文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Carisma Therapeutics宣布与Moderna合作提名首个开发候选药物，该药物为体内CAR - M疗法，靶向GPC3用于治疗实体瘤包括肝癌，此提名触发向Carisma支付200万美元里程碑付款，双方合作有望为癌症患者带来新疗法 [1][7] 合作进展 - Carisma与Moderna合作提名首个开发候选药物，该药物为体内CAR - M疗法，靶向GPC3用于治疗包括肝癌在内的实体瘤，提名触发200万美元里程碑付款给Carisma [1][7] - Moderna科学官对与Carisma在体内CAR - M疗法进展表示满意，期待为实体瘤患者进一步开发候选药物及为肝癌等癌症患者带来新疗法 [2] - Carisma首席科学官称提名首个开发候选药物凸显与Moderna合作成果，该药物靶向在肝癌中高表达的GPC3，是实体瘤免疫疗法和体内细胞疗法领域重要进展 [8] 合作模式 - 2022年Carisma与Moderna达成战略合作协议，共同发现、开发和商业化用于癌症治疗的体内工程化CAR - M疗法，除靶向GPC3项目外，Moderna还提名四个未披露肿瘤研究靶点，Carisma负责开发候选药物的发现和优化，Moderna负责后续疗法的开发和商业化 [8] 候选药物优势 - 临床前数据显示开发候选药物可在体内成功创建CAR - M，重定向内源性髓系细胞攻击癌细胞 [1] 公司介绍 - Carisma Therapeutics是临床阶段生物制药公司，利用专有巨噬细胞和单核细胞工程平台开发变革性免疫疗法治疗癌症和其他严重疾病，总部位于费城 [9]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Carisma Therapeutics宣布总裁兼首席执行官Steven Kelly将参加Stifel 2024细胞疗法论坛的炉边谈话 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注利用专有巨噬细胞和单核细胞工程平台开发变革性免疫疗法治疗癌症和其他严重疾病 [5] - 公司创建了专注于工程化巨噬细胞和单核细胞的全面、差异化专有细胞疗法平台 [5] - 公司总部位于宾夕法尼亚州费城 [5] 活动信息 - 总裁兼首席执行官Steven Kelly将于7月9日上午9:10参加Stifel 2024细胞疗法论坛的炉边谈话 [1] - 活动音频网络直播将在公司投资者关系网页的投资者活动板块提供，并在活动结束后有限时间内存档 [4] 联系方式 - 投资者关系负责人为Shveta Dighe，邮箱为[email protected] [3] - 媒体联系人是Julia Stern，电话(763) 350-5223，邮箱[email protected] [6]

Meeting will be reconvened on Friday, June 14, 2024 at 10:00 a.m. Eastern Time Carisma stockholders will be able to attend the virtual annual meeting online, vote their shares electronically and submit questions via the Internet by virtual audio web conference at https://meetnow.global/MAJJ4AY. Carisma Therapeutics Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on utilizing our proprietary macrophage and monocyte cell engineering platform to develop transformative immunotherapies to treat cancer ...

公司动态 - Carisma Therapeutics宣布其CT-0525的1期临床试验中首位患者已接受治疗 CT-0525是一种用于治疗HER2过表达实体瘤的CAR-Monocyte细胞疗法 [1] - CT-0525是首个在实体瘤治疗中进行人体评估的CAR-Monocyte疗法 预计2024年底将公布初步数据 [1] - Carisma将在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示CT-0525 1期临床试验的设计进展 会议将于2024年5月31日至6月4日在芝加哥举行 [3] 产品信息 - CT-0525是一种体外基因修饰的自体CAR-Monocyte细胞疗法 旨在治疗HER2过表达的实体瘤 [4] - 该疗法具有显著剂量递增 增强肿瘤浸润 增加持久性和缩短制造时间的潜力 相比巨噬细胞疗法有显著优势 [4] - CT-0525的1期临床试验是一项多中心 开放标签研究 旨在评估其安全性 耐受性和制造可行性 试验将招募局部晚期或转移性HER2过表达实体瘤患者 [2] 行业观点 - Carisma首席医疗官Eugene P Kennedy博士表示 CT-0525的1期临床试验首例患者给药是工程化髓系细胞开发的重要一步 标志着CAR-Monocyte首次在实体瘤治疗中进行人体测试 [2] - 辛辛那提大学癌症中心医学教授Davendra Sohal博士指出 HER2过表达实体瘤患者迫切需要新的治疗选择 CT-0525提供了一种差异化的方法 为HER2阳性癌症患者带来希望 [2]

公司业绩表现 - 公司最新季度每股亏损为0.46美元，高于市场预期的0.37美元，亏损幅度超出预期24.32% [1][2] - 与去年同期每股亏损1.93美元相比，亏损有所收窄 [1] - 过去四个季度中，公司三次超出市场每股收益预期 [2] 公司收入情况 - 公司最新季度收入为340万美元，低于市场预期的12.90% [3] - 与去年同期收入324万美元相比，收入略有增长 [3] - 过去四个季度中，公司仅一次超出市场收入预期 [3] 股价表现 - 公司股价年初至今下跌47.1%，同期标普500指数上涨8.8% [5] - 公司股票当前Zacks评级为2级（买入），预计未来将跑赢市场 [8] 未来展望 - 市场对公司下一季度每股亏损预期为0.36美元，收入预期为400万美元 [9] - 市场对公司当前财年每股亏损预期为1.65美元，收入预期为1575万美元 [9] - 公司所属的医疗-药品行业在Zacks行业排名中位列前40%，行业前景对公司股价有重要影响 [10] 行业动态 - 同行业公司Durect预计最新季度每股亏损0.21美元，同比改善59.6% [11] - Durect预计最新季度收入273万美元，同比增长32.9% [11]

合作收入关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度合作收入分别为340万美元和320万美元，增长与Moderna许可协议下完成的研发活动有关[145] - 2024年和2023年第一季度合作收入分别为340万美元和320万美元[145] 产品研发费用关键指标变化 - 2024年第一季度CT - 0508、CT - 0525、CT - 1119研发费用分别为115万美元、241.6万美元、40.6万美元，2023年CT - 0508、CT - 0525研发费用分别为183.2万美元、167.5万美元[146] - 2024年和2023年第一季度研发总费用分别为1746.2万美元和1664.1万美元[146] - 2024年第一季度研发费用为1750万美元，2023年同期为1660万美元，增加了80万美元，主要因人员成本增加90万美元、CT - 0525临床前开发直接成本增加70万美元等[116] - 2024年和2023年第一季度研发总费用分别为17462美元和16641美元[146] 一般及行政总费用关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度一般及行政总费用分别为544.5万美元和957.4万美元，减少410万美元[148] - 2024年和2023年第一季度人员成本分别为2451美元和5976美元[148] - 2024年和2023年第一季度专业费用分别为2201美元和2904美元[148] - 2024年和2023年第一季度设施和用品费用分别为230美元和109美元[148] - 2024年和2023年第一季度行政总费用分别为5445万美元和9574万美元[148] 净亏损关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度净亏损分别为1900万美元和2460万美元[100] 公司资金及亏损情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为5650万美元，累计亏损为2.641亿美元[100] - 公司自成立以来已产生重大净亏损，截至2024年3月31日仍处于全额估值备抵状态[114] 产品候选药物进展 - 公司主要产品候选药物CT - 0525在2023年11月获得FDA的IND批准，预计2024年第二季度治疗首例患者，年底报告初步数据[94][98] - 公司预计2024年CT - 0525的1期临床试验将在第二季度对首位患者给药，其他产品候选药物处于临床前开发阶段[127] 净运营亏损结转规定 - 公司净运营亏损结转（NOLs）在特定情况下可能受年度限制，若三年内大股东所有权累计变化超过50%，将适用相关规定[143] - 若某些大股东在三年内累计所有权权益变动超过50%，公司净运营亏损结转（NOLs）的使用可能会受到重大年度限制，已对所有递延税项资产计提估值备抵[143] 非现金费用及所得税费用情况 - 2023年第一季度因可转换本票衍生负债公允价值增加确认0.1万美元非现金费用[149] - 2023年第一季度记录0.1万美元所得税费用，2024年第一季度无此类费用[92] - 2023年第一季度公司确认了0.1万美元与Moderna可转换本票赎回特征相关的衍生负债公允价值增加的非现金费用[149] 公司合作协议情况 - 2022年1月，公司与Moderna达成合作协议，最多可开展12个肿瘤学项目的体内工程化CAR - M疗法的研发和商业化，目前前5个研究靶点已提名，所有项目处于发现阶段[102] 公司运营计划调整 - 2024年第二季度开始实施修订后的运营计划，减少全职员工39人，约占总员工数的37%，以降低每月运营费用和节约现金[106] 净利息收入（支出）情况 - 2023年第一季度净利息收入（支出）为 - 150万美元，主要归因于可转换本票债务折价加速摊销等，利息收入为40万美元[118] 项目进展情况 - 2024年第二季度公司在肝纤维化项目上取得临床前概念验证，预计2025年第一季度提名开发候选药物[121] 公司收入预期 - 公司预计至少未来几年的收入将主要来自Moderna许可协议、现有合作协议及未来可能达成的合作，目前未从产品销售获得收入，也未从Moderna许可协议获得特许权使用费[123] 公司费用预期 - 公司预计2024年一般及行政费用将减少，因实施修订后的运营计划，2023年费用包含大量与合并相关的非经常性成本，未来费用可能会因作为上市公司的成本而再次增加[141] 产品收入关键指标变化 - 2024年和2023年第一季度CT - 0508收入分别为1150美元和1832美元[146] - 2024年和2023年第一季度CT - 0525收入分别为2416美元和1675美元[146] - 2024年第一季度CT - 1119收入为406美元，2023年无相关收入[146]

产品研发进展 - 公司宣布CT - 0525为抗HER2项目的领先候选产品，预计2024年底公布初始数据[2] - 公司预计在2024年第二季度治疗CT - 0525一期临床研究的首位患者，并在年底前公布研究初始数据[10] - 2024年5月8日公司报告用于治疗肝纤维化的工程巨噬细胞临床前概念验证数据，在CCL4诱导的肝纤维化模型中纤维化减少116%，在MASH模型中减少45%；在肺纤维化模型中减少90%[5] - 公司预计在2025年第一季度为肝纤维化项目提名一个开发候选药物[5] - 2024年4月10日公司报告CT - 0508与派姆单抗联合治疗的一期子研究方案1级数据，三名患者总体耐受性良好，一名患者病情稳定且一个靶病灶缩小约46%[21] - 公司预计在2024年第二季度报告CT - 0508与派姆单抗联合治疗方案2级数据[2,21] - 2024年3月下旬公司决定暂停CT - 1119的进一步开发，待获得额外融资[4] 财务状况 - 2024年第一季度末现金及现金等价物为5650万美元，预计可支撑公司运营至2025年第三季度[7,20,24] - 2024年第一季度研发费用为1750万美元，较2023年同期增加80万美元；一般及行政费用为540万美元，较2023年同期减少410万美元；净亏损为1900万美元，较2023年同期的2460万美元有所收窄[24] - 截至2024年3月31日，公司总资产为73,795美元，较2023年12月31日的89,554美元有所下降[30] - 2024年3月，公司协作收入为3,397美元，高于2023年同期的3,243美元[31] - 2024年第一季度，公司研发费用为17,462美元，高于2023年同期的16,641美元[31] - 2024年第一季度，公司运营亏损为19,510美元，小于2023年同期的22,972美元[31] - 2024年第一季度，公司净亏损为18,978美元，小于2023年同期的24,642美元[31] - 2024年第一季度，公司普通股基本和摊薄后每股净亏损为0.46美元，小于2023年同期的1.93美元[31] 公司运营调整 - 2024年4月1日公司进行管线重新排序和企业重组，第二季度裁员约37%[12] - 公司将在第二季度专注于最具潜力和近期里程碑意义的项目[32] 产品潜力与方向 - 公司抗HER2 CAR - M项目CT - 0508的初步数据带来临床验证[32] - 公司将注意力转向CT - 0525的开发，认为其有潜力显著提高抗肿瘤活性[32] - 肝纤维化的临床前概念验证数据推动公司探索工程巨噬细胞在肿瘤学之外的潜力[32]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Carisma Therapeutics公布2024年第一季度财务结果及近期业务进展，公司聚焦有潜力项目，推进下一代细胞疗法，现金及等价物预计可支撑运营至2025年第三季度 [1][2][19] 第一季度亮点及即将到来的里程碑 体外肿瘤学 - CT - 0525：2024年3月下旬公司因CAR - 单核细胞总暴露量比CAR - 巨噬细胞高约2000倍而优先开发，预计2024年第二季度治疗首例患者，年底公布初始数据 [2][3] - CT - 0508：因CT - 0525优先开发，公司停止招募新患者，但继续对已入组患者进行研究；4月10日报告与派姆单抗联合治疗的1期子研究方案1级数据，组合疗法耐受性良好，预计2024年第二季度报告方案2级数据 [4][5][6] - CT - 1119：2024年3月下旬公司决定暂停进一步开发，待额外融资 [7] 纤维化和免疫学 - 纤维化：5月8日公司在会议上报告工程巨噬细胞治疗肝纤维化的临床前概念验证数据，单剂量巨噬细胞显著改善纤维化；还展示了工程巨噬细胞用于肺纤维化的初步临床前数据；预计2025年第一季度提名肝纤维化项目的开发候选药物 [8][9][11] 公司更新 - 2024年5月2日公司任命Eugene P. Kennedy为首席医疗官 [12] - 2024年4月1日公司宣布重新安排产品线优先级和公司重组，停止CT - 0508新患者招募，暂停CT - 1119开发，第二季度裁员约37% [13] - 2024年4月1日公司任命John Hohneker为董事会成员，Chidozie Ugwumba辞去董事会职务 [14] 第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为5650万美元，低于2023年12月31日的7760万美元 [15] - 2024年第一季度研发费用为1750万美元，高于2023年同期的1660万美元，主要因人员成本、CT - 0525和CT - 1119临床前开发直接成本增加 [16] - 2024年第一季度一般及行政费用为540万美元，低于2023年同期的960万美元，主要因人员成本和专业费用减少 [17] - 2024年第一季度净亏损1900万美元，小于2023年同期的2460万美元 [18] 展望 - 公司预计截至2024年3月31日的5650万美元现金及现金等价物，加上实施修订运营计划预计节省的成本，足以支撑运营至2025年第三季度 [19] 产品介绍 - CT - 0525：一流的体外基因修饰自体嵌合抗原受体单核细胞疗法，用于治疗HER2过表达实体瘤，相比CT - 0508有多项优势 [20] - CT - 0508：体外基因修饰自体嵌合抗原受体巨噬细胞疗法，用于治疗HER2过表达实体瘤，其1期临床试验是工程巨噬细胞首次在人体研究 [21][22] 公司介绍 - Carisma Therapeutics是临床阶段生物制药公司，利用专有巨噬细胞和单核细胞工程平台开发变革性免疫疗法，总部位于费城 [23]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Carisma Therapeutics公布使用工程化抗纤维化巨噬细胞治疗肝纤维化的临床前概念验证数据，有望在2025年第一季度提名肝纤维化项目的开发候选药物 [1][3] 公司业务 - Carisma Therapeutics是临床阶段生物制药公司，利用专有巨噬细胞和单核细胞工程平台开发变革性免疫疗法，治疗癌症和其他严重疾病 [4] 研究成果 肝纤维化治疗 - 两项独立模型数据显示，工程化巨噬细胞可迁移到纤维化组织，表达基因编码的疾病修饰载荷，显著减少肝脏纤维化 [2] - 在CCl4诱导的肝纤维化模型中，单次注射共表达抗纤维化因子松弛素和抗炎细胞因子IL10的巨噬细胞，与未治疗对照组相比，纤维化减少116% [2] - 在高脂肪饮食MASH模型中，全身注射共表达松弛素和IL10的工程化巨噬细胞，与未治疗对照组相比，纤维化减少45% [2] - 在两个模型中，松弛素 - IL10巨噬细胞治疗比未工程化巨噬细胞更能减少肝纤维化 [2] 肺纤维化治疗 - 单次注射表达显性负性TGFβ受体的巨噬细胞，可消除肺部促纤维化TGFβ信号传导，在博来霉素小鼠肺纤维化模型中预防纤维化，与未治疗对照组相比，纤维化减少90% [3] 后续计划 - 公司预计在2025年第一季度为肝纤维化项目提名开发候选药物 [3] 信息获取 - 2024年美国基因与细胞治疗学会年会上展示的海报可在Carisma官网“出版物”部分获取 [4]

公司动态 - Carisma Therapeutics Inc 宣布任命 Eugene P Kennedy 博士为首席医疗官 Kennedy 博士在肿瘤学和免疫肿瘤学领域拥有超过15年的临床和行业经验 将负责监督公司的临床开发 监管和医疗事务职能 [1] - Kennedy 博士在加入 Carisma 之前曾在 Galera Therapeutics 担任首席医疗官 负责公司癌症放疗产品的开发 并在 Innovative Cellular Therapeutics 担任首席医疗官 期间在开发实体瘤CAR T细胞疗法的第一阶段临床方案和首次人体IND申请中发挥了关键作用 [2] - Kennedy 博士还曾在 Lumos Pharma 和 NewLink Genetics 担任首席医疗官 负责临床开发策略和执行 并在 Thomas Jefferson University 担任外科副教授 领导胰腺和肝胆外科部门 [3][4] 行业背景 - Carisma Therapeutics Inc 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于利用其专有的巨噬细胞和单核细胞工程平台开发治疗癌症和其他严重疾病的免疫疗法 公司拥有一个全面的 差异化的专有细胞治疗平台 专注于工程化的巨噬细胞和单核细胞 这些细胞在先天性和适应性免疫反应中起着关键作用 [5] 公司愿景 - Carisma 总裁兼首席执行官 Steven Kelly 表示 Kennedy 博士在肿瘤学领域的广泛专业知识以及在设计和执行实体瘤临床试验方面的良好记录将为公司带来宝贵的见解 并立即产生积极影响 公司期待他的领导能够推动临床项目的进展 并帮助推进管线以向患者提供创新疗法 [2] - Kennedy 博士表示 Carisma 是一家在开发工程化巨噬细胞方面处于前沿的公司 他期待加入公司并推动其抗HER2项目通过临床开发 他始终致力于寻找能够深刻影响患者生活的新疗法 Carisma 为他提供了实现这一使命的绝佳机会 [2]