Tecarfarin药物研发与试验进展 - 公司拟于2024年下半年开展tecarfarin的3期关键试验，前提是获得FDA批准和足够资金[153] - 2019年3月，FDA授予tecarfarin孤儿药资格，用于预防ESKD和AFib患者的心脏源性全身性血栓栓塞[154] - tecarfarin已在11项人体临床试验中对超1003人进行评估，包括8项1期试验、2项2期试验和1项2/3期试验[158] - Tecarfarin已在11项人体临床试验中对超1003人进行评估，其中269名患者接受至少6个月治疗，129名患者接受1年以上治疗[179] - 在Phase 2/3试验EMBRACE - AC中，607名患者完成试验，仅1.6%的盲法Tecarfarin受试者出现大出血，无血栓事件，5名患者死亡，仅1例因脑出血死亡可能与Tecarfarin有关[179] - Tecarfarin的两项美国专利目前将于2024年到期，公司预计寻求专利期限延长，美国法律允许专利期限延长至正常到期日后最多五年[213] 公司股权与证券交易 - 2023年1月24日，公司完成首次公开募股，发行140万股普通股，发行价每股5美元，总收益700万美元，净收益540.8575万美元[166] - 2023年7月12日，公司与机构投资者达成证券购买协议，私募出售130万股普通股、可购买298.5715万股普通股的预融资认股权证和可购买428.5715万股普通股的普通股认股权证[167] - 截至2023年9月30日，公司共有766.0501万份认股权证流通在外[169] - 2023年1月24日，公司向首席财务官授予5万股普通股，授予日即完全归属[173] - 2023年3月31日，公司发行7.734万股普通股用于支付4 - 9月的服务费用[174] - 公司于2023年1月19日与Boustead Securities, LLC签订承销协议，发行可购买8.4万股普通股的五年期认股权证，占首次公开募股（IPO）出售普通股的6%，行权价为6美元，是IPO中普通股公开发行价的120%[187] - 2023年7月12日，公司与机构投资者签订证券购买协议，私募配售130万股普通股、可购买298.5715万股普通股的预融资认股权证和可购买428.5715万股普通股的普通股认股权证，普通股和认股权证组合购买价为每股1.75美元，预融资认股权证和认股权证组合购买价为每份1.7499美元[217] 公司股票期权情况 - 2023年9月30日，公司股票期权的无风险利率为2.98% - 4.51%，预期期限为5.27 - 5.81年，波动率为62.4% - 70.7%[172] - 截至2023年9月30日，公司有117.5万份股票期权流通在外，加权平均行使价格为每股0.86美元[173] 市场与行业数据 - 美国有超80.9万终末期肾病（ESKD）患者，约70%接受透析，约15万ESKD患者同时患有房颤（AFib），AFib使这些患者预期死亡率近乎翻倍，中风风险增加约5倍[183] - 2019年ESKD患者的医疗保险总支出达510亿美元，约占医疗保险赔付成本的7%[183] 公司财务关键指标变化（季度） - 2023年第三季度总运营费用为114.2596万美元，2022年同期为97.2791万美元；净亏损和综合亏损为103.6451万美元，2022年同期为102.6114万美元[190] - 2023年第三季度研发费用为243,948美元，较2022年同期的56,388美元增加187,560美元，主要因人员相关费用增加142,149美元和股票薪酬增加49,267美元[220] - 2023年第三季度利息和股息收入为106,145美元，来自货币市场基金投资[221] 公司财务关键指标变化（前九个月） - 2023年前九个月研发费用为372.0222万美元，2022年同期为27.6482万美元，增加344.374万美元，主要归因于2023年1月向HESP LLC发行60万股普通股（价值300万美元）[194] - 2023年前九个月利息和股息收入为12.9321万美元[195] - 2023年前九个月现金用于经营活动的金额为283.5878万美元，其中净亏损调整非现金项目使用263.4308万美元，经营资产和负债变化使用20.157万美元[200] - 2023年前九个月，一般及行政费用为2,647,407美元，较2022年同期的1,348,670美元增加1,298,737美元，增幅96%，主要因人员、保险、咨询、专业和其他费用增加，部分被股票薪酬减少抵消[222] - 2023年前九个月，研发费用为3,720,222美元，2022年同期为276,482美元；折旧费用为1,383美元，2022年同期为506美元；总运营费用为6,369,012美元，2022年同期为1,625,658美元；运营亏损为6,369,012美元，2022年同期为1,625,658美元[222] - 2023年前九个月，其他（收入）费用总计844,014美元，2022年同期为79,244美元；净亏损和综合亏损为7,213,026美元，2022年同期为1,704,902美元[222] - 2023年前九个月，经营活动使用现金2,835,878美元，投资活动使用现金3,254美元，融资活动提供现金11,915,991美元，现金及现金等价物净增加9,076,859美元，期末现金及现金等价物为9,109,445美元[226] 公司过往年度现金流量情况 - 2022年1月25日至9月30日，经营活动使用现金914,554美元，主要因净亏损1,704,902美元，被应付账款增加308,221美元和应计负债增加364,141美元抵消[226] - 2022年1月25日至9月30日，融资活动提供净现金1,019,914美元，主要来自可转换票据发行净收益1,011,964美元[227] 公司财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日的季度，公司财务报告内部控制无重大变化[256]

Tecarfarin研发与临床试验 - Tecarfarin是一种口服抗凝血剂，通过小分子药物设计过程，针对不同于治疗血栓和房颤的常用药物的途径[100] - Tecarfarin已在11项人类临床试验中进行评估，包括8项I期试验、2项II期试验和1项II/III期试验[114] - Tecarfarin在II/III期试验中表现出良好的耐受性，只有1.6%的盲目使用Tecarfarin的受试者出现重大出血，没有血栓事件[115] 公司财务状况 - 2023年6月30日的三个月内，公司的总营业费用为1,026,177美元，较2022年同期的482,347美元增长了113.5%[122] - 2023年6月30日的三个月内，公司的研发费用为240,957美元，较2022年同期的202,235美元增长了19%[124] - 2023年6月30日的三个月内，公司的净亏损为1,003,001美元，较2022年同期的502,141美元增加了99.8%[122] - 2023年6月30日的三个月内，公司的利息和股息收入为23,176美元[126] - 2023年6月30日的六个月内，公司的总营业费用为5,226,415美元，较2022年同期的652,867美元增长了700.6%[127] - 2023年6月30日的六个月内，公司的研发费用为3,476,274美元，较2022年同期的220,095美元增长了1489.6%[129] - 2023年6月30日的六个月内，公司的净亏损为6,176,574美元，较2022年同期的678,788美元增加了810.7%[127] - 2023年6月30日的六个月内，公司的利息和股息收入为23,176美元[131] - 公司自成立以来一直处于亏损状态，截至2023年6月30日，公司现金约为320万美元，无债务[136] 公司财务报表与会计准则 - 公司计划进行第三阶段临床试验并提交新药申请，预计需要约4500万美元，计划通过股权和债务融资以及潜在的合作关系筹集额外资金[136] - 公司采用美国通用会计准则（GAAP）编制财务报表[141] - 公司对资产收购进行评估，根据资产是否集中在单个可识别资产或类似可识别资产组中来确定是否应将交易视为业务组合或资产收购[142] - 对于资产收购，公司使用成本累积模型确定资产收购的成本，直接交易成本作为资产收购的一部分被确认[144] - 研发费用按发生额支出，包括支付给代表公司进行某些研发活动的其他实体的费用[145] - 公司评估所有协议，以确定这些工具是否具有衍生品或包含符合嵌入式衍生品的特征[146] - 公司衡量授予给员工、顾问和董事的股票奖励的公允价值，并在必要的服务期内确认补偿[147] - 公司使用估计值和假设，影响财务报表中资产和负债的报告金额以及披露的资产和负债，以及报告期间的费用金额[148] - 公司在报告期内没有任何表外安排[149]

股权与融资 - 公司拟公开发售8,850,001股普通股[7] - 投资者出售股东在私募交易中购买1,300,000股普通股[7] - 行使未行使预融资认股权证可发行2,985,715股普通股[7] - 行使未行使认股权证可发行4,285,715股普通股[7] - 行使向H.C. Wainwright & Co., LLC指定人发行的认股权证可发行278,571股普通股[7] - 2023年1月24日，公司完成首次公开募股，发行140万股普通股，每股发行价5美元，总收益700万美元[57] - 2023年7月12日，公司进行私募配售，总收益约750万美元[59] - 截至2023年7月24日，公司有13,022,754股普通股流通在外[76] - 截至2023年7月24日，1,175,000股普通股可在行使期权时发行，加权平均行使价为每股0.86美元[76] - 截至2023年7月24日，110,500股普通股可在行使认股权证时发行，加权平均行使价为每股5.01美元[76] - 公司预计完成3期关键临床试验及其他支出共需4500万美元[88] - 公司现有资金预计至少能满足未来12个月的现金需求[89] 产品研发 - 公司专注开发的tecarfarin已在11项人体临床试验中对超1003人进行评估[35] - 在EMBRACE - AC试验中，607名患者参与，仅1.6%的盲法tecarfarin受试者出现大出血，无血栓事件，5名患者死亡，仅1例死亡可能与tecarfarin有关[35] - 公司预计2024年上半年开展tecarfarin的3期关键试验，但不能确保试验设计获FDA接受[36] - 2019年3月，FDA授予tecarfarin孤儿药资格，用于预防ESRD和AFib患者心脏源性全身性血栓栓塞[37] - 公司有两项关于tecarfarin的美国专利，目前将于2024年到期，预计寻求专利期限延长，美国法律允许最多延长五年[51] - 公司计划在2024年上半年启动关键的3期临床试验，试验为492名终末期肾病和房颤患者的随机、双盲、安慰剂对照研究[63] - 替卡法林已进行11项临床试验，正准备进入关键的3期试验[95] - 公司替卡法林获得FDA快速通道指定，但不保证更快开发、审查或批准[106] 市场情况 - 2021年，约15%的美国成年人口（3700万人）患有CKD，0.4%的人患有4期CKD，0.1%的人患有ESRD[43] - 美国有超80.9万ESRD患者，约70%接受透析治疗，约15万ESRD患者同时患有AFib[45] - AFib使ESRD患者预期死亡率几乎加倍，中风风险增加约五倍[45] - 2019年，美国ESRD患者的医疗保险总支出达510亿美元，占医疗保险支付索赔成本的约7%[45] - 2020和2021年，FDA仅批准3种新分子实体用于治疗心血管/血管疾病[100] 业务合作 - 公司将tecarfarin在包括中国在内的多个亚洲市场的权利授权给李氏大药厂，后者正在开发其作为机械心脏瓣膜患者的抗血栓药物[46] 未来展望 - 若tecarfarin获批，公司将扩大商业基础设施，招聘和培训专业销售团队，覆盖约3000家抗凝诊所，并首先针对美国两大透析供应商[63] 风险因素 - 公司有运营亏损历史，预计未来仍会有大量亏损，现有融资不足以支持3期关键试验，需筹集更多资金[50] - 公司业务面临诸多风险，包括有限运营历史、持续亏损、需额外融资、产品开发和审批不确定性、市场竞争等[70] - 公司目前未与第三方制造商签订生产tecarfarin的协议，也未让知识产权顾问进行自由运营分析[70][71] - 公司尚未从运营中获得任何收入，预计未来仍将产生重大运营亏损[85] - 公司目前未从候选产品获得收入，未来可能无法开发或商业化适销药物[93] - 临床开发替卡法林或其他候选产品预计会增加公司费用[112] - 公司估计包括替卡法林在内的候选产品临床试验至少需要数年完成[112] - 公司或FDA可能因健康风险或申报缺陷随时暂停或终止临床试验[113] - 患者入组延迟会增加公司开发成本并推迟临床试验完成[114] - 公司替卡法林开发面临临床试验结果、监管批准、市场采纳等风险[94] - 即使获得监管批准，替卡法林仍面临持续监管要求和未来开发困难[107] - 产品商业化受监管批准、市场接受度等多因素影响，若无法成功商业化或延迟，公司业务将受损[117][118][119][123] - 产品获批后仍面临持续监管义务和审查，可能增加风险和费用[126] - 公司未提交过NDA，依赖顾问和CRO协助，若无法获批业务将失败[124] - 孤儿药指定不意味着获批和独占权，获批后独占权也可能受限或无效[125] - 产品市场接受度取决于营销批准、产品属性、成本、竞争等多因素[120][121][122][127] - 获批后产品可能面临标签和其他限制，违规推广会导致责任和罚款[128] - 公司营销受联邦和州法规约束，违规将面临处罚[129] - 公司未与第三方制造商达成协议，依赖第三方生产，可能影响开发和商业化[130] - 制造商若不遵守法规，会导致产品开发和商业化延迟，影响公司业务[131][133] - 产品和制造变更需获FDA批准，样品分发和产品销售要符合相关法规[134] - 公司面临来自全球主要制药、专业制药和生物技术公司的竞争，竞争对手资源和经验更丰富[136][140] - 若产品候选药物或已批准产品出现严重不良反应，公司可能需修改或放弃开发、停止销售或更改标签[144] - 若监管机构发现严重不良反应，可能对产品或公司施加限制，如要求产品退市等[146] - 若公司营销违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，可能面临民事或刑事处罚[154] - 公司产品营收受价格和报销水平影响，产品报销情况对接受度至关重要[159] - 第三方支付方采取成本控制措施，美国医保覆盖和报销情况因州而异，无法确保服务报销能覆盖成本[160] - 获取产品报销批准耗时且成本高，即便获批，报销率可能不足以盈利或患者自付过高[161] - 公司依赖第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[167] - 公司计划依靠第三方进行产品分销、营销等，可能无法控制资源投入和防止竞争，影响营收和盈利[169] - 第三方服务提供商若未达标，会影响产品交付和市场推广，公司可能面临监管制裁和损失[172] - 员工等相关方可能存在不当行为，影响产品审批和报销，增加合规成本和法律风险[173] - 确保业务符合医疗保健法律成本高，若被认定违规，会对公司业务产生重大影响[174] - 公司计划建立内部销售团队，若不成功将限制销售和利润，且建立销售和营销能力存在费用和风险[175] - 销售和营销能力发展的失败或延迟会影响产品推出，提前投入费用可能造成损失[176] - 公司计划依靠与第三方的合作和许可协议来商业化产品，若无法维持或达成新合作，可能无法成功实现产品商业化[179] - 公司未来增长部分依赖开拓国外市场，若在国外商业化替卡法林，将面临额外风险，如政府管制、政治经济不稳定等[180] - 2020年1月世卫组织宣布新冠为全球大流行疾病，疫情可能导致公司运营中断，如临床试验推迟、供应链受影响等[182] - 临床研究可能因多种原因延迟，包括新冠疫情、获取监管批准延迟、招募患者困难等，延迟会增加成本、减缓产品开发和上市进程[189] - 遵守动物研究相关政府法规可能增加公司运营成本，若违反规定，可能面临罚款、处罚和负面宣传[192] - 若无法吸引和留住高级管理和关键科研人员，公司可能无法成功开发和商业化产品[193] - 截至2023年7月23日，公司有3名全职员工和几名独立承包商，公司扩张可能面临管理困难和资源不足问题[195] - 公司面临产品责任风险，若产品责任诉讼败诉，可能产生巨额负债并限制产品商业化[197] - 公司目前有产品责任险，但可能无法获得足够保险覆盖潜在产品责任索赔，影响产品商业化[199] - 公司内部和第三方计算机系统易受病毒、网络攻击等影响，可能导致产品开发项目中断、数据丢失和声誉受损[200]

替卡法林临床试验情况 - 替卡法林已在11项人体临床试验中对超1003人进行评估，其中269名患者接受至少6个月治疗，129名患者接受1年以上治疗[154] - 2008年一项2/3期试验中，607名慢性抗凝适应症患者分别接受替卡法林或华法林治疗，替卡法林组大出血发生率1.6%，无血栓事件，华法林组血栓和大出血事件共11人（3.6%），替卡法林组共5人（1.6%），但试验未达到主要终点[191] 替卡法林相关资格与项目指定 - 2019年3月，FDA授予替卡法林孤儿药资格，用于预防终末期肾病和房颤患者的心源性全身性血栓栓塞[155] - 2023年1月13日，FDA将替卡法林用于终末期肾病和心房颤动患者预防心脏源性全身性血栓栓塞的研究指定为快速通道开发项目[192] 终末期肾病及房颤患者情况 - 2021年估计约15%的美国成年人口（3700万人）患有慢性肾病，0.4%的人患有4期慢性肾病，0.1%的人患有终末期肾病[158] - 超80.9万美国人患有终末期肾病，约70%接受透析治疗，约15万终末期肾病患者同时患有房颤[159] 终末期肾病医疗支出情况 - 2019年，美国医疗保险对终末期肾病患者的总支出达到510亿美元，约占医疗保险理赔成本的7%[159] 公司股权与权证发行情况 - 2023年1月19日，公司在首次公开募股中向承销商发行代表权证，可购买8.4万股普通股，占首次公开募股出售普通股的6%，行权价为6美元，是公开发行价的120%[165] - 2023年1月24日公司完成首次公开募股，发行140万股普通股，发行价每股5美元，总收益700万美元[193] - 2023年1月24日，公司完成首次公开募股，发行140万股普通股，发行价每股5美元，总收益700万美元，扣除相关费用后净收益约540万美元[243] - 2023年3月30日，公司向顾问发行10,839股普通股以支付服务费用[177] - 2023年3月30日，公司向顾问发行10,839股普通股[242] 公司非现金费用与负债情况 - 2023年1月，公司记录了216,095美元的非现金费用，代表自2022年12月31日上次计量日期以来衍生负债公允价值的增加[170] - 2023年第一季度，公司记录了74.0139万美元的债务清偿损失，代表与可转换票据和11月期票相关的未摊销债务折扣[198] 公司普通股发行计划情况 - 2022年计划下可发行的普通股数量将在2024年1月1日至2033年1月1日期间，每年1月1日自动增加至前一日历年度12月31日流通在外普通股总数的20%[174] 公司股票期权情况 - 截至2023年3月31日，流通在外的股票期权为110万股，加权平均行权价为0.84美元，加权平均剩余合约期限为9.33年，总内在价值为80.85万美元[176] 公司财务亏损与运营资金情况 - 2023年第一季度公司净亏损517.3574万美元，其中非现金费用425.6475万美元，经营活动使用现金141.2794万美元[199] - 截至2023年3月31日，公司现金约400万美元，无债务，当前现金至少可维持未来12个月运营，但开展并完成计划中的3期临床试验及提交新药申请预计需约4500万美元[199] 替卡法林亚洲市场授权情况 - 公司已将替卡法林在包括中国在内的多个亚洲市场的权利授权给李氏大药厂控股有限公司，该公司正在开发替卡法林用于机械心脏瓣膜患者的抗血栓治疗，2020 - 2021年完成两项1期研究，目前正准备2期试验[188] 替卡法林专利情况 - 公司有两项针对替卡法林的美国专利，目前将于2024年到期，预计寻求专利期限延长，美国法律允许最长延长5年[190] 公司运营费用情况 - 2023年第一季度，公司一般及行政费用为96.4732万美元，研发费用为323.5317万美元，总运营费用为420.0239万美元[195] 公司早期融资情况 - 2022年1月25日（成立）至2022年3月31日，融资活动提供净现金50.649万美元，主要来自2022年3月发行可转换票据的净收益49.854万美元[201] 公司内部控制情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制与程序有效[238] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[239] 公司风险因素情况 - 截至本季度报告提交日，公司风险因素无重大变化[241]

公司合规与豁免情况 - 公司作为新兴成长型公司，可享受多项减轻报告负担的规定，直至不再符合条件，如年度总收入超12.35亿美元等情况[163][164] - 公司作为小型报告公司，继续符合条件时，部分新兴成长型公司的豁免规定仍可用，直至公众流通股达到2.5亿美元或年收入达1亿美元等情况[166] 公司财务与资金情况 - 公司尚未从运营中产生任何收入，预计未来仍会产生重大运营亏损，可能无法实现盈利[175] - 完成计划的3期关键临床试验及其他支出以提交新药申请，公司估计共需4500万美元[180] - 公司计划使用首次公开募股所得约300万美元用于3期关键临床试验启动所需的准备费用，还需至少4200万美元额外资金完成试验[180] - 未来三年，公司估计一般及行政费用需1300万美元[180] - 公司现有现金（含首次公开募股净收益）预计至少能满足未来十二个月的预期现金需求[181] - 公司目前没有资金安排或信贷工具，不确定能否以可接受的条件筹集足够额外资金[183] - 公司未来资本需求取决于3期临床试验结果、市场接受度、竞争技术等多种因素[182] 公司业务依赖与产品情况 - 公司业务依赖试验性产品候选药物tecarfarin的成功，该药物需更多临床试验才能寻求监管批准和商业销售[184] - 公司计划在美国开展约492名患者参与的Tecarfarin 3期临床试验，首次公开募股所得资金不足以启动或完成该试验[185] - Tecarfarin已进行11次临床试验，目前正筹备关键的3期试验[188] - 公司获得Tecarfarin用于预防终末期肾病和房颤患者心脏源性全身性血栓栓塞的快速通道指定[202] - 公司预计包括Tecarfarin在内的产品候选药物临床试验至少需要数年才能完成[207] - 公司目前没有从产品候选药物中获得收入，可能永远无法开发或商业化适销药物[186] 临床试验相关情况 - 公司无法保证之前的临床试验符合适用法律法规，可能影响3期临床试验[189][191][192] - 公司开展临床试验依赖第三方，若其未按适用法律执行，将对监管提交产生负面影响[185] - 即使完成临床试验，公司也可能无法获得Tecarfarin的监管批准，无法实现商业化和创收[196] - 获得监管批准后，公司仍需遵守持续监管要求，Tecarfarin可能面临未来开发和监管困难[203] - 临床试验面临成本超预期、受试者招募慢、材料进口延迟等多种风险[208] - 患者入组延迟会增加开发成本并推迟临床试验完成及相关监管申报[210] - 关键要点1：EMBRACE - AC试验中，1.6%的盲法替卡法林患者出现大出血[251] - 关键要点4：AXADIA试验将在德国约25 - 30个地点进行，预计2023年7月完成[242] - 关键要点5：SAFE - D试验预计在2022年12月31日完成主要结果指标的最终数据收集[243] - 关键要点6：2019年，RENAL - AF随机临床试验被赞助商提前终止[241] 行业法规与政策影响 - 2020年和2021年，FDA仅批准3种新分子实体用于治疗心血管/血管疾病[197] - 关键要点2：2010年《平价医疗法案》要求药品制造商为处于医保D部分覆盖缺口的受益人提供50%的品牌药处方折扣，2018年《两党预算法案》将该补贴从50%提高到70%，自2019年起生效[257] - 关键要点3：2011年《预算控制法案》导致医疗保险支付金额全面削减2%[260] - 关键要点7：阿哌沙班与华法林的随机试验排除了肌酐清除率<25 mL/分钟的严重和终末期肾病患者，FDA基于8名受试者的有限药代动力学数据谨慎扩大阿哌沙班在接受血液透析的终末期肾病患者中的使用[239] - 《平价医疗法案》修订了药品回扣计算方法，提高了最低回扣，扩大了回扣计划范围，增加了费用和税收[274] 产品商业化相关风险 - 产品候选药物的商业成功取决于获得监管批准、可接受的标签信息、商业制造能力等多因素[214] - 即使获得监管批准，批准的时间和范围可能限制产品商业化，还可能有审批后限制条件[215] - 产品的市场接受度取决于与其他疗法竞争、副作用情况、医生认知等多因素[218] - 公司从未向FDA提交过新药申请，依赖顾问和第三方合同研究组织协助[222] - 孤儿药指定不意味着获批，获批后也可能无法获得或维持独占权[224] - 产品获批后仍需遵守持续监管义务和审查，可能面临额外风险和费用[225] - 产品营销和销售受联邦和州欺诈与滥用法律等多种法规约束，违规将面临处罚[230] - 公司目前未与第三方制造商达成生产协议，若协议未达成或制造商出现问题会影响开发和商业化[231] - 公司产品推广需符合批准的处方信息，否则可能面临重大责任，多项国内外法律限制药品营销行为[262][263][265][266] - 公司产品销售收入受价格和报销水平影响，产品商业化依赖政府、医保组织和其他支付方的报销[268][269] - 过去几年第三方支付方采取成本控制措施，美国医疗行业有成本控制趋势，公司服务报销水平不确定[271] - 获得产品报销批准耗时且成本高，即使获批，报销支付率可能不足以实现盈利[272] - 公司若在国外获批产品，将受当地法规约束，部分国家药品定价受政府控制[273] 公司运营与合作风险 - 公司依靠第三方进行临床试验，若第三方未履行职责，可能无法获得产品监管批准[277] - 公司目前分销、营销等能力有限，计划依靠第三方合作伙伴，这可能延迟或限制创收[280] - 依赖第三方服务提供商可能使公司无法直接控制关键业务，第三方可能不按预期提供服务[281][283] - 公司员工、合作伙伴等可能存在不当行为，包括违反监管标准和要求[284] - 员工等相关方不当行为或违规可能影响FDA对公司监管申报的审查，获批后潜在风险和合规成本将显著增加[285] - 建立内部销售团队困难，若失败可能无法实现预期收入和利润，且自行建立销售和营销能力存在费用和风险[288][289] - 公司计划依赖与第三方的合作和许可协议来商业化产品，但合作可能不成功，若无法维持或建立合作，产品商业化可能受阻[291][292] - 公司未来盈利部分取决于在国外市场商业化产品的能力，但会面临客户报销、监管、市场接受度等多种风险[294] 外部因素影响 - COVID - 19疫情可能导致公司关键3期临床试验出现参与者招募、试验启动、物资供应等多方面延迟，影响业务和产品供应[296][297][298] - 临床试验可能因多种原因延迟，包括疫情、监管批准、患者招募等，延迟会增加成本、延缓产品开发和审批[303][304] - 遵守动物研究相关政府法规可能增加运营成本，若违规可能面临罚款、处罚和负面宣传[305][306] - 政府命令可能影响公司生产力，扰乱业务，延迟关键3期临床试验计划和时间表，影响程度取决于限制时长和严重程度[300] - 美国医疗改革立法、能源成本、地缘政治等因素导致全球经济波动和不确定性，可能对公司业务产生负面影响[323] - 近期美国通胀率升至多年未见水平，可能导致公司运营成本增加、流动性降低、融资受限[324] - 2023年3月10日硅谷银行关闭，金融服务行业的不确定性和流动性担忧可能影响公司运营和股价[325] 公司人员情况 - 截至2023年3月27日，公司有3名全职员工和若干独立承包商[310] - 若无法吸引和留住高级管理和关键科研人员，公司可能无法成功开发、试验和商业化产品[307] - 公司未来成功高度依赖高级管理层，尤其是首席执行官，且未为相关人员购买“关键人物”人寿保险，人员流失可能影响业务[308] - 公司预计招聘的员工此前多就职于其他制药公司，包括现有1名员工[362] - 部分员工可能签订过保密、竞业禁止等协议[362] 公司风险情况 - 公司面临产品责任风险，若无法成功抗辩产品责任索赔，可能导致产品需求下降、声誉受损、股价下跌等后果[313] - 公司目前有产品责任保险，但索赔金额可能超出保险范围，未来可能无法以合理成本维持足够保险[315] - 公司内部和第三方计算机系统易受多种因素损害，安全事件可能导致产品开发计划中断、数据丢失等[316] - 公司可能进行业务收购、组建合资企业或投资其他公司，可能损害经营业绩、稀释股东权益、增加债务或产生重大费用[320] 公司知识产权情况 - 公司成功很大程度取决于获得和维持产品候选的排他性和专利保护，但专利申请和审批过程昂贵且耗时，专利权利存在高度不确定性[328] - 公司专利可能在国内外受到挑战，不利裁决可能导致排他性丧失、专利权利受限，未来专利申请可能无法获得有效保护[331] - 公司美国专利根据Hatch - Waxman法案最多可延长5年，但可能无法获批或获批时长少于申请时长[336] - 公司尚未让知识产权顾问对tecarfarin产品进行自由运营分析，可能面临第三方法律索赔等风险[338] - 美国Leahy - Smith Act于2011年9月签署，2013年3月“先申请制”条款生效，可能增加公司获取专利保护难度和成本[349][350] - 公司tecarfarin的两项美国专利（物质成分专利和治疗方法专利）到期日均为2024年，美国专利最多可延长5年，但可能无法获批或获批时长少于申请时长[359] - 公司专利可能无法提供有效保护，竞争对手可通过多种方式规避专利限制[334] - 公司参与知识产权诉讼可能费用高昂、耗时且结果不确定，还可能导致机密信息泄露和股价受影响[339][340][342] - 若公司被诉侵犯第三方知识产权，可能面临产品开发或商业化受阻、承担赔偿责任等风险[343][346][347] - 美国和其他司法管辖区专利法变化可能削弱公司专利价值和保护产品能力[348][351] - 公司未遵守专利相关程序、文件提交、费用支付等要求，可能导致专利权利部分或全部丧失[352][353] - 在全球范围内申请、维护和执行专利费用高昂，不同国家专利要求不同，公司可能无法有效阻止侵权[354][355] - 公司可能面临使用或披露第三方知识产权的索赔[362] - 若索赔败诉，除支付赔偿金外，可能失去知识产权、人员或遭受损失[362] - 知识产权可能判给第三方，公司需获其许可才能商业化技术或产品[362] - 许可可能无法以合理商业条款获得或根本无法获得[362] - 即便胜诉，诉讼也会导致高额成本并分散管理层精力[362] 公司竞争情况 - 公司面临来自全球大型制药公司、专业制药公司和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手资源和经验更丰富[238][244] 违规与处罚情况 - 制造商或公司未能遵守法规可能面临制裁，包括临床搁置、罚款、禁令、民事处罚等[234] - 若产品出现严重不良反应，公司可能需修改或放弃产品开发、停止销售或更改标签[249]

首次公开发行 - 公司拟发售140万股普通股，每股面值0.001美元，假定初始公开发行价为每股5美元[11] - 出售股东将发售1704783股普通股，公司无收益[12] - 完成发行后，首席执行官及其控制实体将拥有约53.93%（行使超额配售权则为52.98%）投票权[14] - 公司授予承销商45天选择权，可额外购最多210000股普通股[16] - 若行使选择权，公司需支付承销折扣和佣金563500美元，扣除费用前总收益7468500美元[16] - 公开发行承销折扣和佣金每股0.35美元，总计490000美元，占总收益7%，承销商有1%非可报销费用津贴[17] - 本次发行预计净收益约570万美元，行使超额配售权则约670万美元[84] - 发行所得约330万美元用于研发及试验准备，约240万美元用于营运资金和一般公司用途[84] 产品研发 - 公司专注开发新型疗法tecarfarin，用于预防特定患者心脏源性全身性血栓栓塞[28] - 2022年4月1日公司从HESP LLC获得tecarfarin权利[28] - 替卡法林已在11项人体临床试验中对超1003人进行评估[29] - 计划2023年下半年开展3期关键试验，涉及492名患者[30][60] - 2019年FDA为替卡法林提供3期试验设计意见，授予孤儿药资格[30][31] - 2023年1月13日，FDA授予tecarfarin快速通道开发项目认定[59] 财务数据 - 2022年1月25日至9月30日，总运营费用为1625658美元，净亏损和综合亏损为1704902美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.22美元[90] - 2022年9月30日，预计营运资金为(131007)美元，调整后为118993美元和5858993美元；预计总资产为545322美元，调整后为795322美元和6535322美元；预计总负债为1725145美元，调整后为672362美元[90] - 公司预计完成3期试验及其他支出需4500万美元，本次发行约330万美元用于准备，还需至少4200万美元额外资金[105] - 公司预计未来三年一般及行政费用需1300万美元[105] 市场情况 - 2021年美国约15%成年人口（3700万人）患有慢性肾病，0.4%患有4期慢性肾病，0.1%患有终末期肾病[36] - 美国超80.9万终末期肾病患者，约70%接受透析治疗，约15万终末期肾病患者同时患有房颤[38] - 2019年美国医疗保险对终末期肾病患者总支出达510亿美元，占医疗保险赔付成本约7%[38] 其他信息 - 公司是“新兴成长型公司”，遵守简化报告要求，可享受特定简化直至满足特定条件[13][80] - 公司作为较小报告公司，将持续至公众流通股达2.5亿美元或年收入达1亿美元[82] - 公司已申请将普通股在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“CVKD”[11][84] - 若tecarfarin获批，计划拓展标签，探索其他适应症，建立商业基础设施[64] - 公司面临财务、产品开发、知识产权等多方面风险[66]