财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度产品收入2820万美元，较上年同期的2090万美元增长35%；全年产品收入9190万美元，较2019年的7460万美元增长23% [35] - 2020年第四季度和全年可治疗血小板剂量分别同比增长34%和18% [36] - 第四季度产品组合中，血小板试剂盒约占总试剂盒销售额的94%，血浆销售占6%；全年血小板试剂盒占90%，血浆销售占10% [37] - 2020年第四季度和全年政府合同收入分别为540万美元和2230万美元，上年同期分别为560万美元和1910万美元 [39] - 2020年第四季度毛利率为57%，上年同期为56%；全年毛利率与2019年持平，为55% [41][42] - 2020年第四季度运营费用为3580万美元，全年为1.314亿美元 [43] - 2020年第四季度SG&A费用约为1870万美元，较上年增加约15亿美元；全年SG&A支出为6700万美元，2019年为6620万美元 [43][44] - 2020年第四季度研发费用为171亿美元，上年同期为1640万美元；全年研发费用为644亿美元，上年同期为6040万美元 [45] - 2020年第四季度净亏损为1440万美元，摊薄后每股亏损0.09美元，上年同期分别为1690万美元和0.12美元；全年净亏损为5990万美元，摊薄后每股亏损0.37美元，2019年分别为7120万美元和0.51美元 [46] - 2020年底公司持有现金、现金等价物和短期投资约1.336亿美元，12月扩大了循环信贷额度，并将剩余3000万美元债务融资的可用性延长至2021年晚些时候 [47] - 2020年全年运营现金使用量为1470万美元，2019年为6580万美元 [48] - 2021年公司预计产品总收入在1.06亿 - 1.1亿美元之间，同比增长15% - 20% [14][48] 各条业务线数据和关键指标变化 INTERCEPT血小板业务 - 2020年第四季度，北美地区INTERCEPT血小板试剂盒季度需求同比增长近76%，环比增长约24%；美国五大血液中心网络产品销售额同比增长80% [25] - 美国红十字会所有22个血小板生产基地均已生产病原体减少的血小板，约40%的血小板经过INTERCEPT处理 [26] INTERCEPT血浆业务 - 2020年，EMEA地区第四季度报告的产品收入同比增长13%，国际地区可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] - 2020年，CCP在EMEA地区客户中的使用推动了INTERCEPT血浆业务对产品收入的积极贡献 [31] PR - Cryo FC业务 - 2020年第四季度，该产品获FDA批准，目前已在四个州推出 [19][32] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2020年第四季度和全年产品收入增长，需求持续增加 [13][35] - 血小板业务增长显著，部分大型血液中心网络销售增长明显 [25] EMEA市场 - 2020年第四季度产品收入同比增长13%，可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使INTERCEPT成为输血医学的标准治疗方法，保障全球血液供应安全 [9] - 2021年计划扩大INTERCEPT血小板业务，现有客户增加产量，新血液中心上线以符合FDA新的合规期限 [16] - 推出PR - Cryo FC产品，聚焦一级和二级创伤中心，后续计划全国推广 [22] - 与巴西合作伙伴CEI赢得三年招标，进入拉美市场；与ZBK成立合资企业，开拓中国输血市场 [51][52] - 推进红细胞开发项目，目标是在欧洲获得CE标志并在美国提交PMA申请 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年虽面临全球疫情挑战，但公司取得显著进展，团队在多方面持续推进工作 [8] - 预计2021年COVID - 19及相关干扰不会很快消退，但公司将延续2020年的发展势头 [12] - 新的FDA合规期限为增加INTERCEPT血小板产能提供时间，预计全年业务持续增长 [16] - PR - Cryo FC产品满足未满足的需求，有潜力帮助大量患者，市场反馈积极 [19][20] - 全球疫情凸显血液安全和大流行防范的重要性，INTERCEPT有机会成为行业标准 [27] 其他重要信息 - 公司部分声明为前瞻性声明，涉及风险和不确定性，公司无义务更新 [6][7] - 2021年公司预计政府合同收入将随患者入组和相关项目开展而增加 [40] - 2021年毛利率预计相对稳定或略有下降，主要因美国市场增长快于其他市场 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍中国的监管途径及后续展望 - 公司正与ZBK合作整理文件，需明确临床试验要求，待明确后可提供更具体的提交时间 [61][62] 问题2: PR - Cryo产品今年除制造合作伙伴提交BLA和招聘销售团队外，还有哪些关注点？是否计划增加制造商？ - 希望在今年和明年初BLA获批前增加几个州的初始发布；目前主要工作是确保医院访问权限，因疫情受限，预计疫情缓解后限制将解除，关键是与医院签约；临床反馈积极，市场热情高 [63][64][65] 问题3: 如何看待2021年各季度收入增长情况？ - 第一季度通常是最慢的季度，可能处于指导范围的低端，随后将稳步增长；预计上半年受COVID - 19急性影响，下半年收入将处于较高端 [68][69] 问题4: 本季度照明器业务收入是多少？照明器成为试剂盒销售领先指标，新设备投入使用后多久能产生收入？这些照明器主要销售给哪些客户？ - 本季度照明器收入约150万美元；新设备投入使用后产生收入的时间无固定规则，不同中心情况不同；客户既有新站点也有现有站点，用于提高整体生产和效率 [71][73][74] 问题5: 目前从客户处了解到的献血水平及趋势如何？ - 恶劣天气会影响献血者和献血量，但血库有能力应对这些急性问题；随着疫情发展，献血量有所恢复；尽管总献血量可能下降，但经过PR处理的献血比例稳步增长，预计不会有长期持久影响 [80][81] 问题6: 亚太地区近期或中期可能在哪些国家有进展？日本是否会有消息？ - 日本是大市场机会，但会观望美国市场情况，美国市场进展会影响日本红十字会对INTERCEPT的看法；此外，公司在台湾、韩国等地区有持续讨论，通常有常规使用进展才会公布消息 [82][83][84] 问题7: 如何看待美国以外市场的长期机会和增长？与美国市场相比如何？一个月前给出的指导意见，目前环境是否有变化影响假设？ - 美国市场在2021 - 2023年有增长机会，如PR - Cryo FC产品推出；但全球市场机会更大，包括血小板、血浆、红细胞和冷冻产品；与ZBK的合作将聚焦中国血小板和红细胞项目；目前判断是否改变指导意见还为时过早，虽有疫苗获批和推出等积极迹象，但仍处于早期，产品需求强劲，团队有能力应对疫情挑战 [86][87][96]

业务线产品研发与审批情况 - 公司专注开发和商业化INTERCEPT血液系统以提高血液安全性，血小板和血浆系统已在多国获批上市，红细胞系统处于开发中[15][16][17] - 2020年11月，公司获得FDA对INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的批准，预计2021年在美国有限商业化，2022年全面商业化[16][22] - 红细胞系统曾因抗体反应终止3期临床试验，后完成修改工艺后的3期试验，2020年开始按新MDR重新提交CE认证申请，预计2022年前无监管批准[26] - 2018年FDA授予公司血浆系统处理后延长储存冷沉淀突破性设备指定，2020年11月获FDA对冷沉淀系统的批准[25] - 血小板系统获批后需完成两项研究，第一项患者于2015年12月入组[25] - 公司需开发、测试并获得FDA对血小板系统其他配置的批准，否则可能限制产品销售收入[25] - 2015年欧洲急性贫血3期临床试验显示，储存35天的INTERCEPT处理红细胞平均血红蛋白含量（53.1g）符合等效标准，与常规红细胞（55.8g）相比劣效边界为5g[27] - 公司于2002年和2006年分别获得血小板系统和血浆系统的CE标志，2020年3月获得CE标志批准延期至2024年，2018年12月提交红细胞系统CE标志批准申请，2020年9月开始根据新MDR重新提交申请，预计2022年或更晚才有批准决定[81] - 美国FDA已批准血小板系统用于减少输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，批准血浆系统用于减少治疗性血浆输血患者的输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，还批准了INTERCEPT血液系统冷沉淀产品[83] - 作为FDA批准血小板系统的条件，公司需进行两项血小板系统的批准后研究，目前正在评估已完成研究的结果[84] - 2020年11月公司获得PRCFC及其衍生产品病原体减少血浆、冷沉淀减少产品的批准[141] - 公司于2018年12月提交红细胞系统CE Mark认证申请，2020年9月重新提交，预计最早2022年获得监管批准[181] - 2007年公司血小板系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[182] - 2006年公司血浆系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[185] - FDA已批准血小板系统用于降低输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，血浆系统也获类似批准[186] - 作为血小板系统初始FDA批准的条件，公司需提交批准后临床研究数据，且要开展标签扩展相关的恢复和生存临床研究[187] - 2020年11月公司INTERCEPT血液系统用于冷冻沉淀获FDA批准，需与制造合作伙伴验证生产过程，且要确定更多制造合作伙伴[188] 业务线产品市场竞争情况 - 公司产品面临多种竞争，包括替代病原体减少技术、诊断筛查产品以及血液银行运营的流程和程序决策[64] - 公司的INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争[65] - 欧洲多家公司如基立福、奥克特珐玛等正在开发或销售用于处理新鲜冰冻血浆的病原体减少系统或服务，公司的INTERCEPT血液系统面临竞争[66] - 在美国，INTERCEPT处理的血浆面临奥克特珐玛的竞争，血小板产品面临多家诊断和检测公司的竞争[69] - 欧洲Octapharma进入法国市场或对公司血浆系统构成竞争威胁，日本Terumo BCT产品若获批将与公司直接竞争[154] - 公司血小板和血浆产品与部分收集、生产和存储方法不兼容，依赖特定设备和材料供应商[158] - 公司INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争，医院可能不认可其优势[157] - 竞争对手开发的替代策略可能减少公司产品市场采用率，因其能灭活更广泛病原体[151] 业务线产品销售与市场推广情况 - 公司在美国和荷兰设有小型科学事务团队及医院事务专业人员，有少量员工服务亚太和拉丁美洲市场，主要依靠分销商销售产品[59] - 公司与多个地区的分销商签订地理排他性分销协议，这些协议占公司大量收入[60][62] - 公司与美国联邦机构BARDA和FDA有两份直接合同，政府合同收入部分会受报销率重新协商或合同终止影响[63] - 公司业务依赖于向血库、医院等客户营销和商业化INTERCEPT血液系统，预计季节性对业务无重大影响[75] - 公司计划继续在新产品开发、照明设备改进和下一代INTERCEPT血液系统套件上投入资金，可能增加研发费用[78] - 公司产品在美国的商业化成功部分取决于产品成本和相关治疗的覆盖范围和报销水平，ACA等医疗改革可能影响产品盈利商业化[98] - 公司计划向选定血液中心供应冷沉淀用INTERCEPT血液系统，制造PRCFC的血液中心需完成流程验证并获得许可证，否则影响产品销售[91] - 公司成功在美国商业化INTERCEPT血液系统用于冷沉淀，取决于市场接受度、制造安排、获得生物制品许可申请、创造市场需求等多方面[206] - 公司在美国商业化病原体减少的冷沉淀纤维蛋白原复合物及其衍生产品，初期限于加利福尼亚、得克萨斯、路易斯安那和威斯康星四个州，在其他州销售取决于FDA对制造场地的生物制品许可申请批准[207] 业务线产品监管要求情况 - 公司产品需获得FDA或外国监管机构批准，否则可能限制血小板和血浆系统产品收入[86] - 公司及其合同制造商需持续遵守FDA和外国监管机构要求，制造工厂将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致产品供应中断[87] - 公司需向FDA和外国监管机构报告不良事件和生产问题，监管机构可能要求召回产品，促销材料违规可能面临监管或执法行动[88] - 美国血液中心需完成流程验证并获得CBER特定场所许可证，医院需生成内部跟踪代码，这些可能延迟产品在美国的客户采用[88][90] - 公司产品受美国和外国监管机构广泛严格监管，涵盖开发、测试、制造等多方面[164][165] - 获得监管批准过程昂贵、不确定且通常需数年时间，可能遇重大延误或高额成本，甚至无法成功[166] - 若产品候选者获批或标签声明扩大获批，FDA可能要求进行一项或多项批准后临床或体外研究，会产生高额费用[172][173] - 若无法在2021年10月1日前满足血小板处理标准或储存声明要求，可能限制市场潜力[173] - 公司血小板、血浆和冷沉淀的INTERCEPT血液系统获FDA批准后需遵守多项监管要求，生产设施近期将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致执法行动和产品供应中断[191] - 若监管机构质疑产品不良事件、发现产品问题或不同意产品推广等，可能对产品使用施加限制，包括要求产品退市[192] - 公司若未遵守监管要求，可能面临多种制裁，如负面宣传、罚款、产品召回、生产限制等，会影响公司销售和业务[192][194][195] - 若公司红细胞系统获批，可能需收集患者额外数据并建立患者登记处，这可能产生高额成本且面临数据收集挑战[196] - 公司需按新MDR重新注册CE标记产品，这可能需要大量时间和精力，并限制产品变更或标签声明扩展[197] - 若第三方供应商未遵守FDA的cGMP法规或未维持FDA批准，公司需寻找替代供应商，这将耗费成本和时间，影响产品销售和盈利[198] - 公司修改FDA批准的产品可能需额外审批，若未获批则无法销售修改后的产品，如 illuminator 重新设计和血浆系统溶剂更换等情况[203] 业务线产品临床试验情况 - RedeS研究最多招募800名受试者，第二阶段最多20000名患者将接受RBC输血支持，最多使用50000个RBC单位[30] - ReCePI研究预计最多在19个参与地点对600名受试者进行输血[30] - RedeS和ReCePI试验因COVID - 19在过去十二个月受试者招募严重延迟[30] - 临床试验费用高、失败风险大，可能因多种原因延迟，如疫情致部分医院临床试验暂停，恢复后部分医院仍未恢复或产能降低[168] - 某些临床试验入组标准狭窄，如使用INTERCEPT处理血浆治疗血栓性血小板减少性紫癜的试验持续约四年[170] - 公司需在美国成功开展并完成3期临床试验，以获得慢性贫血数据用于许可，但COVID - 19大流行影响患者招募，ReCePI研究患者招募原本就慢[178] - RedeS研究中已检测到两起无溶血证据的S - 303抗体事件，目前无临床意义，但不能保证不再发生或有临床意义[180] 业务线产品供应链情况 - 公司目前依赖第三方制造和供应INTERCEPT血液系统组件，正寻找潜在替代制造商[40] - 公司与费森尤斯卡比的制造和供应协议期限至2025年7月1日，将自动续期两年[42] - 公司与波雷克斯的协议于2020年1月1日续签两年，若年产量低于阈值，波雷克斯有权提前12个月书面通知终止协议[43] - 公司与浦瑞莱特的供应协议2022年4月到期，将自动续约一年[44] - 公司与诺瓦生物医学的协议每年9月自动续约一年[45] - 公司与阿什史蒂文斯的协议至2021年12月31日，将自动续期两年[46] 业务线产品报销情况 - 2015年公司在美国门诊获得INTERCEPT处理的血小板和血浆的HCPCS报销代码，2020年11月获批的PRCFC等产品未获得该代码[134] - 公司申请高度处理的血浆冷沉淀用于纤维蛋白原缺乏症输血的特定HCPCS代码，不能保证获批及报销金额足够[134] - 政府或第三方支付方可能改变报销率，影响医院对产品的接受和使用[134] - 2018年德国对INTERCEPT处理的血小板给予国家报销，有别于未处理的血小板[51] - 德国医院薪酬系统自2018年1月1日起将病原体灭活血小板纳入国家报销范围，新的营销授权申请（MAA）审核期最长可达12个月或更久[137] 业务线产品市场接受度影响因素 - INTERCEPT血小板系统使用会导致血小板处理损失，可能影响客户采用[125] - INTERCEPT血液系统无法灭活所有已知病原体，如非脂质包膜病毒、细菌孢子、朊病毒等，可能限制市场采用[127] - 公司产品的体外和体内研究结果不一定能准确预测人体实际结果，可能影响市场接受度[130] - 客户使用INTERCEPT血液系统产品出现操作或技术问题，可能降低或延迟市场接受度[131] - 产品市场采用受血库和医疗机构预算、政府和第三方报销情况影响[132] 公司运营与管理情况 - 截至2020年12月31日，公司约有270名员工，至少来自28个国家，其中包括4名专职商业顾问，全球约63%的员工为女性，美国员工中约41%为非白人[101] - 截至2020年12月31日，公司受薪员工246人，经理及以上76人，兼职员工8人，员工平均年龄46岁，平均服务年限5.8年，自愿离职率为5.4%[103] - 公司为远程员工提供IT和办公设备津贴，允许灵活工作时间，并为员工和经理提供在家工作培训[106] - 公司每周对所有现场实验室员工进行一次新冠病毒检测[106] - 公司运营复杂的全球商业组织，在多国经验有限，资源有限[210] - 公司负责INTERCEPT血液系统全球销售、营销等工作，若能力不足或关系不佳，商业化能力或受损[211] - 公司有全资子公司负责欧洲等地血小板和血浆系统销售，美国等地业务以加州总部为主[212] - 美国客户相对集中，若血库快速部署血小板INTERCEPT血液系统，公司资源或不足[212] - 公司需提升多方面能力以支持商业化活动，且要符合多地标准和要求[212][214] - 若获批地区增多，公司需确保足够人员或开发新流程以合规，招聘等成本高[214] - 公司全球运营经验有限，可能无法及时遵守法规，合规成本或超产品收入[214] - 公司可能探索新商业模式，如卖试剂盒、自行灭活等，但无相关经验[214] - 新商业模式可能被现有客户视为威胁，公司无法保证能否成功[214] 公司盈利与风险情况 - 公司预计销售贡献利润率低于运营成本，为成功商业化产品需开展多项活动，未来可能无法盈利[18] - 公司可能因无法满足需求增长、产品无法获批、市场推广不力等因素影响产品收入和市场份额[135,137,138,141] - 公司新业务模式（直接向医院销售PRCFC等）缺乏经验，可能影响销售和业务运营[141] - 公司面临产品责任风险，产品可能导致伤害、疾病或死亡，保险可能不足以覆盖潜在损失[142,145] - 公司研发活动涉及危险材料，虽有安全程序但不能排除事故风险[146] - 产品召回或发现严重安全问题会对公司产生重大不利影响[147] - 产品不良事件可能导致自愿或强制纠正措施，影响声誉和财务结果[148] - 若竞争对手开发出更优产品、更有效营销或先获监管批准，公司商业机会可能减少或消除[149] - 若COVID - 19危机持续或恶化，客户可能不采用INTERCEPT技术，且若医院不允许公司员工进入，会影响产品向医院的营销和商业化[209] 公司专利情况 - 截至2020年12月31日，公司拥有9项已授权或允许的美国专利和约77项已授权或允许的外国专利，专利有效期在2021 - 2037年之间，此外还拥有费森尤斯关于INTERCEPT血液系统的美国和外国专利许可，有效期在2021 - 2024年之间[72] 公司产品保质期情况 - 公司血小板和血浆一次性套件的保质期经监管批准为18 - 24个月，INTERCEPT血液系统冷沉淀产品的保质期为12个月，照明器和替换部件无规定有效期[76] 公司与客户合作协议情况 - 2017年7月公司与法国EFS签订供应照明器、血小板和血浆一次性套件的新协议，基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月又签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务的新协议，基础期限同样2年，有两次各1年的延期选项[52] - 2015年7月英国国家血液服务局发布病原体灭活和细菌检测的公开招标，公司响应；12月该局宣布终止病原体灭活的潜在招标[53][55] - 2017年7月公司与法国国家血液中心（EFS）签订供应照明器和血小板及血浆一次性套件协议，照明器和血小板一次性套件协议基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务协议，基础期限2年，有两次各1年的延期选项[137] 新冠疫情影响情况 - 2019年12月新冠疫情报告，2020年1月世卫组织宣布其为国际关注的突发公共卫生事件，2月28日将威胁评估从高提升到非常高，3月11日将其定性为大流行病[112] - 2019年9月FDA发布最终指导文件，要求所有血液采集设施在18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项，2020年12月FDA更新文件并将合规宽限期延长至2021年10月1日[117] - 公司在美国商业化INTERCEPT血液系统面临新冠

业绩总结 - 第三季度产品收入创纪录，达到2360万美元，同比增长31%[3] - 政府合同收入为5584万美元，同比增长15.7%[22] - 产品收入为23607万美元，同比增长31.5%（2019年为18019万美元）[24] - 产品收入的毛利为12654万美元，同比增长21.3%（2019年为10436万美元）[24] - 总运营费用为32220万美元，与去年基本持平（2019年为32221万美元）[24] - 运营损失为13982万美元，较去年减少17.4%（2019年为16958万美元）[24] - 净亏损为14139万美元，较去年减少21.5%（2019年为17967万美元）[25] - 基本和稀释每股亏损为0.08美元，较去年改善0.05美元（2019年为0.13美元）[25] 用户数据 - 北美地区血小板套件增长近90%，全球增长27%[8][20] - 欧洲、中东和非洲地区产品收入同比增长13%[9] 未来展望 - 2020年第四季度产品收入预期增长21%至30%[5] - 预计2021年INTERCEPT血小板的7天保质期标签扩展[8] - 预计全年运营现金使用将缩小至5000万至6000万美元的范围内[26] 新产品和新技术研发 - PR-Cryo的FDA决定预计在下个月做出，初步商业销售预计在2021年上半年进行[28] 负面信息 - 由于COVID-19疫情，产品收入指导存在不确定性[5] 其他新策略 - 截至季度末，现金、现金等价物和短期投资总额为1.351亿美元[26]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品收入2360万美元，较去年同期的1800万美元增长31%；前九个月产品收入总计6370万美元，较去年同期的5370万美元增长19% [26] - 第三季度全球可治疗血小板剂量计算数量同比增长23%，前三个季度全球可治疗血小板剂量计算数量增长超12% [27] - 产品组合中，血小板试剂盒约占总试剂盒销售额的87%，血浆销售额占13%，高于第二季度的比例 [28] - 第三和九个月期间政府合同收入分别为560万美元和1690万美元，去年同期分别为480万美元和1360万美元 [29] - 第三季度毛利率为54%，去年同期为58%，受约87万美元非例行期间费用影响；年初至今毛利率为55%，与2019年前九个月水平一致，预计全年剩余时间毛利率在50%多 [31][32] - 第三季度运营费用总计3220万美元，与去年同期基本持平；前三个季度SG&A支出总计4830万美元，低于去年同期的4900万美元；研发费用本季度总计1590万美元，与去年同期的1610万美元基本持平，年初至今研发费用总计4730万美元，高于去年同期的4390万美元 [33][34] - 2020年9月30日结束的三个月和九个月净亏损和每股亏损较2019年同期大幅收窄，第三季度净亏损1410万美元，即每股摊薄亏损0.08美元，去年同期为1800万美元，即每股摊薄亏损0.13美元；年初至今净亏损4550万美元，即每股摊薄亏损0.28美元，2019年同期为净亏损5430万美元，即每股摊薄亏损0.39美元 [35] - 第三季度末公司资产负债表状况良好，手头约有1.351亿美元现金、现金等价物和短期投资；全年运营现金使用量预计比之前预期的5000万 - 6000万美元范围更窄 [36][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 北美地区血小板试剂盒需求同比增长近90%，环比增长约30% [15] - EMEA地区产品收入同比增长13%，法国和葡萄牙产品收入增加是关键贡献因素，德国病原体激活项目本季度有增量销售；血浆试剂盒销售再次推动EMEA销售增长，部分原因是对病原体灭活的COVID - 19恢复期血浆（CCP）的持续需求 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：对INTERCEPT血小板试剂盒的需求预计将持续增加，最终成为血小板成分的标准治疗方法；美国五大血液中心网络中有四个在第三季度产品销售有显著同比增长，美国红十字会继续大力支持INTERCEPT，目标是到2023年实现100%采用 [16][19] - EMEA市场：商业组织本季度表现稳健，产品收入同比增长，可治疗血小板剂量计算数量改善，血浆试剂盒销售因CCP需求增长 [22][23] - 亚太市场：香港地区已部署并安装照明设备，开始生产INTERCEPT血小板；中国市场血小板需求和供应呈两位数增长，公司正与合资伙伴持续讨论，有望年底前宣布相关消息；日本仍在审查该技术 [66][68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司期待FDA对病原体减少的冷沉淀纤维蛋白原复合物（PR - Cryo）的批准决定，预计11月下旬获批，获批后预计2021年上半年开始商业销售；已提交MTAP申请，预计明年有决定，若获批额外报销将于2021年第四季度开始 [38][40][41] - 同时提交了PR - Cryo制造过程副产品的PMA补充申请，该产品可能用于治疗血栓性血小板减少性紫癜（TTP）及其他未满足临床需求领域 [42][43] - 红细胞开发项目：在欧洲按计划提交了CE标志审查过程的前两个模块，最后两个模块计划于2021年第二季度提交；在美国的两项3期研究正在推进，但受COVID - 19影响，临床试验入组和新站点激活速度存在不确定性 [44][45] - 获得FDA 1100万美元资金支持开发全血病原体灭活新技术 [47] - 认为INTERCEPT技术相比LVDS在满足FDA血小板细菌安全指南方面具有优势，有望成为标准治疗方法 [11][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19疫情对公司业务有影响，但团队积极应对挑战，支持客户保障血液供应安全 [12] - 随着冬季来临，美国和国外COVID - 19病例和住院人数激增，可能影响献血者可用性和献血中心人员配置，因此将2020年全年产品收入指导范围从8900万 - 9300万美元缩小至8900万 - 9100万美元，第四季度产品收入隐含指导范围同比增长21% - 30%，并为2021年带来强劲销售势头 [13][14] - 对PR - Cryo获得FDA批准持乐观态度，认为其上市将为公司带来新的增长机会；期待红细胞项目在欧洲和美国的进展，以及全血病原体灭活技术的开发 [38][44][47] 其他重要信息 - 公司正在进行INTERCEPT血小板7天保质期研究，计划2021年第一季度提交PMA申请，可能于2021年第三季度获得FDA批准，这将为血液中心制造商和输血医院带来显著价值 [20][21] - 自COVID - 19疫情以来，公司与全球血液中心合作，帮助建立了94个新的INTERCEPT CCP制造中心，虽认为CCP制造的销售贡献是暂时的，但有助于将这些客户转化为长期INTERCEPT用户 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：全年指导范围收窄主要是因为欧洲市场吗？以及后期可能存在的COVID - 19逆风因素是什么？ - 回答：主要是欧洲市场，美国市场增长强劲且预计将持续。欧洲因COVID - 19病例激增， elective程序取消或推迟，血小板使用量预计下降，同时献血者招募也面临挑战，因此收窄指导范围 [51][52][55] 问题2：除红十字会外，其他四大美国血库的合作进展和反馈如何？是否对达到类似利用率更有信心？ - 回答：公司一直专注于五大血液中心家族，反馈显示他们有意将病原体减少（PR）作为标准治疗方法，虽增长速度和时间线不同，但医院对PR血小板的接受度在提高，认为其有临床价值并能改善利润率 [57][59][60] 问题3：7天保质期标签申请推迟是否仅因入组问题，是否需要担忧？ - 回答：目标是2021年第一季度提交申请，主要是完成最后12名受试者的入组工作，若FDA按180天审查时间推进，有望在下半年获得标签声明 [62] 问题4：亚洲市场（中国、日本）有何进展？ - 回答：香港地区已开始生产INTERCEPT血小板；中国市场血小板需求增长，公司正与合资伙伴持续讨论，有望年底前宣布消息；日本仍在审查该技术 [66][68][71] 问题5：7天保质期标签在其他国家的使用经验如何？美国市场可能有何不同？ - 回答：在瑞士和法国的经验表明，7天保质期标签可减少浪费、改善物流。在美国，INTERCEPT若获得7天标签，将具有最长有效保质期和更早的血小板成分释放时间，对美国医院是有力卖点 [73][74][75] 问题6：降低指导上限是否完全与欧洲的COVID - 19有关？美国是否也有保守考虑？INTERCEPT对COVID - 19是否有潜在商业机会？是否探索对血小板的灭活作用？ - 回答：指导范围收窄主要与欧洲COVID - 19复发有关，美国市场在疫情期间一直增长强劲并将持续。INTERCEPT对冠状病毒家族有很好的灭活效果，对未来疫情威胁有好处 [78][80][82] 问题7：对FDA批准PR - Cryo的预期如何？后续一个月情况怎样？ - 回答：与FDA的沟通积极，FDA表示将及时完成审查，目前没有收到FDA的担忧反馈，对很快完成审批过程保持乐观 [83][84][85] 问题8：FDA 2021年3月截止日期临近，其他血库的采用率如何？是否有不遵守的惩罚？之后会有更广泛的采用吗？ - 回答：3月截止日期是一个时间点，之后PR的采用将继续向标准治疗方法推进。美国红十字会计划到2023年达到100%采用，预计2021年2月底达到40%。7天保质期标签将加速采用，预计2021年及以后采用率将加速提升 [87][88][89] 问题9：7天血小板批准时间推迟，短期内会减缓血小板的采用速度吗？ - 回答：预计不会减缓近期采用速度，因为血液中心和医院在采用该技术前还有生产优化、医院合同签订等工作正在进行，不受提交时间影响，7天标签获批后将进一步加速采用 [92][93][95] 问题10：第四季度毛利率是否可以参考剔除库存费用后的本季度毛利率？还有其他需要考虑的因素吗？ - 回答：剔除库存费用后，毛利率受异常交易和产品组合影响，预计与去年同期相当，血小板需求预计持续强劲，若情况正常，该毛利率可作为参考，但税率是不确定因素 [95][96][97] 问题11：是否存在血库在截止日期前合规但不采用INTERCEPT，疫情后再转向INTERCEPT的情况？季度末后献血中心的献血量情况如何？ - 回答：大多数合作伙伴已以某种形式采用INTERCEPT并在优化生产。美国红十字会将在一段时间内同时提供INTERCEPT和LVDS血小板。随着疫情缓解，预计血库将继续优化INTERCEPT血小板生产。关于献血量情况未作具体说明 [101][102][103]

公司业务概述 - 公司自1991年成立以来专注于INTERCEPT血液系统的研发、临床测试和商业化[122] 各业务线产品进展 - 血小板和血浆系统已获CE认证和FDA批准，在多个国家销售[122] - 红细胞系统处于研发阶段，2018年12月申请CE认证，预计2022年才有审批结果[124] - 血小板系统在美国获批后需完成两项审批后研究，包括血液警戒研究和恢复研究[123] - 红细胞系统获得监管批准前需完成多项体外研究和临床开发活动，可能需额外资金[126] - 2020年5月，公司提交血浆系统生产延长储存冷沉淀的PMA补充申请[128] 公司合作协议情况 - 2020年4月，公司与BARDA的协议延长至2021年12月，该协议为红细胞系统研发提供资金[127] - 2017年7月，公司与EFS签订供应照明器和血小板及血浆一次性套件的协议，照明器和血小板一次性套件供应协议基础期限为两年，EFS已行使两次各一年的延期选择权；2020年1月，公司与EFS签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务的新协议，基础期限为两年，EFS有两次各一年的延期选择权[134] - 2016年6月，公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，包括获得资金支持相关活动[139] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发下一代化合物以优化全血病原体减少治疗，总潜在合同价值为1110万美元；截至2020年9月30日，该协议尚未开始工作[141] 业务受疫情影响情况 - 因COVID - 19疫情，RedeS和ReCePI研究的医院站点曾暂停招募，疫情持续可能导致试验招募再次或进一步延迟[124] 公司资金相关情况 - 公司近期资本需求取决于INTERCEPT血液系统的开发和商业化等多种因素[129] - 公司认为现有现金、现金等价物、短期投资及政府合同收入至少能满足未来12个月的资本需求[129] - 截至2020年9月30日，BARDA承诺在基期和行使期权期内，最高报销公司红细胞系统临床开发相关费用1.169亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2021年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.139亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[140] - 公司预计现有现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入至少能满足未来12个月的资本需求[177] - 公司已借款并可能未来从机构和商业银行借款，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[178] - 公司与BARDA协议的资金获取存在风险，若资金被取消、减少或延迟，将对项目、收入和现金流产生重大负面影响[179] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月，产品收入分别为2.3607亿美元和6.3721亿美元，较2019年同期的1.8019亿美元和5.3732亿美元，分别增长5588万美元（31%）和9989万美元（19%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，政府合同收入分别为558.4万美元和1693.8万美元，较2019年同期的482.7万美元和1355.4万美元，分别增长75.7万美元（16%）和338.4万美元（25%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，总营收分别为2919.1万美元和8065.9万美元，较2019年同期的2284.6万美元和6728.6万美元，分别增长634.5万美元（28%）和1337.3万美元（20%）[146] - 2020年第三季度和前九个月，公司从BARDA协议中分别确认了560万美元和1690万美元的收入，2019年同期分别为480万美元和1360万美元[148] - 2020年第三季度和前九个月，产品销售成本分别为1095.3万美元和2897.8万美元，较2019年同期的758.3万美元和2412.6万美元，分别增长337万美元（44%）和485.2万美元（20%）[150] - 2020年9月30日止三个月产品销售毛利率为54%，2019年同期为58%；2020年9月30日止九个月为55%，与2019年同期持平[152] - 2020年9月30日止三个月研发费用为1592.1万美元，2019年同期为1608.1万美元，变化 -1%；九个月为4734.9万美元，2019年同期为4393.8万美元，增长8%[155] - 2020年9月30日止三个月销售、一般和行政费用为1629.9万美元，2019年同期为1614万美元，增长1%；九个月为4832.4万美元，2019年同期为4904.1万美元，下降1%[158] - 2020年9月30日止三个月外汇收益为49万美元，2019年同期损失25.4万美元，变化293%；九个月收益为54万美元，2019年同期损失31.1万美元，变化274%[162] - 2020年9月30日止三个月利息费用为93万美元，2019年同期为103.1万美元，下降10%；九个月为279.4万美元，2019年同期为510.5万美元，下降45%[162] - 2020年9月30日止三个月其他收入净额为35.1万美元，2019年同期为33.6万美元，增长4%；九个月为96.2万美元，2019年同期为109.5万美元，下降12%[162] - 2020年9月30日止三个月所得税拨备为6.8万美元，2019年同期为6万美元，增长13%；九个月为19.2万美元，2019年同期为18.1万美元，增长6%[166] - 截至2020年9月30日，现金及现金等价物为2895万美元，短期投资为10617.4万美元，受限现金为252.2万美元，总计13764.6万美元；2019年12月31日分别为3498.6万美元、5073.2万美元、243.5万美元，总计8815.3万美元[169] - 2020年9月30日止九个月经营活动净现金使用量为3230万美元，2019年同期为5730万美元；投资活动净现金使用量为5720万美元，2019年同期为提供1880万美元；融资活动净现金提供量为8350万美元，2019年同期为3400万美元[171][172][173] - 营运资金从2019年12月31日的7780万美元增至2020年9月30日的13110万美元[174] - 截至2020年9月30日，公司无资产负债表外安排[182] - 截至2020年9月30日，公司总合同义务为99917千美元，其中债务53909千美元、经营租赁28892千美元、最低采购要求15864千美元、其他承诺1252千美元[184] - 2020年9月30日止九个月和2019年12月31日止年度，公司未记录任何信贷损失[189] - 2020年9月30日止九个月，公司市场风险披露无重大变化[191] 产品市场推广情况 - 2014年12月，公司的血小板和血浆系统获得FDA批准，但美国商业努力仍主要集中在优化使用INTERCEPT的血液中心生产、提高产量和提升产品知名度上；2019年9月，FDA发布指导文件，要求所有血液采集设施在文件发布18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项[133] 公司投资政策 - 公司投资政策是管理有价证券投资组合，目前将现金和现金等价物投资于货币市场基金和有息账户[189]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度产品收入达2150万美元，较2019年Q2的1820万美元增长18%，外币汇率使Q2销售额减少约1%；年初至今产品收入4010万美元，较2019年上半年的3570万美元增长12%，外币汇率使年初至今销售额减少约1.5% [42] - 第二季度政府合同收入530万美元，2019年同期为430万美元；年初至今政府合同收入1140万美元，2019年同期为870万美元 [46] - 第二季度产品销售毛利率为55%，与2019年Q2持平；年初至今毛利率为55%，2019年上半年为54% [47] - 第二季度运营费用3170万美元，2019年Q2为3120万美元；年初至今运营费用6350万美元，2019年上半年为6080万美元 [48] - 第二季度SG&A费用1610万美元，2019年Q2为1670万美元；年初至今SG&A支出3200万美元，2019年上半年为3290万美元 [49] - 第二季度研发费用1560万美元，2019年同期为1440万美元；年初至今研发费用3140万美元，2019年同期为2790万美元 [51] - 第二季度净亏损1490万美元，即每股摊薄亏损0.09美元，2019年同期净亏损1760万美元，即每股摊薄亏损0.13美元；年初至今净亏损3130万美元，即每股摊薄亏损0.19美元，2019年上半年净亏损3640万美元，即每股摊薄亏损0.26美元 [52] - 第二季度末现金、现金等价物和短期投资约1.365亿美元，预计2020年运营现金使用量在5000万 - 6000万美元之间，上半年已使用2760万美元 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血小板业务方面，美国市场INTERCEPT血小板年市场机会约1.5亿美元，美国红十字会约25%的血小板采用INTERCEPT处理，23个生产基地中有20个生产INTERCEPT血小板；全球可治疗血小板剂量计算数量在本季度基本持平，年初至今计算的可治疗血小板剂量和销售套件数量均增长6%，Q2血小板套件约占总套件销售的82%，近期季度比例接近90/10 [17][45] - 血浆业务方面，欧洲、中东和非洲地区因新冠康复血浆需求和病原体灭活需求，推动血浆套件销售和新客户照明器安装，促进该地区Q2业绩增长 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，随着2021年3月31日FDA血小板安全指南合规期限临近，美国商业团队专注帮助血库客户和医院客户达标，美国红十字会及其他四大血库客户均认可INTERCEPT是符合FDA指南的首选方法 [12] - 欧洲、中东和非洲地区，血浆套件销售和照明器安装增加，推动Q2业绩增长，照明器安装有利于后续套件销售 [21] - 亚太市场，公司与香港红十字会签订为期五年的INTERCEPT血小板合同，香港红十字会是亚太血液网络成员和全球关键意见领袖，该合同是公司拓展亚太业务的重要契机 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使INTERCEPT成为美国血小板护理标准，未来几年尽可能抓住美国INTERCEPT血小板约1.5亿美元的年市场机会 [17] - 推进产品管线，如5月底向FDA提交病原体减少冷沉淀纤维蛋白原复合物的PMA补充申请，有望年底获批，10月将向CMS提交新技术附加付款申请；推进红细胞项目，争取在欧洲获得CE标志批准和产品发布，在美国提交PMA申请 [24][28] - 行业竞争方面，公司认为与传统血液检测策略相比，INTERCEPT在血液安全方面具有主动预防优势，能应对新兴传染病威胁和现有检测范式的不足 [56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管新冠疫情带来挑战，但公司业务展现韧性，第二季度产品收入创历史新高，体现病原体灭活在保障血液安全和供应方面的重要性和增长潜力 [9] - 虽然2020年下半年全球医疗系统和经济受疫情影响存在不确定性，但公司有信心实现今年8900万 - 9300万美元的产品收入指引 [22] - 随着FDA血小板安全指南合规期限临近，美国血小板业务将成为今年剩余时间的主要增长驱动力，公司对持续收入增长前景感到兴奋 [12][55] 其他重要信息 - 公司将参加下个月的Cantor虚拟医疗保健会议 [75] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 美国红十字会在2019年底的INTERCEPT血小板使用情况，以及其他四大血库目前的情况 - 美国红十字会自FDA指南最终确定前就稳步增加INTERCEPT血小板使用，目前有20个站点生产INTERCEPT血小板，Q1血小板渗透率显著提升，生产数量和百分比也大幅增加；美国五大血库客户占全国约70%的分发量，公司与它们都取得了良好进展 [62] 问题2: 美国血小板七天标签的情况，是否仅为标签更改，以及对提高价格的影响 - 这是标签更改，提交申请后预计有180天审核期，提交数据包括恢复和生存研究数据及欧洲数据；在欧洲，INTERCEPT可提高血库运营效率，弥补供应缺口，应在定价中体现附加值，美国病原体减少血小板已有此体现 [64] 问题3: 下半年SG&A费用是否约为每季度1600万美元的运行率 - 费用会略有上升，但由于差旅和会议参与减少，且为冷沉淀产品发布做准备，不会加速上升 [65] 问题4: 香港招标项目的市场机会，以及亚太地区业务的发展前景 - 香港市场五年招标总量超3000单位，首批约20%；香港红十字会在亚太血液网络有重要影响力，是公司进入亚太地区的关键滩头堡，该地区有很多未开发机会 [69] 问题5: 随着FDA血小板安全指南期限临近，INTERCEPT的采用速度是否改变 - 美国血小板业务将是未来增长的重要驱动力，尽管疫情影响了血小板使用和指南合规，但采用仍在有条不紊推进，随着期限临近会有推动，但疫情仍会对医院造成一定干扰，总体美国血小板业务将有强劲增长 [72]

公司业务概况 - 公司自1991年成立以来专注于INTERCEPT血液系统的研发、临床测试和商业化[119] 各业务线产品进展 - 血小板和血浆系统已获CE认证和FDA批准，在多个国家销售[119] - 红细胞系统处于研发阶段，欧盟预计2022年才有审批结果，美国需更多临床数据[121][123] - 血小板系统获批后需完成两项研究，一项正在与FDA讨论[120] - 2014年12月公司血小板和血浆系统获FDA批准，但美国商业推广仍聚焦于优化生产和提高产品认知度；要覆盖美国整个市场，需开发、测试并获得FDA对血小板系统其他配置的批准[130] 业务相关协议与申请 - 2020年4月公司与BARDA的协议延长至2021年12月，为红细胞系统等研发提供资金[124] - 2020年5月公司提交血浆系统生产延长储存冷沉淀的PMA补充申请[125] 业务研究影响因素 - 因COVID - 19疫情，RedeS和ReCePI研究的医院站点曾暂停招募，可能再次延迟[121] 公司资本需求情况 - 公司近期资本需求受多种因素影响，包括产品研发、临床研究等成本[126] - 公司长期资本需求取决于销售、竞争、临床试验等情况，依赖多种资金渠道[126] - 公司认为现有资金至少能满足未来12个月资本需求，但假设可能有误[126] 公司资金获取风险 - 公司可能从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场融资，发行股权证券可能导致股东股权大幅稀释；通过合作或伙伴关系筹集资金，可能需放弃部分技术权利或产品销售权[128] - 受经济状况、全球经济不确定性、政治变化和新冠疫情等因素影响，公司不确定能否在需要时获得额外资金，若无法筹集资金，可能需缩减开发或商业化活动[129] - 公司与BARDA的协议资金获取存在风险，BARDA可随时终止协议，且需达到协议要求的里程碑，若资金被取消、减少或延迟，将对相关项目、收入和现金流产生重大负面影响[175] - 由于经济状况、全球经济不确定性等因素，公司不确定是否能在需要时获得额外资本，若无法筹集，可能需缩减开发或商业化活动[176] 公司资金需求与使用 - 截至2020年6月30日，BARDA已承诺在基期和行使的期权期内，最高报销公司红细胞系统临床开发相关费用1.169亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2021年12月31日，BARDA协议下的总资金机会可达2.139亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[137] - 公司可能需获取额外资金以完成红细胞系统在欧洲的开发活动，或进行现有或新产品的随机对照临床试验[177] 公司产品销售情况 - 公司在欧洲、独联体和中东等国家销售血小板和血浆系统并确认收入；2017年7月与EFS签订供应协议，2020年1月签订新协议；无法保证EFS会按历史水平使用血浆系统，法国市场产品收入可能下降[131] 公司盈利相关情况 - 若无法在产品获批商业化的市场广泛推广，公司将难以实现盈利；商业化所有产品和候选产品需进行大量活动，预计会产生重大损失，未来可能无法实现盈利[132] 公司收入关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年，产品收入分别为2.1503亿美元和4.0114亿美元，较2019年同期的1.8209亿美元和3.5713亿美元分别增长18%和12%；政府合同收入分别为532.4万美元和1135.4万美元，较2019年同期的426.6万美元和872.7万美元分别增长25%和30%；总收入分别为2682.7万美元和5146.8万美元，较2019年同期的2247.5万美元和4444万美元分别增长19%和16%[142] - 公司预计未来INTERCEPT一次性试剂盒产品收入将增加，但欧元兑美元贬值可能对产品收入产生重大影响[143] 公司成本关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年，产品销售成本分别为970.5万美元和1802.5万美元，较2019年同期的811.1万美元和1654.3万美元分别增长20%和9%[146] 公司毛利率关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年，产品销售毛利率均为55%，2019年第二季度为55%，上半年为54%[147] 公司研发费用关键指标变化 - 2020年6月30日止三个月和六个月研发费用分别为1.5618亿美元和3.1428亿美元，较2019年同期分别增加1201万美元（8%）和3571万美元（13%）[152] 公司销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2020年6月30日止三个月和六个月销售、一般和行政费用分别为1.6112亿美元和3.2025亿美元，较2019年同期分别减少628万美元（4%）和876万美元（3%）[155] 公司外汇收益、利息费用、其他收入净额关键指标变化 - 2020年6月30日止三个月和六个月外汇收益分别为273万美元和50万美元，较2019年同期分别增加168万美元（160%）和107万美元（-188%）[158] - 2020年6月30日止三个月和六个月利息费用分别为-929万美元和-1864万美元，较2019年同期分别减少221万美元（-19%）和2210万美元（-54%）[158] - 2020年6月30日止三个月和六个月其他收入净额分别为460万美元和611万美元，较2019年同期分别增加123万美元（36%）和减少148万美元（-19%）[158] 公司所得税费用关键指标变化 - 2020年和2019年6月30日止三个月和六个月所得税费用均为10万美元[162] 公司资产关键指标变化 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，现金及现金等价物分别为3.49亿美元和3.4986亿美元，短期投资分别为10.157亿美元和5.0732亿美元，受限现金分别为2460万美元和2435万美元[164] 公司债务关键指标变化 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，流动债务分别为4950万美元和5017万美元，非流动债务分别为3.95亿美元和3.9414亿美元[166] 公司现金流量关键指标变化 - 2020年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为2760万美元，较2019年同期的3510万美元减少[167] - 2020年6月30日止六个月投资活动净现金使用量为5180万美元，2019年同期为提供880万美元；融资活动净现金提供量为7930万美元，较2019年同期的2090万美元增加[168][169] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2020年6月30日，公司无资产负债表外安排[178] 公司合同承诺情况 - 截至2020年6月30日，公司合同承诺总额为98378千美元，其中债务54644千美元、经营租赁29588千美元、最低采购要求14040千美元、其他承诺106千美元[179] - 截至2020年6月30日，公司未来1年需履行的合同义务为20338千美元，2 - 3年为38531千美元，4 - 5年为22710千美元，5年以上为16799千美元[179] 公司投资政策与资产归类 - 公司投资政策是管理有价证券投资组合以保全本金和流动性，同时最大化投资组合回报，目前现金及现金等价物投资于货币市场基金和金融机构计息账户[184] - 公司货币市场基金在公允价值层级中归类为第1级，可供出售证券归类为第2级，2020年上半年和2019年全年未记录信用损失[184] 公司最低采购承诺情况 - 公司最低采购承诺包括从第三方制造商购买的INTERCEPT血液系统的某些组件，截至2020年6月30日未记录在合并资产负债表中[182] 公司市场风险披露情况 - 2020年上半年，公司市场风险披露与2019年年报相比无重大变化[186]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度产品收入1860万美元，较2019年第一季度的1750万美元增长6%，外汇汇率使同比可比结果下降约2%，可治疗血小板剂量同比增长近14% [28][45] - 2020年第一季度政府合同收入600万美元，2019年第一季度为450万美元，因疫情多数RedeS和ReCePI站点暂停入组，预计BARDA报告收入会减少，疫情缓解后会增加 [48][49] - 第四季度毛利率为55%，上年同期为52%，因规模经济和单位销售成本降低，预计2020年剩余时间毛利率稳定在50%中值区间 [50][51] - 2020年第一季度运营费用3170万美元，2019年第一季度为2960万美元，非现金股票薪酬成本380万美元，占季度总运营费用近12% [52] - 2020年第一季度SG&A费用1590万美元，2019年第一季度为1620万美元，因疫情行业展会取消或推迟，营销和差旅费用降低 [52][53] - 2020年第一季度研发费用1580万美元，2019年第一季度为1340万美元，因产品改进计划和劳动力索赔扩展活动增加 [54] - 2020年第一季度利息费用较上年同期减少200万美元，2019年第一季度有与提前偿还先前贷款协议相关的一次性费用 [55] - 2020年第一季度净亏损1650万美元，摊薄后每股亏损0.10美元，2019年第一季度净亏损1880万美元，摊薄后每股亏损0.14美元 [56] - 截至季度末，现金、现金等价物和短期投资共计1.33亿美元，公司有足够资金执行战略并为商业发布提供资金 [57] - 重申2020年全年产品收入指导范围为8900万 - 9300万美元，增长约20% - 25% [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 血小板n试剂盒销售约占产品收入的90%，与上年同期相似 [46] - 2020年第一季度北美产品收入同比增长34%，对美国红十字会的产品销售增速更快 [29][30] - 2020年第一季度欧洲业绩良好，3月底意大利和西班牙等疫情热点地区血浆试剂盒市场需求增加，拉动核心血小板业务，法国因产品组合从单试剂盒向双试剂盒转变及外汇汇率影响，收入同比下降 [35][36] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，五大血液中心家族占全国血小板分布的70%以上，美国红十字会推动病原体减少成为血小板安全护理标准，其他主要参与者也认为病原体减少是合规首选 [31][32] - 欧洲市场，意大利分销商Kedrion在新冠康复血浆生产和分销中发挥领导作用，德国对病原体采集技术兴趣增加，Paul Erling研究所认可PI作为减轻新冠相关献血者延期的机制 [36][37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于使INTERCEPT成为美国血液中心和医院的首选，计划在2021年初商业推出病原体减少冷沉淀剂，推进血小板和血浆全球业务，将病原体减少冷沉淀剂推向市场，在欧洲和美国推出红细胞产品，实现公司向营业收入的转变 [57][59] - 与制造合作伙伴Fresenius Kabi和关键供应商合作，增加安全库存产品库存，以满足潜在增长的需求 [13] - 加速在线培训和远程学习计划，推动远程医院激活，与现有用户合作提高INTERCEPT渗透率，试点远程培训和教育工具，以支持血液中心商业团队 [34] - 与加利福尼亚公共卫生部、Vitalant血液服务公司、学术实验室和生物技术公司组成研究联盟，评估影响CCP潜在疗效的关键特征 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情对血液中心客户的供需产生深远影响，但血液中心仍增加INTERCEPT订单以保障供应链安全，公司认为INTERCEPT血液系统能为后疫情时代的血液中心和医院提供解决方案 [14][15] - 尽管疫情带来不确定性，但基于当前趋势和输血血液成分的医疗必要性，公司对全年产品收入增长持谨慎乐观态度，预计产品收入增长将加速 [47] - 疫情凸显了公司保障血液供应安全和可用性的使命，为公司创造了机遇，尽管存在制造运营月度产量风险，但公司处于有利地位，将受益于对疫情准备规划重要性的认识提高 [66] 其他重要信息 - 公司与BARDA修订了Intercept RBC项目合同，获得额外4000万美元资金，合同潜在价值达1.24亿美元，用于支持临床试验和评估INTERCEPT对SARS - COV - 2的灭活效果 [62] - 美国的ReDeS和ReCePi研究站点入组受疫情影响，公司计划尽快重新启动，欧洲因疫情MDR监管途径实施推迟至2021年5月，公司正推进向MVR提交途径的过渡，预计2020年可能获得CE标志批准 [63] - 病原体减少冷沉淀剂项目按计划进行，预计本季度提交PMA补充文件，可能在今年晚些时候获得FDA批准并于2021年初商业推出 [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 未来几年公司关键增长驱动力方面，COVID是否会影响执行，是否会加速产品组合的采用 - 公司认为COVID凸显了公司保障血液安全和可用性的使命，为公司创造了提高认知的机会，但医院恢复正常运营和公司与医院沟通存在问题，总体上是公司重新规划机会的契机 [70] - 从长远看，COVID有助于明确优化血液安全的重要性和需求，是公司的顺风因素，但短期内商业运营和供应链受影响，不过公司第一季度业绩和维持全年指导表明情况良好，会看到对血浆的重新关注和美国市场向护理标准的推进 [71][72] 问题: 美国除红十字会外的四大血液中心采用INTERCEPT技术较慢的原因 - 红十字会较早明确病原体减少战略并提前沟通，有先发优势，其他血液中心需处理监管事项和运营活动，与医院客户合作推广INTERCEPT，且在疫情环境下新医院客户推广面临挑战，但最终目标都是保障血液供应安全 [75][76] 问题: BARDA为红细胞项目提供额外资金的影响 - BARDA支持公司使红细胞项目获得PMA批准并保障美国红细胞供应的努力，额外资金用于支持临床试验和SARS - COV - 2灭活工作，不会从根本上加速进程，只是维持进度 [78][79] 问题: 美国医院血小板需求下降对公司的影响，以及在欧洲的情况 - 3月中旬开始，公司客户担心献血者减少和择期手术推迟影响血液成分使用，献血者数量先降后升，血小板使用量也有所下降，但公司增加PR处理血小板的百分比有增长空间，需等择期手术恢复才能更好了解血小板使用量情况 [81] 问题: 疫情是否会促使FDA对红细胞项目加速审查或获得突破指定，以及CE标志批准时间是否会提前 - 公司与FDA就美国PMA批准的临床要求进行讨论，FDA历史上倾向于批准涵盖所有适应症的产品，需要强大数据集，MDR途径的模块化提交时间表需到7月底或8月初更新，公司与TUV讨论良好，需看其对时间表的看法 [83] - 公司与FDA就所有产品和机会持续讨论，不排除寻求创新方式推进产品和获取许可，寻求涵盖所有适应症的红细胞许可证可节省时间，公司会平衡与FDA的讨论和评估请求 [84] 问题: 疫情是否会促使亚洲和中国、日本等国家在病原体减少采用方面有监管决策或行动 - 公司与中国潜在合资伙伴进行持续讨论，希望在未来季度电话会议更新进展，中国企业意识到保障血液供应安全的必要性，亚太地区其他国家也与公司就康复血浆进行联系，但公司目前主要关注美国和EMEA市场 [86] 问题: FDA血小板安全指南的3月截止日期是否会推迟 - 这是公司考虑的问题，红十字会已承诺使INTERCEPT成为血小板安全护理标准，FDA已将血液中心合规期从9月延长至2021年3月，有可能进一步推迟，但FDA制定指南是为解决血小板输血相关败血症导致患者死亡问题，INTERCEPT是指南中唯一能应对SARS - COV - 2或未来疫情威胁的选项，即使指南推迟，疫情也使公司处于更有利地位 [89] 问题: 本季度SG&A低于预期，下一季度是否会保持类似水平，R&D费用是否也会降低 - 第二季度因居家令，差旅和会议减少，SG&A预计在5月甚至6月之后仍会受影响，之后取决于疫情阶段和相关命令，最终会恢复正常业务 [91] - R&D方面，目前入组暂停，但团队专注于BARDA覆盖的其他领域，待站点重新开放后会加速入组，短期内会有下降但不会有重大或长期问题 [91]

产品监管与销售情况 - 血小板系统和血浆系统已获CE Mark和FDA批准，在多个国家销售[122] - 红细胞系统预计2022年或更晚获得监管批准，美国还需完成多项临床试验[124][126] 合作协议与资金支持 - 2020年4月公司与BARDA的协议延长至2021年12月，为红细胞系统等开发提供资金[127] - 截至2020年3月31日，BARDA承诺在基期和行使期权期内报销公司红细胞系统临床开发相关费用最高达1.032亿美元，2020年4月又追加1380万美元，使承诺资金增至最高1.169亿美元，若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2021年12月31日总资金机会可达2.139亿美元，公司目前需共同投资约500万美元，若行使额外期权期还需追加960万美元[142] - 公司与Fresenius的供应协议初始期限至2025年7月1日，之后自动续期两年，双方可按规定提前通知终止，协议定价到2020年，之后需双方重新商定或根据价格指数校准[139] - 2017年7月公司与EFS签订供应照明器和血小板、血浆一次性试剂盒协议，照明器和血小板一次性试剂盒协议基础期限两年，有两次一年延期选项，EFS于2019年行使第一次；2020年1月签订供应血浆一次性试剂盒和照明器维护服务协议，基础期限两年，有两次一年延期选项[134] 资金状况与需求 - 公司认为现有现金等能满足至少未来12个月资本需求，否则可能无法执行运营计划[128] - 公司已借款并可能未来继续借款，还会寻求股权资本市场支持[129] 营收数据变化 - 2020年第一季度产品收入为1861.1万美元，2019年同期为1750.4万美元，增长110.7万美元，增幅6%，主要因美国一次性试剂盒销量增长，部分被法国产品组合和中东一次性试剂盒销量下降抵消[149] - 2020年第一季度政府合同收入为603万美元，2019年同期为446.1万美元，增长156.9万美元，增幅35%[149] - 2020年第一季度总营收为2464.1万美元，2019年同期为2196.5万美元，增长267.6万美元，增幅12%[149] 成本与毛利率变化 - 2020年第一季度产品销售成本为832万美元，2019年同期为843.2万美元，减少11.2万美元，降幅1%，主要因合同制造商的批量折扣和外汇汇率影响，部分被销售额增加抵消[154] - 2020年3月31日止三个月产品销售毛利率为55%，高于2019年同期的52%[155] 费用变化 - 2020年3月31日止三个月研发费用为1581万美元，较2019年同期增加237万美元，增幅18%[159] - 2020年3月31日止三个月销售、一般及行政费用为1591.3万美元，较2019年同期减少24.8万美元[163] - 2020年3月31日止三个月非经营净费用为100.7万美元，较2019年同期减少165.7万美元，降幅62%[166] - 2020年3月31日和2019年同期所得税费用均为10万美元[170] 现金流变化 - 2020年3月31日止三个月经营活动净现金使用量为1980万美元，较2019年同期减少240万美元[176] - 2020年3月31日止三个月投资活动净现金使用量为5020万美元，而2019年同期为提供1320万美元[177] - 2020年3月31日止三个月融资活动净现金提供量为6870万美元，较2019年同期增加5960万美元[178] 营运资金与资产负债情况 - 2020年3月31日营运资金增至1.332亿美元，高于2019年12月31日的7780万美元[179] - 2020年3月31日公司现金、现金等价物及受限现金为3610万美元，短期投资为9940万美元，总负债约为4430万美元[173][175] - 截至2020年3月31日，公司无资产负债表外安排[186] - 截至2020年3月31日，公司债务合同承诺总额为55273千美元，其中1年为7854千美元，2 - 3年为25391千美元，4 - 5年为22028千美元[187] - 截至2020年3月31日，公司经营租赁承诺总额为30372千美元，其中1年为3442千美元，2 - 3年为5933千美元，4 - 5年为5432千美元，5年以上为15565千美元[187] - 截至2020年3月31日，公司最低采购要求承诺总额为12914千美元，其中1年为8744千美元，2 - 3年为1474千美元，4 - 5年为783千美元，5年以上为1913千美元[187] - 截至2020年3月31日，公司其他承诺总额为367千美元，其中1年为357千美元，2 - 3年为10千美元[187] - 截至2020年3月31日，公司总合同义务为98926千美元，其中1年为20397千美元，2 - 3年为32808千美元，4 - 5年为28243千美元，5年以上为17478千美元[187] 投资政策与风险情况 - 公司投资政策是管理有价证券投资组合以保全本金和流动性，同时最大化投资组合回报，目前现金和现金等价物投资于货币市场基金和金融机构计息账户[192] - 公司货币市场基金在公允价值层级中归类为第1级，可供出售证券归类为第2级[192] - 2020年第一季度和2019年全年，公司未记录任何信贷损失[192] - 截至2020年3月31日的三个月内，公司市场风险披露无重大变化[194] 市场政策与收入预期 - FDA于2019年9月发布指导文件，要求所有采血机构在文件发布后18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项[133] - 公司预计未来INTERCEPT一次性试剂盒产品收入将因美国市场接受度提高和其他地区商业化推进而增加，但欧元兑美元贬值可能影响产品收入[150] - 受COVID - 19疫情影响，公司预计未来三到九个月BARDA协议收入可能下降，疫情结束且相关研究重新招募患者和开展合格临床及开发活动后收入有望增加[151]

公司业务概述 - 公司是生物医学产品公司，专注开发和商业化INTERCEPT血液系统以提高血液安全性，该系统可用于血浆、血小板和红细胞三种血液成分[11] 各业务线监管批准情况 - 血小板和血浆系统已获美国FDA和欧盟III类CE认证等广泛监管批准，在全球多国销售，计划2020年按MDR重新申请CE认证[12][19] - 红细胞系统处于开发中，2014年在美国完成2期恢复和寿命研究，目前正在进行两项3期临床试验，2018年12月申请CE认证，预计2022年才有审批结果[13] - 血小板系统于2007年获欧盟MDD认证，分别在2012年和2017年续期；血浆系统于2006年获认证，分别在2011年和2016年续期，目前均在寻求MDD延期并计划按新MDR重新注册[151][152] - FDA批准血小板系统用于体外制备病原体减少的单采血小板成分，批准血浆系统用于体外制备病原体减少的全血衍生或单采血浆[154] - 2014年12月，公司的血小板和血浆用INTERCEPT血液系统获美国监管批准，但有使用限制[100] 临床试验进展 - 2015年1月宣布欧洲急性贫血3期临床试验达到主要终点，治疗后红细胞第35天平均血红蛋白含量53.1g，符合等效标准（传统红细胞为55.8g）[24] - 2018年1月宣布欧洲慢性贫血3期临床试验达到主要疗效和安全终点[13][24] - 2017年公司获FDA的IDE批准开展ReCePI研究，预计招募600名患者，已在多个地点开展招募并有望扩展至19个地点，该研究始于2019年[27] 业务计划 - 2020年商业工作重点是让使用INTERCEPT的血液中心优化生产，增加血小板和血浆单位产量[21] - 公司计划进行体外研究并申请PMA补充，用血浆系统生产延长储存的冷沉淀和其他血浆衍生生物制品[22] - 公司计划进行体外研究并申请PMA补充，以扩大血浆系统的使用范围，如生产延长储存的冷沉淀和其他血浆衍生生物血浆产品[183] 业务限制因素 - 美国血液中心需完成工艺验证并获得FDA特定场所许可证，才能向州外医院客户提供INTERCEPT处理的血液产品[21] - 公司估计美国大部分血小板通过单采收集，少数由全血制备的混合随机供体血小板制备，需进行额外产品开发和测试以获FDA批准[22] - 红细胞系统关键试剂供应商破产，现有库存不足，需重新寻找合格供应商，预计2022年前无法获得监管批准[23] - 公司需在美国成功完成慢性贫血的额外3期临床试验，且需成功完成并提交一项或多项体外研究，FDA才会考虑批准其红细胞产品[27] 技术原理 - 血小板和血浆系统采用相同技术，将收集的成分与阿莫沙林混合，经UVA光照使阿莫沙林与病原体核酸结合，灭活病原体，灭活后残余阿莫沙林及副产物通过复合吸附装置减少超99%[29][30][31][32] - 红细胞系统使用专有化合物阿姆斯塔林，通过pH值触发与病原体核酸结合，之后阿姆斯塔林迅速分解[35] 合作协议情况 - 2019年公司向费森尤斯一次性支付550万欧元，与费森尤斯的协议有效期至2025年7月1日，之后自动续期两年[38] - 公司与波雷克斯的协议于2020年1月1日续签两年，若年产量低于商定阈值，波雷克斯有权提前12个月书面通知终止协议[39] - 公司与普瑞莱特的修订供应协议于2021年4月到期，将自动续期一年，定价基于产量并根据生产者价格指数进行年度前瞻性调整，有年度上限[41] - 公司与诺瓦的协议每年9月自动续期一年，2019年2月达成购买组件协议并预付部分款项[42] - 公司与阿什史蒂文斯的协议自动延长至2021年12月31日，之后自动续期两年，公司需满足最低年度采购要求[43] - 公司与Fresenius的制造和供应协议初始期限至2025年7月1日，之后自动续期两年，双方有终止权，Fresenius是产品唯一制造商[195] - 公司与Ash Stevens的制造和供应协议自动延长至2021年12月31日，之后每两年自动续期，未收到终止通知，未达指定采购量可能每年支付最高5万美元维护费[197] - 公司与Porex的协议2020年1月1日续期两年，无最低年度采购要求，年产量低于阈值Porex有权提前12个月书面通知终止协议[198] - 公司与Purolite的供应协议2021年4月到期，自动续期一年，定价基于产量并根据生产者价格指数调整，有年度上限[200] - 公司与Nova的协议至2020年9月，自动续期一年，Nova可提前12个月书面通知终止，未收到终止通知[200] 市场情况 - 美国血液银行市场正在整合，西欧和日本多国的血液供应由国家输血服务或红十字组织掌控，公司产品在德国、法国和英国市场较大[46] - 2018年德国对INTERCEPT处理的血小板给予国家报销，新MAA申请审核期长达12个月或更久，报销吸引力不足或影响市场接受度[49] - 2017年7月公司与法国EFS签订供应照明器、血小板和血浆一次性套件协议，2019年EFS行使一年延期选项，2020年1月签订新的血浆一次性套件和照明器维护服务协议[50] - 英国国家血液服务中心曾实施血小板细菌检测，2015年7月招标病原体灭活和细菌检测，12月终止病原体灭活招标[51] - 日本红十字会多年审查血液病原体减少的临床前和临床数据，尚未决定采用任何病原体减少方法[52] - 公司产品在欧洲、美国、日本面临多种竞争，主要竞争因素包括病原体减少过程的广度和有效性等[61][62][63][64][65] - 公司在荷兰设有全资子公司Cerus Europe B.V.，在美国和荷兰有科研事务小组，亚太和拉丁美洲市场主要依靠分销商[57] - 公司与多个地区分销商签订地理排他性分销协议，分销协议收入占比大，分销商表现影响公司业务[58] - 公司政府合同收入部分受美国政府报销率重新谈判或合同终止影响，政府合同含不利条款[59] 专利情况 - 截至2019年12月31日，公司拥有6项已授权或允许的美国专利和大约66项已授权或允许的与INTERCEPT血液系统相关的外国专利，专利有效期在2020年至2031年之间[68] - 公司从费森尤斯获得了与INTERCEPT血液系统相关的美国和外国专利许可，有效期在2020年至2024年之间[68] 产品保质期 - 公司血小板和血浆一次性试剂盒的保质期经监管批准为18至24个月，照明器和替换部件无规定有效期[71] - 公司血小板和血浆系统的一次性套件保质期为18至24个月，产品配置或组件更改可能影响保质期[208] 研发费用预计 - 公司预计美国血小板和血浆系统的PMA补充申请、欧洲红细胞系统的临床和开发工作等将增加研发费用，美国红细胞系统相关活动部分费用或可由BARDA报销但无保证[73][75] 产品批准用途 - FDA已批准公司血小板系统用于减少输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，血浆系统用于减少治疗性血浆输血时的输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病[79] 批准后研究要求 - 作为FDA批准血小板系统的条件，公司需进行两项血小板系统的批准后研究，若无法完成或结果显示不可接受的安全风险，可能需进行额外研究甚至失去美国市场销售批准[80][81] - 作为血小板系统初始FDA批准的条件，公司需开展一项上市后临床研究，还需开展一项关于血小板系统标签扩展批准的恢复和生存临床研究[155] 监管要求及风险 - 对血小板和血浆系统的重大修改需FDA批准新的PMA或PMA补充申请，否则可能导致产品召回或无法上市[82] - 公司及其合同制造商需持续遵守FDA和其他监管要求，制造设施将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致执法行动和产品供应中断[83] - 美国血液中心在向州际医院客户提供INTERCEPT处理的血液产品前，需完成工艺验证并获得CBER的特定场所许可证，产品重大变更可能需修改这些许可证[85] - 若FDA认定公司促销材料或培训构成标签外使用推广，可能要求修改或采取监管执法行动，其他执法机构也可能采取行动[159] - 监管机构若质疑产品报告的不良事件、发现产品问题等，可能对产品使用施加限制，包括要求产品退市[160] - 若公司未能遵守监管要求，可能面临多种制裁，包括不良宣传、罚款、召回产品等，会影响产品销售和业务[160][161] - 公司需按新MDR重新注册CE标志产品，可能有新要求，会耗费时间精力，可能限制或延迟产品变更或标签扩展[164] - 公司产品需在FDA批准的设施中生产，供应商若不遵守cGMP法规或未能维持FDA批准，公司需寻找替代供应商，这将耗时、成本高并影响产品销售和盈利[176] - 公司和供应商需遵守cGMP和QSR要求，FDA和其他监管机构会进行定期检查，不遵守可能导致监管行动，影响公司声誉、业务和财务状况[177][179] - 公司关键供应商可能无法持续符合所有适用监管要求，影响产品生产和营销批准，通过审计和整改可能成本高昂[180] - 公司修改FDA批准产品可能需额外审批，未获批将无法销售修改后产品，如血小板和血浆系统的某些重大修改需新的上市前批准申请或补充申请[181] - 公司重新设计血小板和血浆系统的照明器需获监管批准才能在美国或CE认证下商业化，替代塑料也需在其他司法管辖区获得批准[181] 员工情况 - 截至2019年12月31日，公司有254名员工，其中100人从事研发，154人从事销售、管理等活动，欧洲子公司有44人[95] 政策影响 - 自2019年1月1日起，ACA的个人强制医保未达标处罚被取消，部分ACA规定费用实施被推迟[92] 商业化风险 - 公司血小板和血浆用INTERCEPT血液系统在美国商业化成功与否，取决于达成销售协议、制造安排、创造市场需求等多方面能力[101] - 公司血小板和血浆用INTERCEPT血液系统在美国商业化面临血液市场集中、监管要求、供应商问题等风险[104] - 公司不确定是否侵犯一项已过期美国专利，若被判定侵权可能需支付赔偿[105] - 公司需向医疗系统多方证明INTERCEPT血液系统安全、有效且经济，否则难以实现广泛市场采用[107] - 使用血小板系统会造成血小板处理损失，可能导致客户成本增加或认为产品功效降低，影响产品采用[108] - 部分研究显示常规制备血小板的输血效果可能优于INTERCEPT处理的血小板，影响潜在客户采用[110] - 产品无法灭活某些非脂质包膜病毒、细菌孢子和朊病毒，可能限制市场接受度[111] - 体外和体内研究结果不一定能准确预测人体实际结果，可能影响产品市场接受度[112] - 客户使用产品遇到操作或技术问题，可能减少或延迟市场接受度[113] - 产品市场接受度受血库和医疗机构预算及报销情况影响，美国2015年获门诊报销代码[114][115] - 市场高度集中，美国市场依赖美国红十字会，其采购量和时间不确定[116] - 2019年9月FDA发布指导文件，要求18个月内血小板采集采用相关系统，血库可能延迟实施[116] - 德国产品批准需地方和中央监管部门批准，新MAA审查期长达12个月以上[116] - 2017年7月与EFS签订供应协议，2019年EFS行使一年延期选项，合同无采购量承诺[119] - 日本红十字会审查数据多年未决定采用，且可能需产品配置更改[121] - 需求大幅增加时，公司满足需求能力可能受供应、制造等因素限制[122] - 公司在美国市场的商业组织资源有限且经验不足，若血库快速部署血小板拦截血液系统，资源可能不足以满足需求[185] - 公司依赖第三方在某些国家营销、销售、分销和维护产品，分销商未达最低购买义务或未准确预测会影响公司财务结果和供应预测[187][189] - 过去公司因某些分销商表现不佳而增长弱于预期，更换分销商可能影响产品收入，且新分销商可能表现不佳[190] - 公司产品在美国是新技术，血库和临床医生对病原体减少系统经验不足，公司可能无法有效商业化产品[191] - 公司成功在美国商业化产品可能需很长时间，期间需建立和维护关系、收集数据并获得行业信任[191] - 公司可能提供采用激励措施，这可能对报告销售产生负面影响[191] 财务相关风险 - 公司预计持续亏损，至少到产品获广泛商业应用，目前血小板和血浆系统的制造成本超产品收入[123] - 公司预计投入研发成本，开发现有产品不同配置、新产品，开展临床和非临床研究等，成本或致亏损期延长[125] - 美国医疗改革对医疗产品定价施压，影响公司利润率；全球经济、信贷和金融市场不利条件，或使客户推迟采购、无法履行付款义务[126][127] - 公司产品在欧洲和独联体国家销售以欧元等非美元货币计价，面临外汇风险，欧元贬值或影响产品收入[128] - 2017年和2018年特朗普政府对俄罗斯实施制裁，若制裁持续或加强，俄罗斯和独联体国家业务或受负面影响，中东和其他产油国未来销售也可能受影响[129] - 特朗普政府加征关税，其他国家报复性征税，或增加公司运营成本、降低毛利率、影响财务结果[130] 临床试验风险 - 临床试验成本高、失败风险大，可能因多种原因延迟，如RedeS研究曾因恶劣天气延迟，且无法确定未来是否延迟[136] - 部分临床试验入组标准窄，影响患者招募速度和成本，无法依据试验中期结果预测最终结果，临床前和临床数据解读差异或影响监管批准[137] 上市后研究风险 - 若产品获批，FDA可能要求进行上市后研究，费用高且需确保资金充足；2019年9月FDA发布血小板细菌风险控制指南，公司需在2021年3月31日前满足要求，否则影响市场潜力[139][141] 红细胞系统开发资金 - 公司红细胞系统开发资金预计大部分来自与BARDA的协议，协议最高可报销约2.012亿美元费用，目前BARDA已承诺约1.032亿美元，剩余约9800万美元资金取决于BARDA是否行使额外选择权[165] 政府合同风险 - 美国政府合同通常包含不利条款，BARDA协议中政府有权单方面审计、终止、修改协议等，可能对公司业务、财务状况和经营成果造成损害[166][167] - 政府合同终止时，公司通常只能收回已发生或承诺的成本（加上部分商定费用）和结算费用，违约终止则无法收回费用，且政府可能对费用提出争议[168] - 政府合同包含额外要求，如特殊会计系统、财务审计、信息披露等，不遵守可能导致责任和协议终止[169][170] - 公司需与第三方签订协议和分包合同以履行BARDA协议义务，谈判耗时且可能无法达成协议，协议需符合BARDA协议条款，否则可能导致违约[171][172] - 公司必须遵守众多与BARDA协议管理和执行相关的法律法规，违反可能导致重大民事和刑事处罚，影响业务[174] - 作为美国政府承包商，公司会计实践需符合相关法律法规，接受定期审计和审查，审计结果可能调整成本和费用，发现不当或非法活动将面临处罚[175] 制造相关风险 - 公司制造血小板和血浆系统的设施