公司业务概述 - 公司自1991年成立以来专注于INTERCEPT血液系统的研发、临床测试和商业化[121] 各业务线产品进展 - 血小板系统和血浆系统已获CE认证和美国FDA批准，在多个国家销售[121] - 2020年11月，公司获FDA批准用于冷沉淀的INTERCEPT血液系统，可生产IFC及其衍生产品[121] - 红细胞系统目前处于研发阶段，2018年12月提交CE认证申请，2021年6月完成重新提交[124] - 2017年在美国启动两项红细胞系统的3期临床试验，因疫情部分医院暂停入组[124] - 2021年6月，公司与BARDA的协议延长至2023年12月，为红细胞系统研发提供资金[124] - 2021年第三季度，公司开始向医院销售IFC，正寻找更多制造合作伙伴[125] 公司融资情况 - 公司可能从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场融资[126] - 借款可能有严格条款，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[128] - 2020年12月公司签订销售协议，可向销售代理或主体发行出售至多1亿美元普通股，目前未出售[177] - 公司可能从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场资金，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[176] 公司风险提示 - 前瞻性陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[118] 公司合作协议资金情况 - 截至2021年9月30日，BARDA承诺在基期和行使期权期内，最高报销公司红细胞系统临床开发相关费用1.265亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2023年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.235亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[138] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发用于全血病原体减少治疗的下一代化合物，潜在合同总价值为1110万美元[139] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第三季度产品收入为3.6131亿美元，2020年同期为2.3607亿美元，增长1.2524亿美元，增幅53%；2021年前九个月产品收入为9.0994亿美元，2020年同期为6.3721亿美元，增长2.7273亿美元，增幅43%[146] - 2021年第三季度政府合同收入为597万美元，2020年同期为558.4万美元，增长38.6万美元，增幅7%；2021年前九个月政府合同收入为1843.6万美元，2020年同期为1693.8万美元，增长149.8万美元，增幅9%[146] - 2021年第三季度总收入为4210.1万美元，2020年同期为2919.1万美元，增长1291万美元，增幅44%；2021年前九个月总收入为1.0943亿美元，2020年同期为8065.9万美元，增长2877.1万美元，增幅36%[146] 财务数据关键指标变化 - 成本与毛利率 - 2021年第三季度产品销售成本为1758.2万美元，2020年同期为1095.3万美元，增长662.9万美元，增幅61%；2021年前九个月产品销售成本为4400万美元，2020年同期为2897.8万美元，增长1502.2万美元，增幅52%[149] - 2021年第三季度产品销售毛利率为51%，2020年同期为54%；2021年前九个月产品销售毛利率为52%，2020年同期为55%[151] 业务发展相关政策与合作 - 2014年12月公司血小板和血浆系统获FDA批准，美国商业工作主要聚焦优化生产、提高产量和提升产品知名度；2019年9月FDA发布指导文件，要求所有采血机构在2021年10月1日前对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的选项[130] - 公司与Fresenius签订供应协议，Fresenius有义务向公司销售血小板、血浆和红细胞系统的成品一次性套件，定价条款截至2021年；2020年Fresenius重新配置生产工作流程以确保员工安全并遵守当地要求[136] - 2016年6月公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，包括获得资金支持相关活动[137] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2021年第三季度研发费用为1528.8万美元，较2020年同期的1592.1万美元下降4%；前九个月研发费用为4811.9万美元，较2020年同期的4734.9万美元增长2%[154] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为2035.7万美元，较2020年同期的1629.9万美元增长25%；前九个月为5928.5万美元，较2020年同期的4832.4万美元增长23%[158] 财务数据关键指标变化 - 其他收支 - 2021年第三季度外汇损失为16.4万美元，2020年同期收益为49万美元，变化率为 - 133%；前九个月损失为44.2万美元，2020年同期收益为54万美元，变化率为 - 182%[160] - 2021年第三季度利息费用为127.9万美元，较2020年同期的93万美元增长38%；前九个月为358.9万美元，较2020年同期的279.4万美元增长28%[160] - 2021年第三季度其他收入净额为20.5万美元，较2020年同期的35.1万美元下降42%；前九个月为99.8万美元，较2020年同期的96.2万美元增长4%[160] - 2021年第三季度非经营净费用为123.8万美元，较2020年同期的8.9万美元增长1291%；前九个月为303.3万美元，较2020年同期的129.2万美元增长135%[160] - 2021年第三季度所得税费用为7.3万美元，较2020年同期的6.8万美元增长7%；前九个月为24.8万美元，较2020年同期的19.2万美元增长29%[164] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为7846万美元，短期投资为4150.1万美元，受限现金为227.8万美元，总计12223.9万美元；截至2020年12月31日，总计为13590.3万美元[167] - 截至2021年9月30日，债务（流动）为998.6万美元，债务（非流动）为5467.5万美元，总计6466.1万美元；截至2020年12月31日，总计为4810.4万美元[168] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3270万美元，2020年同期为3291万美元；投资活动净现金为5297.8万美元，2020年同期为 - 5716万美元；融资活动净现金为2219.6万美元，2020年同期为8349.6万美元[168][169][171] 公司资金需求与风险 - 公司近12个月可用现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入预计可满足资本需求，但假设可能有误[175] - 公司预计从与BARDA的协议中获大量资金，但存在风险，BARDA可随时终止协议，且公司需达成里程碑[178] - 公司若无法获得足够资金，可能需缩减开发或商业化活动，新冠疫情或限制公司获取资金能力[182] 公司资产负债表外安排与投资政策 - 截至2021年9月30日，公司无资产负债表外安排[184] - 公司投资政策是管理有价证券组合，目前现金和现金等价物投资于货币市场基金和生息账户[185] - 公司货币市场基金在公允价值层次中属第1级，可供出售证券属第2级[185] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，公司未记录信用损失[185] 公司市场风险披露 - 2021年截至9月30日的九个月，公司市场风险披露无重大变化[187]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度产品收入达3150万美元，较上年同期的2150万美元增长46%，创公司历史新高 [18] - 第二季度可治疗血小板剂量同比增长67% [18] - 产品毛利润为1620万美元，上年同期为1180万美元；毛利率为51.3%，上年同期为54.9% [21] - 第二季度运营费用总计3680万美元，其中包括580万美元的非现金股票薪酬 [23] - 2021年第二季度净亏损1540万美元，合每股摊薄亏损0.09美元，上年同期净亏损1490万美元，合每股摊薄亏损同样为0.09美元 [24] - 截至季度末，公司拥有约1.228亿美元现金、现金等价物和短期投资 [24] - 第二季度运营活动使用现金870万美元，较第一季度的1800万美元有所改善 [25] - 公司将2021年产品收入指引上调至1.18 - 1.22亿美元，较之前的1.1 - 1.14亿美元有所提高，与2020年相比增长28% - 33% [8][26] 各条业务线数据和关键指标变化 INTERCEPT血液系统（血小板）业务 - 第二季度套件销售占产品销售的97%，其中血小板套件约占91%，血浆套件占9% [18] - 北美地区销售额同比增长128%，美国前五大血液中心的销售额较2020年第二季度增长150%，美国前五大以外血液中心的销售额也实现了高两位数增长 [19] - EMEA地区第二季度销售额同比增长12% [20] INTERCEPT纤维蛋白原复合物（IFC）业务 - 已签署几份医院客户合同，预计下半年开始向早期采用者交付产品 [11] - 6月宣布与LifeSouth合作，将佛罗里达州纳入IFC的推出范围 [12] - 预计生产合作伙伴将在第三季度提交生物制品许可申请（BLA），目标是2022年下半年在全国范围内推出IFC [12] - 今日上午获得美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）对IFC新技术附加付款（NTAP）的积极最终决定，该付款于10月1日生效 [12] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - INTERCEPT血小板系统在美国迅速成为血液中心和医院的首选，过去12个月产品收入超过1亿美元 [7][8] - 美国红十字会目前INTERCEPT血小板的使用率远高于50%，有望实现100%病原体减少血小板供应的目标 [9] 加拿大市场 - 第二季度与加拿大血液服务公司（CBS）签订合同，CBS处理该国约三分之二的血液供应，目标是全面采用病原体减少血小板 [9] 瑞士市场 - 瑞士红十字会是公司技术的早期普遍采用者，公司已为瑞士治疗100%的血小板，多年来血小板需求保持稳定 [9][68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续优先提高生产能力和改善供应链连续性，以满足全球对INTERCEPT产品的需求 [10] - 目标是使INTERCEPT治疗的血小板成为美国的护理标准，并在全球扩大市场份额 [8][9] - 计划在2022年下半年全国范围内推出IFC产品，并通过获得BLA和NTAP等举措推动其市场推广 [11][12] - 持续推进红细胞项目，包括在欧洲提交CE标志申请和在美国进行两项III期试验 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为INTERCEPT平台能够帮助增加血小板和血浆的可用性，并改善献血者资格，尽管美国目前存在血液短缺问题，但预计不会对公司业务产生影响 [13][16] - 随着INTERCEPT在美国的采用率不断提高，公司预计2021年下半年及以后将实现持续有意义的收入增长 [8] - 公司有信心通过SG&A杠杆、利润率扩张和规模经济等方式实现现金流盈亏平衡 [37] - 2022年公司仍有增长机会，包括美国市场份额的进一步扩大和IFC产品的推出 [59][60] 其他重要信息 - 6月向FDA提交了INTERCEPT血小板7天采集后储存声明，预计180天审核期，有望在年底前获得批准 [27] - 在欧洲提交了INTERCEPT红细胞CE标志的最后两个模块，美国的两项III期试验正在进行中，患者入组情况正在恢复 [28] - 10月的美国血液银行协会（ABB）会议将突出展示病原体灭活技术，包括INTERCEPT血小板的相关研究 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待下半年的业务增长节奏？ - 历史上第三季度尤其是欧洲市场通常较疲软，预计第四季度会比第三季度略强，部分原因是美国客户为10月1日的合规截止日期做准备 [33] 问题2: 第四季度IFC产品的贡献是否会比第三季度更多？ - 2021年IFC产品的贡献预计较小，处于低个位数，但会逐渐获得动力，输血案例会增多 [34] 问题3: SG&A费用的杠杆效应是纯粹的还是有疫情导致的递延支出？以及如何看待实现盈亏平衡的轨迹？ - SG&A费用存在一些因疫情导致的递延支出，同时公司对IFC业务的投资将带来额外的杠杆效应；未来几个季度公司将在实现核心调整后EBITDA盈亏平衡方面获得更清晰的前景，随着SG&A杠杆、利润率扩张和规模经济的实现，有望实现这一里程碑 [36][37] 问题4: 7月业务情况如何？血液中心向医院定价是否会为公司带来INTERCEPT产品的定价灵活性？ - 7月公司看到INTERCEPT产品的持续采用，增长由套件销售驱动；医院对病原体减少血小板的接受度很高，血液中心能够维持较高的价格，预计这种情况将持续；公司认为随着医院对产品价值的认可，未来可能会有一定的定价灵活性 [42][43] 问题5: 美国非前五大血液中心采用INTERCEPT产品的情况如何？ - 美国所有血液中心对INTERCEPT产品的渗透率和使用率都有所增加，医院对病原体减少血小板的偏好促使非前五大血液中心加快采用速度；公司将继续关注前五大血液中心，以获取最大市场份额 [47][48][49] 问题6: 美国红细胞项目的入组情况如何？预计何时完成入组？ - 由于COVID - 19的影响，过去一年半入组工作面临挑战，但目前两项III期试验的入组情况正在改善；RedeS研究增加了慢性输血患者的入组；目前尚无法明确完成入组的时间 [50] 问题7: 欧洲红细胞CE标志的计划推出时间及影响因素？ - 预计在2022年下半年，因为需要通知机构和主管当局进行审核，包括审核、问答等环节，预计需要到2022年下半年才能完成 [53] 问题8: 能否将全年剩余的200万美元收入大致平均分配到第三和第四季度？ - 第四季度可能会比第三季度略重，美国血液中心为指导文件增加消费将推动增长，同时第三季度会因假期等因素出现一些疲软；预计从第二季度到第三季度会有连续增长，第三季度到第四季度增长会更强 [54] 问题9: 如何向核心客户群体传达NTAP信息？对业务有何影响？ - 公司有积极的教育活动，将提供材料说明如何使用医疗保险编码指令来触发NTAP支付；将重点与医院的血库、计费和收费主部门进行沟通，包括线上和线下交流；获得NTAP是公司整体推出计划的一部分，将有助于扩大IFC产品的市场覆盖范围，并强调其对医院的临床价值和潜在成本节约效益 [56][57] 问题10: 2022年的强劲业绩对比会对增长产生什么影响？ - 美国市场规模约1.5亿美元且有增长空间，公司有望成为护理标准，市场份额将超过50%；医院对病原体减少血小板的需求强劲，实施INTERCEPT血小板后有达到100%使用的需求；公司认为国内外仍有未开发的机会，有信心继续实现增长，尽管面临强劲的业绩对比 [59][60] 问题11: 下半年美国市场收入占比增加，毛利率是否会更疲软，还是会有运营杠杆？ - 正常运营情况下毛利率不会有太大下降空间，但也不会回到去年的水平；随着美国市场成熟，双剂量套件销售增加将有助于提高毛利率；长期来看，与供应商合作和规模经济将降低成本，同时部分地区客户可能会面临适度的价格上涨 [63] 问题12: EMEA地区的“得失”情况以及下半年的机会？ - EMEA地区主要是订单时间问题，一些原计划在第一季度的订单推迟到第二季度，部分第二季度的订单推迟到第三季度；这不是主要关注点，美国市场的增长和为指导文件做准备更为重要 [64][65] 问题13: 对加拿大血液输血市场的初步想法和期望是什么？加拿大血液服务公司全面采用INTERCEPT需要多长时间？ - 加拿大血小板市场每年约18万剂，加拿大血液服务公司生产约三分之二的市场份额；该公司领导层已开始实施INTERCEPT，希望获得7天标签声明，目标是达到100%采用；未来几年该公司将成为公司的重要客户，但无法给出具体时间 [66] 问题14: 瑞士血小板需求在今年剩余时间和2022年的增长预期如何？有哪些趋势值得关注？ - 瑞士是公司的长期客户，过去十多年来血小板需求保持稳定；通过瑞士红十字会的血液警戒系统证明了INTERCEPT系统的安全性，且对血小板利用率没有影响 [68]

各业务线产品审批与开发情况 - 血小板系统和血浆系统已获CE Mark和FDA批准，在多国销售，2020年11月，截流血液系统冷沉淀获FDA批准[118] - 红细胞系统处于开发中，2018年12月提交CE Mark申请，截至2021年6月完成重新提交，预计2022年才有审批结果[121] - 2014年12月公司血小板和血浆系统获FDA批准，但美国商业工作仍聚焦优化生产、提高产量和提升产品知名度，还需开发、测试并获FDA对血小板系统其他配置的批准[126] 临床试验与合作协议情况 - 2017年，公司在美国启动RedeS和ReCePI两项3期临床试验，因疫情，许多医院暂停试验招募[121] - 2021年6月，公司与BARDA的协议延长至2023年12月，BARDA为红细胞系统开发提供资金支持[121] - 公司目前与部分血液中心制造合作伙伴有协议，正寻找更多伙伴制造延长储存冷沉淀[122] - 2017年7月公司与EFS达成供应照明器和血小板、血浆一次性套件的协议，2020年1月又达成供应血浆一次性套件和照明器维护服务的协议[127] - 2016年6月公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，可获得资金支持相关活动[132] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发优化全血病原体减少治疗的下一代化合物，总潜在合同价值为1110万美元[134] 资金筹集与风险情况 - 公司已从机构和商业银行借款，未来可能继续借款，借款条款可能有限制性契约[123] - 公司预计继续寻求进入股权资本市场，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[124] - 若通过合作或伙伴关系筹集资金，公司可能需放弃部分技术权利或产品销售权[124] - 公司已借款并可能未来从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场资金，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[173] - 2020年12月公司签订销售协议，可通过或向销售代理发行和出售最高1亿美元普通股，目前未出售[174] - 公司预计从BARDA协议获得大量资金，但存在风险，如BARDA可随时终止协议、需达成里程碑等，若资金被取消、减少或延迟，将对项目、收入和现金流产生重大负面影响[175] - 因经济等因素，公司不确定是否能按需获得额外资本，新冠疫情已扰乱全球金融市场，可能限制获取资本能力，影响流动性和业务[179] - 若红细胞系统开发成本高于预期或遇延迟，公司可能需额外资金完成欧洲潜在监管批准所需开发活动[180] 财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度和上半年，产品收入分别为3.1484亿美元和5.4863亿美元，较2020年同期的2.1503亿美元和4.0114亿美元，分别增长9981万美元（46%）和1.4749亿美元（37%）[142] - 2021年第二季度和上半年，政府合同收入分别为627.9万美元和1246.6万美元，较2020年同期的532.4万美元和1135.4万美元，分别增长95.5万美元（18%）和111.2万美元（10%）[142] - 2021年第二季度和上半年，总收入分别为3776.3万美元和6732.9万美元，较2020年同期的2682.7万美元和5146.8万美元，分别增长1093.6万美元（41%）和1586.1万美元（31%）[142] - 2021年第二季度和上半年，产品销售成本分别为1532.3万美元和2641.8万美元，较2020年同期的970.5万美元和1802.5万美元，分别增长561.8万美元（58%）和839.3万美元（47%）[146] - 2021年6月30日止三个月产品销售毛利率为51%，2020年同期为55%；2021年6月30日止六个月为52%，2020年同期为55%，下降主因是不利的产品组合[147] - 2021年6月30日止三个月研发费用为17083000美元，2020年同期为15618000美元，增长9%；六个月为32831000美元，2020年同期为31428000美元，增长4%[150] - 2021年6月30日止三个月销售、一般和行政费用为19758000美元，2020年同期为16112000美元，增长23%；六个月为38928000美元，2020年同期为32025000美元，增长22%[154] - 2021年6月30日止三个月外汇收益为118000美元，2020年同期为273000美元，下降57%；六个月亏损278000美元，2020年同期收益50000美元，下降656%[157] - 2021年6月30日止三个月利息费用为1338000美元，2020年同期为929000美元，增长44%；六个月为2310000美元，2020年同期为1864000美元，增长24%[157] - 2021年6月30日止三个月其他收入净额为337000美元，2020年同期为460000美元，下降27%；六个月为793000美元，2020年同期为611000美元，增长30%[157] - 2021年6月30日止三个月所得税拨备为77000美元，2020年同期为67000美元，增长15%；六个月为175000美元，2020年同期为124000美元，增长41%[161] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为59030000美元，短期投资为63811000美元，受限现金为2256000美元，总计125097000美元；2020年12月31日总计为135903000美元[164] - 截至2021年6月30日，流动债务为9329000美元，非流动债务为54682000美元，总计64011000美元；2020年12月31日总计为48104000美元[165] - 2021年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为26118000美元，2020年同期为27721000美元；投资活动净现金为31249000美元，2020年同期为 - 51780000美元；融资活动净现金为17615000美元，2020年同期为79325000美元[165][167][169] - 截至2021年6月30日，营运资金较2020年12月31日减少，主要因运营现金用于支持产品改进等成本增加，部分被产品销售和收款增加及定期贷款信贷协议借款所得抵消[171] 其他财务相关情况 - 截至2021年6月30日，BARDA承诺在基期和行使的期权期内，为红细胞系统临床开发报销费用最高达1.265亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2023年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.235亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[133] - 公司预计可用现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同所得现金至少未来12个月可满足资本需求，但假设可能有误，或影响商业化和临床开发活动[172] - 公司未签订套期保值合同，未来业绩可能受外汇波动等因素重大影响[178] - 截至2021年6月30日，公司无资产负债表外安排，有关债务和经营租赁信息可查看季度报告附注[181] - 公司投资政策是管理有价证券投资组合以保全本金和流动性，同时最大化回报，2021年和2020年6月30日止三个月和六个月未记录信用损失[182] 行业政策影响情况 - 2019年9月FDA发布指导文件，要求所有采血机构在2021年10月1日前对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项[126]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度产品收入为2340万美元，较上一年第一季度的1860万美元增长26% [25] - 第一季度可治疗血小板剂量计算数量同比增长13% [26] - 第一季度毛利润率为52.5%，上一年同期为55.3%，下降280个基点 [28] - 第一季度运营费用总计3490万美元，包括530万美元的非现金股票薪酬 [30] - 2021年3月31日结束的3个月报告净亏损为1750万美元，即每股摊薄亏损0.10美元，上一年同期为1650万美元，即每股摊薄亏损0.10美元 [32] - 第一季度末公司持有约1.32亿美元现金、现金等价物和短期投资，运营活动使用现金1800万美元，上一年同期为1980万美元 [33] - 公司将2021年产品收入指导范围从1.06亿 - 1.10亿美元提高到1.10亿 - 1.14亿美元，较2020年增长20% - 24% [11][35] 各条业务线数据和关键指标变化 血小板业务 - 第一季度北美地区INTERCEPT血小板试剂盒季度需求同比增长51%，美国前5大血库Q1销售额同比增长59%，这是连续第三个季度同比增长超过50% [18] - 美国最大客户美国红十字会INTERCEPT血小板采用率持续快速增长，超过一半的血小板经过INTERCEPT处理 [19] EMEA地区业务 - 第一季度报告产品收入同比增长9%，主要来自西欧成熟市场主要客户的贡献以及照明器的销售 [20] 治疗业务 - 生产合作伙伴在运营准备方面取得进展，3家合作伙伴已启动或完成产品验证，并积极建立库存 [23] - 商业方面有多个潜在客户处于评估或签约阶段 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：随着FDA合规截止日期临近，血库提高生产能力，医院对INTERCEPT血小板的需求增加，同时医院访问问题随着疫情缓解有所改善 [45][46] - EMEA市场：第一季度产品收入同比增长，但受某些地区订单时间不利影响，预计随着时间推移会恢复正常 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于与美国前5大血库合作，帮助其提高生产能力并让医院客户接受产品 [46] - 推进INTERCEPT Fibrinogen Complex产品的商业化，准备全国性推出 [16] - 努力将INTERCEPT血小板在美国的批准保质期从5天延长至7天 [37] - 推进红细胞项目，提交CE Mark模块化申请，在美国继续招募患者进行III期研究 [38] - 与国家创伤研究联盟合作开展临床试验，探索INTERCEPT血浆在烧伤市场的应用 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年开局强劲，INTERCEPT血小板在美国的采用是收入增长的驱动力，随着市场势头增强，提高了2021年产品收入指导 [9][11] - 全球INTERCEPT机会接近70亿美元，当前授权产品组合的近期机会约为14亿美元，有很大商业增长空间 [12] - 随着INTERCEPT全球采用率上升，公司专注于实现显著的运营杠杆，走向盈利或现金流盈亏平衡 [34] 其他重要信息 - CMS发布初步决定，批准INTERCEPT Fibrinogen Complex获得新技术附加付款（NTAP），最终决定预计8月发布，10月1日生效 [14][15] - 公司团队开发并经FDA审核的销售和营销材料强调了INTERCEPT Fibrinogen Complex的好处，包括改善凝血因子获取及时性和减少浪费率 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是什么推动了公司将产品收入指导提高400万美元？ - 指导修订主要基于美国业务表现，美国方面FDA指导合规截止日期临近，前5大血库生产能力提高，医院访问问题改善，虽然今年冷冻产品商业化贡献不大，但下半年会对营收有帮助；同时国际业务也有贡献 [44][45][47] 问题2: CMS文件中提到的病原体减少冷冻纤维蛋白原复合物约3900美元/患者的定价是否包含在3亿美元以上的美国TAM计算中？ - 该定价是公司向CMS提出的NTAP申请中的定价，是基于对类似患者群体的临床研究得出的预计 Medicare 患者平均费用，NTAP适用于 Medicare 患者，能为医院提供额外报销，目前传统冷沉淀产品没有这种额外报销 [49][50][51] 问题3: 冷冻产品TAM是否有重新计算，早期批准和客户讨论是否增加了对TAM的乐观预期或提高了计算水平？ - 没有重新计算，市场有机年增长率约为高个位数，NTAP初步裁决增加了公司对市场机会的信心，该产品受到客户好评 [54][55] 问题4: 美国血小板采用方面，哪些客户比预期更快，是原本就走INTERCEPT路线的客户，还是原本犹豫的客户加速了？ - 除美国红十字会外，前5大血库中的其他几家也进展迅速，这是年初未预料到的；此外，COVID - 19大流行提高了对安全和准备的认识，且存在网络效应，一家血库采用会促使其他血库跟进 [61][62] 问题5: 冷冻产品的客户讨论情况如何，有何阻力，从讨论到产生收入的时间大概多久？ - 预批准市场研究显示的临床兴趣和接受度在批准后的临床医生对话中得到验证，但医院签约是主要障碍，不同医院签约时间不同，目前有一些领先指标表明接近产生收入 [66][67] 问题6: 能否大致分解一下目前14亿美元TAM在冷冻产品、血小板和血浆之间的分配？ - 纤维蛋白原浓缩物TAM约为3亿美元，血小板和血浆机会在当前销售市场中大致相当，目前公司提供的指导为1.10亿 - 1.14亿美元，在当前批准市场和现有产品组合中有很大增长空间，红细胞获批和地理扩张后将打开70亿美元TAM [70][71] 问题7: 预计今年剩余时间产品毛利率是否维持在52.5%左右？ - 预计和目前情况类似，因为增长主要来自美国，且美国红十字会是单剂量消费者，预计较去年结果有200 - 300个基点的变化 [72][73] 问题8: 冷冻产品预计何时全国性推出，获得BLA批准的步骤有哪些？ - BLA提交预计在今年年中进行，预计需要12个月，若进展快可能提前，预计2022年年中全国性推出；同时公司正在与其他生产合作伙伴进行深入讨论，以便在全国推出前进入一些重要州 [75][76] 问题9: 公司在拉丁美洲和中国与ZBK的合作进展如何，中国NMPA情况如何？ - 与ZBK合作良好，目前讨论重点是在中国进行临床试验的范围，以提供NMPA所需的中国患者输血数据；在拉丁美洲，公司最近在巴西获得了几个招标，但COVID - 19对巴西市场有较大影响，不过仍在不断让血库上线 [77][78][79]

产品研发与审批 - [血小板和血浆系统已获CE Mark和FDA批准，在多国销售，2020年11月，用于冷沉淀的INTERCEPT血液系统获FDA批准][117] - [红细胞系统处于研发阶段，2018年12月提交CE Mark申请，2020年9月按新MDR重新提交，预计2022年才有审批结果][119] - [2017年，公司在美国启动RedeS和ReCePI两项3期临床试验，因疫情，部分医院暂停患者招募，可能导致试验延期][121] - [2020年4月，公司与BARDA的协议延长至2021年12月，BARDA为红细胞系统研发等提供资金支持][121] - [2020年9月与FDA达成一项为期五年的协议，开发下一代化合物以优化全血病原体减少治疗，合同潜在总价值1110万美元][135] 产品生产与销售 - [公司目前与部分血液中心制造合作伙伴达成协议，正寻找更多伙伴生产延长储存期的冷沉淀产品，并建立向医院直销的基础设施][122] - [2021年第一季度总营收2956.6万美元，较2020年同期的2464.1万美元增长20%，其中产品收入2337.9万美元，同比增长26%，政府合同收入618.7万美元，同比增长3%][142] - [BARDA协议在2021年和2020年第一季度分别带来620万美元和600万美元的收入，未来三到六个月BARDA收入预计将增加或持平][143] - [公司预计未来INTERCEPT一次性套件产品收入将增加，源于美国销售扩张和市场接受度提高，今年将有限推出PRCFC产品][142] - [美国商业努力聚焦于优化INTERCEPT使用的血液中心生产、提高产品认知度，还需开发更多血小板系统配置并获FDA批准][127] - [公司与EFS有多项供应协议，但无法保证EFS会按历史水平使用INTERCEPT血液系统，法国市场产品收入可能下降][128] 财务状况 - [2021年第一季度产品销售成本为1109.5万美元，较2020年同期的832万美元增长33%，主要因销售增加和外汇汇率影响][145] - [2021年第一季度产品销售毛利率为53%，低于2020年同期的55%，主要受不利产品组合和欧元兑美元汇率影响][147] - [2021年第一季度研发费用为1.5748亿美元，与2020年同期基本持平，变化为 - 62000美元，降幅0%][150] - [2021年第一季度销售、一般和行政费用为1.917亿美元，较2020年同期的1.5913亿美元增加325.7万美元，增幅20%，主要受股票薪酬和PRCFC商业推出前投资推动][153] - [2021年第一季度外汇损失为39.6万美元，较2020年同期的22.3万美元增加17.3万美元，增幅78%，主要因欧元与美元汇率不利变动][156][157] - [2021年第一季度利息费用为97.2万美元，较2020年同期的93.5万美元增加3.7万美元，增幅4%，基本保持平稳][156][158] - [2021年第一季度其他收入净额为45.6万美元，较2020年同期的15.1万美元增加30.5万美元，增幅202%，主要因2020年第一季度有可交易证券投资出售损失][156][159] - [2021年第一季度所得税拨备为9.8万美元，较2020年同期的5.7万美元增加4.1万美元，增幅72%，主要源于子公司Cerus Europe B.V.的经营利润][160] - [截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为5760.7万美元，短期投资为7411.8万美元，受限现金为220万美元，总计1.33925亿美元；截至2020年12月31日，总计为1.35903亿美元][162] - [截至2021年3月31日，公司流动债务为993.8万美元，非流动债务为5461.6万美元，总计6455.4万美元；截至2020年12月31日，总计为4810.4万美元][164] - [2021年第一季度经营活动净现金使用量减少，主要因产品销售和收款增加，部分被Fresenius库存相关付款时间影响抵消，预计今年剩余时间继续增加库存投资][165] - [截至2021年3月31日，公司无资产负债表外安排][177] 资金需求与获取 - [公司已借款，未来可能从机构和商业银行借款，也会寻求进入股权资本市场，发行股权证券可能导致股东大幅稀释股权][123] - [若通过合作或伙伴关系筹集资金，公司可能需放弃部分技术权利、产品营销和销售权，或按不利条件授予许可][125] - [截至2021年3月31日，BARDA承诺在基础期和行使期权期内最高报销1.169亿美元用于红细胞系统临床开发，若满足后续里程碑和行使额外期权期，总资金机会可达2.139亿美元][144] - [公司预计未来12个月现有现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入足以满足资本需求，但存在不确定性，若无法获得足够资金可能影响运营计划][170] - [公司可能需额外资金完成红细胞系统开发活动，若成本高于预期或遇延误，也可能需额外资金开展现有或新产品的随机对照临床试验，若无法获取政府协议资金，可能推迟活动直至有足够资金或现有业务有足够现金流][175] 疫情影响 - [COVID - 19疫情影响公司资金获取、产品销售、研发和临床试验，还可能影响供应链和客户支持能力][126][127][139] 投资政策与市场风险 - [公司投资政策是管理有价证券投资组合，在保持本金和流动性的同时，最大化投资组合回报以支持运营，目前现金及现金等价物投资于货币市场基金和金融机构计息账户][178] - [公司货币市场基金在公允价值层级中归类为第一级，可供出售的与公司债务和美国政府机构证券相关的证券归类为第二级][178] - [在2021年和2020年截至3月31日的三个月内，公司未记录任何信贷损失，不利的全球经济状况已对并可能继续对潜在投资的市场价值产生负面影响][178] - [2021年截至3月31日的三个月内，公司市场风险披露无重大变化][180]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度产品收入2820万美元，较上年同期的2090万美元增长35%；全年产品收入9190万美元，较2019年的7460万美元增长23% [35] - 2020年第四季度和全年可治疗血小板剂量分别同比增长34%和18% [36] - 第四季度产品组合中，血小板试剂盒约占总试剂盒销售额的94%，血浆销售占6%；全年血小板试剂盒占90%，血浆销售占10% [37] - 2020年第四季度和全年政府合同收入分别为540万美元和2230万美元，上年同期分别为560万美元和1910万美元 [39] - 2020年第四季度毛利率为57%，上年同期为56%；全年毛利率与2019年持平，为55% [41][42] - 2020年第四季度运营费用为3580万美元，全年为1.314亿美元 [43] - 2020年第四季度SG&A费用约为1870万美元，较上年增加约15亿美元；全年SG&A支出为6700万美元，2019年为6620万美元 [43][44] - 2020年第四季度研发费用为171亿美元，上年同期为1640万美元；全年研发费用为644亿美元，上年同期为6040万美元 [45] - 2020年第四季度净亏损为1440万美元，摊薄后每股亏损0.09美元，上年同期分别为1690万美元和0.12美元；全年净亏损为5990万美元，摊薄后每股亏损0.37美元，2019年分别为7120万美元和0.51美元 [46] - 2020年底公司持有现金、现金等价物和短期投资约1.336亿美元，12月扩大了循环信贷额度，并将剩余3000万美元债务融资的可用性延长至2021年晚些时候 [47] - 2020年全年运营现金使用量为1470万美元，2019年为6580万美元 [48] - 2021年公司预计产品总收入在1.06亿 - 1.1亿美元之间，同比增长15% - 20% [14][48] 各条业务线数据和关键指标变化 INTERCEPT血小板业务 - 2020年第四季度，北美地区INTERCEPT血小板试剂盒季度需求同比增长近76%，环比增长约24%；美国五大血液中心网络产品销售额同比增长80% [25] - 美国红十字会所有22个血小板生产基地均已生产病原体减少的血小板，约40%的血小板经过INTERCEPT处理 [26] INTERCEPT血浆业务 - 2020年，EMEA地区第四季度报告的产品收入同比增长13%，国际地区可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] - 2020年，CCP在EMEA地区客户中的使用推动了INTERCEPT血浆业务对产品收入的积极贡献 [31] PR - Cryo FC业务 - 2020年第四季度，该产品获FDA批准，目前已在四个州推出 [19][32] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2020年第四季度和全年产品收入增长，需求持续增加 [13][35] - 血小板业务增长显著，部分大型血液中心网络销售增长明显 [25] EMEA市场 - 2020年第四季度产品收入同比增长13%，可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使INTERCEPT成为输血医学的标准治疗方法，保障全球血液供应安全 [9] - 2021年计划扩大INTERCEPT血小板业务，现有客户增加产量，新血液中心上线以符合FDA新的合规期限 [16] - 推出PR - Cryo FC产品，聚焦一级和二级创伤中心，后续计划全国推广 [22] - 与巴西合作伙伴CEI赢得三年招标，进入拉美市场；与ZBK成立合资企业，开拓中国输血市场 [51][52] - 推进红细胞开发项目，目标是在欧洲获得CE标志并在美国提交PMA申请 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年虽面临全球疫情挑战，但公司取得显著进展，团队在多方面持续推进工作 [8] - 预计2021年COVID - 19及相关干扰不会很快消退，但公司将延续2020年的发展势头 [12] - 新的FDA合规期限为增加INTERCEPT血小板产能提供时间，预计全年业务持续增长 [16] - PR - Cryo FC产品满足未满足的需求，有潜力帮助大量患者，市场反馈积极 [19][20] - 全球疫情凸显血液安全和大流行防范的重要性，INTERCEPT有机会成为行业标准 [27] 其他重要信息 - 公司部分声明为前瞻性声明，涉及风险和不确定性，公司无义务更新 [6][7] - 2021年公司预计政府合同收入将随患者入组和相关项目开展而增加 [40] - 2021年毛利率预计相对稳定或略有下降，主要因美国市场增长快于其他市场 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍中国的监管途径及后续展望 - 公司正与ZBK合作整理文件，需明确临床试验要求，待明确后可提供更具体的提交时间 [61][62] 问题2: PR - Cryo产品今年除制造合作伙伴提交BLA和招聘销售团队外，还有哪些关注点？是否计划增加制造商？ - 希望在今年和明年初BLA获批前增加几个州的初始发布；目前主要工作是确保医院访问权限，因疫情受限，预计疫情缓解后限制将解除，关键是与医院签约；临床反馈积极，市场热情高 [63][64][65] 问题3: 如何看待2021年各季度收入增长情况？ - 第一季度通常是最慢的季度，可能处于指导范围的低端，随后将稳步增长；预计上半年受COVID - 19急性影响，下半年收入将处于较高端 [68][69] 问题4: 本季度照明器业务收入是多少？照明器成为试剂盒销售领先指标，新设备投入使用后多久能产生收入？这些照明器主要销售给哪些客户？ - 本季度照明器收入约150万美元；新设备投入使用后产生收入的时间无固定规则，不同中心情况不同；客户既有新站点也有现有站点，用于提高整体生产和效率 [71][73][74] 问题5: 目前从客户处了解到的献血水平及趋势如何？ - 恶劣天气会影响献血者和献血量，但血库有能力应对这些急性问题；随着疫情发展，献血量有所恢复；尽管总献血量可能下降，但经过PR处理的献血比例稳步增长，预计不会有长期持久影响 [80][81] 问题6: 亚太地区近期或中期可能在哪些国家有进展？日本是否会有消息？ - 日本是大市场机会，但会观望美国市场情况，美国市场进展会影响日本红十字会对INTERCEPT的看法；此外，公司在台湾、韩国等地区有持续讨论，通常有常规使用进展才会公布消息 [82][83][84] 问题7: 如何看待美国以外市场的长期机会和增长？与美国市场相比如何？一个月前给出的指导意见，目前环境是否有变化影响假设？ - 美国市场在2021 - 2023年有增长机会，如PR - Cryo FC产品推出；但全球市场机会更大，包括血小板、血浆、红细胞和冷冻产品；与ZBK的合作将聚焦中国血小板和红细胞项目；目前判断是否改变指导意见还为时过早，虽有疫苗获批和推出等积极迹象，但仍处于早期，产品需求强劲，团队有能力应对疫情挑战 [86][87][96]

业务线产品研发与审批情况 - 公司专注开发和商业化INTERCEPT血液系统以提高血液安全性，血小板和血浆系统已在多国获批上市，红细胞系统处于开发中[15][16][17] - 2020年11月，公司获得FDA对INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的批准，预计2021年在美国有限商业化，2022年全面商业化[16][22] - 红细胞系统曾因抗体反应终止3期临床试验，后完成修改工艺后的3期试验，2020年开始按新MDR重新提交CE认证申请，预计2022年前无监管批准[26] - 2018年FDA授予公司血浆系统处理后延长储存冷沉淀突破性设备指定，2020年11月获FDA对冷沉淀系统的批准[25] - 血小板系统获批后需完成两项研究，第一项患者于2015年12月入组[25] - 公司需开发、测试并获得FDA对血小板系统其他配置的批准，否则可能限制产品销售收入[25] - 2015年欧洲急性贫血3期临床试验显示，储存35天的INTERCEPT处理红细胞平均血红蛋白含量（53.1g）符合等效标准，与常规红细胞（55.8g）相比劣效边界为5g[27] - 公司于2002年和2006年分别获得血小板系统和血浆系统的CE标志，2020年3月获得CE标志批准延期至2024年，2018年12月提交红细胞系统CE标志批准申请，2020年9月开始根据新MDR重新提交申请，预计2022年或更晚才有批准决定[81] - 美国FDA已批准血小板系统用于减少输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，批准血浆系统用于减少治疗性血浆输血患者的输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，还批准了INTERCEPT血液系统冷沉淀产品[83] - 作为FDA批准血小板系统的条件，公司需进行两项血小板系统的批准后研究，目前正在评估已完成研究的结果[84] - 2020年11月公司获得PRCFC及其衍生产品病原体减少血浆、冷沉淀减少产品的批准[141] - 公司于2018年12月提交红细胞系统CE Mark认证申请，2020年9月重新提交，预计最早2022年获得监管批准[181] - 2007年公司血小板系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[182] - 2006年公司血浆系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[185] - FDA已批准血小板系统用于降低输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，血浆系统也获类似批准[186] - 作为血小板系统初始FDA批准的条件，公司需提交批准后临床研究数据，且要开展标签扩展相关的恢复和生存临床研究[187] - 2020年11月公司INTERCEPT血液系统用于冷冻沉淀获FDA批准，需与制造合作伙伴验证生产过程，且要确定更多制造合作伙伴[188] 业务线产品市场竞争情况 - 公司产品面临多种竞争，包括替代病原体减少技术、诊断筛查产品以及血液银行运营的流程和程序决策[64] - 公司的INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争[65] - 欧洲多家公司如基立福、奥克特珐玛等正在开发或销售用于处理新鲜冰冻血浆的病原体减少系统或服务，公司的INTERCEPT血液系统面临竞争[66] - 在美国，INTERCEPT处理的血浆面临奥克特珐玛的竞争，血小板产品面临多家诊断和检测公司的竞争[69] - 欧洲Octapharma进入法国市场或对公司血浆系统构成竞争威胁，日本Terumo BCT产品若获批将与公司直接竞争[154] - 公司血小板和血浆产品与部分收集、生产和存储方法不兼容，依赖特定设备和材料供应商[158] - 公司INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争，医院可能不认可其优势[157] - 竞争对手开发的替代策略可能减少公司产品市场采用率，因其能灭活更广泛病原体[151] 业务线产品销售与市场推广情况 - 公司在美国和荷兰设有小型科学事务团队及医院事务专业人员，有少量员工服务亚太和拉丁美洲市场，主要依靠分销商销售产品[59] - 公司与多个地区的分销商签订地理排他性分销协议，这些协议占公司大量收入[60][62] - 公司与美国联邦机构BARDA和FDA有两份直接合同，政府合同收入部分会受报销率重新协商或合同终止影响[63] - 公司业务依赖于向血库、医院等客户营销和商业化INTERCEPT血液系统，预计季节性对业务无重大影响[75] - 公司计划继续在新产品开发、照明设备改进和下一代INTERCEPT血液系统套件上投入资金，可能增加研发费用[78] - 公司产品在美国的商业化成功部分取决于产品成本和相关治疗的覆盖范围和报销水平，ACA等医疗改革可能影响产品盈利商业化[98] - 公司计划向选定血液中心供应冷沉淀用INTERCEPT血液系统，制造PRCFC的血液中心需完成流程验证并获得许可证，否则影响产品销售[91] - 公司成功在美国商业化INTERCEPT血液系统用于冷沉淀，取决于市场接受度、制造安排、获得生物制品许可申请、创造市场需求等多方面[206] - 公司在美国商业化病原体减少的冷沉淀纤维蛋白原复合物及其衍生产品，初期限于加利福尼亚、得克萨斯、路易斯安那和威斯康星四个州，在其他州销售取决于FDA对制造场地的生物制品许可申请批准[207] 业务线产品监管要求情况 - 公司产品需获得FDA或外国监管机构批准，否则可能限制血小板和血浆系统产品收入[86] - 公司及其合同制造商需持续遵守FDA和外国监管机构要求，制造工厂将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致产品供应中断[87] - 公司需向FDA和外国监管机构报告不良事件和生产问题，监管机构可能要求召回产品，促销材料违规可能面临监管或执法行动[88] - 美国血液中心需完成流程验证并获得CBER特定场所许可证，医院需生成内部跟踪代码，这些可能延迟产品在美国的客户采用[88][90] - 公司产品受美国和外国监管机构广泛严格监管，涵盖开发、测试、制造等多方面[164][165] - 获得监管批准过程昂贵、不确定且通常需数年时间，可能遇重大延误或高额成本，甚至无法成功[166] - 若产品候选者获批或标签声明扩大获批，FDA可能要求进行一项或多项批准后临床或体外研究，会产生高额费用[172][173] - 若无法在2021年10月1日前满足血小板处理标准或储存声明要求，可能限制市场潜力[173] - 公司血小板、血浆和冷沉淀的INTERCEPT血液系统获FDA批准后需遵守多项监管要求，生产设施近期将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致执法行动和产品供应中断[191] - 若监管机构质疑产品不良事件、发现产品问题或不同意产品推广等，可能对产品使用施加限制，包括要求产品退市[192] - 公司若未遵守监管要求，可能面临多种制裁，如负面宣传、罚款、产品召回、生产限制等，会影响公司销售和业务[192][194][195] - 若公司红细胞系统获批，可能需收集患者额外数据并建立患者登记处，这可能产生高额成本且面临数据收集挑战[196] - 公司需按新MDR重新注册CE标记产品，这可能需要大量时间和精力，并限制产品变更或标签声明扩展[197] - 若第三方供应商未遵守FDA的cGMP法规或未维持FDA批准，公司需寻找替代供应商，这将耗费成本和时间，影响产品销售和盈利[198] - 公司修改FDA批准的产品可能需额外审批，若未获批则无法销售修改后的产品，如 illuminator 重新设计和血浆系统溶剂更换等情况[203] 业务线产品临床试验情况 - RedeS研究最多招募800名受试者，第二阶段最多20000名患者将接受RBC输血支持，最多使用50000个RBC单位[30] - ReCePI研究预计最多在19个参与地点对600名受试者进行输血[30] - RedeS和ReCePI试验因COVID - 19在过去十二个月受试者招募严重延迟[30] - 临床试验费用高、失败风险大，可能因多种原因延迟，如疫情致部分医院临床试验暂停，恢复后部分医院仍未恢复或产能降低[168] - 某些临床试验入组标准狭窄，如使用INTERCEPT处理血浆治疗血栓性血小板减少性紫癜的试验持续约四年[170] - 公司需在美国成功开展并完成3期临床试验，以获得慢性贫血数据用于许可，但COVID - 19大流行影响患者招募，ReCePI研究患者招募原本就慢[178] - RedeS研究中已检测到两起无溶血证据的S - 303抗体事件，目前无临床意义，但不能保证不再发生或有临床意义[180] 业务线产品供应链情况 - 公司目前依赖第三方制造和供应INTERCEPT血液系统组件，正寻找潜在替代制造商[40] - 公司与费森尤斯卡比的制造和供应协议期限至2025年7月1日，将自动续期两年[42] - 公司与波雷克斯的协议于2020年1月1日续签两年，若年产量低于阈值，波雷克斯有权提前12个月书面通知终止协议[43] - 公司与浦瑞莱特的供应协议2022年4月到期，将自动续约一年[44] - 公司与诺瓦生物医学的协议每年9月自动续约一年[45] - 公司与阿什史蒂文斯的协议至2021年12月31日，将自动续期两年[46] 业务线产品报销情况 - 2015年公司在美国门诊获得INTERCEPT处理的血小板和血浆的HCPCS报销代码，2020年11月获批的PRCFC等产品未获得该代码[134] - 公司申请高度处理的血浆冷沉淀用于纤维蛋白原缺乏症输血的特定HCPCS代码，不能保证获批及报销金额足够[134] - 政府或第三方支付方可能改变报销率，影响医院对产品的接受和使用[134] - 2018年德国对INTERCEPT处理的血小板给予国家报销，有别于未处理的血小板[51] - 德国医院薪酬系统自2018年1月1日起将病原体灭活血小板纳入国家报销范围，新的营销授权申请（MAA）审核期最长可达12个月或更久[137] 业务线产品市场接受度影响因素 - INTERCEPT血小板系统使用会导致血小板处理损失，可能影响客户采用[125] - INTERCEPT血液系统无法灭活所有已知病原体，如非脂质包膜病毒、细菌孢子、朊病毒等，可能限制市场采用[127] - 公司产品的体外和体内研究结果不一定能准确预测人体实际结果，可能影响市场接受度[130] - 客户使用INTERCEPT血液系统产品出现操作或技术问题，可能降低或延迟市场接受度[131] - 产品市场采用受血库和医疗机构预算、政府和第三方报销情况影响[132] 公司运营与管理情况 - 截至2020年12月31日，公司约有270名员工，至少来自28个国家，其中包括4名专职商业顾问，全球约63%的员工为女性，美国员工中约41%为非白人[101] - 截至2020年12月31日，公司受薪员工246人，经理及以上76人，兼职员工8人，员工平均年龄46岁，平均服务年限5.8年，自愿离职率为5.4%[103] - 公司为远程员工提供IT和办公设备津贴，允许灵活工作时间，并为员工和经理提供在家工作培训[106] - 公司每周对所有现场实验室员工进行一次新冠病毒检测[106] - 公司运营复杂的全球商业组织，在多国经验有限，资源有限[210] - 公司负责INTERCEPT血液系统全球销售、营销等工作，若能力不足或关系不佳，商业化能力或受损[211] - 公司有全资子公司负责欧洲等地血小板和血浆系统销售，美国等地业务以加州总部为主[212] - 美国客户相对集中，若血库快速部署血小板INTERCEPT血液系统，公司资源或不足[212] - 公司需提升多方面能力以支持商业化活动，且要符合多地标准和要求[212][214] - 若获批地区增多，公司需确保足够人员或开发新流程以合规，招聘等成本高[214] - 公司全球运营经验有限，可能无法及时遵守法规，合规成本或超产品收入[214] - 公司可能探索新商业模式，如卖试剂盒、自行灭活等，但无相关经验[214] - 新商业模式可能被现有客户视为威胁，公司无法保证能否成功[214] 公司盈利与风险情况 - 公司预计销售贡献利润率低于运营成本，为成功商业化产品需开展多项活动，未来可能无法盈利[18] - 公司可能因无法满足需求增长、产品无法获批、市场推广不力等因素影响产品收入和市场份额[135,137,138,141] - 公司新业务模式（直接向医院销售PRCFC等）缺乏经验，可能影响销售和业务运营[141] - 公司面临产品责任风险，产品可能导致伤害、疾病或死亡，保险可能不足以覆盖潜在损失[142,145] - 公司研发活动涉及危险材料，虽有安全程序但不能排除事故风险[146] - 产品召回或发现严重安全问题会对公司产生重大不利影响[147] - 产品不良事件可能导致自愿或强制纠正措施，影响声誉和财务结果[148] - 若竞争对手开发出更优产品、更有效营销或先获监管批准，公司商业机会可能减少或消除[149] - 若COVID - 19危机持续或恶化，客户可能不采用INTERCEPT技术，且若医院不允许公司员工进入，会影响产品向医院的营销和商业化[209] 公司专利情况 - 截至2020年12月31日，公司拥有9项已授权或允许的美国专利和约77项已授权或允许的外国专利，专利有效期在2021 - 2037年之间，此外还拥有费森尤斯关于INTERCEPT血液系统的美国和外国专利许可，有效期在2021 - 2024年之间[72] 公司产品保质期情况 - 公司血小板和血浆一次性套件的保质期经监管批准为18 - 24个月，INTERCEPT血液系统冷沉淀产品的保质期为12个月，照明器和替换部件无规定有效期[76] 公司与客户合作协议情况 - 2017年7月公司与法国EFS签订供应照明器、血小板和血浆一次性套件的新协议，基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月又签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务的新协议，基础期限同样2年，有两次各1年的延期选项[52] - 2015年7月英国国家血液服务局发布病原体灭活和细菌检测的公开招标，公司响应；12月该局宣布终止病原体灭活的潜在招标[53][55] - 2017年7月公司与法国国家血液中心（EFS）签订供应照明器和血小板及血浆一次性套件协议，照明器和血小板一次性套件协议基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务协议，基础期限2年，有两次各1年的延期选项[137] 新冠疫情影响情况 - 2019年12月新冠疫情报告，2020年1月世卫组织宣布其为国际关注的突发公共卫生事件，2月28日将威胁评估从高提升到非常高，3月11日将其定性为大流行病[112] - 2019年9月FDA发布最终指导文件，要求所有血液采集设施在18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项，2020年12月FDA更新文件并将合规宽限期延长至2021年10月1日[117] - 公司在美国商业化INTERCEPT血液系统面临新冠

业绩总结 - 第三季度产品收入创纪录，达到2360万美元，同比增长31%[3] - 政府合同收入为5584万美元，同比增长15.7%[22] - 产品收入为23607万美元，同比增长31.5%（2019年为18019万美元）[24] - 产品收入的毛利为12654万美元，同比增长21.3%（2019年为10436万美元）[24] - 总运营费用为32220万美元，与去年基本持平（2019年为32221万美元）[24] - 运营损失为13982万美元，较去年减少17.4%（2019年为16958万美元）[24] - 净亏损为14139万美元，较去年减少21.5%（2019年为17967万美元）[25] - 基本和稀释每股亏损为0.08美元，较去年改善0.05美元（2019年为0.13美元）[25] 用户数据 - 北美地区血小板套件增长近90%，全球增长27%[8][20] - 欧洲、中东和非洲地区产品收入同比增长13%[9] 未来展望 - 2020年第四季度产品收入预期增长21%至30%[5] - 预计2021年INTERCEPT血小板的7天保质期标签扩展[8] - 预计全年运营现金使用将缩小至5000万至6000万美元的范围内[26] 新产品和新技术研发 - PR-Cryo的FDA决定预计在下个月做出，初步商业销售预计在2021年上半年进行[28] 负面信息 - 由于COVID-19疫情，产品收入指导存在不确定性[5] 其他新策略 - 截至季度末，现金、现金等价物和短期投资总额为1.351亿美元[26]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品收入2360万美元，较去年同期的1800万美元增长31%；前九个月产品收入总计6370万美元，较去年同期的5370万美元增长19% [26] - 第三季度全球可治疗血小板剂量计算数量同比增长23%，前三个季度全球可治疗血小板剂量计算数量增长超12% [27] - 产品组合中，血小板试剂盒约占总试剂盒销售额的87%，血浆销售额占13%，高于第二季度的比例 [28] - 第三和九个月期间政府合同收入分别为560万美元和1690万美元，去年同期分别为480万美元和1360万美元 [29] - 第三季度毛利率为54%，去年同期为58%，受约87万美元非例行期间费用影响；年初至今毛利率为55%，与2019年前九个月水平一致，预计全年剩余时间毛利率在50%多 [31][32] - 第三季度运营费用总计3220万美元，与去年同期基本持平；前三个季度SG&A支出总计4830万美元，低于去年同期的4900万美元；研发费用本季度总计1590万美元，与去年同期的1610万美元基本持平，年初至今研发费用总计4730万美元，高于去年同期的4390万美元 [33][34] - 2020年9月30日结束的三个月和九个月净亏损和每股亏损较2019年同期大幅收窄，第三季度净亏损1410万美元，即每股摊薄亏损0.08美元，去年同期为1800万美元，即每股摊薄亏损0.13美元；年初至今净亏损4550万美元，即每股摊薄亏损0.28美元，2019年同期为净亏损5430万美元，即每股摊薄亏损0.39美元 [35] - 第三季度末公司资产负债表状况良好，手头约有1.351亿美元现金、现金等价物和短期投资；全年运营现金使用量预计比之前预期的5000万 - 6000万美元范围更窄 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 北美地区血小板试剂盒需求同比增长近90%，环比增长约30% [15] - EMEA地区产品收入同比增长13%，法国和葡萄牙产品收入增加是关键贡献因素，德国病原体激活项目本季度有增量销售；血浆试剂盒销售再次推动EMEA销售增长，部分原因是对病原体灭活的COVID - 19恢复期血浆（CCP）的持续需求 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：对INTERCEPT血小板试剂盒的需求预计将持续增加，最终成为血小板成分的标准治疗方法；美国五大血液中心网络中有四个在第三季度产品销售有显著同比增长，美国红十字会继续大力支持INTERCEPT，目标是到2023年实现100%采用 [16][19] - EMEA市场：商业组织本季度表现稳健，产品收入同比增长，可治疗血小板剂量计算数量改善，血浆试剂盒销售因CCP需求增长 [22][23] - 亚太市场：香港地区已部署并安装照明设备，开始生产INTERCEPT血小板；中国市场血小板需求和供应呈两位数增长，公司正与合资伙伴持续讨论，有望年底前宣布相关消息；日本仍在审查该技术 [66][68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司期待FDA对病原体减少的冷沉淀纤维蛋白原复合物（PR - Cryo）的批准决定，预计11月下旬获批，获批后预计2021年上半年开始商业销售；已提交MTAP申请，预计明年有决定，若获批额外报销将于2021年第四季度开始 [38][40][41] - 同时提交了PR - Cryo制造过程副产品的PMA补充申请，该产品可能用于治疗血栓性血小板减少性紫癜（TTP）及其他未满足临床需求领域 [42][43] - 红细胞开发项目：在欧洲按计划提交了CE标志审查过程的前两个模块，最后两个模块计划于2021年第二季度提交；在美国的两项3期研究正在推进，但受COVID - 19影响，临床试验入组和新站点激活速度存在不确定性 [44][45] - 获得FDA 1100万美元资金支持开发全血病原体灭活新技术 [47] - 认为INTERCEPT技术相比LVDS在满足FDA血小板细菌安全指南方面具有优势，有望成为标准治疗方法 [11][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19疫情对公司业务有影响，但团队积极应对挑战，支持客户保障血液供应安全 [12] - 随着冬季来临，美国和国外COVID - 19病例和住院人数激增，可能影响献血者可用性和献血中心人员配置，因此将2020年全年产品收入指导范围从8900万 - 9300万美元缩小至8900万 - 9100万美元，第四季度产品收入隐含指导范围同比增长21% - 30%，并为2021年带来强劲销售势头 [13][14] - 对PR - Cryo获得FDA批准持乐观态度，认为其上市将为公司带来新的增长机会；期待红细胞项目在欧洲和美国的进展，以及全血病原体灭活技术的开发 [38][44][47] 其他重要信息 - 公司正在进行INTERCEPT血小板7天保质期研究，计划2021年第一季度提交PMA申请，可能于2021年第三季度获得FDA批准，这将为血液中心制造商和输血医院带来显著价值 [20][21] - 自COVID - 19疫情以来，公司与全球血液中心合作，帮助建立了94个新的INTERCEPT CCP制造中心，虽认为CCP制造的销售贡献是暂时的，但有助于将这些客户转化为长期INTERCEPT用户 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：全年指导范围收窄主要是因为欧洲市场吗？以及后期可能存在的COVID - 19逆风因素是什么？ - 回答：主要是欧洲市场，美国市场增长强劲且预计将持续。欧洲因COVID - 19病例激增， elective程序取消或推迟，血小板使用量预计下降，同时献血者招募也面临挑战，因此收窄指导范围 [51][52][55] 问题2：除红十字会外，其他四大美国血库的合作进展和反馈如何？是否对达到类似利用率更有信心？ - 回答：公司一直专注于五大血液中心家族，反馈显示他们有意将病原体减少（PR）作为标准治疗方法，虽增长速度和时间线不同，但医院对PR血小板的接受度在提高，认为其有临床价值并能改善利润率 [57][59][60] 问题3：7天保质期标签申请推迟是否仅因入组问题，是否需要担忧？ - 回答：目标是2021年第一季度提交申请，主要是完成最后12名受试者的入组工作，若FDA按180天审查时间推进，有望在下半年获得标签声明 [62] 问题4：亚洲市场（中国、日本）有何进展？ - 回答：香港地区已开始生产INTERCEPT血小板；中国市场血小板需求增长，公司正与合资伙伴持续讨论，有望年底前宣布消息；日本仍在审查该技术 [66][68][71] 问题5：7天保质期标签在其他国家的使用经验如何？美国市场可能有何不同？ - 回答：在瑞士和法国的经验表明，7天保质期标签可减少浪费、改善物流。在美国，INTERCEPT若获得7天标签，将具有最长有效保质期和更早的血小板成分释放时间，对美国医院是有力卖点 [73][74][75] 问题6：降低指导上限是否完全与欧洲的COVID - 19有关？美国是否也有保守考虑？INTERCEPT对COVID - 19是否有潜在商业机会？是否探索对血小板的灭活作用？ - 回答：指导范围收窄主要与欧洲COVID - 19复发有关，美国市场在疫情期间一直增长强劲并将持续。INTERCEPT对冠状病毒家族有很好的灭活效果，对未来疫情威胁有好处 [78][80][82] 问题7：对FDA批准PR - Cryo的预期如何？后续一个月情况怎样？ - 回答：与FDA的沟通积极，FDA表示将及时完成审查，目前没有收到FDA的担忧反馈，对很快完成审批过程保持乐观 [83][84][85] 问题8：FDA 2021年3月截止日期临近，其他血库的采用率如何？是否有不遵守的惩罚？之后会有更广泛的采用吗？ - 回答：3月截止日期是一个时间点，之后PR的采用将继续向标准治疗方法推进。美国红十字会计划到2023年达到100%采用，预计2021年2月底达到40%。7天保质期标签将加速采用，预计2021年及以后采用率将加速提升 [87][88][89] 问题9：7天血小板批准时间推迟，短期内会减缓血小板的采用速度吗？ - 回答：预计不会减缓近期采用速度，因为血液中心和医院在采用该技术前还有生产优化、医院合同签订等工作正在进行，不受提交时间影响，7天标签获批后将进一步加速采用 [92][93][95] 问题10：第四季度毛利率是否可以参考剔除库存费用后的本季度毛利率？还有其他需要考虑的因素吗？ - 回答：剔除库存费用后，毛利率受异常交易和产品组合影响，预计与去年同期相当，血小板需求预计持续强劲，若情况正常，该毛利率可作为参考，但税率是不确定因素 [95][96][97] 问题11：是否存在血库在截止日期前合规但不采用INTERCEPT，疫情后再转向INTERCEPT的情况？季度末后献血中心的献血量情况如何？ - 回答：大多数合作伙伴已以某种形式采用INTERCEPT并在优化生产。美国红十字会将在一段时间内同时提供INTERCEPT和LVDS血小板。随着疫情缓解，预计血库将继续优化INTERCEPT血小板生产。关于献血量情况未作具体说明 [101][102][103]

公司业务概述 - 公司自1991年成立以来专注于INTERCEPT血液系统的研发、临床测试和商业化[122] 各业务线产品进展 - 血小板和血浆系统已获CE认证和FDA批准，在多个国家销售[122] - 红细胞系统处于研发阶段，2018年12月申请CE认证，预计2022年才有审批结果[124] - 血小板系统在美国获批后需完成两项审批后研究，包括血液警戒研究和恢复研究[123] - 红细胞系统获得监管批准前需完成多项体外研究和临床开发活动，可能需额外资金[126] - 2020年5月，公司提交血浆系统生产延长储存冷沉淀的PMA补充申请[128] 公司合作协议情况 - 2020年4月，公司与BARDA的协议延长至2021年12月，该协议为红细胞系统研发提供资金[127] - 2017年7月，公司与EFS签订供应照明器和血小板及血浆一次性套件的协议，照明器和血小板一次性套件供应协议基础期限为两年，EFS已行使两次各一年的延期选择权；2020年1月，公司与EFS签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务的新协议，基础期限为两年，EFS有两次各一年的延期选择权[134] - 2016年6月，公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，包括获得资金支持相关活动[139] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发下一代化合物以优化全血病原体减少治疗，总潜在合同价值为1110万美元；截至2020年9月30日，该协议尚未开始工作[141] 业务受疫情影响情况 - 因COVID - 19疫情，RedeS和ReCePI研究的医院站点曾暂停招募，疫情持续可能导致试验招募再次或进一步延迟[124] 公司资金相关情况 - 公司近期资本需求取决于INTERCEPT血液系统的开发和商业化等多种因素[129] - 公司认为现有现金、现金等价物、短期投资及政府合同收入至少能满足未来12个月的资本需求[129] - 截至2020年9月30日，BARDA承诺在基期和行使期权期内，最高报销公司红细胞系统临床开发相关费用1.169亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2021年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.139亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[140] - 公司预计现有现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入至少能满足未来12个月的资本需求[177] - 公司已借款并可能未来从机构和商业银行借款，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[178] - 公司与BARDA协议的资金获取存在风险，若资金被取消、减少或延迟，将对项目、收入和现金流产生重大负面影响[179] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月，产品收入分别为2.3607亿美元和6.3721亿美元，较2019年同期的1.8019亿美元和5.3732亿美元，分别增长5588万美元（31%）和9989万美元（19%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，政府合同收入分别为558.4万美元和1693.8万美元，较2019年同期的482.7万美元和1355.4万美元，分别增长75.7万美元（16%）和338.4万美元（25%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，总营收分别为2919.1万美元和8065.9万美元，较2019年同期的2284.6万美元和6728.6万美元，分别增长634.5万美元（28%）和1337.3万美元（20%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，公司从BARDA协议中分别确认了560万美元和1690万美元的收入，2019年同期分别为480万美元和1360万美元[148] - 2020年第三季度和前九个月，产品销售成本分别为1095.3万美元和2897.8万美元，较2019年同期的758.3万美元和2412.6万美元，分别增长337万美元（44%）和485.2万美元（20%）[150] - 2020年9月30日止三个月产品销售毛利率为54%，2019年同期为58%；2020年9月30日止九个月为55%，与2019年同期持平[152] - 2020年9月30日止三个月研发费用为1592.1万美元，2019年同期为1608.1万美元，变化 -1%；九个月为4734.9万美元，2019年同期为4393.8万美元，增长8%[155] - 2020年9月30日止三个月销售、一般和行政费用为1629.9万美元，2019年同期为1614万美元，增长1%；九个月为4832.4万美元，2019年同期为4904.1万美元，下降1%[158] - 2020年9月30日止三个月外汇收益为49万美元，2019年同期损失25.4万美元，变化293%；九个月收益为54万美元，2019年同期损失31.1万美元，变化274%[162] - 2020年9月30日止三个月利息费用为93万美元，2019年同期为103.1万美元，下降10%；九个月为279.4万美元，2019年同期为510.5万美元，下降45%[162] - 2020年9月30日止三个月其他收入净额为35.1万美元，2019年同期为33.6万美元，增长4%；九个月为96.2万美元，2019年同期为109.5万美元，下降12%[162] - 2020年9月30日止三个月所得税拨备为6.8万美元，2019年同期为6万美元，增长13%；九个月为19.2万美元，2019年同期为18.1万美元，增长6%[166] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为2895万美元，短期投资为10617.4万美元，受限现金为252.2万美元，总计13764.6万美元；2019年12月31日分别为3498.6万美元、5073.2万美元、243.5万美元，总计8815.3万美元[169] - 2020年9月30日止九个月经营活动净现金使用量为3230万美元，2019年同期为5730万美元；投资活动净现金使用量为5720万美元，2019年同期为提供1880万美元；融资活动净现金提供量为8350万美元，2019年同期为3400万美元[171][172][173] - 营运资金从2019年12月31日的7780万美元增至2020年9月30日的13110万美元[174] - 截至2020年9月30日，公司无资产负债表外安排[182] - 截至2020年9月30日，公司总合同义务为99917千美元，其中债务53909千美元、经营租赁28892千美元、最低采购要求15864千美元、其他承诺1252千美元[184] - 2020年9月30日止九个月和2019年12月31日止年度，公司未记录任何信贷损失[189] - 2020年9月30日止九个月，公司市场风险披露无重大变化[191] 产品市场推广情况 - 2014年12月，公司的血小板和血浆系统获得FDA批准，但美国商业努力仍主要集中在优化使用INTERCEPT的血液中心生产、提高产量和提升产品知名度上；2019年9月，FDA发布指导文件，要求所有血液采集设施在文件发布18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项[133] 公司投资政策 - 公司投资政策是管理有价证券投资组合，目前将现金和现金等价物投资于货币市场基金和有息账户[189]