财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度产品收入创纪录，达3990万美元，同比增长41%，环比增长10%；全年产品收入为1.309亿美元，较2020年增长42% [23] - 第四季度政府合同收入为1020万美元，全年为2870万美元；2020年第四季度和全年分别为540万美元和2230万美元 [26] - 第四季度产品毛利润为2040万美元，创公司历史新高；全年产品毛利润为6740万美元，2020年为5080万美元 [27] - 第四季度产品毛利率为51.1%，与2021年前两季度基本持平；全年产品毛利率为51.5%，2020年为55.2% [28] - 第四季度运营费用为3760万美元，全年为1.45亿美元；2021年第四季度和全年净亏损均较2020年同期有所改善 [30][33] - 2021年底公司资产负债表上有1.294亿美元现金及现金等价物；第四季度运营活动使用现金120万美元，全年为3390万美元，均较历史同期有所改善 [34][35] - 公司重申2022年产品收入指引为1.57 - 1.64亿美元，同比增长20% - 25% [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - INTERCEPT血小板业务：第四季度美国可治疗血小板剂量计算数量同比增长132%，国际市场下降4%；第四季度北美销售额同比增长108%，对美国前五大血库销售额同比增长超120%，对其他血库销售额同比增长超80% [23][24] - INTERCEPT Fibrinogen Complex（IFC）业务：2021年开展多项市场开发活动，包括向早期采用者销售、获得医保报销、支持血库生产伙伴提交生物制品许可申请等；2022年将聚焦收集早期客户的真实世界经验数据，全国范围内推出IFC，并与美国血库协会和OneBlood建立商业合作伙伴关系 [17][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球INTERCEPT血小板总潜在市场（TAM）历史估计约为13亿美元，美国市场约为1500万美元；预计未来五到七年，全球和美国市场将分别超过15亿美元和2000万美元 [14] - 第四季度北美市场销售增长强劲，EMEA市场经外汇调整后基本持平 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发和部署保障全球血液供应安全的技术，目标是成为输血医学的护理标准 [9][12] - 未来增长将来自巩固现有市场领导地位、渗透未开发地区（如中国）以及新产品（如IFC和红细胞产品）的商业成功 [13] - 与合作伙伴合作扩大多个工厂的制造能力，以满足客户需求并支持业务增长 [15] - 推进多项研发计划，包括INTERCEPT红细胞项目、新型LED照明器等，以创新病原体灭活技术、拓展知识产权和改善产品成本结构 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2021年取得重大进展，INTERCEPT血小板系统在美国的部署推动了业务突破，有望在2022年及以后实现强劲的两位数增长 [9][13] - 尽管面临成本上升压力，但公司持续推进利润率扩张计划，预计未来几年毛利率将逐步回升 [29] - 公司业务增长和财务纪律有助于实现现金流盈亏平衡，计划从2022年第一季度开始报告非GAAP调整后EBITDA [38] 其他重要信息 - 电话会议中的部分陈述为前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，公司无义务更新这些陈述 [6][7] - 公司将在2022年第一季度报告中提供非GAAP调整后EBITDA的表格明细，计算方法为从报告的运营亏损中减去政府合同收入及相关成本、非现金股票薪酬费用、折旧和摊销以及中国合资企业的损益影响 [39][40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 海外市场（OUS）INTERCEPT血小板和血浆业务的增长机会 - 欧洲市场仍有增长空间，公司2022年的指引中包含了这部分增长；中国市场有望成为最大的市场机会，公司正与合资伙伴合作争取今年提交申请，并希望明确是否需要进行研究，预计未来几年开始销售；目前公司在海外血小板市场的份额有很大增长空间 [50][52][53] 问题2: IFC产品的商业合作模式及潜在合作机会 - 由于Gulf Coast和Central California Blood Center提前获得生物制品许可申请（BLA）批准，公司得以在2022年第一季度开始全国性推出IFC；历史上公司希望直接向医院销售成品生物制品，但鉴于医院需求和现有销售团队与血库客户的合作，2021年许多大型血库主动提出直接向客户销售该产品；公司与OneBlood和美国血库协会（BCA）合作，这将有助于充分利用现有血库客户和销售团队，对整体销售、一般和行政（SG&A）模式产生积极影响；与美国红十字会的合作正在进行中，他们目前的主要优先事项是满足血液成分的供应需求 [55][56][59] 问题3: IFC产品的拐点及推动其采用的因素 - 拥有真实世界经验数据将推动需求，例如关于拯救患者生命、减少医院浪费率等方面的数据；CRYOSTAT - 2研究预计在9月公布结果，可能会影响医生对IFC在创伤性失血早期治疗中的使用看法；目前与BCA、OneBlood等的合作使系统有足够的产能满足可能的需求增长 [62][63] 问题4: 2022年SG&A费用的趋势和投资领域 - SG&A费用有小幅上升的可能，但增速将远低于收入增长；2021年主要是可变薪酬增加，2022年预计客户面对面的差旅、线下贸易展会和营销活动将增加，导致费用略有上升 [64] 问题5: SG&A费用上升是按年度还是第四季度运行率计算，以及未来的资本分配 - SG&A费用在第四季度和全年都有所增加，因为随着销售超出指引，公司不断增加整体薪酬应计额；公司业务具有高度杠杆性，随着总潜在市场（TAMs）的有机增长，无需大幅增加SG&A成本即可实现收入增长；中国合资企业是独立运营的，预计商业化后将很快带来收益；公司将继续在营运资金、产能扩张和质量方面进行投资 [66][67][68] 问题6: 2022年指引的考虑因素、对COVID和美国血液短缺的考量以及可持续增长的驱动因素 - 增长主要来自美国市场，INTERCEPT血小板是符合FDA指导的首选方案，美国主要客户的市场份额有显著提升，但仍有增长空间；2022年的重点是管理供需平衡，预计大部分生产能力将用于支持美国市场的增长 [72] 问题7: 到2023年让美国红十字会100%采用INTERCEPT的目标进展以及对其他血库的影响 - 美国红十字会在2021年和2022年朝着100%采用的目标取得了很大进展，这主要是因为提供单一、最安全的血液成分更简单，且他们的医院客户也有此需求；能否实现100%采用取决于医院客户的意愿和公司的供应能力 [75]

公司业务概述 - [公司是专注于开发和商业化INTERCEPT血液系统以提高血液安全性的生物医学产品公司][15] 产品销售情况 - [血小板系统和血浆系统已在全球多个国家销售，包括美国、欧洲部分国家等，截流血液系统用于冷沉淀已获FDA批准][16] - [2022年公司商业努力将继续聚焦于增加血小板和血浆单位产量，向特定血库客户销售截流血液系统用于冷沉淀，向医院客户销售IFC][26] 产品研发进展 - [红细胞系统目前处于开发阶段，在美国进行两项3期临床试验，在欧洲2021年6月重新提交CE标志申请，预计至少12个月内不会有审批结果][17][19] - [红细胞系统完成一系列体外和体内测试，曾因抗体反应终止3期临床试验，后完成急性和慢性贫血3期临床试验以支持CE标志申请][27] - [欧洲急性贫血3期临床试验显示，截流处理的红细胞在储存35天时平均血红蛋白含量符合等效标准，慢性贫血3期临床试验达到主要疗效和安全终点][29] - [公司完成美国红细胞2期恢复和寿命研究，启动RedeS 3期双盲临床研究，将扩展至15个地点，最多招募800名受试者，后续可选阶段B将有最多20000名患者接受治疗][30] - [公司获得FDA批准启动ReCePI 3期临床试验，评估手术急性失血患者使用INTERCEPT处理红细胞的疗效和安全性，预计在美国19个地点最多招募600名受试者，该研究于2019年开始][30] 产品技术原理 - [血小板和血浆系统采用相同技术，通过amotosalen和UVA光结合使病原体和白细胞失活，处理后残留amotosalen和副产物减少超99%][32][33][34][35][36] - [红细胞系统使用amustaline与病原体核酸结合，通过pH值触发反应，临床已证明能使多种病原体高度失活，公司计划开展更多研究][37] 产品供应协议 - [公司依靠第三方制造和供应INTERCEPT血液系统组件，与Fresenius的协议至2025年7月1日，可自动续约][41] - [公司与Porex的化合物吸附设备供应协议至2024年12月31日，Porex为唯一供应商，若年产量低于阈值可提前12个月书面通知终止协议][42] - [公司与Purolite的原材料供应协议至2023年4月到期，可自动续约1年，定价基于产量并根据生产者价格指数调整][43] - [公司与Nova的照明器制造协议于2022年9月到期，公司正在重新设计照明器，预计耗时超12个月并需获得监管批准][44] - [公司与Ash Stevens的amotosalen合成协议至2023年12月31日到期，可自动续约2年，公司有最低年度采购要求][45] 市场情况 - [美国市场方面，美国血库市场正在整合，美国红十字会是公司关键客户，但无法保证其商业采购量和时间，且无法预测美国客户是否及以何种水平采用INTERCEPT系统][49] - [德国市场方面，公司虽获CE Mark批准，但德国血库需获当地制造批准和国家营销授权，目前部分血库已获血小板系统相关批准，2018年INTERCEPT处理的血小板获国家报销，但市场接受度受多种因素限制][50] - [法国市场方面，2021年10月公司与EFS签订供应血小板一次性套件协议，基础期限2年，EFS有两次各延长1年的选择权；2020年1月签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务协议，EFS在2021年9月行使第一次延期选择权，但无法保证法国全国采用的可持续性及后续合同情况][51] - [英国市场方面，国家血液服务中心（NHSBT）过去几年对血小板采用细菌检测而非病原体灭活，不知其是否及何时考虑采用病原体减少产品][54] - [日本市场方面，日本红十字会控制多数血库，多年来审查血液病原体减少的临床前和临床数据，尚未正式决定采用任何病原体减少方法，公司产品可能需完成特定配置更改，且不一定经济或技术可行][55] 新产品与市场接受度 - [新产品方面，FDA批准INTERCEPT血液系统用于冷沉淀，公司与部分血库签订生产和销售协议，但不确定IFC对医院客户的经济吸引力及销售投资的可持续性][56] - [市场接受度方面，产品市场采用受血库和医疗机构预算、政府及第三方支付方报销情况影响，美国在2015年和2021年分别获得INTERCEPT处理的血小板和血浆、IFC及相关衍生物的HCPCS报销代码，但无法保证支付率足以覆盖产品成本][57] 销售布局与协议 - [销售布局方面，公司拥有全资子公司Cerus Europe B.V.负责欧洲等地市场，在美国和荷兰有科研事务团队，有小团队负责亚太和拉丁美洲市场并依赖分销商，2021年2月与山东中保康成立合资公司，公司持股51%，需获监管批准才能在中国商业化][60][61] - [分销协议方面，公司与部分国家分销商签订地理排他性分销协议，分销协议贡献大量收入，分销商表现影响公司业务，过去有更换分销商或转为直接销售的情况，未来可能继续调整][62] - [政府合同方面，公司与美国联邦机构有两份合同，政府合同收入部分受报销率重新谈判或合同终止影响，合同包含不利条款且受政府审计和修改][63] 产品竞争优势 - [公司认为INTERCEPT血液系统相比竞品有竞争优势，部分竞品采用集中处理会增加成本][65] 专利情况 - [截至2021年12月31日，公司拥有10项已授权或允许的美国专利和约80项已授权或允许的外国专利，专利有效期至2022 - 2038年，还拥有Fresenius的相关专利许可，有效期至2022 - 2024年][71] 产品保质期 - [公司血小板和血浆一次性试剂盒保质期为18 - 24个月，冷沉淀用INTERCEPT血液系统保质期为12个月，照明器和替换部件无规定有效期][76] 研发费用 - [公司预计美国血小板和血浆系统潜在PMA补充剂的监管提交流程、红细胞系统在欧洲的临床等工作以及全血计划等都需持续投入研发费用，部分可能获资助但无保证][78][80] 监管审批情况 - [欧盟要求医疗器械加贴CE标志，公司血小板和血浆系统CE标志有效期延至2024年，红细胞系统2018年按MDD提交申请，2021年按新MDR重新提交，预计至少12个月后才有审批结果][82] - [FDA批准了公司血小板系统、血浆系统以及冷沉淀用INTERCEPT血液系统，公司计划开展血小板系统开发活动以扩大美国标签声明][84] - [作为FDA批准血小板系统的条件，公司需进行两项获批后研究，血液警戒研究已完成，恢复和存活研究待完成，若不成功可能限制产品使用][85][87] - [血小板和血浆系统重大修改需获FDA新PMA或PMA补充批准，否则产品可能被召回，影响销售[88]] - [公司及其制造商需持续遵守FDA和其他监管机构要求，接受审查和检查，否则可能面临执法行动和供应中断[89]] - [欧盟MDR法规实施更严格要求，公司履行义务可能产生大量成本，且可能无法获得CE Mark批准[90]] - [公司需向监管机构报告不良事件和生产问题，促销材料和培训需合规，否则可能面临监管或执法行动[91]] - [公司受广泛欺诈、滥用和其他医疗保健法律法规约束，违规可能导致重大处罚和声誉损害[93]] 产品销售限制 - [公司计划将IFC成品直接销售给医院，但血库获取许可证的延迟会影响其在美国的全国供应[94]] - [红细胞拦截血液系统需完成多项制造和验证活动才能销售[95]] - [监管机构评估拦截血液系统安全性和有效性时会考虑多方面因素，公司已进行多项毒理学研究[96]] - [公司IFC产品人类数据较少，可能需额外商业数据才能获得广泛市场认可[97]] - [公司产品在美国的商业化成功部分取决于产品成本和相关治疗的覆盖范围和报销水平，ACA等医疗改革可能影响利润[100]] 员工情况 - [截至2021年12月31日，公司有294名员工，至少来自35个国家，其中7名为专职商业顾问，约82%的全球员工为女性，美国员工中约45%为非白人][103] - [2021年公司员工自愿离职率为9.4%][104] - [公司预计在2022年实施ESG战略，并于2023年开始向利益相关者年度报告进展情况][105] - [公司员工中， salaried workforce为272人，Managers and above为72人，Part - time employees为13人，平均年龄45岁，平均服务年限5.8年][107] - [公司要求美国员工在2021年12月31日前接种新冠疫苗][111] 新冠疫情影响 - [新冠疫情影响公司、客户和供应商的业务运营，对销售、临床研究和财务表现产生不利影响，如销售活动受限、临床研究延迟、供应链受影响等][118][119][120][121][123][124] 业务风险 - [公司业务很大程度依赖美国市场INTERCEPT血液系统的商业成功，若无法成功商业化，将对业务、财务状况等产生重大不利影响][125] - [美国市场客户采用INTERCEPT血液系统可能延迟，因为需验证技术、进行预采用活动以及完成行政流程][126] - [公司在美国商业化INTERCEPT血液系统的能力取决于能否应对客户需求增长、达成销售协议、维持制造安排等多方面因素][128] - [公司在美国商业化INTERCEPT血液系统面临新冠疫情、市场集中、监管要求等诸多风险和不确定性][131] - [INTERCEPT血液系统可能无法获得广泛市场认可，需向医疗系统各方证明其安全性、有效性和经济性][132] - [血小板系统使用会导致血小板处理损失，可能使客户选择竞争解决方案][133] - [INTERCEPT血液系统不能灭活所有已知病原体，可能限制其市场采用][136] - [客户使用INTERCEPT血液系统产品出现问题，可能降低或延迟市场接受度][138] - [市场对公司产品的采用受血库和医疗机构预算、政府和第三方支付方报销情况影响][141] - [公司可能为促进产品采用提供激励措施，这可能对报告销售产生负面影响][141] - [公司与EFS的合同无采购量承诺，采购水平可能波动或停止，产品测试也可能影响收入确认][145] - [日本红十字会尚未决定采用病原体减少方法，公司需对产品进行配置更改，但不一定经济或技术可行][146] - [若大客户采用INTERCEPT血液系统，公司满足需求的能力可能受生产能力、供应问题等因素限制][147] - [公司在美国商业化产品耗时超预期，需投入资源吸引和保留相关人才，当前劳动力短缺加剧挑战][149] - [公司缺乏向医院直接销售和遵守成品生物制品法规的经验，IFC在美国的商业化面临多种限制][151][154] - [公司产品若对人造成伤害或发生危险材料事故，可能需承担责任，现有保险可能不足以弥补损失][156] - [公司面临医疗设备和生物制品测试及营销的潜在责任风险，产品可能存在未被发现的有害影响][157] - [产品召回或发现严重安全问题会对公司产生重大不利影响，纠正行动会耗费时间和资金，损害声誉和财务结果][161][162] - [若竞争对手开发出更优产品、更有效营销或先获监管批准，公司商业机会可能减少或消除][165] - [公司血小板和血浆产品与部分收集、生产和储存方法不兼容，使用该产品的血库需有兼容设备和材料][171] - [公司血小板系统需开发额外配置以覆盖美、日等市场，还需开展额外产品开发和测试及临床试验，且获批标签限制了美国市场使用范围][174] 临床试验风险 - [公司目前开展多项临床试验，未来还计划开展更多，但结果不确定，且可能因多种原因延迟，如RedeS和ReCePI研究受COVID - 19等因素影响][177] - [监管批准标准在演变，临床试验设计可能改变，产品候选者失败率高，成功试验的产品上市可能需数年][178] - [部分临床试验入组标准狭窄，会延迟试验进程，如INTERCEPT处理血浆治疗特定疾病的试验持续约四年][179] - [不能依靠试验中期结果预测最终结果，临床数据解读方式不同可能影响监管批准，负面结果可能导致试验重复或项目终止][180] - [FDA等监管机构可能要求公司开展更多毒理学等研究，产品组件或配置改变也可能需额外研究，且监管指导可能改变][181] - [若产品获批或标签声明扩大，FDA可能要求开展上市后临床或体外研究，其他监管机构也可能有此要求，失败可能限制产品使用或撤销批准][183] - [红细胞系统处于开发中，未获全球营销批准，需大量资源推进商业化，临床数据不支持多种配置可能限制市场机会][184] - [公司依赖第三方开展红细胞系统临床试验和开发活动，若不遵守规范，数据可能不可靠，需额外试验，且要证明化合物稳定性][185] - [2003年公司终止上一代红细胞系统临床试验，虽改进工艺，但不能保证当前和未来试验无类似不良事件，且招募慢性贫血患者困难可能影响FDA批准][186][187] - [RedeS研究中检测到两起无溶血证据的S - 303抗体事件，ReCePI研究中检测到三起类似事件，无法保证不会出现更多此类事件][189] 监管风险 - [公司及其产品受国内外广泛监管，获取监管审批费用高、不确定且耗时长，可能面临延迟、成本过高或无法获批的情况][194] - [不同国家和地区的监管要求不同，可能需额外临床数据、注册文件等，客户获取监管批准的能力也会影响产品销售][196] - [若监管机构发现产品问题，可能对产品使用施加限制，公司不遵守监管要求会面临多种制裁][201] - [若红细胞系统获批，公司可能需收集患者额外数据并建立患者登记系统，这可能带来成本和数据收集挑战][203] - [公司产品标签声明可能在不同市场不一致，可能影响客户对产品的接受度][194] - [监管变化可能限制公司运营、增加成本或导致销售低于预期，遵守新MDR可能限制产品变更或标签声明扩展][206] - [公司产品需在FDA批准的设施中生产，若供应商未遵守cGMP法规或未维持FDA批准，会影响产品收入和盈利能力][208] - [公司和第三方供应商需遵守cGMP和QSR要求，FDA等监管机构会进行审计和检查，不遵守可能面临多种执法行动][209] - [若公司或供应商未遵守相关要求，可能对声誉、业务、财务状况等产生重大不利影响][210] - [修改FDA批准的产品可能需额外批准，未获批则无法销售修改后的产品][210] - [对血小板、血浆或冷沉淀系统的某些修改可能需新的PMA或PMA补充批准，某些修改只需通知FDA][211][213] - [FDA可能不同意公司关于是否需要新提交或批准的决定，产品可能因安全或合规问题被召回][213] - [重新设计血小板和血浆系统的照明器需获得监管批准，生成新照明器数据可能耗时、昂贵或不成功][213] - [为覆盖美国市场，客户需改变操作习惯或公司需获得血小板系统额外配置的批准，否则会影响产品收入和增长前景][213] - [若FDA或其他机构强制实施安全干预措施，而公司未获得所有操作配置的批准，产品销售市场可能受限或永久受损][214] 盈利情况 - [公司销售的贡献利润率预计低于运营费用成本，未来可能无法实现盈利][20]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品收入达3610万美元，同比增长53%，环比增长15% [18] - 北美产品销售额同比增长146%，EMEA增长3%，2021年前三季度北美产品收入略高于EMEA地区 [19] - 全球计算血小板剂量同比增长69%，环比增长22% [27] - 第三季度政府合同收入为600万美元，2020年同期为560万美元 [28] - 第三季度毛利润达1850万美元，创历史新高，产品毛利率为51.3%，去年同期为53.6%，与Q2大致持平 [30][31] - 第三季度运营费用为3560万美元，同比增长11%，其中SG&A费用约2040万美元，同比增加约400万美元，研发费用为1530万美元，去年同期为1590万美元 [33][34][35] - 2021年Q3净亏损1240万美元，合每股摊薄亏损0.07美元，去年同期净亏损141亿美元，合每股摊薄亏损0.08美元 [37] - 调整全年产品收入指引范围至1.27 - 1.29亿美元，较之前的1.18 - 1.22亿美元有所提高和收窄，同比增长38% - 40% [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - INTERCEPT血小板平台在美国的采用推动了Q3和年初至今的业绩，INTERCEPT处理的血小板已占美国生产血小板的大部分 [11][12] - INTERCEPT纤维蛋白原复合物（IFC）第三季度实现首次向医院账户的商业销售，目前已在五个州推出，四家血液中心生产合作伙伴已提交生物制品许可申请（BLAs） [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：产品销售增长迅速，前五大美国血液中心的销售额同比增长超170%，环比增长近500万美元，前五大之外的产品销售额同比增长超50% [20] - EMEA市场：产品销售同比增长3% [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于使INTERCEPT血液系统成为全球输血医学的标准护理，通过提供最佳解决方案来减轻输血传播的细菌感染，解决血液安全和供应问题 [10][15] - 持续投资关键国际增长市场，如中国、德国和加拿大，以实现全球业务的持续增长 [79] - 推进产品管线项目，包括美国红细胞项目、LED照明器等，以支持长期增长 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司的突破之年，产品收入年化运行率持续增长，对2022年及未来的发展充满信心 [9] - 美国血小板市场需求呈中个位数增长，公司产品可提高供应链效率，有信心实现可持续增长 [51] - 尽管面临COVID - 19带来的医院访问限制等挑战，但IFC产品具有临床实用性，有望成为公司未来收入增长的驱动力 [56] 其他重要信息 - 公司最近收到关于INTERCEPT血小板七天采集后储存声明的监管机构问题，计划近期与监管机构会面讨论，潜在批准时间不再预计在今年12月 [43] - 公司红细胞项目的CE标志模块化提交正在接受TUV和荷兰主管当局CBG的审查，由于MDR过渡相关资源限制，可能影响CE标志获批时间 [44] - 公司与法国国家输血服务机构EFS签署了多年合同延期协议，EFS自2017年起在全国血小板供应中100%使用INTERCEPT，并处理部分血浆生产 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于2022 - 2023年可持续20%以上收入增长的看法及驱动因素 - 公司对业务持续增长持乐观态度，美国血小板市场需求呈中个位数增长，公司产品可提高供应链效率，国内市场仍有增长空间，同时持续投资国际市场，有望实现多轮增长和产品采用 [51][52] 问题2: IFC产品的历史总潜在市场（TAM）假设及业务模式发展 - TAM基于美国目前每年约75 - 80万克当量的纤维蛋白原使用量计算，且呈中个位数至中两位数增长，主要受手术和创伤病例中粘弹性监测使用增加的推动。公司在增加生产、与合作伙伴合作提交BLAs以及在医院层面验证需求方面取得进展，但COVID - 19导致医院访问受限仍是挑战 [54][55] 问题3: 美国血液短缺情况及对业绩的影响，以及毛利率趋势 - 美国血液成分短缺情况持续，但对公司季度业绩影响不大，主要关注血小板供应能否满足需求增长。预计美国市场增长导致的毛利率下降趋势在今年剩余时间内将持续，EFS合同价格上涨将起到一定抵消作用，长期来看，随着规模经济效应显现，毛利率有望回升 [59][60] 问题4: INTERCEPT血小板在美国的渗透情况及未来渗透预期 - 公司内部定义标准护理为至少50%的渗透率，在美国，红十字会的渗透率已远超50%，正朝着100%的目标前进，五大血液中心家庭整体仍有增长空间，公司认为美国市场仍有很大的增长潜力 [62][63][64] 问题5: IFC产品销售团队的情况 - 销售团队面临COVID - 19导致的医院访问受限挑战，但已能识别关键决策者和合作伙伴。目前需要平衡需求生成和生产能力，随着医院访问限制的逐步放开，将更好地了解销售拓展情况 [66][67] 问题6: 七天血小板批准对市场的影响 - 目前难以确定七天血小板批准对市场的具体影响，现有产品因提前发布已受到市场欢迎，但七天标签声明有助于医院更轻松地管理库存，在其他市场已证明有助于INTERCEPT成为标准护理 [70] 问题7: 美国市场毛利率扩张的时间框架 - 美国市场向双剂量试剂盒的转变正在缓慢发生，随着市场渗透率的提高和血液中心优化生产，将看到一定的进展，但影响程度不如EFS。此外，公司和合作伙伴正在进行的成本降低举措也将有助于毛利率扩张 [72][73] 问题8: 红细胞研究的 enrollment 完成时间以及在欧洲和美国的预期推出时间 - 欧洲CE标志审批过程已过渡到荷兰主管当局，由于MDR时间的不确定性，产品推出可能推迟到2023年下半年。美国的III期研究受COVID - 19影响，部分地区 enrollment 低于预期，希望在2022年有所改善，并在上半年提供最新情况 [76][77] 问题9: 国际增长的建模思路及关键驱动因素 - 近期增长仍将由美国血小板业务驱动，长期来看，与中国的合资企业、在德国的投资以及加拿大市场的收入将为全球业务提供有意义的增长机会 [79][80] 问题10: 全血市场机会及竞争动态 - 公司有全血项目与瑞士红十字会和美国FDA合作，分别针对撒哈拉以南非洲的输血需求和下一代INTERCEPT技术。该领域竞争较少，但相对于现有产品组合，是次要优先事项 [82]

公司业务概述 - 公司自1991年成立以来专注于INTERCEPT血液系统的研发、临床测试和商业化[121] 各业务线产品进展 - 血小板系统和血浆系统已获CE认证和美国FDA批准，在多个国家销售[121] - 2020年11月，公司获FDA批准用于冷沉淀的INTERCEPT血液系统，可生产IFC及其衍生产品[121] - 红细胞系统目前处于研发阶段，2018年12月提交CE认证申请，2021年6月完成重新提交[124] - 2017年在美国启动两项红细胞系统的3期临床试验，因疫情部分医院暂停入组[124] - 2021年6月，公司与BARDA的协议延长至2023年12月，为红细胞系统研发提供资金[124] - 2021年第三季度，公司开始向医院销售IFC，正寻找更多制造合作伙伴[125] 公司融资情况 - 公司可能从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场融资[126] - 借款可能有严格条款，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[128] - 2020年12月公司签订销售协议，可向销售代理或主体发行出售至多1亿美元普通股，目前未出售[177] - 公司可能从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场资金，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[176] 公司风险提示 - 前瞻性陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异[118] 公司合作协议资金情况 - 截至2021年9月30日，BARDA承诺在基期和行使期权期内，最高报销公司红细胞系统临床开发相关费用1.265亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2023年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.235亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[138] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发用于全血病原体减少治疗的下一代化合物，潜在合同总价值为1110万美元[139] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第三季度产品收入为3.6131亿美元，2020年同期为2.3607亿美元，增长1.2524亿美元，增幅53%；2021年前九个月产品收入为9.0994亿美元，2020年同期为6.3721亿美元，增长2.7273亿美元，增幅43%[146] - 2021年第三季度政府合同收入为597万美元，2020年同期为558.4万美元，增长38.6万美元，增幅7%；2021年前九个月政府合同收入为1843.6万美元，2020年同期为1693.8万美元，增长149.8万美元，增幅9%[146] - 2021年第三季度总收入为4210.1万美元，2020年同期为2919.1万美元，增长1291万美元，增幅44%；2021年前九个月总收入为1.0943亿美元，2020年同期为8065.9万美元，增长2877.1万美元，增幅36%[146] 财务数据关键指标变化 - 成本与毛利率 - 2021年第三季度产品销售成本为1758.2万美元，2020年同期为1095.3万美元，增长662.9万美元，增幅61%；2021年前九个月产品销售成本为4400万美元，2020年同期为2897.8万美元，增长1502.2万美元，增幅52%[149] - 2021年第三季度产品销售毛利率为51%，2020年同期为54%；2021年前九个月产品销售毛利率为52%，2020年同期为55%[151] 业务发展相关政策与合作 - 2014年12月公司血小板和血浆系统获FDA批准，美国商业工作主要聚焦优化生产、提高产量和提升产品知名度；2019年9月FDA发布指导文件，要求所有采血机构在2021年10月1日前对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的选项[130] - 公司与Fresenius签订供应协议，Fresenius有义务向公司销售血小板、血浆和红细胞系统的成品一次性套件，定价条款截至2021年；2020年Fresenius重新配置生产工作流程以确保员工安全并遵守当地要求[136] - 2016年6月公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，包括获得资金支持相关活动[137] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2021年第三季度研发费用为1528.8万美元，较2020年同期的1592.1万美元下降4%；前九个月研发费用为4811.9万美元，较2020年同期的4734.9万美元增长2%[154] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为2035.7万美元，较2020年同期的1629.9万美元增长25%；前九个月为5928.5万美元，较2020年同期的4832.4万美元增长23%[158] 财务数据关键指标变化 - 其他收支 - 2021年第三季度外汇损失为16.4万美元，2020年同期收益为49万美元，变化率为 - 133%；前九个月损失为44.2万美元，2020年同期收益为54万美元，变化率为 - 182%[160] - 2021年第三季度利息费用为127.9万美元，较2020年同期的93万美元增长38%；前九个月为358.9万美元，较2020年同期的279.4万美元增长28%[160] - 2021年第三季度其他收入净额为20.5万美元，较2020年同期的35.1万美元下降42%；前九个月为99.8万美元，较2020年同期的96.2万美元增长4%[160] - 2021年第三季度非经营净费用为123.8万美元，较2020年同期的8.9万美元增长1291%；前九个月为303.3万美元，较2020年同期的129.2万美元增长135%[160] - 2021年第三季度所得税费用为7.3万美元，较2020年同期的6.8万美元增长7%；前九个月为24.8万美元，较2020年同期的19.2万美元增长29%[164] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为7846万美元，短期投资为4150.1万美元，受限现金为227.8万美元，总计12223.9万美元；截至2020年12月31日，总计为13590.3万美元[167] - 截至2021年9月30日，债务（流动）为998.6万美元，债务（非流动）为5467.5万美元，总计6466.1万美元；截至2020年12月31日，总计为4810.4万美元[168] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为3270万美元，2020年同期为3291万美元；投资活动净现金为5297.8万美元，2020年同期为 - 5716万美元；融资活动净现金为2219.6万美元，2020年同期为8349.6万美元[168][169][171] 公司资金需求与风险 - 公司近12个月可用现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入预计可满足资本需求，但假设可能有误[175] - 公司预计从与BARDA的协议中获大量资金，但存在风险，BARDA可随时终止协议，且公司需达成里程碑[178] - 公司若无法获得足够资金，可能需缩减开发或商业化活动，新冠疫情或限制公司获取资金能力[182] 公司资产负债表外安排与投资政策 - 截至2021年9月30日，公司无资产负债表外安排[184] - 公司投资政策是管理有价证券组合，目前现金和现金等价物投资于货币市场基金和生息账户[185] - 公司货币市场基金在公允价值层次中属第1级，可供出售证券属第2级[185] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，公司未记录信用损失[185] 公司市场风险披露 - 2021年截至9月30日的九个月，公司市场风险披露无重大变化[187]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度产品收入达3150万美元，较上年同期的2150万美元增长46%，创公司历史新高 [18] - 第二季度可治疗血小板剂量同比增长67% [18] - 产品毛利润为1620万美元，上年同期为1180万美元；毛利率为51.3%，上年同期为54.9% [21] - 第二季度运营费用总计3680万美元，其中包括580万美元的非现金股票薪酬 [23] - 2021年第二季度净亏损1540万美元，合每股摊薄亏损0.09美元，上年同期净亏损1490万美元，合每股摊薄亏损同样为0.09美元 [24] - 截至季度末，公司拥有约1.228亿美元现金、现金等价物和短期投资 [24] - 第二季度运营活动使用现金870万美元，较第一季度的1800万美元有所改善 [25] - 公司将2021年产品收入指引上调至1.18 - 1.22亿美元，较之前的1.1 - 1.14亿美元有所提高，与2020年相比增长28% - 33% [8][26] 各条业务线数据和关键指标变化 INTERCEPT血液系统（血小板）业务 - 第二季度套件销售占产品销售的97%，其中血小板套件约占91%，血浆套件占9% [18] - 北美地区销售额同比增长128%，美国前五大血液中心的销售额较2020年第二季度增长150%，美国前五大以外血液中心的销售额也实现了高两位数增长 [19] - EMEA地区第二季度销售额同比增长12% [20] INTERCEPT纤维蛋白原复合物（IFC）业务 - 已签署几份医院客户合同，预计下半年开始向早期采用者交付产品 [11] - 6月宣布与LifeSouth合作，将佛罗里达州纳入IFC的推出范围 [12] - 预计生产合作伙伴将在第三季度提交生物制品许可申请（BLA），目标是2022年下半年在全国范围内推出IFC [12] - 今日上午获得美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）对IFC新技术附加付款（NTAP）的积极最终决定，该付款于10月1日生效 [12] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - INTERCEPT血小板系统在美国迅速成为血液中心和医院的首选，过去12个月产品收入超过1亿美元 [7][8] - 美国红十字会目前INTERCEPT血小板的使用率远高于50%，有望实现100%病原体减少血小板供应的目标 [9] 加拿大市场 - 第二季度与加拿大血液服务公司（CBS）签订合同，CBS处理该国约三分之二的血液供应，目标是全面采用病原体减少血小板 [9] 瑞士市场 - 瑞士红十字会是公司技术的早期普遍采用者，公司已为瑞士治疗100%的血小板，多年来血小板需求保持稳定 [9][68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续优先提高生产能力和改善供应链连续性，以满足全球对INTERCEPT产品的需求 [10] - 目标是使INTERCEPT治疗的血小板成为美国的护理标准，并在全球扩大市场份额 [8][9] - 计划在2022年下半年全国范围内推出IFC产品，并通过获得BLA和NTAP等举措推动其市场推广 [11][12] - 持续推进红细胞项目，包括在欧洲提交CE标志申请和在美国进行两项III期试验 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为INTERCEPT平台能够帮助增加血小板和血浆的可用性，并改善献血者资格，尽管美国目前存在血液短缺问题，但预计不会对公司业务产生影响 [13][16] - 随着INTERCEPT在美国的采用率不断提高，公司预计2021年下半年及以后将实现持续有意义的收入增长 [8] - 公司有信心通过SG&A杠杆、利润率扩张和规模经济等方式实现现金流盈亏平衡 [37] - 2022年公司仍有增长机会，包括美国市场份额的进一步扩大和IFC产品的推出 [59][60] 其他重要信息 - 6月向FDA提交了INTERCEPT血小板7天采集后储存声明，预计180天审核期，有望在年底前获得批准 [27] - 在欧洲提交了INTERCEPT红细胞CE标志的最后两个模块，美国的两项III期试验正在进行中，患者入组情况正在恢复 [28] - 10月的美国血液银行协会（ABB）会议将突出展示病原体灭活技术，包括INTERCEPT血小板的相关研究 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待下半年的业务增长节奏？ - 历史上第三季度尤其是欧洲市场通常较疲软，预计第四季度会比第三季度略强，部分原因是美国客户为10月1日的合规截止日期做准备 [33] 问题2: 第四季度IFC产品的贡献是否会比第三季度更多？ - 2021年IFC产品的贡献预计较小，处于低个位数，但会逐渐获得动力，输血案例会增多 [34] 问题3: SG&A费用的杠杆效应是纯粹的还是有疫情导致的递延支出？以及如何看待实现盈亏平衡的轨迹？ - SG&A费用存在一些因疫情导致的递延支出，同时公司对IFC业务的投资将带来额外的杠杆效应；未来几个季度公司将在实现核心调整后EBITDA盈亏平衡方面获得更清晰的前景，随着SG&A杠杆、利润率扩张和规模经济的实现，有望实现这一里程碑 [36][37] 问题4: 7月业务情况如何？血液中心向医院定价是否会为公司带来INTERCEPT产品的定价灵活性？ - 7月公司看到INTERCEPT产品的持续采用，增长由套件销售驱动；医院对病原体减少血小板的接受度很高，血液中心能够维持较高的价格，预计这种情况将持续；公司认为随着医院对产品价值的认可，未来可能会有一定的定价灵活性 [42][43] 问题5: 美国非前五大血液中心采用INTERCEPT产品的情况如何？ - 美国所有血液中心对INTERCEPT产品的渗透率和使用率都有所增加，医院对病原体减少血小板的偏好促使非前五大血液中心加快采用速度；公司将继续关注前五大血液中心，以获取最大市场份额 [47][48][49] 问题6: 美国红细胞项目的入组情况如何？预计何时完成入组？ - 由于COVID - 19的影响，过去一年半入组工作面临挑战，但目前两项III期试验的入组情况正在改善；RedeS研究增加了慢性输血患者的入组；目前尚无法明确完成入组的时间 [50] 问题7: 欧洲红细胞CE标志的计划推出时间及影响因素？ - 预计在2022年下半年，因为需要通知机构和主管当局进行审核，包括审核、问答等环节，预计需要到2022年下半年才能完成 [53] 问题8: 能否将全年剩余的200万美元收入大致平均分配到第三和第四季度？ - 第四季度可能会比第三季度略重，美国血液中心为指导文件增加消费将推动增长，同时第三季度会因假期等因素出现一些疲软；预计从第二季度到第三季度会有连续增长，第三季度到第四季度增长会更强 [54] 问题9: 如何向核心客户群体传达NTAP信息？对业务有何影响？ - 公司有积极的教育活动，将提供材料说明如何使用医疗保险编码指令来触发NTAP支付；将重点与医院的血库、计费和收费主部门进行沟通，包括线上和线下交流；获得NTAP是公司整体推出计划的一部分，将有助于扩大IFC产品的市场覆盖范围，并强调其对医院的临床价值和潜在成本节约效益 [56][57] 问题10: 2022年的强劲业绩对比会对增长产生什么影响？ - 美国市场规模约1.5亿美元且有增长空间，公司有望成为护理标准，市场份额将超过50%；医院对病原体减少血小板的需求强劲，实施INTERCEPT血小板后有达到100%使用的需求；公司认为国内外仍有未开发的机会，有信心继续实现增长，尽管面临强劲的业绩对比 [59][60] 问题11: 下半年美国市场收入占比增加，毛利率是否会更疲软，还是会有运营杠杆？ - 正常运营情况下毛利率不会有太大下降空间，但也不会回到去年的水平；随着美国市场成熟，双剂量套件销售增加将有助于提高毛利率；长期来看，与供应商合作和规模经济将降低成本，同时部分地区客户可能会面临适度的价格上涨 [63] 问题12: EMEA地区的“得失”情况以及下半年的机会？ - EMEA地区主要是订单时间问题，一些原计划在第一季度的订单推迟到第二季度，部分第二季度的订单推迟到第三季度；这不是主要关注点，美国市场的增长和为指导文件做准备更为重要 [64][65] 问题13: 对加拿大血液输血市场的初步想法和期望是什么？加拿大血液服务公司全面采用INTERCEPT需要多长时间？ - 加拿大血小板市场每年约18万剂，加拿大血液服务公司生产约三分之二的市场份额；该公司领导层已开始实施INTERCEPT，希望获得7天标签声明，目标是达到100%采用；未来几年该公司将成为公司的重要客户，但无法给出具体时间 [66] 问题14: 瑞士血小板需求在今年剩余时间和2022年的增长预期如何？有哪些趋势值得关注？ - 瑞士是公司的长期客户，过去十多年来血小板需求保持稳定；通过瑞士红十字会的血液警戒系统证明了INTERCEPT系统的安全性，且对血小板利用率没有影响 [68]

各业务线产品审批与开发情况 - 血小板系统和血浆系统已获CE Mark和FDA批准，在多国销售，2020年11月，截流血液系统冷沉淀获FDA批准[118] - 红细胞系统处于开发中，2018年12月提交CE Mark申请，截至2021年6月完成重新提交，预计2022年才有审批结果[121] - 2014年12月公司血小板和血浆系统获FDA批准，但美国商业工作仍聚焦优化生产、提高产量和提升产品知名度，还需开发、测试并获FDA对血小板系统其他配置的批准[126] 临床试验与合作协议情况 - 2017年，公司在美国启动RedeS和ReCePI两项3期临床试验，因疫情，许多医院暂停试验招募[121] - 2021年6月，公司与BARDA的协议延长至2023年12月，BARDA为红细胞系统开发提供资金支持[121] - 公司目前与部分血液中心制造合作伙伴有协议，正寻找更多伙伴制造延长储存冷沉淀[122] - 2017年7月公司与EFS达成供应照明器和血小板、血浆一次性套件的协议，2020年1月又达成供应血浆一次性套件和照明器维护服务的协议[127] - 2016年6月公司与BARDA达成协议，支持血小板、血浆和红细胞病原体减少技术的开发和实施，可获得资金支持相关活动[132] - 2020年9月，公司与FDA达成一项为期五年的协议，开发优化全血病原体减少治疗的下一代化合物，总潜在合同价值为1110万美元[134] 资金筹集与风险情况 - 公司已从机构和商业银行借款，未来可能继续借款，借款条款可能有限制性契约[123] - 公司预计继续寻求进入股权资本市场，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[124] - 若通过合作或伙伴关系筹集资金，公司可能需放弃部分技术权利或产品销售权[124] - 公司已借款并可能未来从机构和商业银行借款，也会寻求股权资本市场资金，发行股权证券可能导致股东大幅稀释[173] - 2020年12月公司签订销售协议，可通过或向销售代理发行和出售最高1亿美元普通股，目前未出售[174] - 公司预计从BARDA协议获得大量资金，但存在风险，如BARDA可随时终止协议、需达成里程碑等，若资金被取消、减少或延迟，将对项目、收入和现金流产生重大负面影响[175] - 因经济等因素，公司不确定是否能按需获得额外资本，新冠疫情已扰乱全球金融市场，可能限制获取资本能力，影响流动性和业务[179] - 若红细胞系统开发成本高于预期或遇延迟，公司可能需额外资金完成欧洲潜在监管批准所需开发活动[180] 财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度和上半年，产品收入分别为3.1484亿美元和5.4863亿美元，较2020年同期的2.1503亿美元和4.0114亿美元，分别增长9981万美元（46%）和1.4749亿美元（37%）[142] - 2021年第二季度和上半年，政府合同收入分别为627.9万美元和1246.6万美元，较2020年同期的532.4万美元和1135.4万美元，分别增长95.5万美元（18%）和111.2万美元（10%）[142] - 2021年第二季度和上半年，总收入分别为3776.3万美元和6732.9万美元，较2020年同期的2682.7万美元和5146.8万美元，分别增长1093.6万美元（41%）和1586.1万美元（31%）[142] - 2021年第二季度和上半年，产品销售成本分别为1532.3万美元和2641.8万美元，较2020年同期的970.5万美元和1802.5万美元，分别增长561.8万美元（58%）和839.3万美元（47%）[146] - 2021年6月30日止三个月产品销售毛利率为51%，2020年同期为55%；2021年6月30日止六个月为52%，2020年同期为55%，下降主因是不利的产品组合[147] - 2021年6月30日止三个月研发费用为17083000美元，2020年同期为15618000美元，增长9%；六个月为32831000美元，2020年同期为31428000美元，增长4%[150] - 2021年6月30日止三个月销售、一般和行政费用为19758000美元，2020年同期为16112000美元，增长23%；六个月为38928000美元，2020年同期为32025000美元，增长22%[154] - 2021年6月30日止三个月外汇收益为118000美元，2020年同期为273000美元，下降57%；六个月亏损278000美元，2020年同期收益50000美元，下降656%[157] - 2021年6月30日止三个月利息费用为1338000美元，2020年同期为929000美元，增长44%；六个月为2310000美元，2020年同期为1864000美元，增长24%[157] - 2021年6月30日止三个月其他收入净额为337000美元，2020年同期为460000美元，下降27%；六个月为793000美元，2020年同期为611000美元，增长30%[157] - 2021年6月30日止三个月所得税拨备为77000美元，2020年同期为67000美元，增长15%；六个月为175000美元，2020年同期为124000美元，增长41%[161] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物为59030000美元，短期投资为63811000美元，受限现金为2256000美元，总计125097000美元；2020年12月31日总计为135903000美元[164] - 截至2021年6月30日，流动债务为9329000美元，非流动债务为54682000美元，总计64011000美元；2020年12月31日总计为48104000美元[165] - 2021年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为26118000美元，2020年同期为27721000美元；投资活动净现金为31249000美元，2020年同期为 - 51780000美元；融资活动净现金为17615000美元，2020年同期为79325000美元[165][167][169] - 截至2021年6月30日，营运资金较2020年12月31日减少，主要因运营现金用于支持产品改进等成本增加，部分被产品销售和收款增加及定期贷款信贷协议借款所得抵消[171] 其他财务相关情况 - 截至2021年6月30日，BARDA承诺在基期和行使的期权期内，为红细胞系统临床开发报销费用最高达1.265亿美元；若满足后续里程碑且BARDA行使额外期权期，到2023年12月31日，BARDA协议下总资金机会可达2.235亿美元；公司目前需共同投资约500万美元，若BARDA行使某些额外期权期，还需额外投资960万美元[133] - 公司预计可用现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同所得现金至少未来12个月可满足资本需求，但假设可能有误，或影响商业化和临床开发活动[172] - 公司未签订套期保值合同，未来业绩可能受外汇波动等因素重大影响[178] - 截至2021年6月30日，公司无资产负债表外安排，有关债务和经营租赁信息可查看季度报告附注[181] - 公司投资政策是管理有价证券投资组合以保全本金和流动性，同时最大化回报，2021年和2020年6月30日止三个月和六个月未记录信用损失[182] 行业政策影响情况 - 2019年9月FDA发布指导文件，要求所有采血机构在2021年10月1日前对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项[126]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度产品收入为2340万美元，较上一年第一季度的1860万美元增长26% [25] - 第一季度可治疗血小板剂量计算数量同比增长13% [26] - 第一季度毛利润率为52.5%，上一年同期为55.3%，下降280个基点 [28] - 第一季度运营费用总计3490万美元，包括530万美元的非现金股票薪酬 [30] - 2021年3月31日结束的3个月报告净亏损为1750万美元，即每股摊薄亏损0.10美元，上一年同期为1650万美元，即每股摊薄亏损0.10美元 [32] - 第一季度末公司持有约1.32亿美元现金、现金等价物和短期投资，运营活动使用现金1800万美元，上一年同期为1980万美元 [33] - 公司将2021年产品收入指导范围从1.06亿 - 1.10亿美元提高到1.10亿 - 1.14亿美元，较2020年增长20% - 24% [11][35] 各条业务线数据和关键指标变化 血小板业务 - 第一季度北美地区INTERCEPT血小板试剂盒季度需求同比增长51%，美国前5大血库Q1销售额同比增长59%，这是连续第三个季度同比增长超过50% [18] - 美国最大客户美国红十字会INTERCEPT血小板采用率持续快速增长，超过一半的血小板经过INTERCEPT处理 [19] EMEA地区业务 - 第一季度报告产品收入同比增长9%，主要来自西欧成熟市场主要客户的贡献以及照明器的销售 [20] 治疗业务 - 生产合作伙伴在运营准备方面取得进展，3家合作伙伴已启动或完成产品验证，并积极建立库存 [23] - 商业方面有多个潜在客户处于评估或签约阶段 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：随着FDA合规截止日期临近，血库提高生产能力，医院对INTERCEPT血小板的需求增加，同时医院访问问题随着疫情缓解有所改善 [45][46] - EMEA市场：第一季度产品收入同比增长，但受某些地区订单时间不利影响，预计随着时间推移会恢复正常 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于与美国前5大血库合作，帮助其提高生产能力并让医院客户接受产品 [46] - 推进INTERCEPT Fibrinogen Complex产品的商业化，准备全国性推出 [16] - 努力将INTERCEPT血小板在美国的批准保质期从5天延长至7天 [37] - 推进红细胞项目，提交CE Mark模块化申请，在美国继续招募患者进行III期研究 [38] - 与国家创伤研究联盟合作开展临床试验，探索INTERCEPT血浆在烧伤市场的应用 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年开局强劲，INTERCEPT血小板在美国的采用是收入增长的驱动力，随着市场势头增强，提高了2021年产品收入指导 [9][11] - 全球INTERCEPT机会接近70亿美元，当前授权产品组合的近期机会约为14亿美元，有很大商业增长空间 [12] - 随着INTERCEPT全球采用率上升，公司专注于实现显著的运营杠杆，走向盈利或现金流盈亏平衡 [34] 其他重要信息 - CMS发布初步决定，批准INTERCEPT Fibrinogen Complex获得新技术附加付款（NTAP），最终决定预计8月发布，10月1日生效 [14][15] - 公司团队开发并经FDA审核的销售和营销材料强调了INTERCEPT Fibrinogen Complex的好处，包括改善凝血因子获取及时性和减少浪费率 [15][16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是什么推动了公司将产品收入指导提高400万美元？ - 指导修订主要基于美国业务表现，美国方面FDA指导合规截止日期临近，前5大血库生产能力提高，医院访问问题改善，虽然今年冷冻产品商业化贡献不大，但下半年会对营收有帮助；同时国际业务也有贡献 [44][45][47] 问题2: CMS文件中提到的病原体减少冷冻纤维蛋白原复合物约3900美元/患者的定价是否包含在3亿美元以上的美国TAM计算中？ - 该定价是公司向CMS提出的NTAP申请中的定价，是基于对类似患者群体的临床研究得出的预计 Medicare 患者平均费用，NTAP适用于 Medicare 患者，能为医院提供额外报销，目前传统冷沉淀产品没有这种额外报销 [49][50][51] 问题3: 冷冻产品TAM是否有重新计算，早期批准和客户讨论是否增加了对TAM的乐观预期或提高了计算水平？ - 没有重新计算，市场有机年增长率约为高个位数，NTAP初步裁决增加了公司对市场机会的信心，该产品受到客户好评 [54][55] 问题4: 美国血小板采用方面，哪些客户比预期更快，是原本就走INTERCEPT路线的客户，还是原本犹豫的客户加速了？ - 除美国红十字会外，前5大血库中的其他几家也进展迅速，这是年初未预料到的；此外，COVID - 19大流行提高了对安全和准备的认识，且存在网络效应，一家血库采用会促使其他血库跟进 [61][62] 问题5: 冷冻产品的客户讨论情况如何，有何阻力，从讨论到产生收入的时间大概多久？ - 预批准市场研究显示的临床兴趣和接受度在批准后的临床医生对话中得到验证，但医院签约是主要障碍，不同医院签约时间不同，目前有一些领先指标表明接近产生收入 [66][67] 问题6: 能否大致分解一下目前14亿美元TAM在冷冻产品、血小板和血浆之间的分配？ - 纤维蛋白原浓缩物TAM约为3亿美元，血小板和血浆机会在当前销售市场中大致相当，目前公司提供的指导为1.10亿 - 1.14亿美元，在当前批准市场和现有产品组合中有很大增长空间，红细胞获批和地理扩张后将打开70亿美元TAM [70][71] 问题7: 预计今年剩余时间产品毛利率是否维持在52.5%左右？ - 预计和目前情况类似，因为增长主要来自美国，且美国红十字会是单剂量消费者，预计较去年结果有200 - 300个基点的变化 [72][73] 问题8: 冷冻产品预计何时全国性推出，获得BLA批准的步骤有哪些？ - BLA提交预计在今年年中进行，预计需要12个月，若进展快可能提前，预计2022年年中全国性推出；同时公司正在与其他生产合作伙伴进行深入讨论，以便在全国推出前进入一些重要州 [75][76] 问题9: 公司在拉丁美洲和中国与ZBK的合作进展如何，中国NMPA情况如何？ - 与ZBK合作良好，目前讨论重点是在中国进行临床试验的范围，以提供NMPA所需的中国患者输血数据；在拉丁美洲，公司最近在巴西获得了几个招标，但COVID - 19对巴西市场有较大影响，不过仍在不断让血库上线 [77][78][79]

产品研发与审批 - [血小板和血浆系统已获CE Mark和FDA批准，在多国销售，2020年11月，用于冷沉淀的INTERCEPT血液系统获FDA批准][117] - [红细胞系统处于研发阶段，2018年12月提交CE Mark申请，2020年9月按新MDR重新提交，预计2022年才有审批结果][119] - [2017年，公司在美国启动RedeS和ReCePI两项3期临床试验，因疫情，部分医院暂停患者招募，可能导致试验延期][121] - [2020年4月，公司与BARDA的协议延长至2021年12月，BARDA为红细胞系统研发等提供资金支持][121] - [2020年9月与FDA达成一项为期五年的协议，开发下一代化合物以优化全血病原体减少治疗，合同潜在总价值1110万美元][135] 产品生产与销售 - [公司目前与部分血液中心制造合作伙伴达成协议，正寻找更多伙伴生产延长储存期的冷沉淀产品，并建立向医院直销的基础设施][122] - [2021年第一季度总营收2956.6万美元，较2020年同期的2464.1万美元增长20%，其中产品收入2337.9万美元，同比增长26%，政府合同收入618.7万美元，同比增长3%][142] - [BARDA协议在2021年和2020年第一季度分别带来620万美元和600万美元的收入，未来三到六个月BARDA收入预计将增加或持平][143] - [公司预计未来INTERCEPT一次性套件产品收入将增加，源于美国销售扩张和市场接受度提高，今年将有限推出PRCFC产品][142] - [美国商业努力聚焦于优化INTERCEPT使用的血液中心生产、提高产品认知度，还需开发更多血小板系统配置并获FDA批准][127] - [公司与EFS有多项供应协议，但无法保证EFS会按历史水平使用INTERCEPT血液系统，法国市场产品收入可能下降][128] 财务状况 - [2021年第一季度产品销售成本为1109.5万美元，较2020年同期的832万美元增长33%，主要因销售增加和外汇汇率影响][145] - [2021年第一季度产品销售毛利率为53%，低于2020年同期的55%，主要受不利产品组合和欧元兑美元汇率影响][147] - [2021年第一季度研发费用为1.5748亿美元，与2020年同期基本持平，变化为 - 62000美元，降幅0%][150] - [2021年第一季度销售、一般和行政费用为1.917亿美元，较2020年同期的1.5913亿美元增加325.7万美元，增幅20%，主要受股票薪酬和PRCFC商业推出前投资推动][153] - [2021年第一季度外汇损失为39.6万美元，较2020年同期的22.3万美元增加17.3万美元，增幅78%，主要因欧元与美元汇率不利变动][156][157] - [2021年第一季度利息费用为97.2万美元，较2020年同期的93.5万美元增加3.7万美元，增幅4%，基本保持平稳][156][158] - [2021年第一季度其他收入净额为45.6万美元，较2020年同期的15.1万美元增加30.5万美元，增幅202%，主要因2020年第一季度有可交易证券投资出售损失][156][159] - [2021年第一季度所得税拨备为9.8万美元，较2020年同期的5.7万美元增加4.1万美元，增幅72%，主要源于子公司Cerus Europe B.V.的经营利润][160] - [截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为5760.7万美元，短期投资为7411.8万美元，受限现金为220万美元，总计1.33925亿美元；截至2020年12月31日，总计为1.35903亿美元][162] - [截至2021年3月31日，公司流动债务为993.8万美元，非流动债务为5461.6万美元，总计6455.4万美元；截至2020年12月31日，总计为4810.4万美元][164] - [2021年第一季度经营活动净现金使用量减少，主要因产品销售和收款增加，部分被Fresenius库存相关付款时间影响抵消，预计今年剩余时间继续增加库存投资][165] - [截至2021年3月31日，公司无资产负债表外安排][177] 资金需求与获取 - [公司已借款，未来可能从机构和商业银行借款，也会寻求进入股权资本市场，发行股权证券可能导致股东大幅稀释股权][123] - [若通过合作或伙伴关系筹集资金，公司可能需放弃部分技术权利、产品营销和销售权，或按不利条件授予许可][125] - [截至2021年3月31日，BARDA承诺在基础期和行使期权期内最高报销1.169亿美元用于红细胞系统临床开发，若满足后续里程碑和行使额外期权期，总资金机会可达2.139亿美元][144] - [公司预计未来12个月现有现金、现金等价物、短期投资及产品销售和政府合同收入足以满足资本需求，但存在不确定性，若无法获得足够资金可能影响运营计划][170] - [公司可能需额外资金完成红细胞系统开发活动，若成本高于预期或遇延误，也可能需额外资金开展现有或新产品的随机对照临床试验，若无法获取政府协议资金，可能推迟活动直至有足够资金或现有业务有足够现金流][175] 疫情影响 - [COVID - 19疫情影响公司资金获取、产品销售、研发和临床试验，还可能影响供应链和客户支持能力][126][127][139] 投资政策与市场风险 - [公司投资政策是管理有价证券投资组合，在保持本金和流动性的同时，最大化投资组合回报以支持运营，目前现金及现金等价物投资于货币市场基金和金融机构计息账户][178] - [公司货币市场基金在公允价值层级中归类为第一级，可供出售的与公司债务和美国政府机构证券相关的证券归类为第二级][178] - [在2021年和2020年截至3月31日的三个月内，公司未记录任何信贷损失，不利的全球经济状况已对并可能继续对潜在投资的市场价值产生负面影响][178] - [2021年截至3月31日的三个月内，公司市场风险披露无重大变化][180]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度产品收入2820万美元，较上年同期的2090万美元增长35%；全年产品收入9190万美元，较2019年的7460万美元增长23% [35] - 2020年第四季度和全年可治疗血小板剂量分别同比增长34%和18% [36] - 第四季度产品组合中，血小板试剂盒约占总试剂盒销售额的94%，血浆销售占6%；全年血小板试剂盒占90%，血浆销售占10% [37] - 2020年第四季度和全年政府合同收入分别为540万美元和2230万美元，上年同期分别为560万美元和1910万美元 [39] - 2020年第四季度毛利率为57%，上年同期为56%；全年毛利率与2019年持平，为55% [41][42] - 2020年第四季度运营费用为3580万美元，全年为1.314亿美元 [43] - 2020年第四季度SG&A费用约为1870万美元，较上年增加约15亿美元；全年SG&A支出为6700万美元，2019年为6620万美元 [43][44] - 2020年第四季度研发费用为171亿美元，上年同期为1640万美元；全年研发费用为644亿美元，上年同期为6040万美元 [45] - 2020年第四季度净亏损为1440万美元，摊薄后每股亏损0.09美元，上年同期分别为1690万美元和0.12美元；全年净亏损为5990万美元，摊薄后每股亏损0.37美元，2019年分别为7120万美元和0.51美元 [46] - 2020年底公司持有现金、现金等价物和短期投资约1.336亿美元，12月扩大了循环信贷额度，并将剩余3000万美元债务融资的可用性延长至2021年晚些时候 [47] - 2020年全年运营现金使用量为1470万美元，2019年为6580万美元 [48] - 2021年公司预计产品总收入在1.06亿 - 1.1亿美元之间，同比增长15% - 20% [14][48] 各条业务线数据和关键指标变化 INTERCEPT血小板业务 - 2020年第四季度，北美地区INTERCEPT血小板试剂盒季度需求同比增长近76%，环比增长约24%；美国五大血液中心网络产品销售额同比增长80% [25] - 美国红十字会所有22个血小板生产基地均已生产病原体减少的血小板，约40%的血小板经过INTERCEPT处理 [26] INTERCEPT血浆业务 - 2020年，EMEA地区第四季度报告的产品收入同比增长13%，国际地区可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] - 2020年，CCP在EMEA地区客户中的使用推动了INTERCEPT血浆业务对产品收入的积极贡献 [31] PR - Cryo FC业务 - 2020年第四季度，该产品获FDA批准，目前已在四个州推出 [19][32] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2020年第四季度和全年产品收入增长，需求持续增加 [13][35] - 血小板业务增长显著，部分大型血液中心网络销售增长明显 [25] EMEA市场 - 2020年第四季度产品收入同比增长13%，可治疗血小板剂量计算数量同比增长17% [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是使INTERCEPT成为输血医学的标准治疗方法，保障全球血液供应安全 [9] - 2021年计划扩大INTERCEPT血小板业务，现有客户增加产量，新血液中心上线以符合FDA新的合规期限 [16] - 推出PR - Cryo FC产品，聚焦一级和二级创伤中心，后续计划全国推广 [22] - 与巴西合作伙伴CEI赢得三年招标，进入拉美市场；与ZBK成立合资企业，开拓中国输血市场 [51][52] - 推进红细胞开发项目，目标是在欧洲获得CE标志并在美国提交PMA申请 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年虽面临全球疫情挑战，但公司取得显著进展，团队在多方面持续推进工作 [8] - 预计2021年COVID - 19及相关干扰不会很快消退，但公司将延续2020年的发展势头 [12] - 新的FDA合规期限为增加INTERCEPT血小板产能提供时间，预计全年业务持续增长 [16] - PR - Cryo FC产品满足未满足的需求，有潜力帮助大量患者，市场反馈积极 [19][20] - 全球疫情凸显血液安全和大流行防范的重要性，INTERCEPT有机会成为行业标准 [27] 其他重要信息 - 公司部分声明为前瞻性声明，涉及风险和不确定性，公司无义务更新 [6][7] - 2021年公司预计政府合同收入将随患者入组和相关项目开展而增加 [40] - 2021年毛利率预计相对稳定或略有下降，主要因美国市场增长快于其他市场 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍中国的监管途径及后续展望 - 公司正与ZBK合作整理文件，需明确临床试验要求，待明确后可提供更具体的提交时间 [61][62] 问题2: PR - Cryo产品今年除制造合作伙伴提交BLA和招聘销售团队外，还有哪些关注点？是否计划增加制造商？ - 希望在今年和明年初BLA获批前增加几个州的初始发布；目前主要工作是确保医院访问权限，因疫情受限，预计疫情缓解后限制将解除，关键是与医院签约；临床反馈积极，市场热情高 [63][64][65] 问题3: 如何看待2021年各季度收入增长情况？ - 第一季度通常是最慢的季度，可能处于指导范围的低端，随后将稳步增长；预计上半年受COVID - 19急性影响，下半年收入将处于较高端 [68][69] 问题4: 本季度照明器业务收入是多少？照明器成为试剂盒销售领先指标，新设备投入使用后多久能产生收入？这些照明器主要销售给哪些客户？ - 本季度照明器收入约150万美元；新设备投入使用后产生收入的时间无固定规则，不同中心情况不同；客户既有新站点也有现有站点，用于提高整体生产和效率 [71][73][74] 问题5: 目前从客户处了解到的献血水平及趋势如何？ - 恶劣天气会影响献血者和献血量，但血库有能力应对这些急性问题；随着疫情发展，献血量有所恢复；尽管总献血量可能下降，但经过PR处理的献血比例稳步增长，预计不会有长期持久影响 [80][81] 问题6: 亚太地区近期或中期可能在哪些国家有进展？日本是否会有消息？ - 日本是大市场机会，但会观望美国市场情况，美国市场进展会影响日本红十字会对INTERCEPT的看法；此外，公司在台湾、韩国等地区有持续讨论，通常有常规使用进展才会公布消息 [82][83][84] 问题7: 如何看待美国以外市场的长期机会和增长？与美国市场相比如何？一个月前给出的指导意见，目前环境是否有变化影响假设？ - 美国市场在2021 - 2023年有增长机会，如PR - Cryo FC产品推出；但全球市场机会更大，包括血小板、血浆、红细胞和冷冻产品；与ZBK的合作将聚焦中国血小板和红细胞项目；目前判断是否改变指导意见还为时过早，虽有疫苗获批和推出等积极迹象，但仍处于早期，产品需求强劲，团队有能力应对疫情挑战 [86][87][96]

业务线产品研发与审批情况 - 公司专注开发和商业化INTERCEPT血液系统以提高血液安全性，血小板和血浆系统已在多国获批上市，红细胞系统处于开发中[15][16][17] - 2020年11月，公司获得FDA对INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的批准，预计2021年在美国有限商业化，2022年全面商业化[16][22] - 红细胞系统曾因抗体反应终止3期临床试验，后完成修改工艺后的3期试验，2020年开始按新MDR重新提交CE认证申请，预计2022年前无监管批准[26] - 2018年FDA授予公司血浆系统处理后延长储存冷沉淀突破性设备指定，2020年11月获FDA对冷沉淀系统的批准[25] - 血小板系统获批后需完成两项研究，第一项患者于2015年12月入组[25] - 公司需开发、测试并获得FDA对血小板系统其他配置的批准，否则可能限制产品销售收入[25] - 2015年欧洲急性贫血3期临床试验显示，储存35天的INTERCEPT处理红细胞平均血红蛋白含量（53.1g）符合等效标准，与常规红细胞（55.8g）相比劣效边界为5g[27] - 公司于2002年和2006年分别获得血小板系统和血浆系统的CE标志，2020年3月获得CE标志批准延期至2024年，2018年12月提交红细胞系统CE标志批准申请，2020年9月开始根据新MDR重新提交申请，预计2022年或更晚才有批准决定[81] - 美国FDA已批准血小板系统用于减少输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，批准血浆系统用于减少治疗性血浆输血患者的输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，还批准了INTERCEPT血液系统冷沉淀产品[83] - 作为FDA批准血小板系统的条件，公司需进行两项血小板系统的批准后研究，目前正在评估已完成研究的结果[84] - 2020年11月公司获得PRCFC及其衍生产品病原体减少血浆、冷沉淀减少产品的批准[141] - 公司于2018年12月提交红细胞系统CE Mark认证申请，2020年9月重新提交，预计最早2022年获得监管批准[181] - 2007年公司血小板系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[182] - 2006年公司血浆系统获欧盟MDD下的CE Mark认证，2020年3月获批延期至2024年，不确定能否及时满足新MDR要求[185] - FDA已批准血小板系统用于降低输血传播感染风险和预防输血相关移植物抗宿主病，血浆系统也获类似批准[186] - 作为血小板系统初始FDA批准的条件，公司需提交批准后临床研究数据，且要开展标签扩展相关的恢复和生存临床研究[187] - 2020年11月公司INTERCEPT血液系统用于冷冻沉淀获FDA批准，需与制造合作伙伴验证生产过程，且要确定更多制造合作伙伴[188] 业务线产品市场竞争情况 - 公司产品面临多种竞争，包括替代病原体减少技术、诊断筛查产品以及血液银行运营的流程和程序决策[64] - 公司的INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争[65] - 欧洲多家公司如基立福、奥克特珐玛等正在开发或销售用于处理新鲜冰冻血浆的病原体减少系统或服务，公司的INTERCEPT血液系统面临竞争[66] - 在美国，INTERCEPT处理的血浆面临奥克特珐玛的竞争，血小板产品面临多家诊断和检测公司的竞争[69] - 欧洲Octapharma进入法国市场或对公司血浆系统构成竞争威胁，日本Terumo BCT产品若获批将与公司直接竞争[154] - 公司血小板和血浆产品与部分收集、生产和存储方法不兼容，依赖特定设备和材料供应商[158] - 公司INTERCEPT血液系统用于冷沉淀的产品与传统冷沉淀和人源纤维蛋白原浓缩物竞争，医院可能不认可其优势[157] - 竞争对手开发的替代策略可能减少公司产品市场采用率，因其能灭活更广泛病原体[151] 业务线产品销售与市场推广情况 - 公司在美国和荷兰设有小型科学事务团队及医院事务专业人员，有少量员工服务亚太和拉丁美洲市场，主要依靠分销商销售产品[59] - 公司与多个地区的分销商签订地理排他性分销协议，这些协议占公司大量收入[60][62] - 公司与美国联邦机构BARDA和FDA有两份直接合同，政府合同收入部分会受报销率重新协商或合同终止影响[63] - 公司业务依赖于向血库、医院等客户营销和商业化INTERCEPT血液系统，预计季节性对业务无重大影响[75] - 公司计划继续在新产品开发、照明设备改进和下一代INTERCEPT血液系统套件上投入资金，可能增加研发费用[78] - 公司产品在美国的商业化成功部分取决于产品成本和相关治疗的覆盖范围和报销水平，ACA等医疗改革可能影响产品盈利商业化[98] - 公司计划向选定血液中心供应冷沉淀用INTERCEPT血液系统，制造PRCFC的血液中心需完成流程验证并获得许可证，否则影响产品销售[91] - 公司成功在美国商业化INTERCEPT血液系统用于冷沉淀，取决于市场接受度、制造安排、获得生物制品许可申请、创造市场需求等多方面[206] - 公司在美国商业化病原体减少的冷沉淀纤维蛋白原复合物及其衍生产品，初期限于加利福尼亚、得克萨斯、路易斯安那和威斯康星四个州，在其他州销售取决于FDA对制造场地的生物制品许可申请批准[207] 业务线产品监管要求情况 - 公司产品需获得FDA或外国监管机构批准，否则可能限制血小板和血浆系统产品收入[86] - 公司及其合同制造商需持续遵守FDA和外国监管机构要求，制造工厂将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致产品供应中断[87] - 公司需向FDA和外国监管机构报告不良事件和生产问题，监管机构可能要求召回产品，促销材料违规可能面临监管或执法行动[88] - 美国血液中心需完成流程验证并获得CBER特定场所许可证，医院需生成内部跟踪代码，这些可能延迟产品在美国的客户采用[88][90] - 公司产品受美国和外国监管机构广泛严格监管，涵盖开发、测试、制造等多方面[164][165] - 获得监管批准过程昂贵、不确定且通常需数年时间，可能遇重大延误或高额成本，甚至无法成功[166] - 若产品候选者获批或标签声明扩大获批，FDA可能要求进行一项或多项批准后临床或体外研究，会产生高额费用[172][173] - 若无法在2021年10月1日前满足血小板处理标准或储存声明要求，可能限制市场潜力[173] - 公司血小板、血浆和冷沉淀的INTERCEPT血液系统获FDA批准后需遵守多项监管要求，生产设施近期将接受FDA审计，不及时解决审计问题可能导致执法行动和产品供应中断[191] - 若监管机构质疑产品不良事件、发现产品问题或不同意产品推广等，可能对产品使用施加限制，包括要求产品退市[192] - 公司若未遵守监管要求，可能面临多种制裁，如负面宣传、罚款、产品召回、生产限制等，会影响公司销售和业务[192][194][195] - 若公司红细胞系统获批，可能需收集患者额外数据并建立患者登记处，这可能产生高额成本且面临数据收集挑战[196] - 公司需按新MDR重新注册CE标记产品，这可能需要大量时间和精力，并限制产品变更或标签声明扩展[197] - 若第三方供应商未遵守FDA的cGMP法规或未维持FDA批准，公司需寻找替代供应商，这将耗费成本和时间，影响产品销售和盈利[198] - 公司修改FDA批准的产品可能需额外审批，若未获批则无法销售修改后的产品，如 illuminator 重新设计和血浆系统溶剂更换等情况[203] 业务线产品临床试验情况 - RedeS研究最多招募800名受试者，第二阶段最多20000名患者将接受RBC输血支持，最多使用50000个RBC单位[30] - ReCePI研究预计最多在19个参与地点对600名受试者进行输血[30] - RedeS和ReCePI试验因COVID - 19在过去十二个月受试者招募严重延迟[30] - 临床试验费用高、失败风险大，可能因多种原因延迟，如疫情致部分医院临床试验暂停，恢复后部分医院仍未恢复或产能降低[168] - 某些临床试验入组标准狭窄，如使用INTERCEPT处理血浆治疗血栓性血小板减少性紫癜的试验持续约四年[170] - 公司需在美国成功开展并完成3期临床试验，以获得慢性贫血数据用于许可，但COVID - 19大流行影响患者招募，ReCePI研究患者招募原本就慢[178] - RedeS研究中已检测到两起无溶血证据的S - 303抗体事件，目前无临床意义，但不能保证不再发生或有临床意义[180] 业务线产品供应链情况 - 公司目前依赖第三方制造和供应INTERCEPT血液系统组件，正寻找潜在替代制造商[40] - 公司与费森尤斯卡比的制造和供应协议期限至2025年7月1日，将自动续期两年[42] - 公司与波雷克斯的协议于2020年1月1日续签两年，若年产量低于阈值，波雷克斯有权提前12个月书面通知终止协议[43] - 公司与浦瑞莱特的供应协议2022年4月到期，将自动续约一年[44] - 公司与诺瓦生物医学的协议每年9月自动续约一年[45] - 公司与阿什史蒂文斯的协议至2021年12月31日，将自动续期两年[46] 业务线产品报销情况 - 2015年公司在美国门诊获得INTERCEPT处理的血小板和血浆的HCPCS报销代码，2020年11月获批的PRCFC等产品未获得该代码[134] - 公司申请高度处理的血浆冷沉淀用于纤维蛋白原缺乏症输血的特定HCPCS代码，不能保证获批及报销金额足够[134] - 政府或第三方支付方可能改变报销率，影响医院对产品的接受和使用[134] - 2018年德国对INTERCEPT处理的血小板给予国家报销，有别于未处理的血小板[51] - 德国医院薪酬系统自2018年1月1日起将病原体灭活血小板纳入国家报销范围，新的营销授权申请（MAA）审核期最长可达12个月或更久[137] 业务线产品市场接受度影响因素 - INTERCEPT血小板系统使用会导致血小板处理损失，可能影响客户采用[125] - INTERCEPT血液系统无法灭活所有已知病原体，如非脂质包膜病毒、细菌孢子、朊病毒等，可能限制市场采用[127] - 公司产品的体外和体内研究结果不一定能准确预测人体实际结果，可能影响市场接受度[130] - 客户使用INTERCEPT血液系统产品出现操作或技术问题，可能降低或延迟市场接受度[131] - 产品市场采用受血库和医疗机构预算、政府和第三方报销情况影响[132] 公司运营与管理情况 - 截至2020年12月31日，公司约有270名员工，至少来自28个国家，其中包括4名专职商业顾问，全球约63%的员工为女性，美国员工中约41%为非白人[101] - 截至2020年12月31日，公司受薪员工246人，经理及以上76人，兼职员工8人，员工平均年龄46岁，平均服务年限5.8年，自愿离职率为5.4%[103] - 公司为远程员工提供IT和办公设备津贴，允许灵活工作时间，并为员工和经理提供在家工作培训[106] - 公司每周对所有现场实验室员工进行一次新冠病毒检测[106] - 公司运营复杂的全球商业组织，在多国经验有限，资源有限[210] - 公司负责INTERCEPT血液系统全球销售、营销等工作，若能力不足或关系不佳，商业化能力或受损[211] - 公司有全资子公司负责欧洲等地血小板和血浆系统销售，美国等地业务以加州总部为主[212] - 美国客户相对集中，若血库快速部署血小板INTERCEPT血液系统，公司资源或不足[212] - 公司需提升多方面能力以支持商业化活动，且要符合多地标准和要求[212][214] - 若获批地区增多，公司需确保足够人员或开发新流程以合规，招聘等成本高[214] - 公司全球运营经验有限，可能无法及时遵守法规，合规成本或超产品收入[214] - 公司可能探索新商业模式，如卖试剂盒、自行灭活等，但无相关经验[214] - 新商业模式可能被现有客户视为威胁，公司无法保证能否成功[214] 公司盈利与风险情况 - 公司预计销售贡献利润率低于运营成本，为成功商业化产品需开展多项活动，未来可能无法盈利[18] - 公司可能因无法满足需求增长、产品无法获批、市场推广不力等因素影响产品收入和市场份额[135,137,138,141] - 公司新业务模式（直接向医院销售PRCFC等）缺乏经验，可能影响销售和业务运营[141] - 公司面临产品责任风险，产品可能导致伤害、疾病或死亡，保险可能不足以覆盖潜在损失[142,145] - 公司研发活动涉及危险材料，虽有安全程序但不能排除事故风险[146] - 产品召回或发现严重安全问题会对公司产生重大不利影响[147] - 产品不良事件可能导致自愿或强制纠正措施，影响声誉和财务结果[148] - 若竞争对手开发出更优产品、更有效营销或先获监管批准，公司商业机会可能减少或消除[149] - 若COVID - 19危机持续或恶化，客户可能不采用INTERCEPT技术，且若医院不允许公司员工进入，会影响产品向医院的营销和商业化[209] 公司专利情况 - 截至2020年12月31日，公司拥有9项已授权或允许的美国专利和约77项已授权或允许的外国专利，专利有效期在2021 - 2037年之间，此外还拥有费森尤斯关于INTERCEPT血液系统的美国和外国专利许可，有效期在2021 - 2024年之间[72] 公司产品保质期情况 - 公司血小板和血浆一次性套件的保质期经监管批准为18 - 24个月，INTERCEPT血液系统冷沉淀产品的保质期为12个月，照明器和替换部件无规定有效期[76] 公司与客户合作协议情况 - 2017年7月公司与法国EFS签订供应照明器、血小板和血浆一次性套件的新协议，基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月又签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务的新协议，基础期限同样2年，有两次各1年的延期选项[52] - 2015年7月英国国家血液服务局发布病原体灭活和细菌检测的公开招标，公司响应；12月该局宣布终止病原体灭活的潜在招标[53][55] - 2017年7月公司与法国国家血液中心（EFS）签订供应照明器和血小板及血浆一次性套件协议，照明器和血小板一次性套件协议基础期限2年，EFS已行使两次各1年的延期选项；2020年1月签订供应血浆一次性套件和照明器维护服务协议，基础期限2年，有两次各1年的延期选项[137] 新冠疫情影响情况 - 2019年12月新冠疫情报告，2020年1月世卫组织宣布其为国际关注的突发公共卫生事件，2月28日将威胁评估从高提升到非常高，3月11日将其定性为大流行病[112] - 2019年9月FDA发布最终指导文件，要求所有血液采集设施在18个月内对所有血小板采集采用包括INTERCEPT血液系统在内的合规选项，2020年12月FDA更新文件并将合规宽限期延长至2021年10月1日[117] - 公司在美国商业化INTERCEPT血液系统面临新冠