业绩总结 - 2020年预计有80,000例膀胱癌患者，相关医疗费用达到60亿美元[5] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为4250万美元，足以支持2021年的关键战略优先事项[29] - 2019年第四季度，公司通过ATM融资获得净收益190万美元，发行210万股；2020年第一季度获得净收益320万美元，发行320万股[29] 用户数据 - 膀胱癌在美国的发病率为每年约44万例，其中75%-85%为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）[39] - NMIBC患者中，约40%-50%为高风险患者[106] - 预计第一年接受Vicinium治疗的患者平均接受22剂，第二年平均接受7剂[106] 新产品和新技术研发 - Vicinium在3个月时的完全应答率为40%（置信区间：30-51），而Keytruda为41%（置信区间：32-51）[9] - Vicinium的治疗相关3-5级不良事件发生率为4%，而Keytruda为13%[9] - Vicinium的双重作用机制使其能够选择性地靶向癌细胞，同时一般不影响健康细胞[46] - 公司已成功制造10批药物原料和12批药物产品，以支持Vicinium的临床试验[15] - 公司预计在2021年初向EMA提交Vicinium的市场授权申请（MAA），并预计在2022年初获得批准[19] 市场扩张和并购 - 公司预计在美国市场有显著的商业机会，且海外市场潜力为美国的2-3倍[101] - 在EU5地区，膀胱癌的发生率相对于美国为1.2-1.4倍，价格相对为0.50-0.71倍[108] - 日本的膀胱癌发生率相对于美国为0.4-0.6倍，价格相对为0.60-0.70倍[108] 未来展望 - 公司预计在2020年下半年完成BLA提交[3] - 预计2020年将提交的BLA材料包括风险管理计划、药品标签草案和宣传材料[59] - Vicinium的专利申请预计在2036年或之后到期，可能获得12年的生物制剂市场独占权[118] 负面信息 - 公司在2020年预计BCG短缺将持续，影响患者护理[44] - 经过治疗的高风险乳头状患者中，50%在1年内无疾病复发，复发的中位时间为402天（约13.2个月）[78] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在III期临床试验中显示Vicinium能够显著延迟或避免膀胱切除术[41] - Vicinium的安全性数据中，95%的不良事件为1级或2级，仅有4%的患者经历了与治疗相关的3-5级不良事件[65] - Vicinium的生产过程可靠且成本低，降低了供应短缺的风险[110] - Vicinium的商业生产策略包括与Fujifilm和Baxter等世界级合同制造商合作[115]

公司业务与产品管线 - [公司是一家临床后期公司，推进靶向融合蛋白疗法治疗癌症，最先进候选产品Vicinium用于治疗高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），2019年12月6日启动向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），预计2020年下半年完成模块3以最终确定提交][268][281] - [公司已推迟Vicinium治疗SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发，专注于Vicinium治疗高危NMIBC的开发][283][288][290] - [公司与美国国家癌症研究所（NCI）签订合作研发协议，NCI将开展Vicinium联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗高危NMIBC的1期临床试验][283] - [公司拥有所有基于TFPT的候选产品的全球开发、营销和商业化权利，若Vicinium治疗高危NMIBC获监管批准，计划组建北美专业泌尿科销售团队，在美国和加拿大营销产品，在美国和加拿大以外地区寻求商业化合作伙伴][283] - [公司拥有或独家授权所有基于TFPT的候选产品的全球知识产权，关键专利保护期至2036年][283] VISTA试验数据 - [VISTA试验截至2019年5月29日数据显示，队列1可评估人群（n=82）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月完全缓解率（CRR）分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）和17%（10%-27%）][268] - [队列2可评估人群（n=7）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月CRR分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）和14%（0%-58%）][270][271] - [队列1和2合并可评估人群（n=89）中，CIS的3个月、6个月、9个月和12个月CRR分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）和17%（10%-26%）][273] - [队列3可评估人群（n=38）中，3个月、6个月、9个月和12个月无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）和42%（26%-59%）][274] - [队列1和2合并患者（n=93）的中位缓解持续时间（DoR）为287天，3个月达到完全缓解的患者中，52%在开始治疗后12个月或更长时间内无疾病][275] - [VISTA试验中所有133名患者，超75%预计2.5年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术；队列3患者中位疾病复发时间为402天；90%患者预计2年或更长时间无疾病进展；29%患者预计12个月无事件生存；96%患者预计总生存期达2年或更长][277] VISTA试验安全性 - [截至2019年5月29日，Vicinium 3期VISTA试验所有队列（n=133）患者中，88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%患者因不良事件停药，14%患者报告严重不良事件][278] 产品监管与合作 - [2018年8月Vicinium获FDA快速通道指定，2019年与FDA多次会议就CMC分析可比性计划、加速批准途径、上市后确证试验等达成一致，若获批初始适应症为接受充分卡介苗（BCG）治疗的BCG无反应患者，确证试验成功可扩大标签范围][279][281] - [2018年10月公司与富士胶片达成主生物处理服务协议，2019年4月富士胶片完成首次全商业规模cGMP运行，所有3期放行规格均达标，支持其商业化生产Vicinium原料药的能力][282] - [截至2019年12月31日，公司从罗氏获得的许可协议付款总计3000万美元，包括2016年8月的750万美元预付款和2016年9月的2250万美元里程碑付款，还有望获得最高2.4亿美元的额外款项及7.5% - 15%的分层版税][284] 财务状况 - [截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4810万美元，净营运资金为4590万美元，累计亏损2.935亿美元，2019 - 2017年经营活动产生的负现金流分别为3750万美元、2280万美元和1780万美元][286] - [公司预计在可预见的未来持续经营亏损，因继续进行Vicinium治疗高危NMIBC的3期VISTA试验并寻求FDA营销批准][286] - [2019 - 2017年，Vicinium治疗高危NMIBC的研发费用分别为1602.3万美元、894.2万美元和697.4万美元，总研发费用分别为2466.3万美元、1407.7万美元和1251万美元][290] - [2019年研发费用为2470万美元，较2018年的1410万美元增加1060万美元，增幅75%，主要因技术转让和生产扩大成本增加等因素[295][296]] - [2019年一般及行政费用为1220万美元，较2018年的1160万美元增加60万美元，增幅5%，主要因员工薪酬和专业审计费用增加[295][297]] - [2019年或有对价公允价值变动为7160万美元，较2018年的880万美元增加6280万美元，增幅714%，主要受2019年二、四季度事件驱动[295][298]] - [2019年其他收入净额为100万美元，较2018年的80.7万美元增加18.4万美元，增幅23%，主要因2019年6月股权融资后现金余额增加带来利息收入增加[295][299]] - [2019年总运营费用为1.08491亿美元，较2018年的3450万美元增加7399.1万美元，增幅214%；运营亏损为1.08491亿美元，较2018年的3450万美元增加7399.1万美元，增幅214%；净亏损和综合亏损为1.075亿美元，较2018年的3369.3万美元增加7380.7万美元，增幅219%[295]] - [截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4810万美元，净营运资金为4590万美元，累计亏损为2.935亿美元；2019 - 2017年经营活动产生的负现金流分别为3750万美元、2280万美元和1780万美元[302]] - [2019年公司通过多种融资方式筹集资金，包括6月公开发行筹集2780万美元，11月ATM发行截至12月31日筹集190万美元，行使认股权证获得550万美元[302]] - [公司预计在可预见的未来持续运营亏损，因继续进行Vicinium的3期VISTA试验并寻求FDA营销批准，且认为截至2019年12月31日的现金及现金等价物不足以支持至少十二个月的当前运营计划[302]] - [公司未来成功取决于产品候选药物开发和实现盈利运营能力，预计通过股权或债务融资、合作、许可交易等方式寻求额外资金[305]] - 2019 - 2017年经营活动净现金使用量分别为3752.1万、2282.9万和1776.5万美元[308][309] - 2019 - 2017年投资活动净现金（使用）提供量分别为 - 13.6万、 - 2万和9.8万美元[308] - 2019 - 2017年融资活动净现金提供量分别为3535.6万、5858.3万和700.5万美元[308] - 2019 - 2017年现金、现金等价物和受限现金净增加额分别为 - 230.1万、3575.2万和 - 1066.2万美元[308] 疫情影响与应对 - [公司正积极执行风险缓解策略以减轻COVID - 19的影响，目前尚未因疫情遭受业务中断][286] - [公司正积极执行风险缓解策略以减轻COVID - 19影响，目前尚未因疫情经历业务中断[304]] 关键会计政策 - [公司最关键会计政策涉及无形资产、商誉和或有对价公允价值；所得税；研发费用；持续经营考虑[312]] - [公司无形资产为2016年收购获得的Vicinium全球产品权利，2019和2018年末未发生减值[313]] - [公司商誉源于2016年9月收购，2019 - 2017年未发生减值[314]] - [公司或有对价源于2016年9月收购，其公允价值估计基于不可观察输入值，可能导致收益波动[315]] - [截至2019和2018年12月31日，公司无不确定税务状况[319]] - [研发活动成本在发生当期费用化，包括内外部成本[320] ]

财务数据和关键指标变化 - 公司2019年底拥有约4800万美元现金及现金等价物，足以支持战略重点至2021年 [35] - 公司2019年底流通普通股为1.068亿股，完全摊薄后价值1.36亿美元，且无债务 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 产品Vicinium - 临床数据显示，在III期数据中76%的患者至少三年内可避免根治性膀胱切除术 [12] - 市场研究中，医生认为Vicinium与Keytruda疗效相当，但安全性更好，更易融入现有治疗实践，对Vicinium总体兴趣更高 [16] - 当医生为高危非肌肉浸润性膀胱癌患者在Vicinium和Keytruda间选择时，约80%会选择Vicinium [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年约8万患者被诊断为膀胱癌，预计今年仅美国支付方就需承担60亿美元负担 [8] - 约1500名泌尿科医生治疗约75%的非肌肉浸润性膀胱癌患者 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 计划在今年完成Vicinium的BLA提交，预计2021年上半年获得批准 [7][34] - 计划在产品推出前不久部署约40 - 50名销售代表，利用合同销售组织开展商业活动 [23] - 制定数字和社交策略，以影响决策过程中的护理人员 [24] 行业竞争 - Keytruda今年1月获FDA批准用于非肌肉浸润性膀胱癌，Vicinium与其疗效相似，但Vicinium安全性更好、膀胱切除时间数据更优，医生更倾向选择Vicinium [14][15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为非肌肉浸润性膀胱癌存在巨大未满足需求，Vicinium有独特作用机制和临床优势，市场研究结果积极，商业机会大，监管路径明确 [6][7][36] - 目前公司未受新冠疫情业务干扰，已执行风险缓解策略，临床、监管和制造方面暂无重大风险 [45][46][50] 其他重要信息 - 公司将在年度报告中提及公共卫生事件（如新冠疫情）可能对业务产生不利影响，包括商业化和融资能力 [5] - 公司与富士合作生产原料药，与百特合作进行药品灌装和包装，需完成三次连续工艺性能确认运行，并收集稳定性数据 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Keytruda在美国和美国以外用于非肌肉浸润性膀胱癌批准的数据有何不同 - 2019年12月FDA咨询委员会会议简报显示，Keytruda总体完全缓解率为41%，美国数据约为31%，美国组约有35 - 40名患者，默克当时未作解释，可能是美国患者在使用二线药物前使用更多卡介苗；公司研究中美国组完全缓解率为40%，与全球数据相近，在疗效对比上有优势 [39][40] 问题2: Vicinium制造和分析可比性步骤中，监管机构在申报时会关注的稳定性数据 - 监管机构关注的方面包括分析放行测试、生物物理表征、强制降解研究和稳定性研究，需确保加拿大生产的临床供应与富士和百特生产的商业供应一致；若能证明分析可比性，可利用临床试验的历史稳定性研究数据，公司将提交所有稳定性数据供FDA确定 [41][42] 问题3: 针对疫情，公司在CMC运营方面有何修改，确认性试验的状态及启动时间 - 公司未受疫情业务干扰，已执行风险缓解策略，临床试验方面患者已过12个月节点，数据已提交FDA；监管方面，去年已进行多次面对面会议，预计至批准前无额外面对面会议，与FDA和EMA保持定期沟通；供应链方面，与CMO和分销商密切联系，他们有信心维持运营；确认性试验计划在2021年上半年启动，以符合加速批准要求 [45][47][51] 问题4: 到BLA最终确定前，公司是否会与监管机构进一步会面，制造运行数据公布情况 - 公司正在进行预PPQ运行，预计第二季度收集完数据后给出分析可比性的更新；无计划与FDA进行面对面会议，但会持续沟通；提交BLA且被接受后，将讨论是否需要ADCOM会议 [53][54]

业绩总结 - 每年有80,000名膀胱癌患者被诊断，预计2020年的医疗费用达到60亿美元[4] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为4810万美元，足以支持关键战略优先事项直到2021年[23] - 公司已发行106.8百万股普通股，完全稀释后为136百万股，且无优先股和债务[23] 用户数据 - Vicinium在临床试验中显示出40%的完全反应率和71%的复发无病率[7] - 76%的患者在36个月内保持无膀胱切除状态，显示出显著的成本节约[7] - 高处方泌尿科医生中，80%选择Vicinium而非Keytruda[14] - 60%的泌尿科实践中有5名以上的泌尿科医生，显示出高集中度的处方基础[17] 新产品和新技术研发 - Vicinium的安全性数据中，只有4%的患者经历了与治疗相关的3-5级不良事件[12] - Vicinium的临床数据表明，12个月的总体生存率为98%[7] - Vicinium在III期临床试验中显示出强大的效益风险特征，能够选择性地靶向癌细胞[43] - Vicinium的BLA提交预计将显著降低获得监管批准的风险[47] - 预计2020年膀胱癌治疗市场的成本将达到约60亿美元[32] 市场扩张和并购 - 预计维基宁在美国以外的市场机会是美国市场的2-3倍[76] - FDA推荐加速审批路径，表明Vicinium的BLA提交得到了积极反馈[20] - 预计全球BCG短缺将持续到2020年，影响患者护理[35] 负面信息 - III期临床试验中，3名患者报告了4例事件，包括1例4级胆汁淤积性肝炎和1例5级肾衰竭[65] - II期试验中，94%的患者经历了任何不良事件(AE)，III期为88%[66] 其他新策略和有价值的信息 - Vicinium的定价预期为每年10万美元，预计在市场上具有竞争力[19] - 反应者在治疗开始后3年内保持无膀胱切除的概率为88%[62] - 预计从首次批准日期起，生物制剂将获得12年的市场独占权[86]

业绩总结 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5790万美元，足以支持关键战略优先事项直到2020年第四季度[8] - 截至2019年10月31日，公司普通股总计1.047亿股，完全稀释后为1.34亿股，且无债务[9] - 公司在2019年取得了显著进展，2020年有望成为转折年[17] 用户数据 - 膀胱癌在美国是第六大最常见癌症，其中75%-85%为非肌肉浸润性膀胱癌，治疗费用每年高达40亿美元[23] - 美国每年约有80,000名膀胱癌患者，其中75%-85%为膀胱癌患者，40%为NMIBC患者[133] - 约75%-90%的BCG治疗失败或复发的患者有机会接受Vicinium治疗[133] 新产品和新技术研发 - 2019年与FDA成功完成四次会议，包括接受Vicinium的分析可比性计划，且不需要额外的临床试验[10] - 2019年12月6日，公司启动了Vicinium的BLA提交，预计将显著降低监管审批路径的风险[12] - Vicinium在治疗NMIBC患者中显示出显著的疗效，尤其是在传统疗法失败后的患者中[127] 市场扩张 - Vicinium的国际市场机会预计是美国市场的2-3倍[136] - 约1,500名泌尿科医生负责75%的NMIBC治疗，且大多数集中在团体实践中[137] 未来展望 - 公司预计在2020年下半年完成BLA提交，并期待FDA的优先审查[15] - Vicinium的定价范围与尿路上皮癌的检查点抑制剂相比，年成本约为20万美元[134] - 预计在Vicinium的第一年，平均每位患者将接受约28剂治疗[133] 负面信息 - 由于BCG短缺，膀胱癌患者的治疗选择受到限制，患者面临癌症进展的风险[22] - 膀胱癌患者的生存率在近年来有所下降，尤其是在BCG短缺期间[23] 其他新策略 - Vicinium与阿斯利康的抗PD-L1药物Imfinzi（durvalumab）联合使用正在进行I期研究[116] - Vicinium的制造过程可靠且成本低，降低了供应短缺的风险[140] - FDA已接受Vicinium的可比性策略，认为无需额外的临床试验来建立可比性[145]

Vicinium临床试验进展 - 公司最先进候选产品Vicinium正在进行单臂、多中心、开放标签的3期临床试验，共招募133名患者[96] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1（n=82）3个月原位癌完全缓解率为39%，6个月为26%，9个月为20%，12个月为17%[101] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列2（n=7）3个月原位癌完全缓解率为57%，6个月为57%，9个月为43%，12个月为14%[102] - 截至2019年5月29日数据截止日期，合并队列1和2（n=89）3个月原位癌完全缓解率为40%（30%-51%），6个月为28%（19%-39%），9个月为21%（13%-31%），12个月为17%（10%-26%）[104] - 队列1和2患者（n=93）的中位缓解持续时间为287天（95%置信区间，154-不可估计）[107] - 队列3患者（n=40）的中位疾病复发时间为402天（95%置信区间，170-不可估计）[107] - VISTA试验中接受Vicinium治疗的133名患者中，超过75%的患者预计在2.5年内不进行膀胱切除术，约88%的缓解者预计在3年内不进行膀胱切除术[107] - VISTA试验中接受Vicinium治疗的133名患者中，90%预计2年或更长时间无进展生存，29%预计12个月无事件生存，96%预计2年或更长时间总生存[107] Vicinium安全性数据 - 截至2019年5月29日数据截止日期，所有队列患者（n=133）中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级，仅3%患者因不良事件停药[108] Vicinium申报计划 - 公司预计2019年第四季度提交Vicinium的生物制品许可申请，FDA表示无需额外临床试验支持申请[109] 公司财务收入 - 截至2019年9月30日，公司收到罗氏公司3000万美元付款，包括750万美元预付款和2250万美元里程碑付款，还有望获得最高2.4亿美元额外款项及特许权使用费[113] 公司财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5790万美元，净营运资金为5030万美元，累计亏损2.6亿美元[114] - 2018年全年和2019年前九个月，公司经营活动产生的现金流分别为负2280万美元和负2370万美元[114] - 公司预计现有现金可支持运营至2020年第四季度，但对持续经营能力存重大疑虑[114] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为5790万美元，净营运资金为5030万美元，累计亏损为2.6亿美元[135] - 2018年全年经营活动产生的负现金流为2280万美元，2019年前九个月为2370万美元[135] - 2019年6月，公司通过承销公开发行筹集了2780万美元的净收益；2019年1月1日至9月30日，通过行使认股权证获得340万美元的收益[135] - 2019年前九个月经营活动使用的净现金为2370万美元，投资活动使用的净现金为10万美元，融资活动提供的净现金为3130万美元，现金及现金等价物和受限现金净增加740万美元[139] - 公司预计在可预见的未来将继续出现经营亏损，目前的现金及现金等价物不足以支持至少十二个月的当前运营计划，预计到2020年第四季度有足够的现金来支持运营[135] - 2019年前9个月经营活动净现金使用量为2370万美元，主要包括7390万美元净亏损等；2018年前9个月为1520万美元，主要包括2690万美元净亏损等[140] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金包括2780万美元净收益和340万美元认股权证行权所得；2018年前9个月包括870万美元净收益等多项[142] Vicinium研发费用 - 2019年前三个月和前九个月，高风险NMIBC治疗药物Vicinium的研发费用分别为661.3万美元和1924.3万美元，高于2018年同期的337.2万美元和940.6万美元[120] - 2019年第三季度研发费用为660万美元，较2018年同期的340万美元增长320万美元，增幅96%；九个月研发费用为1920万美元，较2018年同期的940万美元增长980万美元，增幅105%[124][130] 公司费用及亏损情况 - 2019年第三季度一般及行政费用为320万美元，较2018年同期的380万美元减少60万美元，降幅15%；九个月一般及行政费用为890万美元，较2018年同期的810万美元增长80万美元，增幅10%[124][131] - 2019年第三季度或有对价公允价值变动为360万美元，较2018年同期的720万美元减少360万美元，降幅50%；九个月或有对价公允价值变动为4660万美元，较2018年同期的990万美元增长3670万美元，增幅371%[124][132] - 2019年第三季度其他收入净额为30万美元，较2018年同期的40万美元减少10万美元，降幅16%；九个月其他收入净额为80万美元，较2018年同期的50万美元增长30万美元，增幅62%[124][133] - 2019年第三季度净亏损及综合亏损为1310万美元，较2018年同期的1400万美元减少80万美元，降幅6%；九个月净亏损及综合亏损为7390万美元，较2018年同期的2690万美元增长4700万美元，增幅175%[124][129] Vicinium开发策略调整 - 公司已推迟Vicinium治疗SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发，专注于Vicinium治疗高风险NMIBC的开发[116] Vicinium合作与生产 - 公司与富士胶片签订主生物处理服务协议，2019年4月完成Vicinium原料药首次全商业规模GMP运行[111] - 公司与美国国立癌症研究所签订合作研发协议，开展Vicinium联合阿斯利康免疫检查点抑制剂durvalumab治疗NMIBC的1期临床试验[111] 公司知识产权 - 公司拥有所有基于TFPT的候选产品全球开发、营销和商业化权利，知识产权保护期从2018年至2034年[111] 或有对价处理 - 公司在2016年9月收购Viventia Bio时记录或有对价，其公允价值在每个资产负债表日评估[121] 公司关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及无形资产、商誉和或有对价公允价值等方面[143] 公司资金存放与风险控制 - 公司现金存于大型金融机构的活期账户，超过FDIC每个存款人、每家银行、每个所有权类别的25万美元保险限额[155] - 公司通过投资高评级货币市场基金限制现金等价物的信用风险[155] 公司外汇风险 - 公司面临外汇风险，主要是加元兑美元汇率波动，假设外汇汇率变动10%对净亏损无重大影响[156] - 公司不进行外汇套期保值或其他套期保值活动[156] 公司研发支出处理 - 研发支出在发生当期费用化，包括人员成本等多项[150] 公司所得税处理 - 公司按负债法处理所得税，对递延所得税资产记录估值备抵[148] 公司承诺和合同义务 - 截至2019年9月30日，公司承诺和合同义务无重大变化[152]

财务状况 - 截至2019年9月30日，期末现金及现金等价物为5790万美元，足够资金支持关键战略优先事项至2020年第四季度[10] - 流通普通股为1.047亿股，无优先股，完全摊薄股份为1.34亿股，无债务[10] 未满足医疗需求 - 膀胱癌是美国第六大常见癌症，75%-85%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），每年治疗费用达40亿美元[13] - 全球每年约44万例新膀胱癌病例，卡介苗（BCG）短缺使患者治疗选择受限，仅3种产品获FDA批准用于NMIBC治疗[12][14] 产品特性 - Vicinium是融合蛋白，能选择性靶向癌细胞，抑制蛋白质合成，对多药耐药癌细胞有效，具有双重作用机制[16] 监管路径 - 2019年与FDA进行多次会议，预计12月启动生物制品许可申请（BLA）提交，2020年完成BLA提交并进行肿瘤药物咨询委员会会议[19] - 获得FDA快速通道、加速审批途径、滚动审查资格，预计BLA提交后获优先审查[20] 临床数据 - 3个月时，原位癌（CIS）完全缓解率为40%，乳头状癌无复发生存率为71%[23] - 24个月总生存率为96%，95%不良事件为1级或2级，仅4%患者出现3 - 5级治疗相关不良事件[24] 商业机会 - 约84%高处方量泌尿科医生表示会为患者处方Vicinium，预计美国以外市场机会是美国的2 - 3倍[26] - 约1500名泌尿科医生治疗约75%的BCG患者，市场集中便于高效推广[26] 制造工艺 - Vicinium采用可靠、低成本的微生物表达系统制造，与富士胶片和百特合作生产[27] 知识产权 - Vicinium专利有效期至2024 - 2025年，有望获得12年生物制品市场独占权[147]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度末公司现金及现金等价物为5790万美元，足以支持投资和战略重点至2020年第四季度 [10] - 公司与2018年和2017年认股权证持有人交易，340万份认股权证行权，获得200万美元收益 [11] - 公司目前约有1.05亿股普通股流通在外，完全摊薄后预留1.34亿股，包括流通认股权证和股票期权 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点包括完成VISTA试验、成功进行技术转移和扩大商业制造规模、建立供应链、开展监管活动以完成生物制品许可申请（BLA）提交，以及开展美国上市前市场准备活动 [10] - 2020年公司预计与欧洲药品管理局（EMA）就Vicinium在欧洲的监管路径展开讨论 [20] - 膀胱癌治疗领域需求未满足，治疗选择有限，公司致力于将Vicinium推向市场 [13][14] - 公司与富士和百特合作进行制造，采用微生物表达系统，以降低成本并确保供应可靠性 [30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年几乎在各个方面对公司来说都将是变革性的一年 [7] - 公司认为Vicinium有巨大未满足医疗需求、差异化产品、明确监管途径和重大商业机会，专注于拯救和改善膀胱癌患者生活 [32] - 未来公司有一系列令人兴奋的事件，包括BLA提交、宣布美国以外的合作伙伴关系、积极的咨询委员会会议、FDA批准和早期商业成功等 [50] 其他重要信息 - Vicinium是一种融合蛋白，通过双重作用机制选择性杀死膀胱癌细胞，同时激活患者免疫系统 [15] - 公司与FDA就Vicinium上市后验证性试验设计达成一致，试验将针对未接受足够卡介苗（BCG）治疗的患者 [20] - 临床数据显示，Vicinium在三个月时约有40%的完全缓解率，完全缓解具有较强持久性，患者平均无膀胱切除术时间为930天，24个月总生存率为96%，且安全性和耐受性良好 [24][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与FDA讨论的验证性研究的关键终点是什么？ - 主要终点是完全缓解率和缓解持续时间，研究将设计为显示相对于标准治疗的优越性 [35] - 次要终点包括生活质量（采用欧洲癌症研究与治疗组织的问卷）、生存率（总生存、无进展生存和无病床生存）、安全性和耐受性终点，以及延迟完全缓解终点 [36][37] 问题2: 是否仍预计FDA会在2020年为Vicinium举行咨询小组会议？ - 公司预计2020年将举行咨询委员会会议，主要问题是所提供的数据是否代表临床意义上的疗效，这将是获得非肌肉浸润性膀胱癌适应症产品的标准 [38][39] 问题3: 验证性研究成功后的目标人群是什么，与VISTA试验人群相比规模如何？ - 目标人群与II期和III期试验不同，此次针对接受1 - 6剂BCG的患者，该人群更符合现实世界情况，且Vicinium在BCG暴露较少的患者中效果更好 [42][43][44] - 目前与FDA就临床研究的高级要素达成一致，将制定研究方案和统计分析计划并提交FDA，请求举行C类会议。目前考虑采用西蒙两阶段设计，对照组与治疗组比例可能为2:1或3:1，对照组30 - 40人，治疗组90 - 100人，试验为全球性，约70人在北美，其余在国外 [45][46] 问题4: 对对照组的效果预期如何，其完全缓解率和缓解持续时间预期是多少？ - 目前正在与泌尿科医生和关键意见领袖沟通，以确定对照组使用的药物，将根据当前对标准治疗的理解为医生提供几种选择作为比较组 [47] - 使用西蒙两阶段设计时，若在15 - 20名患者入组后发现对照组无效，可放弃对照组，转为单臂试验 [48]

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Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to | --- | --- | |----------------------------------------------------------------------------|------------------------------------------| | ...