公司电话会议和直播 - Cara Therapeutics公司将于2024年3月4日下午4:30举行电话会议和现场音频网络直播，报告2023年第四季度和全年财务业绩，并提供公司更新[1] - 参与电话会议的人员请在此注册，注册者将收到拨入号码和唯一的PIN码[2] - 会议的现场音频网络直播和存档重播将在公司网站的“投资者”部分的“事件与演示”下提供[3] Cara Therapeutics公司概况 - Cara Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，领导着改善患有瘙痒症的患者生活的新治疗范式[4] - 公司的KORSUVA®（地非利肽）注射剂是首个也是唯一获得FDA批准用于慢性肾病患者进行血液透析的中度至重度瘙痒治疗的药物[4] - 公司正在开发地非利肽的口服制剂，正在进行针对患有上背部慢性瘙痒的神经病理性障碍患者的2/3期临床试验项目，目前尚无FDA批准的治疗方案[4]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为490万美元,同比下降54.6% [28] - 商品销售成本为160万美元,同比下降48.4% [29] - 研发费用为2550万美元,同比增加3.2% [30] - 管理费用为680万美元,基本持平 [31] - 截至9月30日,现金及可用资金为8330万美元,较6月30日减少1840万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - KORSUVA注射剂在美国的净销售额为440万美元,公司分享利润190万美元 [19] - Fresenius医疗集团的KORSUVA订单增长37%,达到6.2万支 [19] - DaVita医疗集团的KORSUVA订单增长20%,达到1.3万支 [21] - 中小型和独立透析机构的KORSUVA订单增长47%,达到1.6万支 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 截至第三季度末,Fresenius有37%的诊所下过重复订单,55%的诊所至少给一位患者用过KORSUVA [19] - 截至第三季度末,DaVita有19%的诊所下过订单,76%的诊所下过重复订单 [21] - 截至第三季度末,中小型和独立透析机构有18%的诊所下过订单,77%的诊所下过重复订单 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展自有的口服difelikefalin管线,包括3个晚期临床项目 [7][11][17] - 公司认为口服difelikefalin在湿疹、慢性肾病及神经性瘙痒等适应症都有巨大市场机会 [13][17][18] - 公司将通过非稀释性融资延长现金储备,以支持管线的关键临床试验 [11] - 公司对KORSUVA注射剂在美国的商业前景感到失望,但仍对其作用机制和临床效果保持信心 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对KIND 1 Part A试验的结果感到兴奋,认为这将是未来整个KIND项目的一个很好的预示 [15][16] - 公司对KICK 1和KICK 2试验的招募进度感到满意,预计2024年下半年能够获得结果 [17] - 公司对KOURAGE 1试验的进度也感到满意,预计2024年下半年能够获得Part A的结果 [18] - 公司对CMS最新的ESRD支付体系规则感到失望,认为这将大幅降低KORSUVA注射剂的商业潜力 [24] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Stringer 提问** 询问KICK 1和KICK 2试验的招募指标,如筛选失败率等 [37][38] **Joana Goncalves 回答** 公司目前不会披露具体的招募指标,但总体进展符合预期,计划如期在2024年下半年获得结果 [39] 问题2 **Sumant Kulkarni 提问** 询问公司如何看待口服difelikefalin在慢性肾病患者群体的商业潜力,以及在三大适应症间的资源分配 [49][50][51] **Chris Posner 回答** 公司对慢性肾病适应症充满信心,认为这个市场的报销机制更有利于商业化。三大适应症都是公司的重点,都有巨大的未满足需求和市场机会 [50][51] 问题3 **Annabel Samimy 提问** 询问KIND 1 Part A试验的具体披露内容,以及对大于10%体表面积患者的预期 [63][64][65] **Joana Goncalves 回答** 公司将披露TOP LINE的疗效和安全性数据,包括4分点responder分析等。公司对大于10%体表面积患者也很有信心,因为这些患者会同时使用局部糖皮质激素 [65][66]

公司产品及合作 - Cara Therapeutics是一家生物制药公司，致力于改善患有瘙痒症的患者生活[82] - KORSUVA注射剂是首个获得美国FDA批准用于治疗晚期慢性肾病患者透析过程中中度至重度瘙痒症的治疗药物[82] - 与CSL Vifor合作在全球范围内推广KORSUVA注射剂，已在多个国家获得批准并开始商业化[84][85] - 开发口服difelikefalin的临床试验进展顺利，针对慢性肾病、特应性皮炎和神经病理性瘙痒症进行研究[86] - 与HCR签订了Royalty Financing Agreement，以获得最高4000万美元的资金支持[87] - 公司通过与CSL Vifor的合作协议主要通过KORSUVA注射剂和Kapruvia实现收入[100] - 公司通过销售商业产品给CSL Vifor获得商业供应收入[101] - 公司通过Kapruvia在欧洲的推出获得了版税收入[102] - 与Vifor International签订的许可协议中，公司获得了1亿美元的预付款[117] - 根据Vifor International协议，公司有权获得最高2.4亿美元的销售里程碑支付[118] - 公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.签订的协议中，公司获得了5000万美元的前期支付[122] - 根据Maruishi协议，公司获得了1500万美元的前期许可费[125] - 公司与CKDP签订的协议中，公司获得了60万美元的前期支付[127] - 公司与PPL签订的API商业供应协议中，规定了双方在API制造和供应方面的责任[129] - 公司与Enteris签订的许可协议中，公司支付了800万美元的前期费用[130] - Patheon UK Limited与公司签订了Master Services Agreement，将为公司提供非独家制造服务[131] 财务状况 - 2023年9月30日，美国公司在日本获得了批准，实现了140万美元的监管里程碑收入[103] - 2023年9月30日，美国公司在美国销售的KORSUVA注射剂净销售额分别为440万美元和2150万美元[104] - 2023年9月30日，美国公司与KORSUVA注射剂的合作收入分别为190万美元和1010万美元[105] - 2023年9月30日，从批发商到透析诊所发货的KORSUVA注射剂分别为90,828支和203,400支[106] - 2023年9月30日，公司的收入相比2022年同期有所下降，主要受到合作收入和商业供应收入的影响[149] - 2023年第三季度，商业供应收入为130万美元，年度为580万美元[151] - 2023年第三季度，版税收入约为16.7万美元，年度为41.5万美元[152] - 2023年第三季度，许可和里程碑费收入为90万美元，年度为900万美元[153] - 2023年第三季度，临床化合物收入约为6.6万美元，年度为16.5万美元[154] - 2023年第三季度，销售成本为155.8万美元，年度为556.6万美元[155] - 2023年第三季度，研发费用为2545.1万美元，年度为8009.5万美元[157] - 2023年第三季度，一般和行政费用为675.5万美元，年度为2119.1万美元[160] - 2023年第三季度，其他收入为866万美元，年度为2712万美元[161] - 2023年前九个月，经营活动产生的净现金流为74,708美元，投资活动产生的净现金流为73,666美元，融资活动产生的净现金流为1,676美元，现金、现金等价物和受限现金净增加为634美元[182] - 2023年前九个月，投资活动产生的净现金流为73.7百万美元，主要包括来自可供出售的市场证券到期和赎回的现金流入122.6百万美元，部分抵消了购买可供出售的市场证券的现金流出48.6百万美元[183] - 2023年前九个月，融资活动产生的净现金流为1.1百万美元，主要来自根据我们的公开市场销售协议出售普通股的净收益和从行权股票期权获得的0.6百万美元[184]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入为6.9百万美元,较去年同期的23百万美元下降[29] - 第二季度KORSUVA注射剂的利润分成收入为5.4百万美元,商业供应收入为1.4百万美元,特许权使用费收入为123,000美元[29] - 第二季度研发费用为30.3百万美元,较去年同期的19.9百万美元增加[30] - 第二季度一般管理费用为7.5百万美元,与去年同期基本持平[30] - 截至6月30日,现金、现金等价物和可用于出售的有价证券总额为101.7百万美元,较3月31日的123.4百万美元减少21.7百万美元[31] KORSUVA注射剂业务情况 - 第二季度KORSUVA注射剂销售额为11.4百万美元,公司分享利润为5.4百万美元[14] - 销往透析诊所的安瓿剂量增加46%,达到约67,000支[14] - 其中67%销往FMC诊所,其余销往DaVita和其他中小型透析机构[14] - FMC诊所订单增长超过50%,达到45,000支,已有27%的诊所重复下单[15] - 有50%的FMC诊所已给患者使用过KORSUVA,较上季度增加8个百分点[15] - DaVita订单增长43%,达到11,000支,15%的诊所已下单,73%的诊所重复下单[16] - 中小型透析机构订单增长28%,达到11,000支,17%的诊所已下单,68%的诊所重复下单[16] - USRC是中小型透析机构最大的KORSUVA买家,73%的诊所已下单,80%的诊所重复下单[17] Kapruvia在欧洲的推广情况 - 第二季度Kapruvia在欧洲的销售额为1.2百万美元,公司获得的特许权使用费收入为123,000美元[22] - 已在7个欧盟国家启动上市,未来几个月还有更多国家将上市[22] - 英国NICE已建议批准Kapruvia用于治疗成人血液透析患者的中重度慢性肾病相关瘙痒[23] - 预计日本将在下半年做出监管决定,一旦获批将触发200万美元里程碑付款[23] 管线进展情况 - 瘙痒相关的特应性皮炎和晚期慢性肾病的3个III期临床试验进展顺利[24] - 特应性皮炎试验KIND 1预计在2024年第四季度读取Part A结果,2025年上半年公布最终结果[24] - 晚期慢性肾病试验KICK预计在2024年公布结果[24] - 神经性瘙痒试验COURAGE预计在2024年下半年读取Part A结果,2026年上半年公布最终结果[24] - 公司认为口服difelikefalin是公司战略的核心,将成为治疗慢性瘙痒的领导者[25][27] CMS拟议的新政策 - CMS提出在TDAPA期结束后3年内给予新药一定的额外付款调整[18][20] - 额外付款将根据最近12个月的ASP和使用量计算,并有35%的折扣[18][20] - 公司将与CMS沟通,希望获得以下改变:1)让付款跟随患者,2)35%折扣不合理,3)三年后的政策不明确[38][39][40] - 公司还将争取延长KORSUVA的TDAPA期,以获得更好的使用数据[40] 总结 - 公司对KORSUVA在美国和Kapruvia在欧洲的商业化前景保持乐观[26][27] - 公司将继续推进3个口服difelikefalin的III期临床项目,这是公司的核心战略[25][27] - 公司将与CMS积极沟通,争取获得更有利的最终政策,确保KORSUVA的患者可及性[38][39][40] - 公司正在评估各种非稀释性融资方式,以延长现金储备[58][60]

投资情况 - [截至2023年6月30日，公司将4350万美元现金储备投资于可售有市场证券，包括投资级债务工具，收益率约1.01%，到期日至2024年11月；2022年12月31日，投资金额为9300万美元，收益率约2.01%][146] 预付费用 - [截至2023年6月30日，预付费用为14976美元，包括12561美元的预付研发临床成本、1400美元的预付保险和1015美元的其他预付成本；2022年12月31日，预付费用为16267美元][152] 应付款项 - [截至2023年6月30日，应付账款等各项应付款总计24475美元，2022年12月31日为21540美元][153] 股票单位归属情况 - [2023年4月、2月、1月分别有8875、42920、8875个基于时间的受限股票单位归属并以公司普通股结算][157][158][159] - [2023年3月，15,999个受限股票单位归属并以公司普通股结算，2022年3月为33,336个][251] - [2021年12月17日，公司向某些员工授予63,573个基于时间的受限股票单位，授予日公允价值为每股12.45美元，2023年6月15日剩余26,199个全部归属][272] 协议收入 - [根据Vifor协议1，公司有望在达成特定销售里程碑后获得最高24万美元的付款][164] - [2022年4月，因欧洲委员会对Kapruvia的监管批准，公司从Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.获得1.5万美元的监管里程碑付款，计入许可和里程碑费用收入][206] - [2023年Q2和Q1，公司基于Kapruvia净销售额分别录得12.3万美元和24.8万美元的特许权使用费收入，2022年同期无此项收入][229] - [根据CKDP协议，公司有资格在实现特定临床和监管事件时获得里程碑付款，以及基于韩国含difelikefalin产品净销售额的分级特许权使用费（百分比从高个位数到高十几），并分享任何分许可费用][223] - [2023年截至6月30日的三个月和六个月，公司来自CSL Vifor在美国销售KORSUVA注射液的合作收入分别为5,410千美元和8,160千美元；2022年同期均为8,003千美元][297] - [2022年截至6月30日的三个月和六个月，公司因Kapruvia在欧洲获得监管批准，从Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.获得15,000千美元的许可和里程碑费用收入][298] 每股净亏损计算 - [2023年和2022年截至6月30日的三个月和六个月，公司计算基本和摊薄每股净亏损时，因净亏损排除潜在摊薄股份的影响][210] - [截至2023年6月30日，8134597份股票期权和791853个受限股票单位尚未行使，因当期净亏损未纳入摊薄每股净亏损的计算][214] 激励计划 - [2019年10月，公司董事会通过2019年激励计划，用于向新员工授予非法定股票期权等激励奖励，初始授予的奖励在授予日一周年时25%归属，其余在接下来36个月内按比例归属，后续授予的奖励在授予日起四年内按月归属][215] - [2019年11月，公司向美国证券交易委员会提交S - 8表格注册声明，涵盖根据2019年计划发售最多30万股普通股][215] - [2023年1月1日，2014年计划下可根据股票奖励发行的普通股总数自动从1058.9103万股增加至1220.3023万股，该计划下激励性股票期权行权可发行的最大股份数为3000万股][239][241] 净亏损情况 - [2023年Q2和Q1，公司基本和摊薄后净亏损分别为3147.9万美元和5814.4万美元，每股净亏损分别为0.58美元和1.08美元；2022年同期分别为420.6万美元和3195.5万美元，每股净亏损分别为0.08美元和0.60美元][235] 限制性股票单位授予情况 - [2023年3月1日，公司向特定员工授予40.7万股限制性股票单位，授予日公允价值为每股10.06美元，截至2023年6月30日，这些股票单位均未确认补偿费用且全部未归属][242] - [2022年2月25日，公司向特定员工授予14.517万股基于时间的限制性股票单位，授予日公允价值为每股10.46美元，2023年4月有3585股被没收，2月有4.292万股归属，截至2023年6月30日，尚有7.8665万股未归属][221] - [2022年10月12日，公司向一名高管授予7267股基于时间的限制性股票单位，授予日公允价值为每股9.42美元，将于2023年8月31日全部归属，截至2023年6月30日，这些股票单位均未归属][218] - [2021年10月29日，公司为新CEO授予14.7942万股基于时间的限制性股票单位，授予日公允价值为每股16.83美元，截至2023年6月30日，尚有8.875万股未归属][247] - [2021年3月30日，公司向特定员工授予17.6万股限制性股票单位，授予日公允价值为每股20.59美元，因未达成业绩目标或已达成业绩目标，截至2023年6月30日，这些股票单位均已归属或被没收][248] - [2023年6月1日，公司向非员工董事授予194,172个受限股票单位，授予日公允价值为每股3.09美元][268] - [2022年6月15日，公司向临时首席财务官和首席会计官授予7,500个基于时间的受限股票单位，授予日公允价值为每股7.94美元][269] 股票薪酬费用 - [2023年6月30日止三个月和六个月，公司分别确认与受限股票单位相关的股票薪酬费用82美元和163美元，2022年同期分别为196美元和480美元][251] 利率与波动率 - [2023年6月30日止三个月和六个月，无风险利率分别为3.38% - 3.89%和3.38% - 4.22%，2022年同期分别为2.83% - 3.54%和1.70% - 3.54%][254] - [2023年6月30日止三个月和六个月，预期波动率分别为80.3% - 81.3%和76.3% - 81.3%，2022年同期分别为77.8% - 81.5%和77.8% - 81.9%][254] 股票期权情况 - [截至2023年6月30日，股票期权数量为8,134,597股，加权平均行使价格为13.25美元][258] - [2023年和2022年截至6月30日的三个月内，公司分别授予349,767和324,981份股票期权；六个月内分别授予1,798,921和1,302,419份股票期权][279] - [2023年和2022年截至6月30日的三个月内，授予员工和非员工董事会成员的股票期权每股加权平均授予日公允价值分别为2.43美元和6.30美元；六个月内分别为6.18美元和7.23美元][280] 递延所得税与税率 - [公司截至2023年6月30日和2022年12月31日对递延所得税资产确认了全额税收估值备抵，有效税率为零][263] 受限股票单位数量与价值 - [截至2023年6月30日，受限股票单位数量为791,853，加权授予公允价值为9.36美元][279] 费用情况 - [2023年和2022年截至6月30日的三个月内，研发费用分别为1,447千美元和1,744千美元；六个月内分别为2,927千美元和3,661千美元][281] - [2023年和2022年截至6月30日的三个月内，一般及行政费用分别为1,434千美元和1,958千美元；六个月内分别为2,675千美元和3,988千美元][281] - [2023年和2022年截至6月30日的三个月内，总股票期权费用分别为2,881千美元和3,702千美元；六个月内分别为5,602千美元和7,649千美元][281] 协议款项支付 - [2023年和2022年截至6月30日，公司未就Enteris许可协议向Enteris支付里程碑款项或特许权使用费][290] 股权持有情况 - [截至2023年6月30日，Vifor International持有公司7,396,770股普通股，占比13.7%][296] 应收账款 - [截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司应收账款净额（关联方）分别为1012.4万美元和326万美元，主要与CSL Vifor在美国销售KORSUVA注射液的利润分成收入、向CSL Vifor商业供应KORSUVA注射液以及CSL Vifor在境外销售Kapruvia的特许权使用费收入有关][232]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为6.2百万美元,较2022年同期的4.8百万美元增长29% [30] - 第一季度KORSUVA注射剂的利润分成收入为2.8百万美元 [30] - 第一季度商业供应收入为3.2百万美元 [30] - 第一季度Kapruvia在欧洲的销售收到的特许权使用费收入为125,000美元 [30] - 第一季度研发费用为24.3百万美元,较2022年同期的21.3百万美元增加14% [31] - 第一季度管理费用为6.9百万美元,较2022年同期的9.4百万美元下降27% [32] - 截至2023年3月31日,现金、现金等价物和可用于出售的有价证券总额为123.4百万美元,较2022年12月31日的156.7百万美元下降21% [33] KORSUVA注射剂业务数据和关键指标变化 - 第一季度KORSUVA注射剂的净销售额为5.7百万美元,公司获得的利润分成收入为2.8百万美元 [13] - 销往透析诊所的批发出货量较上季度翻了一倍,达到46,000支 [13] - 其中64%的出货量销往Fresenius或FMC诊所,其余销往DaVita和其他透析机构 [13][14] - Fresenius诊所的订单量较上季度增长两倍多,达到30,000支 [15] - 截至第一季度末,500家Fresenius诊所(18%)下了再次订单,较第四季度的7%大幅增加 [15] - 截至第一季度末,1,500家Fresenius诊所(56%)至少给一位患者用过KORSUVA,较第四季度的29%大幅增加 [15][16] - DaVita诊所的需求增长稳定,截至第一季度末,300家DaVita诊所(11%)下过KORSUVA订单,较第四季度的7%有所增加 [17] - 在中型和独立透析机构中,KORSUVA表现良好,截至第一季度末,13%的诊所下过订单,较第四季度的11%有所增加 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲Kapruvia的销售收入为120万美元,公司获得的特许权使用费收入为12.5万美元 [22] - Kapruvia已在7个欧洲国家上市,包括法国、芬兰、荷兰和瑞士 [22] - 预计未来12-18个月内,更多欧洲国家和其他国家将上市Kapruvia [22] - 预计2023年下半年将获得日本的监管决定,这将触发200万美元的里程碑付款 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进KORSUVA注射剂的销售,与合作伙伴CSL Vifor密切合作以加快市场渗透 [27] - 公司对CMS未来对TDAPA产品的后续支付机制决定保持乐观,希望在今年的规则制定过程中获得积极更新 [21] - 公司看好KORSUVA注射剂的长期成功前景,同时也看重口服difelikefalin的三个后期临床项目,致力于推进这些项目以最大化difelikefalin的潜力 [27][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对KORSUVA注射剂的市场渗透率和增长势头表示乐观,认为仍有巨大的增长空间 [19][20] - 管理层对公司口服difelikefalin的三个后期临床项目的进展表示乐观,认为这些项目将为公司带来重大价值 [24][25][26] - 管理层对KORSUVA注射剂在欧洲和日本的国际推广前景表示乐观 [22][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Stringer 提问** - 公司是否对诊所的库存水平有可见度?或者这仍然是不透明的? [40] - 批发商的库存水平是多少?公司是否预计这一水平将保持相对稳定? [40] **Ryan Maynard 回答** - 公司无法具体了解Fresenius诊所的库存水平,但通过诊所开始给患者用药和再次下单的比例,可以间接反映库存的消耗情况 [41][42] - 批发商的库存水平维持在几周的正常水平,与其他市场类似 [43] 问题2 **Annabel Samimy 提问** - 公司和合作伙伴是否有具体的措施来加快Fresenius的采用? [46] **Christopher Posner 回答** - CSL Vifor正在采取多种措施来推动市场渗透,包括同行交流项目、直接面向患者的举措,以及利用Fresenius自身的销售团队 [47][48] - 这些措施已经显现成效,Fresenius诊所给患者用药的比例从第四季度的29%增加到第一季度的56% [48] - 越来越多的Fresenius诊所开始再次下单,这表明产品正在获得广泛认可 [49][50] 问题3 **David Amsellem 提问** - DaVita的采用进度相对较慢,公司和合作伙伴采取了哪些措施来推动DaVita市场? [58] - 公司在欧洲和其他国家的定价情况如何,相比美国市场如何? [58] **Christopher Posner 回答** - DaVita的采用模式与Fresenius不同,更倾向于分阶段推广,先在特定区域试点再全国推广 [60] - 公司和合作伙伴正在采取一系列措施来推动DaVita市场,包括利用数字化手段、参加行业会议等 [61][62] - 在欧洲,Kapruvia的价格约为美国KORSUVA注射剂价格的三分之一,如在德国为每支50欧元 [59]

财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年3月31日止三个月，授予员工和非员工董事会成员期权的加权平均授予日每股公允价值分别为7.08美元和7.55美元[48] - 截至2023年3月31日，公司未来最低租赁付款总额（未折现）为149.8万美元，扣除利息后为145.6万美元，经营租赁负债为145.6万美元[58] - 2023年第一季度商业供应收入相关销货成本为260万美元，较2022年同期的210万美元增加050万美元，增幅24%[187][188] - 2023年第一季度直接临床试验成本较2022年同期增加220万美元，其他研发运营费用增加160万美元[189] - 2023年第一季度其他收入净额为98.5万美元，较2022年同期的16.2万美元增长510%[192] - 2023年3月31日和2022年12月31日，公司对递延所得税资产确认全额估值备抵，有效税率为零[193] - 《2022年降低通胀法案》包含的税收立法于2023年第一季度生效，企业纳税人需缴纳15.0%的公司替代最低税[185] - 2023年和2022年第一季度总营收分别为6165000美元和4790000美元，同比增长29%；其中合作收入分别为2800000美元和0，商业供应收入分别为3200000美元和4800000美元，同比下降33%，特许权使用费收入分别为125000美元和0[209] - 2023年和2022年第一季度研发总费用分别为24334000美元和21273000美元，同比增长14%；其中直接临床试验成本分别为13749000美元和11566000美元，同比增长19%，顾问服务费用分别为1071000美元和1349000美元，同比下降21%[214] - 截至2023年3月31日，公司运营租赁、制造采购和其他义务总计9574000美元[219] - 2023年和2022年第一季度公司净亏损分别为26700000美元和27700000美元；截至2023年3月31日，累计亏损592900000美元[223] - 2022年1月、3月和2023年第一季度，公司分别录得商业供应收入230万、250万和320万美元[168] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年3月31日止三个月，公司因CSL Vifor在美国销售KORSUVA注射剂所获利润分成，确认约280万美元合作收入[59][77][80] - 2023年3月31日止三个月，公司因Kapruvia在欧洲上市获得约12.5万美元特许权使用费收入[78] - 2023年第一季度KORSUVA注射剂净销售额为570万美元，公司记录合作收入280万美元；批发商向透析中心发货45720瓶[106] - 2023年第一季度公司记录商业供应收入约320万美元；CSL Vifor在美国记录KORSUVA注射剂净销售额约570万美元[107][110] 产品获批与商业发布情况 - 2022年4月，Kapruvia获欧盟、冰岛、列支敦士登、挪威和英国营销授权，同年8月在瑞士获批，11月KORSUVA在澳大利亚获批，预计未来12 - 18个月有更多商业发布[43] - 2021年8月23日，KORSUVA注射剂获FDA批准用于治疗成人血液透析患者的中重度瘙痒，2022年4月开始商业发布[46] - 2022年9月，Maruishi在日本提交difelikefalin注射剂新药申请，预计2023年下半年有最终决定[73] - 2022年4月公司在美国商业推出KORSUVA注射剂，2022年第三季度在欧洲商业推出Kapruvia，预计未来12 - 18个月有更多商业推出[196] - KORSUVA注射剂于2022年4月在美国商业推出，Kapruvia于2022年在欧盟部分国家及瑞士商业推出，预计未来12 - 18个月有更多商业推出[228] - 2022年9月Maruishi在日本提交difelikefalin注射剂治疗血液透析患者瘙痒的新药申请，预计2023年下半年出最终决定[154] 临床试验相关情况 - KORSUVA注射剂治疗中出现的不良反应比例：腹泻8.1%（安慰剂5.5%）、跌倒6.8%（安慰剂5.1%）、呕吐6.4%（安慰剂5.9%）、恶心6.4%（安慰剂4.2%）、头晕5.5%（安慰剂5.1%）[76] - 口服difelikefalin 1mg剂量治疗12周后，每周平均每日最严重瘙痒NRS评分较安慰剂显著降低（-4.4 vs -3.3，p=0.018）[81] - 口服difelikefalin 1mg剂量在第12周每周平均每日最严重瘙痒NRS评分较基线改善3分或以上的患者比例为72%（安慰剂58%），但未达统计学显著[81] - 2021年4月公司与FDA举行会议，FDA认可V期透析前CKD患者作为项目适用人群；11月FDA书面指导表明注册项目患者群体可扩大至IV期透析前晚期CKD患者[82] - 2021年4月公司公布KARE 2期临床试验顶线数据，该试验招募401名AD - aP成年受试者，64%为轻中度AD患者，36%为中重度AD患者；样本量增加28% [84] - 预设分析显示，轻中度AD患者群体主要疗效终点有统计学显著变化；0.5mg剂量下，33%的difelikefalin治疗患者在第12周NRS降低≥4分，安慰剂组为19% [85][86] - KIND 1的A部分预计纳入280名患者，预计2023年第四季度进行内部数据解读；预计2025年上半年公布KIND 1的B部分和KIND 2的顶线结果[87][90] - 2022年6月KOMFORT 2期试验公布积极顶线数据，第8周时，41%的口服difelikefalin治疗患者最差瘙痒NRS评分改善≥4分，安慰剂组为18%；22%的治疗患者达到完全缓解，安慰剂组为5% [91][92] - 2023年第一季度启动NP患者中度至重度瘙痒的2/3期项目，预计2026年上半年公布KOURAGE 1的B部分和KOURAGE 2的顶线结果[93][95] - 2019年12月公布口服difelikefalin治疗NDD - CKD患者瘙痒的2期试验顶线数据，试验约240名患者；1mg剂量组常见AE发生率高于安慰剂组[112][113] - 2022年第一季度启动3期NDD - CKD项目，预计招募约400名患者，预计2024年下半年公布顶线结果[115] - 2022年第一季度公司启动治疗特应性皮炎（AD）患者中重度瘙痒的3期项目，由KIND 1和KIND 2两项研究组成[118] - 2022年11月公司与FDA积极沟通后启动治疗与感觉异常性背痛（NP）相关慢性瘙痒的2/3期项目，2023年2月KOMFORT 2期试验结果发表于《新英格兰医学杂志》[122] - KOMFORT是针对125名NP成人患者的2期试验，口服difelikefalin组第8周主要疗效终点达成，较安慰剂组改善显著（-4.0 vs -2.4，p = 0.001）[121][138] - KOURAGE 1和KOURAGE 2为双盲、安慰剂对照8周研究，KOURAGE 1的A部分预计纳入200名患者，随机分至4组，预计2024年下半年进行内部数据解读[140] 协议相关收入与付款情况 - 2021年8月KORSUVA注射剂获美国监管批准后，10月公司因Vifor International购买3282391股普通股获5000万美元，每股价格15.23美元，较30日追踪平均股价溢价20% [125] - 公司根据Vifor协议1有资格在达成特定销售里程碑后获最高2.4亿美元付款，根据Vifor协议2获5000万美元不可退还预付款用于购买1174827股普通股，每股价格17.024美元[125][129] - 2021年8月KORSUVA注射剂获美国监管批准后，公司获1500万美元监管里程碑付款；2022年4月因欧洲委员会批准Kapruvia，获Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd. 1500万美元监管里程碑付款[130][148] - 根据Maruishi协议，公司获1500万美元不可退还前期许可费，有资格获最高1050万美元临床开发和监管里程碑付款（合同外汇调整前），截至文件提交日已获450万美元[136] - 根据Vifor协议1，公司在美国透析诊所销售KORSUVA注射剂的净利润分成一般为60%；根据Vifor协议2，Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.在FMCNA透析诊所销售的净利润分成可达50% [144][149] - 公司与CKDP协议获060万美元不可退还预付款，有资格获最高380万美元开发和监管里程碑付款，已收到230万美元[155] - 公司与Enteris许可协议支付800万美元前期费用，含400万美元现金和400万美元普通股[160] - 截至目前，公司从许可协议等获得临床开发或监管里程碑付款等共计1.227亿美元[165] - 根据Vifor协议1，公司有资格获得最高2.4亿美元商业里程碑付款；截至2023年3月31日，已收到5000万美元监管里程碑付款[232] - 根据CKDP协议，公司潜在可获得最高230万美元临床开发里程碑付款和150万美元监管里程碑付款（均为韩国预扣税之前）[234] - 基于含difelikefalin产品在韩国的净销售额，公司可获得个位数高段至十几的分段特许权使用费[234] - 截至文件提交日，公司已收到CKDP协议下230万美元（韩国预扣税之前）的开发和监管里程碑付款[234] 其他情况 - 2022年3月1日公司提交了最高3亿美元证券的通用暂搁注册声明，其中包括之前注册的1.545亿美元未售出证券[231] - 康涅狄格州研发税收抵免交换计划允许合格小企业以65%的价值将未使用研发税收抵免兑换成现金[206] - 公司主要资本用途为人员薪酬、第三方临床研发服务和口服difelikefalin项目临床成本[218] - 截至2023年3月31日，Vifor International持有公司7396770股普通股，占比13.7%[197]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度总营收330万美元，2021年同期为80万美元 [40] - 2022年第四季度合作收入110万美元，来自CSL Vifor向第三方净销售KORSUVA注射剂的利润；商业供应收入210万美元 [40] - 2022年第四季度商品销售成本210万美元，与向CSL Vifor商业供应KORSUVA注射剂有关 [41] - 2022年第四季度研发费用2600万美元，2021年同期为2280万美元，因2022年启动的两个3期临床项目临床试验支出增加 [41] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可出售有价证券总计1.567亿美元，2021年12月31日为2.368亿美元，余额减少主要因经营活动使用现金 [42] - 2022年第四季度确认特许权使用费收入7.2万美元，来自2022年第四季度欧洲Kapruvia净销售额的特许权使用费；全年确认与KORSUVA注射剂销售利润份额相关的合作收入总计1660万美元 [16] - 2022年第四季度一般及行政费用640万美元，2021年同期为1150万美元，因2022年第四季度基于股票的薪酬减少 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 KORSUVA注射剂业务 - 2022年第四季度KORSUVA注射剂净销售额230万美元，公司记录的利润收入为110万美元，批发商向透析诊所的发货总量约2.1万瓶 [32] - 2022年全年共发货20.7万瓶，其中约18万瓶在第三季度发给了Fresenius [21] - 2023年前八周，诊所从批发商的 reordered 量已超过2022年第四季度的FMC订单总量 [9] 口服difelikefalin业务 - 瘙痒相关的非透析依赖性晚期CKD和特应性皮炎的3期项目正在进行中，预计CKD项目2024年下半年出顶线结果，AD项目2025年上半年出顶线结果 [37] - 2022年报告了口服difelikefalin治疗感觉异常性背痛的2期试验的积极数据，2022年第四季度与FDA进行了积极互动，为启动NP的2/3期项目扫清了道路 [37] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - KORSUVA注射剂在美国的推出取得了有意义的进展，Fresenius对KORSUVA的长期成功做出了承诺，预计FMC网络中使用库存和重新订购的诊所数量将继续增长，到2023年年中，诊所层面的大部分库存将被使用 [32][33][34] - DaVita订购KORSUVA的诊所数量稳步增长，购买过KORSUVA的诊所重新订购率很高；MDO和IDO市场的 uptake 强劲，该市场细分占比不到20% [120] 欧洲市场 - Kapruvia在欧洲的推广势头持续增强，在奥地利、德国、瑞典和丹麦四个国家的推出进展顺利，预计2023年欧洲其他大部分国家将上线 [35] 其他国际市场 - 加拿大、澳大利亚、新加坡和瑞士四个准入联盟国家在2022年批准了该产品，预计在未来12 - 18个月获得报销后将开始推出 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为慢性瘙痒治疗领域的全球领导者，通过扩大difelikefalin的应用来建立两个治疗特许经营权，即肾病学和皮肤病学 [3][117] - 与CSL Vifor合作，专注于推动KORSUVA在美国和全球的试用和采用，并通过口服difelikefalin和非透析依赖性CKD患者的后期项目扩展肾病学特许经营权 [117] - 皮肤病学方面，特应性皮炎项目的入组进展顺利，预计2023年下半年进行内部数据解读；感觉异常性背痛的2/3期项目已启动 [7][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对KORSUVA的推出势头和管道进展充满信心，认为公司正朝着持续增长和为利益相关者创造价值的方向发展 [44] - 预计KORSUVA在2023年年中会出现更正常的 uptake 曲线，未来向透析诊所的销售和发货将与批发商或诊所层面的大量库存无关 [10] - 目前不受限制的现金、现金等价物和可出售有价证券足以资助公司目前预期的运营计划至少到2024年上半年 [18] 其他重要信息 - CSL Vifor和FMC的合资企业与中国的Winhealth签署了KORSUVA的共同开发和商业化的长期独家许可协议 [11] - 公司继续与其他利益相关者密切合作，支持CMS的决策过程，希望在今年的规则制定周期内从CMS获得实质性和积极的更新 [12] - 基于2022年下半年的监管提交和与PMDA的积极互动，预计2023年下半年在日本获得监管决定，若产品获批，将从合作伙伴Maruishi获得里程碑付款 [121] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2022年发货的20.7万瓶中大约有多少已经被使用 - 2022年第四季度诊所订购了2万瓶，其中约18万瓶在第三季度发给了Fresenius；预计到2023年年中，将开始看到更正常的基于需求的轨迹 [21][22] 问题2: CMS目前要求报告未使用小瓶的百分比，这些数据是否有潜在用途 - 公司认为这是一个程序问题，目前未提及潜在用途 [47] 问题3: 对Fresenius在2023年年中用完库存有信心的依据是什么，是否能提供其重新订购率的信息 - 公司对Fresenius库存消耗有信心，因为其医疗办公室了解药物的有效性和对患者的影响，且许多诊所已开始重新订购；目前暂不提供重新订购率的具体范围 [26][81] 问题4: 现金跑道指引到2024年上半年，是否意味着2023年KORSUVA注射剂的销售和净利润数字较为温和，以及是否是库存影响了需求 - 现金跑道指引与第三季度末给出的一致，是保守的预测，不反映公司对KORSUVA的预期；FMC在第三季度的大规模采购策略是意外情况，但目前看到了积极的趋势 [55][77] 问题5: 是否应该担心库存消耗的幅度，如果需求强劲，是否会出现这样的库存消耗幅度 - 公司正在从零开始建立市场，这个市场有很多利益相关者，目前看到了积极的趋势，对药物的未来表现有信心 [78] 问题6: 能否提供诊所上线数量和重新订购率的数量级或捕获百分比 - 2023年前八周的重新订购量超过了2022年第四季度的总量，Fresenius在2023年前八周的拉动量明显多于2022年12月30日结束的八周 [81] 问题7: NKS教育活动的参与情况和疗效认知度如何 - NKS只是目前的几个活动之一，关键绩效指标非常积极，提供者的认知度很高，患者方面也在建立良好的宣传；CSL Vifor在推动KORSUVA注射剂的发展方面做得很好 [82] 问题8: 从CSL获得的关于数量的信息，包括批发商处的库存和处方水平 - 公司承诺提供净销售和透析诊所订单两个指标，不获取处方数据；预计到2023年年中会出现更基于需求的轨迹 [85][86][87] 问题9: 关于TDAPA捆绑决策的结果和时间，以及是否有可能在2024年保持TDAPA定价 - 公司希望在今年秋天听到实质性的消息，目前无法给出概率；正在与CSL Vifor和其他利益相关者合作，努力改变TDAPA后的资金指定政策 [88][104] 问题10: TDAPA计算利用率的具体指标是什么，公司对该变量的实时可见性如何 - TDAPA通过查看索赔数据来计算利用率，公司和CSL都没有CMS拥有的实时利用率数据 [98] 问题11: 计算TDAPA报销的最佳时间是什么时候 - 预计在2024年底计算KORSUVA的资金需求较为合适，因为CMS希望查看两年的利用率数据 [99][110] 问题12: 需求的不稳定或波动对TDAPA延期是优势还是劣势 - 从parsabiv的情况来看，其在推出的前六个月不稳定被用作获得第三年延期的优势，但公司没有更多的数据点 [111] 问题13: 2022年第四季度订购的2.1万瓶的订单来源和分配情况 - 第四季度的订单约50%来自Fresenius的重新订购，另外还有DaVita以及中型和独立诊所 [63] 问题14: 建立更大的销量水平对于为TDAPA窗口内确定的定价水平提供良好的药物经济学论据有多重要，2023年是否有预期的里程碑 - 无论是否有TDAPA，将产品尽快推向患者都很紧迫，TDAPA增加了这种紧迫感；预计2023年下半年如果产品在日本获批，将获得里程碑付款 [105][121]

公司目标与业务规划 - 公司目标是成为慢性瘙痒治疗领域的领导者，改善数百万患者的生活质量[34] - 公司计划扩大肾病业务，优化KORSUVA注射剂的商业潜力，并开发口服地夫拉法林治疗早期慢性肾病瘙痒[64] - 公司计划通过执行特应性皮炎和感觉异常性背痛的后期临床试验项目，建立医学皮肤病学业务[36] 临床试验进展 - 2022年公司启动了口服地夫拉法林治疗非透析依赖性晚期慢性肾病、特应性皮炎和感觉异常性背痛的3期临床试验项目，以及治疗感觉异常性背痛的2/3期临床试验项目[35][38] - 公司估计特应性皮炎瘙痒主导人群约有300万患者，2022年启动了针对该人群的3期临床试验项目，目标是开发首个针对特应性皮炎瘙痒的全身性对症疗法[66] - 2022年第一季度，公司启动治疗特应性皮炎（AD）患者中重度瘙痒的3期项目，由KIND 1和KIND 2两项研究组成[90] - 公司估计约65万神经性瘙痒（NP）患者正在接受治疗，公司已启动2/3期项目开发相关治疗药物[96] - 2023年第一季度启动口服difelikefalin治疗NP患者中重度瘙痒的2/3期项目，包括KOURAGE 1和KOURAGE 2两项研究[157] - 2019年12月公布口服difelikefalin治疗NDD - CKD患者瘙痒的2期试验顶线数据，试验约240名III - V期CKD患者[144] - 2021年4月与FDA进行2期试验结束会议，FDA认可V期透析前CKD患者群体；11月FDA书面指导可将注册项目患者群体扩大至IV期透析前晚期CKD患者[146] - 2022年6月公布口服difelikefalin治疗NP患者瘙痒的2期KOMFORT试验阳性顶线结果，治疗组主要终点改善显著（-4.0 vs -2.4，p = 0.001）[154][155] - 口服difelikefalin治疗感觉异常性背痛相关中重度瘙痒症的KOMFORT 2期试验中，第8周时，治疗组较安慰剂组有显著更高比例的患者在最严重瘙痒NRS评分上改善≥4分（41% vs 18%，p=0.007）[128] - 口服difelikefalin治疗特应性皮炎瘙痒，在轻度至中度（BSA<10%）患者群体中，主要疗效终点有统计学显著变化，0.5mg剂量组12周时33%患者NRS降低≥4分，安慰剂组为19%（p = 0.046）[150][151] - KALM - 2试验中，0.5 mcg/kg KORSUVA注射剂组54%患者达到主要疗效终点，41%患者达到关键次要终点；KALM - 1试验中，该剂量组51%患者达到主要疗效终点，多项次要终点也达标[76,77] - 因COVID - 19入组缓慢，公司决定停止口服difelikefalin治疗PBC患者瘙痒的2期概念验证临床试验，未盲数据无意外不良事件，但患者数量少（N = 14）难以得出疗效结论[161] 产品销售与收入 - 公司KORSUVA注射剂于2021年8月获FDA批准，2022年4月开始商业发布，2022年全年CSL Vifor在美国的净销售额约为3500万美元，公司获得相关合作收入1660万美元[38][68] - 2022年公司KORSUVA注射剂美国销售利润分成协作收入约1660万美元，欧洲Kapruvia特许权使用费收入约7.2万美元[79,80,82] - 2022年全年公司向CSL Vifor销售商业产品的商业供应收入约为1020万美元[110] - 2022年全年CSL Vifor在美国记录的KORSUVA注射剂净销售额约为3500万美元[113] - 2022年全年从批发商运往透析诊所的KORSUVA注射剂小瓶数量为207,096瓶[114] - 公司根据Vifor协议1从Vifor International获得1亿美元预付款，并额外获得5000万美元用于出售2,939,552股普通股[135] - 公司在2021年10月因KORSUVA注射剂获美国监管批准，收到5000万美元用于Vifor以每股15.23美元（较30日平均价溢价20%）购买3282391股普通股，其中500万美元计入2021年许可和里程碑费用收入，且有望因销售里程碑获最高2.4亿美元付款[163] - 2021年8月KORSUVA注射剂获美国监管批准后，公司收到1500万美元监管里程碑付款，计入2021年12月31日止年度的许可和里程碑费用收入[181] - 因2022年4月欧洲委员会对Kapruvia的监管批准，公司从Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd获得1500万美元监管里程碑付款[209] - 公司有资格从CSL Vifor获得总计高达4.4亿美元的商业里程碑付款，还可获得基于KORSUVA注射剂年净销售额的分层两位数特许权使用费[210] 市场与患者数据 - 公司估计美国KORSUVA注射剂可寻址患者群体约20万，全球其他地区规模类似[94] - 2017年全球约320万透析患者，近70%患有某种形式的慢性肾病相关性瘙痒（CKD - aP），约40%患者为中重度瘙痒[102] - 2021年一项研究发现，近25%特应性皮炎患者有轻至中度病变但仍有严重瘙痒[87] - 美国约有120万IV期和V期慢性肾病患者，其中约30万患者患有中重度瘙痒症[115] - 美国约有1200万成年人患有特应性皮炎，慢性瘙痒症的点患病率在87% - 100%之间[119] - 估计约有65万与感觉异常性背痛相关瘙痒症的成年患者正在接受医疗服务提供者的治疗[125] 产品效果与安全性 - 口服difelikefalin在非透析依赖慢性肾病（NDD - CKD）相关瘙痒治疗中耐受性良好，1 mg组常见不良反应发生率高于安慰剂组[85] - 口服difelikefalin 1mg剂量组患者在12周治疗期后，每日最严重瘙痒NRS评分周均值较安慰剂组有统计学意义的显著降低（-4.4 vs -3.3，p=0.018）[116] 合作与协议 - 2020年10月公司与Vifor International达成许可协议，授予其KORSUVA注射剂在美国用于治疗透析患者瘙痒的独家许可，公司保留临床开发和获取监管批准权利[162] - 2022年5月，Vifor International将许可协议和供应协议的权利和义务转让给Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd，不影响公司经济权利[205] - 2022年8月，Vifor Pharma Group被CSL Limited收购并更名为CSL Vifor，不影响公司协议权利和义务[206] - 2018年5月，公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd签订Vifor协议2，授予其KORSUVA注射剂在全球（除美国、日本和韩国）的商业化许可，公司获5000万美元预付款[207][208] - 公司与Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd有供应协议，供应价格为公司GAAP计算的COGS加约定利润率，协议与Vifor协议2共同终止[211] - 2013年4月，公司与Maruishi签订许可协议，授予其在日本急性疼痛和尿毒症瘙痒领域开发、制造和商业化含difelikefalin药品的独家许可[212] - 2023年1月，维福Fresenius医疗护理肾脏制药有限公司和Winhealth Pharma签署KORSUVA注射剂在中国的长期独家许可协议[100] 监管与审批 - 2022年9月，丸石制药在日本提交difelikefalin注射剂新药申请，预计2023年下半年出最终决定[70] - 公司美国商业合作伙伴CSL Vifor于2021年9月向CMS提交TDAPA和HCPCS付款报销申请，2021年12月CMS批准KORSUVA注射剂在抗瘙痒功能类别中的TDAPA，自2022年4月1日起生效，为期两年[137] - 医疗改革法多项条款影响公司业务，如修订药品回扣计算方法、提高最低回扣、实施新折扣计划等，未来可能面临司法或国会挑战[142][143] - 药品面临多种监管风险，包括产品问题致标签修订、市场限制、罚款等，营销、分销等受严格法规约束，违反欺诈和滥用等法律将面临责任[165][166][167][168] - 2013 - 2031财年，Medicare向供应商付款每年最高削减2%，2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停，2022年实际削减1%，削减末期最高达4%[183] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物的法定Medicaid药品回扣上限取消[183] - 美国、欧盟等市场政府和第三方支付方限制医疗产品和服务价格，IRA规定自2023财年起逐步生效，对药品价格进行谈判和惩罚价格涨幅超通胀的行为[184] - 临床研究进展报告至少每年提交给FDA，严重不良事件发生时需更频繁提交[191] - 提交NDA通常需支付大量申请用户费，FDA有关于申请审查时间的绩效目标[193] - FDA可能要求提交REMS计划以确保药物安全使用[194] - 被FDA指定为突破性疗法的产品候选药物，其审查可能会加快，但不改变批准标准[200] 公司风险 - 公司面临产品商业化、市场接受度、竞争、报销、监管等风险，以及制造商生产、第三方支付方报销、产品副作用等问题[17][18][19] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍可能亏损，可能无法实现盈利[56] - 公司依赖合作协议获得收入，如果商业伙伴不履行协议义务，公司可能会损失收入[57] - 公司的行业和市场数据来自自身研究以及第三方出版物、调查和研究，这些数据可能存在风险和不确定性[59]

业绩总结 - 截至2022年9月30日，公司现金储备为1.8亿美元[4] - KORSUVA注射剂在2022年第二季度和第三季度的净销售额分别为1680万美元和1620万美元[32] 用户数据 - 目前，约有300,000名4-5期慢性肾病患者面临中度至重度瘙痒，但尚无获批疗法[29] - 约30%的非透析慢性肾病患者经历中度至重度瘙痒[34] - 目前约有650,000名患者在接受医疗服务时被诊断为Notalgia Paresthetica（NP）[42] - 目标市场规模为1200万成年特应性皮炎（AD）患者，其中80%为轻度至中度AD，30%为中度至重度瘙痒[56] 未来展望 - 预计2024年下半年将公布KICK 1和KICK 2的顶线结果[35] - 预计2023年下半年进行AD（特应性皮炎）阶段3的内部读数[44] - 预计2025年上半年将公布KIND 1和KIND 2的顶线结果，研究包括口服DFK XX mg BID与安慰剂的比较[57] - 预计2024年下半年将公布NDD-CKD的Phase 3顶线数据[63] 新产品和新技术研发 - KORSUVA注射剂是首个获批用于治疗慢性肾病相关瘙痒的产品，针对约20万名接受透析的患者[29] - 公司在2022年第一季度启动了针对口服Difelikefalin的项目，正在进行患者招募[23] - 在NDD-CKD的Phase 2研究中，1mg口服difelikefalin与安慰剂在WI-NRS评分上有显著差异，且耐受性良好[77] - 在临床试验中，所有剂量（0.25mg、0.50mg、1.0mg）相较于安慰剂在WI-NRS评分上表现相似，抗瘙痒效果在第1周开始显现，并持续至第12周[69] 市场扩张和并购 - 预计KORSUVA在日本的批准时间为2023年下半年，KORSUVA/KAPRUVIA注射剂将在美国及其他地区进行商业化[73] - 目前正在进行的KIND 1和KIND 2研究的招募工作仍在进行中，KIND 1 Part A仅包括美国的研究地点[57] - 预计KIND 1 Part B将包括北美的研究地点，而KIND 2将包括北美及其他地区的研究地点[57] 负面信息 - Cara公司预计现金流可持续至2024年上半年，且不需承担与Korsuva/Kapruvia注射剂相关的商业成本[74][75]