息收入为128.3万美元，较2018年同期的7.5万美元增加120.8万美元，因现金及现金等价物余额增加[116][122]] - [自2017年4月成立至2019年9月30日，公司运营通过出售可转换票据和可转换优先股获得8640万美元融资，截至2019年9月30日，有7100万美元现金及现金等价物[123]] - [2019年10月，公司首次公开募股获得6620万美元净收益，11月行使承销商超额配售权获得490万美元净收益[123]] - [2019年前九个月，经营活动现金使用820万美元，主要因净亏损1150万美元，部分被净经营资产负债净变化180万美元和非现金费用150万美元抵消][130][132] - [2019年前九个月，投资活动使用现金40万美元，用于购买财产和设备，2018年同期无投资活动][130][134] - [2019年前九个月，融资活动提供现金4660万美元，源于2019年1月发行B系列可转换优先股净收益4870万美元，部分被首次公开募股递延发行成本210万美元抵消][130][135] - [2018年前九个月，融资活动提供现金1250万美元，源于2018年5月发行可转换票据][130][136] 公司运营与发展 - [公司与宾夕法尼亚大学合作开发CAAR T细胞疗法，2019年7月签订许可协议，与宾夕法尼亚大学的两项赞助研究协议预计三年成本850万美元][85][91][93] - [公司2019年8月向FDA提交IND申请，9月获受理，计划2020年将DSG3 - CAART推进至治疗黏膜寻常型天疱疮的1期临床试验][85] - [公司预计运营亏损和负现金流在可预见的未来将持续，IPO净收益71,028美元及现金等价物至少可支撑到2022年第一季度的运营费用和资本支出需求][29] - [公司尚未有产品获批销售，未产生产品销售收入，预计未来数年也难以实现，若获批将产生商业化费用，可能通过股权、债务融资等满足资金需求][88][96] - [公司预计未来研发费用和一般及行政费用将大幅增加，因持续投资研发活动、支持运营及产品商业化等[103][107][108][113][121]] - [公司预计未来仍会亏损，研发、行政和资本支出将持续增加，需通过股权发行、债务融资等方式筹集资金满足现金需求][125] - [基于当前运营计划，首次公开募股净收益及现有现金等价物预计至少可支持到2022年第一季度的运营费用和资本支出需求，但该估计可能有误][127] - [公司所有项目在产生产品销售收入前需进行大量前期工作，包括临床前研究、临床试验、监管审批、建立制造和商业组织等][173] - [公司尚未从候选产品中获得任何收入，且可能永远无法盈利，所有候选产品均处于早期开发阶段，需大量投资和努力才能实现销售盈利][177] - [公司未来能否盈利取决于候选产品能否成功完成临床前研究、临床试验、获得监管批准、实现商业化等多个因素，且许多因素不可控][177] - [公司需要大量额外融资来开发和商业化候选产品，若无法获得足够融资，可能会延迟计划或无法完成开发和商业化][182] - [公司未来资金需求取决于临床研究和试验的进展、成本、监管要求、知识产权保护等多个因素，且无法估计实际所需资金][183] - [若无法及时实现盈利，公司价值将下降，可能影响融资、研发、业务拓展和运营能力，导致投资者损失][180] - [若无法获得足够资金，公司可能需延迟、缩减或停止研发计划，寻求合作或放弃候选产品权利，这将损害业务和股价][186] - [公司计划在2020年将领先候选产品DSG3 - CAART推进到治疗mPV的1期临床试验，产品创收可能需多年，甚至可能无法实现][188] - [公司开发的CAART候选产品是治疗B细胞介导自身免疫疾病的新方法，面临制造、供应、监管、市场接受等诸多挑战][191] 产品研发风险 - [公司产品候选药物开发存在不确定性，现有制造工艺可能需改进，更换载体系统需额外开发和测试，或延迟产品上市并增加费用][192] - [公司不确定关键试验或商业化的剂量，制造的可扩展性和成本预期可能有显著差异，开发和转移制造工艺可能延迟][193] - [公司产品候选药物可能在临床试验中表现不佳或出现不良反应，与已获批的CAR - T疗法不同，影响业务发展][195] - [公司部分产品候选药物需导入大转基因，慢病毒载体基因组容量有限，可能需替代策略][196] - [公司产品候选药物可能因意外蛋白相互作用导致严重致命的细胞靶向问题，影响临床试验和监管批准][197] - [接受公司产品候选药物治疗的患者可能出现严重不良反应，如神经毒性、CRS等，影响临床开发、监管批准和商业潜力][198] - [研究结果可能显示产品候选药物不良反应严重且普遍，FDA可能要求提供数据，不良反应可能导致临床试验中断或产品候选药物开发终止][200] - [2012年研究显示，HIV患者未进行预处理情况下，98%的样本在CAR - T细胞输注后至少11年仍可检测到，表明公司CAAR T产品候选药物可能无需预处理即可在目标自身免疫患者群体中发挥作用][205] - [公司计划DSG3