融资情况 - 2022年8月完成普通股后续公开发行，发行725万股，每股35美元，净收益约2.383亿美元[97] - 2022年8月完成向合格机构买家私募发行2027年到期的可转换优先票据，本金总额3.45亿美元，利率2.50%，净收益约3.348亿美元[97] - 公司可根据融资协议最多获得1.25亿美元资金，2021年4月和2022年4月分别已收到约3110万美元和3750万美元[111] - 2021年7月完成后续公开发行，发行1400万股普通股，净收益约3.283亿美元；2022年8月完成后续公开发行，发行725万股普通股，净收益约2.383亿美元[135] - 2022年8月发行2027年票据，总本金3.45亿美元，净收益约3.348亿美元[135] - 2022年前九个月融资活动提供现金主要来自2022年8月后续公开发行净收益2.383亿美元、2027年票据发行净收益3.348亿美元、融资协议收益3750万美元等[145] - 2021年4月公司签订融资协议，将获最高1.25亿美元支持他瓦帕登开发，2021年4月收到约3110万美元（占总承诺资金25%），2022年4月收到3750万美元（占总承诺资金30%），获批后需支付不超5.313亿美元费用，也可提前按一定倍数支付[149] - 2022年8月公司完成3.45亿美元2027年可转换优先票据发行，年利率2.50%，半年付息一次，2027年8月15日到期[150] 临床试验进展 - 恩拉利定（Emraclidine）治疗精神分裂症的2期临床试验数据预计2024年上半年公布，治疗阿尔茨海默病精神病的1期试验计划2022年底启动[101][104] - 达里加巴特（Darigabat）治疗局灶性癫痫的2期概念验证试验数据预计2023年年中公布，治疗惊恐障碍的2期概念验证试验计划2023年启动[101][106] - 他瓦帕登（Tavapadon）治疗帕金森病的TEMPO - 3试验目标总入组500名患者，TEMPO - 3数据读出预计推迟到2023年上半年之后，TEMPO - 1和TEMPO - 2时间线正在审查[106] - CVL - 871治疗痴呆相关冷漠症的2a期探索性试验数据不再预计2023年上半年读出，计划2023年第一季度提供更新时间线[101][106] 在研项目情况 - 公司有三个正在进行的3期试验和一个他瓦帕登治疗帕金森病的开放标签扩展试验[96] - 公司有两个正在进行的2期试验和一个恩拉利定治疗精神分裂症的开放标签扩展试验[96] - 公司有一个正在进行的2期概念验证试验和一个达里加巴特治疗局灶性癫痫的开放标签扩展试验[96] 公司面临风险 - 生物制药行业竞争激烈，公司面临新产品、技术创新、知识产权保护、政府监管等风险，财务状况还可能受供应链中断、贸易争端等因素影响[108][110] - 新冠疫情对公司业务的影响程度取决于未来发展，具有高度不确定性[114] 财务关键指标 - 亏损与收入 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.749亿美元，尚未产生收入[113] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不太可能通过产品销售获得收入[116] - 2022年和2021年前九个月净亏损分别为2.587亿美元和1.663亿美元，截至2022年9月30日累计亏损8.749亿美元，尚未产生收入[133] 财务关键指标 - 费用预计 - 公司预计随着临床阶段候选产品推进、寻求监管批准等情况，费用将大幅增加[113] - 公司预计研发费用会因计划的临床前和临床开发活动而增加[117] - 公司预计一般及行政费用会随着公司发展而增加[120] 财务关键指标 - 收入与费用构成 - 利息收入来自现金、现金等价物等，利息费用来自2027年票据的未偿本金余额及债务发行成本摊销[121] - 其他收入（费用）净额主要包括融资负债和私募认股权证的公允价值重估损益等[122] 财务关键指标 - 季度数据对比 - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别为7.1385亿美元和1.98947亿美元，较2021年同期增长78%和74%[126][128] - 2022年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为2.368亿美元和6.1654亿美元，较2021年同期增长65%和48%[126][129] - 2022年第三季度和前九个月总运营费用分别为9.5065亿美元和2.60601亿美元，较2021年同期增长74%和67%[126] - 2022年第三季度和前九个月运营亏损分别为9.5065亿美元和2.60601亿美元，较2021年同期增长74%和67%[126] - 2022年第三季度和前九个月利息收入（支出）净额分别为2706万美元和3668万美元，较2021年同期有显著变化[126][130] - 2022年第三季度和前九个月其他收入（支出）净额分别为 - 7579万美元和 - 1770万美元[126][132] - 2022年第三季度和前九个月税前亏损分别为9.9938亿美元和2.58703亿美元，较2021年同期增长61%和56%[126] - 2022年第三季度和前九个月净亏损分别为9.9938亿美元和2.58703亿美元，较2021年同期增长61%和56%[126] 财务关键指标 - 其他情况 - 截至2022年9月30日，公司继续对所有递延所得税资产维持全额估值备抵[125] - 2022年第三季度和前九个月，其他研发项目费用因获得美国国家药物滥用研究所的研发成本报销分别减少100万美元和310万美元，2021年同期无此类报销[128] - 业务合并净收益约4.395亿美元，合并完成时有4983314份公开认股权证和166333份私募认股权证流通在外[133] - 截至2022年9月30日，营运资金为9.38638亿美元，较2021年12月31日增长75%，流动资产增加4.206亿美元，流动负债增加1750万美元[139] - 2022年前九个月经营活动使用现金2.05709亿美元，较2021年增长64%；投资活动使用现金3.62102亿美元，较2021年增长3739%；融资活动提供现金6.2106亿美元，较2021年增长47%[140] - 2022年前九个月投资活动使用现金主要用于购买7.132亿美元有价证券和350万美元物业及设备，部分被3.546亿美元有价证券到期和赎回抵消[144] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司为合同研究组织和合同生产组织支出分别记录应计费用约1960万美元和1220万美元[152] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为10.298亿美元和6.18亿美元[159] - 假设利率不利变动100个基点，截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司利率敏感工具公允价值预计分别损失约410万美元和270万美元[160] - 2027年可转换优先票据的转换和结算条款基于公司普通股价格，其公允价值取决于普通股价格和波动性[161] - 公司目前无重大外汇风险，经营活动主要以美元计价，汇率波动不显著[162] - 通胀通常会增加公司运营费用，但目前未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[163] 合作协议情况 - 公司与辉瑞签订许可协议，负责化合物和产品开发等工作，需支付分级特许权使用费和潜在里程碑付款，目前未产生相关费用[148]

产品临床试验情况 - 公司有三个正在进行的3期试验和一个他瓦帕登治疗帕金森病的开放标签扩展试验、两个正在进行的2期试验和一个恩拉克利定治疗精神分裂症的计划开放标签扩展试验，以及一个达里加巴特治疗局灶性癫痫的正在进行的2期概念验证试验和开放标签扩展试验[83] - 恩拉克利定2期试验数据预计2024年上半年获得，达里加巴特局灶性癫痫2期概念验证试验数据预计2023年年中获得，他瓦帕登3期试验初始数据预计2023年上半年开始获得，CVL - 871的2a期试验数据预计2023年上半年获得[87][89][90][91] 公司面临的风险 - 公司面临生物制药行业临床阶段公司常见风险，包括新产品、技术创新、知识产权保护、政府监管等，还面临来自多方面的竞争[93] 财务资源与资金需求 - 公司现有财务资源预计至少能满足未经审计的简明合并财务报表发布日期起12个月的运营费用和资本支出需求[95] - 根据融资协议，公司有资格获得高达1.25亿美元资金，其中2021年4月和2022年4月分别收到约3110万美元和3750万美元[95] - 公司产品候选药物商业化前需大量研发、临床测试和监管审批工作，需要大量额外资金[95] - 公司未来可能通过多种方式融资，但可能面临困难和不利影响，如股权稀释、限制行动等[95] 公司收入情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损7.75亿美元，尚未产生收入[95] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入[99] 费用预计情况 - 公司预计随着临床阶段产品推进、寻求监管批准、招聘人员和扩大业务，费用将大幅增加[95] - 公司预计研发费用将增加，临床后期开发阶段的产品候选药物成本通常更高[102] - 公司预计一般及行政费用将在近期及未来增加，以支持组织增长[105] 财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用为72,539千美元，较2021年同期的37,294千美元增长95%；2022年上半年为127,562千美元，较2021年同期的73,855千美元增长73%[111] - 2022年第二季度一般及行政费用为20,467千美元，较2021年同期的13,216千美元增长55%；2022年上半年为37,974千美元，较2021年同期的27,226千美元增长39%[111] - 2022年第二季度总运营费用为93,006千美元，较2021年同期的50,510千美元增长84%；2022年上半年为165,536千美元，较2021年同期的101,081千美元增长64%[111] - 2022年第二季度运营亏损为93,006千美元，较2021年同期的50,510千美元增长84%；2022年上半年为165,536千美元，较2021年同期的101,081千美元增长64%[111] - 2022年第二季度净利息收入为667千美元，较2021年同期的10千美元增长6570%；2022年上半年为962千美元，较2021年同期的25千美元增长3748%[111] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额为1,868千美元，2021年同期为 - 2,739千美元；2022年上半年为5,809千美元，2021年同期为 - 3,164千美元[111] - 2022年第二季度税前亏损为90,471千美元，较2021年同期的53,239千美元增长70%；2022年上半年为158,765千美元，较2021年同期的104,220千美元增长52%[111] - 2022年第二季度研发费用为7.2539亿美元，较2021年同期的3.7294亿美元增长95%；上半年研发费用为12.7562亿美元，较2021年同期的7.3855亿美元增长73%[112] - 2022年第二季度一般及行政费用为2.0467亿美元，较2021年同期的1.3216亿美元增长55%；上半年一般及行政费用为3.7974亿美元，较2021年同期的2.7226亿美元增长39%[113] - 2022年第二季度净利息收入为66.7万美元，较2021年同期的1万美元增长6570%；上半年净利息收入为96.2万美元，较2021年同期的2.5万美元增长3748%[116] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额为186.8万美元，2021年同期为 - 273.9万美元；上半年其他收入（支出）净额为580.9万美元，2021年同期为 - 316.4万美元[117] - 2022年和2021年上半年净亏损分别为1.588亿美元和1.042亿美元，截至2022年6月30日，累计亏损7.75亿美元[119] - 2022年6月30日总营运资金为483398千美元，较2021年12月31日的535479千美元下降10%，流动资产减少3790万美元，流动负债增加1420万美元[123] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为125304千美元，较2021年同期的82026千美元增加53%[125] - 2022年上半年投资活动净现金流入为25752千美元，2021年同期为净现金使用8243千美元[125] - 2022年上半年融资活动净现金流入为42419千美元，较2021年同期的33706千美元增加26%[125] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少57133千美元，较2021年同期的56563千美元增加1%[125] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为53120万美元和61800万美元[142] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司为合同研究组织和合同生产组织支出分别记录了约2590万美元和1220万美元的应计费用[135] - 假设利率不利变动100个基点，截至2022年6月30日和2021年12月31日，利率敏感工具的公允价值预计分别损失约150万美元和270万美元[143] 公司融资收益情况 - 业务合并净收益约为4.395亿美元[119] - 公开认股权证行权带来约5550万美元的总收益[119] - 2021年7月后续公开发行普通股，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为3.283亿美元[119] - 2021年4月与NovaQuest和Bain签订融资协议，总融资承诺为1.25亿美元，2021年4月收到约3110万美元，2022年4月收到3750万美元[119] - 2021年4月签订融资协议，将获得最高1.25亿美元用于治疗帕金森病药物开发，2021年4月收到约3110万美元（占总承诺资金25%），2022年4月收到3750万美元（占总承诺资金30%）[133] 公司风险影响情况 - 公司目前没有重大外汇风险和通胀对业务、财务状况和经营成果影响不显著[144][145] 产品候选组合方法 - 公司产品候选组合基于差异化方法，包括靶向神经回路、靶向受体亚型选择性和差异化药理学三个关键支柱[83]

公司在研项目情况 - 公司有三个正在进行的3期试验和一个他瓦帕登治疗帕金森病的开放标签扩展试验，两个计划中的2期试验和一个恩拉克利定治疗精神分裂症的开放标签扩展试验，以及一个达里加巴特治疗局灶性癫痫的正在进行的2期概念验证试验和开放标签扩展试验[78] 在研项目数据预计发布时间 - 恩拉克利定2期试验预计2024年上半年出数据[81][85] - 达里加巴特局灶性癫痫2期概念验证试验预计2023年年中出数据[81][87] - 他瓦帕登3期试验初始数据预计2023年上半年可得[81][89] - CVL - 871治疗痴呆相关冷漠的2a期探索性试验数据预计2023年上半年出[81][89] 公司融资情况 - 公司可根据融资协议最多获得1.25亿美元资金，2021年4月和2022年4月分别已收到约3110万美元和3750万美元[93] - 2021年行使公开认股权证获得约5550万美元收益，私募认股权证以无现金方式行使并发行111426股普通股[117] - 2021年和2022年4月分别收到资金协议资金3110万美元（占总承诺资金25%）和3750万美元（占总承诺资金30%）[117] - 2021年后续公开发行普通股净收益约为3.283亿美元[117] - 公司于2021年4月12日签订融资协议，将获得最高1.25亿美元用于他瓦帕东治疗帕金森病的研发，2021年4月收到约3110万美元（占总融资承诺的25%），2022年4月收到3750万美元（占总融资承诺的30%），获批后需向NovaQuest和Bain支付不超过5.313亿美元的款项[132] 公司财务亏损与收入情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6.845亿美元且尚未产生收入[93] - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为6830万美元和5100万美元，截至2022年3月31日累计亏损6.845亿美元[115] - 业务合并净收益约为4.395亿美元[115] 公司财务资源与运营需求 - 公司预计可用财务资源至少能满足未经审计的简明合并财务报表发布日期起12个月的运营费用和资本支出需求[93] 公司项目停止开发情况 - 2022年3月，公司停止开发用于治疗物质使用障碍的CVL - 936[90] 公司竞争情况 - 公司面临来自制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构等多方面的竞争[91] 公司费用与支出变化（季度对比） - 2022年第一季度研发费用为5.5023亿美元，较2021年同期的3.6561亿美元增长50%[107][108] - 2022年第一季度管理费用为1.7507亿美元，较2021年同期的1.401亿美元增长25%[107][110] - 2022年第一季度总运营费用为7.253亿美元，较2021年同期的5.0571亿美元增长43%[107] - 2022年第一季度运营亏损为7.253亿美元，较2021年同期的5.0571亿美元增长43%[107] - 2022年第一季度净利息收入为29.5万美元，较2021年同期的1.5万美元增长1867%[107][112] - 2022年第一季度其他收入（支出）净额为394.1万美元，2021年同期为 - 42.5万美元[107][114] - 2022年第一季度税前亏损为6.8294亿美元，较2021年同期的5.0981亿美元增长34%[107] - 2022年第一季度净亏损为6.8294亿美元，较2021年同期的5.0981亿美元增长34%[107] - 2022年第一季度其他研发项目费用因收到美国国家药物滥用研究所的研发成本报销减少90万美元[109] - 2021年第一季度管理费用包含与某些高管离职相关的220万美元净费用[110] 公司资金相关数据（特定时间节点） - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物和有价证券共计5.509亿美元[115] - 截至2022年3月31日，营运资金为5.18232亿美元，较2021年12月31日下降3%[121] - 2022年第一季度经营、投资和融资活动产生的净现金流分别为-6764.8万美元、-3854.2万美元和260.3万美元，较2021年同期分别增长86%、727%和251%[122] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司为CRO和CMO发生的支出在合并资产负债表中记录的应计费用分别约为1350万美元和1220万美元[134] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.509亿美元和6.18亿美元[141] 公司利率风险情况 - 假设所有期限利率不利变动100个基点，截至2022年3月31日，利率敏感工具的公允价值预计损失约200万美元；截至2021年12月31日，预计损失约270万美元[142] 公司协议相关情况 - 公司于2018年8月与辉瑞签订许可协议，获得特定专利和技术的许可，负责化合物和产品的开发等工作，需按年支付分级特许权使用费和可能的里程碑付款，但截至目前尚未支付[129][131] - 公司与Bain Capital签订管理协议，截至目前未产生相关费用[133] 公司债务与税务情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司无债务义务[128] - 截至目前，公司未确认与不确定税务状况相关的准备金，截至2022年3月31日和2021年12月31日，无应计利息或罚款[135] 公司表外安排情况 - 公司未签订任何表外安排，也无可变利益实体的持股[136] 宏观因素对公司经营影响情况 - 公司认为通胀、利率变化或汇率波动对本报告期经营成果无重大影响[143]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2021年、2020年和2019年分别为2.253亿美元、1.521亿美元和1.284亿美元，截至2021年12月31日累计亏损6.162亿美元且尚未产生收入[247] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为6.18亿美元和3.836亿美元[510] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司均无未偿还债务[510] - 假设所有期限利率出现100个基点的不利变动，截至2021年12月31日，公司利率敏感工具的公允价值预计将产生约270万美元的假设损失[511] - 截至2021年12月31日，公司有美国联邦净运营亏损结转额4.062亿美元，州净运营亏损结转额3.909亿美元，美国联邦和州研发税收抵免结转额分别为1080万美元和170万美元[309] - 州净运营亏损结转额从2031年到2041年开始到期，大部分从2038年开始；联邦研发税收抵免结转额到2041年到期，州研发税收抵免结转额到2036年到期[309] 公司业务现状 - 公司是临床阶段生物制药公司，成立于2018年7月，运营限于商业前活动，尚无产品获批销售[247] - 公司目前有六个临床阶段候选产品以及多个处于不同临床前开发阶段的候选产品[254] - 公司研究和开发集中于脑和神经系统疾病治疗领域，该领域药物开发面临挑战[290] - 截至2021年12月31日，公司有200名全职员工[321] - 截至2021年12月31日，Bain Investor和Pfizer共同持有公司约59.6%的流通普通股[329] - 公司目前11名董事中有10名是独立董事[330] 公司亏损与资金需求 - 公司预计未来将继续产生重大亏损，且随着研发和寻求监管批准，亏损可能增加[247] - 公司认为现有财务资源至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求，但估计可能有误[253] - 公司未来需要大量额外资金，资金需求取决于研发进度、监管批准、商业化活动等多种因素[251][253] 产品开发风险 - 公司产品开发面临高度不确定性，可能因临床试验结果、监管批准、临床前研究结果等原因失败[244] - 公司临床试验可能无法复制早期临床前研究或临床试验的积极结果，导致产品开发、获批和商业化失败[274] - 公司完成产品候选药物开发和商业化可能会产生意外成本、出现延迟或最终无法完成，受监管、合作、招募等多因素影响[275][276] - 即使完成必要的临床前研究和临床试验，营销审批过程昂贵、耗时且不确定，可能阻碍产品候选药物获批商业化[278][279] - 公司产品候选药物开发和商业化目标若未如期达成，业务和经营业绩可能受损[282] - 评估产品候选药物与其他化合物联用可能面临额外风险，影响获批和盈利[283] - 公司产品候选药物患者入组困难会导致临床试验延迟或受影响，可能需放弃试验或开发工作[284][285] - 产品候选药物制造或配方方法改变可能增加成本或导致延迟，影响临床试验和获批[286][288] - 公司产品候选药物出现不良副作用可能导致临床试验中断、获批延迟或受限，影响业务[289] - 公司产品候选药物即便获批，也可能因未获市场认可而无法盈利[292] - 公司研究项目可能因多种原因无法产生临床开发的候选产品[295] 产品临床试验情况 - 公司已启动最先进候选产品tavapadon的注册导向3期项目，计划在2022年年中启动emraclidine治疗精神分裂症的两项2期临床试验[260] - 因COVID - 19疫情，公司在2020年3月暂停tavapadon治疗帕金森病的3期试验患者筛查和入组，下半年恢复；CVL - 871治疗痴呆相关冷漠的2a期探索性试验数据从2022年下半年推迟到2023年上半年[268] - 新冠疫情可能影响公司临床试验患者招募、场地人员配置和治疗，导致试验活动延迟，影响产品获批和商业化，增加运营费用[270] - 公司公布的临床试验中期、topline和初步数据可能随更多患者数据可用而改变，且需审计和验证，差异可能损害声誉和业务前景[280] - 达里加巴特在2期光癫痫试验中仅7名患者接受治疗，后续试验可能无法复制观察结果[274] - 辉瑞此前对公司部分产品候选药物进行的临床试验未达到主要终点，包括他瓦帕登2期晚期帕金森病试验等[274] - 公司在他瓦帕登3期早期和晚期帕金森病临床试验中使用比之前更慢的滴定方法，效果不确定[274] - 2021年6月公司公布的emraclidine 1b期MAD试验topline结果未包括药代动力学部分结果[280] - 公司emraclidine 1b期试验中，30mg QD和20mg BID组在给药后六周时，安慰剂校正后心率变化分别为每分钟4.4次和5.3次[289] - 公司帕金森病3期TEMPO项目中，乌克兰临床站点占比不到10%，俄乌冲突或影响患者入组和数据收集[285] 公司治理与合规 - 公司治理文件规定，董事会可发行优先股，包括“空白支票”优先股[333] - 公司治理文件规定，董事会成员实行分级任期制，每年选举一类成员[333] - 公司治理文件规定，禁止股东以书面同意方式采取行动[333] - 公司治理文件规定，特别股东大会只能由董事会多数成员召集[333] - 公司证书包含与《特拉华州一般公司法》第203条实质相似的条款，可能禁止持有公司15%或以上流通股本的股东在特定时期内与公司进行某些业务合并[334] - 公司章程规定，除非书面同意选择其他论坛，特拉华州衡平法院是州法律索赔的唯一专属论坛[335] - 公司章程规定，除非书面同意选择其他论坛，美国马萨诸塞州地区联邦法院是解决证券法案索赔的唯一专属论坛[335] 资金协议相关 - 2021年4月公司签订融资协议，投资者承诺为tavapadon治疗帕金森病的开发提供资金支持，若公司暂停或终止tavapadon开发等情况，需支付投资者累计融资金额加12%的年复利利息[257] - 资金协议下，投资方可在特定情况下暂停付款或采取不利行动，投资方可在生效日的第一、二、三周年分别提供最多3750万美元、约3130万美元和2500万美元，但需满足资金条件[341] - 若资金条件未满足或未被豁免，公司将无法获得款项，投资方义务在12个月内未解决或治愈可终止付款，公司仍需支付里程碑和特许权使用费[341] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方准确生成、收集、解读和报告某些临床前研究和临床试验数据，若活动不合规、不准确或不正确，将影响产品临床开发、获批和商业化[271][273] - 公司临床研究依赖第三方，包括CRO，依赖第三方可能影响临床试验的时间、执行、费用和质量，且FDA要求遵守GCP[339] - 公司将产品候选的制造外包给第三方，可能面临供应不足、成本过高、制造延迟等风险，且更换制造商可能产生额外成本和延迟[346] - 第三方制造商可能违反监管要求、优先供应其他产品、终止协议等，公司可能难以找到替代制造商或建立自身制造能力[346] - 与第三方合作商业化产品，公司未来产品收入可能降低且依赖第三方努力[303] - 公司寻求与其他制药和生物技术公司合作，但面临竞争，可能无法及时或按可接受条款达成合作协议[342] - 若合作，公司对合作方投入的资源和时间控制有限，合作方可能放弃项目、终止协议，合作存在多种风险[344] 监管与合规风险 - 若产品获批，公司将面临重大监管义务，合规成本高，任何违规或产品问题可能影响业务和财务状况[246] - 公司需在规定时间内将特定临床试验注册并公布结果，否则可能面临罚款、负面宣传和民事刑事制裁[339] - 产品获批后将面临持续监管义务和审查，不遵守规定可能面临处罚并影响盈利能力[356] - 公司未来可能寻求产品候选物的监管指定，但无法保证成功获得或实现预期收益[359] - FDA已授予CVL - 871治疗痴呆相关冷漠的快速通道指定，但不保证更快开发、审查或获批，且可能被撤回[359] - 公司与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，违规将面临多种处罚[362] - 违反联邦反回扣法规，每次违规将面临民事罚款和刑事处罚，外加最高三倍相关报酬、监禁和被排除在政府医疗保健计划之外[363] - 联邦虚假索赔法案允许举报人代表联邦政府提起诉讼并分享货币赔偿[363] - 公司需遵守ACA的美国联邦透明度要求，向CMS报告向医生等支付的款项或其他价值转移信息[365] - 产品候选药物的标签外使用可能损害公司声誉，引发产品责任诉讼[374] - FDA或其他政府机构资金不足、政府停摆等情况，可能影响公司产品的审评和审批进度[375] - 全球数据保护法律不断演变，公司可能面临巨额合规成本，违反相关法律可能导致罚款[380] - 违反GDPR，轻微违规罚款最高可达1000万欧元或全球年总收入的2%，严重违规罚款最高可达2000万欧元或全球年总收入的4%[380] - 违反英国GDPR，可能面临最高1750万英镑或全球收入4%（取较高值）的罚款[380] - 若公司发生“所有权变更”，利用净运营亏损或税收抵免抵消未来应税收入的能力将受限，所有权变更指至少持有公司5%股份的股东或股东集团在特定测试期内持股比例较最低持股比例增加超过50个百分点[311] 市场与竞争风险 - 神经科学疾病治疗领域竞争激烈，公司可能因对手技术或产品更优而受影响[299] - 公司目前无营销、销售和分销能力，需投入资源建立或合作，否则影响产品商业化[302] - 近期大型制药公司的业务合并减少了潜在合作方数量，未来合作协议可能限制公司进一步合作或开发特定产品候选的能力[342][343] - 产品获批后将与第三方合同制造商合作进行商业生产，但可能因竞争无法达成满意协议而延迟商业化[348] 知识产权风险 - 2018年7月公司开始运营后不久，与辉瑞签订许可协议，获得大部分当前候选产品及相关专利和专利申请的许可，协议对公司有多种义务要求[387] - 美国专利法定有效期一般为自最早非临时申请日起20年，公司从辉瑞许可的专利预计在2033 - 2039年到期（不包括期限延长或调整）[391] - 若公司未能遵守许可协议义务，辉瑞有权终止协议，公司将失去相关候选产品的开发和营销权[387] - 辉瑞在公司与第三方进行重大交易时有优先谈判权，可能限制或延迟公司与其他公司的合作安排[387] - 公司与许可方可能就知识产权许可协议产生纠纷，若无法维持现有许可安排，可能影响候选产品的开发和商业化[388] - 专利保护对公司商业成功至关重要，若专利到期、无法获得或维持专利保护、专利范围不够广，可能影响公司候选产品的商业化[389] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时、以合理成本提交和处理所有必要或理想的专利申请[391] - 公司专利未来保护程度不确定，存在多种影响专利有效性和可执行性的因素[393] - 若无法保护商业秘密，公司业务和竞争地位将受损，保护商业秘密存在困难且诉讼结果不可预测[394] - 第三方知识产权侵权索赔可能阻碍或延迟公司产品研发，若无法获得必要许可，产品商业化能力将受影响[395][396] - 第三方可能声称公司员工等不当使用或披露机密信息、盗用商业秘密，若败诉公司可能损失知识产权和人员[398] - 公司或其许可方可能面临对专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔，败诉可能导致经济损失和知识产权丧失[399] - 公司可能无法成功获取或维持开发未来产品候选所需的权利，若无法获得许可，业务将受损害[400][402] - 第三方知识产权许可和收购竞争激烈，不能保证公司能成功完成谈判并获得相关权利[402] - 若第三方声称公司侵权，公司可能面临诉讼费用、赔偿、禁令、支付许可费用和重新设计产品等问题[396] - 专利诉讼可能对公司股价产生负面影响，增加运营损失，减少研发资源[396] - 公司部分竞争对手在专利诉讼方面资源更充足，诉讼不确定性可能影响公司融资和业务[396] - 公司产品候选药物若无法获得专利期限延长和数据独占权，业务可能受到重大损害，Hatch - Waxman修正案允许专利延长最长5年，且自产品批准日期起总期限不超过14年[403] - 公司可能卷入专利诉讼，诉讼费用高昂、耗时且可能失败，若败诉可能失去部分或全部产品候选药物的专利保护[404] - 第三方可能挑战公司美国专利的可专利性，相关程序费用高且消耗资源，若未获有利结果，专利可能被取消或缩小范围[405] - 公司专利保护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利或专利申请放弃或失效，使竞争对手进入市场[406] - 美国和其他司法管辖区专利法变化可能削弱公司保护产品能力，增加专利申请和维护的不确定性与成本[407] - 公司可能无法在全球保护知识产权，外国司法管辖区保护力度可能不足，维权成本高且可能失败[409] 股价与经营业绩波动风险 - 公司未来损失不确定，季度和年度经营业绩可能大幅波动或低于投资者和分析师预期，导致股价波动或下跌[412] - 公司股价和交易量的潜在波动可能导致证券集体诉讼，产生重大成本并分散管理层注意力和资源[414] - 公司未来发行额外资本股票会稀释其他股东权益，导致股东所有权权益稀释和普通股每股价值下降[415] - 公司未来发行债务或股权证券可能对普通股市场价格产生不利影响，包括稀释现有股东权益和降低股价[418] - 分析师报告中的预测与公司实际结果不符，可能对公司普通股价格和交易量产生不利影响[422] - 公司普通股价格可能因多种因素而波动，包括行业变化、经营业绩、新冠疫情等[424] 其他风险 - 2019年12月31日财年审计中，公司和独立注册会计师事务所发现财务报告内部控制存在重大缺陷，与现金支付流程有关[312] - 2020年第一季度，公司发现一起由网络钓鱼导致的商业电子邮件诈骗事件，致使2019年末部分资金被挪用[312] - 截至2021年6月30日，公司非关联方持有的普通股市值超过7亿美元，截至2021年12月31日，公司已公开上市超过一年并提交了至少一份年度报告，因此失去新兴成长公司和较小报告公司地位[319] - 自2021年12月31日财年结束起，公司需遵守适用于其他上市公司的某些要求，这可能增加合规成本并分散管理层注意力[319] - 公司作为上市公司面临法律、会计、行政等费用增加和行政负担加重的问题，可能对业务、财务状况和经营成果产生不利影响[315] - 公司依赖高管、第三方顾问等人员，行业管理人才流动率高，招聘和留住这些人员困难，若无法做到将严重损害业务[320] - 公司面临网络攻击风险，如2020年第一季度发现一起由网络钓鱼导致的商业电子邮件诈骗事件，可能导致信息盗窃、数据损坏和业务运营中断[3

业务管线情况 - 公司有11个小分子项目的“现成”管线，包括6个临床阶段候选产品[116] - CVL - 231在2021年6月1b期精神分裂症试验宣布积极顶线结果，计划开展全面2期开发计划[123] - 达里加巴特（darigabat）癫痫2期试验数据预计2022年下半年公布，急性焦虑1期试验数据预计2022年第一季度末公布[125] - 他瓦帕登（tavapadon）3期项目初始数据预计2023年上半年公布[127] - CVL - 871治疗痴呆相关冷漠症2a期试验数据预计2022年下半年公布[129] 财务关键指标 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损5.572亿美元且尚未产生收入[140] - 截至2021年9月30日，公司可用现金资源为6.697亿美元，预计可满足至少十二个月运营和资本支出需求[140] - 2021年第三季度研发费用为40159千美元，较2020年同期的24026千美元增长67%；前九个月研发费用为114014千美元，较2020年同期的73168千美元增长56%[182] - 2021年第三季度一般及行政费用为14368千美元，较2020年同期的10336千美元增长39%；前九个月一般及行政费用为41594千美元，较2020年同期的34052千美元增长22%[182] - 2021年第三季度净利息收入为13千美元，较2020年同期的1千美元增长1200%；前九个月净利息收入为38千美元，较2020年同期的210千美元下降82%[182] - 2021年第三季度其他收入（支出）净额为 - 7545千美元，较2020年同期的 - 4684千美元增长61%；前九个月其他收入（支出）净额为 - 10709千美元，较2020年同期的 - 11976千美元下降11%[182] - 2021年第三季度所得税收益（支出）净额为0，较2020年同期的5千美元下降100%；前九个月所得税收益（支出）净额为0，较2020年同期的21千美元下降100%[182] - 2021年第三季度净亏损为62059千美元，较2020年同期的39040千美元增长59%；前九个月净亏损为166279千美元，较2020年同期的118965千美元增长40%[182] - 2021年前9个月和2020年前9个月净亏损分别为1.663亿美元和1.19亿美元，截至2021年9月30日累计亏损5.572亿美元，尚未产生收入[194] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司营运资金分别为6.44229亿美元和3.61012亿美元，增长78%，流动资产分别为6.75029亿美元和3.9056亿美元，增长73%，流动负债分别为3080万美元和2954.8万美元，增长4%[206] - 2021年前9个月和2020年前9个月，经营活动使用的净现金流分别为1.25802亿美元和7609.9万美元，增长65%；投资活动使用的净现金流分别为943.1万美元和1134.1万美元，下降17%；融资活动提供的净现金流分别为4.21286亿美元和2076.6万美元[209] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为6.697亿美元和3.836亿美元，且无未偿债务[240] 公司面临风险 - 公司面临生物制药行业临床阶段公司常见风险，包括竞争、技术变革、人员依赖等[134] - 产品开发需大量资金、人力和合规能力，不确定能否成功完成研发、获监管批准和商业可行[138] 公司开支预期 - 公司预计未来开支将因多项活动大幅增加[141] - 公司预计研发费用将大幅增加，临床后期产品候选药物开发成本通常高于早期，且产品开发成功具有高度不确定性[166] - 公司预计一般及行政费用在近期和未来都会增加，以支持公司整体基础设施建设[171] 公司重大交易 - 2020年10月27日，ARYA完成对Cerevel Therapeutics的收购，业务合并后ARYA更名为Cerevel Therapeutics Holdings，Old Cerevel成为其全资子公司，换股比例为1股Old Cerevel换2.854股New Cerevel[143][144][145] - 2021年7月7日，公司完成普通股后续发行，发行1400万股，每股发行价25美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约3.283亿美元[147] - 2018年8月，公司与辉瑞达成许可协议，获得相关专利和技术的许可，负责化合物和产品的开发等，需支付分级特许权使用费和潜在里程碑付款，目前未产生相关费用[148][149] - 2021年4月12日，公司与NovaQuest和Bain达成融资协议，对方将在四年内提供最高1.25亿美元资金支持，2021年4月已收到约3110万美元（占总承诺资金的25%）[151] - 2020年10月业务合并交易完成，公司获得约4.395亿美元净收益[195] - 2021年4月签订融资协议，诺华Quest和贝恩将在四年内提供最多1.25亿美元资金，2021年4月已收到约3110万美元（占总承诺资金的25%）[196] - 2021年7月完成普通股后续公开发行，发行1400万股，每股25美元，扣除承销折扣和佣金及发行费用后，净收益约3.283亿美元[197] 费用增长原因 - 研发费用增长主要因tavapadon、darigabat和CVL - 871项目推进及人员成本增加，CVL - 231成本下降因2021年6月完成1b期临床试验[185] - 一般及行政费用增长主要因上市公司成本和人员成本增加，2021年前九个月含250万美元高管离职相关净费用，部分被2020年6月递延融资成本注销和外包劳动力减少抵消[186] 其他收入（支出）净额情况 - 其他收入（费用）净额主要包括融资负债和私募认股权证公允价值重估的损益等[173] - 2021年第三季度和前九个月其他收入（支出）净额主要反映融资负债和私募认股权证公允价值重估净损失，2020年同期主要反映股权承诺和股票购买期权公允价值重估净变化[188][193] 认股权证情况 - 截至2021年9月30日，公司有4983314份公开认股权证和166333份私募认股权证，公开认股权证行使价为每股11.50美元，2021年8月30日赎回，赎回前4822947份被行使，产生约5550万美元收益，剩余160367份以每份0.01美元赎回；2021年9月私募认股权证无现金行使，发行111426股普通股[202][203][204] 合同义务情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司无债务义务，合同义务主要是非可撤销经营租赁、合同和其他采购义务，与CRO和CMO相关的应计费用分别约为1060万美元和710万美元[217][222] - 2021年4月签订的融资协议，公司将获得最多1.25亿美元用于开发tavapadon，若FDA批准需向诺华Quest和贝恩支付不超过5.313亿美元的监管里程碑、销售里程碑和特许权使用费，也可选择在FDA批准或2025年5月1日前按一定倍数支付[220] 税务及相关安排情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司未确认与不确定税务状况相关的准备金，无应计利息或罚款，未进行表外安排，无可变利益实体持股[224][225] 金融负债计量情况 - 公司决定对融资协议及相关金融负债按公允价值计量，公允价值变动除特定信用风险外计入其他收入（费用）净额，特定信用风险部分计入其他综合收益[228] 公司身份及市值情况 - 公司为新兴成长公司和较小报告公司，可享受多项报告要求豁免，包括审计师鉴证、薪酬投票和高管薪酬披露等，但将于2021年12月31日失去该身份[233][237] - 截至2021年6月30日，非关联方持有的公司普通股市值超过7亿美元[237] 风险敞口情况 - 利率立即变动100个基点对公司现金等价物的公允价值无重大影响[241] - 公司目前无重大外币风险敞口，经营活动主要以美元计价[242] 疫情影响情况 - COVID - 19疫情导致公司帕金森病药物tavapadon 3期试验患者筛查和入组短暂暂停，急性焦虑症药物darigabat 1期试验数据预计2022年第一季度末获得[156] 收入预期情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售产生收入，未来产品开发成功并商业化或达成合作许可协议可能产生收入[160]

融资情况 - 2021年7月7日公司完成普通股后续公开发行，发行并出售1400万股，每股价格25美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约3.282亿美元[120] - 2021年4月12日公司与NovaQuest和Bain达成融资协议，对方将在四年内提供最高1.25亿美元支持他瓦帕登治疗帕金森病的开发，2021年4月已收到约3110万美元（占总承诺资金的25%）[124] - 2020年10月业务合并交易完成时，公司获得约4.395亿美元净收益[197] - 2021年4月签订融资协议，诺华Quest和贝恩将在四年内提供高达1.25亿美元资金，其中约3110万美元（占总融资承诺的25%）于2021年4月收到[198] - 2021年7月完成普通股后续公开发行，发行1400万股，每股发行价25美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约3.282亿美元[199] - 截至2021年8月6日，303.795万份公开认股权证已行使，带来约3490万美元收益并发行303.795万股普通股[208] - 2021年4月12日，公司签订融资协议，将获得最高1.25亿美元用于治疗帕金森病药物开发，获批后需支付最高5.313亿美元[226] 业务管线情况 - 公司有11个小分子项目的“现成”管线，包括5个临床阶段候选产品[118] - 2021年6月29日公司宣布CVL - 231在精神分裂症1b期临床试验中取得积极顶线结果，两个剂量均使PANSS总分有临床意义和统计学上的显著改善[121] - 达里加巴特癫痫2期试验数据预计2022年下半年公布，急性焦虑1期试验数据因荷兰疫情限制预计2022年上半年公布[131][133] - 他瓦帕登3期项目初始数据预计2023年上半年公布[134] - CVL - 871在治疗痴呆相关冷漠症的2a期探索性试验数据预计2022年下半年公布[135] - 2021年第二季度公司为CVL - 354提交新药研究申请，预计2021年第三季度启动1期单剂量递增和多剂量递增试验[138] - 公司计划2021年第四季度为CVL - 047提交新药研究申请[138] 行业与经营风险 - 生物制药行业竞争激烈，公司面临新产品、技术创新、知识产权保护、政府监管等风险[140] 财务关键指标 - 累计亏损与营收情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损4.951亿美元，尚无营收，可用现金资源为3.271亿美元，预计可支撑至少十二个月的运营费用和资本支出需求[146] - 公司自成立以来未产生营收，近期也不期望通过产品销售获得营收，未来若产品开发成功并商业化或达成合作许可协议，可能产生营收[163] - 2021年和2020年上半年净亏损分别为1.042亿美元和7990万美元，截至2021年6月30日累计亏损4.951亿美元[196] 财务关键指标 - 费用预计情况 - 公司预计随着各项业务推进，费用将显著增加，包括推进临床和临床前阶段产品候选药物的开发等[147] - 公司研发费用包括员工相关费用、临床前和临床试验费用等，预计随着产品候选药物开发推进，研发费用将大幅增加[164][169] - 公司一般及行政费用主要包括人员薪酬、法律和专业服务费用等，预计近期及未来会增加，但2021年增速将放缓[172][174] 财务关键指标 - 收入与费用构成 - 净利息收入主要来自现金、现金等价物和受限现金的利息[175] - 其他收入（费用）净额主要包括融资负债和私募认股权证公允价值重估的损益等[177] 财务关键指标 - 会计处理 - 2021年3月31日，私募认股权证从权益重分类为其他长期负债[178] - 截至2021年6月30日，公司对所有递延所得税资产维持全额估值备抵[183] 财务关键指标 - 季度数据对比 - 2021年第二季度研发费用为37,294千美元，较2020年同期的22,183千美元增长68%；2021年上半年研发费用为73,855千美元，较2020年同期的49,142千美元增长50%[187][188] - 2021年第二季度一般及行政费用为13,216千美元，较2020年同期的12,973千美元增长2%；2021年上半年一般及行政费用为27,226千美元，较2020年同期的23,716千美元增长15%[187][190] - 2021年第二季度净利息收入为10千美元，较2020年同期的5千美元增长100%；2021年上半年净利息收入为25千美元，较2020年同期的209千美元下降88%[187][192] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为 - 2,739千美元，较2020年同期的8,418千美元下降133%；2021年上半年其他收入（支出）净额为 - 3,164千美元，较2020年同期的 - 7,292千美元下降57%[187][193] - 2021年第二季度运营亏损为50,510千美元，较2020年同期的35,156千美元增长44%；2021年上半年运营亏损为101,081千美元，较2020年同期的72,858千美元增长39%[187] - 2021年第二季度税前亏损为53,239千美元，较2020年同期的26,733千美元增长99%；2021年上半年税前亏损为104,220千美元，较2020年同期的79,941千美元增长30%[187] - 2021年第二季度净亏损为53,239千美元，较2020年同期的26,717千美元增长99%；2021年上半年净亏损为104,220千美元，较2020年同期的79,925千美元增长30%[187] 财务关键指标 - 资金与营运资金情况 - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物总计3.271亿美元[196] - 2021年6月30日总营运资金为3.02525亿美元，较2020年12月31日的3.61012亿美元下降16%[212] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为3.271亿美元和3.836亿美元，无未偿还债务[240] 财务关键指标 - 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动使用的净现金流量为8202.6万美元，较2020年上半年的5601.7万美元增长46%[215] - 2021年上半年投资活动使用的净现金流量为824.3万美元，较2020年上半年的404.2万美元增长104%[215] - 2021年上半年融资活动提供的净现金流量为3370.6万美元，2020年上半年为 - 152.4万美元[215] - 2020年上半年，融资活动净现金使用总额为150万美元[223] 财务关键指标 - 其他情况 - 公司对金融工具公允价值的确定需运用重大判断[181] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司为CRO和CMO支出的应计费用分别约为1120万美元和710万美元[228] - 截至2021年6月30日，非关联方持有的公司普通股市值超过7亿美元，2021年底将失去新兴成长公司和小型报告公司地位[237] - 利率立即变动100个基点，不会对公司现金等价物的公允价值产生重大影响[241] - 公司目前无重大外汇风险，经营活动主要以美元计价[242] 公司历史交易 - 2020年10月27日，ARYA完成对Old Cerevel的收购，Old Cerevel成为ARYA全资子公司，ARYA更名为Cerevel Therapeutics Holdings, Inc.，业务合并交易按反向资本重组处理，换股比例为1股Old Cerevel换2.854股New Cerevel[149][150][151] 合作协议情况 - 2018年8月公司与辉瑞达成许可协议，获特定专利和技术诀窍许可，需支付分级特许权使用费和潜在里程碑付款，目前未产生相关费用[153][154] 疫情影响情况 - COVID - 19疫情导致公司他瓦帕登治疗帕金森病的3期试验短暂暂停，达里加巴特急性焦虑症1期试验数据预计2022年上半年获得[158][159]

公司业务管线情况 - 公司有11个小分子项目的“现成”管线，包括5个临床阶段候选产品[77] - 公司计划到2021年底开展7项临床试验，到2023年底最多有8项临床数据读出[77] 公司财务整体情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损4.419亿美元，尚未产生收入[83] - 截至2021年3月31日，公司可用现金资源为3.433亿美元，预计至少可满足未来十二个月运营费用和资本支出需求[83] - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售产生收入，未来若产品研发成功并商业化，可能从产品销售及合作许可协议获得收入[90] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为5100万美元和5320万美元，截至2021年3月31日累计亏损4.419亿美元，公司尚未产生收入[109] 公司项目试验进展及数据预计 - CVL - 231的1b期试验A部分于2019年下半年开始给药，B部分于2020年下半年开始给药，预计2021年年中出数据[77] - Darigabat的2期概念验证试验和1期原理验证试验分别于2020年下半年启动，1期焦虑试验预计2021年第四季度出数据，2期局灶性癫痫试验预计2022年下半年出数据[77] - Tavapadon的3期注册导向项目于2020年1月启动，预计2023年上半年出初始数据[77] - CVL - 871于2021年第一季度提交IND申请，计划2021年第二季度启动2a期探索性试验，预计2022年下半年出数据[77] - CVL - 354计划2021年第二季度提交IND申请，CVL - 047计划2021年第四季度提交IND申请[79] 公司项目试验受疫情影响情况 - 新冠疫情导致tavapadon治疗帕金森病的3期试验患者筛查和入组短暂暂停，2020年下半年恢复[86] 公司业务合并情况 - 2020年10月27日，ARYA完成对Old Cerevel的收购，收购完成后ARYA更名为Cerevel Therapeutics Holdings, Inc.，Old Cerevel成为其全资子公司，业务合并交易按反向资本重组处理，旧Cerevel与新Cerevel的换股比例为1:2.854[88] 公司费用预计情况 - 公司预计研发费用将大幅增加，临床后期产品候选药物的开发成本通常高于早期阶段，临床开发的成本和时间受多种因素影响[92] - 公司预计一般及行政费用在近期和未来都会增加，但2021年费用增长速度将放缓[95] 公司其他收入（支出）净额情况 - 2021年3月31日止三个月，其他收入（支出）净额主要包括私募认股权证公允价值重估的收益（损失）；2020年3月31日止三个月，主要包括股权承诺和股票购买期权公允价值重估的收益（损失）[98] - 2021年第一季度其他收入（支出）净额为 - 42.5万美元，2020年同期为 - 1571万美元[108] 公司所得税情况 - 截至目前，公司未记录任何重大所得税费用相关金额，未确认与不确定税务状况相关的准备金，也未记录净运营亏损或研发税收抵免的所得税收益[99] - 截至2021年3月31日，公司继续对所有递延所得税资产维持全额估值备抵[101] 公司第一季度财务指标变化 - 2021年第一季度研发费用为36,561美元，较2020年同期的26,959美元增长36%[102] - 2021年第一季度一般及行政费用为14,010美元，较2020年同期的10,743美元增长30%[102] - 2021年第一季度净亏损为50,981美元，较2020年同期的53,208美元减少4%[102] - 2021年第一季度研发费用为3.6561亿美元，较2020年同期的2.6959亿美元增长36%，主要因部分项目推进及人员成本增加，CVL - 936成本降低部分抵消了增长[104] - 2021年第一季度一般及行政费用为1.401亿美元，较2020年同期的1.0743亿美元增长30%，主要因上市公司成本增加和高管离职净费用[105] - 2021年第一季度净利息收入为1.5万美元，较2020年同期的20.4万美元下降93%，因市场利率降低[106] 公司业务合并收益及现金情况 - 业务合并交易完成后公司获得约4.395亿美元净收益，截至2021年3月31日现金及现金等价物为3.433亿美元[109] 公司认股权证情况 - 认股权证2021年6月9日起可行使，每份认股权证可按11.5美元/股购买一股普通股，赎回条件与股价相关[114][116] 公司总营运资金情况 - 截至2021年3月31日总营运资金为3.1566亿美元，较2020年12月31日的3.61012亿美元下降13%，因流动资产减少和流动负债增加[117] 公司第一季度现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金流出3641.8万美元，较2020年同期增长24%；投资活动净现金流出466万美元，较2020年同期增长82%；融资活动提供净现金74.2万美元[118] - 2021年第一季度经营活动使用的现金主要反映该期间净亏损5100万美元，调整后净非现金费用总计640万美元，净经营资产和负债净变化为810万美元[120] - 2020年第一季度经营活动使用的净现金主要反映该期间净亏损5320万美元，调整后非现金费用总计1930万美元，净经营资产和负债净变化为450万美元[120] - 2021年第一季度投资活动使用的现金为470万美元，用于购买物业和设备[121] - 2020年第一季度投资活动使用的现金为260万美元，用于购买物业和设备[121] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金总计70万美元，来自股票期权行权所得[122] 公司总部建设及支出义务情况 - 截至2021年3月31日，公司总部建设预计支出的剩余义务总计350万美元[123] 公司应计费用情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司为合同研究组织和合同生产组织发生的支出分别记录应计费用约1450万美元和710万美元[124] 公司身份情况 - 公司将保持新兴成长公司身份，直至最早满足特定条件之一，如年度总收入至少达到10.7亿美元等[129] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为3.433亿美元和3.836亿美元[132] 公司现金等价物利率影响情况 - 由于现金等价物短期到期，利率立即变动100个基点不会对其公允价值产生重大影响[133] 公司资金需求情况 - 公司未来需额外资金满足运营和资本需求，资金需求受产品研发、审批、商业化等多因素影响[110]

财务状况 - 公司2020年和2019年净亏损分别为1.521亿美元和1.284亿美元，截至2020年12月31日累计亏损3.909亿美元且未产生收入[466] - 公司预计未来将继续产生重大亏损，且随着研发和寻求监管批准，亏损可能增加[466] - 公司现有现金及现金等价物预计可支持运营费用和资本支出至2023年，但可能提前耗尽资金[477] - 公司需要大量额外资金来完成临床试验和产品商业化，若无法筹集资金，可能需延迟、减少或终止项目[473] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃技术或产品候选药物的权利[481] - 截至2020年12月31日，公司美国联邦净运营亏损结转总额为2.139亿美元，州净运营亏损结转总额为2.062亿美元，美国联邦和州研发税收抵免结转分别为570万美元和70万美元[573] - 税法变化可能对公司业务和财务状况产生不利影响，包括净运营亏损和研发税收抵免相关规定的变化[574] - 公司使用净运营亏损和研发税收抵免抵消未来应纳税所得额的能力可能受到限制，现有净运营亏损和税收抵免可能因先前所有权变更受限，未来所有权变更可能进一步限制其使用[573] 业务基础情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，运营历史有限，尚未证明有能力产生收入、获得监管批准、商业化生产产品等[465] - 公司无产品获批商业销售，预计未来几年也不会从产品销售中获得收入[466] - 公司有五个临床阶段产品候选药物及多个处于不同临床前开发阶段的产品候选药物[478] 产品研发与商业化风险 - 产品候选药物成功开发具有高度不确定性，可能因多种原因无法上市[461] - 即使产品获批，商业成功也很大程度取决于第三方支付方的覆盖和报销情况[461] - 公司业务高度依赖产品候选药物的成功，若无法完成临床开发、获得监管批准或商业化，业务将受到重大损害[488] - 公司可能因多种问题缺乏资金继续开发产品候选药物，如无法证明安全性和有效性、资源不足、临床试验结果不佳等[489] - FDA和外国监管机构的审批流程漫长、耗时且不可预测，若无法获得批准，公司业务将受到重大损害[492] - 临床试验成本高、设计和实施困难、结果不确定，可能出现各种问题导致产品候选药物无法获批[493] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如监管机构不同意试验设计、无法证明安全性和有效性等[496] - 即使获得批准，监管机构可能批准的适应症更少或更有限，不批准产品定价，要求进行昂贵的上市后临床试验等[498] - FDA等监管机构可能不同意公司的监管计划，公司计划的临床试验设计不一定能满足其要求[499] - 公司临床试验结果可能不支持产品候选药物获批，获批可能因多种原因延迟，如监管机构不接受申请、不同意试验设计等[502] - darigabat在2期光癫痫试验中仅7名患者接受治疗，公司可能无法在正在进行的局灶性癫痫2期概念验证试验中复制该试验结果；CVL - 231可能无法复制xanomeline先前临床试验中的抗精神病益处[510] - Pfizer之前对某些产品候选药物进行的临床试验未达到主要终点，包括tavapadon的2期晚期和早期帕金森病试验以及darigabat的两项2期试验[512] - 公司可能因多种原因在完成产品候选药物的开发和商业化时遇到意外成本、延迟或无法完成，如监管机构不允许或延迟临床试验、与CRO和试验地点未达成协议等[514] - 监管机构或IRB可能因多种因素暂停、限制或终止临床试验，负面或不确定的试验结果可能导致重复或额外的临床试验[515] - 公司若无法成功启动和完成临床试验并获得监管批准，业务将受重大损害，产品候选药物开发成本会增加，可能需额外资金完成试验[517] - 公司未获得任何产品候选药物在任何司法管辖区的营销批准，获得营销批准的过程昂贵、耗时且不确定，可能无法获得批准[519] - 若公司在获得批准方面遇到延迟或未能获得批准，产品候选药物的商业前景可能受损，创收能力将受到重大影响[521] - 临床试验的中期、初步数据可能变化，与最终数据的不利差异或损害公司声誉和业务前景[523] - 未按预期时间实现发展和商业化目标，产品开发和商业化或延迟，损害公司业务和经营业绩[524][525] - 评估产品候选药物与其他化合物联用可能面临额外风险，若出现问题或无法获批，影响营收和盈利[526] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或受不利影响，影响因素众多[528][529] - 产品候选药物制造方法或配方改变可能增加成本或导致延迟，影响临床试验和获批进程[532] - 产品候选药物可能产生不良副作用，影响临床试验、获批和商业前景[534][535][536][537] - 产品候选药物获批后可能无法获得足够市场认可，影响营收和盈利，市场接受度受多种因素影响[541][542] - 若无法发现、开发和商业化其他产品候选药物，公司业务增长和战略目标实现将受影响[545] - 公司研发新项目可能因多种原因无法产生临床开发的产品候选药物[547] 外部环境影响 - 新冠疫情等公共卫生危机导致公司暂停帕金森病治疗药物tavapadon的3期试验患者筛查和入组，继续蔓延可能进一步影响临床试验和临床前研究[503] - 新冠疫情导致公司修改业务实践，如实施居家办公政策、限制非必要旅行等，还使帕金森病药物tavapadon3期试验短暂暂停，后续于2020年下半年恢复[505] - 2020年末和2021年初，三种新冠疫苗获FDA紧急使用授权，未来几个月可能有更多疫苗获批，这可能使公司临床试验所需产品的材料获取和制造档期更困难，导致试验延迟[506] - 中美贸易政策等不确定，关税或影响供应链并增加成本[628] - 英国脱欧或影响产品在英国和欧盟获批，阻碍商业化[637] 公司运营与管理风险 - 公司季度和年度经营业绩可能大幅波动或低于投资者和分析师预期，导致股价波动或下跌，影响因素众多且难以预测[484] - 公司依赖第三方准确生成、收集、解读和报告某些临床前研究和临床试验数据，若活动不合规、不准确或不正确，产品候选药物的临床开发、监管批准或商业化将受不利影响[509] - 公司专注脑和神经系统疾病药物研发，该领域面临评估困难和安慰剂效应等挑战[539] - 公司目前无营销、销售和分销能力，需投入大量资源建立相关能力，否则将影响产品商业化[563] - 产品责任诉讼可能使公司资源分散、承担巨额负债并限制产品候选商业化[566] - 产品候选可能出现不可预见的副作用，影响公司声誉和产品销售[569] - 公司虽有产品责任保险，但可能无法完全覆盖潜在负债，且保险费用不断增加[570] - 2020年第一季度公司发现一起由网络钓鱼导致的商业邮件诈骗事件，造成部分资金被盗用[571] - 公司在2019年12月31日财年合并财务报表审计中发现财务报告内部控制存在重大缺陷，2020年第一季度发现网络钓鱼导致的商业邮件泄露事件，公司认为该事件未对业务造成重大不利影响，并于2020年12月31日成功整改[577] - 公司作为上市公司将面临更高的法律、会计、行政等成本和费用，合规要求增加成本并使某些活动更耗时，若出现合规问题还可能产生额外成本并影响声誉[580][582] - 公司符合新兴成长公司定义，可享受部分报告要求豁免，包括审计师对财务报告内部控制的鉴证要求、薪酬投票要求和高管薪酬披露义务等，豁免可能使公司证券对投资者吸引力降低，股价更易波动[583] - 公司成功依赖于能否聘请和留住高管、第三方顾问等人员，行业管理人员流动率高，竞争激烈，若无法吸引和留住人员，产品开发和商业化能力将受限[584][586] - 截至2020年12月31日，公司有104名全职员工，若无法有效扩充人员，临床试验可能延迟或终止，无法实现产品开发和商业化目标[587] - 公司员工等可能存在不当行为，包括违反FDA法规、制造标准、医疗保健欺诈和滥用法律等，可能导致监管制裁和声誉损害[588] - 公司预计扩张，可能面临管理增长的困难，如无法有效管理可能导致基础设施薄弱、运营失误、业务机会丧失等[591] 公司股权与治理 - 截至2021年3月15日，Bain Investor和Pfizer共同持有公司约69.1%的流通普通股[593] - 公司是纳斯达克规则下的“受控公司”，因其超过50%的投票权由Bain Investor和Pfizer共同控制，可选择不遵守部分公司治理规则[595] - 公司目前11名董事中有10名是独立董事，有独立提名和公司治理委员会以及独立薪酬委员会，但未来可能改变[596] - 公司放弃对某些外部方所获商业机会的权益，外部方不被禁止经营或投资竞争业务[598][599] - 公司认股权证协议指定纽约州法院或美国纽约南区联邦地方法院为特定诉讼的专属管辖法院[601] - 公司治理文件和特拉华州法律包含反收购条款，董事会可发行优先股稀释敌意收购者股权，禁止股东书面同意行动等[605] - 公司章程类似特拉华州公司法第203条的规定，可能禁止持有公司15%或更多流通股的股东在特定时间内与公司进行某些业务合并[608] - 公司细则指定特拉华州衡平法院为州法索赔的专属管辖法院，美国马萨诸塞州地区联邦地方法院为证券法索赔的专属管辖法院[609] - 公司章程中的论坛条款可能增加股东诉讼成本，限制其诉讼能力，且条款执行存在不确定性[610] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，若其表现不佳，可能无法获批或商业化产品，业务将受重大损害[613] - 公司采用混合FSP方法依赖第三方服务提供商，可能无法节省成本，还需增加管理和内部处理成本[620] - 公司寻求与其他公司合作开发和商业化产品，但面临竞争，可能无法及时或按可接受条款达成合作[621] - 若与第三方合作，公司对产品的前景将在很大程度上取决于合作的成功，合作存在多种风险[623] - 公司将产品制造外包给第三方，可能面临供应不足、成本增加和延迟等问题[625] - 若无法维持关键制造关系，可能无法找到替代制造商或开发自身制造能力，影响产品获批[626] - 新第三方制造商验证延迟或影响产品开发和商业化进度及预算[628] - 与第三方制造商难达成满意协议或致商业化延迟[628] - 第三方制造商无法扩产或提高产量，或增加成本并延迟商业化[631] - 需维护API第三方许可，否则增加成本并延迟商业化[632] 监管法规风险 - 一地获批不代表其他地区获批，不同地区审批程序有差异[634] - 获批产品需持续遵守监管要求，违规或面临多种后果[638][641] - 申请监管指定不一定获批，获批也不一定能实现预期效益[645][646] - 公司期望获得美国国家药物滥用研究所（NIDA）关于候选产品CVL - 936的赠款资金，以支持该化合物在阿片类药物使用障碍（OUD）方面的开发，但未来政府机构的资金可能大幅减少或取消[651] - 美国政府对通过其资助项目产生的知识产权拥有相关权利，包括非排他、不可转让、不可撤销的全球许可等，行使这些权利可能损害公司竞争地位和财务状况[652] - 公司与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系受反回扣、欺诈和滥用等医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等后果[653] - 2020年11月20日，美国监察长办公室（OIG）最终确定对联邦反回扣法规的进一步修改，新规则于2021年1月19日生效，公司正在评估其影响[655] - 联邦反回扣法规禁止为诱导或回报个人转诊、购买等行为而直接或间接支付报酬，违反该法规的索赔构成虚假或欺诈性索赔[655] - 联邦民事和刑事虚假索赔法及民事货币处罚法禁止向联邦医疗保健计划提交虚假或欺诈性索赔，制造商可能因“导致”提交此类索赔而承担责任[655] - 《健康保险流通与责任法案》（HIPAA）禁止欺诈医疗保健福利计划，违反该法规无需实际知晓法规或有特定违规意图[655] - 《医师支付阳光法案》要求部分药品、设备等制造商向美国卫生与公众服务部（HHS）内的医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报告向医生和教学医院的付款等信息[657] - 联邦价格报告法要求制造商向政府项目计算并报告复杂的定价指标，用于计算报销和/或折扣[657] - 若公司因违反相关法律被起诉且辩护失败，将面临民事、刑事和行政处罚等重大影响，即使成功辩护也会产生重大法律费用并分散管理层注意力[658] 市场竞争风险 - 公司产品候选针对的疾病患者数量难以精确确定，若实际患者数少于预期，可能影响产品开发和盈利[552] - 神经科学疾病治疗领域竞争激烈，公司面临来自各大药企、学术机构等的竞争[554] - 公司多数情况下不计划进行头对头临床试验，这可能使产品候选在竞争中处于劣势[557]

首次公开募股及私募情况 - 2020年6月9日公司完成首次公开募股，发行1495万个单位，单价10美元，总收益1.495亿美元，发行成本约880万美元，含约520万美元递延承销佣金[119] - 首次公开募股同时，公司向赞助商私募49.9万个单位，单价10美元，总收益约500万美元[120] 资金存放情况 - 首次公开募股和私募完成后，1.495亿美元净收益和部分私募收益存入信托账户[121] 银行账户及营运资金情况 - 2020年9月30日，公司运营银行账户约有60.9万美元，负营运资金约170万美元[123] 净亏损情况 - 截至2020年9月30日的三个月，公司净亏损约290万美元，包括约300万美元的一般及行政费用和信托账户约8.4万美元的收益[129] - 2020年2月20日至9月30日，公司净亏损约310万美元，包括约320万美元的一般及行政费用和信托账户约7.1万美元的收益[130] 一般及行政费用情况 - 自首次公开募股注册声明生效日起至完成首次业务合并或清算，公司每月向赞助商报销办公空间、秘书和行政服务费用1万美元，2020年9月30日止三个月和2020年2月20日至9月30日分别产生约3万美元和3.9万美元的一般及行政费用[131] 承销费用支付情况 - 承销商有权获得每单位0.2美元的承销折扣，总计约300万美元，以及每单位0.35美元的递延承销佣金，总计约520万美元，2020年10月27日完成业务合并时支付了全部递延承销佣金[134] 可能赎回的A类普通股列示情况 - 2020年9月30日，1375.9029万股可能赎回的A类普通股作为临时权益列示[136] 表外安排情况 - 截至2020年9月30日，公司没有任何表外安排[141] 会计准则采用情况 - 公司作为新兴成长公司，可按私营公司生效日期采用新的或修订的会计准则，可能导致财务报表与非新兴成长公司不可比[143] JOBS法案豁免情况 - 公司正在评估JOBS法案其他减少报告要求的好处，若选择依赖这些豁免，可能无需提供审计师对财务报告内部控制系统的鉴证报告等多项内容，豁免期为首次公开募股完成后五年或不再是新兴成长公司时止，以较早者为准[144] 市场或利率风险及投资情况 - 截至2020年9月30日，公司作为较小报告公司，无市场或利率风险，首次公开募股净收益投资于期限185天或更短的美国政府证券或符合特定条件的货币市场基金[145] 套期保值活动情况 - 公司自成立以来未进行任何套期保值活动，且预计不会针对面临的市场风险开展此类活动[146]

首次公开募股及私募情况 - 2020年6月9日公司完成首次公开募股，发售1495万个单位，单价10美元，总收益1.495亿美元，发行成本约880万美元，其中递延承销佣金约520万美元[126] - 首次公开募股同时，公司向赞助商私募49.9万个单位，单价10美元，总收益约500万美元[127] 资金存放情况 - 首次公开募股和私募完成后，1.495亿美元净收益存入信托账户[128] 公司运营期限及处理方式 - 若24个月内未完成业务合并，即到2022年6月9日，公司将停止运营、赎回公众股份、清算和解散[131] 公司账户资金情况 - 截至2020年6月30日，公司运营银行账户约有130万美元，营运资金约120万美元[134] 公司亏损情况 - 2020年第二季度，公司净亏损约19.9万美元，包括约18.5万美元的一般及行政费用和约1.3万美元的信托账户有价证券、股息和利息损失[139] - 2020年2月20日至6月30日，公司净亏损约23.4万美元，包括约22万美元的一般及行政费用和约1.3万美元的信托账户有价证券、股息和利息损失[140] 费用报销情况 - 自首次公开募股注册声明生效日起至首次业务合并完成或公司清算，公司每月向赞助商报销办公空间、秘书和行政服务费用1万美元[142] 承销商费用情况 - 承销商有权获得每单位0.2美元的承销折扣，总计约300万美元，以及每单位0.35美元的递延承销佣金，总计约520万美元[145] 公司股份赎回情况 - 截至2020年6月30日，1404.8096万股A类普通股可能被赎回，作为临时权益列示[146] 公司市场及利率风险情况 - 截至2020年6月30日，公司无市场或利率风险[155] 首次公开募股净收益投资情况 - 首次公开募股净收益将投资于期限185天或更短的美国政府证券或符合特定条件的货币市场基金[155] 公司套期保值活动情况 - 公司自成立以来未开展任何套期保值活动，且预计不会针对面临的市场风险开展套期保值活动[157]