财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.058亿美元，而2018年12月31日为1.146亿美元 [5] - 2019年第一季度研发费用总计940万美元，2018年同期为1210万美元，减少270万美元，主要因ciforadenant项目成本降低 [5] - 2019年第一季度净亏损1160万美元，2018年同期净亏损1430万美元 [5] - 2019年第一季度总股票薪酬费用为200万美元，2018年同期为180万美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 ciforadenant项目 - 在综合1/1b期非小细胞肺癌和肾细胞癌研究中看到疗效信号，68例肾细胞癌患者28个月总生存率超88%，中位无进展生存期为5.8个月 [11] - 超250例患者接受治疗，安全性良好，无剂量限制性不良事件，无患者因毒性停药，PK/PD研究显示口服生物利用度良好，A2A受体完全阻断 [14] CPI - 006项目 - 正在多中心1/1b期剂量递增研究中评估，作为单药及与ciforadenant和抗PD - 1抗体pembrolizumab联合使用，将在ASCO会议上公布初步数据 [18][19] CPI - 818项目 - 已启动全球1/1b期研究患者招募，预计在今年美国血液学会会议上公布首批数据 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于癌症药物开发，在腺苷癌症通路建立领导地位，有三个独特机制的药物处于临床试验，还有临床前项目管线 [8][9] - 计划在今年医学会议上持续公布研究新数据，ciforadenant计划今年晚些时候在肾细胞癌患者中启动后期研究，利用腺苷特征选择患者 [9][23] - 行业中，AstraZeneca的口服腺苷A2A受体抑制剂在前列腺癌患者中显示疗效，公司认为这证实了A2A受体阻断的活性 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为PD - 1与axitinib组合可能很快成为一线治疗方案，公司疗法适用于复发患者，未来会有大量复发患者需要后续治疗 [29][30] - 公司对CPI - 818项目前景乐观，认为ITK抑制剂机会显著，T细胞淋巴瘤是切入点，后续还有更多计划 [36] 其他重要信息 - 公司将于6月2日ASCO会议上由Jason Luke博士进行关于CPI - 006的口头报告，并于当天下午6点举办投资者和分析师招待会 [19] - 公司正在与至少三家公司讨论开发用于检测腺苷特征的临床诊断方法 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ciforadenant的肾细胞癌和非小细胞肺癌队列何时有新数据，何时能决定如何推进更高级研究 - 预计11月SITC会议上更新ciforadenant肾细胞癌数据；非小细胞肺癌研究由Genentech进行，不确定具体报告时间，但几个月后会获得部分数据 [25] - 计划今年晚些时候在肾细胞癌患者中启动一项使用腺苷特征选择患者的II期研究，有机会转化为随机或III期研究 [26] 问题2: 计划在PD - 1和TKI治疗失败的肾细胞癌患者中开展的研究，是否也会评估一线PD - 1 IPI队列患者 - 相关讨论正在进行，认为PD - 1与axitinib组合可能很快成为一线治疗方案，目前研究针对复发患者，未来会有大量复发患者需要后续治疗 [28][30] 问题3: 鉴于AstraZeneca的A2AR在前列腺癌的数据以及公司自身数据，是否有计划在转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者中推进研究 - 有很多相关计划，认为前列腺癌至少从早期结果看是这类疗法的良好靶点，会在ASCO会议上分享更多信息 [31] 问题4: CPI - 818每个组计划招募多少患者，目前已招募多少，招募情况如何，是否对每种淋巴瘤类型招募相同数量患者 - 这是首次人体临床试验，初始采用3×3剂量递增设计，招募所有T细胞淋巴瘤患者以确定剂量、安全性和疗效；确定剂量后，试验采用适应性设计，分为不同疾病特异性队列 [33] - 最终招募患者数量不确定，可能达数百人；研究刚开始，计划超过30个中心参与，招募速度预计良好 [34][35] 问题5: 今年SITC或ASH会议是否能看到CPI - 818的早期数据，是仅剂量递增和安全数据，还是有可能有剂量扩展数据 - 不确定是否有剂量扩展数据，希望能在12月ASH会议上公布数据，会有大量免疫学数据，肯定有安全数据，希望有早期疗效数据 [40][41] 问题6: ITK激活或过表达在每种T细胞淋巴瘤类型内或类型间如何变化，研究中的生物标志物工作是要发现什么 - ITK在不同T细胞淋巴瘤中表达不同，外周T细胞淋巴瘤和血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤中ITK表达常见，T细胞受体在所有T细胞淋巴瘤中均有表达 [43][45] 问题7: 肾细胞癌患者中腺苷特征筛查呈阳性的比例是多少，该检测如何商业化 - 研究中发现60%的肾细胞癌患者表达腺苷特征，Genentech相关研究中49%的患者表达髓系特征，两者有显著重叠 [47] - 已用NanoString和RNA - Seq两种方法进行检测，结果一致，正在与至少三家公司讨论开发临床诊断方法 [47][48]

肿瘤学项目管线数据 - 公司有五条肿瘤学项目管线，三条处于临床试验阶段，其中ciforadenant已招募超250名患者，2017年NSCLC和RCC队列单药和联合治疗组从14人扩至26人，RCC队列进一步扩至48人，2018年修订方案拟招募多达50名RCC患者[82] - 截至目前，ciforadenant临床试验关键发现包括耐受性良好、有抗肿瘤活性、RCC和NSCLC对治疗最敏感、腺苷诱导基因表达可作为生物标志物[83] 财务数据关键指标变化 - 2019年3月31日止三个月，公司净亏损1160万美元，运营使用现金900万美元，累计亏损1.821亿美元[88] - 截至2019年3月31日，公司资本资源约1.058亿美元，现有资源不足以完成临床试验和开发计划[92] - 公司尚无营收，预计在产品获批上市或达成合作协议前不会有收入[95] - 2019年第一季度研发费用941.9万美元，较2018年减少268.4万美元；行政费用288.6万美元，较2018年增加34.5万美元[104] - 2019年第一季度总运营费用1230.5万美元，较2018年减少233.9万美元；运营亏损1230.5万美元，较2018年减少233.9万美元[104] - 2019年第一季度净亏损1164.3万美元，较2018年减少265.8万美元[104] - 截至2019年3月31日的三个月，研发费用为941.9万美元，较2018年同期的1210.3万美元减少268.4万美元[105] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.058亿美元，累计亏损为1.821亿美元；而截至2018年12月31日，这两项数据分别为1.146亿美元和1.705亿美元[112] - 截至2019年3月31日的三个月，经营活动使用现金900万美元，主要包括净亏损1160万美元，经非现金费用调整200万美元等[120] - 截至2019年3月31日的三个月，投资活动提供现金880万美元，来自有价证券到期收益3870万美元，部分被购买有价证券的2990万美元支出抵消[122] - 截至2019年3月31日的三个月，融资活动提供现金极少；而在2018年同期，融资活动提供现金6490万美元，来自后续公开发行的收益[124] 融资情况 - 公司通过出售和发行股票融资，2016年IPO出售470万股普通股，每股15美元，后续出售502,618股，净收益约7060万美元；2018年后续发行出售811.7647万股，每股8.5美元，净收益约6490万美元[89] - 2017年9月，公司与Cowen签订销售协议，可通过股权发售计划出售普通股，总收益最高达1.25亿美元，Cowen获最高3%佣金[90][91] - 2016年3月公司完成首次公开募股，出售470万股普通股，每股价格15美元；4月又出售502,618股，每股价格同样为15美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为7060万美元[113] - 2018年3月的后续发行中，公司出售811.7647万股普通股，每股价格8.5美元，扣除相关费用后，总净收益约为6490万美元[114] - 2017年9月公司签订销售协议，可通过股权发售计划出售普通股，总收益最高可达1.25亿美元；但在截至2019年3月31日的三个月内，未从该协议出售普通股中获得收益[115] 公司身份及控制程序情况 - 公司是新兴成长公司，已不可撤销地选择不享受JOBS法案中对新会计准则的豁免，将与非新兴成长的上市公司遵循相同标准；公司将保持新兴成长公司身份至多个条件中最早满足的日期[128] - 截至2019年3月31日，公司管理层评估认为披露控制和程序在合理保证水平上有效，且本季度内财务报告内部控制无重大变化[133][134]

研发费用情况 - 2016 - 2018年研发费用分别为2940万美元、4630万美元和3860万美元[180] - 2018 - 2016年研发费用分别为3858.6万美元、4630.5万美元和2935.6万美元[558] 员工与设施情况 - 截至2018年12月31日，公司共有49名全职员工，其中40人主要从事研发活动[182] - 公司目前在加州伯林盖姆租赁约27280平方英尺的办公和研发设施，租约2023年到期[183] 新兴成长型公司身份情况 - 公司作为新兴成长型公司，持续到2021年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”或发行超过10亿美元非可转换债务证券中较早发生的日期为止[186] 现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.146亿美元，利率立即提高10%对投资组合公允价值无重大影响[190] - 截至2018年12月31日，现金等价物公允价值为3869.8万美元，可交易证券为7540.1万美元；2017年对应数据分别为4455.5万美元和4494.9万美元[610] - 公司大部分现金和现金等价物存于两家高信用质量金融机构，有价证券包括美国政府机构证券和公司债务义务[576] 资产与负债情况 - 2018年和2017年总资产分别为1.18232亿美元和0.94775亿美元[551] - 2018年和2017年总负债分别为789.6万美元和994万美元[554] - 截至2018年12月31日，预付及其他流动资产为99.2万美元，2017年为117.9万美元；财产和设备净值为218万美元，2017年为267.2万美元；应计及其他负债为502.9万美元，2017年为551.5万美元；其他负债为86.9万美元，2017年为97.1万美元[624] 亏损情况 - 2018 - 2016年净亏损分别为4693.9万美元、5566.3万美元和3637.5万美元[558] - 2018 - 2016年综合亏损分别为4693.2万美元、5566.5万美元和3636.9万美元[558] - 2016 - 2018年公司累计亏损分别为3.64亿美元、5.57亿美元、4.69亿美元[563][568] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损1.705亿美元，现金、现金等价物和有价证券为1.146亿美元[571] - 2018 - 2016年基本和摊薄后每股净亏损分别为1.71美元、2.72美元、2.36美元，对应净亏损额为4693.9万美元、5566.3万美元、3637.5万美元[606] - 2018年第四季度运营费用1.1171亿美元，净亏损1.0509亿美元，基本和摊薄后每股净亏损0.36美元[669] - 2017年第四季度运营费用1.2189亿美元，净亏损1.1929亿美元，基本和摊薄后每股净亏损0.58美元[669] 现金流情况 - 2016 - 2018年经营活动净现金使用量分别为2785.7万美元、4621.2万美元、4098.8万美元[568] - 2016 - 2018年投资活动净现金分别为 - 4255.6万美元、8482.6万美元、 - 3019.2万美元[568] - 2016 - 2018年融资活动净现金分别为7135.8万美元、1442万美元、6527万美元[568] 股票发行与交易情况 - 2016年3月22日公司首次公开募股（IPO）生效，3月23日股票开始在纳斯达克全球市场交易，IPO共出售520.2618万股，净收益约7060万美元[573] - 2018年3月公司完成后续公开发行，出售811.7647万股普通股，净收益约6490万美元[574] - 2016 - 2018年股票期权行权分别发行1.3454万股、6.6253万股、16.5033万股[563] - 2016年3月公司首次公开发行470万股普通股，4月行使超额配售权额外出售502,618股，发行价15美元/股，净收益约7060万美元[665] - 2018年3月公司后续公开发行8,117,647股普通股，发行价8.5美元/股，净收益约6490万美元[666] - 2018年FMR LLC等关联方在公开发行中购买股份，如FMR LLC购买1,176,470股，总价999.9995万美元；2016年FMR LLC购买85万股，总价1275万美元[668] 基于股票的薪酬费用情况 - 2016 - 2018年基于股票的薪酬费用分别为382.8万美元、622.9万美元、713.5万美元[563][568] - 2018年、2017年和2016年基于股份支付的费用分别为713.5万美元、622.9万美元和382.8万美元[638] 经营风险情况 - 公司经营面临多种风险，若无法成功商业化产品候选药物将无法产生产品收入或实现盈利[577] 经营部门情况 - 公司按一个经营部门运营，即精准靶向肿瘤疗法的开发和商业化[578] 会计政策与准则采用情况 - 公司将购买时剩余期限三个月及以内的高流动性投资证券视为现金等价物[579] - 实验室设备折旧年限为5年，计算机设备和购买软件为3年，租赁改良为资产使用寿命或剩余租赁期限[582] - 2017年12月22日《减税与就业法案》生效，公司企业所得税税率自2018年1月1日起降至21%[596] - 公司因《减税与就业法案》记录净递延税资产余额减少490万美元，并对估值备抵进行相应净调整[596] - 公司于2018年1月1日采用《与客户的合同收入》准则，该准则对其合并财务报表无重大影响[601] - 公司将于2019年1月1日采用《租赁》准则，预计主要影响办公室和实验室的经营租赁[602] - 公司于2018年1月1日采用《薪酬 - 股份支付（主题718） - 修改会计处理范围》准则，对其合并财务报表无重大影响[603] 每股净亏损情况 - 因各期均报告净亏损，摊薄后每股净亏损与基本每股净亏损相同[600] 可出售可交易证券情况 - 2018年可出售可交易证券中，美国政府机构证券和公司债务义务的公允价值分别为4909.7万美元和2630.4万美元；2017年分别为3227.2万美元和1267.7万美元[611] 许可与合作协议情况 - 公司2015年与斯克里普斯的许可协议中，一次性现金支付1万美元，最低年费2.5万美元，潜在里程碑付款总额260万美元[614] - 公司与斯克里普斯的许可协议规定，净销售额特许权使用费为低个位数，分许可收入支付比例从两位数降至个位数[614] - 公司2015年与维纳利斯的许可协议中，一次性现金支付100万美元，2017年里程碑付款300万美元，潜在里程碑付款约2.2亿美元[616] - 公司与维纳利斯的许可协议中，含CPI - 444产品特许权费率为中个位数到低两位数，其他产品为低个位数到中个位数[617] - 2015年公司与基因泰克的合作协议中，公司负责相关研究的开展和费用，基因泰克提供Tecentriq[620] - 公司与基因泰克的合作协议中，授予基因泰克在未来临床试验和许可开发商业化方面的优先谈判权[620] - 公司与斯克里普斯、维纳利斯、基因泰克的协议均可因对方重大违约而终止[615][618][621] - 2017年5月公司与Genentech签署临床试验合作协议，预计招募最多65名患者，双方分担1b/2期试验成本[622] 股份相关情况 - 截至2018年12月31日，公司获授权发行2.9亿股普通股和1000万股优先股[626] - 2017年9月20日公司与Cowen签订销售协议，最高总销售收益达1.25亿美元，Cowen获最高3.0%的补偿；2018年和2017年分别获收益0和约70万美元[627] - 2018年、2017年和2016年预留用于发行的普通股总数分别为670.7972万股、630.9132万股和563.788万股[629] - 2018年12月31日，股票期权计划中可供授予的股份为248.6637万股，未行使期权为377.8259万股，加权平均行使价格为10.32美元；2017年对应数据分别为257.6535万股、301.3394万股和11.78美元[632] - 2018年、2017年和2016年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为5.23美元、8.93美元和10.78美元[635] - 2018年、2017年和2016年行使股票期权的总内在价值分别为110万美元、30万美元和20万美元；2018年、2017年和2016年归属期权的总公允价值分别为710万美元、580万美元和320万美元[636] 员工股票期权公允价值假设情况 - 2018年、2017年和2016年估计员工股票期权公允价值的假设中，无风险利率分别为2.8%、2.1%和1.6%；预期波动率分别为82.7%、91.4%和84.6%；预期期限均为6年；预期股息率均为0%[639] 员工期权未确认薪酬费用情况 - 2018、2017和2016年末，员工期权相关未确认薪酬费用分别为1580万美元、1860万美元和1850万美元，预计分别在2.72年、2.85年和3.28年内直线确认[641] 非员工股份支付费用情况 - 2018、2017和2016年，非员工股份支付费用分别为5.2万美元、7.4万美元和14.25万美元[642] 税前亏损情况 - 2018、2017和2016年，国内税前亏损分别为4709.6万美元、2825.3万美元和1137.5万美元，国外税前亏损分别为15.7万美元、2741万美元和2500万美元[645] 估值备抵情况 - 2018、2017和2016年，估值备抵分别增加约1940万美元和910万美元[649] 净运营亏损与税收抵免结转情况 - 截至2018年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转约1.053亿美元和州净运营亏损结转约1.348亿美元，将于2034年开始过期[650] - 截至2018年12月31日，公司有440万美元联邦和370万美元州研发税收抵免结转，联邦抵免将于2035年开始过期，州抵免无过期日期[651] 递延税项情况 - 公司重新计量递延税项，导致净递延税项资产余额减少490万美元[655] 未确认税收利益情况 - 截至2018年12月31日，公司未确认税收利益约180万美元[658] 设施租赁情况 - 2018、2017和2016年，设施租赁租金费用分别约为74.8万美元、73.4万美元和58.4万美元[659] - 截至2018年12月31日，设施租赁未来最低租赁付款总额为490.8万美元[661] 关联供应商采购情况 - 2017年公司向关联供应商采购46.1万美元研究服务[664] 内部控制情况 - 截至2018年12月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[672] - 截至2018年12月31日，公司财务报告内部控制有效[674] 年报豁免情况 - 本年报因JOBS法案对“新兴成长公司”的豁免，未包含注册会计师事务所的鉴证报告[677] 财务报告内部控制变化情况 - 2018财年公司财务报告内部控制无重大变化[677]