Cara Therapeutics公司活动 - Cara Therapeutics公司将举办虚拟关键意见领袖活动，主题为“Meet the NP Experts”[1] - 活动将由Cara Therapeutics首席医疗官Joana Goncalves博士主持，讨论神经病理性瘙痒的流行病学、诊断、治疗现状和重大未满足的医疗需求[2] - 参与活动的专家包括Cara Therapeutics的总裁兼首席执行官Christopher Posner、副主席Brian Kim博士等[3] Cara Therapeutics公司信息 - Cara Therapeutics是一家开发阶段的生物制药公司，致力于改善患有瘙痒症的患者生活，正在开发口服difelikefalin用于治疗神经病理性瘙痒[5]

合作风险 - 合作协议终止或到期可能对公司财务和声誉造成不利影响，合作存在合规、资源投入等风险[60][61][62] - 合作安排可能不成功，影响产品候选的开发和商业化，寻找合适合作伙伴存在竞争[91][92][93] - 2018年公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.达成许可和合作协议，授予其Kapruvia及适用情况下KORSUVA在全球（美国、日本和韩国除外）的完全商业化权利[1246] - 2020年公司与Vifor International达成许可和合作协议及股票购买协议，授予其KORSUVA注射剂在美国透析诊所的完全商业化权利，采用利润分成安排[1246] 法规风险 - 违反GDPR，公司可能面临最高2000万欧元（欧盟）或1750万英镑（英国）的罚款，或4%的年度全球收入（以较高者为准）[67] - 公司受美国和外国数据隐私和安全相关法律法规约束，违规可能导致多种不利后果[96] - 2022年《降低通胀法案》将医保改革法市场的补贴延长至2025年，2025年起消除医保D部分的“甜甜圈洞”[100] - 美国以外政府倾向于实施严格价格控制，可能对公司收入产生不利影响[102] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环保法律法规，成本高且限制业务开展[104] 公司合规与资质 - 2023年底公司符合非加速申报公司条件，可免审计师鉴证要求，但仍自愿遵守2023财年该要求[86] 股价波动 - 自2014年1月首次公开募股以来，公司股价波动较大，未来可能继续保持波动[88] 人员变动 - 2024年1月公司进行人员精简，裁员约50%，包括前首席科学官和研发高级副总裁[115] 纳斯达克合规 - 2024年2月1日公司收到纳斯达克通知，此前连续30个工作日普通股收盘价低于1美元，需在180个日历日内（即7月30日前）重新符合最低出价要求[117] 运营亏损与税收抵免 - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别约为4.67亿美元和4.733亿美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别约为2750万美元和450万美元[124] - 联邦净运营亏损将于2026年开始到期（2018年及以后产生的有无限结转期），州净运营亏损将于2027年开始到期，联邦研发税收抵免将于2025年开始到期[124] 股东情况 - 截至2024年3月1日，公司普通股有34名登记持有人[134] 现金储备与投资 - 历史上公司将大部分现金储备投资于各类可供出售的有价证券和现金等价物[1217] 应收账款 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，公司来自CSL Vifor的应收账款净额分别为280万美元和330万美元[1221] - 截至2023年12月31日，公司有来自丸石的日本特许权使用费/里程碑应收款40万美元[1221] 知识产权风险 - 公司拥有和授权的专利可能受到挑战，影响公司排他权和运营自由[80] - 公司面临专利保护、商业机密保护、知识产权诉讼等方面的风险[106][109][110] 临床研究风险 - 公司临床研究可能面临启动、招募和完成延迟的风险[118] 特许权协议收入 - 2023年11月1日公司与第三方签订特许权购买和销售协议，最高可获4000万美元，已获初始预付款1750万美元及2000万美元里程碑付款[1228] 财务数据（2023年对比2022年） - 2023年12月31日总资产为1.25844亿美元，较2022年的1.82237亿美元有所下降[1238] - 2023年总负债为6875.9万美元，较2022年的2345.8万美元大幅增加[1238] - 2023年总营收为2096.8万美元，较2022年的4186.7万美元下降约49.9%[1240] - 2023年总运营费用为1.42463亿美元，较2022年的1.29402亿美元有所增加[1240] - 2023年运营亏损为1.21495亿美元，较2022年的8753.5万美元有所扩大[1240] - 2023年净亏损为1.18513亿美元，较2022年的8547.4万美元有所增加[1240] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为2.19美元，较2022年的1.59美元有所增加[1240] - 2023年加权平均股数（基本和摊薄）为5414.9059万股，较2022年的5365.3564万股略有增加[1240] - 2023年综合总亏损为1.17101亿美元，较2022年的8678.8万美元有所增加[1240] 财务数据（多年对比） - 2023、2022、2021年公司净亏损分别为118,513美元、85,474美元、88,441美元[1244][1249] - 2023、2022、2021年公司经营活动使用的净现金分别为92,078美元、78,730美元、60,087美元[1244][1249] - 2023年投资活动提供的净现金为43,461美元，2022年为128,707美元，2021年使用的净现金为4,751美元[1244] - 2023年融资活动提供的净现金为38,151美元，2022年为311美元，2021年为46,608美元[1244] 公司亏损趋势 - 公司自成立以来几乎每个财年都出现重大净亏损和经营活动负现金流，预计这种趋势在可预见的未来将持续[1249] 股本情况 - 截至2023年12月31日，公司优先股授权5,000,000股，发行和流通股数为0；普通股授权100,000,000股[1263] 财务报告内控 - 审计机构认为截至2023年12月31日，公司在所有重大方面保持了有效的财务报告内部控制[1256] 股东权益与相关数据 - 截至2023年12月31日，公司普通股数量为54,480,704股，总股东权益为57,085美元[1268] - 2022 - 2023年，公司净亏损分别为118,513美元和85,474美元[1268] - 2022 - 2023年，公司股票薪酬费用分别为12,710美元和14,345美元[1268] 融资与收益 - 截至2023年12月31日，公司通过几轮股权融资筹集约520,700美元，通过授权和供应协议赚取约287,000美元[1278] - 2023年11 - 12月，公司通过出售未来美国以外特许权使用费和里程碑获得净收益36,474美元[1278] 产品获批情况 - 2022 - 2023年，公司多款产品在多个国家获批，预计未来12 - 18个月有更多获批和商业发布[1275] 供应商依赖风险 - 公司依赖三家供应商生产KORSUVA注射剂，寻找替代供应商可能需两年，或影响业务[1286] 有价证券审查 - 公司对可供出售的有价证券进行未实现损失审查，确定信用损失处理方式[1288] 金融资产会计处理 - 公司对金融资产和负债采用公允价值会计，按公允价值层次分类投资[1291] - 公司通过第三方定价服务估计二级公允价值层次的金融工具公允价值[1295] 信用损失备抵 - 2023年12月31日公司信用损失备抵微不足道[1296] 产品获批与收入 - 2021年8月KORSUVA注射剂获FDA批准，2022年4月在美国商业推出，同年第二季度开始记录相关利润分成收入[1303] - 2023年9月丸石制药的KORSUVA静脉注射注射器获日本厚生劳动省制造和销售批准，公司因此获得144.9万美元里程碑付款[1305] 业务收入占比 - 公司与CSL Vifor的业务收入占比为92%[1314] 投资组合风险缓解 - 截至2023年12月31日，公司可出售债务证券投资组合信用风险因投资高评级且期限小于一年的证券而得到缓解[1315] 财务工具情况 - 公司财务工具包括现金、现金等价物等，部分金融工具公允价值近似账面价值[1320] 存货计量 - 存货按成本与可变现净值孰低计量，采用先进先出法确定成本[1326] 租赁判断与计量 - 公司根据合同是否赋予控制特定资产的权利判断是否为租赁，确定租赁负债和使用权资产金额[1329][1330] 合同识别与收入 - 公司根据合同是否满足一定条件识别合同，协作收入包括与CSL Vifor和丸石制药相关的收入[1333][1336][1338] 许可协议可变对价 - 公司许可协议中的潜在分许可费属于可变对价，合同开始时不计入交易价格[1335]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度KORSUVA注射剂销售净额为500万美元 [18] - 2023年第四季度收入为300万美元,2022年同期为330万美元 [18] - 2023年第四季度商品销售成本为60万美元,2022年同期为210万美元 [19] - 2023年第四季度研发费用为2840万美元,2022年同期为2600万美元 [19] - 2023年12月31日现金、现金等价物和可用于出售的有价证券总额为1.008亿美元,2022年同期为1.567亿美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - KORSUVA注射剂需求在第四季度环比增长22% [18] - 由于不利的报销变化,公司预计KORSUVA将不会带来重大收入贡献 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将资源集中在口服difelikefalin治疗神经性瘙痒症(NP)这一最有可能获得临床和商业成功的项目上 [7] - 口服difelikefalin有望成为NP的首个也是唯一的口服抗瘙痒疗法 [7][11] - NP是一种高度未被满足的神经性疾病,患者人群庞大,但目前没有获批的治疗方法 [9][10] - 公司正在进行II/III期COURAGE I和COURAGE II临床试验,以评估口服difelikefalin治疗NP的疗效和安全性 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司通过与HealthCare Royalty的融资交易,大幅延长了现金使用期限,可以完成NP项目的所有关键临床试验 [16][21] - 公司对口服difelikefalin治疗NP的前景感到乐观,相信这一项目有望成为一个突破性的项目,具有很高的临床和商业成功概率 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Annabel Samimy 提问** - NP临床试验的规模有多大?公司是否会选择多个剂量进入III期试验,还是只选择一个剂量? [26][30] - 公司是否考虑与合作伙伴共同开发NP项目,而不是自主完成? [29] **Joana Goncalves 回答** - III期试验规模将根据II期Part A试验结果确定,公司希望能选择一个最佳剂量进入III期 [28][31] - 目前公司打算自主完成NP项目的开发,因为现金充足,不需要寻求合作伙伴 [29] 问题2 **Joseph Stringer 提问** - II期试验中2mg剂量的疗效数据如何,公司认为这是一个合理的成功标准吗?公司有何信心在Part A试验中复制这一结果? [35] **Joana Goncalves 回答** - II期试验的结果很令人鼓舞,但Part A试验可能会有更高的安慰剂反应,公司希望能看到至少一个剂量与安慰剂有明显分离,这将有助于选择最佳剂量进入III期 [37] 问题3 **Dennis Ding 提问** - Part A试验中,公司预期安慰剂反应会比之前更高,是否由于纳排标准发生变化? [40] - 之前II期试验中,虽然瘙痒症状改善,但对生活质量的影响不大,公司是否会在后续试验中评估生活质量? [40] **Joana Goncalves 回答** - 预期安慰剂反应更高,是由于试验设计变化,如3:1的随机化比例、更多试验点以及对疾病的认知提高等因素 [42] - 公司正在努力确定适合NP患者群体的生活质量评估指标,之前使用的工具可能不太适合 [42]

财务表现 - Cara Therapeutics (CARA)在2023年12月的季度中，每股亏损为0.59美元，略低于分析师预期的0.57美元[1] - Cara在过去四个季度中，两次超过了市场预期的每股收益[2] - Cara在2023年12月的季度中，营收为300万美元，超过了分析师预期，同比去年同期的326万美元略有下降[3] - Cara股价自年初以来上涨了27.9%，表现优于标普500指数的7.7%[4]

公司背景 - Cara Therapeutics是一家处于开发阶段的生物制药公司，致力于改善患有瘙痒症的患者的生活[33] - 公司正在开发一种口服制剂的difelikefalin，用于治疗与notalgia paresthetica（NP）相关的慢性瘙痒症，这是一种常见但被低估的神经病变，影响上背部，目前尚无FDA批准的治疗方法[33] - Cara Therapeutics还开发了一种IV制剂的difelikefalin，已在美国、欧盟和多个其他国家获得批准，用于治疗进行血液透析的成年患者中出现的中度至重度瘙痒症。IV制剂已在全球授权[33] 临床项目进展 - Cara Therapeutics宣布将重点放在晚期开发口服difelikefalin治疗NP的临床项目上[1] - 完成了KOURAGE 1 Part A部分的NP关键项目的招募，预计在2024年第三季度公布顶线疗效和安全性结果[1] - 将现金储备延长至2026年，通过临床重点策略和裁员来实现[1] 营销和销售 - KORSUVA®（difelikefalin）注射在2023年第四季度实现了500万美元的净销售额[5] - 在2023年第四季度，批发商向透析中心运送了110,700支瓶剂，其中大部分是在Fresenius网络的诊所内重新分配的[6] - KORSUVA注射的过渡性药物附加支付调整（TDAPA）期限将于2024年3月31日到期[7] 财务状况 - 公司的财务报表显示，截至2023年12月31日，现金及现金等价物为51,775千美元，市场证券为48,983千美元，总资产为125,844千美元[35] - Cara Therapeutics在2023年第四季度的营收为3,004千美元，其中合作收入为2,305千美元，商业供应收入为0，许可和里程碑费用为0，净亏损为32,337千美元[36]

财务业绩 - Cara Therapeutics宣布2023年第四季度和全年财务业绩[1] - 第四季度KORSUVA注射在美国实现净销售额500万美元[6] - 研发费用为2840万美元，同比增长[14] - 现金、现金等价物和可市场出售证券在2023年底为1.008亿美元[10] - 2023年全年净亏损为1.185亿美元[18] - 预计当前现金和市场证券足以支持公司的运营计划至2026年[28] KOURAGE项目 - KOURAGE 1 Part A部分完成招募，共有214名患者[2] - KOURAGE是一项评估口服地非利克非林治疗NP的临床项目[29] - KOURAGE 1包括两部分，Part A有214名患者，不具有统计学意义[30] - 预计Part B和KOURAGE 2将是双盲、安慰剂对照的8周研究[31] 公司治疗方案 - Cara Therapeutics是一家生物制药公司，致力于改善患有瘙痒症的患者的生活[32] - Cara Therapeutics正在开发口服difelikefalin的新治疗方案，用于治疗与NP相关的慢性瘙痒症，预计2024年第三季度将公布剂量确定部分的顶线结果[32] - Cara Therapeutics开发了IV制剂的difelikefalin，已在美国、欧盟和多个其他国家获得批准，用于治疗接受血液透析的成年患者中晚期慢性肾病相关的中度至重度瘙痒症[32]

公司财务报告安排 - 公司将于2024年3月4日下午4:30举办电话会议和网络直播，公布2023年第四季度和全年财务结果并提供公司最新情况 [1] - 参与电话会议需在此处注册，注册者将收到拨入号码和唯一PIN码 [2] - 电话会议的网络直播和存档回放将在公司网站投资者板块的“活动与演示”中提供 [3] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，引领改善瘙痒症患者生活的新治疗模式 [4] - 公司的KORSUVA®（difelikefalin）注射液是首个也是唯一获FDA批准用于治疗接受血液透析的成人慢性肾病相关中重度瘙痒症的疗法 [4] - 公司正在开发difelikefalin的口服制剂，针对感觉异常性背痛开展2/3期临床试验，该病尚无FDA批准疗法 [4] 联系方式 - 媒体联系人为Annie Spinetta，电话973 - 768 - 2170，邮箱aspinetta@6degreespr.com [5] - 投资者联系人为Iris Francesconi博士，公司电话203 - 406 - 3700，邮箱investor@caratherapeutics.com [5][6]

公司电话会议和直播 - Cara Therapeutics公司将于2024年3月4日下午4:30举行电话会议和现场音频网络直播，报告2023年第四季度和全年财务业绩，并提供公司更新[1] - 参与电话会议的人员请在此注册，注册者将收到拨入号码和唯一的PIN码[2] - 会议的现场音频网络直播和存档重播将在公司网站的“投资者”部分的“事件与演示”下提供[3] Cara Therapeutics公司概况 - Cara Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，领导着改善患有瘙痒症的患者生活的新治疗范式[4] - 公司的KORSUVA®（地非利肽）注射剂是首个也是唯一获得FDA批准用于慢性肾病患者进行血液透析的中度至重度瘙痒治疗的药物[4] - 公司正在开发地非利肽的口服制剂，正在进行针对患有上背部慢性瘙痒的神经病理性障碍患者的2/3期临床试验项目，目前尚无FDA批准的治疗方案[4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为490万美元,同比下降54.6% [28] - 商品销售成本为160万美元,同比下降48.4% [29] - 研发费用为2550万美元,同比增加3.2% [30] - 管理费用为680万美元,基本持平 [31] - 截至9月30日,现金及可用资金为8330万美元,较6月30日减少1840万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - KORSUVA注射剂在美国的净销售额为440万美元,公司分享利润190万美元 [19] - Fresenius医疗集团的KORSUVA订单增长37%,达到6.2万支 [19] - DaVita医疗集团的KORSUVA订单增长20%,达到1.3万支 [21] - 中小型和独立透析机构的KORSUVA订单增长47%,达到1.6万支 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至第三季度末,Fresenius有37%的诊所下过重复订单,55%的诊所至少给一位患者用过KORSUVA [19] - 截至第三季度末,DaVita有19%的诊所下过订单,76%的诊所下过重复订单 [21] - 截至第三季度末,中小型和独立透析机构有18%的诊所下过订单,77%的诊所下过重复订单 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展自有的口服difelikefalin管线,包括3个晚期临床项目 [7][11][17] - 公司认为口服difelikefalin在湿疹、慢性肾病及神经性瘙痒等适应症都有巨大市场机会 [13][17][18] - 公司将通过非稀释性融资延长现金储备,以支持管线的关键临床试验 [11] - 公司对KORSUVA注射剂在美国的商业前景感到失望,但仍对其作用机制和临床效果保持信心 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对KIND 1 Part A试验的结果感到兴奋,认为这将是未来整个KIND项目的一个很好的预示 [15][16] - 公司对KICK 1和KICK 2试验的招募进度感到满意,预计2024年下半年能够获得结果 [17] - 公司对KOURAGE 1试验的进度也感到满意,预计2024年下半年能够获得Part A的结果 [18] - 公司对CMS最新的ESRD支付体系规则感到失望,认为这将大幅降低KORSUVA注射剂的商业潜力 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Stringer 提问** 询问KICK 1和KICK 2试验的招募指标,如筛选失败率等 [37][38] **Joana Goncalves 回答** 公司目前不会披露具体的招募指标,但总体进展符合预期,计划如期在2024年下半年获得结果 [39] 问题2 **Sumant Kulkarni 提问** 询问公司如何看待口服difelikefalin在慢性肾病患者群体的商业潜力,以及在三大适应症间的资源分配 [49][50][51] **Chris Posner 回答** 公司对慢性肾病适应症充满信心,认为这个市场的报销机制更有利于商业化。三大适应症都是公司的重点,都有巨大的未满足需求和市场机会 [50][51] 问题3 **Annabel Samimy 提问** 询问KIND 1 Part A试验的具体披露内容,以及对大于10%体表面积患者的预期 [63][64][65] **Joana Goncalves 回答** 公司将披露TOP LINE的疗效和安全性数据,包括4分点responder分析等。公司对大于10%体表面积患者也很有信心,因为这些患者会同时使用局部糖皮质激素 [65][66]

公司产品及合作 - Cara Therapeutics是一家生物制药公司，致力于改善患有瘙痒症的患者生活[82] - KORSUVA注射剂是首个获得美国FDA批准用于治疗晚期慢性肾病患者透析过程中中度至重度瘙痒症的治疗药物[82] - 与CSL Vifor合作在全球范围内推广KORSUVA注射剂，已在多个国家获得批准并开始商业化[84][85] - 开发口服difelikefalin的临床试验进展顺利，针对慢性肾病、特应性皮炎和神经病理性瘙痒症进行研究[86] - 与HCR签订了Royalty Financing Agreement，以获得最高4000万美元的资金支持[87] - 公司通过与CSL Vifor的合作协议主要通过KORSUVA注射剂和Kapruvia实现收入[100] - 公司通过销售商业产品给CSL Vifor获得商业供应收入[101] - 公司通过Kapruvia在欧洲的推出获得了版税收入[102] - 与Vifor International签订的许可协议中，公司获得了1亿美元的预付款[117] - 根据Vifor International协议，公司有权获得最高2.4亿美元的销售里程碑支付[118] - 公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.签订的协议中，公司获得了5000万美元的前期支付[122] - 根据Maruishi协议，公司获得了1500万美元的前期许可费[125] - 公司与CKDP签订的协议中，公司获得了60万美元的前期支付[127] - 公司与PPL签订的API商业供应协议中，规定了双方在API制造和供应方面的责任[129] - 公司与Enteris签订的许可协议中，公司支付了800万美元的前期费用[130] - Patheon UK Limited与公司签订了Master Services Agreement，将为公司提供非独家制造服务[131] 财务状况 - 2023年9月30日，美国公司在日本获得了批准，实现了140万美元的监管里程碑收入[103] - 2023年9月30日，美国公司在美国销售的KORSUVA注射剂净销售额分别为440万美元和2150万美元[104] - 2023年9月30日，美国公司与KORSUVA注射剂的合作收入分别为190万美元和1010万美元[105] - 2023年9月30日，从批发商到透析诊所发货的KORSUVA注射剂分别为90,828支和203,400支[106] - 2023年9月30日，公司的收入相比2022年同期有所下降，主要受到合作收入和商业供应收入的影响[149] - 2023年第三季度，商业供应收入为130万美元，年度为580万美元[151] - 2023年第三季度，版税收入约为16.7万美元，年度为41.5万美元[152] - 2023年第三季度，许可和里程碑费收入为90万美元，年度为900万美元[153] - 2023年第三季度，临床化合物收入约为6.6万美元，年度为16.5万美元[154] - 2023年第三季度，销售成本为155.8万美元，年度为556.6万美元[155] - 2023年第三季度，研发费用为2545.1万美元，年度为8009.5万美元[157] - 2023年第三季度，一般和行政费用为675.5万美元，年度为2119.1万美元[160] - 2023年第三季度，其他收入为866万美元，年度为2712万美元[161] - 2023年前九个月，经营活动产生的净现金流为74,708美元，投资活动产生的净现金流为73,666美元，融资活动产生的净现金流为1,676美元，现金、现金等价物和受限现金净增加为634美元[182] - 2023年前九个月，投资活动产生的净现金流为73.7百万美元，主要包括来自可供出售的市场证券到期和赎回的现金流入122.6百万美元，部分抵消了购买可供出售的市场证券的现金流出48.6百万美元[183] - 2023年前九个月，融资活动产生的净现金流为1.1百万美元，主要来自根据我们的公开市场销售协议出售普通股的净收益和从行权股票期权获得的0.6百万美元[184]