财务数据和关键指标变化 - 第一季度公司现金状况显著增强，期末现金及现金等价物约为1.1亿美元，与2020年末相比，股价和市值大幅上涨 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Vicineum具有独特且有吸引力的价值主张，有望改善患者预后并降低整体医疗成本，预计在2022年末成为非肌肉浸润性膀胱癌市场的领导者，全球峰值销售额可达10亿 - 30亿美元 [5][15] - 公司制定了客户参与策略，包括与约300名国家和地区的关键意见领袖（KOL）进行高度互动，部署医学科学联络官，让部分KOL在会议和项目中担任演讲者；制定报销支持策略，确保诊所获得报销并为患者提供资源；销售团队将针对约2000名高处方医生，与Syneos Health合作，组建包括35名代表的销售团队，覆盖四个地理区域，对于难以实地拜访的医生，将使用内部销售代表进行线上沟通 [16][18][19] - 公司正在加强供应链建设，目前的药物物质供应商为富士胶片，药物产品供应商为百特，同时正在将Vicineum的生产工艺转移至齐鲁制药，以增加未来的药物物质和产品供应来源；在美国，公司与卡地纳健康合作提供第三方物流和专业分销服务 [22][23][24] - 市场研究显示，在治疗膀胱癌时，医生有80%的时间会选择Vicineum，因为他们认为Vicineum在安全性、临床实践整合便利性和医生使用意愿方面具有优势 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在美国和欧洲有明确的监管路径，预计今年8月在美国获批，2022年初在欧洲获批；鉴于膀胱癌存在大量未满足的需求以及Vicineum高度差异化的临床特征，公司预计有重大的全球商业机会 [6][33] - 公司预计在2022年年中看到早期商业成功的迹象 [11] 其他重要信息 - 公司目前正在为Vicineum的商业发布做准备，计划在潜在获批的8月开始向医生和患者推广，第四季度在泌尿科诊所提供商业产品供应 [10] - 在欧洲，公司的专有品牌名称Vicineum获得有条件接受，欧洲药品管理局（EMA）通知公司其上市许可申请（MAA）有效，审查程序已正式启动 [11] - 在中国，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了Vicineum的临床试验申请（IND），触发了合作伙伴齐鲁制药的里程碑付款，齐鲁制药将开展临床试验评估Vicineum在中国患者中的疗效和安全性，预计下个月首例患者给药 [12] - 在中东和北非（MENA）地区，公司与合作伙伴Hikma Pharmaceuticals密切合作，计划在2021年提交营销授权申请，最早在2022年获得首批国家的批准 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 请评论Vicineum的3期研究设计，以及预计是获得完全批准还是加速批准？ - 公司表示，根据2018年2月FDA的指南，原位癌可以进行单臂试验，有资格获得完全或加速批准，具体将在审查过程中确定；2019年6月的首次BLA前会议上，FDA给出指导，预计需要咨询委员会会议，并认为公司走的是加速而非完全批准路径，即需要进行验证性试验；今年2月，FDA表示似乎不需要咨询委员会会议；目前公司的指导意见仍是预计获得加速批准，并已准备好验证性试验的方案，但也存在获得完全批准的可能性，具体结果可能要到8月18日的PDUFA日期左右才会知晓 [36][37][39] 问题2: Vicineum上市后，公司的情况会有哪些变化，投资者应关注什么？ - 公司认为，如果Vicineum达到预期的销售峰值，市场将认识到三个方面：一是泌尿科医生的重要作用以及驱动他们决策的三个关键因素，包括医学驱动（Vicineum在疗效和安全性方面优于Keytruda）、情感驱动（选择Vicineum可让泌尿科医生继续治疗患者）和商业驱动（选择Vicineum可使泌尿科诊所获得更多业务收益）；二是患者、支付方和医生三个客户群体之间的良性循环，三方的支持可促进产品的早期和持续使用；三是与Keytruda竞争的重要性，公司认为在非肌肉浸润性膀胱癌领域有望超越Keytruda成为市场领导者，这将对公司的品牌形象和价值产生变革性影响；投资者应关注泌尿科医生的作用和动机、三个客户群体之间的良性循环以及Vicineum与Keytruda的市场份额竞争 [41][46][49] 问题3: 如果在8月获得完全批准，关于验证性研究的物流安排是怎样的，在批准决定前会有什么情况？ - 公司表示，FDA倾向于在批准时启动验证性试验，公司已与FDA进行了C类会议，就方案概要和总体方法达成一致，计划针对卡介苗治疗不足的患者群体开展试验；即使FDA不要求进行验证性试验，公司也打算在该患者群体中开展研究；如果在7月中旬的后期会议上获得更多信息，将向投资者披露更新情况 [53][54][55] 问题4: 关于销售和管理费用（SG&A）的增长情况，以及目前的现金状况如何？ - 公司表示，销售团队方面，已聘请全国销售总监和销售副总裁，正在确定区域销售总监，即将进行代表面试和培训，报销专家和客服中心也将在8月准备就绪；关于合同销售组织的年度成本，预计约为1000万 - 1500万美元；第一季度末的现金余额为1.1亿美元，预计这笔资金足以支持公司运营到今年第四季度 [56][58][59] 问题5: 由于FDA现场检查存在行业性积压，这些现场检查是否为同年获批所必需，公司与相关机构就该问题的沟通情况如何？ - 公司表示，FDA在为7月中旬的后期会议做准备时，正在进行临床和生产现场检查，尽管由于疫情导致检查延迟，但公司有信心FDA能及时完成检查，以便在7月进行富有成效的后期会议，并仍有可能在今年8月获批；最重要的现场检查是在富士胶片进行，该公司是公司的药物物质制造商，具有良好的FDA合作记录和监管合规性 [61]

业绩总结 - 截至2021年第一季度，公司现金及现金等价物为1.1亿美元，较2020年年底的5500万美元增长100%[62] - 公司在2021年第一季度的市值为4.47亿美元，较2020年年底的1.9亿美元增长135%[62] - 公司在2021年第一季度的股票价格为2.60美元，较2020年年底的1.35美元增长93%[62] - 公司在2021年第一季度的现金使用情况显示，运营中使用的现金为约3700万美元[63] - 公司在2021年第一季度的现金余额为1.1亿美元，支持商业启动阶段[63] 用户数据 - 2020年市场研究显示，约80%的BCG无反应患者的泌尿科医生表示会使用品牌药物[56] - 每年全球新发膀胱癌病例约为44万例[73] - 膀胱癌在美国是第六大常见癌症，其中75%-85%为非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）[71] - 目前美国市场约有1500名泌尿科医生治疗75%的BCG患者，市场高度集中[141] 未来展望 - Vicineum预计在全球的峰值收入为10亿至30亿美元[5] - 公司预计在2022年获得欧洲的市场批准[5] - 预计在2021年中期获得Vicineum的批准[136] - 预计在中国市场，Vicineum的机会是美国市场的2-3倍[161] - 预计BCG生产的短缺问题将在2025/2026年得到解决[81] 新产品和新技术研发 - FDA于2020年12月18日完成并提交了Vicineum的生物制剂许可申请（BLA）[92] - 在临床试验中，Vicineum显示出显著延迟或避免膀胱切除术的潜力[78] - 根据临床数据，Vicineum能够选择性地靶向癌细胞，同时一般不影响健康细胞[83] - Vicineum在3个月时的完全反应率为40%，部分反应率为43%[104] - 治疗相关的严重不良事件(SAE)发生率为2%，3-5级不良事件发生率为4%[103] 市场扩张和并购 - 公司与Qilu制药的许可协议下，预计将获得的付款时间和金额尚未确定[3] - Qilu制药与公司的合作协议包括1200万美元的预付款，以及未来可能获得的2300万美元的监管和技术转让里程碑付款[166] 负面信息 - Phase III试验中，治疗相关的不良事件发生率为50%[124] - 94%的患者在Phase II临床试验中报告有任何不良事件（AE），而Phase III中为88%[124] 其他新策略和有价值的信息 - 公司与FDA达成一致，评估分析可比性以支持商业制造的批准[176] - Vicineum的分析可比性计划包括四个关键要素：分析释放测试、生物物理特征、强迫降解研究和稳定性研究[176] - 目前拥有58项活跃专利和10项待审专利，涵盖美国、欧洲、中国等多个地区[180] - 预计从首次批准日期起可获得12年的生物制剂市场独占权[180]

Vicineum药品申请进展 - 公司于2020年12月18日向FDA提交Vicineum生物制品许可申请，2021年2月12日获受理，预计PDUFA日期为2021年8月18日[114] - 2020年12月18日，公司向FDA提交完整的生物制品许可申请（BLA）[130] - 2021年2月12日，FDA接受公司BLA备案并给予优先审评，预计目标PDUFA日期为2021年8月18日[130] - 2021年3月5日，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交Vicineum的上市许可申请（MAA）[130] - 2021年3月25日，EMA通知公司其MAA有效，审查程序正式启动，有望2022年初在欧洲获批[130] VISTA试验患者数据 - VISTA试验共招募133名患者，分为3个队列，队列1有86人，队列2有7人，队列3有40人[114] - 队列1可评估人群（n=82）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）、17%（10%-27%）[114] - 队列2可评估人群（n=7）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）、14%（0%-58%）[117] - 队列1和2合并可评估人群（n=89）3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）、17%（10%-26%）[119] - 队列3可评估人群（n=38）3个月、6个月、9个月、12个月的无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）、42%（26%-59%）[121] - 队列1和2合并患者的中位缓解持续时间为287天，3个月完全缓解患者中52%治疗12个月后仍无疾病[122] - VISTA试验133名患者中超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[125] - VISTA试验133名患者中90%预计2年无疾病进展，29%预计12个月无事件发生，96%预计2年总生存[125] - VISTA试验133名患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%因不良事件停药，14%出现严重不良事件[129] 公司许可协议及收益 - 2020年公司与齐鲁制药达成独家许可协议，获1000万美元净收益，还有权获最多2300万美元里程碑付款及12%特许权使用费[140] - 2021年3月齐鲁制药的Vicineum新药研究申请获批，公司获300万美元里程碑付款[140] - 2020年11月30日，公司与Hikma达成独家许可协议，授权其在中东和北非地区商业化Vicineum[141] - 公司预计2022年初Vicineum在中东和北非地区首批国家获批[144] 公司财务关键指标（截至2021年3月31日） - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.1亿美元，净营运资金为1.092亿美元，累计亏损为3.714亿美元[146] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.1亿美元，净营运资金为1.092亿美元，累计亏损为3.714亿美元[173] 公司经营活动现金流 - 2020年全年和2021年第一季度，公司经营活动产生的现金流分别为负3080万美元和负1850万美元[146] - 2020年全年和2021年第一季度，公司经营活动产生的现金流量分别为负3080万美元和负1850万美元[173] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为1850万美元和880万美元[181][182] 公司第一季度费用及收入变化 - 2021年第一季度研发费用为607.8万美元，较2020年同期的886.7万美元减少278.9万美元，降幅31%[157][164] - 2021年第一季度一般及行政费用为529.3万美元，较2020年同期的344.8万美元增加184.5万美元，增幅54%[164] - 2021年第一季度或有对价公允价值变动增加4816万美元，2020年同期减少5370万美元，变动幅度为10186万美元，变动率 - 190%[164] - 2021年第一季度总运营费用为5953.1万美元，2020年同期为 - 4138.5万美元，变动幅度为10091.6万美元，变动率 - 244%[164] - 2021年第一季度运营亏损5522.1万美元，2020年同期运营收入4138.5万美元，变动幅度为9660.6万美元，变动率 - 233%[164] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额为 - 3000美元，2020年同期为17.9万美元，变动幅度为 - 18.2万美元，变动率 - 102%[164] - 2021年第一季度税前净亏损5522.4万美元，2020年同期税前净收入4156.4万美元，变动幅度为9678.8万美元，变动率 - 233%[164] - 2021年第一季度所得税拨备为28.8万美元，2020年同期无所得税拨备[164] - 2021年第一季度税后净亏损5551.2万美元，2020年同期税后净收入4156.4万美元，变动幅度为9707.6万美元，变动率 - 234%[164] - 2021年第一季度收入为430万美元，2020年同期无收入[165] 公司股票发行情况 - 公司与Jefferies签订的销售协议可发行和出售普通股，修订后累计最高销售价格分别额外增加5000万美元和3450万美元[173] - Jefferies销售普通股的佣金固定费率为总收益的3%[173] - 2021年第一季度，公司通过ATM发行出售3060万股普通股，净收益为7260万美元，加权平均价格为每股2.44美元[173] - 2021年第一季度和2020年第一季度，与ATM发行相关的股票发行成本分别为220万美元和10万美元[173] 公司融资活动现金流 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司融资活动提供的净现金分别为7310万美元和320万美元[181][184] 公司资产减值情况 - 公司无形资产和商誉至少每年第四季度进行定量减值测试，2021年3月31日和2020年12月31日未发生减值[188][189] 公司资金筹集及发展预期 - 公司未来成功取决于产品候选药物的开发和商业化，预计通过多种方式筹集资金[177] 或有对价相关说明 - 或有对价是2016年9月收购Viventia的结果，按估计公允价值计量，其波动会导致非现金损益[190] 所得税核算政策 - 所得税采用资产负债法核算，确认递延所得税资产和负债，按预期适用税率计量[194] - 公司仅在税务立场有超50%可能性在税务审查中维持时才确认所得税利益[194] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司没有不确定的税务立场[194] 公司收入确认政策 - 公司从对外许可协议和OUS业务发展伙伴关系协议确认收入，采用ASC 606准则[195] - 开发里程碑付款需评估是否可能达成，销售里程碑和特许权使用费在后续销售发生时确认收入[196] 研发活动成本核算 - 研发活动成本在发生当期费用化，包括内部和外部成本[197] - 特定情况下为研发活动预付的款项记为预付资产，活动完成或收到货物时费用化[200] 会计准则相关说明 - 最近发布的会计准则在季报10 - Q表的附注4中讨论[201] 公司表外安排情况 - 报告期内及目前公司没有任何表外安排[202]

Vicineum产品研发与审批进展 - 公司最先进的候选产品Vicineum于2020年12月18日向FDA提交生物制品许可申请（BLA），2021年2月12日获受理，预计PDUFA日期为2021年8月18日[320] - 2018年8月Vicineum获FDA快速通道指定，2019年与FDA就CMC和批准途径等达成多项共识[332] - 2021年2月12日，FDA接受公司Vicineum的生物制品许可申请并给予优先审评，目标PDUFA日期为2021年8月18日[340] - 2021年3月5日公司提交Vicineum的上市许可申请，预计2022年初获批[338] - 2020年12月，公司与齐鲁制药达成商业制造和供应框架协议，预计2021年年中完成技术转让[340] - 2021年1月，齐鲁制药提交的Vicineum新药研究申请获中国国家药监局药品审评中心受理[344] VISTA试验结果 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，分为3个队列，截至2019年5月29日数据截止日期，队列1可评估人群（n=82）3个月完全缓解率（CRR）为39%（28%-50%）[320][321] - 队列2可评估人群（n=7）3个月CRR为57%（18%-90%），队列1和2合并可评估人群（n=89）3个月CRR为40%（30%-51%）[323][325] - 队列3可评估人群（n=38）3个月无复发生存率为71%（54%-85%）[327] - 队列1和2合并患者（n=93）的中位缓解持续时间（DoR）为287天，3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[328] - VISTA试验中所有133名患者超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[330] - 队列3患者（n=40）疾病复发中位时间为402天，所有133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展[330] - 所有133名患者29%预计12个月无事件生存，96%预计总生存期达2年或更长[330] - 截至2019年5月29日，VISTA试验所有队列患者（n=133）中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级[331] 公司合作与许可协议 - 公司与齐鲁制药达成独家许可协议，获1000万美元净收益，还有望获2300万美元里程碑付款及12%大中华区净销售额特许权使用费[342] - 2020年11月30日，公司与Hikma达成独家许可协议，授权其在中东和北非地区商业化Vicineum[344] - 公司计划若Vicineum获批，将组建北美专业泌尿外科销售团队在美国推广产品，继续在其他地区寻找商业化合作伙伴[345] 公司财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，净营运资金为4480万美元，累计亏损3.159亿美元[346] - 2020 - 2018年，公司经营活动产生的负现金流分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元[346] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，预计现有现金可支撑运营至2021年第四季度[348] - 2020年全年许可收入为1120万美元，源于商业化合作协议，2019年无此项收入[359][360] - 2020年研发费用为2920万美元，较2019年的2470万美元增加450万美元，增幅18% [352][359][361] - 2020年一般及行政费用为1430万美元，较2019年的1220万美元增加210万美元，增幅17% [359][362] - 2020年或有对价公允价值减少1120万美元，2019年增加7160万美元，2020年折现率从5.6%升至8.8% [359][363] - 2020年其他收入净额为10万美元，较2019年的100万美元减少90万美元，降幅87% [359][366] - 2020年所得税拨备为140万美元，2019年无此项费用 [359][366] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，净营运资金为4480万美元，累计亏损为3.159亿美元[368] - 2020 - 2018年，公司经营活动产生的负现金流分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元[368] - 2019年11月，公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可通过其出售普通股，总销售价格最高可达1.195亿美元，Jefferies收取3.0%的佣金[368] - 截至2020年12月31日，公司通过ATM发行出售3540万股普通股，净收益3990万美元，其中2020年出售3340万股，净收益3800万美元；2021年1月1日至3月8日，出售2630万股，净收益6030万美元[370] - 基于当前运营计划，公司预计现金可支持运营至2021年第四季度，但存在不确定性，对持续经营能力存在重大疑虑[370] - 2020 - 2018年，公司经营活动净现金使用量分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元；投资活动净现金使用量分别为8000美元、13.6万美元和2000美元；融资活动净现金提供量分别为3810万美元、3540万美元和5860万美元[374] 公司运营策略与影响因素 - 公司继续监测新冠疫情影响，目前未受业务干扰，正积极执行风险缓解策略 [348] - 公司将重点放在Vicineum治疗BCG无反应性NMIBC的开发和商业化上，已推迟Vicineum治疗SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发 [352] - 公司运营结果受多种因素影响，包括临床试验结果、市场接受度、监管批准、新冠疫情等 [350][352] - 公司未来成功取决于产品候选药物的开发和商业化，预计通过股权或债务融资、商业合作等方式寻求额外资金[371] 公司关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及无形资产、商誉和或有对价的公允价值、所得税、研发成本、收入确认和持续经营考虑[379] - 公司无形资产为2016年收购获得的Vicineum全球在研研发权，在产品获批上市后开始摊销，若未获批则立即费用化[380] - 经年度测试和季度审查，截至2020年和2019年12月31日，公司无形资产账面价值未发生减值[380] - 合并资产负债表中的商誉源于2016年9月的Viventia收购，每年第四季度至少进行一次减值定量测试，2018 - 2020年无商誉减值[381][383] - 合并资产负债表中的或有对价源于2016年9月的Viventia收购，按估计公允价值计量，其估值需使用重大假设和判断，可能导致收益波动[384] - 所得税采用资产负债法核算，递延税资产和负债按预期适用税率计量，截至2020年和2019年12月31日无不确定税务状况[385] - 公司从对外许可协议和商业化合作协议确认收入，包括罗氏许可协议和齐鲁许可协议，协议含前期许可费、开发和监管里程碑付款等[386] - 确定对外许可协议和商业化合作协议适用ASC 606，按五步确认收入[387] - 开发里程碑付款在可能达成且无重大收入转回时计入交易价格，销售里程碑和特许权使用费在后续销售发生时确认收入[389] - 研发活动成本在发生当期费用化，包括内部和外部成本，预付款项在活动完成或货物收到时费用化[390] 公司财务报告相关说明 - 近期发布的会计准则在年度报告10 - K表格合并财务报表附注中讨论[391] - 较小报告公司无需提供承诺和合同义务相关信息[392] - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[393] 公司产品权利 - 公司拥有TFPT相关产品全球开发、营销和商业化权利，关键专利保护至2036年[345]

Vicineum产品研发进度 - 公司最先进的候选产品Vicineum于2019年12月6日向FDA提交生物制品许可申请（BLA），预计2020年底完成模块3以最终完成提交，但可能受COVID - 19疫情影响[98] - 公司预计2021年初向EMA提交Vicineum的MAA申请，有望2022年初获批[112] - 公司预计2020年12月完成Vicineum的BLA提交[112] - 2020年8月4日，公司完成Vicineum药物原料PPQ批次的生产[116] - 2020年9月，公司成功完成三个药物产品PPQ批次中的最后一批生产[116] VISTA试验情况 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，截至2020年4月底所有患者完成治疗，主要终点为CIS患者3个月的完全缓解率（CRR）和有完全缓解的CIS患者的缓解持续时间（DoR）[98] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n = 82）CIS患者3、6、9、12个月的CRR分别为39%（28% - 50%）、26%（17% - 36%）、20%（12% - 30%）、17%（10% - 27%）[99] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列2（n = 7）CIS患者3、6、9、12个月的CRR分别为57%（18% - 90%）、57%（18% - 90%）、43%（10% - 82%）、14%（0% - 58%）[101] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列3（n = 38）患者3、6、9、12个月的无复发生存率分别为71%（54% - 85%）、58%（41% - 74%）、45%（29% - 62%）、42%（26% - 59%）[104] - 队列1和2合并患者（n = 93）的中位DoR为287天，3个月达到完全缓解的患者中52%在开始治疗后12个月或更长时间无疾病[107] - 基于2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验中133名患者超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%的缓解者预计3年无需膀胱切除术[109] - 基于2019年5月29日数据截止日期，队列3（n = 40）患者疾病复发的中位时间为402天[109] - 基于2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验中133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展，29%预计12个月无事件发生，96%预计总生存期达2年或更长[109] - 截至2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验133名患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%因不良事件停药，14%报告严重不良事件[111] 公司合作情况 - 公司与罗氏的许可协议已获3000万美元付款，后续有望获2.4亿美元及7.5%-15%的分层版税[120] - 公司与齐鲁的许可协议已获1000万美元净收益，后续有望获2300万美元及12%的版税[121] - 公司与NCI合作开展Vicineum联合durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验，正在招募患者[117] 公司财务状况 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物4200万美元，净营运资金3930万美元，累计亏损3.009亿美元[122] - 2019年全年和2020年前九个月，公司经营活动产生的现金流分别为-3750万美元和-2230万美元[122] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为4200万美元，预计现有资金可支持运营至2021年第二季度[124] - 2020年第三季度，公司实现许可收入1123.6万美元，而2019年同期无此项收入[138][139] - 2020年第三季度研发费用为1019.6万美元，较2019年同期的661.3万美元增加358.3万美元，增幅54% [138][140] - 2020年第三季度一般及行政费用为411.5万美元，较2019年同期的323.8万美元增加87.7万美元，增幅27% [138][141] - 2020年第三季度或有对价公允价值变动为1840万美元，较2019年同期的360万美元增加1480万美元，增幅411% [138] - 2020年第三季度总运营费用为3271.1万美元，较2019年同期的1345.1万美元增加1926万美元，增幅143% [138] - 2020年第三季度运营亏损为2147.5万美元，较2019年同期的1345.1万美元增加802.4万美元，增幅60% [138] - 2020年第三季度其他收入（支出）净额为 - 1万美元，较2019年同期的319万美元减少320万美元，降幅100% [138] - 2020年第三季度税前净亏损和综合亏损为2147.6万美元，较2019年同期的1313.2万美元增加834.4万美元，增幅64% [138] - 2020年第三季度所得税拨备为 - 113.2万美元，2019年同期无此项 [138] - 2020年前三季度公司实现收入1120万美元，而2019年同期无收入[146][147] - 2020年前三季度研发费用为2360万美元，较2019年同期的1920万美元增加440万美元，增幅23%[146][148] - 2020年前三季度一般及行政费用为1090万美元，较2019年同期的890万美元增加200万美元，增幅22%[146][149] - 2020年前三季度或有对价公允价值变动收益为1680万美元，而2019年同期损失为4660万美元[146][151] - 2020年前三季度其他收入（支出）净额为20万美元，较2019年同期的80万美元减少60万美元，降幅76%[146][151] - 2020年前三季度所得税拨备为110万美元，而2019年同期无此项费用[146][151] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为4200万美元，净营运资金为3930万美元，累计亏损为3.009亿美元[152] - 2020年前三季度，公司通过股权销售协议（ATM Offering）出售1680万股普通股，净收益为1620万美元[154] - 2020年10月30日，公司对股权销售协议进行修订，可额外发售价值5000万美元的普通股[155] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为2230万美元，2019年同期为2370万美元[163][164] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为8000美元，2019年同期为13.7万美元[163] - 2020年前九个月融资活动净现金提供量为1620万美元，2019年同期为3129.6万美元[163][166] 公司业务规划 - 公司将专注于Vicineum治疗高危NMIBC的开发，搁置SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发[119] 公司上市情况 - 2020年3月2日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价1美元的继续上市要求[156] - 2020年8月21日公司收到纳斯达克通知，过去连续10个工作日普通股收盘出价达到或超过每股1美元的最低出价要求，已恢复合规[158] 公司资产及核算情况 - 公司无形资产为2016年收购Viventia获得的Vicineum全球在研研发产品权利，截至2020年9月30日和2019年12月31日未发生减值[168][169] - 公司商誉源于2016年9月收购Viventia，截至2020年9月30日和2019年12月31日未发生减值[170] - 或有对价源于2016年9月收购Viventia，按估计公允价值定期计量，价值波动会对当期收益产生非现金费用[171] - 公司依据资产负债法核算所得税，截至2020年9月30日和2019年12月31日无不确定税务状况[172][174] - 公司从与罗氏和齐鲁的许可协议中确认收入，依据ASC 606准则履行相关步骤确认收入[175] - 开发里程碑付款评估是否可能达成，若不会发生重大收入转回则计入交易价格，监管批准等不受控制的里程碑在获批前不视为可能达成[176] - 开发里程碑付款全部分配至许可履约义务[176] - 其他付款如与预扣增值税相关金额，在可收回性合理确定后用最可能金额法计入交易价格[176] - 研发活动成本在发生当期费用化，包括内外部成本[177] - 特定情况下为研发活动向供应商预付款项，记为预付资产，活动完成或收到货物时费用化[177] 公司报告相关情况 - 近期发布的会计准则在本季度报告10 - Q表“项目1.财务报表 - 简明合并财务报表附注 - 附注4.近期会计公告”中讨论[178] - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[179] - 较小报告公司无需提供“项目3.市场风险的定量和定性披露”信息[181] 公司未来展望 - 公司未来成功取决于开发产品候选药物及实现盈利运营的能力，预计通过多种方式筹集资金[159][160]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度公司收到来自中国授权合作伙伴齐鲁制药的1000万美元前期付款净额，以及来自ATM融资安排的820万美元净收益 [34] - 第三季度运营活动使用现金1400万美元，主要用于支持完成BLA提交的活动，包括CMC和监管支持活动，以及欧洲MAA提交的持续进展 [35] - 第三季度末公司现金及现金等价物为4200万美元，足以支持运营至2021年第二季度 [35] - 截至目前，ATM融资安排已为公司带来约1600万美元的资金，公司以低水平运行ATM，每日出售量低于平均交易量的10%，且多数日子售价高于日均价格 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司三款药物物质PPQ批次在放行测试中均满足所有要求的验收标准，测试数据与临床材料结果非常相似 [24] - 公司对Sesen材料与富士材料进行的关键生物物理表征测试产生了高度相似的值 [25] - 公司对临床和商业工艺生产的Vicinium进行的强制降解研究表明，两种工艺生产的蛋白质在25摄氏度下几天后以非常相似的速率失去与EpCAM阳性肿瘤细胞结合的能力 [26][27] - 公司稳定性研究显示，Vicinium在-20摄氏度的长期储存温度下，产品的单体纯度在储存的前3个月基本保持不变，临床试验材料的保质期为48个月，公司将为商业材料寻求相同的保质期 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为美国、欧洲、中国和中东及北非是全球最大的市场，所有四个地区都有相当大的机会 [33] - 公司通过蒙特卡罗模拟得出，Vicinium全球市场峰值销售额在10亿至30亿美元之间，美国市场的四个关键输入因素为符合条件的患者、峰值市场份额、患者在第一年接受的剂量数量和定价，美国以外地区使用一个考虑了相对于美国的患病率和价格的乘数 [30][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为Vicinium具有独特且有吸引力的价值主张，特别是在拯救和改善患者生命方面的潜力，且在膀胱癌领域有巨大未满足需求和高度差异化的临床特征，预计有重大的全球商业机会 [5][38] - 公司计划在2020年底前完成BLA提交，预计2021年第一季度收到FDA的受理通知，预计2021年年中获得FDA批准；计划在2021年初完成MAA提交，预计2022年初获得EMA批准 [13] - 公司引入了富士胶片和百特两家世界级制造商，以及卡地纳健康作为第三方物流和分销合作伙伴，认为拥有强大可靠的供应链 [20] - 公司核心CMC监管方法是提交强大的分析可比性数据包，以证明公司生产的临床材料与CMO生产的商业材料之间的可比性，该计划符合全球ICH Q5E指南 [22] - 公司认为Vicinium市场是一个高度集中的市场，约有1500名医生目标，这允许采用高效的商业模式，有望转化为更低的运营费用、更强的营业收入增长和更短的实现企业盈利的路径 [16] - 公司年初进行的市场研究显示，当向膀胱癌高处方医生展示Vicinium和Keytruda的产品资料时，他们超过80%的时间会选择Vicinium，因为他们认为Vicinium在安全性、易于融入临床实践和医生使用产品的兴趣方面具有优势 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司总裁兼首席执行官认为尽管面临疫情和其他障碍，公司团队仍表现出色，预计2020年末和2021年公司的新闻和进展将加速，这是公司的转型时期 [7] - 公司认为完成BLA提交是一个重要的里程碑，根据BIO的分析，完成III期的产品获得批准的概率为33%，而提交BLA的产品获得批准的概率为82% [14] 其他重要信息 - 公司今日的讨论包含与公司当前计划和预期相关的前瞻性陈述，实际结果可能因各种因素而与预期有重大差异，公司不承担公开更新这些前瞻性陈述的义务 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BLA提交前Module 3所需的最后步骤是否只是完成最终过程的统计分析和放行测试？ - 所有放行测试、生物物理表征和强制降解测试均已完成，稳定性测试正在进行中，现在确实只需完成统计分析，并将所有文件和文书工作整理到Module 3中 [40][42] 问题2: 公司在欧洲的长期计划是什么，是否会考虑合作或独自开展业务？ - 公司在欧洲监管流程方面进展顺利，将于2021年初提交MAA，将与HTA组织合作，预计2022年初获得批准，公司计划像美国以外的其他主要市场一样寻找合作伙伴，寻求50 - 50的价值分享，合作伙伴将成为营销授权持有人，并承担监管、临床、商业和进入市场的所有其他方面的责任 [40][41]

业绩总结 - 2020年第三季度净收入为820万美元，较第二季度增长70.8%[43] - 2020年第三季度市场资本化从8400万美元增长至1.73亿美元，增幅为106%[45] - 2020年第三季度现金及现金等价物为4200万美元，较6月30日增长10%[45] - 2020年第三季度现金使用总额为1400万美元，主要用于技术转移和制造规模扩大[44] 用户数据 - Vicineum在CIS患者中的3个月完全反应率为51%[9] - Vicineum在乳头状肿瘤患者中的71%复发率[5] - 12个月的总体生存率为98%，2年生存率为96%[5] - 52%的CIS患者在3个月时完全反应后，12个月内保持无病状态[74] - 高风险乳头状患者中，50%在1年内保持无复发状态，复发的中位时间为402天（约13.2个月）[78] - 76%的患者在3年内保持无膀胱切除[79] 未来展望 - Vicineum的峰值收入预计在10亿至30亿美元之间[19] - 预计在美国和欧洲的市场机会将是美国市场的两倍[19] - 预计Vicineum在欧洲的峰值收入机会为4.5亿至11.25亿美元[42] - 预计需要40-50名销售代表以高效覆盖约1500名泌尿科医生[19] - 预计在批准和上市后，医生、患者及其照顾者的倡导将推动快速采用和强劲增长[19] 新产品和新技术研发 - Vicineum的FDA申请于2019年12月启动，预计2021年向欧洲药品管理局提交申请[66][67] - Vicineum的双重作用机制使其能够选择性地靶向癌细胞，同时一般不影响健康细胞[60] - Vicineum的生产设施预计在2025/2026年完成，以扩大BCG的生产能力[23] - Vicineum的分析可比性计划已获得FDA的接受，且不需要额外的临床试验[30] 市场扩张和并购 - Qilu制药与公司达成的协议包括1200万美元的现金预付款，以及高达2300万美元的监管和技术转让里程碑付款[134] - Vicineum在大中华区的市场授权持有者为Qilu制药，负责所有相关费用[134] - 预计在2020年下半年至2021年上半年将有额外的合作机会[129] 负面信息 - 95%的不良事件为1级或2级，仅有4%的患者经历了3级或更高的不良事件[5] - Phase III试验中，治疗相关的不良事件（AE）发生率为50%（66人），而Phase II试验中为65%（30人）[97] - Phase III试验中，3名患者报告了4个事件，包括4级胆汁淤积性肝炎、5级肾衰竭、3级急性肾损伤和2级发热[96] 其他新策略和有价值的信息 - 每年全球新增膀胱癌病例约为440,000例[51] - 膀胱癌的治疗成本预计到2020年将达到约60亿美元[53] - 预计竞争药物的年报销价格范围为10万美元至17.5万美元[137] - Vicineum的制造过程采用可靠的微生物表达系统，降低了供应短缺的风险[140]

Vicineum生物制品许可申请相关情况 - 公司于2019年12月6日开始向FDA滚动提交Vicineum的生物制品许可申请（BLA），预计2020年底完成Module 3以最终完成提交，但可能受COVID - 19疫情影响[101] - 2019年12月6日，公司启动Vicineum的BLA滚动审查提交，预计2020年下半年完成模块3（CMC）以完成BLA提交[114] - 预计2021年初向欧洲药品管理局（EMA）提交Vicineum治疗高危NMIBC的上市许可申请（MAA），有望2022年初获批[114] VISTA试验患者入组及治疗情况 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，分为三个队列，截至2020年4月底所有患者完成治疗[101][103] VISTA试验各队列治疗效果数据 - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n = 86）可评估人群（n = 82）中，CIS的3个月完全缓解率（CRR）为39%（28% - 50%），6个月为26%（17% - 36%），9个月为20%（12% - 30%），12个月为17%（10% - 27%）[103] - 队列2（n = 7）可评估人群（n = 7）中，CIS的3个月和6个月CRR为57%（18% - 90%），9个月为43%（10% - 82%），12个月为14%（0% - 58%）[104] - 合并队列1和2可评估人群（n = 89）中，CIS的3个月CRR为40%（30% - 51%），6个月为28%（19% - 39%），9个月为21%（13% - 31%），12个月为17%（10% - 26%）[106] - 队列3（n = 40）可评估人群（n = 38）的3个月无复发生存率为71%（54% - 85%），6个月为58%（41% - 74%），9个月为45%（29% - 62%），12个月为42%（26% - 59%）[108][109] - 队列1和2合并（n = 93）患者的中位缓解持续时间（DoR）为287天（95%置信区间下限154天，上限不可估计），3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[111] VISTA试验患者长期情况数据 - VISTA试验中所有133名患者，超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[111] - VISTA试验中所有133名患者，90%预计2年或更长时间无疾病进展，29%预计12个月无事件，96%预计2年或更长时间总体生存[111] VISTA试验患者不良事件情况 - 截至2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验所有队列（n = 133）患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%患者因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件[113] 公司与罗氏许可协议收入情况 - 截至2020年6月30日，公司从与罗氏的许可协议中累计获得3000万美元付款，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有望获得最高2.4亿美元的其他里程碑付款，以及净销售额7.5% - 15%的特许权使用费[120][122] 公司财务关键指标情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，净营运资金为3500万美元，累计亏损2.783亿美元；2019年全年和2020年上半年经营活动产生的现金流量分别为负3750万美元和负1830万美元[123] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，不足以支持当前运营计划至少十二个月，预计收到齐鲁制药1200万美元预付款后，资金可维持到2021年第二季度[125] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3770万美元，净营运资金为3500万美元，累计亏损为2.783亿美元[145] - 2019年全年和2020年上半年，公司经营活动产生的现金流量均为负数，分别为3750万美元和1830万美元[145] - 2020年上半年，公司通过股权销售协议（ATM Offering）出售980万股普通股，净收益为800万美元，加权平均价格为每股0.75美元[145] - 基于当前运营计划，预计收到齐鲁许可协议1200万美元预付款后，公司现金可维持运营至2021年第二季度，但存在不确定性[147] Vicineum产品相关资质及合作情况 - 2018年8月，公司的Vicineum获FDA快速通道指定用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[114] - 2019年6月，公司与FDA就Vicineum治疗高危、卡介苗无反应NMIBC的加速批准途径和滚动审查达成一致，且FDA认为现有数据足以支持生物制品许可申请（BLA）提交，无需额外临床试验[114] - 2018年10月，公司与富士胶片签订主生物处理服务协议，2019年4月完成首次商业规模cGMP运行，2020年8月完成药物物质PPQ批次验证研究，预计9月底完成全药物产品PPQ活动[118] - 2017年6月，公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，开展Vicineum联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验，该试验正在招募患者[119] - 公司拥有所有基于TFPT的产品候选药物的全球开发、营销和商业化权利，相关关键专利保护至2036年[119] - 2020年6月17日，FDA有条件接受公司产品候选药物oportuzumab monatox的品牌名称VICINEUM™[116] 公司费用指标变化情况 - 2020年第二季度，研发费用为456.2万美元，较2019年同期的794.4万美元减少338.2万美元，降幅43%；六个月研发费用为1342.9万美元，较2019年同期的1263万美元增加80万美元[128][133][139] - 2020年第二季度，一般及行政费用为331.8万美元，较2019年同期的261.7万美元增加70.1万美元，增幅27%；六个月费用为680万美元，较2019年同期的570万美元增加110万美元[133][140] - 2020年第二季度，或有对价公允价值变动损失为1848万美元，较2019年同期的4400万美元减少2552万美元，降幅58%；六个月变动为收益3520万美元，较2019年同期的损失4300万美元减少7820万美元[133][141] - 2020年第二季度，其他收入净额为1.6万美元，较2019年同期的22.6万美元减少21万美元，降幅93%[133] - 2020年第二季度，总运营费用为2636万美元，较2019年同期的5456.1万美元减少2820.1万美元，降幅52%；运营亏损为2636万美元，较2019年同期的5456.1万美元减少2820.1万美元，降幅52%；净亏损为2634.4万美元，较2019年同期的5433.5万美元减少2799.1万美元，降幅52%[133] - 2020年上半年研发费用为1342.9万美元，较2019年的1263万美元增加79.9万美元，增幅6%[142] - 2020年上半年一般及行政费用为676.6万美元，较2019年的567.2万美元增加109.4万美元，增幅19%[142] - 2020年上半年或有对价公允价值变动为亏损3522万美元，较2019年的亏损4300万美元减少7822万美元，减幅182%[142] - 2020年上半年其他收入净额为19.5万美元，较2019年的48.7万美元减少29.2万美元，减幅60%[142] 公司相关指数率变化情况 - 确定或有对价公允价值的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%增至2020年3月31日的17.9%，再降至2020年6月30日的14.5%；WACC衍生贴现率从2019年12月31日的5.6%增至2020年3月31日的14.7%，再降至2020年6月30日的13.2%[136][141] 公司费用构成情况 - 研发费用主要用于高危NMIBC治疗药物Vicineum的开发，预计后续费用将继续增加[126][128] - 一般及行政费用主要包括人员薪资及相关成本、设施相关成本、专业服务费用等[129] - 其他收入净额主要为现金及现金等价物的利息收入[131] 公司上市合规情况 - 2020年3月2日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价1美元的继续上市要求，原合规期限至8月31日，后因疫情延长至11月12日[148][149] 公司资金获取及运营情况 - 公司未来成功取决于产品研发和盈利运营能力，预计通过股权、债务融资或合作等方式获取资金，但可能面临困难[151][153] 公司现金流量情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1830万美元，2019年同期为1670万美元[155][156] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为8000美元，2019年同期为4.3万美元[155] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为800万美元，2019年同期为3129.5万美元[155][158] - 2020年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少1038万美元，2019年同期净增加1450.9万美元[155] - 2020年上半年经营活动净现金使用量主要包括净收入1520万美元、非现金项目调整等[156] - 2019年上半年经营活动净现金使用量主要包括净亏损6080万美元、非现金项目调整等[156] - 2019年上半年融资活动净现金主要来自2019年6月融资约2800万美元和认股权证行权净收入340万美元[158] 公司资产及税务情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，无形资产账面价值未发生减值[162] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，商誉未发生减值[163] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司没有不确定的税务状况[165]

业绩总结 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元[13] - 公司在2019年第四季度和2020年第一季度通过ATM融资分别获得净收益190万美元和320万美元[13] - 预计2020年4月和5月通过ATM融资获得净收益300万美元[13] 用户数据 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症，其中75%-85%为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）[21] - 美国每年约有80,000名膀胱癌患者被诊断，其中75%-85%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[104] - 高风险NMIBC患者中，约40%-50%接受治疗[104] - 约30%-70%的患者在BCG治疗失败或疾病复发后有机会接受后续治疗[104] 未来展望 - 预计2020年下半年提交Vicinium的MAA申请，预计2021年初获得EMA批准[9] - 美国和欧洲的监管路径清晰，预计2020年第四季度完成BLA申请[12] - 预计2020年6月开始PPQ活动，表明公司在分析可比性方面取得了重要进展[7] 新产品和新技术研发 - Vicinium的BLA修订于2020年5月提交，进一步支持其安全性和耐受性[5] - Vicinium在III期临床试验中显示出76%的患者在3年内保持无膀胱切除状态[36] - Vicinium的临床试验中，243名患者的暴露时间最长可达782天，显示出良好的安全性[47] - Vicinium的生产过程可靠且成本低，合作伙伴包括富士胶片和百特[107] 市场扩张 - 预计Vicinium在美国的市场机会是2-3倍于其他国家[105] - 预计美国市场的商业机会为2-3倍于其他国家市场[81] - Vicinium的定价将低于Keytruda和Opdivo，价格范围为0.50-0.71倍于美国价格[105] 负面信息 - 95%的不良事件为1级或2级，仅有4%的患者经历了与治疗相关的3-5级不良事件[47] - Phase II试验中，20%的患者经历了3-5级不良事件（Grade 3-5 AEs），Phase III试验中为22%[69] 其他新策略和有价值的信息 - Vicinium的平均患者接受了15次BCG灌注，显示出良好的耐受性[47] - Vicinium的生产采用行业标准的微生物表达系统，降低了供应短缺的风险[107]

产品研发进度 - 公司最先进的候选产品Vicinium于2019年12月6日开始向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3以最终完成提交[103] - 2018年8月，公司的Vicinium获FDA快速通道指定用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）[115] - 2019年6月，公司与FDA就Vicinium治疗高危卡介苗无反应NMIBC的加速批准途径达成一致，并可进行滚动审评[115] - 2019年12月6日，公司开始向FDA滚动提交Vicinium的生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3（CMC）以完成BLA提交[115] - 2020年5月7日，公司收到欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的临床科学建议，预计2021年初向EMA提交Vicinium治疗高危NMIBC的上市许可申请（MAA），2022年初获批[115] - 2018年10月，公司与富士胶片签订主生物处理服务协议，2019年4月完成首次商业规模cGMP运行，2020年2月完成预工艺性能确认（pre - PPQ）cGMP批次生产[116] - 2017年6月，公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，开展Vicinium联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验[119] VISTA试验情况 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者的入组，分为3个队列，截至2020年4月底所有患者完成治疗[103][105] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n=82）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的完全缓解率（CRR）分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）、17%（10%-27%）[105] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列2（n=7）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的CRR分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）、14%（0%-58%）[106] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1和2合并（n=89）CIS患者3个月、6个月、9个月、12个月的CRR分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）、17%（10%-26%）[108] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列3（n=38）患者3个月、6个月、9个月、12个月的无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）、42%（26%-59%）[111] - 队列1和2合并（n=93）患者的中位缓解持续时间（DoR）为287天（95%CI：154天 - 不可估计），3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[112] - VISTA试验中133名患者超过75%预计3年无需膀胱切除术，约88%的缓解者预计3年无需膀胱切除术[112] - VISTA试验中133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展，29%预计12个月无事件生存，96%预计2年或更长时间总生存[112] - 截至2019年5月29日数据截止日期，VISTA试验133名患者中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，4名患者（3%）因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件[114] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司从与罗氏的许可协议中累计获得3000万美元付款，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有权获得最高2.4亿美元的额外里程碑付款及7.5% - 15%的分层版税[120] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，净营运资金为3750万美元，累计亏损为2.52亿美元[121] - 2019年全年和2020年第一季度，公司经营活动产生的现金流分别为负3750万美元和负880万美元[121] - 2020年第一季度研发费用为886.7万美元，2019年同期为468.6万美元，同比增长418.1万美元，增幅89%[127][132] - 2020年第一季度行政及管理费用为344.8万美元，2019年同期为305.5万美元，同比增长39.3万美元，增幅13%[132] - 2020年第一季度或有对价公允价值变动为 - 5370万美元，2019年同期为 - 100万美元，同比减少5270万美元，降幅5270%[132] - 2020年第一季度其他收入净额为17.9万美元，2019年同期为26.1万美元，同比减少8.2万美元，降幅31%[132] - 2020年第一季度净收入为4156.4万美元，2019年同期净亏损为648万美元，同比增加4804.4万美元，增幅 - 741%[132] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，净营运资金为3750万美元，累计亏损为2.52亿美元[138] - 2019年全年经营活动产生的负现金流为3750万美元，2020年第一季度为880万美元[138] - 2020年第一季度通过股权销售协议（ATM Offering）出售320万股普通股，净收益为320万美元，加权平均价格为每股1.02美元[138] - 里程碑付款适用的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%增至2020年3月31日的17.9%，2%特许权使用费的加权平均资本成本衍生贴现率从5.6%增至14.7%[135] - 2020年第一季度，公司经营活动净现金使用量为880万美元，主要包括净收入4160万美元、非现金项目调整等[146] - 2019年第一季度，公司经营活动净现金使用量为800万美元，主要包括净亏损650万美元、非现金项目调整等[149] - 2020年第一季度，公司融资活动提供净现金320万美元，主要来自普通股销售；2019年第一季度融资活动提供净现金极少[147][149] - 由于COVID - 19疫情，金融市场波动，里程碑付款适用的高收益债务指数率从2019年12月31日的11.8%升至2020年3月31日的17.9%，2%特许权使用费的WACC衍生贴现率从5.6%升至14.7%，导致或有对价公允价值减少5370万美元[149] 上市相关情况 - 2020年3月2日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价每股1美元的上市要求，原合规期限至2020年8月31日，后因疫情延长至2020年11月12日[140][141] - 若2020年11月12日前不符合要求，公司或有180个日历日的宽限期重新达标，若不达标，纳斯达克将决定是否摘牌，公司可上诉[142] 公司未来发展及资金需求 - 公司未来成功取决于产品研发和盈利运营能力，需大量资金，可能通过股权、债务融资等方式获取，若无法筹集资金，可能需实施成本削减策略[143] 公司资产及会计核算情况 - 公司无形资产为2016年收购Viventia获得的Vicinium全球产品权利，每年至少进行一次减值测试，截至2020年3月31日和2019年12月31日未发生减值[151] - 公司商誉源于2016年9月收购Viventia，每年至少进行一次减值测试，截至2020年3月31日和2019年12月31日未发生减值[153] - 公司或有对价源于2016年9月收购Viventia，按估计公允价值计量，其估值基于不可观察输入值，管理层持续审查假设和判断[154] - 公司所得税采用资产负债法核算，截至2020年3月31日和2019年12月31日无不确定税务状况[155] - 研发活动费用在发生期间计入费用[156] - 研发费用包括内部和外部成本[156] - 内部研发主要包括人员成本等[156] - 某些情况下需向供应商预付款项用于研发[156] - 预付款项记为预付资产，活动完成或收到货物时费用化[156] 会计准则及披露情况 - 最近发布的会计准则在季报10 - Q的特定部分讨论[158] - 公司在报告期内及目前没有任何表外安排[158] - 较小报告公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[159] 公司产品权利情况 - 公司拥有基于TFPT的产品候选药物全球开发、营销和商业化权利，关键专利保护至2036年[119]