行业情况 - 全球抗病毒药物需求因病毒疾病流行而增加，客户偏好广谱、副作用小、易服用且疗程短的药物 [1] - 抗病毒药物市场预计显著增长，主要受新冠新疗法测试推动，还有全球HIV病例增多和药物持续研发等因素 [1] - 2024年全球抗病毒药物市场预计收入达511.8亿美元，2024 - 2029年复合年增长率为1.58%，2029年市场规模将达553.6亿美元 [1] - 美国预计在2024年产生最高收入，达306.4亿美元，且在研发方面领先，推动创新并设定行业标准 [1] - 2023年呼吸道合胞病毒（RSV）市场约39亿美元，预计2030年增长至119亿美元 [6] 公司动态 NanoViricides, Inc.（NYSE:NNVC） - 临床阶段的广谱抗病毒纳米药物全球领先企业，近期发布三篇新闻稿 [2] - 两篇独立研究报告发布，分别指出NV - 387的广谱作用可能代表病毒治疗新范式，若能口服有效治疗多种呼吸道病毒，可能成为大众市场产品并为RSV疫苗和抗体市场增添新类别 [3][4] - NV - 387的1期安全研究已完成，预计2024年下半年出结果，正在计划RSV的2期临床试验 [5] - 公司强调NV - 387对冠状病毒的安全性和有效性，认为其有望填补抗新冠药物的空白，正寻求与制药公司合作以获多抗病毒适应症的监管批准 [6][7][8] BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: BCRX） - 秘鲁药品、物资和药物总局（DIGEMID）批准其口服、每日一次的ORLADEYO®用于成人和12岁以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）发作的预防 [8] Veru Inc.（NASDAQ:VERU） - 将于2024年8月8日上午8点举办电话会议和网络音频直播，讨论2024财年第三季度财务结果并提供业务更新 [10] Chimerix（NASDAQ:CMRX） - 公布2024年第一季度财务结果并提供业务更新，认为dordaviprone（ONC201）有望成为H3 K27M突变弥漫性胶质瘤治疗的重大进展 [12][13] - 专注于完成ACTION研究，与监管机构合作尽快将dordaviprone推向有需要的患者，同时评估在有加速监管途径的市场加速获取该药物的选项 [14] SIGA Technologies, Inc.（NASDAQ:SIGA） - 美国卫生与公众服务部行使采购选择权，订购约1.13亿美元的口服TPOXX®治疗疗程 [15]

公司活动 - 公司首席执行官Mike Andriole将于2024年6月6日下午3点（美国东部时间）参加Jefferies全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 小组讨论的音频网络直播将在公司网站投资者关系板块ir.chimerix.com上提供并存档约90天 [2] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于开发能显著改善和延长致命疾病患者生命的药物 [1][3] - 公司最先进的临床阶段开发项目ONC201正在针对H3 K27M突变神经胶质瘤进行开发 [3] 公司联系方式 - 联系人Will O'Connor，来自Stern Investor Relations，联系电话212 - 362 - 1200，邮箱will@sternir.com [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度实现净亏损2190万美元,每股亏损0.25美元,与2023年同期相比基本持平 [33][35] - 研发费用1880万美元,与2023年同期持平 [35] - 管理费用下降至550万美元,较2023年同期减少 [35] - 公司现金余额1.882亿美元,无债务,预计现金可支持运营至2026年第四季度 [33][34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务为开发治疗H3 K27M突变型弥漫性胶质瘤的药物dordaviprone(ONC201) [8][10][11] - dordaviprone正在进行III期临床试验ACTION,预计2025年有中期OS数据 [8][9][20] - 公司正在为dordaviprone在澳大利亚申请加速审批,已与监管机构TGA进行前期沟通,预计2024年底提交申请,2026年获批 [13][14][15][16][23] - 公司还在开发第二代imipridone化合物ONC206,正在进行I期临床试验,预计今年夏季报告初步安全性和药代动力学数据 [17][26][27][28][29][30][31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司目前主要关注澳大利亚市场,认为该市场具有较大商业机会,包括高未满足医疗需求、罕见病特点以及缺乏已批准治疗药物等 [53][54][55] - 公司还在评估其他国家的加速审批途径,但目前主要集中在推进ACTION III期试验 [52][53] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的主要战略是推进dordaviprone III期临床试验ACTION的enrollment,这是公司的首要任务 [8] - 公司正在探索加速获批的途径,如在澳大利亚申请加速审批,以尽快为患者提供治疗选择 [13][14][15][16] - 公司还在开发第二代化合物ONC206,正在进行I期临床试验,未来有望拓展至非中枢神经系统实体瘤 [17][26][27][28][29][30][31] - 公司财务状况良好,有足够现金支持运营至2026年第四季度 [33][34] - 公司所处的神经肿瘤领域近年来取得了一些进展,如最近BRAF抑制剂的批准,但仍有很大的未满足医疗需求 [63][64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为H3 K27M突变型胶质瘤患者存在巨大的未满足医疗需求,目前尚无获批的治疗药物 [10][11][20] - 公司对ONC206的安全性和治疗窗口以及在新适应症上的潜力持乐观态度 [17][31] - 公司对自身的财务管理保持高度纪律,现金状况良好,有信心支持未来运营 [33][34] - 公司对推进dordaviprone在全球的加速获批途径持积极态度,正在与监管机构密切合作 [13][14][15][16] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 询问III期临床试验ACTION的enrollment情况,包括新增试验点的地理分布以及对enrollment和事件率的影响 [41][42] **Mike Andriole 回答** 新增5个试验点主要在海外高患病率地区,但不会对enrollment产生重大影响,公司仍预计2025年有中期OS数据 [42][43] 问题2 **Naureen Quibria 提问** 询问在澳大利亚申请加速审批的商业机会,以及公司是否考虑在其他国家采取类似策略 [52][53][54] **Mike Andriole 和 Tom Riga 回答** 公司对澳大利亚市场持乐观态度,该市场具有高未满足需求、罕见病特点以及缺乏已批准药物等优势,公司正在评估其他国家的加速审批途径 [53][54][55] 问题3 **Soumit Roy 提问** 询问H3 K27M突变与BRAF突变之间是否存在重叠,以及公司是否观察到不同地区在治疗方式上的差异 [62][63][64][65][66][67] **Josh Allen 和 Allen Melemed 回答** H3 K27M突变与BRAF突变基本不会共存,且全球范围内标准治疗方式大致相同,主要为放疗,部分成人患者会使用替莫唑胺 [64][65][66][67]

药物研发进展 - 公司主要聚焦于开发可改善和延长绝症患者生命的药物[72] - 公司最先进的药物dordaviprone正在13个国家超135个地点进行3期试验预计2025年有中期数据2026年有最终数据[73] - 公司计划在收到积极总体生存数据时向监管机构提交审批[74] - 公司与澳大利亚TGA互动dordaviprone已完成预提交会议有望2026年上市[76] - ONC206正在进行1期剂量递增试验预计2024年中报告初步数据[77] - ONC212已完成IND - 毒性研究正在进行临床前探索[79] - CMX521正在与UNC合作开发用于治疗SARS - CoV - 2[82] 财务营收情况 - 2024年第一季度公司未确认与Emergent相关的合同收入2023年同期为20万美元[88][89] - 2024年第一季度公司未确认政府及私人基金会的资助收入2023年同期为3万美元[90] - 2024年第一季度总营收为0，2023年同期为28.3万美元，降幅100.0%[109] 成本与利润 - 2024年第一季度研发费用1884.4万美元，2023年同期1882.2万美元，涨幅0.1%[109] - 2024年第一季度管理费用554.6万美元，2023年同期567.9万美元，降幅2.3%[109] - 2024年第一季度利息收入和其他净收入252.1万美元，2023年同期284.6万美元，降幅11.4%[109] - 2024年第一季度净亏损2186.9万美元，2023年同期2137.2万美元，涨幅2.3%[109] 资金状况 - 截至2024年3月31日，可用于运营的资金约1.882亿美元[114] - 2024年第一季度经营活动净现金使用1751.8万美元[123] - 2024年第一季度投资活动净现金提供867.5万美元[123] - 2024年第一季度融资活动净现金提供20.8万美元[123] - 公司相信现有现金、现金等价物和投资至少能满足未来12个月的运营费用和资本需求[122] 未来不确定性 - 截至2024年3月31日无法估计达成里程碑或未来产品销售的时间或可能性[129] - 若达成所有剩余适用里程碑事件可能需向前Oncoceutics股东支付总计3.4亿美元剩余里程碑付款[130] 市场风险 - 公司主要市场风险为受美国利率变化影响的利息收入敏感性但利率10%的即时变化不会对投资组合公允价值产生重大影响[132] - 公司不认为现金、现金等价物和可供出售投资有重大违约或流动性不足风险但无法保证未来投资不受市场价值不利变化影响[133] 通货膨胀影响 - 通货膨胀增加了公司劳动力成本和临床试验成本但未对2023年和2024年3月31日止三个月的经营成果产生重大影响[134] 资产出售情况 - 2024年第一季度公司未确认与Emergent相关的合同收入2023年同期为20万美元[88][89] - 2024年9月与Emergent完成资产出售获得约2.38亿美元预付款[87]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度一般及行政费用降至550万美元，2023年同期为570万美元[5] - 2024年第一季度研发费用为1880万美元，与2023年同期持平[14] - 2024年第一季度净亏损2190万美元，合每股基本和摊薄亏损0.25美元；2023年同期净亏损2140万美元，合每股基本和摊薄亏损0.24美元[23] - 截至2024年3月31日，公司资产总计19404.2万美元，2023年12月31日为21277.4万美元[7] - 截至2024年3月31日，公司负债总计1994万美元，2023年12月31日为1974.5万美元[7] - 截至2024年3月31日，股东权益为17410.2万美元，2023年12月31日为19302.9万美元[18] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司预计2025年获得dordaviprone的中期总生存期（OS）数据，2026年获得最终OS数据[3] - ONC206的I期剂量递增试验继续进行，预计2024年年中开始报告初步安全性和药代动力学（PK）数据[3] - dordaviprone的3期ACTION试验正在13个国家的135多个地点招募H3 K27M突变型神经胶质瘤患者，计划招募450名患者[20] - 公司近期与澳大利亚治疗用品管理局（TGA）完成预提交会议，dordaviprone符合进入临时注册程序第二步的标准，预计年底提交申请，2026年可能上市[21]

文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务进展，包括dordaviprone（ONC201）和ONC206的研究进展、澳大利亚临时注册进程、公司人事变动等情况 [1] 分组1：公司业务进展 - dordaviprone（ONC201）ACTION研究持续推进，预计2025年公布中期总生存期（OS）数据，2026年公布最终OS数据 [1][8] - ONC206的1期研究至今未出现剂量限制性毒性，预计今年夏天公布初步1期安全性和药代动力学（PK）数据 [1] - 与澳大利亚治疗用品管理局（TGA）积极互动后，公司将推进dordaviprone的临时注册程序 [1] 分组2：公司高管观点 - 公司首席执行官认为dordaviprone有潜力成为治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的重大治疗进展 [2] - 公司将专注完成ACTION研究，与监管机构合作尽快将dordaviprone带给有需要的患者，同时评估在有加速监管途径的市场加速获取该药物的选项 [3] - 公司将继续推进第二代依米普立酮ONC206的1期剂量递增研究，期待在今年年底前描述其未来开发路径 [5] 分组3：dordaviprone（ONC201）情况 - dordaviprone是口服、首创的小分子依米普立酮，选择性结合G蛋白偶联多巴胺受体D2（DRD2）和线粒体蛋白酶ClpP [6] - 正在进行的3期ACTION试验在13个国家的135多个地点招募H3 K27M突变胶质瘤患者，研究设计招募450名患者，按1:1:1随机分配接受两种给药频率之一的dordaviprone或安慰剂 [7] - 公司近期参与评估dordaviprone在澳大利亚临时注册的资格，已完成与TGA的预提交会议，TGA同意其进入临时决定申请的第二步，预计提交后临时决定审查过程为20个工作日，临时注册申请审查过程为255个工作日，预计年底提交申请，2026年可能实现商业供应 [8][9] 分组4：ONC206情况 - ONC206是第二代ClpP激动剂和DRD2拮抗剂，在临床前模型中对原发性中枢神经系统肿瘤和中枢神经系统外实体瘤显示出单药抗癌活性 [10] - 1期剂量递增试验分别在国立卫生研究院（NIH）和太平洋儿科神经肿瘤学联盟（PNOC）的成人和儿童中枢神经系统肿瘤患者中继续进行，目前按每周三天、每天两次的方案给药，预计增加治疗暴露时间，至今耐受性良好，无剂量限制性毒性，预计2024年年中开始报告初步安全性和药代动力学（PK）数据 [11] 分组5：公司人事变动 - 2024年3月，公司宣布任命Marc D. Kozin为公司董事会新成员，他拥有超过35年的企业和商业战略咨询以及并购咨询服务经验 [12] - Patrick Machado宣布在6月公司2024年股东大会后退休，他已为公司董事会服务十年 [12] 分组6：2024年第一季度财务结果 - 公司2024年第一季度净亏损2190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.25美元，2023年同期净亏损2140万美元，即每股基本和摊薄亏损0.24美元 [13][14] - 2024年第一季度研发费用为1880万美元，与2023年同期相同 [15] - 2024年第一季度一般及行政费用降至550万美元，2023年同期为570万美元 [16] - 截至2024年3月31日，公司资产负债表包括1.882亿美元可用于运营的资金、约8960万股流通普通股且无未偿债务 [17] 分组7：会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8:30举行电话会议和现场音频网络直播，讨论2024年第一季度财务结果并提供业务更新，可通过拨打646 - 307 - 1963（国内）或800 - 715 - 9871（国际）参加，会议ID为1246220，也可在公司网站投资者板块观看直播，活动约两小时后可在网站查看存档网络直播 [18] 分组8：公司简介 - 公司是一家生物制药公司，使命是开发能显著改善和延长致命疾病患者生命的药物，其最先进的临床阶段开发项目ONC201正在开发用于治疗H3 K27M突变胶质瘤 [19]

文章核心观点 - 公司将于2024年5月1日召开财报电话会议,报告2024年第一季度财务业绩并提供业务概况 [1][2] - 公司的使命是开发能够显著改善和延长患有致命疾病患者生命的药物 [3] - 公司最先进的临床阶段开发项目ONC201正在开发用于治疗H3 K27M突变型胶质瘤 [3] 公司概况 - 公司名称为Chimerix,是一家生物制药公司 [3] - 公司股票代码为NASDAQ:CMRX [1] - 公司总部位于北卡罗来纳州达勒姆 [1] 财务信息 - 公司将于2024年5月1日报告2024年第一季度财务业绩 [1][2] - 公司将在电话会议上提供业务概况 [1][2] - 电话会议将于美东时间2024年5月1日上午8:30召开 [2] - 公众可以通过电话或网络直播方式参与会议 [2]

文章核心观点 - 奇美瑞克斯公司宣布任命马克·D·科津为董事会新成员，同时帕特里克·马查多将在6月公司2024年股东大会后退休 [1] 公司人事变动 - 公司任命马克·D·科津为董事会新成员 [1] - 帕特里克·马查多将在6月公司2024年股东大会后从董事会退休，他已服务十年 [1] 新董事介绍 - 科津拥有超过35年企业和商业战略咨询、并购咨询服务和价值管理经验 [2] - 他曾担任全球战略咨询公司L.E.K.总裁，建立波士顿办公室并领导公司生命科学战略规划业务发展 [2] - 他目前担任UFP Technologies和HCRx Holdings董事会董事 [2] - 科津拥有杜克大学经济学学士学位和宾夕法尼亚大学沃顿商学院工商管理硕士学位 [3] 公司情况 - 奇美瑞克斯是一家生物制药公司，致力于开发能显著改善和延长致命疾病患者生命的药物 [1][4] - 公司最先进的临床阶段开发项目ONC201正在针对H3 K27M突变神经胶质瘤进行开发 [4]

公司背景 - Chimerix, Inc (NASDAQ:CMRX) 是一家微型生物科技公司，主要专注于开发新型治疗高级别胶质瘤（一种脑癌）和其他疗法的药物[1] - CMRX的资产超过市值的两倍，拥有超过2年的现金储备，为投资提供了动力，但对于保守型投资者来说可能不够理由去购买[1] - CMRX目前拥有1.891亿美元的流动资产，包括2,770万美元的现金及等价物和1.552亿美元的短期投资，资金储备足够支持公司活动至2026年[8] 药物研发 - Doraviprone 是CMRX主要开发的临床资产，针对Ras和细胞压力信号进行调节，能够穿透血脑屏障，对携带H3 K27M突变的胶质瘤具有细胞毒性[3] - Doraviprone 在H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤患者中显示出20%的反应率，CMRX正在进行ACTION研究，评估其在这类患者中的疗效[5] - ONC206 是CMRX正在开发的第二款药物，是第二代DRD2抑制剂和ClpP激动剂，目前处于I期临床研究阶段[7] - Doraviprone 在神经内分泌肿瘤中也有研究，表现出良好的耐受性和临床活性[6] 市场机会和建议 - CMRX指导称，H3 K27M突变的胶质瘤的潜在市场机会可能达到7.5亿美元，市场准入壁垒非常低[14] - 对于传统的风险规避型投资者，建议远离CMRX，但对于愿意承担这类公司固有波动风险的长期投资者，这里有很好的机会[17] - CMRX的资金储备足以支持重要数据的发布，如果ACTION研究结果积极，他们可能会在那时筹集资金[12]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第四季度净亏损1820万美元,每股亏损0.20美元,较2022年同期净亏损2100万美元、每股亏损0.24美元有所下降 [55][56] - 2023年全年公司现金余额超过2.04亿美元,预计可支持运营至2026年第四季度 [54][57] - 2023年第四季度研发费用下降至1560万美元,较2022年同期的1930万美元有所降低,主要由于2022年第四季度与剥离TEMBEXA相关的成本减少 [56] - 2023年第四季度管理费用为520万美元,与2022年同期的530万美元基本持平 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正全力推进ONC201的III期ACTION临床试验,并计划在2025年获得首次总生存期中期数据分析结果 [15][16][17][18][19][20][25] - ONC206剂量递增试验正在进行,预计将于今年中期获得初步安全性和药代动力学数据,并随后评估其活性 [47][48] - 公司正在评估ONC206在实体瘤适应症的潜力,包括化疗耐药乳腺癌等,并开展相关生物标志物研究 [49][50][51] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在评估在巴西、阿根廷、香港和新加坡等需求较高的地区增加10-15个临床试验点,以加快数据获取和监管进程 [23][24] - 目前已有患者从南美洲和东南亚等地区前往美国东南部参与临床试验,反映了这一疾病在全球范围内的巨大未满足需求 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于推进ONC201的III期ACTION临床试验,并准备ONC206的商业化,包括品牌建设、支付者沟通、定价研究等 [15][34][35] - 公司正在扩大医学事务团队,以支持临床试验的招募和提高对该疾病的全球认知 [32][33] - 公司将根据里程碑评估商业化准备的时间和成本,保持资本配置的谨慎和效率 [57][58][80][81] - 公司正在评估是否独立商业化ONC201,或寻找合适的合作伙伴以最大化其在海外市场的价值 [104][105][106] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO对ONC201的前景充满信心,认为这是一种可能改变高级胶质瘤患者预后的首创性药物 [11][12][13][14] - 管理层对ONC201在临床试验中的表现感到鼓舞,认为其安全性良好,并在一定程度上延长了患者的生存期 [39][40][41][42][43][44][45][46] - 公司对ONC206作为一种治疗实体瘤的新药物持乐观态度,认为其具有独特的机会和优势 [49][50][51] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maurice Raycroft 提问** 询问ONC206剂量递增试验的进展情况,以及公司何时会公布初步安全性和药代动力学数据 [62][63][64][65][66] **Mike Andriole 回答** 公司正按计划推进ONC206的剂量递增试验,预计将于今年中期公布初步安全性和药代动力学数据,但不会在医学会议上发布,而是在后续的财报电话会议上披露 [63][64][65][66] 问题2 **Ed White 提问** 询问公司是否会面临跨国患者随访和成本的挑战,以及商业化团队的规模和策略 [76][77][78][79][80][81] **Allen Melemed 和 Tom Riga 回答** 公司已在临床试验设计中考虑了跨国患者的旅行费用和随访问题,并将采取精简高效的商业化策略,根据里程碑适时扩大团队规模 [77][78][80][81] 问题3 **Soumit Roy 提问** 询问筛选和入组患者中H3 K27M突变率是否与预期一致,以及是否会在临床数据发布前提供患者特征信息 [92][93][94][95][98][99][100][101] **Allen Melemed 回答** 公司目前看到的突变率符合预期,但由于这是一个双盲研究,在临床数据发布前只能提供总体患者特征,无法按治疗组细分 [94][98][99][100][101]